患者意愿相关 - 93%的患者愿意改用口服疗法治疗遗传性血管性水肿（HAE）[56] KVD900试验情况 - KVD900-201试验计划完成至少50名患者，实际招募68名，53名完成试验[59] - KVD900治疗12小时后救援治疗使用率为15.1%，安慰剂组为30.2%（p=0.001）[60] - 公司KVD900已获得FDA的快速通道指定，KVD900的儿科研究计划（PIP）已获欧洲药品管理局（EMA）批准[60] KVD824试验情况 - KVD824的KOMPLETE试验将招募48名HAE患者，分四个相等组[64] - KVD824的KOMPLETE试验将在13个国家约36个地点进行[64] - 截至目前，共有121名受试者接受KVD824治疗，单剂量最高1280mg，每日两次给药最高600mg和900mg，持续14天[66] - 2021年8月公司提交KVD824的IND申请回复，等待FDA回应，已在加拿大、澳大利亚、新西兰和英国获批并于8月开始招募[62][63] 财务收入情况 - 公司在本财年未产生任何收入，至今未从产品销售中获得收入[73] - 2021年和2020年截至7月31日的三个月均未确认收入[83] 财务费用情况 - 公司预计在可预见的未来将继续产生大量研发费用[76] - 2021年截至7月31日的三个月研发费用为1366.9万美元，较2020年的1116.5万美元增加250.4万美元，增幅22.4%[83] - 2021年截至7月31日的三个月一般及行政费用为584.7万美元，较2020年的327.8万美元增加256.9万美元，增幅78.4%[83] 其他财务数据情况 - 2021年截至7月31日的三个月其他收入为340.7万美元，较2020年的362.9万美元减少22.2万美元，减幅6.1%[83] - 2021年截至7月31日的三个月经营活动使用的净现金为1773.5万美元，2020年为358.8万美元[92] - 2021年截至7月31日的三个月投资活动提供的净现金为1488.1万美元，2020年为551.3万美元[92] - 2021年截至7月31日的三个月融资活动提供的净现金为60.8万美元，2020年为4.6万美元[92] 股票销售协议情况 - 2021年5月公司与Cantor Fitzgerald & Co.签订销售协议，可发售最高1亿美元普通股，销售佣金最高为总收益的3%，截至7月31日的三个月未发售[96][97] 公司未来运营情况 - 公司预计未来持续亏损，现有资金至少可维持运营十二个月，未来资金需求取决于多种因素[98] 公司表外安排情况 - 截至2021年7月31日，公司无表外安排[101]

公司盈利与资金状况 - 公司自成立以来已产生重大亏损，预计未来几年仍会亏损且可能无法实现或维持盈利[143] - 公司预计费用将随业务活动增加而上升，需要大量额外资金，若无法筹集资金，可能需延迟、减少或取消产品开发计划或商业化努力[148] - 筹集额外资金可能会稀释股东权益，限制公司运营或要求公司放弃技术或产品候选权[149] 新冠疫情影响 - 新冠疫情已对公司运营活动造成干扰，可能导致临床试验延迟或困难，影响现有现金储备使用和充足性，还可能使公司需提前筹集额外资金[138] 公司运营风险 - 公司作为临床阶段企业，运营历史有限，难以评估业务成功与否和未来生存能力，且从研发型公司向支持和扩大商业活动的公司转型可能不成功[145] 产品开发风险 - 公司目前没有获得监管批准的产品，产品收入的产生很大程度上取决于临床阶段产品候选物的成功开发和商业化[150] - 临床药物开发过程漫长、昂贵且结果不确定，公司可能会产生额外成本、经历延迟或最终无法完成产品候选物的开发和商业化[153] - 公司临床试验可能会延迟，不确定计划的临床试验是否能按时开始、招募受试者、按计划完成或是否需要重新设计[154] - 若公司需要进行额外临床试验或测试、无法成功完成临床试验或测试、试验结果不理想或存在安全问题，可能会面临营销批准延迟、无法获得批准等情况[157] - 产品开发成本可能会因测试或营销批准延迟而增加，重大的临床前或临床试验延迟可能会缩短产品候选物的独家商业化期限或使竞争对手先推出产品[157] - 公司开展KVD900和KVD824临床试验，患者招募受多种因素影响，招募不足会导致试验延迟或放弃，增加开发成本并使公司价值下降[159][160] - 若未达成预期开发目标，产品商业化可能延迟，股价或下跌[161] - 产品候选药物开发中若出现严重不良事件或不可接受的副作用，可能需放弃或限制开发[163] 产品监管风险 - 产品候选药物需获FDA、EMA等监管机构批准才能商业化，获批过程昂贵且耗时，存在无法获批风险[164] - 英国脱欧导致欧洲监管框架不确定，可能影响产品候选药物在英国和欧盟的获批和商业化[165] - 美国罕见病患者少于20万的药物可申请孤儿药资格，获批后美国有7年、欧洲有10年（可能减至6年）市场独占期，但可能无法成功申请或失去独占权[169][170] - FDA授予KVD900治疗HAE快速通道资格，但不一定加快开发、审查或获批进程，也不增加获批可能性[172] - 