UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended September 30, 2022 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from _________ to ________ Commission file number 001-12830 Lineage Cell Therapeutics, Inc. (Exact name of registrant as specified in its charter) California 94-3127919 ( ...

财务数据和关键指标变化 - 截至第二季度末，公司预计现金跑道至少为两年，不包括罗氏协议的现金里程碑和业务发展交易的收入 [16] - 第二季度末，公司报告的现金、现金等价物和有价证券总额约为7200万美元，过去两年的正常化净运营支出在2000万至2500万美元之间，预计今年接近3000万美元 [50] - 第二季度总收入约为460万美元，较2021年同期增加400万美元，增幅超过700%，主要由于与罗氏合作协议的许可费 [51] - 第二季度总运营费用约为860万美元，较2021年同期增加约110万美元，研发支出增加约40万美元，G&A费用增加约70万美元 [54] - 第二季度运营亏损约为420万美元，较2021年同期减少200万美元，净亏损为680万美元，即每股0.04美元 [56][57] 各条业务线数据和关键指标变化 OpRegen业务 - 与罗氏和基因泰克合作开发OpRegen，第二季度在临床、监管和制造技术转让等主要功能领域取得进展，确认了410万美元的额外收入 [19][20] - 成功完成了OpRegen的额外制造运行及相关CMC活动，继续进行技术转让活动，并举行了联合咨询和制造委员会会议 [21] - 早期临床试验的长期随访显示，患者状况良好，支持OpRegen治疗效果的多年持久性 [22] OPC1业务 - 为OPC1和VAC2项目的监管互动做准备，OPC1的相关活动接近完成，新的解冻注射配方已进行临床前测试 [25][26] - OPC1细胞在脊髓损伤的临床相关动物模型中成功证明了功能恢复，包括步态协调和运动性能的改善，以及细胞植入 [27] - 正在开发OPC1的改进递送系统，大部分验证和确认活动已完成，接近提交IND修正案并进行临床测试 [29] VAC2业务 - 继续向美国FDA提交IND申请，为明年的临床测试做准备，团队已收到支持监管互动所需的所有临床信息 [35][36] - 完成VAC2项目从癌症研究英国向公司的技术转让，优化了制造工艺，提高了生产规模，降低了产品成本，改善了产品纯度和功能 [37][38] 听觉神经元和光感受器项目 - 继续推进听觉神经元和光感受器项目的临床前开发和制造活动，以支持初始临床测试 [42] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司将继续通过内部和合作产品开发努力，在细胞治疗和细胞移植医学领域占据领先地位 [13] - 公司认为具有多年现金、与大型制药公司合作以及资产多元化三个特征的公司，在未来几个月和几年内更有能力创造价值，公司具备这些特征 [14][15] - 行业中，非癌症细胞治疗公司不断取得成功，如ViaCyte被Vertex收购，公司与罗氏和基因泰克的合作也为细胞移植医学领域带来积极影响 [10][12] - 公司计划在第四季度与FDA进行OPC1的IND修正案提交讨论，以及VAC2的pre - IND监管互动，寻求反馈支持美国临床开发 [44][45] - 公司将评估新的合作机会，扩大现有合作，提交CIRM的OPC1临床开发资助申请，并为新的听觉神经元项目生成临床前数据以支持pre - IND会议 [45][47] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 生物技术行业仍处于不确定和波动时期，公司将坚持资本的纪律性使用，目前财务状况良好，能够专注于创造短期、中期和长期价值 [16][18] - 公司对OpRegen的开发进展感到满意，相信其与补体抑制疗法相比具有优势，期待尽快产生更多临床数据 [19][23] - 公司对OPC1和VAC2项目的进展感到兴奋，认为它们有潜力在脊髓损伤和肿瘤治疗中提供出色的临床结果 [31][34] - 公司对未来充满信心，认为现金状况、企业联盟和多元化资产组合使其能够优化开发合作和内部开发项目的组合，创造股东价值 [63] 其他重要信息 - 公司正在全国范围内寻找首席财务官，已与一些优秀候选人建立联系，有望尽快填补该职位 [9] - 公司扩大了与ABM的现有合作，并与Immunomic Therapeutics继续合作，积极寻求更多具有更大经济利益的企业联盟 [46] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: OPC1的长期疗效数据、恢复维持情况 - 细胞似乎停留在给药部位，不迁移，MRI结果显示在一些患者中随访超过10年仍有持久效果，动物模型也显示类似结果，即将有一份关于MRI结果的手稿发表，以展示给药部位的改善情况会持续一段时间，患者康复后生活质量也可能继续改善 [70] 问题2: 外部对公司内部项目的兴趣点，以及制造业务是否会从临床开发业务中分离 - 公司无法具体评论讨论或特定公司，但认为在生物技术环境中，平台技术与多个企业合作有很大好处，公司支持业务发展，对于制造业务，不排除利用制造专业知识创造价值，但不会变成低利润率的制造CRO业务，会确保在任何项目中获得有意义的收益 [72] 问题3: 光感受器项目能否从OpRegen项目中借鉴关于递送和覆盖受影响组织区域的经验 - 公司在眼科领域有成熟的关系，从OpRegen项目中学到递送至关重要，关键经验包括早期干预、适当递送和靶向有影响的区域，公司对影响光感受器的多种疾病持开放态度 [77] 问题4: 监管机构在OPC1的会议中会关注哪些临床前活动 - FDA在细胞和基因治疗领域不断发展，对细胞治疗制造商的功能测定数据越来越感兴趣，对于OPC1项目，FDA希望在审查新流程信息之前先了解设备信息，公司将按FDA的顺序提交信息，由于此类脊髓细胞递送的先例较少，公司会尽量全面提交信息以获得积极结果 [78] 问题5: 第二季度G&A费用是否代表公司FTE调整后的基线 - G&A费用增加约70万美元主要与人员有关，公司在当前环境下有信心扩大规模，认为这是新的基线，增加人员将提高生产力和业务广度，公司对新招聘和候选人感到兴奋 [83] 问题6: 公司在与罗氏合作中的剩余制造和CMC责任 - 由于信息保密，公司无法透露更多，主要贡献包括为下一次临床研究进行制造、完成已完成入组的1/2a期研究的患者随访，以及提供咨询服务，随着更多公开信息发布，将能更明确说明项目情况 [84] 问题7: 公司是否会考虑引入互补的技术或资产 - 公司一直关注加速项目开发的方法，比一年前更关注此类机会，招聘了业务发展和许可方面的人员，但没有明确的、有狭窄搜索标准的项目，会正常对待此类机会 [86][87] 问题8: VAC2的癌症研究英国1期肺癌数据何时公布，以及如何用于美国监管开发 - 数据公布时间由癌症研究英国决定，公司无法控制，当数据可用时会与大家分享，数据中的安全信息将用于向FDA等监管机构的提交和讨论，最后一名患者于今年2月入组，需到2024年2月才能达到两年的免疫效应疗效观察时间，目前年度安全更新显示无意外不良事件，一切表现良好且耐受性良好 [92][93] 问题9: 为什么大型制药和生物技术公司现在都在参与细胞治疗非肿瘤项目 - 随着数据不断产生，分化细胞类型在非肿瘤领域（如1型糖尿病和帕金森病）显示出最有前景的数据，这些非T细胞、非NK细胞的特定分化细胞类型可像骨髓移植一样发挥作用，国际大型制药公司对此越来越感兴趣，该领域仍处于早期，有望实现爆炸性增长 [94][95]

