公司净亏损情况 - 公司净亏损在2022年第一季度为1690万美元，2021年全年为5660万美元，截至2022年3月31日累计亏损达1.646亿美元[81] - 2022年第一季度净亏损从1105万美元增至1688万美元，增加583万美元[100] 公司运营费用情况 - 公司运营费用在2022年第一季度为1680万美元，2021年全年为5660万美元，预计未来费用将大幅增加[82] 公司资金持有情况 - 截至2022年3月31日，公司拥有现金、现金等价物和短期投资约9780万美元[85] - 截至2022年3月31日，公司通过出售可转换优先股和普通股获得约2.274亿美元净现金[106] - 2022年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资约9780万美元[106][109][117] 公司融资收益情况 - 2022年4月公司完成股票和预融资认股权证发行，净收益约6830万美元[86] - 2022年4月，公司完成承销发行，净收益约6830万美元[108] 公司资金支持运营情况 - 公司预计现有资金能支持运营至2023年第四季度[87] - 公司预计现有资金可支持运营至2023年第四季度，但存在不确定性[117] INZ - 701研发成本情况 - 公司自成立至2022年3月31日，INZ - 701的研发成本已达1.061亿美元，预计未来将大幅增加[90] INZ - 701临床试验情况 - 2021年11月启动INZ - 701治疗ENPP1缺陷成人患者的1/2期临床试验，剂量为0.2mg/kg、0.6mg/kg和1.8mg/kg，每组3名患者[74] - 2022年4月公布0.2mg/kg剂量组初步数据，3名患者血浆焦磷酸水平显著持续上升，峰值范围为1082 - 2416nM [75] - 2022年4月启动INZ - 701治疗ABCC6缺陷成人患者的1/2期临床试验，计划在二季度公布初步数据[76] INZ - 701业务规划情况 - 公司计划在全球寻求INZ - 701的营销批准，并探索基因疗法开发[78] 公司各费用季度变化情况 - 2022年第一季度研发费用从660万美元增至1180万美元，增加520万美元[100][101] - 2022年第一季度行政及一般费用从440万美元增至500万美元，增加60万美元[100][102] 公司各活动现金情况 - 2022年第一季度经营活动使用现金1420万美元，较2021年增加180万美元[110][112] - 2022年第一季度投资活动提供现金2260万美元，较2021年增加2200万美元[110][113] - 2022年第一季度融资活动提供现金20万美元，与2021年基本持平[110][114] 公司关键会计估计情况 - 截至2022年3月31日的三个月内，公司关键会计估计与2021年年报相比无重大变化[121] 公司合同义务和承诺情况 - 截至2022年3月31日的三个月内，公司合同义务和承诺与2021年年报相比无重大变化[122] 公司会计准则遵守情况 - 公司选择使用延长过渡期来遵守新的或修订的会计准则[124] 公司现金等价物和短期投资构成情况 - 截至2022年3月31日，公司现金等价物主要为短期货币市场基金，短期投资包括商业票据和美国国债[125] 利率变动对公司影响情况 - 利率立即变动100个基点不会对公司投资组合的公允价值或财务状况产生重大影响[125] - 利率立即上升（下降）100个基点将使公司每年的利息收入增加（减少）约90万美元[125] 公司外汇汇率风险情况 - 公司目前未面临与外汇汇率变化相关的重大市场风险，但未来运营可能受影响[126] 通胀对公司影响情况 - 通胀通常会增加公司劳动力成本和临床试验成本，但在2022年和2021年3月31日结束的三个月内，通胀未对公司业务、财务状况或经营成果产生重大影响[127]

业绩总结 - 截至2021年12月31日，公司现金、现金等价物及投资总额为1.118亿美元，足以支持运营至2023年第一季度[45] - 预计2022年下半年将发布Phase 1/2临床试验的顶线数据[45] - 计划在2022年第二季度启动前瞻性自然历史研究[48] 用户数据 - ENPP1缺乏症的活产发生率为1:200,000，全球可接触市场约为11,000人[8] - ENPP1缺乏症患者中，6个月内的死亡率约为50%[9] - ABCC6缺乏症的疾病发生率为1:25,000至1:50,000，全球可接触市场约为67,000人[11] - ABCC6缺乏症患者中，6个月内的死亡率约为10%[11] 新产品和新技术研发 - INZ-701在ENPP1缺乏症的初步临床试验中显示出良好的安全性，且PPi水平显著提高，平均PPi水平在32天的给药期间达到1356 nM[29] - INZ-701的剂量为0.2 mg/kg，0.6 mg/kg和1.8 mg/kg，计划每周两次皮下给药[27] - 