财务数据关键指标变化：收入和利润 - 总营收同比下降46%，从三个月期间的299.8万美元降至124.6万美元[18] - 九个月期间净亏损扩大至1676.5万美元，较去年同期1999.1万美元改善16%[18] - 每股基本及稀释亏损为0.10美元，较去年同期0.12美元有所收窄[18] - 公司总收入同比下降，三季度为124.6万美元（下降58%），九个月累计为685.7万美元（下降46%）[144] - 2023年第三季度净亏损为611.6万美元，九个月累计净亏损为2019.1万美元[81][88] - 三季度净亏损711万美元，九个月累计净亏损1604万美元[79][80] 财务数据关键指标变化：成本和费用 - 研发费用九个月期间增长19%至1179.9万美元[18] - 研发费用增加，三季度为374.1万美元（增长4%），九个月累计为1179.9万美元（增长19%）[149] - 一般及行政费用下降，三季度为404.1万美元（下降9%），九个月累计为1301.4万美元（下降28%）[149] - 股权补偿费用九个月内累计达358万美元[79] - 2023年九个月期间股票薪酬支出总额为358万美元，其中研发部门72.9万美元，行政部门285.1万美元[86] 现金及现金等价物和有价证券 - 现金及现金等价物显著增加至3147.4万美元，较期初1135.5万美元增长177%[16] - 有价证券大幅减少至985.8万美元，较期初4652万美元下降79%[16] - 截至2023年9月30日，公司现金及有价证券总额为4130万美元[37] - 公司市场有价证券中包括980万美元债务证券和10万美元权益证券[51] - 可供出售债务证券公允价值从2022年12月31日的4609.7万美元下降至2023年9月30日的980.1万美元，降幅78.7%[52] - 货币市场基金从2022年12月31日的410.2万美元增加至2023年9月30日的1978.2万美元，增幅382%[66] - 截至2023年9月30日，公司持有公允价值990万美元的可售证券及5720万美元ATM发行剩余额度[163] 经营活动现金流 - 经营活动现金流净流出2254.7万美元，去年同期为净流入936.2万美元[22] - 2023年前九个月经营活动净现金流出2250万美元，其中运营亏损1840万美元，营运资本变动960万美元[164] - 2022年前九个月经营活动净现金流入940万美元，主要受罗氏协议5000万美元预付款推动[165] 投资活动现金流 - 投资活动现金流净流入3670.7万美元，主要因到期证券变现5349.7万美元[22] - 2023年前九个月投资活动净现金流入3670万美元，主要因5350万美元美国国债到期[166] - 2022年前九个月投资活动净现金流出4110万美元，主要用于4060万美元美国国债购买[167] 递延收入 - 递延收入减少603.6万美元，反映合作收入确认进度[22] - 递延收入余额从2022年底3715万美元降至2023年9月30日的3111万美元[49] - 预计未来12个月内将确认990万美元递延收入[50] 资产和负债变化 - 总资产下降至1.06亿美元，较期初1.24亿美元减少14.5%[16] - 应付账款和应计负债从2022年12月31日的860.8万美元下降至2023年9月30日的503万美元[63] - 物业和设备净值从2022年12月31日的567.3万美元下降至2023年9月30日的485.4万美元[58] - 无形资产净值从2022年12月31日的4669.2万美元微降至2023年9月30日的4659.4万美元[60] - 股东权益从2022年底7193.6万美元降至2023年9月底6666.0万美元[79][80] - 截至2023年9月30日，公司股东权益总额为7755.3万美元[81] - 累计赤字从3.6337亿美元扩大至3.8008亿美元[79][80] - 公司累计亏损约3.801亿美元，预计未来数年将持续亏损[175] 业务合作与里程碑 - 公司与罗氏达成合作开发OpRegen细胞疗法，获得5000万美元首付款并有资格获得最高6.2亿美元的里程碑付款[25] - 公司与Roche协议获得5,000万美元首付款，并有资格获得最高6.2亿美元的里程碑付款及分层两位数百分比销售分成[105] - 公司根据与罗氏的合作协议，获得5000万美元预付款，并有资格获得最高6.2亿美元的开发、监管和商业化里程碑付款，以及在美国等主要市场基于OpRegen净销售额的分级两位数百分比特许权使用费[133] - 公司与CRT签订许可协议，支付125万英镑（约160万美元）的签约费，并规定主要许可产品的三期临床试验启动和监管批准申请阶段最高可达800万英镑的里程碑付款，以及基于销售额的最高2250万英镑里程碑付款[114] 研发项目进展 - OpRegen针对地理萎缩的2a期临床试验由罗氏主导进行[27] - OPC1脊髓损伤细胞疗法获得加州再生医学研究院1430万美元资金支持[26] - OPC1细胞治疗项目获得加州再生医学研究所1430万美元资助，用于支持脊髓损伤治疗的临床开发[134] - 按项目划分研发费用，OpRegen项目三季度支出128.4万美元（占34%），OPC1项目支出140.2万美元（占38%）[150] 投资和证券交易 - 美国国债证券未实现损失从2022年12月31日的152美元改善至2023年9月30日的0美元[52] - OncoCyte普通股持股量从2022年12月31日的5.6万股减少至2023年9月30日的7500股，降幅86.6%[55] - OncoCyte普通股公允价值从2022年12月31日的40万美元下降至2023年9月30日的2.4万美元，降幅94%[55] - 市场权益证券净亏损从2022年九个月的167.7万美元收窄至2023年九个月的17万美元[57] - 权益证券投资亏损，三季度净亏损6万美元（改善74%），九个月累计亏损17万美元（改善90%）[154][156] 融资活动 - 公司ATM发行计划中仍有5720万美元可用额度[39] - ATM计划累计出售488.28万股普通股，加权平均股价1.41美元[76] - ATM计划获得毛收益690万美元，净收益640万美元[76] - ATM计划剩余可出售额度5720万美元[76] - 