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业绩总结 - 截至2022年1月31日，公司现金及现金等价物约为8300万美元[13] - 市场资本化约为2.4亿美元，基于2022年3月4日的收盘价和流通股本[14] 用户数据 - 干性年龄相关性黄斑变性（干AMD）在美国影响约1100万人，市场机会超过100亿美元[25] - 85%-90%的年龄相关性黄斑变性患者为干AMD，目前没有FDA批准的治疗方案[24] 临床试验与研发 - 公司在干AMD患者中报告了四例视网膜组织恢复的临床案例[10] - 在脊髓损伤（SCI）患者中，三分之一的患者至少获得了2级运动功能的改善[10] - 公司在非小细胞肺癌（NSCLC）中治疗了8名患者[15] - OPC1临床试验参与者在治疗后能够重新投掷棒球，显示出治疗的潜在效果[30] - 在SCiStar临床试验中，25名患者中有96%报告改善了运动功能[49] - 12个月内，64%的患者在运动功能上提高了一个级别，32%的患者提高了两个或更多级别[49] - 96%的OPC1患者在12个月的MRI扫描中未显示病变腔体的迹象[48] - OPC1细胞在损伤部位的植入显示出持久的移植效果，帮助防止囊性空腔形成[48] - 80%的脊髓损伤病例中发生囊性空腔形成（脊髓空洞症）[48] - 95%的患者在12个月内表现出上肢运动恢复（至少1个运动水平在1侧）[61] - 在Cohort 2中，有5名受试者在至少一侧实现了至少2个运动水平的改善[57] - 在Cohort 1中，受试者在治疗后2-4年内保持稳定[57] - 4%的患者出现脊髓空洞症事件，远低于预期的80%[61] 合作与资金 - 公司与Genentech的合作协议包括5000万美元的预付款和620亿美元的潜在支付[21] - OPC1已获得超过1400万美元的支持，来自加州再生医学研究所（CIRM）[39] 生产与市场扩张 - 公司目前的生产规模为每3升生物反应器可生产50亿个RPE细胞，相当于每批2500个临床剂量[28] - OPC1的生产规模提高了10到20倍，显著减少了杂质且功能活性没有降低[59] - 新的脊髓输送系统在2022年进行临床测试，提供更好的稳定性和控制[58] 未来展望 - 预计在下一次临床试验中，能够筛选出表现更好的患者[61] - 预计在2036年至2040年间，待申请专利的到期日期[59] 负面信息 - 534个不良事件（AEs）中，只有1个可能与OPC1相关，且为轻度[47] - 在OPC1治疗后，MRI扫描显示25名受试者中没有意外的严重不良事件，整体安全性良好[57]

财务数据和关键指标变化 - 2022年第一季度总营收约为520万美元，较2021年同期增加480万美元，增长主要源于与罗氏合作协议的许可费，本季度收到5000万美元预付款，按权责发生制在本季度确认约500万美元收入，后续季度将按比例确认 [25] - 本季度总运营费用约为1150万美元，较2021年同期增加约420万美元，主要因与2019年Asterias合并诉讼潜在和解的350万美元非经常性应计费用 [26] - 第一季度运营亏损约为640万美元，较2021年同期减少70万美元，主要由于Asterias诉讼和解应计费用被与罗氏合作增加的收入抵消 [26] - 截至季度末，公司报告的现金、现金等价物和有价证券约为8000万美元 [28] 各条业务线数据和关键指标变化 - OpRegen项目：在2022年ARVO年会上公布临床数据，5名接受OpRegen治疗的地理萎缩患者显示出视网膜外层结构明显改善，视觉功能平均提高12.8个字母，此前仅报告过4名此类患者 [21] - OPC1项目：在《神经外科杂志》上发表了首个OPC1治疗急性胸椎脊髓损伤临床试验的10年安全数据，治疗10年后无医疗或神经并发症，无意外严重不良事件，患者神经运动功能未恶化，计划今年发表更多关于OPC1的论文，包括25名颈椎损伤患者的SCiSTAR研究的完整临床研究结果 [22][23] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司认为当前生物技术行业的抛售是过度反应，未来情况会好转，公司在现金储备、近期里程碑和基本面方面具备优势，有能力应对当前熊市 [7][8] - 