所有三名患者的PPi水平在给药后6小时内达到581-1239 nM[29] - INZ-701在ENPP1缺乏症小鼠模型中显示出增加PPi水平的生物标志物概念证明[17] - INZ-701的临床开发旨在替代ENPP1的失去的酶功能，具有高催化效率[16] - INZ-701在ABCC6缺乏症小鼠模型中显示出预防皮肤钙化的效果[23] - Cohort 1中，INZ-701的剂量为0.2 mg/kg，参与者人数为3，显示出一致的药代动力学和ENPP1活性[33] - 所有三名患者的PPi水平在32天的剂量评估期间显著增加，并在试验的第12周持续维持[34] - 在Cohort 1中，INZ-701的半衰期表明有潜在的每周一次给药的可能性[33] - INZ-701在Cohort 1中表现出良好的耐受性，没有报告严重不良事件[34] 市场潜力 - ENPP1缺乏症的市场潜力约为11,000名患者，发病率为1:200,000[42] - ABCC6缺乏症的市场潜力约为67,000名患者，发病率为1:25,000至1:50,000[42] 其他新策略 - 公司拥有INZ-701的全球独占开发和商业权利[44]

融资收益情况 - 公司通过销售可转换优先股获得净收益1.115亿美元，通过首次公开募股出售普通股获得净收益约1.159亿美元[547] - 截至2021年12月31日，公司通过销售可转换优先股获得净现金收益1.115亿美元，IPO获得净收益约1.159亿美元[575] 净亏损与累计亏损情况 - 2021年和2020年公司净亏损分别为5660万美元和5640万美元，截至2021年12月31日累计亏损1.477亿美元[549] 总运营费用情况 - 2021年和2020年公司总运营费用分别为5660万美元和5700万美元[550] 现金、现金等价物和短期投资情况 - 截至2021年12月31日，公司现金、现金等价物和短期投资约为1.118亿美元[553] - 截至2021年12月31日，公司现金、现金等价物和短期投资约为1.118亿美元[575] 资金支持运营情况 - 公司预计现有资金能支持运营费用和资本支出至2023年第一季度[554] - 公司预计现有资金可支持运营费用和资本支出至2023年第一季度[585] 产品销售收入情况 - 公司尚未从产品销售中获得任何收入，且短期内也不期望获得[556] INZ - 701研发费用情况 - 截至2021年12月31日，公司在INZ - 701的研发上已花费9430万美元[561] INZ - 701临床试验情况 - 2021年11月公司启动INZ - 701针对ENPP1缺陷的1/2期临床试验，计划2022年上半年报告初步安全和生物标志物数据[544] - 公司预计2022年第二季度让第一名患者参与INZ - 701针对ABCC6缺陷的1/2期临床试验，并于2022年上半年报告初步安全和生物标志物数据[545] INZ - 701称号情况 - INZ - 701获得美国FDA和欧洲EMA授予的孤儿药称号，以及FDA授予的快速通道和罕见儿科疾病称号[543] 研发费用变化情况 - 2021年研发费用从2020年的4650万美元降至3770万美元，减少880万美元[568] 一般及行政费用变化情况 - 2021年一般及行政费用从2020年的1050万美元增至1890万美元，增加840万美元[571] 利息收入变化情况 - 2021年利息收入从2020年的40万美元降至20万美元，减少20万美元[573] 其他收入（支出）净额变化情况 - 2021年其他收入（支出）净额从2020年的净收益20万美元变为净亏损20万美元，减少40万美元[574] 经营活动净现金情况 - 2021年经营活动使用的净现金为4820万美元，2020年为3600万美元，增加1220万美元[580] 投资活动净现金情况 - 2021年投资活动提供的净现金为4280万美元，2020年使用的净现金为1.172亿美元[581] 融资活动净现金情况 - 2021年融资活动提供的净现金为60万美元，2020年为1.498亿美元[582] 合作协议费用情况 - 公司与耶鲁大学签订许可协议需支付年度许可维护费、里程碑付款和特许权使用费，还签订赞助研究协议，将在合同签订至2022年6月的五年半内提供总计240万美元的研究支持资金[591] 研发费用估计情况 - 公司估计应计研发费用时需考虑未收到发票的CRO和CMO等服务成本，虽目前估计与实际费用无重大差异，但可能因服务执行情况与估计不同而调整[594][595][597] 股票期权公允价值估计情况 - 公司使用Black - Scholes期权定价模型估计股票期权公允价值，因缺乏自身历史波动率数据，基于类似上市公司历史波动率计算，员工股票期权预期期限用简化方法估计，非员工用合同期限[598] 投资情况 - 截至2021年12月31日，公司现金等价物主要为短期货币市场基金，短期投资包括商业票据、美国国债和美国政府机构债务证券，无长期投资；2020年12月31日有长期投资[602] 