支付Cantor Fitzgerald佣金比例为毛收益的3.0%[78] 租赁承诺 - 公司Carlsbad租赁面积为8,841平方英尺，月基本租金为25,197美元，租赁期至2026年3月31日，并提供17,850美元保证金[95] - 公司Carlsbad转租面积为4,500平方英尺，月基本租金为22,500美元，转租期至2024年3月31日，并提供22,500美元保证金[97] - Cell Cure在以色列租赁总面积约19,116平方英尺，月基本租金总计约54,951美元，租赁期均至2027年12月31日[98][99][100][101] - 截至2023年9月30日九个月，公司经营租赁现金支出83.3万美元，融资租赁现金支出8千美元[102] - 截至2023年9月30日，公司经营租赁使用权资产净额265.2万美元，总负债292.8万美元；融资租赁使用权资产净额14.1万美元，总负债15.2万美元[102] - 截至2023年9月30日，公司未来最低租赁承诺总额为332.9万美元（经营租赁）和17万美元（融资租赁）[103] 法律和诉讼事项 - 与Asterias合并相关的法律费用累计达62.6万美元[70] - 公司支付1065万美元和解Asterias合并相关集体诉讼，其中约712万美元由保险公司承担，约353万美元由公司以现金支付[119] - 公司就Premvia相关诉讼达成和解，保险公司承担了公司支付的全部金额，不包括2.5万美元的保险自付额[121] - HBL作为Cell Cure约5%的股东，要求披露文件以评估追究衍生诉讼的可能性，涉及公司间合作协议的定价公平性[122] 股权激励计划 - 普通股授权数量从2.5亿股增至4.5亿股[72] - 截至2023年9月30日已发行普通股1.749亿股，较2022年底1.701亿股增长2.8%[72] - 2023年九个月期间授予572万份期权，加权平均行权价1.45美元[85] - 截至2023年9月30日，流通在外期权1148.2万份，其中可行使205.4万份[85] - 限制性股票单位(RSU)余额从93.9万份减少至75.9万份[85] - 2021年股权激励计划新增1950万股授权额度，总授权额度达3450万股[82][83] - 截至2023年9月30日，2021年计划剩余授权股份2543.7万股[83] - 所有潜在稀释股份均被视为反稀释，包括2316.8万份期权和75.9万份RSU[88] - 截至2023年9月30日，未确认的股票薪酬成本为1060万美元，预计在2.6年内摊销[86] 税务相关 - 公司记录了180万美元的递延所得税收益，因能够用某些递延税资产抵销与IPR&D相关的递延税负债，并释放了估值备抵[93] - 2022年三个和九个月期间，公司记录了50万美元的预扣税，涉及Cell Cure购买知识产权时被视为支付给公司的利息费用[94] - 公司确认员工保留税收抵免，九个月内记录50万美元 payroll tax refund[158] - 截至2023年9月30日，公司确认180万美元递延所得税收益，主要由于将部分递延所得税资产与IPR&D相关递延所得税负债抵消及估值准备金释放[160] - 2022年同期计提50万美元预提所得税（与Cell Cure知识产权交易相关），2023年同期无类似费用[161] 其他收入和费用 - 利息收入净额增长，三季度为43.3万美元（增长13%），九个月累计为122.5万美元（增长182%）[154] - 其他费用净额增加，三季度为82.6万美元（增长74%），主要受外币交易损益影响[157] - 合作收入大幅减少，三季度为95.7万美元（下降63%），九个月累计为594.9万美元（下降49%）[144] - 特许权使用费和许可费收入下降，三季度为28.9万美元（下降29%），九个月累计为90.8万美元（下降23%）[144] 制造和设施 - 公司子公司Cell Cure在以色列耶路撒冷的设施负责所有制造流程，包括细胞库和细胞治疗产品候选物的生产，超过三分之二的员工位于该设施[127][138] 未来支付义务 - 公司需向IIA支付Roche协议款项的约24.1%作为赎回费，截至2023年9月30日总上限金额约为9,270万美元[111] - 公司对以色列创新局（IIA）的支付义务最高约9270万美元（截至2023年9月30日），需支付罗氏协议款项的24.1%[172] - 公司持有与政府实体和第三方签订的许可协议项下的未来付款义务，包括分许可费、里程碑付款、赎回费和特许权使用费，但这些承诺未计入截至2023年9月30日的合并资产负债表[116] 高管和雇佣协议 - 公司所有高管均签订雇佣协议，可能因控制权变更或非自愿终止而产生遣散义务[123] - 截至2023年9月30日，公司未因赔偿协议记录任何负债，因未发生重大索赔要求，且公司持有责任保险以限制财务风险[124] 流动性和资本资源 - 截至2023年9月30日，现金及等价物与可售证券总额4130万美元，预计可支撑至少12个月运营[177] 监管文件和信息 - 公司作为较小报告公司无需提供Item 5要求的信息[188] - 修订重述公司章程作为3.1号附件提交[189] - 所有权证明作为3.1号附件通过8-K文件于2019年8月12日提交[189] - 修订重述公司章程作为3.2号附件通过8-K文件于2019年8月12日提交[189] - 2021年股权激励计划修订作为10.1号附件通过8-K文件于2023年9月7日提交[189] - 首席执行官和首席财务官根据萨班斯法案302条款提交认证[189] - 首席执行官和首席财务官根据美国法典18卷第1350条提交认证[189] - 包含XBRL实例文档和分类扩展文件的交互式数据文件[189] - 报告于2023年11月9日由首席执行官Brian M. Culley签署[191] - 报告于2023年11月9日由首席财务官Jill Ann Howe签署[191]