产品候选药物在国际市场获批需满足不同监管要求，获批时间和风险与英美不同，且获批不相互保证[173][174] - 获批产品需遵守大量上市后监管要求，违规或出现问题可能面临多种处罚[175][178] - 美国ACA等医疗改革立法可能增加产品候选药物获批和商业化难度与成本，降低产品价格和报销率[180][182] - 美国国会对FDA审批流程的审查增加，可能导致公司产品营销审批显著延迟或受阻[183] 市场与竞争风险 - 美国以外政府倾向实施严格价格控制，可能对公司收入产生不利影响[184] - 即使产品获得营销批准，也可能因未获足够市场接受度而无法盈利[190] - 公司面临激烈竞争，竞争对手可能开发出更优产品，降低公司商业机会[193] - 新批准产品的保险覆盖和报销情况不确定，可能限制公司产品营销和创收能力[197] 政府开支与政策风险 - 美国联邦政府面临潜在重大开支削减，包括对Medicare付款最多削减2%，影响不确定[201] 产品责任风险 - 产品责任诉讼可能使公司承担巨额负债，限制产品商业化[204] - 公司目前持有总计1000万美元的产品责任保险，每次事故限额1000万美元，可能不足以覆盖所有负债[205] 第三方合作风险 - 公司依赖第三方进行候选产品的临床前和临床试验制造，且无自建临床或商业规模制造能力的计划，可能面临供应数量、成本和质量问题，新冠疫情也可能影响供应链[207] - 现有或未来制造商的性能故障可能导致临床开发或营销批准延迟，更换供应商会增加成本和时间[208] - 早期研究的配方通常不是商业化的最终配方，FDA或其他监管机构可能要求更改规格和储存条件，导致临床试验延迟[209] - 公司预计依赖第三方存储和分发临床试验药物供应，分销商的性能故障可能导致临床开发、营销批准或产品商业化延迟[210] - 公司可能无法与第三方制造商达成协议或按可接受条款达成协议，依赖第三方制造商存在监管合规、协议违约、信息盗用和协议终止等风险[211] - 第三方制造商可能无法遵守cGMP等法规，公司或制造商违规可能面临制裁，影响产品供应[212] - 公司候选产品和产品可能与其他产品竞争制造设施，符合cGMP法规的制造商数量有限[213] - 2017年公司与默克达成合作，授予其收购KVD001和未来口服DME项目的选择权，这些选择权于2020年2月到期[219] - 公司未来合作可能面临合作者资源投入、履行义务、战略重点变化等风险，合作终止可能需额外资金推进产品开发[220] 知识产权风险 - 公司专利申请过程昂贵且耗时，专利地位不确定，可能面临第三方挑战，已授权专利也可能无法提供有效保护[223][224][225] - 公司知识产权保护面临风险，无法充分保护可能对业务、经营成果和财务状况产生重大不利影响[230] - 获得和维护专利保护需遵守政府专利机构要求，不遵守可能导致专利权利部分或全部丧失[231] - 公司可能卷入知识产权诉讼，费用高昂、耗时且可能失败，不利结果会使专利面临风险[232] - 第三方可能发起诉讼指控公司侵犯其知识产权，若被认定侵权，公司可能面临诸多不利后果[234][235] - 公司依赖贸易秘密保持竞争地位，但保护存在困难，秘密泄露会损害竞争地位[236] 人员与管理风险 - 公司未来成功依赖关键人员，人员流失且无法找到合适替代者会导致产品开发延迟[237][239] - 公司预计业务增长，可能在管理增长方面遇到困难，导致运营中断[241] 外部环境风险 - 业务可能受到自然灾害、疫情等干扰，影响运营和财务状况，增加成本[242] - 公司面临系统故障、网络攻击等风险，可能导致数据丢失、业务中断和财务损失[243][244] 股价与股东权益风险 - 公司股价波动大，受多种因素影响，股东可能无法按购买价或更高价格转售股票[247] 公司申报与合规风险 - 公司若年收入低于1亿美元且符合小型报告公司条件，可不满足加速或大型加速申报公司定义[253] - 公司若失去“非加速申报公司”地位，需让独立注册会计师事务所证明财务报告内部控制有效性[255] - 股东维权活动可能导致公司业务重大中断，应对相关行动可能成本高、耗时长，影响公司运营和财务状况[256] 公司法规限制 - 特拉华州普通公司法第203条规定，公司不得与持有其15%或以上资本股票的股东进行业务合并，除非该股东持股三年或董事会批准交易[258] - 公司章程规定，罢免董事需至少66 2/3%有表决权股份批准，且不得无故罢免董事[261] 税法影响 - 税法规定，公司发生“所有权变更”（即特定股东股权累计变化超过50个百分点），利用净营业亏损抵减未来应税收入能力受限[263] - 2017年减税与就业法案规定，2017年后产生的净营业亏损只能抵消未来应税收入的80%，但不会过期；新冠疫情援助法案暂时取消2021年1月1日前纳税年度80%应税收入限制，2018 - 2020年产生的净营业亏损可向前追溯5年[264] 股息政策 - 公司目前不打算支付普通股股息，股东投资回报依赖股票价格上涨[270] 利率与投资风险 - 因英国和美国银行存款短期性质及低利率，市场利率突然变化预计不会对公司财务状况和经营成果产生重大影响[329] - 