利率变动影响情况 - 利率立即变动100个基点不会对公司投资组合公允价值、财务状况和经营成果产生重大影响[602] 外汇汇率风险情况 - 公司目前未面临重大外汇汇率变动市场风险，但与欧洲外国供应商有合作，未来运营可能受外汇汇率波动影响[603] 通货膨胀影响情况 - 通货膨胀通常会增加公司劳动力成本和临床试验成本，但在2021年和2020年12月31日止年度未对公司业务、财务状况和经营成果产生重大影响[604] 租赁情况 - 公司租赁办公和实验室空间，相关租赁及承诺信息可在年度报告10 - K表合并财务报表附注7中查看[590] 会计准则遵守情况 - 公司作为新兴成长公司，选择使用延长过渡期来遵守新的或修订的会计准则，直至不再符合新兴成长公司资格或不可撤销地选择“退出”[600] 会计准则公告披露情况 - 最近发布的可能影响公司财务状况和经营成果的会计准则公告在年度报告10 - K表合并财务报表附注3中披露[599]

融资收益情况 - 公司通过销售可转换优先股获得净收益1.115亿美元，通过首次公开募股出售普通股获得净收益约1.159亿美元[91] - 截至2021年9月30日，公司通过销售可转换优先股获得净现金1.115亿美元，IPO获得净收益约1.159亿美元，拥有现金、现金等价物和短期投资约1.253亿美元[126] 净亏损与累计亏损情况 - 2021年前九个月净亏损3790万美元，2020年全年净亏损5640万美元，截至2021年9月30日累计亏损1.289亿美元[93] 运营费用情况 - 2021年前九个月运营费用为3790万美元，2020年全年为5700万美元[94] 资金持有情况 - 截至2021年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和短期投资约1.253亿美元[97] - 2021年9月30日，公司现金及现金等价物为2722.9万美元，短期投资为9805.4万美元，无长期投资，总计1.25283亿美元；2020年12月31日总计1.59896亿美元[128] - 截至2021年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和短期投资约1.253亿美元[135] 资金支持运营情况 - 公司预计现有资金可支持运营费用和资本支出至2023年第一季度[98] - 公司预计现有资金能支持运营费用和资本支出至2023年第一季度[135] 临床试验计划 - 公司计划在2021年第四季度为ENPP1缺陷和ABCC6缺陷的1/2期临床试验招募首位患者[88][89] - 公司计划在2022年上半年报告ENPP1缺陷和ABCC6缺陷1/2期临床试验的初步安全性和生物标志物数据[88][89] 研发成本情况 - 从成立到2021年9月30日，公司为INZ - 701已产生8070万美元的研发成本[104] 产品商业化与收入情况 - 公司尚未实现产品商业化，未从产品销售中获得任何收入，且短期内也无此预期[91][99] 产品候选药物资质情况 - 公司主要产品候选药物INZ - 701获得美国FDA和欧洲EMA孤儿药指定，FDA还授予其快速通道指定和罕见儿科疾病指定[85] 费用变化情况（季度） - 2021年第三季度研发费用从2020年的2520万美元降至930万美元，减少1580万美元；一般及行政费用从310万美元增至490万美元，增加180万美元[114][115][116] - 2021年第三季度利息收入较2020年减少不到10万美元；其他费用减少20万美元[114][117][118] 费用变化情况（前九个月） - 2021年前九个月研发费用从2020年的3950万美元降至2420万美元，减少1530万美元；一般及行政费用从630万美元增至1370万美元，增加740万美元[119][120][123] - 2021年前九个月利息收入从30万美元降至20万美元，减少10万美元；其他费用减少30万美元[119][124][125] 证券发售情况 - 2021年8月，公司提交的S - 3表格通用暂搁注册声明生效，可发售最高2亿美元的多种证券，其中普通股“随行就市”发售计划最高为5000万美元，目前尚未出售任何证券[127] 现金流量情况 - 2021年前九个月经营活动使用现金3470.9万美元，2020年为2509.9万美元，增加960万美元[129][131] - 2021年前九个月投资活动提供现金3330.9万美元，2020年使用现金9722.2万美元[129][132] - 2021年前九个月融资活动提供现金59.8万美元，源于行使股票期权；2020年为1.50798亿美元，主要来自发行A - 2系列可转换优先股和公司IPO[129][133] 未来资金需求情况 - 公司未来资金需求取决于多项因素，如INZ - 701临床试验进展、成本和结果等[137] - 公司预计在产品销售产生大量收入前，通过股权发行、债务融资等方式满足资金需求[137] 融资影响情况 - 若通过出售股权或可转换债务证券筹集资金，现有股东权益将被稀释[138] - 债务融资和优先股融资可能涉及限制公司运营的协议[138] - 若通过合作等方式筹集资金，公司可能需放弃技术等有价值权利[139] 资产负债表外安排情况 - 公司目前没有适用SEC规则定义的资产负债表外安排[140] 会计政策变化情况 - 截至2021年9月30日的三个月，公司关键会计政策无重大变化[141] 市场风险情况 - 公司主要市场风险为利率敏感性，利率变动100个基点不会对投资组合等产生重大影响[144]

