UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended June 30, 2020 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from _________ to _______ Commission file number 001-12830 Lineage Cell Therapeutics, Inc. California 94-3127919 (State or other jurisdiction of incorporation or organization) ...

临床试验进展 - OpRegen®在干性年龄相关性黄斑变性（GA）的阶段1/2a试验中，当前有4名患者正在进行[5] - VAC2在非小细胞肺癌的阶段1试验中，当前有2名患者正在招募[5] - OPC1在脊髓损伤的阶段2b/3试验中，已有25名患者完成，计划进一步招募[5] - OpRegen®的临床试验中，17名患者中没有出现显著的视力下降，且大多数Cohort 4患者在一年时点或最后一次访问时视力有所改善[16] - 在Cohort 4中，平均视力改善的变化为20/65，且地理萎缩的平均面积为7.9 mm²[15] - 使用新型Orbit设备进行的治疗中，未观察到任何患者出现黄斑纤维化的加重或形成[30] - OpRegen在干性AMD的临床试验中显示出96%的细胞植入成功率，64%的患者在12个月内实现了运动功能改善[54] - 在OPC1的临床试验中，96%的受试者报告了运动功能改善，且没有与OPC1细胞相关的严重不良事件[54] 生产能力与技术 - Lineage的生产能力为每个3升生物反应器生产50亿个细胞，当前每批次生产超过2500个临床剂量[9] - OpRegen®的RPE细胞制造过程确保了超过99%的纯度，且不进行基因修改[8] - 公司拥有世界级的GMP制造能力，且在细胞治疗领域拥有最大的专利组合之一[61] 财务状况与市场前景 - 公司截至2020年3月31日的现金、现金等价物和可交易证券约为2580万美元[60] - 公司在2020年5月20日的市值约为1.36亿美元，员工人数为54人[60] - 公司预计在2021年之前资金充足，假设从Juvenescence收回2460万美元的应收票据[61] - 公司在再生医学领域处于领先地位，具备近期增长和长期价值的良好前景[61] 合作与市场机会 - Lineage与多家合作伙伴（如AJINOMOTO和GE Healthcare）建立了合作关系，推动细胞治疗技术的发展[6] - 美国约有1100万人受到年龄相关性黄斑变性（AMD）的影响，其中干性AMD占85%至90%[36] - 干性AMD目前没有获得批准的治疗方法，而湿性AMD的治疗药物Lucentis和Eylea年销售额超过100亿美元[36][37] - 公司计划在11月的AAO会议上报告OpRegen干性AMD的最新数据，并与FDA讨论OpRegen干性AMD的2b/3期比较研究设计[59]

财务数据和关键指标变化 - 截至2020年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为2580万美元，应收Juvenescence的票据价值为2400万美元 [48] - 2020年第一季度，公司出售240万股OncoCyte股票，净收益500万美元；4月又出售160万股，净收益370万美元，出售后公司仍持有约430万股，截至5月5日价值约1130万美元，持股比例降至约6.3% [49] - 2020年第一季度总营收为50万美元，较去年同期减少40万美元，主要来自IIA OpRegen相关赠款和专利许可费 [53] - 2020年第一季度总运营费用为780万美元，较2019年同期减少580万美元 [54] - 2020年第一季度研发费用为330万美元，较去年同期减少约170万美元，主要因OpRegen和其他眼科应用费用减少180万美元、Renevia相关费用减少40万美元，被OPC1相关费用增加50万美元抵消 [55] - 2020年第一季度G&A费用为450万美元，较去年同期减少约410万美元，主要因多项费用减少，被法律和专利费用增加50万美元、共享服务报销停止增加20万美元抵消 [57] - 2020年第一季度运营亏损为740万美元，较2019年同期减少540万美元；归属于Lineage的净亏损为840万美元，合每股0.6美元，而2019年同期净收入为3930万美元，合每股0.3美元 [59] - 2020年第一季度经营活动净现金使用约为500万美元，符合2020年年度净运营支出预算1600万美元的预期，预计2020年净运营支出将因多项因素适度增加 [62] 各条业务线数据和关键指标变化 OpRegen业务 - 首批12名患者平均视力为20/400，病变区域大；近期治疗患者平均基线视力为20/125，病变区域小，更适合评估和响应治疗 [16] - 部分患者在阅读速度、视力和病变进展三个指标上有改善，虽目前仅5名患者数据，未达统计显著性，但有趋势性变化 [17][18] - 最早治疗患者细胞已持续植入四年，对移植细胞持久性有信心 [19] - 与Gyroscopes Orbit SDS设备和新配方结合有两次成功手术经验，计划再治疗4名患者，若结果可比则结束1/2a期研究 [20] VAC业务 - 与Cancer Research U.K.