公司采取三项关键原则适应行业变化：沟通方面，调整投资者目标，优化关键信息，增加投资者会议数量和质量；运营方面，持续审查运营计划，利用开发项目的共同特征实现规模经济，在关键领域增加岗位；业务发展方面，更加重视业务拓展，探索新的合作机会，如与CIRM的合作，开放NK项目或胰岛细胞等合作 [14][16][18] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司意识到全球事件如COVID和乌克兰战争对供应链的影响，但目前未发现对自身业务有具体影响，已采取预购材料、与供应商规划更长交货时间等措施确保供应稳定 [24] - 公司认为自身在市场表现上优于XBI指数，将继续努力保持优势，核心原则是推动细胞移植技术更接近患者和医生，通过提供产品属性和严格临床试验实现商业成功产品 [31] 其他重要信息 - 公司计划在今年开展多项临床和监管工作，包括启动OPC1新改进输送装置的临床安全试验、与FDA讨论OPC1制造工艺改进、提交VAC2项目的IND申请、为新的RON项目生成临床前数据以支持与FDA的预IND会议 [10][11] - 公司团队参加了Red Bull Wings for Life World Run活动，为脊髓研究筹集资金和提高意识 [23] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：请详细说明Asterias诉讼和解情况及会计处理 - 公司于2019年与Asterias合并后成为股东集体诉讼被告，已原则上同意和解，公司将出资350万美元，占总和解金额1070万美元的一部分，和解需谈判、签署协议并获法院批准，因会计上认为可能性较大，已在本季度财务报表中计提 [35] 问题2：如何解释公司在扩大管线的同时称有至少两年资金储备 - 公司技术可利用通用多能细胞制造特定细胞类型，现有团队可在项目等待期开展其他工作，避免重复投入，且新管线项目处于临床前阶段，推进至IND申请的成本较低，因此管线扩张的同时支出仅小幅增加 [37] 问题3：即将开展的OPC1研究中，设备是否准备就绪，医生是否需要特定培训 - 大部分临床前工作已完成，有外科医生有意使用该设备，虽最终有正式培训流程，但他们已有相关经验，其中一位是共同发明人，公司准备好一两个潜在活跃站点 [40] 问题4：从临床前角度看，OPC1和ANP1新项目是否会考虑多种机会后再确定主导项目 - 公司在干性AMD项目中通过不同患者类型了解到递送的重要性，目前正在研究如何扩大细胞规模以实现商业可行性，开展体外和体内工作为IND申请和与FDA的预IND讨论做准备，同时认为细胞移植方法可减少对潜在病因的关注，具体答案将通过临床试验得出 [45][47][48] 问题5：公司在合作机会上的策略是怎样的 - 公司不会遵循固定模式，会根据具体情况评估合作机会，考虑自身推进项目的能力、合作伙伴的能力、细胞类型的经验和成功概率等因素，认为要从多能细胞系分化细胞移植的广泛适用平台技术中获取最大价值，需要与不同合作伙伴合作 [49] 问题6：湿性AMD市场上新兴的减少注射频率疗法对公司有何影响 - 公司OpRegen数据显示为一次性治疗，相比频繁注射具有优势，且有患者视觉功能改善的证据，更能提高患者依从性；干性AMD目前无获批疗法，市场上其他公司的市场宣传和教育工作可能有助于提高患者和医生对疗法的认识，对罗氏和基因泰克有利 [51][53][54] 问题7：公司是否积极寻找NK领域合作，制造能力能达到什么规模 - 公司希望其他实体了解其制造能力，可作为非自身项目的合作伙伴，认为规模无明显限制，但会因适应症而异，目前积极主动开展业务拓展工作，同时确保优先保障自身核心资产 [59][60][62] 问题8：请更新与Immunomic Therapeutics合作在GBM工作上的进展 - 公司认为VAC平台作为递送系统有更大价值，希望找到更多像与ITI合作的项目，由对方提供抗原，公司作为递送载体，通过这种合作吸引更多有价值的合作机会 [63][64] 问题9：假设FDA批准，OPC1新PSD系统安全测试后下一阶段试验设计如何 - 