财务收入与资金状况 - 公司通过销售可转换优先股获得净收益1.115亿美元，首次公开募股出售普通股获得净收益约1.159亿美元[88] - 截至2021年6月30日，公司拥有现金、现金等价物和短期投资约1.375亿美元[94] - 截至2021年6月30日，公司从可转换优先股销售获得净现金1.115亿美元，IPO获得净收益约1.159亿美元，拥有现金、现金等价物和短期投资约1.375亿美元[121] - 2021年6月30日，公司现金及现金等价物为2623.9万美元，短期投资为1.11225亿美元，无长期投资，总计1.37464亿美元[122] - 截至2021年6月30日，公司拥有现金、现金等价物和短期投资约1.375亿美元，现有资金预计可支持运营费用和资本支出至2022年第四季度[130] 净亏损情况 - 2021年上半年净亏损2360万美元，2020年全年净亏损5640万美元，截至2021年6月30日累计亏损1.147亿美元[90] - 2021年Q2研发费用从790万美元增至820万美元，行政费用从170万美元增至440万美元，净亏损从947.3万美元增至1254万美元[110][111][112] - 2021年上半年研发费用从1430万美元增至1480万美元，行政费用从320万美元增至880万美元，净亏损从1721.1万美元增至2359万美元[116][117][118] 运营费用情况 - 2021年上半年运营费用为2360万美元，2020年全年为5700万美元[91] - 公司预计研发和行政费用未来将增加，因开展临床试验、扩大运营及作为上市公司的相关成本[111][112][117][118] 产品收入情况 - 公司尚未从产品销售中获得任何收入，预计短期内也不会产生产品销售收入[97] INZ - 701研发情况 - 截至2021年6月30日，公司在INZ - 701的研发上已花费7130万美元[102] - 公司计划在2021年第四季度分别启动INZ - 701针对ENPP1缺陷和ABCC6缺陷的1/2期临床试验的首位患者入组[85][86][102] - 公司计划在2022年上半年报告上述两项试验的初步安全性和生物标志物数据[85][86] - 公司预计在2021年底前向加拿大和欧盟监管机构提交额外的临床试验申请[85] 现金流量情况 - 2021年上半年经营活动净现金使用量为2240.9万美元，较2020年的1489.8万美元增加750.1万美元[123][125] - 2021年上半年投资活动提供净现金2024.7万美元，较2020年的244.4万美元大幅增加[123][126] - 2021年上半年融资活动提供净现金36.1万美元，较2020年的3193.7万美元大幅减少[123][127] 利息与其他费用情况 - 2021年Q2利息收入较2020年减少不到10万美元，其他费用增加不到10万美元；上半年利息收入从24.2万美元降至12.1万美元，其他费用增加10万美元[110][113][114][116][119][120] 资金需求与融资情况 - 公司预计需大量资金开展活动，若无法筹集资金，可能影响研发和商业化进程[128] - 公司未来资本需求受多项因素影响，包括INZ - 701临床试验进展、成本和结果等[129] - 识别潜在产品候选和进行临床前测试及临床试验耗时、昂贵且不确定，公司可能多年无法实现产品销售和商业收入，需大量额外融资[131] - 公司预计通过股权发行、债务融资、合作等方式满足现金需求，若出售股权或可转换债务证券，股东权益将被稀释[132] - 若通过与第三方合作等方式筹集资金，公司可能需放弃技术、未来收入流等有价值权利[133] 表外安排与会计政策 - 公司在报告期内及目前没有适用美国证券交易委员会规则定义的表外安排[134] - 截至2021年6月30日的三个月内，公司关键会计政策与2020年年报相比无重大变化[135] - 公司作为新兴成长公司，选择使用延长过渡期来遵守新的或修订的会计准则[137] 风险情况 - 截至2021年6月30日，公司主要面临利率风险，利率变动100个基点对投资组合公允价值等无重大影响[138] - 公司目前未面临重大外汇汇率风险，但未来运营可能受外汇汇率波动影响[139]

