公司盈利与资金状况 - 公司自成立以来已产生重大亏损，预计未来几年仍会亏损，可能永远无法实现或保持盈利[119] - 公司要实现并保持盈利，需成功完成产品候选药物的临床试验、获得营销批准并进行商业化，但可能无法成功或产生足够收入[120] - 公司需要大量额外资金，若无法筹集，可能需延迟、减少或取消产品开发或商业化工作[123] - 筹集额外资金可能导致股东股权稀释，限制公司运营或要求公司放弃技术或产品候选药物的权利[124] 公司运营与发展风险 - 公司运营历史有限，难以评估业务成功与否和未来生存能力，且可能遇到不可预见的费用、困难和延误[121][122] - 公司目前没有获得监管批准的产品，产品收入依赖临床阶段产品候选药物的成功开发和商业化[125] - 临床药物开发过程漫长、昂贵且结果不确定，公司可能无法完成产品候选药物的开发和商业化[128] - 公司临床试验可能会延迟、暂停或提前终止，原因包括与监管机构达成协议、获得授权、招募受试者等方面的问题[129][131] - 若产品候选药物需要额外临床试验或测试，或试验结果不佳，公司可能在获得营销批准、产品商业化等方面遇到问题[132] - 若公司未达到预计的开发目标，产品商业化可能延迟，股价可能下跌[135] - 2022年10月公司终止KVD824的2期临床试验，预计不再进一步开发该产品[137] 行业法规与政策影响 - 美国FDA规定罕见病是指在美国患病率少于20万例的疾病[141] - 美国孤儿药获批后可获7年市场独占期，欧洲为10年[142] - 美国FDA已授予sebetralstat孤儿药和快速通道指定，但不一定能加快开发、审查或获批流程，也不增加获批可能性[143][144] - 《患者保护与平价医疗法案》（ACA）于2010年签署成为法律，后续立法和司法努力对其条款进行修改、废除或失效[151] - 美国和外国司法管辖区的立法和监管变化可能增加公司产品获批和商业化难度与成本，影响产品价格[150] - 美国以外政府倾向实施严格价格控制，可能影响公司收入[154] - 2013 - 2021年若国会未制定至少1.2万亿美元的赤字削减措施，将触发联邦项目自动削减，其中医疗保险支付方每年最多削减2%，该措施于2013年4月1日生效，将持续至2030年[169] - 2020年《新冠病毒援助、救济和经济安全法案》暂停并减少了2020年5月1日至2022年6月30日的2%医疗保险扣押，并将扣押政策延长至2031年[169] - 2012年《美国纳税人救济法案》减少了对医院、影像中心等多种医疗服务提供商的医疗保险支付，并将政府追回多付款项的诉讼时效从三年延长至五年[169] - 2022年8月颁布的《降低通胀法案》允许美国卫生与公众服务部（HHS）协商某些药品和生物制品的销售价格，协商价格将于2026年生效，且有法定上限价格[170] - 自2023年1月起，《降低通胀法案》将对提高医疗保险B部分和D部分药品价格超过通胀率的制药商进行处罚[170] - 《2017年减税与就业法案》（TCJA）规定，2017年后产生的净运营亏损结转只能在任何一年抵减80%的未来应税收入，但不会过期[226] - 《新冠病毒援助、救济和经济安全法案》（CARES法案）暂时废除了2021年1月1日前纳税年度80%应税收入限制，2018年及以后产生的净运营亏损结转至2020年12月31日后纳税年度仍受80%限制，2018 - 2020年产生的净运营亏损可向前结转5年[226] - 《降低通胀法案》（IRA）自2023纳税年度起，对某些公司“调整后财务报表收入”征收15%最低税，并对某些公司回购或赎回股票征收消费税[231] 公司运营合规风险 - 公司运营涉及危险和易燃材料，若违反环境、健康和安全法律法规，可能面临罚款、处罚或承担成本[155] - 员工可能存在不当行为，若因此被起诉且辩护失败，会对公司业务、财务状况等产生重大不利影响[158] - 产品获批后将面临广泛上市后监管要求，可能受到限制或被撤市，不遵守规定会受处罚[147] 公司保险与供应链风险 - 公司目前持有总计1000万美元的产品责任保险，每次事故赔偿限额为1000万美元[173] - 公司依赖第三方制造产品候选药物，若现有供应商无法按约定提供产品，可能需寻找替代制造商，会增加成本和时间[174,175] - 公司预计依靠第三方制造商或合作伙伴供应商业产品，依靠第三方存储和分发临床试验药物，若出现问题可能影响产品开发和商业化[177,178] 公司市场与竞争风险 - 公司产品候选药物若获批上市，可能面临市场接受度不足的风险，从而无法产生可观收入和盈利[159] - 公司面临激烈竞争，竞争对手可能开发出更优产品，且仿制药可能带来价格压力[162,163] 公司战略交易风险 - 公司可能进行战略交易，包括合作、收购等，但竞争激烈、谈判复杂，且可能无法实现预期协同效应[183][184] - 若无法与合适的合作者达成协议，公司可能需缩减产品候选开发、增加支出或影响业务[187] - 未来合作可能面临合作者资源投入不确定、不履行义务等多种风险[188] 公司专利与知识产权风险 - 公司成功很大程度取决于在美国、欧盟等国家获得和维持专利保护[190] - 专利申请过程昂贵且耗时，公司可能无法及时或合理成本申请所有必要专利[191] - 