公司投资政策主要目标是保存资本、维持流动性和最大化收益，投资于高信用质量证券，但部分投资可能有市场风险[330] - 公司投资组合仅包含有活跃二级市场或转售市场的有价证券和工具[331] - 利率沿整个收益率曲线的升降不会显著影响利率敏感型金融工具的公允价值，但可能影响未来收益和现金流[331] - 公司一般打算持有固定收益投资至到期，预计经营业绩、财务状况或现金流不会因利率突然变化而受到重大影响[331] 财务数据 - 截至2021年4月30日，现金及现金等价物为5060万美元，包括主要以美元和英镑持有的支票和银行存款账户[333] - 截至2021年4月30日，以美元计价的有价证券为1.983亿美元[333] - 截至2021年4月30日，69%的现金及现金等价物以美元持有，31%以英镑持有[333] 汇率风险 - 公司目前产生大量以外币计价的费用，主要是英镑[333] - 公司目前未进行汇率套期保值或其他类似活动来应对汇率风险[333] - 汇率变动10%将导致非重大净损益[333] 通胀影响 - 公司认为通胀和价格变化对本报告期内的经营成果没有重大影响[334]

产品市场接受度 - 93%的遗传性血管性水肿（HAE）患者愿意改用口服疗法进行按需和预防性治疗[52] 临床试验情况 - KVD900-201试验计划完成至少50名患者，实际招募68名，53名完成试验[54] - KVD900治疗12小时后常规发作治疗使用率为15.1%，安慰剂组为30.2%，试验达到主要终点[55] - 截至目前，共有121名受试者接受KVD824治疗，单次剂量最高达1280mg，600mg和900mg剂量每日两次给药长达14天[58] - 公司计划在2021年第二季度启动KVD824的2期临床试验[59] 股权发行情况 - 2021年2月公司完成普通股公开发行，发行6181250股，每股价格36美元，净收益2.092亿美元[63][64] 公司收入情况 - 本财年公司未产生任何收入，上一财年同期收入来自2017年与默克的期权协议的前期费用，该协议于2020年2月到期[67] - 2021年1月31日止三个月无营收，上年同期为157.7万美元；九个月亦无营收，上年同期为886.6万美元，均因默克期权协议到期[76][83][84] 公司费用预期 - 公司预计未来将继续产生大量与开发活动相关的费用，临床开发后期的产品候选药物开发成本通常更高[70] - 公司预计未来一般和行政费用将随着运营活动的扩展而增加[73] 其他收入构成 - 其他收入包括银行利息和有价证券的利息收入、英国政府的研发税收抵免等[74] 财务指标变化 - 2021年1月31日止三个月研发费用为909.7万美元，较上年同期减少213.6万美元；九个月为2940.9万美元，较上年同期减少130万美元[76][83] - 2021年1月31日止三个月管理费用为356万美元，较上年同期增加49.2万美元；九个月为1047.2万美元，较上年同期增加73.9万美元[76][83] - 2021年1月31日止三个月其他收入为260.9万美元，较上年同期减少82.4万美元；九个月为859.4万美元，较上年同期减少45万美元[76][83] - 2021年1月31日止九个月经营活动使用净现金1912.6万美元，上年同期为3219.8万美元[91][92] - 2021年1月31日止九个月投资活动提供净现金1882.9万美元，上年同期为672.6万美元[91][93] - 2021年1月31日止九个月融资活动提供净现金180.9万美元，上年同期为1158.3万美元[91][94] 公司资金状况 - 公司运营资金预计至少可支持未来十二个月，受COVID - 19潜在影响[90] 公司盈利预期 - 公司预计未来持续亏损，亏损或随产品研发和商业化推进而增加[95] 合同与资产负债情况 - 2021年1月31日止三个月，公司合同义务和承诺无重大变化，且无资产负债表外安排[97][98] 财务报表编制 - 公司财务报表依据美国公认会计原则编制，需进行估计和假设，实际结果可能与估计不同[99] - 公司关键会计政策和估计在2020年7月1日提交给美国证券交易委员会的截至2020年4月30日财年的10 - K年度报告中有详细讨论[99] 会计准则适用情况 - 近期发布的会计准则公告不适用[100] 公司信息披露规定 - 公司是《交易法》规则12b - 2所定义的较小报告公司，无需提供市场风险的定量和定性披露信息[101]

