业绩总结 - 截至2022年6月30日，公司现金、现金等价物及投资总额为8740万美元[42] - Q2 2022的运营费用为1160万美元，其中研发费用为890万美元，管理费用约为270万美元[42] - Longboard于2021年3月成功上市，成为纳斯达克上市公司（股票代码：LBPH）[6] 用户数据 - 在DEEs患者中，40%-80%的患者在接受治疗后仍然每六个月出现超过100次癫痫发作[13] - 在接受Lorcaserin治疗的患者中，有42%的人经历了超过50%的癫痫发作减少[20] - Lorcaserin在治疗难治性癫痫患者中，平均每月运动性癫痫发作频率减少了47.7%[20] 新产品和新技术研发 - LP352为5-HT2C超激动剂，针对难治性癫痫（DEEs）进行开发，预计在2023年下半年完成1b/2a阶段PACIFIC研究[9] - Longboard预计在2022年第四季度提交LP659的IND申请，针对多种神经系统疾病[9] - LP352的设计旨在避免对5-HT2A和5-HT2B通路的可观察影响，以降低副作用风险[11] - LP352在scn1Lab-/-斑马鱼模型中显示出约85%的癫痫样事件减少[11] - LP352在癫痫发作持续时间上减少了84%[24] - LP659作为一种S1P受体调节剂，具有快速起效和高选择性，针对多种神经系统疾病[33] - LP659在小鼠模型中显示出剂量依赖性降低疾病进展，临床评分从0到5的评分结果显示，1.0 mg/kg剂量组的疾病评分显著低于未处理组[37] - LP659的口服生物利用度高，具有快速起效和消退的特性，显示出在神经疾病治疗中的潜力[39] - LP143作为全CB2激动剂，显示出在神经炎症相关疾病中的潜在应用，具有1000倍选择性[40] 市场扩张和并购 - Longboard通过Arena许可协议有权获得9.5%的特许权使用费，若lorcaserin获批商业化则可获得18.5%的销售分成[9] - Longboard在神经学领域建立了顶级团队和董事会，以推动其管道的关键进展[6] 未来展望 - LP352的PACIFIC 1b/2a研究已启动，旨在进一步验证其在难治性癫痫中的临床应用[42] - 公司预计在2022年第四季度提交IND申请，当前正在进行IND启用的前临床工作[39] - LP659的额外前临床验证正在进行中，预计将支持其临床开发[42] - 公司在2022年下半年预计完成PACIFIC研究[42] 风险因素 - Longboard的临床试验和产品开发面临多种风险，包括资金需求和市场竞争[1] - LP352的选择性可能限制与当前可用非选择性抗癫痫药物相关的离靶效应[22] - 在单次给药和多次给药的安全性和耐受性研究中，主要不良事件为轻至中度，最常见的是头痛[25]

财务数据关键指标变化 - 公司自成立以来通过私募可转换优先股和首次公开募股筹集资金，发行可转换优先股获约5600万美元，首次公开募股获8480万美元，截至2022年6月30日，现金、现金等价物和短期投资为8740万美元[99] - 公司自成立以来一直亏损，2022年和2021年截至6月30日的三个月和六个月净亏损分别为1140万美元、2100万美元、700万美元和1270万美元，截至2022年6月30日累计亏损6320万美元[100] - 公司预计现有现金、现金等价物和短期投资至少能支持未来12个月的运营，但这是前瞻性陈述，存在风险和不确定性[100] - 2022年Q2研发费用为892.1万美元，较2021年同期的491.5万美元增加400.6万美元，增幅82%；2022年上半年研发费用为1604.2万美元，较2021年同期的931.3万美元增加672.9万美元，增幅72%[119][120] - 2022年Q2行政及一般费用为264.6万美元，较2021年同期的207.2万美元增加57.4万美元，增幅28%；2022年上半年行政及一般费用为514.5万美元，较2021年同期的337.7万美元增加176.8万美元，增幅52%[121][122] - 截至2022年6月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为8740万美元，营运资金为8260万美元；截至2021年12月31日，分别为1.067亿美元和1.029亿美元[123] - 2020年10月，公司完成5600万美元的A系列可转换优先股私募配售；2021年3月IPO，发行529.836万股普通股，净收益7620万美元[124] - 2022年上半年经营活动净现金使用量为1853.9万美元，2021年同期为1289.6万美元[130][131] - 2022年上半年投资活动净现金使用量为2009.1万美元，2021年同期为2801.2万美元[130][132] - 2022年上半年融资活动净现金为0，2021年同期为7645.3万美元[130][133] - 2022年上半年现金及现金等价物净减少3863万美元，2021年同期净增加3554.5万美元[130] - 