目前难以确定，因评估工具不够敏感，公司希望将患者生活质量和运动功能的重要因素与FDA要求相匹配，可能采用具有适应性成分的设计，需进行更多市场研究，当前不影响进度，因还需进行设备研究 [69][70] 问题10：OPC1最近发表的10年随访和安全数据如何支持公司战略 - 数据显示出良好的持久性、耐受性和安全性，有助于消除人们对细胞疗法的陈旧观念，降低未来研究风险，提高后期研究的患者招募率，不仅对脊髓项目，对其他项目也有帮助 [72][73][74] 问题11：请详细说明与罗氏合作收入的会计处理及未来季度收入确认预期 - 公司根据与罗氏协议的履约义务按比例确认5000万美元预付款收入，未来各季度确认金额会因履约进度而有所不同，但不会大幅波动，也不会在期末出现大额确认情况 [79][80]

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财务数据和关键指标变化 - 2021年第四季度总营收约120万美元，较2020年同期增加80万美元，主要因合作协议的特许权使用费和许可费增加 [43] - 2021年第四季度总运营费用约2920万美元，较2020年同期增加约2310万美元，主要因罗氏交易下游义务的2100万美元应计费用 [43] - 2021年第四季度运营亏损约2820万美元，较2012年同期增加2230万美元，因大部分收入递延但当期计入所有费用 [44] - 2021年第四季度净亏损2900万美元，合每股0.17美元，2020年同期净亏损200万美元，合每股0.01美元 [44] - 2021年全年总营收约430万美元，较2020年增加250万美元，主要因特许权使用费和许可费增加 [45] - 2021年全年总运营费用约5210万美元，较2020年增加约2420万美元，主要因罗氏交易下游义务的2100万美元应计费用 [45] - 2021年全年运营亏损约4920万美元，较2020年同期增加2280万美元，因大部分收入递延但当期计入所有费用 [45] - 2021年全年净亏损4300万美元，合每股0.26美元，2020年全年净亏损2060万美元，合每股0.14美元 [45] - 截至2021年底，公司现金及等价物为5570万美元；截至2022年1月底，约为8300万美元，因收到基因泰克5000万美元预付款 [46] - 2021年运营现金流为负2350万美元，符合公司指引 [40] 各条业务线数据和关键指标变化 OpRegen业务线 - 与罗氏达成合作，获得5000万美元预付款，还有高达6.2亿美元的额外现金付款及分层两位数特许权使用费 [17] - 罗氏负责全球所有OpRegen项目，包括开发、监管互动和商业化，公司将抵消大部分未来临床和商业化费用 [18] - 公司仍负责正在进行的1/2a期临床研究及某些制造承诺，可通过多个联合咨询委员会提供意见 [19][20] OPC1业务线 - 公司正努力在今年启动涉及新递送设备的临床试验，与FDA讨论细胞制造改进及后期临床试验设计 [30] VAC业务线 - 专注于制造工艺的改进和现代化，以帮助VAC2进行进一步临床试验并提供竞争优势 [31] - 期待完成由英国癌症研究中心资助的VAC2正在进行的1期临床试验，并开展内部工作支持在美国提交新药研究申请 [31] 各个市场数据和关键指标变化 无相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司目标是成为细胞治疗领域的领导者，继续证明现货细胞能在大型商业机会中产生有吸引力的安全性和有效性数据 [35] - 2022年将专注于推进现有产品线，战略扩展新方法，利用OpRegen成果展示更多“替换和恢复”疗法 [35] - 公司认为与罗氏的合作开启了新机遇，积累的细胞分化知识可应用于其他治疗领域 [11][13] - 公司计划将OPC1和VAC2推进到下一阶段临床试验，还将在本月宣布再生医学细胞治疗产品线的首个内部扩展领域 [28][33] - 生物技术行业处于熊市，公司虽受影响，但资金充足且临床进展良好，有望在市场好转时表现出色 [24] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 