财务数据和关键指标变化 - 第三季度末现金、现金等价物和有价证券为3570万美元 [41] - 第三季度出售625万股OncoCyte普通股，净收益1070万美元；出售超65万股AgeX普通股，净收益160万美元；出售近65万股Hadasit股票，净收益120万美元 [42] - 2019年第三季度总营收60万美元，较2018年同期减少40万美元；总运营费用890万美元，较2018年同期减少240万美元；运营亏损840万美元，较2018年同期减少200万美元 [44][45] - 2019年第三季度其他收入或费用净额为净支出910万美元，2018年同期为净收入7690万美元 [46] - 预计第四季度现金消耗约600万美元，2020年净运营支出降至约1600万美元 [50][51] 各条业务线数据和关键指标变化 Renevia - 面部美学产品Renevia获CE Mark，用于自体脂肪组织输送以恢复或增加面部容积，治疗面部脂肪萎缩 [6][8] - 公司正与欧洲生命科学咨询公司合作，为Renevia寻找外部商业化合作伙伴，目标合作伙伴超100家，预计明年达成合作 [12] OpRegen - 今年迅速将Orbit视网膜下递送系统应用于临床，7月首次在临床试验中使用效果良好 [14] - 首例使用Orbit设备治疗的患者3个月时视力提高13个字母（ETDRS评估） [15] - 推出OpRegen的即溶即注配方，消除治疗前RPE细胞一天的制备需求，医生准备注射细胞时间少于10分钟，正在开设更多临床试验点 [15] - 上个月在AAO年会上公布OpRegen研究的额外积极数据，队列4的4名患者治疗眼视力均有改善，增加字母数在10 - 19个之间，最大增幅为22个字母 [19][21] - 队列4患者视网膜结构改善、玻璃膜疣密度降低、地理萎缩区域不对称生长等情况得以维持，部分患者移植细胞持续存在超三年 [23] - 队列4第二名患者治疗15个月后视力继续改善，从12个月时的8个字母增至10个字母，所有队列4患者最后记录时间点视力至少增加10个字母，首例患者阅读速度提高 [24] - 已安排下一名Orbit患者手术日期，预计明年第一季度完成6名Orbit患者入组 [26] 视觉恢复计划 - 上个月在神经科学学会年会上展示临床前数据，表明公司实验室从人类多能干细胞系产生的视网膜组织能在大鼠严重视网膜变性模型中安全植入，在视网膜下间隙存活6个月以上，并显示出功能改善 [28][29] - 该计划迄今已获得美国国立卫生研究院230万美元SBIR赠款，公司继续申请外部赠款支持该计划 [30] OPC1 - 已将OPC1项目制造转移至以色列工厂 [31] - 正在对生产工艺进行改进，如开发即溶即注配方，以提高规模、纯度和可重复性，为商业化做准备 [32][33] - 11月15日将公布OPC1的SCiStar临床研究数据更新，包括MRI和功能表现的两年结果，之后预计完成最终研究报告并在医学期刊发表 [35][36] VAC2 - 癌症研究英国（CR U.K.）正在对非小细胞肺癌患者进行VAC2临床试验，主要验证治疗的安全性和耐受性，同时关注患者是否对抗原产生免疫反应 [37][38] - CR U.K.正在筛选患者，公司希望年底前获得首批免疫原性数据，目前无公开数据权限，正与CR U.K.沟通放宽数据披露许可 [39][40] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司过去一年对业务进行重组，大幅降低费用，专注细胞疗法和近期有潜力的资产 [55] - 未来将高效利用资源，支持细胞疗法项目的临床开发，以实现股东价值最大化 [56] - 寻找Renevia在欧洲的商业化合作伙伴，推进OpRegen、OPC1和VAC2项目的临床开发 [52][53] - 细胞疗法领域竞争方面，干AMD和脊髓损伤领域竞争相对较少，公司认为自身在这些领域有发展机会 [100][101] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为细胞疗法项目有潜力为受严重疾病影响的患者带来益处，对项目前景感到兴奋 [55] - 公司对Renevia的短期、中期和长期前景持乐观态度，认为美学市场有巨大机会，但需找到细分市场 [105][107] - 公司认为OpRegen数据令人鼓舞，有望在干AMD治疗领域取得进展 [25][27] 其他重要信息 - 本季度末将进行额外裁员以实现新的运营目标 [52] - 公司将于本周末在纽约举办首届KOL日活动，邀请眼科和脊髓损伤领域专家，活动将进行网络直播 [59][62] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：Renevia项目是否有特定的地理区域作为起始市场？ - 回答：CE Mark覆盖范围与欧盟基本重叠，更关注合作伙伴的能力和预期收益，重点在CE Mark适用和认可的地区 [64][65] 问题2：OPC1制造改进重点关注哪些方面？ - 回答：目标是提升产品整体特性，使其更易制造和使用，如引入即溶即注配方，在启动大型对比和随机试验前确定这些特性 [66] 问题3：VAC2项目有哪些临床或业务更新？ - 回答：目前无数据披露权限，主要关注免疫原性数据，若有患者反应迹象也会报告，安全性不是首要关注点 [67][69] 问题4：VAC2数据何时发布？ - 回答：预计年底收集到初始免疫原性数据，能否分享取决于CR U.K.的决定 [71] 问题5：OpRegen项目队列4还将给药多少患者？ - 回答：计划用Orbit SDS给药5名额外受试者，协议设计有8名额外受试者空间，可能在6名Orbit受试者给药后提前结束研究，也可能增加患者 [72][73] 问题6：OpRegen从交错入组改为平行入组是否取决于第二名患者的安全审查？ - 回答：若第二名患者手术顺利，预计数据安全监测委员会将取消所有患者的入组交错安排 [79] 问题7：从第一名使用Orbit的患者身上还学到了什么对未来有帮助的信息？ - 回答：这是首次人体使用OpRegen的即溶即注配方和Orbit 2.0设备，后续操作将基于此经验改进 [80] 问题8：2020年研发和管理费用的分配情况如何？ - 回答：目前两者大致各占一半，未来可能保持类似比例 [82] 问题9：2020年现金消耗率相比2019年降低多少？ - 回答：2019年预计总支出约3400万美元，2020年预计净运营支出约1600万美元，不到2019年的一半 [87] 问题10：公司持有的资产中锁定了多少现金？ - 回答：截至第三季度末，现金约1440万美元，有价证券超2100万美元，总计3570万美元，短期内无需决定是否出售有价证券 [90] 问题11：Juvenescence票据的价值以及公司在其他公司的剩余股权价值是多少？ - 回答：截至9月30日，股权证券约2130万美元，Juvenescence票据面值2160万美元，含应计利息和债务到期值预计为2460万美元 [93][94] 问题12：技术转移到以色列进行制造涉及哪些方面，如何对黄斑变性和脊髓项目进行优先级排序，以及如何避免干细胞项目的一些陷阱？ - 回答：细胞生长和制造与化学物质制造不同，技术转移需协调操作员、设备、气压等诸多因素，是一个漫长而繁琐的过程；短期内OpRegen项目优先，其次是脊髓项目，最后是肿瘤项目；公司认为细胞疗法领域已成熟，与其他公司有差异 [96][102] 问题13：Renevia在美学市场的商业发展潜力如何？ - 回答：美学市场机会巨大但竞争激烈，Renevia在HIV脂肪萎缩方面的数据有说服力，可为潜在合作伙伴提供切入点，公司对其短期、中期和长期前景持乐观态度 [105][107] 问题14：干AMD可能的可证明终点有哪些，为什么治疗视力较好的患者比治疗法定盲人更容易？ - 回答：湿性AMD疗法通常关注三线差异，地理萎缩疗法关注GA面积进展减少50%，具体终点需与监管机构讨论；视力较好的患者光感受器保存更好，OpRegen的细胞替代疗法可能使这些细胞恢复健康，从而阻止疾病进展 [116][117]