患者治疗意愿 - 93%的HAE患者愿意改用口服疗法进行按需和预防性治疗[50] 药物临床试验进展 - KVD900完成50名患者两次符合条件发作的治疗，已结束最终患者临床访视，正进行试验结束活动[51] - KVD824预计2021年第一季度提交用于预防HAE发作的2期临床试验研究性新药申请[52] - 截至目前，共有121名受试者接受KVD824治疗，单次剂量最高达1280mg，600mg和900mg剂量每日两次给药长达14天[54] 药物研究计划 - 公司预计2021年对潜在药物候选物进行研究性新药启用研究[57] 财务收入情况 - 公司本财年未产生任何收入，上一财年同期收入392万美元来自与默克的期权协议[62][71] - 2020年10月31日止六个月无收入，上年同期为730万美元，因默克期权协议到期[79] 研发费用情况（三个月） - 2020年10月31日止三个月研发费用为914.8万美元，较2019年减少64.1万美元[71] - 2020年10月31日止三个月研发费用减少60万美元，主要因KVD001、KVD900和临床前活动支出减少，KVD824支出增加部分抵消，汇率影响使费用减少40万美元[72] - 2020年10月31日止三个月，KVD001费用从138.5万美元降至5.8万美元，KVD900从291.4万美元降至275.7万美元，KVD824从81.8万美元增至238.1万美元，临床前活动从467.2万美元降至395.2万美元，总研发费用从978.9万美元降至914.8万美元[73] 一般及行政费用情况（三个月） - 2020年10月31日止三个月一般及行政费用为363.3万美元，较2019年增加21.3万美元[71] - 2020年10月31日止三个月，一般及行政费用增加20万美元，主要因员工相关费用和专业费用增加，商业开发和差旅费减少部分抵消[77] 利息、汇率收益和其他收入情况（三个月） - 2020年10月31日止三个月利息、汇率收益和其他收入为235.5万美元，较2019年减少103.1万美元[71] - 2020年10月31日止三个月，其他收入减少100万美元，因英国子公司外汇收益、利息收入和研发税收抵免收入减少[78] 税项拨备情况 - 由于经营亏损和对所有递延税项资产全额计提减值准备，2020年10月31日止三个月未确认税项拨备[70] 研发费用情况（六个月） - 2020年10月31日止六个月研发费用增加80万美元，因KVD900和KVD824支出增加，KVD001和临床前活动支出减少部分抵消，汇率影响使费用减少30万美元[80] - 2020年10月31日止六个月，KVD001费用从326.8万美元降至14.4万美元，KVD900从444.8万美元增至720.9万美元，KVD824从232.4万美元增至466.9万美元，临床前活动从943.6万美元降至829.1万美元，总研发费用从1947.6万美元增至2031.3万美元[82] 一般及行政费用情况（六个月） - 2020年10月31日止六个月，一般及行政费用增加20万美元，主要因员工相关费用和专业费用增加，商业开发和差旅费减少部分抵消[86] 其他收入情况（六个月） - 2020年10月31日止六个月，其他收入增加40万美元，因研发税收抵免收入和外汇收益增加，利息收入减少部分抵消[87] 现金流量情况（六个月） - 2020年10月31日止六个月，经营活动净现金使用为1150万美元，投资活动净现金提供为1190万美元，融资活动净现金提供为10万美元，现金及现金等价物净增加38.5万美元[89]

公司业务定位与产品管线 - 公司为临床阶段制药公司，专注小分子蛋白酶抑制剂研发，产品候选药物针对遗传性血管性水肿（HAE）和糖尿病黄斑水肿（DME）[49] - 公司HAE最先进项目KVD900处于2期临床试验，预计2020年第四季度提供数据，已获美国FDA快速通道指定[51] - 公司DME最先进项目KVD001于2019年完成2期试验，公司还打算开发DME口服疗法[53] 市场需求情况 - 93%接受调查的HAE患者愿意改用口服疗法进行按需和预防性治疗[50] 财务数据关键指标变化 - 收入 - 本财年公司未产生任何收入，上一财年同期收入336.9万美元，来自与默克的期权协议，该协议于2020年2月到期[56][65] 财务数据关键指标变化 - 费用 - 2020年7月31日止三个月研发费用为1116.5万美元，较上一财年同期增加147.9万美元，主要因KVD900和KVD824支出增加[65][66] - 2020年7月31日止三个月一般及行政费用为327.8万美元，较上一财年同期增加3.1万美元，费用相对稳定[65][71] 财务数据关键指标变化 - 其他收入 - 2020年7月31日止三个月其他收入为362.9万美元，较上一财年同期增加140.3万美元，主要因外汇收益和研发税收抵免增加[65][72] 财务数据关键指标变化 - 税收准备金 - 由于经营亏损和递延税资产全额估值备抵，2020年7月31日止三个月未确认税收准备金[64] 财务数据关键指标变化 - 现金流量 - 2020年7月31日止三个月经营活动净现金使用量为360万美元，2019年同期为1130万美元[75][76] - 2020年7月31日止三个月投资活动净现金提供量为550万美元，2019年同期使用量为150万美元[75][77] - 2020年7月31日止三个月融资活动净现金提供量为4.6万美元，2019年同期为1140万美元[75][78] - 2020年7月31日止三个月现金及现金等价物净增加222.5万美元，2019年同期净减少189.9万美元[75] 公司运营风险与预期 - 新冠疫情可能影响公司产品候选药物供应、临床前研究和临床试验进度，对业务、运营结果和财务表现产生不利影响[55] - 公司预计现有资金至少可支持未来12个月的运营[73][79] - 公司尚未从产品销售中获得任何收入，预计未来仍将亏损且亏损可能增加[79] - 公司预计通过股权和债务融资、合作、战略伙伴关系和许可安排来满足现金需求[81] 公司资产与安排情况 - 截至2020年7月31日，公司有多项办公室和实验室空间的经营租赁[82] - 截至2020年7月31日，公司未参与任何表外安排[83] 财务报表编制情况 - 公司财务报表编制需进行估计和假设，实际结果可能与估计不同[84]