财务数据和关键指标变化 - 公司报告的现金、现金等价物和可流通证券总额为4590万美元,预计可支持公司运营到2024年第四季度 [5][6] - 总收入为320万美元,较2022年同期的460万美元下降了140万美元,主要是由于来自Roche协议的合作和许可收入减少 [5][6] - 研发费用为390万美元,较2022年同期的330万美元增加了60万美元,主要是由于OpRegen项目相关费用增加和非临床OPC1项目支出增加 [5][6] - 管理费用为420万美元,较2022年同期的530万美元下降了110万美元,主要是由于诉讼和法律费用以及其他第三方服务和咨询费用的减少 [5][6] - 经营亏损为500万美元,较2022年同期的420万美元增加了80万美元 [5][6] 各条业务线数据和关键指标变化 - OpRegen项目相关费用增加,公司正在支持Roche开展的OpRegen II期临床试验 [4][5] - OPC1项目进展,公司已收到FDA对新的脊髓细胞输送设备的反馈,计划在第四季度提交IND修正案 [4][5] - VAC2项目在英国I期试验中显示良好耐受性,有3名患者达到2年生存期终点 [3][4] - ANP1听力损失项目的前期试验结果令人鼓舞,公司计划在今年晚些时候提供更新 [4] 各个市场数据和关键指标变化 - 无相关内容 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司认为细胞治疗可以在某些疾病领域如干眼性AMD、1型糖尿病和帕金森病等取得突破性进展,优于现有治疗方案 [7] - 公司认为细胞治疗可以弥补基因治疗的局限性,因为细胞治疗可以替换整个细胞,而不仅仅针对某个基因缺陷 [4][7] - 公司认为Roche放弃补体抑制剂路径而选择OpRegen这种潜在更有效的方法是正确的决定 [3][4] - 公司正在探讨VAC平台的各种发展路径,包括与第三方合作开发不同抗原或组合抗原 [18] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为Syfovre上市初期的强劲销售数据验证了干眼性AMD的巨大市场机会 [3] - 公司认为尽管Syfovre和Izervay获批,但仍需要更有效的干眼性AMD治疗方案,OpRegen有望成为最佳选择 [3][4] - 公司认为在不利的生物科技市场环境下,保持谨慎的支出纪律将使公司能够实现重要里程碑并为股东创造价值 [6] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Jack Allen 提问** 如何支持Roche尽快完成OpRegen II期临床试验的患者入组 [9][10] **Brian Culley 回答** 公司将尽可能为Roche提供帮助,包括利用之前I/II期试验的临床中心和经验,但最终决策权在Roche手中 [9][10] 问题2 **Joe Pantginis 提问** OpRegen和Syfovre/Izervay是否存在互补性 [14][15] **Gary Hogge 回答** OpRegen可以与补体抑制剂联合使用,两种疗法可能产生协同效果,公司未来将开展相关联合用药研究 [15][16] 问题3 **Michael Okunewitch 提问** VAC2项目正在进行的分析中哪些是最重要的 [33][34] **Gary Hogge 回答** 正在分析肿瘤浸润淋巴细胞、给药部位皮肤活检以及Th1/Th2细胞因子谱变化等,这些有助于验证VAC平台机制和潜在抗肿瘤作用 [33][34]

营收与亏损情况 - 2023年第二季度总营收322.5万美元，2022年同期为455.3万美元；2023年上半年总营收561.1万美元，2022年同期为979万美元[6] - 2023年第二季度净亏损520.3万美元，2022年同期为678.2万美元；2023年上半年净亏损960.7万美元，2022年同期为1387.5万美元[6] - 2023年第二季度和上半年，公司总营收分别为322.5万美元和561.1万美元，2022年同期分别为455.3万美元和979万美元[22] 现金流量情况 - 2023年上半年经营活动净现金使用量为1751万美元，2022年同期为提供1484.2万美元；投资活动净现金提供量为3458.5万美元，2022年同期为使用14.3万美元；融资活动净现金提供量为562.9万美元，2022年同期为54.6万美元[8] 合作与项目进展 - 公司与罗氏的合作协议中，已获得5000万美元预付款，有资格获得高达6.2亿美元的里程碑付款及美国等主要市场净销售额的两位数百分比特许权使用费[10] - 截至2023年6月30日，公司有五个同种异体“现货型”细胞疗法项目在开发中，其中三个已进入人体临床试验[10] - OpRegen是同种异体RPE细胞替代疗法，正在进行2a期多中心临床试验，由罗氏开展，用于治疗继发于AMD的GA[10] - 公司OPC1疗法临床试验已招募5名胸脊髓损伤患者和25名颈脊髓损伤患者，获1430万美元资助，后续有额外临床试验计划[11] - 与ITI合作协议中，截至2023年6月30日，公司剩余约160万美元的履约义务[53] - 2021年12月公司与罗氏达成协议，获5000万美元预付款，有望再获6.2亿美元里程碑付款及特许权使用费[53] - 2020年5月公司与CRT签订许可协议，支付约160万美元签字费，后续有里程碑费用和销售里程碑付款[56] 股权与证券情况 - 截至2023年6月30日，公司拥有Cell Cure Neurosciences Ltd. 94%股权，2021年12月31日为约99%；拥有ES Cell International Pte. Ltd. 100%股权[17] - 截至2023年6月30日，公司有4590万美元现金、现金等价物和有价证券，预计可满足至少12个月运营[18] - 截至2023年6月30日，公司“按市价发售”计划下有5800万美元可供出售[19] - 截至2023年6月30日，公司客户合同交易价格中未交付商品和服务金额为3370万美元，其中3210万美元已收款并计入递延收入，约1040万美元预计12个月内确认[23] - 截至2023年6月30日，公司可供出售债务证券摊余成本为1173.5万美元，公允价值为1172.7万美元[24] - 截至2023年6月30日，公司持有110万股OncoCyte普通股，公允价值为30万美元，2022年12月31日公允价值为40万美元[25] - 2023年第二季度和上半年，公司有价股权证券净未实现损失分别为15万美元和11万美元[25] - 