合作的VAC项目已入组6名患者，Cancer Research U.K.将增至8名，多数为晚期患者 [101] - 通过多种检测方法观察到VAC能触发和驱动T细胞教育，证明机制可行 [103][104] OPC1业务 - 制造团队进行约10次生产运行，确定多项改进产品分化过程、纯度和验证微载体生长的机会，有助于扩大生产规模 [43] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司今年重点推进临床项目，尤其尽快完成OpRegen研究入组，预计2020年有大量合作活动，因资产管线扩大且更努力寻求支持 [65] - 公司致力于资产管理，结合细胞生产和递送的最佳组件，提供无法模仿的治疗方案，以超越竞争对手，实现长期成功 [46] - 公司将VAC平台引入内部，可探索免疫肿瘤学领域合作机会，提供树突状细胞平台作为递送工具，开发不同产品候选物 [37][38] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司未发现员工和关键顾问感染COVID - 19，将继续采取措施保障团队安全和绩效 [9] - COVID - 19疫情使OpRegen试验时间推迟，但公司通过出售其他公司股票为运营提供资金，未出售Lineage股票 [51] - 公司认为有足够现金、现金等价物和有价证券管理项目，加上Juvenescence应收票据，资金可支持到2021年 [63] - 公司对未来充满期待，认为本周宣布的积极变化将带来新机遇，有望在细胞治疗和移植医学领域成为领导者 [66][117] 其他重要信息 - 公司提交美国临时专利申请，探讨用VAC平台开发冠状病毒疫苗，并与Cancer Research U.K.讨论相关事宜 [31] - 公司计划举办与治疗领域专家的电话会议，进一步讨论VAC项目计划 [38] - Dr. Riemann将于5月11日下午2点太平洋时间（下午5点东部时间）与分析师讨论OpRegen数据并回答问题 [21] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 基于树突状细胞的疫苗方法在新冠疫苗竞赛中如何定位 - 细胞疗法在某些领域有独特优势，如干AMD领域，整体细胞替代是较好解决方案；在疫苗领域，新冠病毒有免疫逃逸策略，会损害免疫细胞，而树突状细胞是免疫系统哨兵，若不通过抗原呈递细胞传递信息，无法建立长期免疫记忆 [71][74][75] - 公司专注于开发强调2期反应、提供多年保护的疫苗，针对高风险人群和一线治疗人员，满足未被满足的需求，与多数专注即时感染的疫苗方法不同 [76][77][78] 问题2: mRNA疫苗的进展如何改变其他疫苗开发的格局 - mRNA疫苗的进展有好处，能看到数据收集、入组和报告等方面的情况，打破传统阻碍，但也令人担忧，因大量资金和患者集中于此，若不安全或效果不佳，可能影响其他项目 [81][82][83] - 对公司而言，先进行工艺开发工作有益，该工作适用于所有传染病和肿瘤学项目，若能建立合适平台，可用于未来多年的疫苗开发，且公司也在为肿瘤学平台做同样工作 [83][84][86] 问题3: OpRegen研究未来几周和几个月的关键数据点和催化剂 - 若能恢复入组是积极信号，目前轨道部分还剩4名受试者，若入组限制解除，很快能完成该队列 [91][92][94] - 完成该队列后，结合现有数据，公司认为有理由结束1/2a期研究，进行安全随访，并将数据提交给监管机构和合作伙伴 [95][96] 问题4: CR U.K.的VAC2研究入组情况及患者类型平衡 - 目前入组6名患者，Cancer Research U.K.将增至8名，多数为晚期患者，但需进一步确认 [101] - 研究重点是证明机制，即观察对特定抗原的免疫原性反应，而非临床结果 [102][104] 问题5: 将VAC2研究带回公司后，研究是否继续及下一步计划 - Cancer Research U.K.将继续监测现有患者并再入组几名患者，研究将持续数月，是否邀请其入组更多患者待定 [105] - 公司认为继续入组观察免疫原性意义不大，更希望将其与检查点抑制剂联合使用，探索更多适应症，寻找小公司能获胜的领域，可能推动合作或针对特定适应症 [106][107][108] 问题6: VAC工艺开发要解决的前两三个因素 - 建立中间细胞库，以便在引入改进时灵活操作 [111] - 实现细胞在大悬浮体积中生长，有无微载体均可，以满足大量细胞需求，这对细胞疗法的成功至关重要 [111][112] - 进行工艺开发以实现大规模生产，为更大规模临床试验和商业化做准备，公司在视网膜和少突胶质细胞项目上有相关经验 [112][113]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2020 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from _________ to ________ Commission file number 001-12830 Lineage Cell Therapeutics, Inc. (Exact name of registrant as specified in its charter) California 94-3127919 (Stat ...