公司收益情况 - 截至2021年3月31日，公司通过出售可转换优先股获得净收益1.115亿美元，首次公开募股出售普通股获得净收益约1.159亿美元[92] - 截至2021年3月31日，公司通过销售可转换优先股获得净现金1.115亿美元，IPO获得净收益约1.159亿美元，拥有现金、现金等价物及长短投资约1.476亿美元[120] 公司亏损情况 - 2020年全年净亏损5640万美元，2021年第一季度净亏损1110万美元，截至2021年3月31日累计亏损1.021亿美元[93] 公司运营费用情况 - 2021年第一季度运营费用为1100万美元，2020年全年运营费用为5700万美元[94] 公司资金状况 - 截至2021年3月31日，公司拥有现金、现金等价物以及短期和长期投资约1.476亿美元[97] - 公司预计现有资金可支持运营费用和资本支出至2022年第四季度[98] - 公司预计现有资金可支持运营和资本支出至2022年第四季度，但存在不确定性[129] 公司产品收入情况 - 公司尚未从产品销售中获得任何收入，且短期内也不期望获得[100] INZ - 701研发费用情况 - 截至2021年3月31日，公司在INZ - 701的研发上已花费6320万美元，预计未来研发成本将大幅增加[105] INZ - 701临床试验计划 - 公司计划于2021年6月在美国启动INZ - 701治疗ENPP1缺陷的1/2期临床试验并招募首位患者，预计2021年下半年公布初步安全和生物标志物数据[88] - 公司近期在欧洲提交了INZ - 701治疗ABCC6缺陷的1/2期临床试验申请，预计2021年年中启动试验并招募首位患者，计划在2021年底公布初步安全和生物标志物数据[89] INZ - 701资格情况 - INZ - 701已获得FDA和EMA授予的治疗ENPP1缺陷的孤儿药资格，以及FDA授予的治疗ABCC6缺陷的孤儿药资格、治疗ENPP1缺陷的快速通道资格和罕见儿科疾病资格[87] 2021年第一季度费用及收入变化 - 2021年第一季度研发费用从640万美元增至660万美元，增加20万美元[115][116] - 2021年第一季度行政费用从150万美元增至440万美元，增加290万美元[115][117] - 2021年第一季度利息收入从20万美元降至10万美元，减少10万美元[115][118] - 2021年第一季度其他费用从不足10万美元增至10万美元，增加10万美元[115][119] 2021年第一季度现金流量变化 - 2021年第一季度经营活动净现金使用量为1240万美元，较2020年的630万美元增加610万美元[122][124] - 2021年第一季度投资活动净现金为60万美元，而2020年使用340万美元[122][125] - 2021年第一季度融资活动净现金为20万美元，较2020年的不足10万美元增加20万美元[122][126] 公司会计政策情况 - 公司目前无表外安排，2021年第一季度关键会计政策无重大变化[133][134] 公司现金等价物及投资情况 - 截至2021年3月31日，公司现金等价物主要为短期货币市场基金[137] - 截至2021年3月31日，公司短期投资包括商业票据、美国国债和到期期限少于1年的美国政府机构债务证券[137] - 截至2021年3月31日，公司长期投资为到期期限大于1年但少于18个月的美国国债[137] 公司市场风险情况 - 公司主要面临的市场风险是利率敏感性，受美国利率总体水平变化影响[137] - 由于投资组合主要为短期投资且风险较低，利率立即变动100个基点不会对投资组合公允价值、财务状况或经营成果产生重大影响[137] - 公司目前未面临与外汇汇率变化相关的重大市场风险，但与欧洲外国供应商有合作，未来运营可能受外汇汇率波动影响[138] 通货膨胀对公司的影响 - 通货膨胀通常会增加公司劳动力成本和临床试验成本，但在2021年和2020年截至3月31日的三个月内，未对公司业务、财务状况或经营成果产生重大影响[139]

财务数据关键指标变化 - 公司2020年和2019年净亏损分别为5640万美元和1970万美元，截至2020年12月31日累计亏损9110万美元[515] - 公司2020年和2019年总运营费用分别为5700万美元和2080万美元[516] - 2020年研发费用从1620万美元增至4650万美元，增加3030万美元[532] - 2020年一般及行政费用从460万美元增至1050万美元，增加600万美元[535] - 2020年利息收入从110万美元降至40万美元，减少70万美元[537] - 2020年其他收入（支出）净额从亏损不到10万美元转为盈利20万美元，增加30万美元[538] - 2020年经营活动使用现金3600万美元，较2019年的1880万美元增加1720万美元[543] - 2020年投资活动使用现金1.172亿美元，较2019年的840万美元增加1.088亿美元[544] - 2020年融资活动提供现金1.498亿美元，较2019年的2300万美元增加1.268亿美元[545] 资金状况 - 