资金状况 - 公司在2020年4月30日的资金状况为6770万美元，预计资金可持续到2022年[7] 临床研究进展 - KVD900用于急性遗传性血管水肿的二期临床数据预计在2020年下半年发布[9] - KVD824用于遗传性血管水肿的预防性治疗将在2020年下半年启动二期临床试验[9] - KVD001用于糖尿病性黄斑水肿的二期临床研究已完成，正在评估后续步骤[7] 产品研发 - 公司专注于小分子蛋白酶抑制剂的发现与开发，特别是在血浆激肽释放酶在疾病机制中的作用[7] - 公司正在开发一系列口服治疗药物，针对遗传性血管水肿和糖尿病性黄斑水肿[7] - 目前正在进行的监管研究针对口服糖尿病性黄斑水肿分子，目标为血浆激肽释放酶[9] - 其他针对未披露蛋白酶的早期阶段项目正在进行领先优化[9] 知识产权与内部能力 - 公司的内部发现和开发能力使其具备高生产力和强大的知识产权地位[7]

公司财务与盈利风险 - 公司自成立以来已产生重大亏损，预计未来几年仍会亏损，可能无法实现或维持盈利[135] - 公司预计费用将随业务活动增加而大幅上升，需大量额外资金，若无法筹集，可能延迟、减少或取消产品开发或商业化工作[140] - 筹集额外资金可能导致股东股权稀释，限制公司运营或要求放弃技术或产品候选权[141] - 公司董事和高级管理人员的赔偿要求可能减少公司可用资金，公司将在特拉华州法律允许的最大范围内对他们进行赔偿[257] - 公司经历的所有权变更限制了其使用美国联邦所得税净运营亏损（NOLs）的能力，若发生额外所有权变更，NOLs使用可能进一步受限，且NOLs在州法律下也可能受损[258,261] - 2017年《减税与就业法案》规定2017年后产生的净运营亏损结转只能抵消未来任何一年应税收入的80%且不会过期，《新冠病毒援助、救济和经济安全法案》暂时取消了2021年1月1日前纳税年度的80%应税收入限制，2018 - 2020年产生的净运营亏损可向前结转5年[262] 公司运营与发展风险 - 公司运营历史有限，难以评估业务成功与否和未来生存能力[137] - 新冠疫情导致公司临床开发活动延迟，影响现有现金使用和充足性，或需提前筹集额外资金，且筹资可能成本高、有摊薄效应[128] - 公司目前无获监管批准产品，产品收入依赖临床阶段候选产品的成功开发和商业化[142] - 临床药物开发过程漫长、昂贵且结果不确定，公司可能产生额外成本、经历延迟或无法完成产品候选开发和商业化[145] - 临床试验可能因多种原因延迟、暂停或提前终止，如与监管机构协议问题、招募受试者困难等[146][148] - 若需进行额外试验、无法完成试验、试验结果不佳或有安全问题，公司产品开发成本将增加，可能损害业务和经营业绩[149] - 公司开展KVD900和KVD824临床试验，因HAE是罕见病，患者招募或受限或慢于预期，且竞争对手也在开展同类试验，会影响患者招募[151] - 若未按预期实现产品开发目标，产品商业化或延迟，股价可能下跌[153] - 若产品开发中出现严重不良事件或不可接受的副作用，公司可能需放弃或限制部分产品开发[156] - 产品候选药物需获FDA、EMA等监管机构批准才能商业化，获批过程昂贵且耗时久，公司尚无产品获批[157] - 2019年12月31日英国脱欧，可能影响KVD900等产品在英国或欧盟的获批[158] - 产品在欧盟等国际司法管辖区上市需单独获批，获批时间和流程与英美不同，且可能需先获批报销[165] - 获批产品需遵守大量上市后监管要求，若违规或产品出现问题，可能面临多种处罚[168][170] - 不遵守欧盟安全监测、儿童用药开发、个人信息保护等要求，会导致重大经济处罚[171] - 2010年签署的《ACA》持续面临修订和废除的立法努力，该法案对医疗体系进行了大量重大变革，影响公司业务[173] - 立法和监管提案旨在扩大药品获批后的要求，并限制销售和促销活动，公司无法确定是否会有更多立法变化[175] - 美国以外政府倾向于实施严格价格控制，如欧盟国家，药品定价需与政府协商，可能影响公司收入[176] - 公司面临员工不当行为风险，可能导致监管制裁、声誉受损及重大民事、刑事和行政处罚[181] - 即使产品获批，公司可能无法获得医生、患者和第三方支付方等的市场认可，从而无法实现商业成功[182] - 公司面临来自全球各大制药和生物技术公司的激烈竞争，竞争对手可能拥有更多资源和专业知识[186] - 新获批产品的保险覆盖和报销情况不确定，美国CMS决定新药医保报销，欧洲报销机构可能更保守[192] - 美国联邦政府支出可能减少，影响FDA和NIH等机构运作，进而影响公司产品研发、营销和销售[195] - 