公司自成立以来一直处于净亏损和经营现金流为负的状态，预计未来仍将继续亏损[125] - 公司预计现有现金、现金等价物和短期投资至少能支持未来12个月的运营[126] 各条业务线数据关键指标变化 - 公司通过与Arena的许可协议获得产品候选权利，若氯卡色林获批商业化，可获得9.5%至18.5%的销售特许权使用费[98] - LP352处于1b/2a期临床试验，公司扩大了该试验患者年龄范围至青少年，将试验地点扩展到澳大利亚，并增加了开放标签扩展研究[96] - LP659预计在2022年第四季度向FDA提交研究性新药申请[96] - 公司与Arena的许可协议规定，公司需支付特许权使用费，LP352许可产品净销售支付中个位数特许权使用费，其他许可产品净销售支付低个位数特许权使用费[105] - 公司以10万美元的预付款购买了氯卡色林全球净销售相关的所有里程碑付款、特许权使用费、利息和其他付款的权利[106] 费用估计与支付情况 - 公司依据对所获服务的估计及与代其开展研发的供应商的报价和合同来确定外部研发服务相关费用，支付可能会出现不均衡[137] - 公司对费用的估计与实际发生额至今无重大差异[138] 公司身份及相关规则适用情况 - 公司是《2012年创业企业融资法案》下的“新兴成长公司”，可利用延长过渡期遵守新的或修订后的会计准则[139] - 若公司在2026年12月31日前成为“大型加速申报公司”、年总收入超过10.7亿美元或在任何三年期间发行超过10亿美元的非可转换债务，将不再是新兴成长公司[140] - 公司是《证券交易法》定义的“小型报告公司”，即使不再是新兴成长公司，仍可能是小型报告公司[141] - 若公司非关联方持有的有表决权和无表决权普通股在第二个财季的最后一个工作日的价值低于2.5亿美元，或最近一个财年的年收入低于1亿美元且非关联方持有的有表决权和无表决权普通股在第二个财季的最后一个工作日的价值低于7亿美元，可利用小型报告公司的简化披露[141] - 作为小型报告公司，公司无需按照美国证券交易委员会规则和条例提供关于市场风险的定量和定性披露信息[142] 未来费用预计情况 - 公司预计研发费用在可预见的未来将大幅增加，因为产品候选药物进入后期开发阶段成本通常更高[110] - 公司预计日常管理费用在可预见的未来将适度增加，以支持研发活动增加和上市公司运营成本增加[116]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2022 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from __________ to ___________ Commission File Number: 001-40192 Longboard Pharmaceuticals, Inc. (Exact Name of Registrant as Specified in its Charter) Delaware 84 ...

业绩总结 - Longboard Pharmaceuticals于2021年3月成功上市，股票代码为LBPH[5] - 截至2021年12月31日，公司现金、现金等价物及投资总额为1.067亿美元[39] - 2021年运营费用为1720万美元，其中研发费用为1980万美元，管理费用约为800万美元[39] 临床试验与研发进展 - LP352的临床试验预计在2022年上半年公布第一阶段数据，PACIFIC研究预计在2023年下半年完成[7] - LP352在scn1Lab-/-斑马鱼模型中显示出约85%的癫痫样事件减少[9] - LP352在癫痫发作持续时间上减少了85%[22] - LP352的临床试验和真实世界证据支持其在管理难治性癫痫障碍中的显著潜力[28] - PACIFIC研究旨在评估LP352的安全性和耐受性，预计在2023年下半年完成[24] - LP659作为一种中心作用的S1P受体调节剂，针对多种神经系统疾病，具有广泛的适用性[30] - LP659在MOG-EAE模型中显示出有利的疗效和安全性结果，减少了疾病的发生率和严重性[33] - LP143是一种强效的全CB2激动剂，显示出在预临床模型中对CB2的选择性是CB1的1000倍[37] 用户数据与市场潜力 - 目前，40-80%的患者在接受治疗后仍然每六个月有超过100次癫痫发作[10] - Lorcaserin在治疗难治性癫痫患者中，平均每月运动性癫痫发作频率减少了47.7%[18] - 在接受Lorcaserin治疗的患者中，有42%的人经历了超过50%的癫痫发作减少[18] - LP352的选择性可能限制与当前可用非选择性抗癫痫药物相关的副作用[20] - LP659的口服生物利用度高，且在脑与血浆中的比率高，表明其有潜力用于多种神经系统疾病[36] - LP143在中枢神经系统疾病中具有潜在的应用，能够恢复小胶质细胞的神经保护表型[38] 未来展望 - LP352的目标是成为最佳选择的5-HT2c超激动剂，已完成第一阶段的单次剂量和多次剂量试验[28] - LP659在0.3 mg/kg和1.0 mg/kg剂量下，显示出淋巴细胞数量的显著减少，且具有快速的起效和退效特性[34] - 在MOG-EAE模型中，LP659的剂量依赖性降低了疾病进展，临床评分从0到5，显示出0.1 mg/kg、0.3 mg/kg和1.0 mg/kg剂量组的有效性[34]