2022年第二季度和上半年，公司有价股权证券净未实现损失分别为70万美元和140万美元[26] - 2023年6月30日和2022年12月31日，按公允价值计量的资产分别为37680000美元和50622000美元，负债分别为1000美元和2000美元[34] - 截至2023年6月30日，公司通过“按市价发售”计划出售4345596股普通股，总收益610万美元，仍有5800万美元额度可售[39] - 2023年3 - 6月，公司通过“按市价发售”计划出售4237396股普通股，总收益580万美元，净收益570万美元[39] 资产与负债情况 - 2023年6月30日和2022年12月31日，物业和设备净值分别为5310000美元和5673000美元[27] - 2023年6月30日和2022年12月31日，商誉和无形资产净值分别为46627000美元和46692000美元[28] - 2023年6月30日和2022年12月31日，应付账款和应计负债分别为4685000美元和8608000美元[32] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，公司无已发行或流通的优先股，普通股分别为174439434股和170093114股[37][38] - 2023年6月30日和2022年12月31日，股东权益分别为71258000美元和71936000美元[41] - 截至2022年6月30日，公司股东权益为81,499美元[42] 股权计划情况 - 2021计划下可发行普通股总数不超15,000,000股加2012计划未发行股份数，截至2023年6月30日有6,269,022股可授予[42] - 2023年6月30日，2021计划期权余额11,112千份，加权平均行权价1.43美元；RSU余额759千份[44] - 2023年6月30日，2012计划和2018激励期权的期权余额11,734千份，加权平均行权价1.83美元[44] - 2023年上半年，研发和行政的股份支付费用分别为469千美元和1,842千美元，总计2,311千美元[44] - 截至2023年6月30日，所有股权计划未确认补偿成本1150万美元，预计2.9年确认[45] 税务与费用情况 - 2023年上半年，公司记录180万美元递延税收益[48] - 截至2023年6月30日，公司为相关方承担的法律费用约为625000美元[36] - 公司同意向销售代理支付3.0%的佣金，并承担其法律费用等[40] 租赁情况 - 2019年5月签订的Carlsbad租约，2023年3月起月租金涨至25,197美元，2026年3月31日到期[50] - 2022年9月签订的Carlsbad转租约，月租金22,500美元，2024年3月31日到期[50] - 2023年上半年，经营租赁和融资租赁的经营现金流分别为538千美元和5千美元[50][51] - 截至2023年6月30日，公司经营租赁使用权资产净额为2940千美元，融资租赁使用权资产净额为157千美元[52] - 经营租赁加权平均剩余期限从4.3年降至3.9年，融资租赁从4.1年降至3.4年[52] 法律诉讼与风险情况 - 2023年2月，公司为Asterias合并诉讼支付约353万美元现金，其余约712万美元由保险公司承担[58] - 2023年2月，公司解决Premvia诉讼，保险覆盖费用，公司支付2.5万美元免赔额[58] - 2023年4月，公司子公司Cell Cure收到HBL文件披露请求，目前无法评估影响[58] - 公司与所有高管签订雇佣协议，可能因控制权变更和非自愿终止产生遣散义务[59] - 公司在正常业务中可能会对其他方进行赔偿，赔偿协议在相关协议终止或到期后通常仍有效，潜在未来赔偿金额一般无上限，但公司未受到重大赔偿索赔，且有责任保险限制财务风险，截至2023年6月30日和2022年12月31日未记录相关负债[60] 知识产权与特许权情况 - 公司与研究机构、大学等有许可协议，使用知识产权需支付未来产品销售特许权使用费，还需遵守包括支付专利相关成本和年度最低维护费等条件[61] - 作为Asterias合并的一部分，公司获得Asterias从Geron Corporation收购的专利家族产生的现金流特许权收入，并持续向Geron支付特许权使用费[61] 法规披露情况 - 作为较小报告公司，公司无需按SEC规则和规定提供关于市场风险的定量和定性披露信息[87] 其他费用情况 - 根据创新法，公司需向IIA支付约24.3%的罗氏协议相关款项，截至2023年6月30日，总上限约为9210万美元[55]

财务数据和关键指标变化 - 截至2023年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券共计4680万美元，预计可支持当前计划运营至2024年第三季度，且未考虑罗氏、基因泰克的里程碑付款以及业务发展或赠款收入 [11] - 第一季度运营亏损660万美元，较2022年同期的640万美元增加20万美元 [12] - 第一季度其他收入40万美元，而2022年同期其他费用为70万美元，收入主要来自有价证券公平市值变化、债务证券利息和员工留用信贷计划应收款，部分被国际子公司汇率波动抵消 [12] - 第一季度总运营费用890万美元，较2022年同期的1140万美元减少250万美元 [42] - 第一季度研发费用420万美元，较2022年同期的300万美元增加120万美元，主要因支持OPC1项目的非临床相关费用50万美元、支持与罗氏合作的OpRegen项目费用20万美元，以及听觉神经元和光感受器项目研发支出分别增加40万美元和20万美元 [42][72] - 第一季度总营收约240万美元，较2022年同期的520万美元减少280万美元，主要因与罗氏协议相关的合作和许可收入降低 [85] - 第一季度净亏损440万美元，合每股亏损0.03美元，2022年同期净亏损710万美元，合每股亏损0.04美元 [86] - 第一季度一般及行政费用470万美元，较2022年同期的840万美元减少370万美元，主要因上一年度计提的重大诉讼和解相关法律费用减少350万美元，以及会计和税务服务费用减少20万美元 [116] 各条业务线数据和关键指标变化 OpRegen项目 - 