公司2017年与默克达成合作，授予其在2期临床试验完成后收购KVD001的选择权以及计划中未来口服DME项目的选择权，这些选择权于2020年2月到期[200] - 若无法及时与合适的合作伙伴达成协议，公司可能需缩减产品候选药物的开发、减少或延迟开发计划、增加支出等[200][202] - 依赖第三方制造产品候选药物，可能面临数量、成本和质量问题，新冠疫情可能导致供应链中断[206] - 现有或未来制造商的性能故障可能导致临床开发或营销批准延迟，更换制造商将增加成本和时间[207] - 产品候选药物和产品可能与其他产品竞争制造设施，符合cGMP法规的制造商数量有限[212] - 公司未来依赖第三方制造可能影响利润率和产品商业化的及时性和竞争力[213] - 公司寻求战略交易（如合作、收购等）面临激烈竞争，谈判复杂，可能无法达成预期协同效应[214][215] - 公司成功依赖于在美国、欧盟和其他国家获得和维持专利保护，专利申请过程昂贵且耗时[218][219] - 生物技术和制药公司的专利地位高度不确定，可能面临第三方挑战，专利权利的有效性和商业价值不确定[220][221] - 若无法获得或维持足够的知识产权保护，竞争对手可能开发和商业化类似产品，影响公司产品商业化能力[218] - 公司专利可能无法提供有效保护，面临被挑战、规避风险，且可能因未遵守规定失去专利权利[222][224][226] - 公司可能卷入知识产权诉讼，费用高昂、耗时且结果不确定，还可能需支付高额费用[227] - 第三方可能指控公司侵犯其知识产权，若成立可能需获许可、停止商业化并承担赔偿[228][230] - 公司依赖贸易秘密保持竞争优势，但难以确保其保密性，泄露会损害竞争地位[231] - 公司未来成功依赖关键人员，人员流失可能导致产品开发延迟和业务受损[232] - 公司预计业务增长，可能面临管理困难，导致运营中断和成本增加[236] - 英国脱欧可能对公司业务和运营产生负面影响[237] - 公司运营可能受自然灾害、疫情等影响，导致业务受损和成本增加[238] - 不稳定的全球市场和经济条件可能影响公司业务、财务状况和股价[239] 公司股票相关风险 - 投资公司普通股风险高，若风险发生，公司业务、财务状况等可能受重大不利影响，股价或下跌[126] - 公司股票价格波动大，股东可能无法以买入价或更高价格出售股票[244] - 证券或行业分析师不发布公司研究报告、发布不利意见、停止覆盖或不定期发布报告，可能导致公司股价和交易量下降[247] - 股票市场波动可能影响公司普通股交易价格和流动性，股东可能发起证券集体诉讼，公司可能承担高额辩护成本并分散管理层注意力[246] - 公司董事会分类，董事任期三年交错，选举董事无累积投票制，董事会有权选举董事填补空缺，罢免董事需至少三分之二有表决权股份批准，董事会可不经股东批准授权发行优先股等，这些规定可能阻碍收购[255] - 根据特拉华州普通公司法第203条，公司一般不得与持有其15%或以上资本股票的股东进行业务合并，除非该股东持股三年或董事会批准交易[256] 公司投资相关情况 - 公司投资的有价证券可能存在市场风险，利率变化可能导致投资本金波动[333] - 公司投资组合仅包括有活跃二级市场或转售市场的有价证券和工具[334] - 利率沿整个收益率曲线的升降不会显著影响利率敏感金融工具的公允价值，但可能影响未来收益和现金流[334] - 公司一般打算持有固定收益投资至到期，预计利率突然变化不会对经营成果、财务状况或现金流产生重大影响[334] - 公司未来投资收入可能因利率变化低于预期，若被迫出售因利率或其他因素市值下跌的证券可能遭受本金损失[334] - 公司安排投资到期日与预期现金流需求一致，以避免提前赎回投资[334] - 公司认为投资不存在重大利率风险，且未从投资中实现重大损失[334] 公司财务数据 - 截至2020年4月30日，现金及现金等价物为1580万美元，可交易证券为5190万美元[335] - 截至2020年4月30日，75%的现金及现金等价物为美元，25%为英镑[335] - 汇率变动10%将导致非重大净损益[335] - 公司认为通胀和价格变化对运营结果无重大影响[337] 公司保险情况 - 公司目前持有总计1000万美元的产品责任保险，每次事故赔偿限额为1000万美元[199] 公司股息政策 - 公司目前不打算支付普通股股息，股东投资回报依赖于股票价格上涨[263] 公司合规风险 - 公司若不符合2002年《萨班斯 - 奥克斯利法案》第404条等上市公司规则，可能面临制裁或处罚，且最近财年经审计财务报表显示年收入低于1亿美元的符合条件的较小报告公司可排除在“加速申报公司”和“大型加速申报公司”定义之外，公司截至2020年4月30日不符合相关定义[248,249] 行业法规政策 - 美国FDA规定罕见病患者少于20万的药物可申请孤儿药认定，获批后美国有7年、欧洲有10年（可能减至6年）市场独占期[161][162] - FDA已授予KVD900治疗HAE的快速通道资格，但不一定加快开发、审查或获批进程，也不增加获批可能性[164] - 2011年《预算控制法》规定，若国会未在2013 - 2021年实施至少1.2万亿美元的赤字削减措施，将触发对多数联邦项目的自动削减，其中包括对医疗服务提供商的医疗保险支付每年最多削减2%，该措施于2013年4月1日生效，将持续至2025年[195]