生物技术和制药公司专利地位高度不确定，可能面临多种挑战程序[192][193] - 即使专利获批，也可能无法提供有效保护，竞争对手可能规避[194] - 公司专利可能在法庭或专利局受到挑战，导致权利受限或失效[196] - 获得和维持专利保护需遵守政府专利机构要求，不遵守可能导致权利丧失[198] - 公司可能卷入知识产权诉讼，费用高昂、耗时且结果不确定，还可能面临第三方侵权指控[199][200] - 公司若侵犯第三方知识产权，可能需获许可，否则或被责令停止商业化侵权技术或产品，还可能承担货币赔偿责任[201] - 公司依赖商业秘密维持竞争地位，但协议可能被违约，且执行侵权索赔困难，商业秘密泄露会损害竞争地位[202] 公司人员与管理风险 - 公司未来成功依赖关键人员，人员流失可能导致产品开发延迟，且替换困难[203][204] - 公司预计业务增长，可能面临管理困难，导致运营中断和成本增加[205] 公司外部环境风险 - 公司运营可能受自然灾害、流行病等影响，导致业务中断和财务损失[206] - 2023年3月10日硅谷银行关闭，3月12日签名银行和银门资本公司被接管，全球银行系统不稳定或影响公司融资能力[229] 公司合规与治理风险 - 公司作为上市公司需承担高额成本，管理需投入大量时间合规，否则可能面临制裁[216] - 公司截至2023年4月30日不符合加速或大型加速申报公司定义，作为非加速申报公司可享受部分报告要求豁免[217] - 特拉华州普通公司法第203条规定，公司一般不得与持有其15%或以上资本股票的股东进行业务合并，除非该股东持股三年或董事会批准交易[223] - 公司修订和重述的公司章程及细则规定，罢免有因董事需至少66 2/3%有权投票股份批准，且不得无故罢免董事[224] - 公司修订和重述的公司章程及细则规定，选举董事时通过、修订或废除某些条款需至少66 2/3%有权投票股份批准[224] - 公司在2022年12月经历了《1986年国内税收法》第382条所定义的“所有权变更”，限制了净运营亏损（NOL）用于抵减未来应税收入的能力[225] 公司股价与股东回报风险 - 公司股票价格波动大，受多种因素影响，股东可能无法高价出售股票，还可能面临证券集体诉讼[213][214][215] - 若证券或行业分析师不发布关于公司的研究报告或发布负面意见，公司股价和交易量可能下跌[233] - 公司目前不打算支付普通股股息，股东投资回报依赖股票价格上涨[234] 公司财务与投资风险 - 银行存款安排短期性使市场利率突变对公司财务状况和经营成果无重大影响[288] - 公司投资政策目标是保全资本、维持流动性和最大化收益，投资高信用质量证券[289] - 公司投资组合含可交易证券和有活跃二级市场的工具，利率变化对收益和现金流有影响[290] - 公司一般持有固定收益投资至到期，预计利率突变对经营成果、财务状况和现金流无重大影响[290] - 公司通过安排投资到期日与现金流需求匹配来降低利率风险，未出现重大投资损失[290] - 截至2023年4月30日，现金及现金等价物5620万美元，可交易证券9310万美元[291] - 截至2023年4月30日，83%的现金及现金等价物为美元，17%为英镑[291] - 公司目前有大量外币费用，主要是英镑，未进行汇率套期保值[291] - 汇率变动10%导致的净损益不重大[291]

药物研发进展 - 公司将候选药物sebetralstat推进到3期临床开发，预计2023年下半年获得KONFIDENT试验数据，若成功将于2024年上半年向FDA提交新药申请，KONFIDENT试验将招募最多114名患者完成84例三攻击序列研究[60] - 公司预计2023年为口服Factor XIIa抑制剂项目提交首份研究性新药申请[64] 股权发售与融资 - 2021年5月21日公司与Cantor Fitzgerald & Co.达成股权发售协议，可出售总价高达1亿美元的普通股，目前未进行销售[65] - 2022年12月23日公司向机构投资者出售9484199股普通股和可购买最多182470股普通股的预融资认股权证，净收益约5770万美元[66] - 2022年12月，公司向机构投资者出售9484199股普通股和可购买182470股普通股的预融资认股权证，净收益约5770万美元[98] 财务数据关键指标变化 - 2023年1月31日和2022年同期相比，公司无营收，研发费用从1973.8万美元增至2006.3万美元，一般及行政费用从694.5万美元降至688.2万美元，利息、汇率收益和其他收入从421.6万美元增至564.2万美元[79] - 截至2023年1月31日的九个月，经营活动净现金使用量为5260万美元，投资活动净现金流入为4760万美元，融资活动净现金流入为5820万美元[99][100][101][102] - 公司自成立以来未产生产品销售收入，预计未来仍将亏损，现有资金可支持至少未来十二个月运营[96][103] 研发费用变化原因 - 