部分队列4患者有独特临床发现，如12个月时地理萎缩（GA）区域小于基线，接受OpRegen广泛覆盖GA区域的5名患者视觉功能在12个月时有所改善 [5] - 基因泰克展示新发现，支持OpRegen细胞广泛放置于GA区域可产生迄今临床试验中最佳临床结果，且单次给药可能产生多年治疗效果 [36] - 与补体抑制剂相比，OpRegen在解剖学方面效果更显著，GA区域不会增大，且有视觉增益，而补体抑制剂治疗下GA区域通常会增大 [30][37] OPC1项目 - 公司通过一项涵盖制造工艺的专利加强了知识产权地位，该专利有效期至2040年，为项目提供长期保护 [8] - 近期重点是完成必要监管互动，以支持启动用于帮助脊髓损伤患者更全面康复的项目 [81] VAC2项目 - 公司收到来自英国癌症研究中心对8名非小细胞肺癌患者进行的1期试验的关键更新，预计下季度收到完整数据包，以支持新药研究申请（IND）提交 [9] ANP1项目 - 公司与密歇根大学合作进行的用于听力损失的移植项目的临床前测试正在进行中 [70] 各个市场数据和关键指标变化 - 近期Syfovre获批以及阿斯利康以59亿美元收购类似补体抑制剂资产，有助于创建积极参与且了解情况的医生和患者群体，验证了数十亿美元商业市场的预期，为OpRegen等潜在下一代产品奠定基础 [7] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司认为战略联盟为VAC平台提供了最佳风险回报组合，业务发展团队正在就VAC2和VAC平台进行多项探索性讨论，但不能保证探索的合作关系会实现 [83] - 公司希望通过与行业、患者和患者倡导社区的互动，提高疾病认知度，提升产品开发成功率，促进临床试验参与，如举办第一届脊髓损伤投资者研讨会 [39] - 公司将继续密切关注新抗原疫苗领域的临床结果，以更好地制定公司战略，确定VAC2或其他VAC平台项目的最佳发展路径 [70] - 公司对诱导多能干细胞（iPSC）项目感兴趣，若进展顺利，未来将披露更具体的想法和细胞类型应用 [35] - 与补体抑制剂相比，OpRegen在解剖学效果、视觉功能改善和给药方式上具有优势，公司认为OpRegen数据若得到验证，可能成为补体抑制剂的替代或补充疗法 [30][37][134] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为在当前小型生物技术公司面临困难的环境下，其核心技术使公司能够在不进行巨额支出的情况下取得巨大进展 [10] - 公司预计今年将被纳入罗素3000和罗素微型股指数，这有助于扩大投资者认知，增加机构持股，提高股票流动性 [41] - 公司认为首个获批治疗药物的出现将改善市场环境，使患者更了解疾病，增加早期诊断和常规检测的意愿 [97][98] - 公司认为与罗氏和基因泰克的合作进展顺利，将继续支持其对OpRegen的进一步临床开发，以治疗伴有地理萎缩的干性年龄相关性黄斑变性（AMD） [117] 其他重要信息 - 公司宣布获得加州再生医学研究所（CIRM）的教育赠款，以支持脊髓损伤投资者研讨会，OPC1曾是CIRM首批支持的临床试验之一 [69] - 公司与Eterna合作进行中枢神经系统疾病研究，初始目标是确定细胞移植的首选位置和细胞移植后的存活时间，上周已获得首批临床前工作图像 [114] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：OpRegen项目2a期研究的数据读出情况以及罗氏和基因泰克合作协议的近期里程碑 - 研究已进入给药阶段，目前有三个站点开放，更多站点预计开放，但数据读出时间因两个变量难以确定 [119] - 里程碑因竞争原因被合作方保密，当前研究暂无里程碑报告 [120] 问题2：ARVO数据的新成像分析是否会影响Genentech研究中评估各种递送技术的计划，以及OPC1等待FDA会议的期望 - 公司认为应尽可能覆盖GA区域以提高疗效，罗氏团队可能有更好的方法，具体数据有待观察 [90] - 公司希望获批使用新的OPC1递送设备，该设备在易用性、安全性和潜在疗效方面具有优势 [92] 问题3：OCT在GA领域的应用趋势 - 公司认为该领域正逐渐认识到OCT在GA评估中的优势，罗氏也在探索标准化评估方法以用于全球关键注册研究 [124][127] 问题4：Roche是否计划在OpRegen 2期试验分析中纳入ARVO关于更多依赖OCT的发现 - 试验主要是安全性和递送研究，次要和三级终点尚未公开，预计会纳入OCT分析 [131] 问题5：MRI在即将发布的出版物中的发现以及如何纳入Novo递送系统的学习 - 出版物将报告OPC1治疗后脊髓空洞发生率大幅降低，这表明细胞具有持久性，为长期随访提供重要信息 [101] 问题6：OpRegen与补体抑制剂在治疗环境上的差异 - OpRegen在解剖学效果和视觉功能改善方面优于补体抑制剂，补体抑制剂主要是减缓疾病进展，而OpRegen有望阻止GA扩展并提供视觉益处 [102] 问题7：如果数据保持目前水平，OpRegen和补体抑制剂如何融入治疗流程 - 两种疗法可能联用，可先用补体抑制剂控制炎症，再用OpRegen；或先用OpRegen植入健康细胞，再用补体抑制剂治疗患者自身仍患病和衰老的视网膜色素上皮（RPE）细胞，最终使用方式将由OpRegen的对照随机研究决定 [136] 问题8：公司与Eterna合作中B2M缺陷的作用 - 公司可在细胞进入患者体内前进行测试，无需参与体内编辑器评估，B2M与主要组织相容性复合体（MHC）I类蛋白相关，涉及细胞排斥，但公司各项目中均未出现细胞排斥报告 [107]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2023 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from _________ to ________ Commission file number 001-12830 Lineage Cell Therapeutics, Inc. (Exact name of registrant as specified in its charter) California 94-3127919 (Stat ...