股权结构 - 截至2021年12月31日，Arena持有公司23.1%的流通普通股[173] 财务状况 - 2021年公司净亏损2780万美元，截至2021年12月31日累计亏损4220万美元[176] - 截至2021年12月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为1.067亿美元，现有资金至少可支持未来12个月运营[180] - 公司自2020年1月成立以来一直亏损，预计未来仍将继续亏损且亏损可能增加[175][176][178] - 公司需要大量额外资金来支持运营，若无法获得必要资金，可能会延迟、限制或终止某些产品开发工作[179][181][185] - 公司可能通过多种方式筹集额外资金，但可能导致股东股权稀释、运营受限或放弃专有权利[184] 产品研发管线 - 公司只有一个候选产品LP352处于早期临床开发阶段，其他候选产品处于临床前或研究阶段[187][188] - 公司已完成LP352一期临床试验的SAD和MAD部分，并启动了一期b/2a临床试验（PACIFIC研究）[188] - 公司候选产品LP659的许可领域为有限选定的中枢神经系统适应症和Arena同意纳入许可的其他神经适应症，LP143等许可化合物的许可领域为中枢神经系统适应症[192] - 公司完成LP352一期临床试验MAD部分于2021年9月[201] - 公司于2022年第一季度开展LP352针对DEEs的PACIFIC研究[202] 研发风险 - 候选产品的开发和商业化面临诸多风险，若无法成功，公司业务将受到重大损害[187][190] - 临床开发可能因多种因素无法按计划完成，如与监管机构未达成共识、招募患者延迟等[196][197] - 公司开展临床试验经验有限，未进行后期临床试验或提交NDA[201] - 公司资源有限，可能无法充分利用更有潜力的产品候选或适应症[202] - 患者招募和留存困难，受多种因素影响，如患者群体小、负面试验结果等[204][205][206] - 公布的临床试验初步、顶线和中期数据可能会随更多患者数据的获得而改变[207] - 他人可能不认同公司对数据的假设、分析和结论，影响产品候选的审批和商业化[208][209] - 产品候选可能导致不良副作用，影响监管审批和商业潜力[210] - 新冠疫情可能增加公司开展临床试验的困难和延迟[199] 市场竞争与合作 - 公司可能探索战略合作，但面临竞争，合作可能无法实现或失败[216] - 公司产品候选药物市场机会可能小于估计，患者群体小，影响盈利和增长[217] - 公司面临来自制药和生物技术公司等多方面竞争，可能影响产品开发和商业化[218,223] 监管审批风险 - FDA和外国监管机构审批过程漫长、不可预测，公司可能无法获得产品候选药物的监管批准[227] - 即使产品候选药物获得营销批准，也可能无法获得市场认可，影响产品营收和盈利[231] - 产品候选药物获批后销售预计将产生公司未来可预见的全部收入，若无法获市场认可，将损害业务并可能需额外融资[237] - 产品候选药物获批后仍受持续监管，若违反适用监管要求，监管机构可能采取多种处罚措施[238][240][243] - 获得一个司法管辖区的监管批准不意味着能在其他司法管辖区获批，可能导致产品引入延迟或受阻[244][245] 产品商业化风险 - 公司目前无营销和销售组织，缺乏产品商业化经验，建立相关能力需投入大量资源，否则可能无法产生产品收入[242] - 产品责任诉讼可能使公司承担巨额负债，限制产品商业化，相关保险可能不足以覆盖所有负债[246][247][248] - 公司与客户、医疗保健提供者和第三方付款人的关系可能受联邦和州医疗保健欺诈和滥用法律等约束，违规将面临重大处罚[249] - 教育医疗界了解产品候选药物益处可能需大量资源且不一定成功，因其复杂独特[234] - LP352获批后可能因是5 - HT2c激动剂面临市场接受挑战，若无法突出其安全性，可能无法获市场认可[235][236] - 产品候选药物的市场接受度受治疗成本、价格竞争力、给药便利性等多种因素影响[239] - 公司计划在美国独立商业化产品候选药物，在其他地区寻求战略合作，但面临构建和管理销售组织的风险[242] 法规政策影响 - GDPR规定的罚款最高可达2000万欧元（英国GDPR为1750万英镑）或全球年收入的4%（以较高者为准）[251] - 2020年7月16日，欧盟法院宣布欧盟 - 美国隐私盾框架无效，公司未来无法再依赖该框架[253] - 