财务数据和关键指标变化 - 2019年全年总营收350万美元，较2018年减少150万美元；总运营费用4200万美元，较2018年减少450万美元；运营亏损3890万美元，较2018年减少290万美元；净亏损1170万美元，合每股亏损0.08美元，而2018年净亏损4600万美元，合每股亏损0.36美元 [42][43] - 2019年第四季度总营收120万美元，较2018年同期增加40万美元；总运营费用800万美元，较2018年同期减少280万美元；运营亏损690万美元，较2018年同期减少320万美元；净亏损450万美元，合每股亏损0.03美元，而2018年同期净亏损4500万美元，合每股亏损0.35美元 [40][41] - 2019年底公司现金、现金等价物和有价证券共计3070万美元，还有来自Juvenescence的应收票据，截至2019年12月31日，该票据价值（含应计利息）为2360万美元 [39] - 2019年公司通过出售OncoCyte、AgeX和Hadasit Bio - Holdings部分股份筹集约1430万美元；2020年1月，出售240万股OncoCyte股票，净收益500万美元 [39][40] - 公司将2020年净运营预算从2500万美元降至1600万美元 [9] 各条业务线数据和关键指标变化 OpRegen项目 - 用于治疗干性AMD，公司认为该项目是今年公司最重要的价值驱动因素，预计全年会提供临床数据更新，原定于5月初ARVO会议上的更新，虽会议取消，但仍计划在同一时间发布 [16][17] - 公司制造视网膜细胞的原材料来自美国国立卫生研究院批准的多能细胞系，未进行基因改造，细胞纯度检测常超99%，经过严格无菌、身份和效力测试 [18][19] - 以色列30人高技能团队改进制造工艺，单个生物反应器可生产50亿个RPE细胞，治疗剂量仅需10万个细胞，单个反应器可制造数千个临床剂量 [19] - 与Gyroscope Therapeutics达成战略期权和许可协议，拥有其FDA批准的视网膜下递送系统独家使用权，已在两次手术中使用该设备，效果良好，无严重并发症，最佳响应患者使用该设备和新的即溶即注配方治疗6个月后视力提高25个字母 [20][21] OPC1项目 - 用于治疗脊髓损伤，2019年初收购该项目，秋季将运营控制权转移至公司，并将制造责任转移至以色列GMP工厂 [24] - 正在改进制造工艺，开发即溶即注配方，若成功可增加临床试验地点、加快试验招募进度、降低试验成本 [25][26] - 已开始探索OPC1新的递送设备相关讨论 [27] VAC2项目 - 是一款现货癌症疫苗，由成熟树突状细胞组成，目前由合作伙伴Cancer Research UK进行非小细胞肺癌一期临床试验 [28] - 项目进展较之前有所改善，自上次更新后有更多患者接受治疗，但公司无法控制数据发布时间，大部分情况下不能讨论合作获得的数据 [29] 面部美学产品Renevia - 去年获得CE认证，可在欧盟及认可该认证的地区销售，公司聘请咨询公司为其在欧洲市场寻找合作伙伴，合作流程正在进行中 [31] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 2019年公司决定专注临床阶段细胞疗法机会，聚焦干性AMD、脊髓损伤和癌症领域产品开发，为此进行三方面重大变革：一是拓展和多元化产品开发管线，收购两项临床阶段资产，将脊髓损伤项目制造转移至以色列GMP工厂；二是出售或停止与核心使命无关或价值降低的业务，裁员近一半，削减2020年净运营预算；三是改组管理团队，更换六名高管中的四名，将公司总部迁至圣地亚哥，并更新公司名称 [5][6][8] - 2020年主要目标是完成OpRegen治疗干性AMD临床试验患者招募，收集数据以指导后期试验设计和合作讨论；推进OPC1项目进入下一临床开发阶段；加强与Cancer Research UK在VAC2项目一期临床试验的合作，并评估是否行使获取该试验数据的选择权 [11][12][13] - 公司致力于通过结合最佳细胞、最佳生产和最佳递送，为患者提供最佳治疗方案，以在行业竞争中脱颖而出 [18] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 新冠疫情导致股市波动，给部分公司融资带来困难，但公司有资金支持运营至明年，无需改变运营计划，目前未受疫情影响，但会密切关注，已采取一些缓解措施，如提前采购关键试剂和洁净室设备，未来会关注患者招募和供应链中断等问题 [14][15] - 管理层对公司财务和运营状况有信心，认为能够应对可能的疫情相关干扰，2020年将加速临床项目进展，推动业务发展，为股东创造长期价值 [15][44][46] 其他重要信息 - 去年公司与三家公司签订许可协议，以实现知识产权资产货币化，还聘请内部知识产权律师，以寻找更多许可协议机会、降低专利申请成本，并在有机会的领域创造新的高价值知识产权 [32] - 去年公司获得以色列创新局和美国国立卫生研究院三项以上赠款，未来将继续寻求这些机构及其他机构（如加州再生医学研究所）的非稀释性支持，并发表相关论文和摘要 [33] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: OPC1新递送设备与之前相比可能有哪些重大差异或特性 - 从Geron提交脊髓损伤IND申请至今，在控制和维持生产、细胞类型以及递送、成像技术等方面有很大进步 [50] - 公司希望开发即溶即注配方，虽可增加试验中心和加快招募速度，但存在细胞浓度上限问题，浓度较低时给药时间会延长，原SciStar研究给药时间少于两分钟，可断开呼吸器给药，而新配方预计给药时间需四到五分钟，需要患者连接呼吸器，因此需要类似浮动套管的方法 [50][51][53] 问题2: 公司如何进一步提高非稀释性资金筹集潜力 - 公司会在各方面寻找机会，与CIRM、CR UK、以色列创新基金等合作带来大量非稀释性资金，历史上也成功获得美国国立卫生研究院赠款 [55] - CIRM原资金已耗尽，正寻求额外资金，若获批，约15亿美元将用于神经疾病治疗，脊髓损伤符合该领域，公司可能会申请相关资金 [56] 问题3: 用Gyroscope设备治疗的OpRegen前两名患者基线特征有何不同 - 所有队列4患者病情比前三个队列轻，GA面积更小、视力更好、病史更短 [60] - 前两名患者视力分别为20/225和21/100，安全委员会要求最初两名患者视力低于21/100，后续患者视力范围为20/64至20/250，即更年轻、更健康 [60] 问题4: 取消分期招募限制后，多久能增加更多试验点，何时能治疗下一批患者 - 新增两个试验点，辛辛那提眼科研究所已筛选第一名受试者，筛选期为八周，该患者正在进行图像审查和血液检查，有望成为下一个治疗患者，威尔斯试验点预计很快启动 [62] 问题5: 行使VAC2项目选择权的时间范围 - 公司预计今年做出是否行使选择权的决定，决策存在权衡，可根据信息多少选择早或晚做决定，基于项目近期进展加速，判断今年会进行评估和决策，也有可能在后续年份，但大概率是2020年的事件 [63] 问题6: 在什么情况下无法在今年第三季度获得Juvenescence票据资金 - 公司有权审查Juvenescence财务报表，该票据可转换，若Juvenescence进行首次公开募股且收益至少500万美元，票据将转换为Juvenescence证券，公司可能获得证券而非现金 [65] 问题7: 若Juvenescence进行首次公开募股，其股票是否有锁定期 - 通常会有锁定期，公司与Juvenescence保持定期沟通，若其上市会提前讨论相关事宜 [66]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-K ☒ ANNUAL REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the fiscal year ended December 31, 2019 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from___________ to __________ Commission file number 001-12830 Lineage Cell Therapeutics, Inc. (Exact name of registrant as specified in its charter) (State or other jurisdiction ...