宏观因素对生物技术行业产生负面影响，但公司与罗氏的合作创造了价值，未来有很多乐观理由 [11] - 公司拥有最强资产负债表，在产品开发上效率高，有信心在不同市场环境中表现优于同行 [14][25] - 公司认为细胞疗法在肿瘤学之外正达到重要转折点，其特定能力得到验证 [12] - 未来产品开发可能更快、更便宜、更容易，团队正将OpRegen项目的知识应用于其他产品 [28] 其他重要信息 - 公司会计处理严格遵循GAAP标准，但与实际现金流时间不匹配，导致财务报表出现大额运营亏损和净亏损 [37][40] - 公司计划继续高效和有纪律地支出，预计2022年净支出会增加，但资金资源可维持到2024年甚至更久 [47][48] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 如何衡量OPC1更新后的成功水平 - 下一次OPC1试验是安全研究，主要验证新递送设备能否安全地将细胞递送到正确位置，会收集一些常规疗效指标，但观察期短 [57][58] - 公司尚未确定在更大规模比较研究中收集哪些数据集，但认为改进评估方法对提高成功概率很重要 [59] 问题2: 新机会或适应症中，细胞移植和结果是否因细胞损失原因而异，OpRegen和OPC1的干预时机策略是否适用于其他适应症 - 不同细胞系表现不同，不同适应症有独特之处，需考虑具体情况应用经验教训 [62] - 预计干预时机很重要，就像在干性AMD和脊髓损伤研究中一样，应让数据说话并客观解读 [64][65] 问题3: 对于潜在的外许可机会，是否会像OpRegen一样先有内部概念验证以获得更有利的经济回报 - 经济回报越多越好，公司会考虑风险承受能力和产品生命周期，与潜在合作伙伴保持联系，不排除各种合作可能性 [67][68] - 像OpRegen这样的大型交易能提供足够前期资金，而像与ITI的交易则是后期付款为主，公司希望开发能带来大型交易的产品 [69][70] 问题4: OPC1和VAC项目推迟的原因及是否已解决 - 主要原因是完成罗氏协议投入了大量精力和资源，也受COVID等因素影响 [73][74] - 随着资源从OpRegen转移回这两个临床项目，预计它们的开发将加速 [77] 问题5: OPC1是否有潜力治疗所有脊髓损伤区域 - 理论上有潜力，但目前聚焦于颈4 - 7节段，因为该区域与上肢功能相关，能改善患者生活质量 [78][79] - 若要应用于其他区域，需要仔细考虑测量指标和数据收集方法 [79] 问题6: 公司在制造方面是否能及时获得所需物资 - 除个人门的延迟外，未发现与公司相关的供应问题，公司制造设施位于以色列，有全球采购能力，还提前购买了关键试剂 [82][83] - 动物研究合同档期获取变得困难，需要提前规划 [84] 问题7: 如何看待VAC项目的未来发展，是否会开展内部项目或进行业务拓展 - 希望VAC平台变得强大和灵活，以获得类似大型平台技术交易的机会，为内部开发提供资金 [87][88] 问题8: OPC1要实现商业成功，希望在多少个中心提供该产品，公司能否自行商业化 - 公司认为像Lineage这样的公司有能力商业化脊髓损伤产品，已开发的解冻注射制剂和新设备有助于扩大临床中心数量和提高商业实用性 [90][93] - OPC1的第三方经济效益比OpRegen更好，公司可能会长期持有该资产 [93] 问题9: 罗氏交易的下游承诺是否会延伸到未来的里程碑、开发、监管和特许权使用费 - 短期内大致与目前情况相符，但里程碑之间可能会有一些变化，特许权使用费有不同公式 [96] 问题10: 如何看待Lineage未来的发展，OPC和VAC是否会成为新的重点，公司是否会采取更广泛的细胞治疗方法 - 公司可以更快速地推进VAC和OPC1项目，同时扩大业务范围，启动新项目成本低且具有制造经济性 [99][101] 问题11: 公司的平台能解决哪些与衰老相关的问题 - 公司认为与专注于衰老的公司没有明确界限，都是为了让人们生活得更好，公司在细胞替代方面更接近目标 [103][104] 问题12: 