公司截至2020年12月31日从可转换优先股销售获得净收益1.115亿美元，IPO获得净收益约1.159亿美元[514] - 截至2020年12月31日，公司现金、现金等价物及短期和长期投资约为1.599亿美元[519] - 公司预计现有资金能支持运营至2022年下半年[520] - 截至2020年12月31日，公司从可转换优先股销售获得净现金收益1.115亿美元，IPO获得净收益约1.159亿美元[539] - 截至2020年12月31日，公司现金、现金等价物及短期和长期投资约为1.599亿美元，预计可支撑到2022年下半年[548] 业务线临床试验计划 - 公司计划在2021年上半年启动INZ - 701针对ENPP1缺陷的1/2期临床试验，下半年报告初步安全和生物标志物数据[511] - 若2021年上半年在欧洲提交的CTA获批，公司预计在年中启动INZ - 701针对ABCC6缺陷的1/2期临床试验，年底报告初步数据[512] 业务线研发成本 - 从成立到2020年12月31日，公司为INZ - 701已产生5660万美元研发成本，预计未来将大幅增加[525] 收入预期 - 公司尚未从产品销售中获得任何收入，预计短期内也不会有[522] 费用预期 - 公司预计未来一般及行政费用会因支持研发活动、维持上市公司合规等因素而增加[529] 表外安排情况 - 公司目前没有表外安排[552] 股权交易情况 - 公司向Alexion发行8,294,360股A - 2系列可转换优先股，IPO完成后自动转换为1,109,910股普通股，资产估计公允价值为1780万美元，估值基于公司每股16美元的IPO价格[559] 资产构成及风险 - 截至2020年12月31日，公司现金等价物主要为短期货币市场基金，短期投资包括商业票据、美国国债和美国政府机构债务证券（期限少于一年），长期投资包括美国国债和美国政府机构债务证券（期限大于一年但少于18个月）[562] - 利率立即变动100个基点不会对公司投资组合的公允价值、财务状况或经营成果产生重大影响[562] 股票期权估值 - 公司使用Black - Scholes期权定价模型估计股票期权的公允价值，需输入主观假设，包括预期波动率、预期期限、无风险利率、预期股息和普通股公允价值[558] - 公司因缺乏自身股票历史波动率数据，基于类似上市公司的历史波动率计算预期波动率，直至有足够自身数据或情况改变[558] - 公司对员工授予的股票期权预期期限采用简化方法估计，对非员工授予的股票期权采用合同期限作为预期期限假设[558] 合同及费用估计 - 公司与CRO和CMO签订合同开展临床、制造和其他研发服务，费用基于对所获服务和付出努力的估计，付款条款因合同而异，可能导致预付款情况[556] - 公司在编制合并财务报表时需估计应计研发费用，主要涉及CRO和CMO等服务提供商未开票的服务成本[555] 会计准则选择 - 公司选择利用新兴成长公司的延期过渡期来遵守新的或修订的会计准则，直至不再符合新兴成长公司资格或不可撤销地选择“退出”[561] 外汇风险 - 公司目前未面临重大外汇汇率变动带来的市场风险，但未来运营可能受外汇汇率波动影响[563]

业绩总结 - 公司在2020年7月的首次公开募股中筹集了1.288亿美元的总收入[5] - 截至2020年9月30日，公司现金储备为1.717亿美元[74] 用户数据 - 全球ENPP1缺乏症的患者人数在11,000到12,000之间[10] - 参与调查的1,367名医生中，506名确认有ENPP1缺乏症患者[70] - ABCC6缺乏症的年发病率在美国约为1,800例[23] 新产品和新技术研发 - INZ-701是公司针对ENPP1缺乏症的主要候选药物，已获得美国和欧盟的孤儿药资格[5] - 公司计划在2020年下半年提交IND和CTA申请以启动临床开发[11] - INZ-701的酶促特性表现出高催化效率[22] - INZ-701在动物研究中显示出良好的安全性和可接受的治疗指数[76] 临床试验与未来展望 - 公司预计在近期内进行临床开发，并有明确的临床数据生成路径[5] - ENPP1缺乏症的临床试验样本量为9人，试验持续时间为7周[59] - ABCC6缺乏症的临床试验计划于2021年上半年启动[75] - 公司计划在2021年上半年启动ENPP1缺乏症的前瞻性自然历史研究[75] 治疗效果 - ENPP1-Fc治疗使asj小鼠的早期死亡率降低至0%，生存率达到100%[25] - ENPP1-Fc治疗显著减少了aorta钙含量，减少幅度达到80%至95%[24] - INZ-701在asj小鼠中显著降低了肾脏钙含量，治疗组与对照组相比，钙含量差异显著(P<0.0001)[41] - INZ-701在asj小鼠中恢复了骨骼生长，平均骨小梁数量从1.407增加至2.601[44] - INZ-701在asj小鼠中显著降低了心脏和主动脉的钙化程度，治疗组与对照组相比，钙化程度显著降低(P<0.0001)[40] - INZ-701治疗在正常小鼠中有效预防了内膜增生，内膜面积显著降低(P<0.001)[52] - INZ-701在Abcc6 -/-小鼠中显著降低了组织钙化，治疗剂量为2mg/kg和10mg/kg[50] 负面信息 - ENPP1缺乏症患者在出生后12个月内的死亡率超过40%[55] - ENPP1缺乏症的中位生存期估计为14.9年[55] 知识产权 - 公司拥有INZ-701的全球独占开发和商业权利，知识产权保护至2036年[5]