研发费用增加30万美元，原因是临床前活动、人员成本和sebetralstat项目支出分别增加90万美元、90万美元和50万美元，KVD824项目支出减少200万美元，汇率影响使费用减少180万美元[81] - sebetralstat项目费用增加52.7万美元，主要因3期KONFIDENT试验进行，预计费用将维持或高于当前水平[82] - KVD824项目费用减少199.6万美元，因2022年10月终止2期KOMPLETE临床试验，预计费用将继续减少[83] - 人员费用增加86.6万美元，因研发和医疗人员数量增加，预计费用将继续增加以支持临床试验和临床前活动增长[84] - 临床前活动费用增加92.8万美元，因新增项目，预计随着口服Factor XIIa抑制剂项目推进和其他临床前活动开展，费用将继续增加[85] - 研发费用增加537.1万美元，主要因临床前活动、人员成本和sebetralstat项目支出增加，KVD824项目支出减少及汇率影响[88][89][90] 其他费用及收入变化原因 - 一般及行政费用增加400万美元，因商业规划、投资者和公共关系、专业费用及差旅等行政费用增加[88][94] - 其他收入增加100万美元，主要因利息收入增加、可供出售证券实现损失减少和英国子公司外汇交易汇率损失减少[95] 未来资金需求与安排 - 公司预计通过股权和债务融资、合作、战略伙伴关系和许可安排来满足资金需求[104] 公司合同与租赁情况 - 公司与合同研究组织、临床试验机构等签订可取消合同，截至2023年1月31日有多项办公和实验室空间的经营租赁[105] 资产负债表外安排情况 - 截至2023年1月31日，公司无任何符合美国证券交易委员会规则定义的资产负债表外安排[106] 财务报表编制情况 - 公司财务报表按美国公认会计原则编制，需进行估计和假设，实际结果可能与估计不同[107]

业务线药物研发进展 - 公司预计若提供口服按需疗法，患者携带率达95%，治疗发作率达94%，提前治疗率达93%[58] - 候选药物sebetralstat进入HAE发作口服按需疗法3期临床开发，2023年下半年预计出KONFIDENT研究数据，若成功2024年上半年将向FDA提交新药申请[59] - 2022年10月sebetralstat口服崩解片（ODT）制剂1期研究数据显示，500mg和600mg剂量的药代动力学与600mg现有薄膜包衣片制剂相当[61] - 2022年10月因试验中出现一系列显著肝酶升高，公司终止KVD824的2期KOMPLETE研究[62] - 公司预计2023年为口服Factor XIIa抑制剂项目提交首份研究性新药申请（IND）[64] - 公司DME项目的KVD001已完成2期试验，公司继续评估该适应症未来潜在工作[65] 股权销售协议 - 2021年5月21日公司与Cantor Fitzgerald & Co.达成股权销售协议，可不时发售总价最高1亿美元的普通股[66] 财务数据关键指标变化 - 收入情况 - 2022年和2021年10月31日止季度公司均未确认收入[78] - 截至2022年10月31日的六个月内，无产品销售收入[86] - 公司自成立以来未从产品销售中获得任何收入，预计未来仍会亏损且亏损可能增加[100] 财务数据关键指标变化 - 费用情况 - 2022年1 - 10月研发费用为1.8077亿美元，较2021年的1.7546亿美元增加53.1万美元[78] - 2022年1 - 10月一般及行政费用为780.6万美元，较2021年的605.7万美元增加174.9万美元[78] - 研发费用在截至2022年10月31日的三个月内增加0.5百万美元，六个月内增加5.0百万美元[79][87] - 一般及行政费用在截至2022年10月31日的三个月内增加1.7百万美元，六个月内增加4.0百万美元[84][93] 财务数据关键指标变化 - 其他收入情况 - 其他收入在截至2022年10月31日的三个月内减少0.3百万美元，六个月内减少0.5百万美元[85][94] 财务数据关键指标变化 - 现金流量情况 - 截至2022年10月31日的六个月内，经营活动使用的净现金为43.3百万美元，2021年同期为37.3百万美元[96][97][98] - 截至2022年10月31日的六个月内，投资活动提供的净现金为50.1百万美元，2021年同期为32.5百万美元[96][98] - 截至2022年10月31日的六个月内，融资活动提供的净现金为0.3百万美元，2021年同期为0.7百万美元[96][99] 财务相关预期与资金筹集 - 公司预计现有资金至少可支持未来十二个月的运营[95][100] - 公司可通过股权和债务融资、合作、战略伙伴关系和许可安排等方式筹集资金[101]