公司整体财务数据关键指标变化 - 截至2019年9月30日，公司总资产为132,978,000美元，较2018年12月31日的101,660,000美元增长约30.81%[18] - 2019年前三季度总营收为2,274,000美元，较2018年同期的4,230,000美元下降约46.24%[21] - 2019年前三季度净亏损为7,271,000美元，2018年同期净亏损为1,800,000美元[21] - 截至2019年9月30日，公司现金及现金等价物为14,366,000美元，较2018年12月31日的23,587,000美元下降约39.1%[18] - 2019年前三季度研发费用为14,462,000美元，较2018年同期的17,175,000美元下降约15.8%[21] - 2019年前三季度一般及行政费用为19,527,000美元，较2018年同期的17,585,000美元增长约10.9%[21] - 2019年前三季度可销售权益证券未实现（损失）收益为 - 3,134,000美元，2018年同期为635,000美元[21] - 截至2019年9月30日，公司流动负债为6,162,000美元，较2018年12月31日的6,812,000美元下降约9.54%[18] - 2019年前三季度综合（损失）收入为 - 9,054,000美元，2018年同期为 - 749,000美元[23] - 2019年前三季度归属于公司普通股股东的综合（损失）收入为 - 9,010,000美元，2018年同期为13,000美元[23] - 2019年前9个月公司净亏损722.7万美元，2018年同期为103.8万美元[24] - 2019年前9个月经营活动净现金使用量为2642.4万美元，2018年同期为2507万美元[24] - 2019年前9个月投资活动净现金提供量为1623.7万美元，2018年同期为203.2万美元[24] - 2019年前9个月融资活动净现金提供量为62.2万美元，2018年同期为568万美元[24] - 截至2019年9月30日，公司累计亏损约2.689亿美元，营运资金为5540万美元，股东权益为1.155亿美元[41] - 截至2019年9月30日，公司拥有3570万美元的现金、现金等价物和有价证券，可满足至少未来12个月的运营需求[41] - 2019年和2018年截至9月30日的三个月，折旧和摊销费用分别为25.3万美元和25.4万美元，九个月分别为76.6万美元和81.4万美元[117] - 2019年9月30日和2018年12月31日，公司财产和设备净值分别为884.4万美元和583.5万美元[116] - 2019年9月30日和2018年12月31日，公司商誉和无形资产净值分别为6172.3万美元和312.5万美元[119] - 2019年和2018年截至9月30日的三个月，公司研发费用中的摊销费用分别为50万美元和60万美元，九个月分别为140万美元和180万美元[120] - 2019年9月30日和2018年12月31日，公司应付账款和应计负债分别为484.2万美元和646.3万美元[121] - 2019年和2018年三季度，公司向OncoCyte和AgeX收取的研发使用费用分别为30.1万美元和35.5万美元，行政使用费用分别为23.6万美元和18.7万美元，总使用费用分别为53.7万美元和54.2万美元；2019年和2018年前三季度，研发使用费用分别为128.5万美元和79.2万美元，行政使用费用分别为64.7万美元和53.3万美元，总使用费用分别为193.2万美元和132.5万美元[129] - 2019年和2018年九个月的股票期权授予，预期寿命分别为6.01年和5.68年，无风险利率分别为2.2%和2.8%，波动率分别为60.9%和66.2%[152] - 2019年和2018年三个月的研发和行政总股票薪酬费用分别为75.9万美元和131万美元，九个月分别为296.1万美元和339.7万美元[152] - 2019年第三和前九个月，公司分别转回100万美元和660万美元估值备抵，对应税收优惠主要与州研发抵免和当年联邦净运营亏损有关[164] - 2019年前九个月，经营租赁的经营现金流为102.6万美元，融资租赁的经营现金流为2.4万美元，融资租赁的融资现金流为2万美元[181] - 截至2019年9月30日，经营租赁的使用权资产净额为495万美元，使用权租赁负债（流动）为110.5万美元，使用权租赁负债（非流动）为408.8万美元，总经营租赁负债为519.3万美元；融资租赁的财产和设备总值为14.6万美元，累计折旧为4.2万美元，财产和设备净值为10.4万美元，流动负债为3.3万美元，长期负债为8.7万美元，总融资租赁负债为12万美元[181] - 经营租赁和融资租赁的加权平均剩余租赁期限分别为4.3年和3.7年，加权平均折现率分别为9.1%和10.0%[181] - 2019 - 2023年及以后，经营租赁未来最低租赁承诺分别为33.9万、158.9万、152.8万、150.8万、39.7万和101.5万美元，融资租赁分别为1.1万、4.3万、3.6万、3.6万、1.5万和0万美元[181] - 2019年3 - 9月与2018年同期相比，三个月总营收减少41.5万美元，降幅42%；九个月总营收减少195.6万美元，降幅46%[211] - 2019年3 - 9月与2018年同期相比，三个月成本销售增加7.9万美元，增幅226%；九个月成本销售增加3.9万美元，增幅16%[211] - 2019年3 - 9月与2018年同期相比，三个月毛利润减少49.4万美元，降幅52%；九个月毛利润减少199.5万美元，降幅50%[211] - 2019年3 - 9月与2018年同期相比，三个月赠款收入减少36.8万美元，降幅51%；九个月赠款收入减少135.7万美元，降幅45%[211] - 2019年3 - 9月与2018年同期相比，三个月产品销售和许可费特许权使用费增加7.9万美元，增幅93%；九个月增加7.8万美元，增幅25%[211] - 2019年3 - 9月与2018年同期相比，三个月订阅和广告收入减少11.9万美元，降幅100%；九个月减少69.1万美元，降幅100%[211] - 2019年3 - 9月与2018年同期相比，三个月研究产品和服务销售减少0.7万美元，降幅12%；九个月增加1.4万美元，增幅6%[211] 公司股权及投资相关情况 - 截至2019年9月30日，公司拥有OncoCyte 840万股普通股，占其已发行股份的16%[34] - 2019年第三季度，公司出售部分OncoCyte持股获得1070万美元，出售部分AgeX持股获得160万美元，出售部分Hadasit持股获得120万美元[41] - 2019年9月11日公司出售400万股OncoCyte普通股，持股比例从24%降至16% [48] - 2019年7月和9月11日，Lineage分别出售225万股和400万股OncoCyte普通股，持股比例从28%降至16%[99] - 截至2019年9月30日，Lineage持有的840万股OncoCyte普通股公允价值为1770万美元[100] - 2018年8月30日，Lineage以4320万美元出售1440万股AgeX普通股给Juvenescence，后者支付部分现金并开具2160万美元的7%年利率本票[104][105] - 2018年8月30日，公司向Juvenescence出售1440万股AgeX普通股，出售前后公司和Juvenescence分别持有AgeX已发行普通股的80.4%、5.6%和40.2%、45.8%，AgeX不再是公司子公司[111] - 2018年公司因AgeX的非合并事项录得收益7850万美元，其中出售AgeX股份的财务报告收益为3920万美元[112] - 2018年11月28日，公司按每持有10股公司普通股获得1股AgeX普通股的比例，向公司普通股股东分配1270万股AgeX普通股，按公允价值计算的股息总额为3440万美元[113] - 截至2019年9月30日的三个月，公司出售65.1839万股AgeX普通股，净收益约160万美元，截至该日公司持有110万股AgeX普通股，占AgeX已发行普通股的2.8%[115] - 2019年11月10日，公司出售40万股HBL股票，净收益50万美元，交易后持有495,317股HBL股票[193] - 公司拥有OncoCyte Corporation约16%股权和AgeX Therapeutics, Inc.约3%股权[201] 公司业务项目进展 - 公司有三个细胞治疗项目处于临床开发阶段，分别是OpRegen、OPC1和VAC2[33] - 2019年9月公司Renevia获得CE Mark，目前正寻求欧洲商业化合作伙伴[27] - 公司于2019年3月8日完成对Asterias Biotherapeutics, Inc.剩余所有权权益的收购，将OPC1和VAC2加入细胞治疗产品组合[200] - 2019年9月30日止三个月和九个月，Cell Cure从IIA获得OpRegen开发赠款收入分别为30万美元和120万美元，NIH赠款收入分别为10万美元和40万美元[213] 公司会计政策及准则采用情况 - 2019年1月1日公司采用新租赁标准ASC 842，使用大于等于75%和90%判断租赁类型[60] - 采用ASC 842时，公司于2019年1月1日分别注销190万美元租赁改良和200万美元租赁负债[63] - 2018年1月1日公司采用ASU 2016 - 18，受限现金纳入现金流量表[65] - 公司最大收入来源为政府赠款，赠款会计处理按ASC 730 - 20执行[52] - 2019年1月1日公司采用ASU 2018 - 07，因非员工股份奖励数量不多，对合并财务报表无重大影响[66] - 2020年1月1日公司将采用ASU 2018 - 13，预计对合并财务报表无重大影响[68] - 公司计划2023年1月1日采用ASU 2016 - 13，尚未完成对合并财务报表影响的评估[69] 公司Asterias合并相关情况 - 2019年3月8日Asterias成为公司全资子公司，公司开始合并其运营和业绩[43] - 