财务收益情况 - 公司截至2020年9月30日从可转换优先股销售获得净收益1.115亿美元，IPO获得净收益约1.159亿美元[103] - 截至2020年9月30日，公司通过销售可转换优先股获得净现金1.115亿美元，IPO获得净收益约1.159亿美元，拥有现金、现金等价物及长短投资约1.717亿美元[134] 净亏损情况 - 公司2018年和2019年净亏损分别为700万美元和1970万美元，2019年和2020年前九个月净亏损分别为1320万美元和4530万美元，截至2020年9月30日累计亏损8000万美元[104] 现金及运营支撑情况 - 公司截至2020年9月30日拥有现金、现金等价物及短期和长期投资约1.717亿美元，预计可支撑运营至2022年下半年[108][109] - 截至2020年9月30日，公司拥有现金、现金等价物以及短期和长期投资约1.717亿美元，现有资金预计至少能支持运营费用和资本支出至2022年下半年[143] INZ - 701临床试验计划 - 公司计划2021年上半年启动INZ - 701治疗ENPP1和ABCC6缺陷的1/2期临床试验，下半年报告初始安全和生物标志物数据[98][101] INZ - 701监管申请情况 - 公司2020年7月向FDA提交INZ - 701治疗ENPP1缺陷的IND申请，8月被临床搁置，预计2020年第四季度完成相关毒理学研究报告[98] - 公司2020年9月获得FDA授予INZ - 701治疗ENPP1缺陷的快速通道指定和罕见儿科疾病指定[99] - 公司2020年10月向英国监管机构提交CTA，计划2020年第四季度向德国监管机构提交CTA以开展ENPP1缺陷治疗的临床开发[100] - 公司计划2020年第四季度向欧洲监管机构提交INZ - 701治疗ABCC6缺陷的CTA[101] INZ - 701研发成本情况 - 公司从成立到2020年9月30日为INZ - 701已产生4950万美元研发成本，预计未来将大幅增加[115] 产品商业化及营收情况 - 公司尚未实现产品商业化和产品销售营收，预计短期内也不会有产品销售收入[103][111] 季度费用及收入变化情况 - 2020年第三季度研发费用从2019年同期的330万美元增至2520万美元，增加2190万美元[123][124] - 2020年第三季度行政及一般费用从2019年同期的100万美元增至310万美元，增加210万美元[123][125] - 2020年第三季度利息收入从2019年同期的30万美元降至10万美元，减少20万美元[123][126] 前九个月费用及收入变化情况 - 2020年前九个月研发费用从2019年同期的1090万美元增至3950万美元，增加2850万美元[129][130] - 2020年前九个月行政及一般费用从2019年同期的310万美元增至630万美元，增加320万美元[129][131] - 2020年前九个月利息收入从2019年同期的90万美元降至30万美元，减少60万美元[129][132] 前九个月现金流量变化情况 - 2020年前九个月经营活动净现金使用量为2510万美元，较2019年同期的1350万美元增加1160万美元[136][138] - 2020年前九个月投资活动净现金使用量为9720万美元，较2019年同期的270万美元增加9450万美元[136][139] - 2020年前九个月融资活动提供净现金1.508亿美元，较2019年同期的2300万美元增加1.278亿美元[136][140] 未来资本需求情况 - 公司未来资本需求受多种因素影响，如INZ - 701临床试验进展、监管审查情况、战略合作等[142][146] 产品销售及融资情况 - 识别潜在产品候选并进行临床前测试和临床试验耗时、昂贵且不确定，公司可能多年无法实现产品销售，需大量额外融资[144] 资金需求满足方式 - 公司预计通过股权发行、债务融资、合作等方式满足资金需求，若出售股权或可转换债务证券，股东权益将被稀释[145] 合同义务及承诺情况 - 2020年第三和九个月，公司合同义务和承诺在正常业务范围外无重大变化[147] 资产负债表外安排情况 - 公司在报告期内及目前均无适用SEC规则定义的资产负债表外安排[148] 关键会计政策情况 - 2020年第三季度，公司关键会计政策与2020年7月24日提交的IPO最终招股说明书相比无重大变化[149] 会计准则遵守情况 - 公司作为新兴成长型公司，选择使用延长过渡期来遵守新的或修订的会计准则[151] 利率风险情况 - 截至2020年9月30日，公司主要面临利率风险，利率立即变动100个基点不会对投资组合公允价值、财务状况和经营成果产生重大影响[152] 外汇汇率风险情况 - 公司目前未面临重大外汇汇率变动风险，但未来运营可能受外汇汇率波动影响[153]