产品临床进展 - sebetralstat进入HAE发作的3期临床开发，KONFIDENT试验预计招募最多114名患者完成84例三发作序列，预计2023年下半年出数据，若成功2024年上半年向FDA提交新药申请[59] - KVD824的2期KOMPLETE试验评估其与安慰剂相比的安全性和有效性，将招募48名患者，预计2023年年中出数据[61] - 公司预计2023年为口服Factor XIIa抑制剂项目提交首份研究性新药申请[63] 产品治疗效果预期 - 患者若有口服按需治疗药物，预计95%的时间会携带，94%的发作会治疗，93%的患者会更早治疗发作[58] 股权发售协议 - 公司与Cantor Fitzgerald & Co.达成的股权发售协议规定可出售普通股的总发行价最高达1亿美元[65] 收入情况 - 本财年公司未产生任何收入，至今未从产品销售中获得收入，无获批商业化产品[69] - 2022年和2021年截至7月31日的季度均未确认收入[79] 费用预期 - 公司预计未来将继续产生大量研发相关费用，临床开发后期的产品候选药物开发成本通常更高[72] - 公司预计未来一般及行政费用会因运营活动扩展而增加[75] 其他收入构成 - 其他收入包括银行利息和有价证券利息收入、英国政府研发税收抵免等[76] 税款情况 - 由于经营亏损和递延税资产全额估值备抵，2022年7月31日止三个月未确认税款[77] 财务数据关键指标变化 - 研发费用从2021年的1366.9万美元增至2022年的1818.6万美元，增加了451.7万美元[79] - 一般及行政费用从2021年的584.7万美元增至2022年的813万美元，增加了228.3万美元[79] - 其他收入从2021年的340.7万美元降至2022年的327.4万美元，减少了13.3万美元[79] - 2022年截至7月31日的三个月经营活动使用的净现金为2274.2万美元，2021年同期为1773.5万美元[89] - 2022年截至7月31日的三个月投资活动提供的净现金为3004.4万美元，2021年同期为1488.1万美元[89] - 2022年截至7月31日的三个月融资活动提供的净现金为16.8万美元，2021年同期为60.8万美元[89] 亏损预期 - 公司预计未来一段时间将继续亏损，且亏损可能会随着产品候选药物的开发和商业化而增加[93] 资金支持情况 - 公司目前预计现有资金至少可支持未来十二个月的运营[88][93] 资产负债表外安排情况 - 截至2022年7月31日，公司没有参与任何符合美国证券交易委员会规则和条例定义的资产负债表外安排[97]

公司整体风险 - 投资公司普通股风险高，若风险发生，公司业务、财务状况等可能受重大不利影响，股价或下跌[123] - 新冠疫情已对公司业务、财务状况和运营结果造成干扰，可能导致临床试验延迟、现金储备使用和充足性受影响，还可能使公司难筹集资金[124] - 公司自成立以来已产生重大亏损，预计未来几年仍会亏损，可能无法实现或维持盈利[129] - 公司有限的运营历史使其难以评估业务成功和未来生存能力，可能无法成功完成大规模关键临床试验等商业活动[131] - 全球市场和经济不稳定或不利，可能对公司业务、财务状况和股价产生不利影响[245] 资金相关风险 - 公司需要大量额外资金，若无法筹集，可能需延迟、减少或取消产品开发或商业化工作[133] - 筹集额外资金可能导致股东股权稀释，限制公司运营或要求公司放弃技术或产品候选权[135] - 美国联邦政府支出削减，可能影响公司获得服务、报销或资金，还可能影响相关机构运作[182] 产品开发风险 - 公司目前无获监管批准产品，产品收入依赖临床阶段候选产品的成功开发和商业化[136] - 临床药物开发过程漫长、昂贵且结果不确定，公司可能产生额外成本、经历延迟或无法完成产品候选开发和商业化[138] - 公司临床试验可能因多种原因延迟、暂停或提前终止，如与监管机构协议问题、疫情干扰、资金不足等[139][140] - 若公司在临床试验患者招募中遇到延迟或困难，可能导致必要监管批准延迟或无法获得，增加产品候选开发费用[142] - 临床患者入组受研究标准、第三方承包商、CRO合作、成本、政治、供应、法规等因素影响，入组延迟会增加开发成本、降低公司价值并限制融资能力[143][144] - 未达成预计开发目标会导致产品商业化延迟，股价可能下跌[145] - 产品候选药物开发中出现严重不良事件或不可接受的副作用，可能需放弃或限制开发，影响业务、财务状况和前景[146] 产品监管风险 - 产品候选药物需获FDA、EMA等监管机构批准才能商业化，获批过程昂贵且耗时，可能因多种因素无法获批[148] - 英国脱欧导致欧洲监管框架不确定，可能给公司业务带来重大延迟和额外费用[149] - FDA、EMA或MHRA授予的孤儿药指定不增加产品候选药物获得营销独占权的可能性，美国独占期为7年，欧洲为10年[151][152] - FDA授予的快速通道指定不一定带来更快的开发、审查或批准过程，也不增加产品候选药物获得营销批准的可能性[155] - 产品候选药物在国际司法管辖区未获营销批准将无法在海外销售，获批过程存在多种风险[156] - 获营销批准的产品候选药物将面临广泛的上市后监管要求，违规可能面临多种处罚[157][158][160][165] - 美国和外国司法管辖区的立法和监管变化可能增加公司获得营销批准和商业化产品候选药物的难度和成本，影响产品价格[161][163][164] 市场与竞争风险 - 公司产品获批后可能无法获得足够市场认可，影响产品收入和盈利[172] - 公司面临激烈竞争，竞争对手可能开发出更优产品，影响公司商业机会[174] - 新获批产品保险覆盖和报销情况不确定，可能限制产品营销和收入[177] 产品责任风险 - 产品责任诉讼可能使公司承担巨额赔偿，限制产品商业化，公司目前产品责任险总额为1000万美元，每次事故赔偿限额为1000万美元[184][185] 