截至2019年9月30日，Asterias资产和负债已并入公司合并资产负债表，2019年3月8日至9月30日经营成果已并入公司合并利润表[72] - Asterias合并购买价格为5258万美元，其中公司原持有的38%股权公允价值计入购买价格[74][75] - 初步分配购买价格，收购资产5133.6万美元，承担负债1516.8万美元，净资产3616.8万美元，商誉1297.7万美元[79] - 可辨认无形资产中在研研发项目（IPR&D）公允价值4654万美元，特许权合同公允价值65万美元，预计使用寿命5年[79] - IPR&D资产在研发完成或放弃前为 indefinite - lived无形资产，按规定不摊销，至少每年进行减值测试[84] - 截至Asterias合并完成时，有281.3159万份Asterias认股权证流通在外，行使价为每股4.37美元[89] - 2019年4月，公允价值约37.2万美元的Asterias认股权证完成结算，其中33.2万美元换为25.1835万股Lineage普通股，4万美元以现金结算[90] - 截至2019年9月30日，Lineage承担的与Asterias合并相关认股权证对应的普通股总数为108.99万股，行使价为每股6.15美元[92] - 截至2019年3月8日，Asterias持有的262.1811万股Lineage普通股，按每股1.31美元收盘价计算公允价值[93] - 2019年第三和前九个月，Lineage分别产生3万美元和440万美元的收购相关成本[96] - 截至2019年3月8日，Lineage持有的2170万股Asterias普通股公允价值约2020万美元，较2018年12月31日增加670万美元[97] - 与Asterias合并相关，公司为员工支付的控制权变更和离职费用总计200万美元，潜在离职费用总计50万美元；公司总部搬迁计划中，潜在离职费用总计70万美元，截至2019年9月30日已支付20万美元，剩余50万美元预计在第四季度支付[122][123][124] - 2019年和2018年前九个月非现金投资和融资交易中，Asterias合并发行普通股3235.3万美元、承担负债113.6万美元、承担认股权证86.7万美元，发行普通股结算Lineage认股权证33.2万美元[166] - 与Asterias合并时记录1300万美元递延所得税负债，该估计为初步的，可能随公司对收购资产和承担负债公允价值的最终确定而变化[161] 公司其他交易及事项 - 2018年3月21日，AgeX以80万美元现金收购Ascendance生物技术公司的部分资产，同日Lineage收到Ascendance 20万美元以结清应收账款[131] - 2018年3月23日，AgeX出售Ascendance普通股获得约320万美元现金，并确认320万美元收益[132] - 2018年2月，公司董事长

临床试验与治疗效果 - Lineage Cell Therapeutics在干性年龄相关性黄斑变性（dry AMD）领域的OpRegen®项目处于I/IIa阶段，已获得1600万美元的外部资金支持[5] - OpRegen的临床试验显示，部分患者在接受治疗后，视网膜结构出现改善，且无意外不良事件报告[14] - 参与者的最佳矫正视力（BCVA）在治疗后有显著改善，个别患者的视力提高了19个字母[27] - 在治疗后9个月内，部分患者的硬性渗出物（drusen）数量减少，显示出治疗效果[24] - 在OpRegen的临床试验中，患者的视力在治疗后36个月内保持相对稳定[15] - 在OpRegen的临床试验中，参与者的平均年龄为78.3岁，干性AMD的已知持续时间为100个月[19] - OpRegen治疗后，部分患者的视网膜下色素沉着在15名接受PPV治疗的患者中观察到，且在某些患者中稳定达3年[15] - OPC1的Phase 1/2a研究中，96%的受试者成功实现细胞植入[48] - 在OPC1的Phase 1/2a研究中，64%的受试者报告运动功能改善[48] 财务状况与市场潜力 - 截至2019年6月30日，公司现金及现金等价物和可市场证券总额为1670万美元[56] - 截至2019年9月30日，公司在OncoCyte Corporation的股权价值为1770万美元[56] - 截至2019年9月30日，公司对Juvenescence的可转换票据金额为2320万美元，预计于2020年8月到期[56] - 截至2019年9月30日，公司市值约为1.47亿美元[56] - 目前美国约有1100万人受到AMD影响，其中90%为干性AMD患者[39] - 干性AMD的治疗市场尚无批准疗法，湿性AMD治疗市场销售额超过60亿美元[39] 知识产权与产品开发 - Lineage在全球拥有约850项与细胞治疗相关的专利及申请[3] - 公司在2019年9月获得Renevia的CE标志，旨在治疗面部脂肪萎缩[55] 其他信息 - Lineage的临床管线包括三个项目：OpRegen®（干性AMD）、OPC1（脊髓损伤）和VAC2（非小细胞肺癌），其中OPC1项目获得超过1400万美元的外部资金支持[5] - 2019年7月进行的OpRegen临床试验中，受试者在注射后3个月内视力改善13个字母[37] - OpRegen的细胞移植在多种动物模型中显示出持续的单层形成，表明细胞的生存能力[10]

资金支持与市场机会 - Lineage在干性年龄相关性黄斑变性（Dry AMD）领域的OpRegen®项目已获得1600万美元的外部资金支持[5] - Lineage的OPC1项目针对脊髓损伤（SCI）已获得超过1400万美元的外部资金支持[5] - Lineage的VAC2项目针对非小细胞肺癌（NSCLC）已获得超过1000万美元的实物支持[5] - Lineage的干性AMD市场机会巨大，约有1100万人在美国受到影响，90%的患者为干性AMD[23] - Lineage的干性AMD治疗目前尚无批准的疗法，市场潜力超过60亿美元[23] 临床试验与研发进展 - Lineage的干性AMD患者临床试验中，参与者的最佳矫正视力（BCVA）在植入后9个月内有所改善[17] - Lineage的干性AMD治疗中，部分患者在9个月内观察到黄斑下沉积物（drusen）的减少[16] - Lineage的OPC1项目获得FDA的RMAT和孤儿药物设计ations[27] - Lineage的OPC1项目在动物研究中显示，细胞在脊髓中存活并改善运动能力[29] - 在OPC1 Phase 1/2a研究中，96%的受试者成功实现细胞植入[31] - 在同一研究中，64%的受试者在12个月内报告运动功能改善[31] - Renevia®在50名患者的HIV相关脂肪萎缩研究中，6个月内面部体积增加[36] - Lineage的干性AMD治疗在临床试验中未报告任何意外的不良事件[19] 财务状况与股权投资 - 截至2019年6月30日，公司现金及现金等价物和可市场证券总额为1670万美元[38] - 公司在OncoCyte Corporation的股权持有价值为2150万美元，基于2019年9月5日的收盘股价[38] - 从Juvenescence获得的可转换票据金额为2290万美元，预计于2020年8月到期[38] - 截至2019年9月5日，公司市值约为1.39亿美元[38] 知识产权与员工情况 - 公司已加强其知识产权组合，获得3项新的美国专利[40] - 公司在2019年9月5日时员工总数为75人[38] - 公司获得250万美元的以色列创新局资助，用于OpRegen开发[40]

财务数据和关键指标变化 - 二季度末公司现金、现金等价物和有价证券为1670万美元 [20] - 7月初公司将约15%的OncoCyte股份转换，获得450万美元收益；同月出售约64.7万股Hadasit股份，获得120万美元收益 [20] - 当日公司收到来自IIA的OpRegen赠款资金约200万美元 [21] - 2019年二季度总收入为80万美元，较2018年同期减少180万美元，主要因赠款收入减少140万美元和AgeX合并导致的订阅及广告收入减少30万美元 [25] - 2019年二季度总运营费用为1150万美元，较2018年同期减少10万美元；调整后为900万美元，较2018年同期减少40万美元 [26] - 2019年二季度研发费用为520万美元，较2018年同期减少110万美元；一般及行政费用为630万美元，较2018年同期增加100万美元 [27] - 2019年二季度其他收入或支出净额为支出2050万美元，而2018年同期为收入450万美元；净亏损为3000万美元，合每股基本和摊薄亏损0.20美元，2018年同期净亏损为420万美元，合每股基本和摊薄亏损0.03美元 [28] 各条业务线数据和关键指标变化 干AMD项目 - 上月公司使用Orbit视网膜下递送系统，成功将OpRegen（RPE细胞悬液）注入一名干AMD患者体内，这是全球首例此类操作且无意外并发症，患者恢复良好 [10] - 公司开发了OpRegen的即用型新配方，可让外科医生在治疗前直接解冻小瓶细胞，避免第三方运输和一整天的剂量准备 [11] - 