财务数据关键指标变化 - 公司2019年和2018年净亏损分别为1970万美元和700万美元，2020年和2019年第二季度净亏损分别为950万美元和420万美元，2020年和2019年上半年净亏损分别为1720万美元和910万美元，截至2020年6月30日累计亏损5190万美元[100] - 2020年第二季度研发费用从350万美元增至790万美元，增长440万美元；上半年从760万美元增至1430万美元，增长670万美元[118][123] - 2020年第二季度行政费用从110万美元增至170万美元，增长60万美元；上半年从210万美元增至320万美元，增长110万美元[119][124] - 2020年第二季度利息收入从40万美元降至10万美元，减少30万美元；上半年从60万美元降至20万美元，减少40万美元[120][125] - 2020年第二季度净亏损从417.3万美元增至947.3万美元，增加530万美元；上半年从914.4万美元增至1721.1万美元，增加806.7万美元[117][122] - 2020年6月30日，公司现金、现金等价物和短期投资约为6390万美元，较2019年12月31日的4713.2万美元有所增加[127][129] - 2020年上半年经营活动净现金使用量为1490万美元，较2019年的1020万美元增加470万美元[130][132] - 2020年上半年投资活动净现金流入为240万美元，而2019年为净现金使用360万美元，增加600万美元[130][133] - 2020年上半年融资活动净现金流入为3190万美元，较2019年的2290万美元增加900万美元[130][134] 资金募集与使用情况 - 公司截至2020年6月30日从可转换优先股销售中获得净收益1.115亿美元，7月完成首次公开募股，发行700万股普通股，每股发行价16美元，承销商行使超额配售权额外购买105万股，首次公开募股净收益约1.165亿美元[99] - 公司预计首次公开募股的1.165亿美元净收益加上现有资金，至少能支持运营到2022年下半年[105] - 截至2020年6月30日，公司通过销售可转换优先股获得净现金1.115亿美元，IPO获得净收益约1.165亿美元[127][128] - 公司预计现有资金至少可支持到2022年下半年，但存在不确定性，可能需额外融资[137] - 公司预计通过股权发行、债务融资、合作等方式满足现金需求，若出售股权或可转换债务证券，股东权益将被稀释[139] - 公司若通过与第三方合作等方式筹集资金，可能需放弃技术、未来收入流等有价值权利[140] 主导产品业务线情况 - 公司主导产品候选药物INZ - 701已获得美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局针对ENPP1缺陷治疗的孤儿药指定[96] - 2020年7月30日公司向美国食品药品监督管理局提交INZ - 701治疗ENPP1缺陷的研究性新药申请，8月申请被临床搁置，预计2020年第四季度完成相关研究并提交报告，若解决搁置问题，计划2021年初启动INZ - 701治疗ENPP1缺陷的1/2期临床试验并在2021年报告初步安全性和生物标志物数据[97] - 公司计划在ENPP1和ABCC6缺陷症中成功完成INZ - 701的临床开发后，在全球范围内寻求其营销批准[98] - 从成立到2020年6月30日，公司在INZ - 701上已产生4260万美元的研发成本，预计未来研发成本将大幅增加[110] 公司费用预期情况 - 公司预计未来一般和行政费用会增加，包括因成为上市公司产生的合规成本、董事和高管保险成本、投资者和公共关系成本等[114] 公司收入情况 - 公司尚未从产品销售中获得任何收入，预计在可预见的未来也不会产生产品销售收入[107] 公司面临的影响因素 - 公司面临多种影响因素，如监管环境、战略合作、产品商业化成本和收入等[141] 公司合同与会计政策情况 - 截至2020年6月30日的三个月和六个月，公司合同义务和承诺无重大变化[142] - 公司在报告期内及目前无适用SEC规则定义的资产负债表外安排[143] - 截至2020年6月30日的三个月，公司关键会计政策无重大变化[144] - 公司选择使用新兴成长公司的会计标准过渡延期，直至不再符合条件或选择放弃[146] 公司投资与风险情况 - 截至2020年6月30日，公司现金等价物主要为短期货币市场基金，短期投资为商业票据等，利率变动100个基点对投资组合无重大影响[147] - 公司目前无重大外汇汇率风险，但未来运营可能受影响[148] - 公司认为2020年和2019年6月30日止的三个月和六个月内，通胀对业务无重大影响[149]