2021年6月4日，欧盟委员会发布新标准合同条款，9月27日起用于所有从EEA到第三国的新个人数据传输，现有传输需在2022年12月27日前替换[253] - 2021年6月28日，欧盟委员会发布充分性决定，允许EEA向英国无限制传输个人数据至2025年6月27日[255] - 2015年《医疗保险准入和儿童健康保险计划再授权法案》（MACRA）结束法定公式使用，建立质量支付计划，2019年11月CMS发布最终规则确定该计划变更[265] - 若公司产品获批上市后被发现不当推广非标签用途，或医生处方非标签用途，公司可能面临销售或营销禁令、高额罚款、制裁或产品责任索赔[268] - 加州2020年1月1日生效《加州消费者隐私法案》（CCPA），2020年11月批准《加州隐私权利法案》（CPRA），可能增加公司合规成本和潜在责任[251] - 瑞士《联邦数据保护法》（DPA）修订版及修订条例预计2022年生效，可能增加公司合规成本、违规风险和处罚[251] - 第三方支付方决定产品覆盖范围和报销水平，公司无法确定商业化产品的覆盖和报销情况，且政策可能随时变化[260][262] - 美国和其他地区医疗改革措施可能导致更严格的覆盖标准和产品价格下行压力，影响公司营收和盈利[263][267] - 公司若因营销推广被调查或起诉，可能面临制裁、法律费用、声誉受损等问题[270] - 美国孤儿药指针对患者少于20万罕见病的药物，获认定有资金、税收等激励及市场独占期，但公司不一定能获得或维持孤儿药认定及独占权[271][272] - FDA等政府机构资金短缺或全球健康问题会影响产品研发、审批和商业化，进而影响公司业务[273][274][276] - 2020年3月10日FDA宣布推迟4月前多数国外生产设施和产品检查，3月18日临时推迟国内生产设施常规监督检查，7月10日宣布重启国内生产设施常规预先通知监督检查[275][276] 知识产权风险 - 公司依赖第三方授权的知识产权，授权方保护不力或终止授权会损害公司业务[277] - 公司未来产品销售的特许权使用费可能很高，即便产品成功商业化也可能无法盈利[279] - 公司业务增长可能需获取或授权第三方知识产权，但可能无法以合理成本或条款获得[280] - 公司现有和未来许可协议对其有多种义务要求，不遵守可能需赔偿且授权方有权终止许可[284] - Arena（若被辉瑞收购则为辉瑞）对LP143授权专利有一段时间的优先控制权，公司有义务配合其他授权项目的专利申请和执行[287] - 公司可能进行合作协议和战略联盟，但不一定能实现预期收益，可能改变或延迟产品开发和商业化计划[288] - 产品候选药物的开发和商业化需大量额外资金，战略交易存在运营和财务风险[289] - 与合作者合作存在多种风险，如资源投入不足、研发和商业化决策变更等[290] - 寻找合适战略合作伙伴竞争激烈，谈判耗时复杂，可能无法达成合作[292] - 若无法达成合作，公司可能需缩减开发计划、延迟商业化或自行承担费用[293] - 与学术机构合作可能无法获得技术许可，影响项目推进[294] - 产品所需成分权利可能无法获得许可，或许可为非独家，影响业务[295] - 依赖政府或学术机构的知识产权，未履行义务可能导致权利丧失[296] - 专利申请和保护存在不确定性，可能无法获得有效专利[298] - 专利可能面临挑战，范围、有效性和可执行性受威胁[299] - 专利法律变化可能增加不确定性和成本，影响公司业务[304] - 美国专利若无意外通常自非临时专利申请最早提交日起20年到期，可申请最多5年的延期[306][311] - 美国和其他地区的专利申请一般在最早主张优先权的申请日后约18个月公布[308] - 公司意识到第三方专利及专利申请可能对化合物商业化产生不利影响，如S1P受体调节剂和5 - HT受体激动剂相关专利[315] - 公司拥有和授权的专利可能在国内外法院或专利局受到挑战，不利裁决可能导致排他权丧失等后果[306] - 公司可能因他人专利权利而被禁止制造、使用和销售产品或方法[307] - 获得和维持专利保护需遵守政府专利机构的各种要求，不遵守可能导致专利权利部分或全部丧失[310] - 第三方可能发起法律诉讼指控公司侵犯其知识产权，结果不确定且可能对业务产生负面影响[313] - 公司可能参与保护或执行专利等知识产权的诉讼，可能昂贵、耗时且不成功[316] - 第三方引发的干涉或衍生程序可能影响公司专利权利，不利结果可能损害业务[318] - 公司可能无法单独或与许可方一起防止知识产权被挪用，执法诉讼可能失败且成本高昂[320] - 专利诉讼费用高、耗时长且结果不确定，公司可能放弃维权而选择监测或非诉讼解决方案，还可能影响公司融资能力[321] - 即便确定侵权，法院可能仅判赔金钱损失，且诉讼可能泄露公司机密信息，影响公司股价[322] - 公司已发布的专利可能被判定无效或不可执行，商标侵权索赔也可能面临类似风险，这会对公司业务产生重大不利影响[324] - 美国及其他国家专利法律变化可能削弱公司获取和执行专利的能力，降低专利价值[325] - 