财务数据和关键指标变化 - 截至2022年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券共计5790万美元，预计可支持公司运营至2024年第三季度，且未考虑可能收到的罗氏基因泰克里程碑款项、业务发展或赠款收入 [45] - 2022年第四季度总营收约190万美元，较2021年同期增加70万美元，增长源于2021年与罗氏协议中递延合作收入的确认 [46] - 2022年第四季度总运营费用为850万美元，较2021年同期减少2070万美元，主要因罗氏合作使研发费用降低 [47] - 2022年第四季度研发费用为410万美元，较2021年同期减少2070万美元，主要因2021年为IIA和相关方应计2100万美元财务义务，部分被支持新细胞疗法项目的费用抵消 [48] - 2022年第四季度一般及行政费用为430万美元，较2021年同期减少10万美元，主要因法律和诉讼费用减少40万美元 [49] - 2022年第四季度运营亏损为660万美元，较2021年同期减少2160万美元，主要因罗氏合作相关费用应计2100万美元 [49] - 2022年全年营收为1470万美元 [50] - 2022年全年研发费用为1400万美元，较2021年同期减少1990万美元，主要因2021年应计2100万美元财务义务，部分被新细胞疗法项目研发支出抵消 [51] - 2022年全年其他收入和费用净支出330万美元，2021年同期为其他收入590万美元，净差异主要与2021年有价证券出售收益及汇率波动有关 [52] - 2022年全年净亏损为2630万美元，合每股亏损0.15美元，2021年同期净亏损为4300万美元，合每股亏损0.26美元 [52] - 2022年第四季度其他收入为30万美元，2021年同期为20万美元，差异主要与有价证券价值变化及汇率波动有关 [56] - 2022年第四季度净亏损为640万美元，合每股亏损0.03美元，2021年同期净亏损为2900万美元，合每股亏损0.17美元 [56] - 2022年全年总运营费用为3650万美元，较2021年同期减少1560万美元 [57] - 2022年全年一般及行政费用为2250万美元，较2021年同期增加约430万美元，主要因诉讼和法律费用、薪资及相关福利费用、股份支付费用增加 [58] - 2022年全年运营亏损为2250万美元，较2021年同期减少2670万美元 [58] 各条业务线数据和关键指标变化 OpRegen项目 - 与罗氏和基因泰克合作推进OpRegen进入下一临床试验，试验已启动并招募新患者 [4] - 已收集的OpRegen数据显示其能改善外视网膜结构，阻止或逆转地理萎缩（GA）进展，优于领先的补体抑制剂 [11] - 1/2a期研究中，队列4患者平均视力提高7.6个字母，接受OpRegen细胞广泛覆盖且外视网膜结构改善的5名患者12个月后平均视力提高12.8个字母 [14] - 罗氏和基因泰克在ARVO年会上报告的数据显示，队列4中25%的患者视力至少提高15个字母 [16] - 治疗只需一次30分钟手术，部分患者治疗后五年仍有数据，一名患者治疗四年后，治疗眼视力仍高于基线水平 [18][19][20] - 正在进行的2a期研究由罗氏基因泰克开展，评估安全性、活性及特定递送技术，因招募范围为30 - 60名患者，难以预测数据公布时间，主要观察期为90天 [22] 脊髓项目（OPC1） - 2022年完成支持OPC1监管互动的工作，向FDA提交RMAT互动综合数据包，支持新递送设备使用及小型安全性研究临床方案概要 [24] - 与FDA积极对话，回应额外信息请求，预计第二季度进行B类会议，希望支持下半年提交I&D修正案 [25] - 若获必要许可，计划尽快对5 - 10名亚急性或慢性损伤患者开展开放标签设备安全性临床研究（dosed研究） [25] - 与加州再生医学研究所保持联系，计划申请赠款支持设备安全性研究，赠款申请时间取决于FDA批准开展dosed研究的时间 [26] VAC2项目 - 按计划提前提交pre - IND会议包并收到FDA反馈，反馈总体积极，为IND提交提供明确可行路径 [27] - 等待癌症研究英国（Cancer Research U.K）开展的Act2一期研究临床数据，预计2023年第二季度公布，该数据是潜在IND的重要组成部分 [28] 新细胞移植项目 - 听力损失和视力障碍的两个新细胞移植项目于2022年公开启动，光感受器项目的初步临床前研究正在进行，希望在完成专利申请且数据可用时公布 topline 临床前数据 [29] - 上个月与密歇根大学合作启动听觉神经元项目临床前测试，预计今年晚些时候获得初步临床前数据 [30] - 听觉神经元项目在研发预算支出不到100万美元的情况下推进到体内临床前研究阶段 [32] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 借助OpRegen项目积极拓展管线，新增光感受器项目和听觉神经元项目，利用内部研发能力减少第三方财务义务 [8][9] - 强调业务发展，包括许可、分许可和联合开发项目，与Ether Therapeutics达成期权协议，以较低成本获取基因编辑、低免疫原性和诱导多能干细胞（IPSC）三项新技术，增强内部制造和定向分化能力 [35][37] - 行业方面，2022年对生物技术公司是挑战之年，许多细胞治疗和基因编辑公司裁员或降低项目优先级，而公司拓宽管线并推进五个项目，进行关键招聘并扩大研究空间，投资负责且循序渐进 [42] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2022年生物技术行业环境紧张，但公司表现出色，达成里程碑并积极推进项目，未来将继续对项目保持财务纪律 [53] - 