业绩总结 - Lineage Cell Therapeutics的OpRegen®项目针对干性年龄相关性黄斑变性（Dry AMD），目前处于I/IIa临床试验阶段[13] - Lineage的临床项目获得了超过$40M的外部资金支持，其中OpRegen项目获得了$16M的资金[6] - 截至2019年9月30日，公司现金及现金等价物和可交易证券为3570万美元[76] - 公司市值约为1.3亿美元，截止到2020年1月2日[76] - 2020年公司实施了成本高效的商业模式，预计运营预算降低至1600万美元[76] 用户数据 - 目前约有1100万美国人受到年龄相关性黄斑变性（AMD）的影响，其中90%为干性AMD患者[43] - 目前针对干性AMD的治疗方法仅限于营养补充剂，市场上没有批准的药物[43] 临床试验结果 - OpRegen的临床试验中，参与者的最佳矫正视力（BCVA）在12个月时的平均变化为+18字母，部分患者在6个月时的变化为+25字母[31] - 在Phase I/IIa研究中，部分患者显示出视网膜结构改善和黄斑变性斑点密度降低的迹象[42] - OpRegen的临床试验中，17名患者未报告任何意外的不良事件[42] - 第一例患者在接受治疗后视觉敏锐度提高了25个字母，第二例患者提高了2个字母，且均未出现意外的术后并发症[41] 技术与研发 - Lineage在干细胞治疗领域拥有超过100项相关专利和专利申请，显示出其强大的知识产权基础[5] - Lineage的细胞治疗平台使用正常的多能干细胞，能够生成多种人类细胞类型，且不涉及基因组操作[7] - 通过Orbit SDS设备进行的OpRegen注射，避免了视网膜穿刺，提供了更稳定的细胞输送[35] - Lineage的细胞治疗产品在多个物种中形成稳定的单层细胞，显示出良好的移植效果[17] 市场扩张与并购 - 公司计划在2020年内完成对VAC2项目的多数权利收购的决策[71] - 公司在2019年获得了来自以色列创新局和NIH的数百万美元的资助[79] 其他信息 - 该公司在临床试验中获得超过1400万美元的资助，用于OPC1细胞治疗的开发[52] - 在OPC1的Phase 1/2a研究中，96%的患者在注射后12个月内成功实现细胞植入[62] - 2019年1月2日，公司出售了500万美元的OncoCyte（OCX）持股[76] - 剩余的OCX股权价值为1700万美元，基于2020年1月7日的收盘股价[76] - 可转换的承诺票据面值为2160万美元，外加300万美元的应计利息，预计在2020年8月到期[76]

财务数据和关键指标变化 - 第三季度末现金、现金等价物和有价证券为3570万美元 [41] - 第三季度出售625万股OncoCyte普通股，净收益1070万美元；出售超65万股AgeX普通股，净收益160万美元；出售近65万股Hadasit股票，净收益120万美元 [42] - 2019年第三季度总营收60万美元，较2018年同期减少40万美元；总运营费用890万美元，较2018年同期减少240万美元；运营亏损840万美元，较2018年同期减少200万美元 [44][45] - 2019年第三季度其他收入或费用净额为净支出910万美元，2018年同期为净收入7690万美元 [46] - 预计第四季度现金消耗约600万美元，2020年净运营支出降至约1600万美元 [50][51] 各条业务线数据和关键指标变化 Renevia - 面部美学产品Renevia获CE Mark，用于自体脂肪组织输送以恢复或增加面部容积，治疗面部脂肪萎缩 [6][8] - 公司正与欧洲生命科学咨询公司合作，为Renevia寻找外部商业化合作伙伴，目标合作伙伴超100家，预计明年达成合作 [12] OpRegen - 今年迅速将Orbit视网膜下递送系统应用于临床，7月首次在临床试验中使用效果良好 [14] - 首例使用Orbit设备治疗的患者3个月时视力提高13个字母（ETDRS评估） [15] - 推出OpRegen的即溶即注配方，消除治疗前RPE细胞一天的制备需求，医生准备注射细胞时间少于10分钟，正在开设更多临床试验点 [15] - 上个月在AAO年会上公布OpRegen研究的额外积极数据，队列4的4名患者治疗眼视力均有改善，增加字母数在10 - 19个之间，最大增幅为22个字母 [19][21] - 队列4患者视网膜结构改善、玻璃膜疣密度降低、地理萎缩区域不对称生长等情况得以维持，部分患者移植细胞持续存在超三年 [23] - 队列4第二名患者治疗15个月后视力继续改善，从12个月时的8个字母增至10个字母，所有队列4患者最后记录时间点视力至少增加10个字母，首例患者阅读速度提高 [24] - 已安排下一名Orbit患者手术日期，预计明年第一季度完成6名Orbit患者入组 [26] 视觉恢复计划 - 上个月在神经科学学会年会上展示临床前数据，表明公司实验室从人类多能干细胞系产生的视网膜组织能在大鼠严重视网膜变性模型中安全植入，在视网膜下间隙存活6个月以上，并显示出功能改善 [28][29] - 该计划迄今已获得美国国立卫生研究院230万美元SBIR赠款，公司继续申请外部赠款支持该计划 [30] OPC1 - 已将OPC1项目制造转移至以色列工厂 [31] - 正在对生产工艺进行改进，如开发即溶即注配方，以提高规模、纯度和可重复性，为商业化做准备 [32][33] - 11月15日将公布OPC1的SCiStar临床研究数据更新，包括MRI和功能表现的两年结果，之后预计完成最终研究报告并在医学期刊发表 [35][36] VAC2 - 癌症研究英国（CR U.K.）