在全球保护知识产权成本高昂，不同国家的知识产权范围和强度不同，公司可能无法有效阻止侵权[326] - 依赖第三方需共享商业秘密，增加了商业秘密被竞争对手发现、盗用或披露的风险[329] - 与员工和第三方签订的保密协议可能无法防止商业秘密和其他专有信息的泄露[331] - 公司可能面临员工、顾问或顾问不当使用或披露前雇主商业秘密等知识产权相关的索赔[334] - 公司可能面临前员工、合作者或其他第三方对公司专利或其他知识产权的发明权或共同发明权的索赔[335] - 公司可能无法识别相关第三方专利，或错误解读其相关性、范围或有效期，影响产品开发和销售[337] - 公司专利权利的授予、范围、有效性、可执行性和商业价值高度不确定[338] 第三方依赖风险 - 2020年10月公司与Arena签订服务协议，协议期限至2022年12月31日，之后自动续约一年，Arena提前60天通知可终止协议[341] - 公司依赖第三方进行产品候选药物的生产，无自有制造能力和长期供应协议，部分原材料来自单一供应商[343][344] - 公司依赖第三方进行临床前研究和临床试验，若第三方表现不佳，可能影响业务[347] - 公司正在将职责从Arena过渡到自身，若Arena未履行协议义务，公司业务运营可能受影响[342] - 若依赖的第三方制造商出现问题，如无法遵守法规、供应中断等，会影响公司产品候选药物的开发和商业化[344][345] - 若CRO或其他第三方未遵守法规或未招募足够参与者，公司可能需重复临床试验，延迟监管审批[350] 管制物质风险 - 公司产品候选药物可能被列为受管制物质，如LP352可能被DEA列为附表IV受管制物质，会有额外限制[355][357] - 各州独立管制受管制物质，州调度可能延迟产品商业销售，不利调度会损害产品商业吸引力[358] - 公司含管制物质的产品候选药物研发和商业化受DEA等法规限制，可能影响供应和商业化[359] 其他产品相关风险 - 公司第三方制造商使用危险和生物材料若致伤害或违法，公司可能承担赔偿责任且无相关保险[360] - 新冠疫情导致LP352一期临床试验MAD部分启动延迟，2021年9月完成该部分[361] 人力资源风险 - 公司高度依赖高级管理团队，人员流失可能阻碍研发和商业化目标实现[364] - 公司在吸引和留住合格人员方面面临激烈竞争，可能限制业务发展[366] - 公司需扩大组织规模，管理增长可能面临困难，影响业务和财务表现[368] - 公司员工等可能存在不当行为，若被调查可能对业务和财务造成负面影响[369] 信息技术风险 - 公司信息技术系统和数据安全面临风险，可能造成重大损失和声誉损害[371] 已获批产品情况 - 洛卡色林组总癌症诊断率为7.7%，安慰剂组为7.1%，FDA认为其风险大于收益，要求其撤市[213] - 芬氟拉明于2020年6月获FDA批准用于治疗与德朗热综合征相关的癫痫发作，7月通过REMS计划供患者使用[219,220] - 艾必妥于2018年获FDA批准用于治疗与德朗热综合征和LGS相关的癫痫发作，2020年获批用于治疗与TSC相关的癫痫发作[220] - 达珂米特于2018年获FDA批准用于治疗与德朗热综合征相关的癫痫发作[220]

资金筹集情况 - 公司自成立以来通过私募可转换优先股和首次公开募股筹集资金，发行可转换优先股获约5600万美元，首次公开募股获8480万美元[101] - 公司IPO发行并出售5298360股普通股，每股发行价16美元，扣除承销折扣、佣金和发行成本后，净收益为7620万美元[128] 现金及投资情况 - 截至2021年9月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为1.126亿美元[101] - 截至2021年9月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为1.126亿美元[127] 净亏损情况 - 公司自成立以来持续净亏损，2021年前九个月净亏损1900万美元，2020年1月3日至9月30日净亏损430万美元，截至2021年9月30日累计亏损3340万美元[102] - 公司自成立以来一直有净亏损和负经营现金流，预计未来仍会有净亏损[127] 资金支持运营情况 - 公司预计现有资金至少可支持未来12个月运营，但存在不确定性[102] - 公司预计现有现金和现金等价物至少能支持未来12个月的运营，但存在不确定性[129] 业务研发计划 - 公司计划在2022年第一季度启动LP352的1b/2a期临床试验，用于治疗发育性和癫痫性脑病[99][100] - 公司计划在2022年第一季度提交LP143的新药研究申请，用于治疗神经退行性疾病[100] - 公司计划在2022年下半年提交LP659的新药研究申请，用于治疗神经退行性疾病[100] 特许权使用费情况 - 公司需向Arena支付LP352净销售额的中个位数特许权使用费，其他授权产品净销售额的低个位数特许权使用费[107] 权利购买情况 - 