第三方依赖风险 - 公司依赖第三方制造产品，可能面临供应不足、成本和质量问题，影响产品开发和商业化[187] - 若现有或未来制造商出现问题，可能导致临床开发或营销批准延迟，更换制造商将增加成本和时间[189] - 公司预计依靠第三方制造商或合作伙伴供应获营销批准的产品，依靠第三方存储和分发临床试验药物，依赖第三方有合规、违约、信息盗用、协议终止等风险[191][192][194] - 公司产品候选与其他产品竞争制造设施，符合cGMP法规的制造商数量有限[195] - 公司依赖第三方制造可能影响未来利润率和产品商业化能力[196] 战略交易与合作风险 - 公司考虑战略交易如合作、收购等，但竞争激烈、谈判复杂，达成合作受多因素影响，且交易有运营和财务风险[197][198] - 公司已开展并可能未来寻求与第三方合作开发和商业化产品候选，若合作失败可能无法利用市场潜力，未来合作有多种风险[201][202] 专利与知识产权风险 - 公司成功很大程度取决于在美国、欧盟等国家获得和维持专利保护，专利组合包括已授权专利和待审申请[204] - 专利申请过程昂贵且耗时，公司可能无法及时合理成本申请，部分创新或地区可能不寻求专利保护[205] - 生物技术和制药公司专利地位高度不确定，涉及复杂法律和事实问题，公司专利权利的发行、范围、有效性等不确定[206] - 公司可能面临第三方对专利权利的挑战，不利裁决可能减少专利范围或使其无效，影响公司竞争优势[207] - 获得和维持专利保护依赖遵守政府专利机构要求，不遵守可能导致专利权利部分或全部丧失[212] - 公司可能卷入专利或知识产权诉讼，费用高昂、耗时且可能失败，不利结果会使专利面临被无效或狭义解释的风险，和解许可协议可能需支付高额费用，还存在机密信息泄露风险[213] - 第三方可能发起诉讼指控公司侵犯其知识产权，结果不确定，可能对业务产生重大不利影响[214] - 若被认定侵犯第三方知识产权，公司可能需获取许可，可能无法以合理条件获得，还可能被迫停止商业化侵权技术或产品，并承担经济赔偿责任[216] - 公司依赖商业秘密保持竞争地位，但无法确保保密协议覆盖所有相关方，协议可能被违反，且执行侵权索赔困难、昂贵且结果不可预测[217] 人员相关风险 - 公司未来成功依赖于留住关键高管和吸引、留住、激励合格人员，失去关键人员可能导致产品开发延迟并损害业务[218] 公司运营管理风险 - 公司预计业务将显著增长，可能难以管理，导致运营中断、成本增加和资源转移[221] - 公司运营可能受到自然灾害、流行病等业务中断的影响，可能损害业务和财务状况并增加成本[222] - 公司若不遵守隐私和数据安全法律法规和标准，可能面临处罚、声誉损害和业务不利影响，合规成本可能增加[223] - 公司内部和第三方计算机系统易受安全威胁，安全漏洞可能导致数据丢失、业务中断和责任承担[227] 股价相关风险 - 公司股票价格波动大，受多种因素影响，股东可能无法以买入价或更高价格转售股票[231] - 若证券或行业分析师不发布公司研究报告或发布负面意见，公司股价和交易量可能下跌[247] 公司合规与治理风险 - 公司若不符合上市公司规则，可能面临制裁或处罚，影响业务[234] - 公司章程规定，至少66 2/3%有权投票的股份批准，才能因正当理由罢免董事，且禁止无理由罢免董事[240] - 特拉华州普通公司法规定，公司与持有其15%或以上资本股票的持有人进行业务合并，需满足一定条件[241] 税务相关风险 - 公司经历所有权变更，美国联邦所得税净运营亏损（NOLs）使用受限，若发生额外所有权变更，NOLs使用可能进一步受限[243] - 2017年《减税与就业法案》规定，2017年后产生的净运营亏损结转只能抵消每年80%的未来应税收入且不会过期，《CARES法案》有临时调整[244] 股息政策 - 公司目前不打算支付普通股股息，股东投资回报依赖股价升值[248] 投资相关情况 - 公司投资政策目标为保全资本、维持流动性和最大化收益[303] - 公司投资组合含可交易证券和有活跃二级市场的工具，以确保流动性[304] - 公司预计利率突然变化不会对经营成果、财务状况和现金流产生重大影响[304] - 公司未从投资中实现重大损失[304] 财务数据 - 截至2022年4月30日，现金及现金等价物为3070万美元，可交易证券为1.355亿美元[306] - 截至2022年4月30日，60%的现金及现金等价物为美元，40%为英镑[306] - 公司目前有大量以英镑为主的外币费用[306] 汇率与通胀情况 - 公司目前未进行汇率套期保值等活动[306] - 汇率变动10%将导致非重大净损益[306] - 公司认为通胀和价格变化未对经营结果产生重大影响[307] 公司报告身份 - 截至2022年4月30日，公司不属于加速或大型加速申报公司，作为非加速申报公司可享受部分报告要求豁免[235] 员工行为风险 - 公司面临员工欺诈或不当行为风险，可能导致重大民事、刑事和行政处罚等后果[170] 环境相关风险 - 公司运营涉及危险和易燃材料，若违反环境、健康和安全法律法规，可能面临罚款、处罚或承担高额成本[167] - 公司未为环境责任或有毒侵权索赔购买保险，工人补偿保险可能无法覆盖潜在责任[168]