公司获得以色列创新局约250万美元的研发赠款，用于OpRegen的开发；视觉恢复项目获得美国国立卫生研究院67万美元的第三年SBIR赠款，累计达230万美元 [12] OPC1项目 - 公司已将OPC1项目从Asterias转移至以色列的制造工厂，并将于本月底完全退出Asterias位于弗里蒙特的工厂 [14] - 公司计划在今年对OPC1的生产纯度和规模进行改进，以提高其商业价值和合作潜力；因该项目获得RMAT指定，公司计划与FDA讨论工艺改进，为明年的对比临床试验做准备 [15] 树突状细胞癌症疫苗项目 - 英国癌症研究中心正在对公司的VAC2资产进行非小细胞肺癌患者的临床试验，主要用于证明治疗的安全性和耐受性，并测量患者是否对该抗原产生免疫反应 [16] Renevia项目 - 公司去年提交的Renevia CE标志申请仍在审核中，已回答所有问题，所有待审核事项几周前已关闭，但因BSI存在大量积压工作，暂无明确结果 [18] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司计划将BioTime重新定位为细胞治疗领域的领导者，简化业务，专注临床阶段产品线；更换管理团队，将公司总部迁至加利福尼亚州卡尔斯巴德 [7] - 公司更名为Lineage Cell Therapeutics，新股票代码LCTX将于8月12日生效；保留湾区的研发空间和以色列的GMP制造工厂 [8] - 公司认为细胞治疗将成为主流技术，特别是将分化细胞移植到体内以替代失去功能的领域，未来几年将呈指数级增长 [33] - 公司将专注于收集和完善干AMD中OpRegen的数据、以一致可扩展的方式改进OPC1细胞的制造，以及确定VAC2是否能在癌症患者中引发免疫反应 [33] - 干AMD领域目前尚无FDA批准的疗法，公司通过更换整个细胞来解决该疾病，预计受市场细分影响较小，且竞争对手较少 [13] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为细胞治疗领域正在快速发展，CAR - T和基因治疗已实现爆发式增长，公司所在的细胞治疗细分领域也将在未来几年快速增长 [33] - 公司对OpRegen、OPC1和VAC2三个临床阶段资产的发展前景持乐观态度，将以合理高效的支出继续推进这些项目 [30] - 公司通过成本节约举措，预计2020年成本结构在2400万 - 2800万美元之间，低于2019年预期的3200万 - 3400万美元，较2018年合并公司的支出减少约35% - 45% [24] 其他重要信息 - 公司计划在今年完成OpRegen治疗干AMD正在进行的1/2a期临床试验中美国Orbit STS部分的患者招募、在10月的美国眼科学会年会上展示OpRegen的新数据、宣布Renevia的CE标志申请决定 [34] - 公司将于下周推出新的企业品牌网站和社交媒体平台，名称为Lineage Cell Therapeutics [34] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：如何构建对数据展示的预期，是新给药患者的临床数据还是早期队列患者的长期随访数据？ - 10月的数据展示两者都会有，既有早期治疗患者数据的成熟化，以了解疗效持续时间；也有新设备给药患者的相关信息，首个使用新设备的患者情况令人鼓舞 [37][38] 问题2：目前业务发展的优先事项是什么，如何按地域或产品（如OpRegen等）进行划分？ - 业务发展的顶级战略是提供选择权，合作伙伴主要带来资金和能力；增加有经验的业务发展副总裁将有助于提高公司知名度并带来更多选择 [39] 问题3：假设Orbit设备首个患者无安全问题并推进到6名患者，是否会考虑扩大第四队列患者数量或在看到1/2a期最后6 - 7名患者数据前并行开展2期研究？ - 目前无法确定，需先收集数据。若有充分理由，会考虑扩大当前研究的招募；若认为已学到所需知识，准备好开展更大规模、不同设计的研究，也会积极推进。当前计划是用Orbit治疗6名患者，再决定最后3名患者的情况 [44] 问题4：鉴于VAC2可能有早期免疫原性数据，考虑与检查点抑制剂进行联合试验，该试验成本较高，会寻求合作伙伴还是扩大公司在肿瘤学领域的作用？ - 公司与英国癌症研究中心有合作，会先与他们探讨是否继续并扩大参与到包含检查点抑制剂的不同方案中。非小细胞肺癌可能不是该技术目前的最佳应用领域，公司会探索最佳运营空间。若现有合作伙伴不感兴趣，会考虑其他方案，包括自行推进 [46] 问题5：如何看待Orbit设备的接受度和足够的兴趣，患者治疗前的特殊培训后勤情况如何？ - Orbit设备去年11月才获得510k许可，外科医生大多不熟悉。培训过程约半天，可在眼模型或大型哺乳动物眼睛上进行，医生对培训和首次使用该设备的反馈非常积极，公司认为该设备最终将成为眼后细胞递送的标准护理方式 [53] 问题6：OPC数据整合进展如何，对潜在的发表、制造进展的改进以及监管讨论有何看法？ - OPC1研究招募已完成一年多，12个月随访数据已展示，完整手稿正在准备中，预计今年晚些时候完成。公司正在对OPC1进行改进，这是整体发展战略的一部分。收集的数据将用于支持监管策略，先与FDA进行制造会议，再进行临床会议，此前Asterias与FDA的临床会议很有成效，此次会议主要是细化内容 [55] 问题7：如何评估BioTime对附属公司的持股价值，以及如何实现货币化？ - 公司目前持有AgeX约5%的股份、[未识别公司]约8%的股份，剩余[未识别公司]约24%的股份。公司将这些投资视为支持运营的机会，但会平衡自身需求，适时考虑使用这些投资 [60] 问题8：OpRegen的临床下一步计划是什么，有哪些信号表明这次可能不同？ - 干AMD领域人们关注的两个属性是地理萎缩面积和视力。公司目前有早期证据表明，个别患者视力有临床相关且持久的改善，且在细胞注射区域地理萎缩面积未扩大。干AMD有三个效益水平，公司将根据数据评估细胞能力，然后向监管机构提交突出细胞效益的临床研究，效益可能体现在视力、地理萎缩面积或两者结合上 [62]

财务数据关键指标变化 - 截至2019年6月30日，公司总资产为15.1691亿美元，较2018年12月31日的10.166亿美元增长49.21%[18] - 2019年第二季度，公司总营收为77.9万美元，较2018年同期的254.7万美元下降69.39%；上半年总营收为170.7万美元，较2018年同期的324.7万美元下降47.43%[21] - 2019年第二季度，公司净亏损为3005.2万美元，较2018年同期的464.6万美元扩大546.83%；上半年净利润为924.4万美元，而2018年同期净亏损为6834.4万美元[21] - 2019年上半年，公司经营活动净现金使用量为1898.1万美元，较2018年同期的1773.8万美元增加6.9%[25] - 2019年上半年，公司投资活动净现金流入为275.2万美元，较2018年同期的217万美元增加26.82%[25] - 2019年上半年，公司融资活动净现金流入为54.3万美元，较2018年同期的553.5万美元减少90.19%[25] - 截至2019年6月30日，公司现金及现金等价物为821万美元，较2018年12月31日的2358.7万美元下降65.19%[18] - 2019年第二季度，公司研发费用为523.5万美元，较2018年同期的635.8万美元下降17.66%；上半年研发费用为1019.6万美元，较2018年同期的1229.3万美元下降17.06%[21] - 2019年第二季度，公司普通股基本每股净亏损为0.2美元，较2018年同期的0.03美元扩大566.67%；上半年普通股基本每股净利润为0.07美元，而2018年同期为净亏损0.53美元[21] - 截至2019年6月30日，公司股东权益为1.31759亿美元，较2018年12月31日的9224.6万美元增长42.83%[18] - 截至2019年6月30日，公司累计亏损约2.524亿美元，营运资金1260万美元，股东权益1.318亿美元[42] - 截至2019年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为1670万美元，加上7月出售OncoCyte股份净收益420万美元及剩余OncoCyte股权投资价值约2170万美元，可满足至少十二个月运营[42][43] - 截至2019年6月30日和2018年12月31日，公司财产和设备净值分别为872万美元和583.5万美元[116] - 截至2019年6月30日和2018年12月31日，公司商誉和无形资产净值分别为6229.8万美元和312.5万美元[119] - 2019年第二季度和上半年，公司研发费用摊销分别为47.5万美元和94.9万美元；2018年同期分别为58.1万美元和120万美元[120] - 2019年6月30日和2018年12月31日，应付账款及应计负债分别为685.9万美元和646.3万美元[121] - 2019年，公司向OncoCyte和AgeX收取的使用费用，三个月和六个月分别为67万美元和139.5万美元[133] - 