2023年公司将关注OpRegen已完成的1/2a期试验的更多数据、OPC1的监管进展、支持罗氏基因泰克对OpRegen的制造和1/2a期研究，这些结果对公司和整个GA领域可能是重大事件 [54] - 公司计划保持支出纪律，生物技术市场存在不确定性，维持纪律有助于实现有意义的里程碑，为股东创造价值 [59] - 公司与罗氏的合作方式将在2023年及未来持续重要，随着项目在临床或临床前测试中取得成功，可能吸引更多非稀释性支持，加速多领域工作 [60] 其他重要信息 - 2023年4月25日，罗氏和基因泰克将在2023年ARVO年会上公布OpRegen 1/2a期试验部分数据，由Dr. Al Benin代表展示 [21] - 基因泰克已公布辛辛那提和萨克拉门托两个正在招募患者的临床站点，预计今年会有更多站点加入 [23] 问答环节所有提问和回答 问题1：与合作伙伴罗氏就地理萎缩相关消息的沟通情况及数据公布时间 - 因招募范围为30 - 60名患者，难以确定数据公开披露的时间、方式，随着相关事件临近，可能会提供更清晰的预期 [66] 问题2：非人类灵长类动物供应对公司临床前活动和时间表的影响 - 公司不进行非人类灵长类动物测试，不受供应挑战影响，自新冠疫情以来，公司确保供应链良好，作为跨国公司受益于此 [68][69] 问题3：ARVO会议可能展示的内容、OPC解剖结果与视力的相关性以及是否看到切割BCVA数据以评估视力丧失率的价值 - 队列4患者未出现三线视力丧失情况，ARVO会议的数据将关注OPC评估的不同分析以及这些变化与视力改善的关联，特别是在显示出视网膜结构改善的患者中 [73][74] 问题4：ARVO摘要的发布时间以及摘要 presenter 是否会评论2期试验的招募状态 - ARVO摘要预计在3月初发布，Dr. Benin目前无法对罗氏基因泰克正在进行的研究提供额外评论，但公司希望招募速度比1/2a期试验时更快 [75][76] 问题5：听觉神经元项目将细胞递送至内耳的计划 - 公司有很多想法，但需要测试，目前处于早期阶段，将根据收集的数据确定最佳方法，待有信心时分享相关信息 [78][79] 问题6：商业补体抑制剂的出现如何为OpRegen潜在上市时界定合格患者 - 补体抑制剂作为市场领导者将教育市场接受新疗法，有助于通过技术更早识别患者，增加疾病患病率，且老龄化人口会增加疾病发病率，为公司疗法创造有利条件 [82][83][84] 问题7：对于早期候选药物，是否先在内部建立概念验证数据再寻求合作，以及计划进行的临床前工作 - 是否合作取决于开发成本、成功概率、宏观经济环境和资本成本等因素，公司没有固定的合作或不合作计划，OpRegen项目的成功对其他资产有光环效应 [85][90] 问题8：VAC2的生产和表征过程与癌症研究英国（CRUK）的差异 - 过程有相似之处，但公司看到改进机会，每种细胞类型的制造都需要独特步骤，公司致力于优化产品，提高生产效率、降低成本、增加效力和降低剂量 [87][88] 问题9：与FDA就OPC1的沟通问题以及对B类会议的期望 - 与FDA的沟通主要围绕新设备，FDA对设备的使用、性能、故障情况等提出问题，公司对研究结果有信心，因与之前使用的细胞和针头相同，只是设备外部部分不同 [93][94][95] 问题10：FDA基于结构变化批准补体抑制剂对OpRegen在ARVO会议数据的重要性以及展示患者功能益处的影响 - ARVO数据很重要，其中部分数据未公开过，公司产品在解剖学变化方面表现优于领先候选药物和新批准的补体抑制剂，且新批准药物对视觉功能无影响，公司有机会提供更大临床益处 [100][101] 问题11：OpRegen与补体靶向药物在治疗中的配合方式及定位 - 从患者角度看，OpRegen一次30分钟手术的产品优势明显；从治疗角度，OpRegen可先使用再用补体抑制剂，或先使用补体抑制剂再用OpRegen，补体抑制剂的使用可能会增加公司产品可治疗的患者数量 [103][104][107]

财务表现与资金需求 - 公司自成立以来持续运营亏损尚未实现盈利[20] - 公司自成立以来持续经营亏损，尚未实现盈利[20] - 公司需要筹集大量额外资金完成产品开发及商业化可能稀释现有股东权益[20] - 公司需要筹集大量额外资金完成产品开发及寻求监管批准，可能导致现有股东股权稀释[20] 合作与授权关系 - 公司与F. Hoffmann-La Roche Ltd及Genentech Inc.的合作协议可能带来开发、监管及商业化里程碑付款和特许权使用费[12] - 公司依赖与Roche的第三方合作开发及商业化OpRegen产品[20] - 罗氏（Roche）第三方合作对OpRegen开发商业化至关重要，合作失败将导致重大潜在收入损失[20] 监管与产品开发风险 - 产品候选物可能被认定为组合产品增加开发复杂度与成本[21] - 产品候选物可能被认定为组合产品，增加开发复杂度及成本[21] - 临床前及早期临床试验结果未必能预测最终成果[21] - 缺乏商业化规模生产经验，制造失败可能导致临床延迟或上市批准受阻[21] 政府及机构资助条款 - 以色列政府资助项目要求境外生产/技术转让需支付额外罚金及资助偿还[20] - 以色列政府资助的研发活动需满足特定条件，境外技术转移需支付罚金及资助款偿还[20] - 依赖CIRM资助支持OPC1临床开发未来利润需按比例支付CIRM[20] - CIRM资助的OPC1临床开发利润需按协议向CIRM支付分成[20] 生产运营风险 - 所有生产运营集中于以色列耶路撒冷设施存在运营中断风险[20] - 所有生产集中于以色列耶路撒冷设施，运营中断将损害业务[20] 产品资格认定 - OPC1获得FDA孤儿药资格认定用于急性脊髓损伤治疗[21] - OPC1获FDA孤儿药认定，但无法保证维持认定或获得相关权益[21] 外部环境风险 - COVID-19疫情已对公司运营产生重大不利影响[20]