业绩总结 - 截至2022年1月31日，公司现金为1.95亿美元，预计资金可持续到2024年初[5] - 遗传性血管水肿（HAE）市场在2019年的年收入约为20亿美元，预计到2026年将达到40亿美元[21] - Sebetralstat在美国市场的占有率约为40%，在欧洲市场约为90%[23] 用户数据 - 预计全球每年可治疗的HAE发作约为10万次（美国）和15万次（欧洲）[23] - 目前全球有30%-60%的HAE患者未被诊断[25] - 93%的患者愿意切换到KalVista的口服药物进行预防和按需治疗[24] - 88%的患者愿意接受每日两次的给药方案[42] 新产品和新技术研发 - Sebetralstat在12小时内显著减少救援药物的使用，p=0.001，安慰剂组为30.2%，Sebetralstat组为15.1%[32] - Sebetralstat的治疗效果显著，症状缓解的中位时间为1.6小时，而安慰剂组为9小时，p<0.0001[35] - Sebetralstat的Phase 3 KONFIDENT试验正在进行中，预计将在2023年下半年获得数据，2024年上半年提交新药申请（NDA）[39] - KVD824的目标是实现与注射治疗相似的口服疗效[42] - KVD824在900mg剂量下的药物暴露水平显著高于Orladeyo[47] - KVD824的900mg剂量在不影响药物暴露特征的情况下增加了药物暴露[46] - KVD824的Phase 2 KOMPLETE试验正在招募48名患者，评估300mg、600mg和900mg的两次每日给药方案[48] - KOMPLETE试验的主要终点是研究者确认的HAE发作率，预计能够检测到70%的发作频率降低[48] - KVD824的安全性和耐受性在所有剂量下均表现良好，持续14天[46] - KalVista正在推进首个口服FXIIa抑制剂的开发，预计2023年申请IND[59] 未来展望 - KalVista的资金支持将持续到2024年初[61] - KalVista是唯一一家开发全谱系HAE疾病管理口服治疗的公司[61] 负面信息 - Sebetralstat的Phase 2临床试验结果显示，治疗效果显著，且安全性良好，无严重不良事件报告[30]

现金流与市场前景 - 截至2022年1月31日，公司现金为1.95亿美元，预计资金可持续到2024年初[5] - 遗传性血管水肿（HAE）市场在2019年的年收入约为20亿美元，预计到2026年将达到40亿美元[21] 产品市场表现 - KVD900在美国市场的占有率约为40%，在欧洲市场约为90%[23] - KVD824在美国的预防性治疗市场占有率约为60%，在欧洲市场约为10%[23] 临床试验结果 - KVD900的临床试验结果显示，12小时内的救援使用显著减少，p=0.001[31] - KVD900的患者报告结果显示，症状缓解的平均时间为1.6小时，而安慰剂组为9小时，p<0.0001[36] - KVD824的900mg剂量在不影响药物暴露特征的情况下，显著提高了药物的暴露量[47] - KVD824的有效血浆浓度明显高于Orladeyo，且最低浓度在lanadelumab的Cmin范围内[48] 研发进展与未来展望 - KVD900的Phase 3 KONFIDENT试验预计将在2023年下半年获得数据，2024年上半年提交新药申请（NDA）[40] - KVD824的Phase 2 KOMPLETE试验正在招募48名患者，预计在2023年中期公布数据[49] - KalVista正在开发口服FXIIa抑制剂，预计2023年提交IND申请[60] - KalVista是唯一一家开发全谱系HAE疾病管理口服治疗的公司，KVD900和KVD824分别处于不同的临床阶段[62] 患者需求与市场机会 - HAE患者中，93%愿意切换到KalVista的口服药物进行预防和按需治疗[24] - 全球范围内，HAE患者中有30%-60%未被诊断，超过30%的患者在每次发作时不进行治疗[25] 安全性与耐受性 - KVD824的安全性和耐受性在所有剂量下均表现良好，至今未见不良反应[47] - KVD824的Phase 2试验设计为双盲、平行组，包含12周的治疗期和8周的基线攻击频率建立期[51] 其他策略 - KalVista的FXIIa抑制剂项目有潜力在HAE预防中提供更高的疗效和更好的给药方案[60]