截至2019年6月30日，公司授权发行2.5亿股普通股，已发行和流通的普通股分别为1.49642861亿股和1.27135774亿股[141] - 截至2019年6月30日，通过销售协议仍有2420万美元普通股可供出售[142] - 2018年12月31日，普通股数量为127,136千股，金额为354,270千美元，股东权益总额为92,246千美元[144] - 与Asterias合并发行股份24,696千股，金额为32,353千美元；注销股份2,622千股，金额为3,435千美元[144] - 受限股单位归属发行股份（扣除用于支付员工税款注销股份后）118千股，金额为 - 75千美元[144] - 基于股份的薪酬为1,361千美元，Asterias受限股单位归属对应服务的基于股份薪酬为79千美元[144] - 采用租赁标准调整金额为143千美元，外币折算损失为732千美元[144] - 2019年3月31日，普通股数量为149,388千股，金额为384,553千美元，股东权益总额为161,236千美元[144] - 为结算BioTime认股权证发行股份252千股，金额为302千美元[144] - 受限股单位归属发行股份（扣除用于支付员工税款注销股份后）3千股，金额为 - 2千美元[144] - 基于股份的薪酬为762千美元，收入/亏损为39,310千美元，外币折算损失为487千美元[144] - 2019年6月30日，普通股数量为149,643千股，金额为385,615千美元，股东权益总额为131,759千美元[145] - 2017年12月31日普通股数量为126,866股，金额为378,487千美元，累计亏损为216,297千美元，股东权益为164,263千美元[146] - 2018年1月1日采用ASU 2016 - 01的累计影响调整使累计亏损增加328千美元，其他综合收益减少328千美元[146] - 2018年1月1日采用会计准则编纂主题606的累计影响调整使股东权益增加101千美元[146] - 受限股票单位归属发行股份（扣除用于支付员工税款而回购的股份）使股东权益减少7千美元[146] - 基于股票的薪酬使股东权益增加809千美元[146] - 子公司基于股票的薪酬使股东权益增加175千美元[146] - 出售AgeX子公司认股权证使股东权益增加737千美元[146] - 与非控股股东的子公司融资交易使股东权益减少1千美元[146] - 外币折算调整使股东权益增加75千美元[146] - 2018年3月31日普通股数量为126,869股，金额为379,186千美元，累计亏损为279,416千美元，股东权益为102,455千美元[146] - 2019年上半年，经营租赁的经营现金流为67万美元，融资租赁的经营现金流为1.7万美元，融资租赁的融资现金流为1.4万美元[186] - 截至2019年6月30日，经营租赁使用权资产净额为455.4万美元，总经营租赁负债为474.8万美元；融资租赁的财产和设备净额为11.1万美元，总融资租赁负债为12.6万美元[187] 业务合并相关情况 - 2019年3月8日Asterias合并完成，Asterias成为公司全资子公司，公司发行24695898股普通股，股份总价值3240万美元[32] - 2019年3月8日，Asterias合并完成，Asterias成为公司全资子公司，原Asterias股东（除公司外）每持有1股Asterias普通股可获得0.71股公司普通股，公司发行24,695,898股普通股，公允价值为3240万美元[72] - 截至2019年6月30日，Asterias的资产和负债已纳入公司合并资产负债表，2019年3月8日至6月30日的经营成果已纳入公司2019年上半年合并利润表[74] - Asterias合并购买价格计算如下（单位：千美元，股份和每股金额除外）：公司（38%所有权权益）购买价格20,227，其他股东（62%所有权权益）购买价格32,353，总计52,580[75] - 公司此前持有Asterias 38%普通股股权，在合并时将其调整为公允价值[76] - 初步分配收购价格，收购资产总计5.1336亿美元，承担负债总计1.5168亿美元，净收购资产（不含商誉）为3.6168亿美元，总购买价格为5.258亿美元，估计商誉1.2977亿美元[80] - 收购的在研研发项目（IPR&D）公允价值4654万美元，其中AST - OPC1项目3170万美元，AST - VAC2项目1480万美元[80] - 2019年3月8日，Asterias持有的262.1811万股BioTime普通股公允价值按每股1.31美元计算，为343.5万美元[92] - 截至2019年3月31日，剩余Asterias认股权证（公允价值约49.5万美元）转换为BioTime认股权证[90] - 截至2019年6月30日，BioTime承担的认股权证对应的普通股总数为108.99万股，行权价格为每股6.15美元，2021年5月13日到期[91] - 2019年3 - 6月和6个月内，公司分别产生0.9百万美元和4.4百万美元的收购相关成本[95] - 2019年3月8日，2170万股Asterias普通股公允价值约2020万美元，2018年12月31日约1350万美元，2019年上半年记录未实现收益670万美元[96] - 2018年上半年，公司因Asterias股价下跌记录未实现损失1960万美元[96] - 公司预计在2019年底完成收购对价分配[78] - 与Asterias合并相关的交易成本分别为0.8万美元、0.3万美元和0.3万美元[121][122] - 因Asterias合并，三名员工获得控制权变更和离职金共200万美元，于2019年4月支付[123] - 截至2019年6月30日，Asterias其他前员工离职金应计0.3万美元，于7月支付[124] - 2019年上半年非现金投资和融资交易中，Asterias合并发行普通股3235.3万美元、承担负债113.6万美元、承担认股权证86.7万美元[170] 股权相关情况 - 截至2019年6月30日，公司拥有OncoCyte 1470万股普通股，占其流通股的28%[35] - 公司对OncoCyte股份采用权益法按公允价值核算，OncoCyte股份为一级资产[50] - 2019年7月，公司出售部分OncoCyte持股获420万美元，出售部分Hadasit持股获120万美元[42] - 公司持有OncoCyte 1470万股普通股，2019年6月30日公允价值为3650万美元，2018年12月31日为2030万美元[98] - 2019年第二季度，公司因OncoCyte股价下跌录得2140万美元未实现损失；2018年同期因股价上涨录得660万美元未实现收益[99] - 2019年上半年，公司因OncoCyte股价上涨录得1630万美元未实现收益；2018年同期因股价下跌录得3080万美元未实现损失[100] - 2018年8月30日，公司向Juvenescence出售1440万股AgeX普通股，总价4320万美元，Juvenescence支付1080万美元，开具2160万美元无担保可转换本票，2018年11月2日再支付1080万美元[103] - 本票年利率7%，2020年8月30日到期，2019年第二季度和上半年分别确认37.8万美元和75.6万美元利息收入，截至2019年6月30日，本金和应计利息余额为2290万美元[104][105] - 2018年8月30日，公司出售AgeX股份后失去控制权，进行脱合并，录得7850万美元脱合并收益，其中出售股份财务报告收益3920万美元[110][111] - 2018年11月28日，公司按比例向股东分配1270万股AgeX普通股，按公允价值3440万美元作为实物股息入账[112] - 截至2019年6月30日，BioTime因Asterias合并承担的认股权证对应普通股数量为108.99万股，公允价值约28.9万美元，行使价为每股6.15美元，2021年5月13日到期[148] - 2019年3 - 6月和1 - 6月，BioTime因Asterias合并认股权证公允价值下降录得未实现收益20万美元，截至6月30日，认股权证公允价值为30万美元，计入长期负债[149] - Cell Cure发行两类认股权证，分别可购买24566股和13738股普通股，行使价分别为40.5359美元和32.02 - 40.00美元，到期时间分别为2022年7月、2020年10月和2024年1月[150] - 截至2019年6月30日和2018年12月31日，Cell Cure发行的认股权证总价值分别为30万美元和40万美元，分类为长期负债[152] - 截至2019年6月30日，BioTime 2012年股权奖励计划可供授予的普通股最多为1600万股，7月30日获股东批准后增至2400万股[153] - 截至2019年6月30日，BioTime 2012年股权奖励计划可供授予股份92.9万股，期权1493.8万份，受限股单位27万份，加权平均行使价2.27美元[154] - Asterias合并完成前，Asterias 2013年股权奖励计划可供授予股份730.9184万股，合并后变为518.952万股，截至2019年6月30日为480.5万股[155] - 2019年和2018年6月30日止六个月，期权定价模型假设的预期寿命分别为6.06年和5.87年，无风险利率分别为2.5%和2.6%，波动率分别为60.2%和56.1%[156] - 2019年和2018年3月30日止三个月，研发和行政的股票薪酬费用总计分别为76.2万美元和110.3万美元；6月30日止六个月分别为220.2万美元和208.7万美元[156] - 与Asterias 84940股