公司以10万美元的预付款购买了lorcaserin净销售额相关的所有里程碑付款、特许权使用费等权利[108] 费用预计情况 - 公司预计研发费用和一般行政费用在可预见的未来将大幅增加[114][120] 研发费用变化 - 2021年第三季度研发费用为410万美元，2020年同期为160万美元；2021年前九个月研发费用为1340万美元，2020年同期为250万美元[123][124] 一般及行政费用变化 - 2021年第三季度一般及行政费用为230万美元，2020年同期为90万美元；2021年前九个月一般及行政费用为560万美元，2020年同期为180万美元[125][126] 经营活动现金使用情况 - 2021年前九个月经营活动使用现金1900万美元，2020年同期为200万美元[134][135] 投资活动现金使用情况 - 2021年前九个月投资活动使用现金3730万美元，2020年同期无[134][136] 融资活动现金提供情况 - 2021年前九个月融资活动提供现金7650万美元，2020年同期为220万美元[134][137] 未来资本需求因素 - 公司未来资本需求取决于临床前研究、临床试验、监管审查、产品制造等多方面因素[131][132] 新兴成长公司情况 - 公司是2012年《创业企业融资法案》下的新兴成长公司，可利用延长过渡期遵守新的或修订的会计准则[143] - 若公司在2026年12月31日前成为“大型加速申报公司”、年总收入超过10.7亿美元或在任何三年期间发行超过10亿美元的非可转换债务，将不再是新兴成长公司[144] 较小规模报告公司情况 - 公司是《证券交易法》定义的“较小规模报告公司”，即使不再是新兴成长公司，仍可能继续保持该身份[145] - 当非关联方持有的有表决权和无表决权普通股在第二个财季的最后一个工作日的价值低于2.5亿美元，或最近一个财年的年收入低于1亿美元且非关联方持有的有表决权和无表决权普通股在第二个财季的最后一个工作日的价值低于7亿美元时，公司可利用较小规模报告公司的简化披露[145] - 作为《证券交易法》规则12b - 2定义的较小规模报告公司，公司无需提供SEC规则和条例要求的关于市场风险的定量和定性披露信息[146]

药物研发与临床试验 - Longboard Pharmaceuticals目前有三个药物候选者，分别为LP352、LP143和LP659，针对多种神经系统疾病，代表了超过20年的GPCR研究成果[3] - LP352是一种5-HT2c超激动剂，预计在2022年第一季度启动1b/2a期临床试验[3][25] - LP143和LP659分别针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）和多种神经退行性疾病，预计在2022年第一季度和下半年提交IND申请[3] - LP352的临床前研究显示其对5-HT2c的选择性高，预计其知识产权保护将持续到2041年[11] - LP352的选择性为5-HT2c受体与5-HT2b受体的比率超过200倍，显示出更高的特异性[23] - LP352的临床试验显示，主要不良事件（AE）为轻至中度，最常见为头痛[24] - LP143作为一种CB2受体激动剂，显示出在ALS等多种神经退行性疾病中的治疗潜力[36] - LP659作为一种S1P受体调节剂，可能在多种神经退行性疾病中发挥作用，具有高口服生物利用度[37] - LP659在MOG-EAE模型中显著降低了疾病发生率和严重程度[39] - LP659的口服生物利用度高，具有快速起效和消退的特点[40] 市场需求与竞争 - 在癫痫患者中，约50%的成年人和25%的儿童癫痫未得到控制，显示出显著的未满足医疗需求[12] - Fenfluramine的平均年价格为96,000美元，最高可达180,000美元，约为Epidiolex的三倍[22] - 在Dravet综合症患者中，GTC（广泛性强直-阵挛性癫痫）发作频率减少90%，每月减少至46次[20] - Lorcaserin在35名难治性癫痫患者中，平均每月运动性癫痫发作频率减少了47.7%[16] - 经过15个月的治疗，50%的患者仍在使用Lorcaserin，显示出治疗的持久性[16] 财务状况与资金需求 - 截至2021年6月30日，公司现金、现金等价物及投资总额为1.188亿美元[41] - 截至2021年8月5日，公司总发行股份为1720万股[41] - 2021年上半年运营费用为1270万美元，其中研发费用为930万美元，管理费用为340万美元[41] - 公司预计在未来将继续面临净亏损，并需要额外资金以支持产品开发和商业化活动[1] - 公司已完成首次公开募股，筹集约8480万美元[41] 未来展望与战略 - 公司计划在2022年下半年提交IND申请[40] - 公司在2022年第二季度将启动1b/2a期临床试验[42] - 公司已建立世界级董事会以加强领导团队[41] 负面信息与风险 - 5-HT2b受体的激动作用与心脏不良事件相关，Fenfluramine因此被撤回市场[21] - 在Fenfluramine治疗的患者中，心脏超声检查显示大多数患者在治疗后无心脏病变[20]