正在对非小细胞肺癌患者进行VAC2临床试验，主要验证治疗的安全性和耐受性，同时关注患者是否对抗原产生免疫反应 [37][38] - CR U.K.正在筛选患者，公司希望年底前获得首批免疫原性数据，目前无公开数据权限，正与CR U.K.沟通放宽数据披露许可 [39][40] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司过去一年对业务进行重组，大幅降低费用，专注细胞疗法和近期有潜力的资产 [55] - 未来将高效利用资源，支持细胞疗法项目的临床开发，以实现股东价值最大化 [56] - 寻找Renevia在欧洲的商业化合作伙伴，推进OpRegen、OPC1和VAC2项目的临床开发 [52][53] - 细胞疗法领域竞争方面，干AMD和脊髓损伤领域竞争相对较少，公司认为自身在这些领域有发展机会 [100][101] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为细胞疗法项目有潜力为受严重疾病影响的患者带来益处，对项目前景感到兴奋 [55] - 公司对Renevia的短期、中期和长期前景持乐观态度，认为美学市场有巨大机会，但需找到细分市场 [105][107] - 公司认为OpRegen数据令人鼓舞，有望在干AMD治疗领域取得进展 [25][27] 其他重要信息 - 本季度末将进行额外裁员以实现新的运营目标 [52] - 公司将于本周末在纽约举办首届KOL日活动，邀请眼科和脊髓损伤领域专家，活动将进行网络直播 [59][62] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：Renevia项目是否有特定的地理区域作为起始市场？ - 回答：CE Mark覆盖范围与欧盟基本重叠，更关注合作伙伴的能力和预期收益，重点在CE Mark适用和认可的地区 [64][65] 问题2：OPC1制造改进重点关注哪些方面？ - 回答：目标是提升产品整体特性，使其更易制造和使用，如引入即溶即注配方，在启动大型对比和随机试验前确定这些特性 [66] 问题3：VAC2项目有哪些临床或业务更新？ - 回答：目前无数据披露权限，主要关注免疫原性数据，若有患者反应迹象也会报告，安全性不是首要关注点 [67][69] 问题4：VAC2数据何时发布？ - 回答：预计年底收集到初始免疫原性数据，能否分享取决于CR U.K.的决定 [71] 问题5：OpRegen项目队列4还将给药多少患者？ - 回答：计划用Orbit SDS给药5名额外受试者，协议设计有8名额外受试者空间，可能在6名Orbit受试者给药后提前结束研究，也可能增加患者 [72][73] 问题6：OpRegen从交错入组改为平行入组是否取决于第二名患者的安全审查？ - 回答：若第二名患者手术顺利，预计数据安全监测委员会将取消所有患者的入组交错安排 [79] 问题7：从第一名使用Orbit的患者身上还学到了什么对未来有帮助的信息？ - 回答：这是首次人体使用OpRegen的即溶即注配方和Orbit 2.0设备，后续操作将基于此经验改进 [80] 问题8：2020年研发和管理费用的分配情况如何？ - 回答：目前两者大致各占一半，未来可能保持类似比例 [82] 问题9：2020年现金消耗率相比2019年降低多少？ - 回答：2019年预计总支出约3400万美元，2020年预计净运营支出约1600万美元，不到2019年的一半 [87] 问题10：公司持有的资产中锁定了多少现金？ - 回答：截至第三季度末，现金约1440万美元，有价证券超2100万美元，总计3570万美元，短期内无需决定是否出售有价证券 [90] 问题11：Juvenescence票据的价值以及公司在其他公司的剩余股权价值是多少？ - 回答：截至9月30日，股权证券约2130万美元，Juvenescence票据面值2160万美元，含应计利息和债务到期值预计为2460万美元 [93][94] 问题12：技术转移到以色列进行制造涉及哪些方面，如何对黄斑变性和脊髓项目进行优先级排序，以及如何避免干细胞项目的一些陷阱？ - 回答：细胞生长和制造与化学物质制造不同，技术转移需协调操作员、设备、气压等诸多因素，是一个漫长而繁琐的过程；短期内OpRegen项目优先，其次是脊髓项目，最后是肿瘤项目；公司认为细胞疗法领域已成熟，与其他公司有差异 [96][102] 问题13：Renevia在美学市场的商业发展潜力如何？ - 回答：美学市场机会巨大但竞争激烈，Renevia在HIV脂肪萎缩方面的数据有说服力，可为潜在合作伙伴提供切入点，公司对其短期、中期和长期前景持乐观态度 [105][107] 问题14：干AMD可能的可证明终点有哪些，为什么治疗视力较好的患者比治疗法定盲人更容易？ - 回答：湿性AMD疗法通常关注三线差异，地理萎缩疗法关注GA面积进展减少50%，具体终点需与监管机构讨论；视力较好的患者光感受器保存更好，OpRegen的细胞替代疗法可能使这些细胞恢复健康，从而阻止疾病进展 [116][117]