公司整体财务数据关键指标变化 - 截至2019年3月31日，公司总资产为18.3715亿美元，较2018年12月31日的10.166亿美元增长约80.71%[18] - 2019年第一季度总营收为92.8万美元，较2018年同期的70.1万美元增长约32.38%[21] - 2019年第一季度净收入为3929.6万美元，而2018年同期净亏损6369.8万美元[21] - 2019年第一季度基本和摊薄后每股净收入均为0.30美元，2018年同期均为 - 0.50美元[21] - 2019年第一季度经营活动净现金使用量为931.4万美元，2018年同期为1033.8万美元[24] - 2019年第一季度投资活动净现金提供量为294.6万美元，2018年同期为221.1万美元[24] - 2019年第一季度融资活动净现金提供量为60.6万美元，2018年同期为63.3万美元[24] - 截至2019年3月31日，公司普通股发行和流通股数为14938.8万股，2018年12月31日为12713.6万股[18] - 截至2019年3月31日，公司累计亏损约2.224亿美元，营运资金为2190万美元，股东权益为1.612亿美元[39] - 截至2019年3月31日，公司现金、现金等价物和有价股权证券为2710万美元[39] - 2019年第一季度，公司报告归属于普通股股东的净收入；2018年第一季度，公司报告归属于普通股股东的净亏损[54] - 2019年第一季度和2018年第一季度，因具有反稀释性而被排除在摊薄每股净收益（亏损）计算之外的加权平均普通股等价物（以千为单位）分别为：股票期权14628和9243、认股权证0和9395、公司认股权证533和0、受限股票单位278和56[55] - 2019年3月31日、2018年12月31日、2018年3月31日和2017年12月31日，现金、现金等价物和受限现金总额分别为18690千美元、24399千美元、30251千美元和37685千美元[64] - 未经审计的补充备考财务信息显示，2019年和2018年第一季度，备考净收入分别为87.7万美元和97.4万美元，备考净收益分别为2603.9万美元和 - 4503.8万美元[97] - 截至2019年3月31日，公司持有的1470万股OncoCyte普通股公允价值为5800万美元，较2018年12月31日的2030万美元增加3770万美元[99][100] - 截至2019年3月31日，公司财产和设备净值为891.8万美元，较2018年12月31日的456.7万美元有所增加[115] - 截至2019年3月31日，公司商誉和无形资产净值为4982.9万美元，较2018年12月31日的312.5万美元大幅增加[117] - 截至2019年3月31日，公司应付账款和应计负债总额为733.6万美元，较2018年12月31日的646.3万美元有所增加[118] - 2018年12月31日附属公司欠款在2019年第一季度全额支付[120] - 2019年第一季度向OncoCyte和AgeX收取使用费用72.5万美元，2018年为39.1万美元[125] - 截至2019年3月31日，BioTime有1.49387601亿股已发行和流通普通股，2018年12月31日为1.27135774亿股[133] - 截至2019年3月31日，通过销售协议还有2420万美元的普通股可供出售[134] - 2017年12月31日，普通股数量为126,866股，金额为378,487美元，股东权益为164,263美元[138] - 2018年3月31日，普通股数量为126,869股，金额为379,186美元，股东权益为102,455美元[138] - 2018年12月31日，普通股数量为127,136股，金额为354,270美元，股东权益为92,246美元[138] - 2019年3月31日，普通股数量为149,388股，金额为384,553美元，股东权益为161,236美元[138] - 2019年第一季度股票薪酬费用为144万美元，2018年同期为98.4万美元，研发费用从19.3万美元降至12.2万美元，一般及行政费用从79.1万美元增至131.8万美元[147] - 2019年第一季度，公司部分转回估值备抵，释放440万美元估值备抵并产生相应税收利益[158] - 2019年第一季度非现金投资和融资交易中，Asterias合并发行普通股3235.3万美元，承担负债113.6万美元，承担认股权证86.7万美元[160] - 2019年第一季度，公司经营租赁的使用权资产净额为467.8万美元，使用权租赁负债（流动）为92.3万美元，使用权租赁负债（非流动）为401.6万美元，总经营租赁负债为493.9万美元；融资租赁的财产和设备（毛额）为14.6万美元，累计折旧为2.8万美元，财产和设备（净额）为11.8万美元，流动负债为3.2万美元，长期负债为10.2万美元，总融资租赁负债为13.4万美元[172] - 2019年第一季度，公司经营租赁的加权平均剩余租赁期限为4.9年，融资租赁为4.2年；经营租赁的加权平均折现率为9.1%，融资租赁为10.0%[172] - 公司未来最低租赁承诺中，经营租赁2019 - 2023年及以后分别为99.4万、133.9万、124.5万、125.1万、39.3万和101.5万美元，总计623.7万美元；融资租赁分别为3.3万、4.3万、3.6万、3.6万、1.5万和0万美元，总计16.3万美元[173] - 2019年第一季度总营收为92.8万美元，较去年同期增长22.7万美元，增幅32%，主要因赠款收入增加0.4万美元，订阅和广告收入减少0.2万美元[200] - 2019年第一季度赠款收入为74.9万美元，较去年同期增长42.3万美元，增幅130%，主要来自Cell Cure的IIA赠款和NIH赠款[200][201] - 2019年第一季度订阅和广告收入为0，较去年同期减少23.9万美元，降幅100%，因2018年8月30日AgeX脱表[200][202] - 2019年第一季度销售研究产品和服务收入为9.3万美元，去年同期为0，增幅100%，主要来自服务收入及水凝胶和干细胞产品销售[200][203] - 2019年第一季度销售成本为6.8万美元，较去年同期减少4.1万美元，降幅38%，主要因订阅和广告收入及水凝胶和干细胞产品销售净减少[200][203] - 2019年第一季度研发费用为496.1万美元，较去年同期减少97.4万美元，降幅16%，主要因AgeX相关项目减少160万美元及无一次性研发费用80万美元，BioTime项目净增60万美元[205][208] - 2019年第一季度一般及行政费用为866万美元，较去年同期增加261.6万美元，增幅43%，主要因Asterias合并相关费用增加350万美元和股票薪酬费用增加50万美元，AgeX相关费用减少130万美元[205][211] - 2019年第一季度其他收入和费用净额为4767.3万美元，去年同期为 - 5151.1万美元，主要因OncoCyte和Asterias的权益法投资公允价值变动[213] - 2019年第一季度公司记录OncoCyte股票未实现收益3770万美元[215] - 2018年3月31日和2017年12月31日，OncoCyte股票公允价值分别为3080万美元和6820万美元[215] - 2018年第一季度公司记录OncoCyte股票未实现损失3740万美元[215] - 2019年第一季度公司记录Asterias股票未实现收益670万美元[216] - 2018年第一季度公司记录Asterias股票未实现损失1740万美元[216] - 2018年1月1日至3月31日，Asterias股价从每股2.25美元降至每股1.45美元[216] - 2018年12月31日至2019年3月8日，Asterias股价从每股0.62美元涨至每股0.93美元[216] 公司业务线相关情况 - 公司是临床阶段生物技术公司，有三个细胞疗法项目处于临床开发阶段[25] - 公司有三个临床开发阶段的细胞治疗项目，分别是用于治疗晚期干性年龄相关性黄斑变性的OpRegen、用于急性脊髓损伤的OPC1和用于非小细胞肺癌的VAC2[189] - 公司的领先细胞递送临床项目Renevia在欧洲关键临床试验中达到主要终点，预计2019年下半年收到欧盟市场准入决定[188] - 2019年3月8日，公司完成对Asterias Biotherapeutics剩余所有权权益的收购，将OPC1和VAC2纳入细胞治疗产品组合[189] - 公司持有OncoCyte Corporation约28%的股权和AgeX Therapeutics, Inc.