能否给出FDA相关里程碑的预期时间框架，以及FDA在过去一两年的变化 - 公司正努力在今年启动OPC1和VAC的下一次临床试验，但FDA的要求会影响时间框架，因此难以提供具体指导 [108] - FDA在细胞和基因治疗领域的工作有所改善，公司认为应问对问题，按要求开展活动并公开信息 [109][110]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-K ☒ ANNUAL REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the fiscal year ended December 31, 2021 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from___________ to __________ Commission file number 001-12830 Lineage Cell Therapeutics, Inc. (Exact name of registrant as specified in its charter) (State or other jurisdiction ...

财务数据和关键指标变化 - 2021年第三季度总营收约230万美元，较2020年同期增加170万美元，主要因某合作伙伴更新版税通信，使版税收入增加 [25] - 2021年第三季度总运营费用约810万美元，较2020年同期增加约90万美元，主要与诉讼费用和股份补偿费用增加有关 [25] - 2021年第三季度运营亏损约680万美元，较2020年同期增加10万美元；归属公司的净亏损为780万美元，即每股亏损0.05美元，与去年同期持平 [25] - 本季度末公司现金、现金等价物和有价证券约6500万美元 [26] 各条业务线数据和关键指标变化 OpRegen - 为治疗干性年龄相关性黄斑变性伴地理萎缩的领先候选产品，已提供额外积极临床数据，在3名患者中观察到地理萎缩逆转现象，即视网膜修复，且多数患者治疗眼有功能改善 [8][9][10] - 预计注册试验的主要疗效终点是萎缩随时间的增长率变化，收集的数据包括功能和解剖学证据，强化了OpRegen可产生临床意义结果的信念 [11] OPC1 - 用于治疗脊髓损伤患者，过去两年开发新制造工艺，提高了批次纯度、规模和可重复性，新流程已转移到内部GMP设施，预计2022年第一季度完成GMP生产 [16] - 计划与Neogame技术公司合作开展新递送设备的中期临床安全研究，已完成临床设备原型制造，预计本季度完成评估，2022年第一季度启动人体临床性能和安全测试并提交IND修正案 [17][18] VAC2 - 为研究性现成树突状细胞癌症疫苗，由合作伙伴Cancer Research UK负责研究，但受英国COVID限制影响，患者入组进度受阻，公司已采取措施解决该问题 [22] - 专注于改进和现代化VAC制造工艺，增强平台灵活性，为未来试验做准备，并提供竞争优势 [23] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司开创细胞治疗新医学分支，采用从单细胞系制造和移植分化细胞的方法，避免基因编辑风险，认为该方法是成为领先细胞治疗公司的途径 [6][7] - 各产品管线推进临床研究，与FDA沟通，改进制造工艺和递送设备，探索合作机会，以推动产品商业化 [14][16][22][24] - 行业竞争方面，OpRegen在治疗干性AMD方面，相比传统药物和基因疗法有优势，如可逆转萎缩、只需一次性给药等；OPC1和VAC2所在领域目前缺乏FDA批准的治疗方法，公司希望通过创新方法取得突破 [8][9][16][22] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 认为细胞治疗领域有望实现爆发式增长，可扩展的同种异体现成方法具有显著商业优势，公司目标是利用专有分化协议开创医学新分支，目前数据支持该目标 [29] - 对各产品管线进展满意，期待未来继续推进临床研究和与FDA的互动，解锁产品潜力 [15][21][24] 其他重要信息 - 本周将在2021年眼科学会年会上提供OpRegen重要临床更新，展示新成像数据 [11] - 公司约一半员工位于以色列，一半位于美国，通过提前采购关键材料、从不同国家采购和储备无过期日期的材料等方式应对全球供应链问题 [49] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 即将与FDA就OpRegen进行的互动中，是否会讨论3D Okta技术及纳入后续研究的可能性，以及是否会向公众沟通这些讨论 - 会将相关数据纳入与FDA的讨论，以证明视网膜修复和治疗效果；出于竞争原因，不会提前透露监管策略或讨论内容，但会在会议后分享具体反馈和计划 [32][33][34] 问题2: OPC1新细胞注射制剂相比现有制剂的改进及对患者的额外益处 - 新制剂为即用型，可从冷冻状态直接注入患者体内，减少处理和操作成本及复杂性约90%，降低给药错误可能性，还能与新设备配合更缓慢给药，无需在给药时让患者脱离呼吸器，可能会增加可开展临床活动的地点 [37][38][40] 问题3: OPC1监管策略的新想法 - 脊髓损伤治疗中，证明患者活动能力改善较困难，现有评估工具较粗糙，公司对采用其他更有用的评估工具重新评估感兴趣，以缩小治疗效果与测量结果之间的差距，提高成功概率，但暂无法提供更多细节 [45][46][47] 问题4: 全球供应链问题对公司计划的影响 - 制造团队提前采购关键材料，利用公司在不同国家的资源，储备无过期日期的材料和试剂，以应对供应链挑战 [49][50] 问题5: VAC项目除非小细胞肺癌外，与其他抗原的业务发展讨论情况 - 公司与不同实体保持高度合作兴趣，但出于不确定性，更愿意在合作签署并宣布后再分享信息，暂不提供合作预期或指导 [52] 问题6: 如何考虑OpRegen与FDA监管讨论的优先级和节奏 - 公司已获得快速通道指定，还在考虑申请再生医学先进疗法指定等；将在指定会议后与FDA讨论下一项研究的概况、终点、规模和范围 [58] 问题7: OPC1从IND修正案阶段进入临床测试的速度 - 希望在FDA审查支持文件和协议后，尽快获得首个临床日期，具体时间取决于FDA [60] 问题8: OpRegen研究在9个月数据后达到统计学意义的重要性，以及对后期试验规模的预期 - 统计学差异存在，但后期试验规模需根据FDA互动结果确定；参考先例和临床效益，预计试验规模在200 - 300名患者之间，但最终数字需在与FDA会议后明确 [66][68][69] 问题9: 预计何时收到与FDA会议的结果 - OpRegen在2022年第一季度有大量与FDA的互动，包括确定临床研究设计的会议，但会议形式和结果时间由FDA决定，该季度的监管互动将对研究产生重要影响 [71] 问题10: 3D测量地理萎缩技术是否可能检测到除已确定的3名患者外的视网膜修复迹象 - 有可能，该技术由独立团队以盲法进行分析，可能会识别出更多有视网膜修复的患者 [73][74] 问题11: 与FDA会面时，OpRegen关键研究的主要终点希望确定为什么 - 希望与领先公司一样，以地理萎缩面积随时间的变化作为主要终点，使用OCT作为评估工具，因为FAF无法检测到公司的细胞，而OCT是更强大和有用的成像工具 [79][80][81]

Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION For the quarterly period ended September 30, 2021 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from _________ to ________ Commission file number 001-12830 Lineage Cell Therapeutics, Inc. (Exact name of registrant as specified in its charter) California 94-3127919 ( ...