公司整体财务数据关键指标变化 - 截至2019年9月30日，公司总资产为132,978,000美元，较2018年12月31日的101,660,000美元增长约30.81%[18] - 2019年前三季度总营收为2,274,000美元，较2018年同期的4,230,000美元下降约46.24%[21] - 2019年前三季度净亏损为7,271,000美元，2018年同期净亏损为1,800,000美元[21] - 截至2019年9月30日，公司现金及现金等价物为14,366,000美元，较2018年12月31日的23,587,000美元下降约39.1%[18] - 2019年前三季度研发费用为14,462,000美元，较2018年同期的17,175,000美元下降约15.8%[21] - 2019年前三季度一般及行政费用为19,527,000美元，较2018年同期的17,585,000美元增长约10.9%[21] - 2019年前三季度可销售权益证券未实现（损失）收益为 - 3,134,000美元，2018年同期为635,000美元[21] - 截至2019年9月30日，公司流动负债为6,162,000美元，较2018年12月31日的6,812,000美元下降约9.54%[18] - 2019年前三季度综合（损失）收入为 - 9,054,000美元，2018年同期为 - 749,000美元[23] - 2019年前三季度归属于公司普通股股东的综合（损失）收入为 - 9,010,000美元，2018年同期为13,000美元[23] - 2019年前9个月公司净亏损722.7万美元，2018年同期为103.8万美元[24] - 2019年前9个月经营活动净现金使用量为2642.4万美元，2018年同期为2507万美元[24] - 2019年前9个月投资活动净现金提供量为1623.7万美元，2018年同期为203.2万美元[24] - 2019年前9个月融资活动净现金提供量为62.2万美元，2018年同期为568万美元[24] - 截至2019年9月30日，公司累计亏损约2.689亿美元，营运资金为5540万美元，股东权益为1.155亿美元[41] - 截至2019年9月30日，公司拥有3570万美元的现金、现金等价物和有价证券，可满足至少未来12个月的运营需求[41] - 2019年和2018年截至9月30日的三个月，折旧和摊销费用分别为25.3万美元和25.4万美元，九个月分别为76.6万美元和81.4万美元[117] - 2019年9月30日和2018年12月31日，公司财产和设备净值分别为884.4万美元和583.5万美元[116] - 2019年9月30日和2018年12月31日，公司商誉和无形资产净值分别为6172.3万美元和312.5万美元[119] - 2019年和2018年截至9月30日的三个月，公司研发费用中的摊销费用分别为50万美元和60万美元，九个月分别为140万美元和180万美元[120] - 2019年9月30日和2018年12月31日，公司应付账款和应计负债分别为484.2万美元和646.3万美元[121] - 2019年和2018年三季度，公司向OncoCyte和AgeX收取的研发使用费用分别为30.1万美元和35.5万美元，行政使用费用分别为23.6万美元和18.7万美元，总使用费用分别为53.7万美元和54.2万美元；2019年和2018年前三季度，研发使用费用分别为128.5万美元和79.2万美元，行政使用费用分别为64.7万美元和53.3万美元，总使用费用分别为193.2万美元和132.5万美元[129] - 2019年和2018年九个月的股票期权授予，预期寿命分别为6.01年和5.68年，无风险利率分别为2.2%和2.8%，波动率分别为60.9%和66.2%[152] - 2019年和2018年三个月的研发和行政总股票薪酬费用分别为75.9万美元和131万美元，九个月分别为296.1万美元和339.7万美元[152] - 2019年第三和前九个月，公司分别转回100万美元和660万美元估值备抵，对应税收优惠主要与州研发抵免和当年联邦净运营亏损有关[164] - 2019年前九个月，经营租赁的经营现金流为102.6万美元，融资租赁的经营现金流为2.4万美元，融资租赁的融资现金流为2万美元[181] - 截至2019年9月30日，经营租赁的使用权资产净额为495万美元，使用权租赁负债（流动）为110.5万美元，使用权租赁负债（非流动）为408.8万美元，总经营租赁负债为519.3万美元；融资租赁的财产和设备总值为14.6万美元，累计折旧为4.2万美元，财产和设备净值为10.4万美元，流动负债为3.3万美元，长期负债为8.7万美元，总融资租赁负债为12万美元[181] - 经营租赁和融资租赁的加权平均剩余租赁期限分别为4.3年和3.7年，加权平均折现率分别为9.1%和10.0%[181] - 2019 - 2023年及以后，经营租赁未来最低租赁承诺分别为33.9万、158.9万、152.8万、150.8万、39.7万和101.5万美元，融资租赁分别为1.1万、4.3万、3.6万、3.6万、1.5万和0万美元[181] - 