药物研发与临床试验 - Longboard Pharmaceuticals目前有三个药物候选者，分别为LP352、LP143和LP659，针对多种神经系统疾病[3] - LP352为5-HT2c超激动剂，主要针对多种难治性癫痫，预计在2022年第一季度启动1b/2a期临床试验[3] - LP143和LP659分别针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）和多种神经退行性疾病，均在进行额外的临床前验证，LP659的IND提交预计在2022年下半年[3] - LP352在临床前研究中显示出对5-HT2c的高度选择性，预计将成为下一代癫痫治疗药物[11] - LP352的选择性为5-HT2c受体与5-HT2b受体的比率超过200倍，显示出更高的特异性和选择性[23] - LP352的临床试验显示，主要不良事件（AE）为轻度至中度，最常见的是头痛[24] - LP659在MOG-EAE模型中，预处理后显著降低了疾病发生率和严重程度[39] - LP659的口服生物利用度高，具有快速起效和消退的特点[40] - 公司计划在2022年下半年提交IND申请[40] - LP143作为一种CB2受体激动剂，显示出延缓运动功能丧失和改善生存的潜力，正在进行临床前研究[36] 市场需求与竞争 - 目前，约50%的成人和25%的儿童癫痫患者未能控制其发作，显示出对新疗法的迫切需求[12] - Fenfluramine的平均年价格为96,000美元，最高可达180,000美元，较GW的竞争药物Epidiolex的32,500美元高出三倍[22] - 在Dravet综合症患者中，GTC（广泛性强直-阵挛性癫痫发作）每月减少90%，从46次减少到4.6次[20] 财务状况与资金需求 - 截至2021年6月30日，公司现金、现金等价物及投资总额为1.188亿美元[41] - 截至2021年8月5日，公司总发行股份为1720万股[41] - 2021年上半年运营费用为1270万美元，其中研发费用为930万美元，管理费用为340万美元[41] - 公司预计在未来将继续面临净亏损，并需要额外资金以支持其产品开发和商业化活动[1] - 公司于2020年第四季度至2021年上半年完成了IPO，筹集约8480万美元[41] 风险与挑战 - Longboard Pharmaceuticals面临的主要风险包括临床试验的成功率、监管批准的获取以及市场竞争[1] - Fenfluramine在2016年的最新超声检查中，患者2显示轻度左心室功能障碍（1级）[20] 未来展望 - 公司在2022年第二季度启动了Ph 1b/2a研究[42] - 公司已建立世界级董事会以加强领导团队[41]

公司资金筹集情况 - 公司自成立以来通过私募可转换优先股和首次公开募股筹集资金，发行可转换优先股获约5600万美元，首次公开募股获8480万美元[98] - 公司IPO发行并出售529.836万股普通股，每股发行价16美元，扣除承销折扣、佣金和发行成本后，净收益7620万美元[121] 公司现金及投资情况 - 截至2021年6月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为1.188亿美元[98] - 截至2021年6月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为1.188亿美元[120] 公司亏损情况 - 公司自成立以来一直亏损，2021年上半年净亏损1270万美元，2020年1月3日至6月30日净亏损170万美元，截至2021年6月30日累计亏损2710万美元[99] - 2021年第二季度运营亏损698.7万美元，2020年同期为156.7万美元；2021年上半年运营亏损1269万美元，2020年同期为174.1万美元[115] 公司资金支持与需求情况 - 公司预计现有资金至少可支持未来12个月运营[99] - 公司预计在成功开发并获得产品候选药物监管批准前不会产生产品销售收入，可能需通过股权发行、债务融资等方式满足资金需求[100] - 公司预计现有现金和现金等价物至少可支持未来12个月的运营，但存在不确定性[122] - 公司未来需要大量额外融资来支持运营和产品开发，融资方式包括股权、债务融资或合作等，但可能面临困难[125][126] 公司许可协议情况 - 公司于2020年10月与Arena签订许可协议，需支付LP352产品净销售额中个位数版税，其他许可产品净销售额低个位数版税[103] - 公司于2020年10月以10万美元预付款从Arena和356 Royalty购买氯卡色林净销售相关里程碑付款、版税等权利[104] 公司费用预计情况 - 公司预计研发费用在可预见未来将大幅增加，因产品候选药物开发阶段推进，后期开发成本通常更高[109] - 