患者意愿 - 93%的患者愿意改用口服疗法治疗遗传性血管性水肿（HAE）[57] 药物临床试验数据 - KVD900在2021年初的2期临床试验中，12小时救援治疗使用率为15.1%，而安慰剂组为30.2%，p值为0.001 [59] 临床试验计划 - 2022年第一季度，公司启动KONFIDENT 3期临床试验，将在20个国家的约60个地点进行，预计招募至少84名患者 [61][62] - KONFIDENT试验有90%的效力检测到与2期试验相同的治疗效果，预计2023年下半年获得数据，2024年上半年向FDA提交新药申请（NDA） [64] - KOMPLETE是KVD824正在进行的全球2期临床试验，将在13个国家的约36个地点进行，预计2023年年中获得数据，将招募48名患者 [66] 新药申请计划 - 公司预计2023年为Factor XIIa抑制剂候选药物提交第一份研究性新药申请（IND） [69] 公司收入情况 - 公司在本财年未产生任何收入，至今未从产品销售中获得收入，也没有获批商业化的产品 [72] 公司费用预期 - 公司预计在可预见的未来将继续产生大量研发费用 [75] 公司药物研发方向 - 公司主要专注于开发用于HAE的口服血浆激肽释放酶抑制剂，有两个药物项目候选药物正在进行临床试验 [56] 新型抑制剂计划 - 公司在2020年末宣布了一项新型口服Factor XIIa抑制剂计划 [55] 短期财务指标变化（三个月） - 2022年1月31日止三个月，研发费用为1973.8万美元，较2021年同期的909.7万美元增加1064.1万美元；一般及行政费用为694.5万美元，较2021年同期的356万美元增加338.5万美元；其他收入为421.6万美元，较2021年同期的260.9万美元增加160.7万美元[82] 长期财务指标变化（九个月） - 2022年1月31日止九个月，研发费用为5095.4万美元，较2021年同期的2940.9万美元增加2154.5万美元；一般及行政费用为1884.8万美元，较2021年同期的1047.2万美元增加837.6万美元；其他收入为1157.6万美元，较2021年同期的859.3万美元增加298.3万美元[90] - 2022年1月31日止九个月，经营活动使用的净现金为5134.5万美元，2021年同期为1912.6万美元；投资活动提供的净现金为4542.6万美元，2021年同期为1882.9万美元；融资活动提供的净现金为144.3万美元，2021年同期为180.9万美元[99] 经营活动净现金情况 - 2022年1月31日止九个月，经营活动使用的净现金主要包括净亏损5820万美元，经调整股票薪酬840万美元、研发税收抵免应收款增加150万美元、预付费用和其他资产增加370万美元及其他净营运资金变动[100] 投资活动净现金情况 - 2022年1月31日止九个月，投资活动提供的净现金主要来自有价证券销售和到期所得1.307亿美元，减去购买有价证券支出8440万美元；2021年同期为有价证券销售和到期所得4570万美元，减去购买有价证券支出2680万美元[101] 融资活动净现金情况 - 2022年1月31日止九个月，融资活动提供的净现金为144.3万美元，来自股权激励计划发行普通股；2021年同期为180.9万美元，主要来自按市价销售协议出售普通股[102] 股权发售协议情况 - 2021年5月，公司与Cantor Fitzgerald & Co.签订最高1亿美元的股权发售协议，销售佣金最高为总收益的3%，2022年1月31日止九个月未发售或出售股份[103] 研发费用增加原因 - 研发费用增加主要因KVD900、KVD824项目投入、临床前活动及人员成本增加，以及汇率影响[83][91] 一般及行政费用增加原因 - 一般及行政费用增加主要因人员薪酬、专业费用、商业规划费用、设施费用及其他行政费用增加[88][96] 其他收入增加原因 - 其他收入增加主要因研发税收抵免收入和利息收入增加，部分被外汇汇率收益和有价证券出售实现收益减少所抵消[89][97] 公司现金需求及融资影响 - 公司预计通过股权和债务融资、合作、战略伙伴关系和许可安排来满足现金需求，若通过出售股票或可转换债务证券筹集额外资本，现有股东权益将被稀释[105] 公司合同情况 - 公司与合同研究组织、临床试验机构等签订的合同为可取消合同，未包含在2021年4月30日财年的10 - K年度报告的合同义务和承诺表中[106] 公司租赁情况 - 截至2022年1月31日，公司有多项办公室和实验室空间的经营租赁[106] 公司表外安排情况 - 截至2022年1月31日，公司未参与美国证券交易委员会规则和条例所定义的表外安排[107] 公司财务报表编制情况 - 公司财务报表按照美国公认会计原则编制，编制时需进行估计和假设，实际结果可能与估计不同[108][109] 关键会计政策和估计情况 - 公司认为的关键会计政策和估计在2021年4月30日财年的10 - K年度报告中有更详细讨论[109] 会计准则公告适用情况 - 近期发布的会计准则公告不适用[110] 市场风险披露情况 - 公司作为较小报告公司，无需提供关于市场风险的定量和定性披露信息[111]

患者意愿 - 93%的患者愿意改用口服疗法治疗遗传性血管性水肿（HAE）[55] KVD900临床试验情况 - KVD900的2期试验中，12小时救援治疗使用率KVD900组为15.1%，安慰剂组为30.2%（p=0.001）[58] - KVD900的2期试验共68人入组，53人完成试验，1人撤回同意，14人因试验完成中止[57] - KVD900的3期临床试验预计2022年第一季度给药，将在全球超50个地点招募约100名患者[59][60] KVD824临床试验情况 - KVD824的KOMPLETE 2期临床试验将在13个国家约36个地点招募48名HAE患者[63] 公司收入情况 - 公司当前财年未产生任何收入，尚无获批商业化产品[69] - 