约5%的股权[190] - 2019年第一季度，OncoCyte研发费用为134.3万美元，管理费用为244.9万美元，销售和营销费用为20.5万美元，运营亏损为399.7万美元，净亏损为386.4万美元[102] - 2018年8月30日，公司向Juvenescence出售1440万股AgeX普通股，总价4320万美元，Juvenescence已支付2160万美元，剩余2160万美元以7%年利率的无担保可转换本票形式支付[103][104] - 截至2019年3月31日，本票本金和应计利息余额为2250万美元，第一季度利息收入为37.8万美元[105] - 2018年8月30日，公司出售AgeX股份后失去对其控制权，记录了7850万美元的剥离收益，其中包括3920万美元的股份出售收益[110][111] - 2018年11月28日，公司向股东按比例分配1270万股AgeX普通股，总价值3440万美元[112] - 截至2019年3月31日，公司持有170万股AgeX普通股，占其已发行普通股的4.6%[114] 公司合并相关情况 - 2019年3月8日，公司完成Asterias合并，发行2469.5898万股普通股，总价值3240万美元[29] - 2019年3月8日，Asterias成为公司的全资子公司，公司开始合并其运营和业绩[43] - Asterias合并购买价格为52580千美元，其中公司原持有的38%股权估计公允价值计入购买价格[74][76] - 初步分配购买价格，收购资产51336千美元，承担负债15168千美元，净资产36168千美元，估计商誉12977千美元[80] - 可识别无形资产初步估值为4719万美元，其中在研研发项目估值4654万美元，特许权合同估值65万美元，特许权合同预计使用寿命为5年[81] - AST - Clinical项目估计总公允价值为4650万美元，其中AST - OPC1项目为3170万美元，AST - VAC2项目为1480万美元[81][82] - 2018年9月，Asterias与诺和诺德达成协议，获得100万美元一次性预付款，该履约义务估计成本加正常利润率约为20万美元[87][88] - 2016年5月13日，Asterias发行认股权证，可购买2959559股普通股，行使价为每股4.37美元，截至合并完成，有2813159份认股权证流通[89] - 2019年4月，公允价值约37.2万美元的Asterias认股权证结算，其中33.2万美元换为251835股BioTime普通股，4万美元现金结算，剩余公允价值约49.5万美元的认股权证转换为BioTime认股权证[90] - 截至2019年3月31日，BioTime因Asterias合并承担的认股权证对应普通股数量为1997342股，其中907442股已结算，1089900股转换为BioTime认股权证，行使价为每股6.15美元，2021年5月13日到期[91] - 截至2019年3月8日，Asterias持有的2621811股BioTime普通股，按每股1.31美元收盘价确定公允价值[92] - 2019年第一季度，BioTime发生350万美元收购相关成本，计入一般及行政费用[94] - 截至2019年3月8日，BioTime持有的Asterias 2170万股普通股公允价值约为2020万美元，较2018年12月31日增加670万美元；2018年第一季度，BioTime记录Asterias股票未实现损失1740万美元[97] - 2019年3月8日Asterias合并完成，Asterias成为公司全资子公司，原股东每持有1股Asterias普通股可获0.71股公司普通股，公司发行24695898股普通股，公允价值3240万美元[70] 公司租赁相关情况 - 2019年1月1日，公司采用ASU 2016 - 02及其后续修订影响的租赁会计准则[57] - 公司使用大于等于75%判断租赁期限是否为标的资产剩余经济寿命的大部分，使用大于等于90%判断租赁付款额现值是否几乎相当于标的资产公允价值[58] - 2019年1月1日采用ASC 842，公司注销租赁改良的净账面价值190万美元和相应租赁负债200万美元，累计影响调整为减少累计亏损10万美元[61] - 2019年2月1日起，阿拉米达租约基本租金为每月70,521美元，每年2月1日递增约3%[162] -

细胞疗法项目临床开发情况 - 公司有三个细胞疗法项目处于临床开发阶段，包括Renevia、OpRegen、OPC1和VAC2[15][16] - 2019年1月Asterias公布25名患者的OPC1一期/二期a试验12个月数据，支持进一步临床开发[43] - 公司计划在2019年第二季度将Orbit设备引入OpRegen一期/二期a临床研究，并至少对6名患者使用该设备给药[40] - 公司预计在2019年底完成OpRegen一期/二期a研究的患者招募[43] - OPC1进行过两项临床试验，包括5名患者的一期安全性试验和25名患者的一期/二期a剂量递增试验[58] - SCiStar试验12个月数据显示，25名受试者无不良变化，至今无意外严重不良事件；95%（21/22）受试者有组织基质形成，证明细胞已植入[59] - SCiStar试验中，95%（21/22）受试者恢复至少一个运动水平，32%（7/22）受试者恢复两个或更多运动水平，上肢运动评分平均提高8.9分[66] - 排除部分受试者后，100%（17/17）受试者恢复至少一个运动水平，41%（7/17）受试者恢复两个或更多运动水平，上肢运动评分平均提高10.2分[66] - VAC2一期临床试验已招募4名患者，完成后公司有收购数据并进一步开发的选择权，费用约160万美元[66][67] - Renevia在欧洲临床试验中，6个月时移植体积保留率约100%，12个月时平均保留70%，18个月后保留64%[74] 公司股权持有情况 - 公司最大股权持有（约28%）是OncoCyte，2019年2月OncoCyte公开募股筹集了4025万美元[18] - 公司少数股权持有（约4.8%）是AgeX Therapeutics，AgeX曾是公司合并子公司，2018年8月30日被剥离[19] - 公司持有Juvenescence发行的2160万美元可转换本票，截至2019年3月13日，这些持股总价值为8550万美元[20][21] - 2019年3月8日，公司通过合并收购了Asterias Biotherapeutics，交换比例为每股Asterias股票兑换0.71股公司股票[23] - 2016年5月13日，公司对Asterias的所有权从57.1%降至48.7%，失去控制权并进行剥离[24] - 2018年8月30日，公司向Juvenescence出售1440万股AgeX普通股，交易为公司带来超4300万美元非稀释性融资[26] - 2018年8月30日交易完成后，公司对AgeX的所有权从80.4%降至40.2%，Juvenescence从5.6%增至45.8%，AgeX不再是子公司[27] - 2018年11月28日，公司向股东按比例分配1270万股AgeX普通股，交易总额为3440万美元[28] - 2017年2月17日，公司因OncoCyte发行62.5万股普通股行使认股权证，对其所有权降至50%以下，进行剥离[34] - 2018年8月公司将AgeX 50%的股权以4320万美元卖给Juvenescence，收到2160万美元现金，其余2160万美元以年利率7%的2年期可转换本票形式支付[40] - 2018年11月AgeX上市，公司将88%的AgeX股权分配给股东，截至2018年12月31日持有170万股，占AgeX流通普通股约4.8%[40] - 公司拥有OrthoCyte Corporation 99.8%的流通股[81] - 截至2019年3月11日，公司持有OncoCyte Corporation 28%的股份、AgeX Therapeutics 5%的股份、Cell Cure Neurosciences 99%的股份、Asterias Biotherapeutics 100%的股份、ES Cell International 100%的股份、OrthoCyte Corporation 99.8%的股份[83] 公司专利情况 - 2018年公司获得17项新专利，全球拥有或授权的已发布专利或待申请专利超800项[40] - 截至2019年2月28日，公司直接或通过子公司拥有、控制或授权约850项全球专利和待决专利申请，其中包括190多项已发布或待决的美国专利或专利申请，还包括从WARF授权的135多项专利和申请[85] - OpRegen已发布专利的到期日期为2025 - 2033年，待决申请若获批，到期日期为2025年12月 - 2038年12月[86] - Renevia专利保护到期日期为2023年5月 - 2027年8月，待决申请若获批，到期日期为2024年12月 - 2038年6月[89] - OPC1从Geron收购和从加州大学董事会获得许可的专利到期日期为2021 - 2030年，四个新待决专利家族的潜在到期日期为2036 - 