公司预计日常管理费用在可预见未来将大幅增加，以支持研发活动、满足上市公司运营成本及减少对Arena依赖[114] 公司产品研发进度 - LP352目前处于1期临床试验多剂量递增部分，预计2021年获得顶线数据，计划2022年第一季度启动1b/2a期临床试验[97] 公司费用对比情况 - 2021年第二季度研发费用491.5万美元，2020年同期为80万美元；2021年上半年研发费用931.3万美元，2020年同期为85.9万美元[115][116][117] - 2021年第二季度一般及行政费用210万美元，2020年同期为76.7万美元；2021年上半年一般及行政费用340万美元，2020年同期为88.2万美元[115][118][119] 公司现金流量情况 - 2021年上半年经营活动使用现金1290万美元，2020年同期为90万美元[127][128] - 2021年上半年投资活动使用现金2800万美元，2020年同期无[127][129] - 2021年上半年融资活动提供现金7650万美元，2020年同期为130万美元[127][130] 公司新兴成长公司情况 - 公司是2012年《创业企业融资法案》下的新兴成长公司，可利用延长过渡期遵守新的或修订的会计准则[136] - 若公司在2026年12月31日前成为“大型加速申报公司”、年总收入超过10.7亿美元或在任何三年期间发行超过10亿美元的非可转换债务，将不再是新兴成长公司[137] 公司小型报告公司情况 - 公司是《证券交易法》定义的“小型报告公司”，即使不再是新兴成长公司，仍可能继续是小型报告公司[138] - 当非关联方持有的有表决权和无表决权普通股在第二个财季的最后一个工作日计算少于2.5亿美元，或最近完成财年的年收入少于1亿美元且非关联方持有的有表决权和无表决权普通股在第二个财季的最后一个工作日计算少于7亿美元时，公司可利用小型报告公司的简化披露[138] - 作为《证券交易法》规则12b - 2定义的小型报告公司，公司无需按美国证券交易委员会规则和条例提供关于市场风险的定量和定性披露信息[139]

公司资金筹集与现金状况 - 公司自成立以来通过私募可转换优先股和首次公开募股筹集资金，可转换优先股发行获约5600万美元，首次公开募股获8480万美元，截至2021年3月31日现金及现金等价物为1.209亿美元[92] - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物为1.209亿美元[111] - 公司IPO发行529.836万股普通股，每股发行价16美元，扣除承销折扣和佣金及发行成本后，净收益7620万美元[112] - 公司预计现有现金及现金等价物至少可支持未来12个月的运营[113] 公司亏损情况 - 公司自成立以来一直亏损，2021年第一季度净亏损570万美元，2020年1月3日至2020年3月31日净亏损20万美元，截至2021年3月31日累计亏损2010万美元[93] - 2021年第一季度运营亏损为570.3万美元，2020年1月3日至2020年3月31日为17.4万美元[108] - 2021年第一季度净亏损和综合亏损为569.9万美元，2020年1月3日至2020年3月31日为17.4万美元[108] 产品业务进展 - LP352预计2022年第一季度启动1b/2a期临床试验治疗发育性和癫痫性脑病[91] 公司许可协议与购买权 - 公司与Arena签订许可协议，LP352净销售额需支付中个位数特许权使用费，其他许可产品支付低个位数特许权使用费[97] - 公司以10万美元预付款购买lorcaserin净销售相关款项收取权[98] 公司费用指标变化 - 2021年第一季度研发费用为439.8万美元，2020年1月3日至2020年3月31日为5.9万美元[108] - 2021年第一季度一般及行政费用为130.5万美元，2020年1月3日至2020年3月31日为11.5万美元[108] - 2021年第一季度总运营费用为570.3万美元，2020年1月3日至2020年3月31日为17.4万美元[108] - 2021年第一季度研发费用为440万美元，2020年同期为5.9万美元[109] - 2021年第一季度一般及行政费用为130万美元，2020年同期费用极少[110] 公司现金流量指标变化 - 2021年第一季度经营活动净现金使用量为770万美元，2020年同期为3.9万美元[116][117] - 2021年第一季度融资活动净现金流入为7330万美元，2020年同期为3.9万美元[116][118] 公司身份相关条件 - 若年度总收入超过10.7亿美元或三年发行超过10亿美元的非可转换债务，公司将在2026年12月31日前不再是新兴成长型公司[125] - 若非关联方持有的有表决权和无表决权普通股低于2.5亿美元，或最近财年的年收入低于1亿美元且非关联方持有的有表决权和无表决权普通股低于7亿美元，公司可继续享受较小规模报告公司的简化披露[126] 公司会计准则选择 - 公司作为新兴成长型公司，可选择推迟采用新的或修订的会计准则[124]