2019年3 - 9月与2018年同期相比，三个月总营收减少41.5万美元，降幅42%；九个月总营收减少195.6万美元，降幅46%[211] - 2019年3 - 9月与2018年同期相比，三个月成本销售增加7.9万美元，增幅226%；九个月成本销售增加3.9万美元，增幅16%[211] - 2019年3 - 9月与2018年同期相比，三个月毛利润减少49.4万美元，降幅52%；九个月毛利润减少199.5万美元，降幅50%[211] - 2019年3 - 9月与2018年同期相比，三个月赠款收入减少36.8万美元，降幅51%；九个月赠款收入减少135.7万美元，降幅45%[211] - 2019年3 - 9月与2018年同期相比，三个月产品销售和许可费特许权使用费增加7.9万美元，增幅93%；九个月增加7.8万美元，增幅25%[211] - 2019年3 - 9月与2018年同期相比，三个月订阅和广告收入减少11.9万美元，降幅100%；九个月减少69.1万美元，降幅100%[211] - 2019年3 - 9月与2018年同期相比，三个月研究产品和服务销售减少0.7万美元，降幅12%；九个月增加1.4万美元，增幅6%[211] 公司股权及投资相关情况 - 截至2019年9月30日，公司拥有OncoCyte 840万股普通股，占其已发行股份的16%[34] - 2019年第三季度，公司出售部分OncoCyte持股获得1070万美元，出售部分AgeX持股获得160万美元，出售部分Hadasit持股获得120万美元[41] - 2019年9月11日公司出售400万股OncoCyte普通股，持股比例从24%降至16% [48] - 2019年7月和9月11日，Lineage分别出售225万股和400万股OncoCyte普通股，持股比例从28%降至16%[99] - 截至2019年9月30日，Lineage持有的840万股OncoCyte普通股公允价值为1770万美元[100] - 2018年8月30日，Lineage以4320万美元出售1440万股AgeX普通股给Juvenescence，后者支付部分现金并开具2160万美元的7%年利率本票[104][105] - 2018年8月30日，公司向Juvenescence出售1440万股AgeX普通股，出售前后公司和Juvenescence分别持有AgeX已发行普通股的80.4%、5.6%和40.2%、45.8%，AgeX不再是公司子公司[111] - 2018年公司因AgeX的非合并事项录得收益7850万美元，其中出售AgeX股份的财务报告收益为3920万美元[112] - 2018年11月28日，公司按每持有10股公司普通股获得1股AgeX普通股的比例，向公司普通股股东分配1270万股AgeX普通股，按公允价值计算的股息总额为3440万美元[113] - 截至2019年9月30日的三个月，公司出售65.1839万股AgeX普通股，净收益约160万美元，截至该日公司持有110万股AgeX普通股，占AgeX已发行普通股的2.8%[115] - 2019年11月10日，公司出售40万股HBL股票，净收益50万美元，交易后持有495,317股HBL股票[193] - 公司拥有OncoCyte Corporation约16%股权和AgeX Therapeutics, Inc.约3%股权[201] 公司业务项目进展 - 公司有三个细胞治疗项目处于临床开发阶段，分别是OpRegen、OPC1和VAC2[33] - 2019年9月公司Renevia获得CE Mark，目前正寻求欧洲商业化合作伙伴[27] - 公司于2019年3月8日完成对Asterias Biotherapeutics, Inc.剩余所有权权益的收购，将OPC1和VAC2加入细胞治疗产品组合[200] - 2019年9月30日止三个月和九个月，Cell Cure从IIA获得OpRegen开发赠款收入分别为30万美元和120万美元，NIH赠款收入分别为10万美元和40万美元[213] 公司会计政策及准则采用情况 - 2019年1月1日公司采用新租赁标准ASC 842，使用大于等于75%和90%判断租赁类型[60] - 采用ASC 842时，公司于2019年1月1日分别注销190万美元租赁改良和200万美元租赁负债[63] - 2018年1月1日公司采用ASU 2016 - 18，受限现金纳入现金流量表[65] - 公司最大收入来源为政府赠款，赠款会计处理按ASC 730 - 20执行[52] - 2019年1月1日公司采用ASU 2018 - 07，因非员工股份奖励数量不多，对合并财务报表无重大影响[66] - 2020年1月1日公司将采用ASU 2018 - 13，预计对合并财务报表无重大影响[68] - 公司计划2023年1月1日采用ASU 2016 - 13，尚未完成对合并财务报表影响的评估[69] 公司Asterias合并相关情况 - 2019年3月8日Asterias成为公司全资子公司，公司开始合并其运营和业绩[43] - 