2021年和2020年截至10月31日的三个月及六个月均未确认收入[78][86] 公司费用预计情况 - 公司预计未来将继续产生大量研发费用，后期临床开发的产品候选成本通常更高[72] - 公司预计未来一般及行政费用会因业务扩张等因素增加[75] 其他收入构成 - 其他收入包括银行利息、有价证券利息收入、英国研发税收抵免及外汇损益[76] 公司面临的风险 - 公司面临新冠疫情带来的运营和财务风险，如试验延迟、供应链中断等[68] 公司财务数据关键指标变化 - 2021年截至10月31日的三个月，研发费用为1754.6万美元，较2020年同期增加839.8万美元；六个月研发费用为3121.5万美元，较2020年同期增加1090.2万美元[78][86] - 2021年截至10月31日的三个月，一般及行政费用为605.7万美元，较2020年同期增加242.4万美元；六个月为1190.3万美元，较2020年同期增加499.1万美元[78][86] - 2021年截至10月31日的三个月，其他收入为395.3万美元，较2020年同期增加159.8万美元；六个月为736万美元，较2020年同期增加137.6万美元[78][86] - 2021年截至10月31日的六个月，经营活动使用的净现金为3728万美元，投资活动提供的净现金为3252.4万美元，融资活动提供的净现金为67.1万美元[95] - 2020年截至10月31日的六个月，经营活动使用的净现金为1154万美元，投资活动提供的净现金为1188.4万美元，融资活动提供的净现金为10.6万美元[95] 公司股票发售情况 - 2021年5月公司与Cantor Fitzgerald & Co.签订销售协议，可发售最高1亿美元普通股，销售佣金最高为总收益的3%，截至10月31日的六个月未发售[100] 公司亏损及资金情况 - 公司预计未来仍会亏损，且随着产品研发和商业化推进亏损可能增加，现有资金至少可维持未来十二个月运营[101] 公司合同及租赁情况 - 公司日常业务签订的临床试验等合同为可取消合同，截至2021年10月31日有多项办公和实验室空间的经营租赁[103] 公司资产负债表外安排情况 - 截至2021年10月31日，公司未参与任何美国证券交易委员会规则定义的资产负债表外安排[104] 公司财务报表编制情况 - 公司财务报表依据美国公认会计原则编制，需进行估计和假设[105] - 公司持续评估估计和判断，依据历史经验等因素[105] - 实际结果可能与估计不同[105] - 本季度报告10 - Q表第一部分第1项的未经审计中期简明合并财务报表附注2描述了重大会计政策和假设[105] - 2021年7月13日提交给美国证券交易委员会的截至2021年4月30日财年的10 - K表年度报告详细讨论了关键会计政策和估计[105] 会计准则公告情况 - 近期无发布适用的会计准则公告[106] 公司报告类型及披露要求 - 公司是《交易法》规则12b - 2所定义的小型报告公司，无需提供市场风险的定量和定性披露信息[107]

业绩总结 - 公司现金储备为2.306亿美元，截至2021年7月31日[6] - HAE市场在2019年的年收入约为20亿美元，预计到2026年将达到40亿美元[20] 用户数据 - HAE患者中约93%愿意切换到口服KalVista化合物进行预防和按需治疗[22] 新产品和新技术研发 - KVD900在12小时内显著减少救援药物的使用，KVD900组为15.1%，安慰剂组为30.2%（p=0.001）[27] - KVD900的症状缓解时间为1.6小时，而安慰剂组为9小时（p<0.0001）[29] - KVD900在复合视觉模拟评分（VAS）中，症状缓解的中位时间为6小时，安慰剂组超过12小时（p<0.0001）[30] - KVD824在首次人体试验中，平均半衰期为3-5小时，稳态在第3天达到[35] - KVD824在多次给药阶段中，所有不良事件均为轻微且无需治疗[35] - KVD824的浓度维持在高于内源性C1抑制剂和lanadelumab的功能浓度水平[38] - KVD900的主要终点在临床试验中统计显著，p=0.001，所有次要终点均为p<0.0001[25] - KVD824的Phase 2临床试验设计包括48名参与者，分为四个相等的组，每日两次给药[39] - KVD824的剂量为300 mg、600 mg和900 mg，试验持续12周，要求在8周内至少有3次发作[39] - 主要终点为研究者确认的HAE发作率，次要终点包括无HAE发作的参与者比例和需要常规治疗的HAE发作率[39] - Factor XIIa抑制剂在HAE预防中显示出积极的临床证据，能够阻断血浆kallikrein和bradykinin的生成[48] - KalVista正在推进首个口服FXIIa抑制剂的开发，预计在2021年进行IND启用研究[48] - KVD900的按需Phase 3临床试验患者给药预计在2022年第一季度开始[50] - KalVista是唯一一家开发口服HAE全谱治疗的公司，具有深厚的口服治疗经验[50] - Factor XIIa项目被视为下一代口服HAE治疗，多个候选药物正在推进至IND启用研究[50] 未来展望 - 公司资金充足，预计至少可持续到2024年初[50]