资金状况 - 公司截至2019年10月31日的资金为9350万美元，预计资金可持续到2021年[7] 市场机会 - 遗传性血管性水肿（HAE）市场年收入约为20亿美元[10] 产品研发与临床试验 - KVD900在20分钟内实现98%的血浆激肽酶抑制，抑制效果持续12小时[21] - KVD900在30分钟内达到100倍IC50，显示出快速的药效[23] - KVD001的II期临床试验设计包括41名患者，主要评估在16周内的视力变化[34] - KVD900的II期研究预计在2020年第二季度公布数据[24] - KVD824作为口服预防治疗，能够提供强效且持续的血浆激肽酶抑制[28] 医生与患者反馈 - 89%的医生表示可能会开处方KVD900，70%的支付方认可需要高效的口服急救疗法[17][18] - 93%的患者愿意切换到KalVista的口服药物用于预防和急救[30] - 87%的患者愿意切换到KVD900，尽管当前注射药物的疗效较高[15] KVD001临床试验结果 - KVD001未能满足主要和次要疗效终点的预期，尤其是在BCVA、CST和DRSS方面[52] - KVD001在16周时的主要疗效终点为基线BCVA字母计数变化，未达到预期效果[52] - 试验中，KVD001在保护视力方面表现出剂量依赖性，尤其是在基线视力超过55字母的患者中，治疗效果更为显著，约占总试验人群的70%[52] - 在安全性方面，KVD001总体上被认为是安全且耐受良好，随机治疗的129名患者中，严重不良事件（TEAE）为0[50] - KVD001的治疗组中，29.5%的患者出现任何TEAE，15.9%和19.5%分别在3µg和6µg组中出现[50] 患者基线特征 - 基线特征显示，试验人群的平均年龄为64.6岁，体重指数（BMI）平均为31.6[41] - 在基线BCVA字母计数中，试验组的平均值为60.7，显示出不同组别的视力状况[43] - 试验中，基线CST（中心视网膜厚度）平均为500µm，显示出不同治疗组的眼部状况[43] - 试验中，基线HbA1c的平均值为7.5，显示出患者的糖尿病控制情况[41] 合作与未来展望 - Merck对KVD001的选择权已到期，未来的步骤正在评估中[52]

产品市场接受度 - 93%的HAE患者愿意改用口服疗法进行按需和预防性治疗[63] 产品临床试验进展 - KVD900正在进行2期临床试验，预计2020年第二季度提供数据，试验将在美国和欧洲约15个地点招募50名患者[64] - 公司计划2020年下半年对KVD824开展2期临床试验，评估其作为HAE口服预防性治疗的潜力[65] - KVD001的2期试验在129名DME患者中评估两个剂量水平（3μg和6μg），6μg剂量组与假手术组相比视力下降患者比例从54.5%降至32.5%（p=0.042）[66][68] - 排除基线视力最差患者后，剩余70%患者在6μg剂量下与假手术组相比BCVA差异为4.9个字母（p=0.056）[68] 短期收入变化 - 2020年1月31日止三个月与2019年同期相比，收入减少230万美元，从389万美元降至157.7万美元[80] 短期研发费用变化 - 研发费用增加360万美元，从765万美元增至1123.3万美元，其中KVD900增加240万美元，临床前活动增加100万美元，KVD824增加20万美元[80][81] 短期一般及行政费用变化 - 一般及行政费用增加20万美元，从290万美元增至306.8万美元，因员工相关费用和其他行政费用增加，专业费用减少[80][87] 短期其他收入变化 - 其他收入增加72.9万美元，从270.4万美元增至343.3万美元[80] - 其他收入增加70万美元，主要因研发税收抵免收入增加110万美元、可供出售证券实现收益增加10万美元，部分被利息收入减少40万美元和英国子公司外币交易汇兑收益减少10万美元抵消[88] 短期收入预期 - 公司预计第四季度收入将增加，确认默克期权协议剩余380万美元递延收入[80] - 预计在截至2020年4月30日的财年第四季度确认默克期权协议剩余380万美元的递延收入[90] 九个月收入变化 - 截至2020年1月31日的九个月，收入为886.6万美元，较上一财年同期的1320.1万美元减少433.5万美元[89] 九个月研发费用变化 - 研发费用增加680万美元，主要因KVD900支出增加520万美元、临床前活动支出增加430万美元，部分被KVD001相关费用减少260万美元抵消[91] 九个月一般及行政费用变化 - 一般及行政费用增加190万美元，因员工薪酬费用增加90万美元、保险成本增加20万美元、商业规划费用增加40万美元和其他行政费用增加40万美元[96] 九个月其他收入变化 - 其他收入增加280万美元，主要因研发税收抵免收入增加190万美元、利息收入增加50万美元、可供出售证券实现收益增加20万美元和英国子公司外币交易汇兑收益增加20万美元[97] 九个月经营活动净现金变化 - 