2038年[90] - VAC1和VAC2从Geron收购和获得许可的专利到期日期为2019 - 2029年，新待决专利家族的潜在到期日期为2038年[91] 公司员工情况 - 截至2018年12月31日，公司有79名员工，其中36名是BioTime员工，43名是子公司员工，76名全职，3名兼职，17名全职员工拥有博士学位，自2017年12月31日以来全球员工总数减少了16人[96] 公司许可协议情况 - 公司就HyStem水凝胶技术与犹他大学的许可协议，需支付3%的产品和服务销售特许权使用费，每年最低特许权使用费30,000美元，还需支付225,000美元的里程碑费用[105][106] - OrthoCyte可根据股票期权计划向相关人员发行最多4,000,000股普通股，截至2018年12月31日，已授予购买1,249,000股的期权[87] - 公司与Hadasit的许可协议中，需支付一次性小额款项，净销售额特许权使用费为个位数中段，分许可收入特许权使用费为21.5%，里程碑付款总计可达350万美元[110][111] - 公司与加州大学的许可协议中，产品销售特许权使用费为1%，最低年度特许权使用费为5000美元，分许可收入的7.5%需支付给学校[114] - 公司与Geron的特许权协议中，净销售额特许权使用费为4%，非关联方销售需支付50%的特许权和现金付款，预计最晚专利到期时间为2032年[120] - 公司与Hadasit的许可协议在支付特许权义务到期时终止，也可因特定原因提前终止[112] - 公司与加州大学的许可协议在最后一个许可专利到期时终止，若无新专利，将于2024年终止[115] - 公司与WARF的许可协议中，许可专利在最后一个专利到期时终止，许可干细胞系协议可由任一方按规定终止[118] - 公司与AgeX的许可协议授予其特定知识产权许可，公司保留特定专利的许可选择权[121] 公司监管情况 - 公司产品受联邦、州、地方及其他国家政府当局广泛监管，包括开发、测试、制造等多个方面[125] - 公司国内人用药品和生物制品需经FDA严格审查和批准，包括动物测试、IND申请、临床测试等环节[127] - 公司若开发与医疗器械结合的产品，可能被视为组合产品，监管要求更复杂[132] - 加州规定干细胞研究机构开展研究前需通知并在特定情况下获SCRO委员会书面批准，公司已成立该委员会审查项目[139][141] - HIPAA规定HHS发布保护健康信息隐私和安全的法规，违规会面临民事和刑事处罚[142] - 联邦和州欺诈与滥用法律禁止欺诈和滥用行为，违规会面临多种制裁[143] - 美国ACA增加了药品销售给政府资助项目的强制性折扣和回扣，并征收新费用[154] - 美国药品销售需获FDA批准，国外销售需获各国监管机构批准，且时间与FDA批准时间有差异[135] 公司收入情况 - 2018年和2017年主要收入来源占比：NIH赠款收入分别为21.2%和5.0%；IIA赠款收入分别为50.4%和43.2%；订阅、广告、许可及其他收入分别为20.5%和49.4%；研究产品销售分别为4.2%和0%；其他分别为3.7%和2.4%[156] - 2018年和2017年按地理区域划分的收入：美国分别为1804美元和1651美元；国外分别为3184美元和1807美元；总收入分别为4988美元和3458美元[157] 公司产品销售相关情况 - Hextend在美国由Hospira、在韩国由CJ Healthcare独家分销，因竞争产品价格因素，Hospira和CJ Healthcare降低了Hextend售价[159][160] - 2013年11月FDA批准对羟乙基淀粉产品（包括Hextend）进行安全标签更改，限制了Hextend在部分患者中的使用[161] - 公司计划的治疗产品和医疗设备处于研发阶段，若成功开发需投入资源建立营销和分销能力或寻找合作营销伙伴[162] 公司财务数据情况 - 2018和2017财年公司总运营亏损分别为4180万美元和3890万美元，截至2018年12月31日累计亏损2.62亿美元[170] - 2018年8月公司向Juvenescence Limited出售1440万股AgeX普通股，总收益约4300万美元[170] - 2018和2017财年公司研发费用分别为2100万美元和2400万美元[171] - 截至2018年12月31日，公司持有现金、现金等价物和有价股权证券共3070万美元，其中包括2018年8月出售AgeX股份所得的2160万美元[172] - 2017年美国《减税与就业法案》将企业所得税最高边际税率从35%降至21%，利息费用税收扣除限制为调整后收益的30%，净营业亏损扣除限制为当年应纳税所得额的80% [179] - 截至2018年12月31日，公司联邦和州的净营业亏损（NOLs）结转约为1.369亿美元，2028 - 2037年将陆续到期[181] - 根据美国联邦税法，若公司发生“所有权变更”（一般指三年内股权价值变动超过50%），使用变更前NOL结转和其他税收属性抵减变更后收入或税收的能力可能受限[181] 公司面临的风险与挑战 - 公司面临来自再生医学、细胞疗法等领域众多竞争对手的挑战，部分对手在技术、研发、资金和营销等方面资源远超公司[165] - 2019年2月19日，一起与Asterias收购相关的假定集体诉讼在加利福尼亚州阿拉米达县高等法院提起[177] - 公司收购Asterias后，整合两家公司业务可能面临挑战，若失败可能影响未来业绩[175] - 公司依赖信息技术系统和基础设施运营业务，面临信息系统中断和数据安全漏洞风险，虽目前对运营和财务状况影响不大，但此类事件预计会持续[186][188] - 公司业务成功在很大程度上依赖关键人员，如首席执行官Brian Culley，其服务的流失可能对公司产生重大不利影响[190] - 公司可能直接或间接受到联邦和州医疗欺诈和滥用法律、虚假索赔法律、透明度法律以及健康信息隐私和安全法律的约束，违规可能面临重大处罚[194] - 公司的治疗和医疗设备产品需获得FDA和相应外国监管机构的批准才能销售，否则无法上市[198] - 政府对人类胚胎干细胞（hES）使用的禁令或限制以及宗教、道德和伦理问题可能限制公司干细胞产品的研发和市场需求[198] - 公司部分产品的商业机会可能取决于能否从各种付款方获得报销和持续覆盖，若付款方认为产品不具成本效益，可能不提供覆盖或支付水平不足以盈利[199] - 新产品的临床试验和监管审批过程可能耗时数年，成本高昂，且数据解释和监管变化可能影响审批[200] - 在一些非美国司法管辖区，药品定价需获批准，不同国家药品定价要求差异大，无法保证公司产品能获得有利的报销和定价安排[201] - 若公司被认定为投资公司，将受到《1940年投资公司法》的额外经营限制，包括证券发行限制[212] - 产品获批后，公司可能需进行进一步研究以提供安全数据或获得其他临床适应症的批准[211] 行业市场数据 - 全球超3000万人受AMD影响，美国每年约160万人被诊断，约85 - 90%的AMD患者患干型AMD[45] - 美国每年约有18000例新的脊髓损伤病例，目前没有FDA批准的治疗SCI的药物[56] - 美国每年约有69.2万例中风病例和1万例新的多发性硬化症病例[77] 公司获得的资金支持 - 2018年Cell Cure获以色列创新局高达690万以色列新谢克尔（约190万美元）的赠款，该局累计提供赠款约1300万美元[40] - 2017年公司获国立卫生研究院高达156万美元赠款，用于开发视网膜疾病和损伤的视力恢复项目[76] - OPC1临床开发获加州再生医学研究所1430万美元资金支持[58] 公司投资价值情况 - 截至2019年3月13日，OncoCyte、AgeX和Juvenescence资产总市值约8550万美元[43] - 截至2019年3月13日，公司对OncoCyte和AgeX的投资价值为6310万美元[191] 医疗政策法规情况 - 《患者保护与平价医疗法案》（ACA）增加了公司许多强制性折扣和回扣，并征收新的品牌处方药品制造商和进口商费用[200] - 《预算控制法案》规定自2013年4月1日起，每年削减对医疗服务提供商的医疗保险支付2%，该规定将持续至2027年[203] - 《美国纳税人救济法案》将政府追回对医疗服务提供商多付款项的诉讼时效从三年延长至五年[203] - 《平价医疗法案》将大多数品牌药和仿制药制造商在医疗补助药品回扣计划中必须支付的法定最低回扣分别提高至平均制造商价格的23.1%和13%，创新药总回扣金额上限为平均制造商价格的100%[205] - 《平价医疗法案》将医疗补助计划的资格标准扩大，允许各州为收入在联邦贫困线133%及以下的个人提供医疗补助[205] - 自2019年1月1日起，《平价医疗法案》取消了不遵守个人强制购买医疗保险规定的处罚[202] - 得克萨斯州美国地方法院法官于2018年12月14日裁定《平价医疗法案》全部违宪[202] - 特朗普政府发布“蓝图”以降低药品价格和减少消费者自付费用[204] - 美国卫生与公众服务部监察长办公室于2019年1月31日提议修改联邦反回扣法规的折扣安全港规则[204]