截至2019年9月30日，Asterias资产和负债已并入公司合并资产负债表，2019年3月8日至9月30日经营成果已并入公司合并利润表[72] - Asterias合并购买价格为5258万美元，其中公司原持有的38%股权公允价值计入购买价格[74][75] - 初步分配购买价格，收购资产5133.6万美元，承担负债1516.8万美元，净资产3616.8万美元，商誉1297.7万美元[79] - 可辨认无形资产中在研研发项目（IPR&D）公允价值4654万美元，特许权合同公允价值65万美元，预计使用寿命5年[79] - IPR&D资产在研发完成或放弃前为 indefinite - lived无形资产，按规定不摊销，至少每年进行减值测试[84] - 截至Asterias合并完成时，有281.3159万份Asterias认股权证流通在外，行使价为每股4.37美元[89] - 2019年4月，公允价值约37.2万美元的Asterias认股权证完成结算，其中33.2万美元换为25.1835万股Lineage普通股，4万美元以现金结算[90] - 截至2019年9月30日，Lineage承担的与Asterias合并相关认股权证对应的普通股总数为108.99万股，行使价为每股6.15美元[92] - 截至2019年3月8日，Asterias持有的262.1811万股Lineage普通股，按每股1.31美元收盘价计算公允价值[93] - 2019年第三和前九个月，Lineage分别产生3万美元和440万美元的收购相关成本[96] - 截至2019年3月8日，Lineage持有的2170万股Asterias普通股公允价值约2020万美元，较2018年12月31日增加670万美元[97] - 与Asterias合并相关，公司为员工支付的控制权变更和离职费用总计200万美元，潜在离职费用总计50万美元；公司总部搬迁计划中，潜在离职费用总计70万美元，截至2019年9月30日已支付20万美元，剩余50万美元预计在第四季度支付[122][123][124] - 2019年和2018年前九个月非现金投资和融资交易中，Asterias合并发行普通股3235.3万美元、承担负债113.6万美元、承担认股权证86.7万美元，发行普通股结算Lineage认股权证33.2万美元[166] - 与Asterias合并时记录1300万美元递延所得税负债，该估计为初步的，可能随公司对收购资产和承担负债公允价值的最终确定而变化[161] 公司其他交易及事项 - 2018年3月21日，AgeX以80万美元现金收购Ascendance生物技术公司的部分资产，同日Lineage收到Ascendance 20万美元以结清应收账款[131] - 2018年3月23日，AgeX出售Ascendance普通股获得约320万美元现金，并确认320万美元收益[132] - 2018年2月，公司董事长

临床试验与治疗效果 - Lineage Cell Therapeutics在干性年龄相关性黄斑变性（dry AMD）领域的OpRegen®项目处于I/IIa阶段，已获得1600万美元的外部资金支持[5] - OpRegen的临床试验显示，部分患者在接受治疗后，视网膜结构出现改善，且无意外不良事件报告[14] - 参与者的最佳矫正视力（BCVA）在治疗后有显著改善，个别患者的视力提高了19个字母[27] - 在治疗后9个月内，部分患者的硬性渗出物（drusen）数量减少，显示出治疗效果[24] - 在OpRegen的临床试验中，患者的视力在治疗后36个月内保持相对稳定[15] - 在OpRegen的临床试验中，参与者的平均年龄为78.3岁，干性AMD的已知持续时间为100个月[19] - OpRegen治疗后，部分患者的视网膜下色素沉着在15名接受PPV治疗的患者中观察到，且在某些患者中稳定达3年[15] - OPC1的Phase 1/2a研究中，96%的受试者成功实现细胞植入[48] - 在OPC1的Phase 1/2a研究中，64%的受试者报告运动功能改善[48] 财务状况与市场潜力 - 截至2019年6月30日，公司现金及现金等价物和可市场证券总额为1670万美元[56] - 截至2019年9月30日，公司在OncoCyte Corporation的股权价值为1770万美元[56] - 截至2019年9月30日，公司对Juvenescence的可转换票据金额为2320万美元，预计于2020年8月到期[56] - 截至2019年9月30日，公司市值约为1.47亿美元[56] - 目前美国约有1100万人受到AMD影响，其中90%为干性AMD患者[39] - 干性AMD的治疗市场尚无批准疗法，湿性AMD治疗市场销售额超过60亿美元[39] 知识产权与产品开发 - Lineage在全球拥有约850项与细胞治疗相关的专利及申请[3] - 公司在2019年9月获得Renevia的CE标志，旨在治疗面部脂肪萎缩[55] 其他信息 - Lineage的临床管线包括三个项目：OpRegen®（干性AMD）、OPC1（脊髓损伤）和VAC2（非小细胞肺癌），其中OPC1项目获得超过1400万美元的外部资金支持[5] - 2019年7月进行的OpRegen临床试验中，受试者在注射后3个月内视力改善13个字母[37] - OpRegen的细胞移植在多种动物模型中显示出持续的单层形成，表明细胞的生存能力[10]