截至2020年1月31日的九个月，经营活动使用的净现金为3219.8万美元，较上一财年同期的2585.4万美元增加634.4万美元[99] 九个月投资活动净现金情况 - 截至2020年1月31日的九个月，投资活动提供的净现金为672.6万美元，主要包括可销售证券净购买4510万美元和购置物业及设备20万美元，被可销售证券销售和到期所得5200万美元抵消[101] 九个月融资活动净现金情况 - 截至2020年1月31日的九个月，融资活动提供的净现金为1158.3万美元，主要来自根据现有随行就市销售协议出售普通股[102] 现金及可销售证券情况 - 截至2020年1月31日，现金及现金等价物为1860万美元，其中41%为美元，58%为英镑，1%为欧元；可销售证券为6200万美元，均为美元计价[110]

各业务线临床试验进展 - 公司在HAE领域开展KVD900的2期临床试验，预计2019年完成入组，2020年提供数据，试验将在欧美约20个地点招募50名患者[64] - 公司在DME领域KVD001的2期试验已完成入组，预计2019年第四季度提供数据，试验评估两个剂量水平的KVD001对123名对VEGF抑制剂治疗反应不足的患者的安全性和有效性，多达40%的DME患者可能对VEGF抑制剂治疗反应不足[65] 财务数据关键指标变化（季度对比） - 与2018年三季度相比，2019年三季度公司收入减少167.2万美元，研发费用增加191.3万美元，管理费用增加81.1万美元，其他收入增加179.7万美元[76] - 2019年三季度KVD001项目费用为138.5万美元，较2018年的248.2万美元减少；KVD900项目费用为291.4万美元，较2018年的65.7万美元增加；KVD824项目费用为81.8万美元，较2018年的148.4万美元减少；临床前活动费用为467.2万美元，较2018年的325.3万美元增加[78] - 2019年三季度研发费用增加191.3万美元，原因是KVD900支出增加230万美元和临床前活动支出增加140万美元，部分被KVD001费用减少110万美元和KVD824费用减少60万美元抵消，汇率影响使费用减少50万美元[77] - 2019年三季度管理费用增加81.1万美元，原因是专业费用增加30万美元、商业规划费用增加30万美元和薪酬及其他管理费用增加20万美元[82] - 2019年三季度其他收入增加180万美元，主要是研发税收抵免收入增加60万美元、利息收入增加30万美元和英国子公司外币交易汇率收益增加80万美元[83] 财务数据关键指标变化（半年对比） - 与2018年上半年相比，2019年上半年公司收入减少202.2万美元，研发费用增加324.4万美元，管理费用增加168.6万美元，其他收入增加204.5万美元[84] - 2019年上半年研发费用增加324.4万美元，原因是KVD900和临床前活动支出增加，部分被KVD001费用减少260万美元抵消，汇率影响使费用减少90万美元[85] - 2019年和2018年截至10月31日六个月研发费用分别为1947.6万美元和1623.2万美元，KVD001项目费用从583.1万美元降至326.8万美元，KVD900项目从169.8万美元增至444.8万美元，KVD824项目从264.3万美元降至232.4万美元，临床前活动从606万美元增至943.6万美元[86] - 一般及行政费用增加170万美元，其中薪酬费用增加60万美元，专业费用增加50万美元，商业规划费用增加40万美元，其他行政费用增加20万美元[90] - 其他收入增加200万美元，其中研发税收抵免收入增加80万美元，利息收入增加80万美元，英国子公司外币交易汇兑收益增加30万美元[91] 现金流量相关数据变化 - 2019年和2018年截至10月31日六个月经营活动净现金使用量分别为1908.9万美元和621.2万美元，投资活动净现金使用量分别为304.4万美元和56.5万美元，融资活动净现金流入分别为1153.8万美元和494.8万美元，汇率变动对现金及现金等价物的影响分别为30.8万美元和 - 115.6万美元，现金及现金等价物净增减分别为 - 1028.7万美元和 - 298.5万美元[93] - 2019年经营活动净现金使用量增加410万美元，主要因净亏损增大及应计费用减少[94] - 2019年投资活动净现金使用量为300万美元，主要是可交易证券净购买280万美元；2018年为80万美元，主要用于租赁改良和购置实验室设备[95] - 2019年融资活动净现金流入为1150万美元，主要是出售普通股；2018年为8770万美元，来自私募和公开发行[96] 财务状况及展望 - 公司预计随着与默克期权协议相关服务的完成，未来收入将继续下降，研发和管理费用可能继续增加[76][82][84] - 截至2019年10月31日，现金及现金等价物为2170万美元，其中32%为美元，68%为英镑，可交易证券为7170万美元[105] - 公司预计未来一段时间将继续亏损，且亏损可能增加，但现有资金至少可维持未来十二个月运营[97] 资产负债表外安排情况 - 公司目前未参与任何美国证券交易委员会规则定义的资产负债表外安排[100]