财务数据和关键指标变化 - 截至第三季度末，公司报告的现金、现金等价物和有价证券总额约为6600万美元 [39] - 全年正常化净运营支出可能低于3000万美元 [39] - 第三季度总营收约为300万美元，较2021年同期净增70万美元，增幅超32%，增长主要源于与罗氏合作协议的许可费 [39] - 第三季度总运营费用约为800万美元，较2021年同期减少约10万美元；研发成本增加80万美元，主要与OpRegen的制造成本增加有关；一般及行政成本减少90万美元，原因是法律和诉讼相关费用降低 [41] - 第三季度归属于公司的净亏损为610万美元，即每股亏损0.04美元 [41] 各条业务线数据和关键指标变化 OpRegen项目 - 是公司管线中最先进的项目，用于治疗伴有地理萎缩（GA）的干性年龄相关性黄斑变性（AMD） [9] - 公司认为其拟议的产品概况和迄今收集的数据优于任何补体抑制剂 [11] VAC2项目 - 已提交了研究性新药申请前（pre - IND）会议资料包，预计年底左右收到FDA的回复，该反馈将为明年提交IND申请提供有价值的见解 [24] OPC1项目 - 计划在年底前与FDA进行下一次监管互动，提交支持使用新递送装置的信息以及针对亚急性和慢性患者的小型安全性研究方案概要 [26] 听力损失和视力障碍细胞移植项目 - 光感受器项目的初步临床前研究正在进行中，听觉神经元项目计划在年底前启动临床前测试，且该项目迄今研发预算支出不到100万美元 [28][30] 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向及行业竞争 公司战略和发展方向 - 主要聚焦两个领域，一是根据与罗氏和基因泰克的协议开展OpRegen的开发活动，包括支持其临床开发和制造；二是推进内部项目接近各自的里程碑 [36] - 计划年底前向FDA提交再生医学先进疗法（RMAT）申请，涉及OPC1的IND修正案；预计年底收到FDA对VAC2的pre - IND信息包的回复；完成足以支持ANP1项目临床前测试的研发制造工艺并启动测试 [34] 行业竞争 - 干性AMD领域目前尚无FDA批准的疗法，但有几家大型试验已公布可能获批的结果，有竞争对手预计在明年2月维持其补体抑制剂治疗干性AMD的处方药用户付费法案（PDUFA）日期 [10][11] - 公司认为OpRegen在解剖学变化和功能改善方面优于补体抑制剂，无论FDA对补体抑制剂的监管决定如何，对公司都是积极的 [15][21][22] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 生物科技市场持续面临不确定性，但公司保持支出纪律，现有现金余额使其处于良好位置，有望实现重要里程碑并为股东创造价值 [44] - 公司相信企业联盟和多元化产品组合为投资者提供了参与细胞治疗增长领域的有吸引力机会，有信心成为细胞治疗和细胞移植医学的领导者 [47] 其他重要信息 - 公司欢迎Jill Howe担任新首席财务官，其将于11月14日入职，并将参加未来的财报电话会议 [8] - 公司认为细胞疗法相比小分子药物发现和某些基因疗法具有优势，如靶点已验证、可解决更大的可及市场等 [30][32] 问答环节所有提问和回答 问题1: OPC1项目使用新型递送装置的监管进程、推进计划、患者招募速度及进入关键试验的时间 - 监管方面，已与机构就临床前动物测试、装置验证及预期安全性和用途进行互动，回答了机构问题，机构又提出额外问题，公司完成了相关实验和解答，即将再次提交 [51] - 推进计划有三个关键步骤，即获得装置许可、引入新的细胞制造方法、开展支持获批的大型试验 [52] - 患者招募速度方面，公司有机会提高效率，如OpRegen项目前期招募4名患者用了约两年，后期招募4名患者仅用了约六周 [53] - 对于进入关键试验，由于脊髓损伤治疗尚无先例，需与机构讨论确定评估方法 [55] 问题2: 竞争对手正在进行的监管讨论对OpRegen项目的影响 - 无论FDA基于解剖学变化还是功能改善批准疗法，OpRegen都有优势，解剖学数据优于竞争对手，且已证明有功能改善效果，而补体抑制剂未显示功能益处 [56] 问题3: 罗氏推进OpRegen资产的最新计划 - 公司对进展感到满意，但无法提供下一项研究启动的具体时间，可关注clinicaltrials.gov网站获取新信息 [58] 问题4: FDA对新型治疗方式的态度以及GA研究的对照臂参考 - FDA有适应新治疗方式的历史，预计在眼科干性AMD领域也会如此 [61][62] - 从伦理和安全性、有效性评估角度，曾认为未治疗对照组是最合适的，但罗氏和基因泰克有自己的开发路径 [63] 问题5: 美国和以色列新研发设施的使用方式及未来资本化计划 - 新实验室启动需逐步进行，先清洁、配备设备、招聘人员，再开展项目工作 [65] - OpRegen的RPE制造基础方案是技术转让给罗氏和基因泰克，由其进行商业化生产 [66] - 内部开展研发可降低成本、增强控制、获取新知识产权、灵活安排时间和控制供应链 [67][68] 问题6: 新研发设施的扩大与RPE扩大生产是否相关 - 圣地亚哥的设施主要支持内部项目，以色列设施的扩建为所有项目提供额外空间，与OpRegen项目无直接关联 [69] 问题7: 光感受器项目的临床前工作中，OpRegen的临床前经验如何加速进程以及何时能看到临床前数据 - OpRegen项目积累的定向分化工艺开发和细胞表征分析方法的经验对光感受器项目有很大价值，可加速进程 [71][72] - 目前无法提供更多临床前数据的时间线，公司历史上对此较为开放，若有合适数据会公开分享 [73] 问题8: 听觉神经元细胞的更广泛机会以及涉及的病症 - 目前定义明确的患者群体还为时过早，听力损失原因众多，公司将在临床前研究中探索多种形式的听力损失以确定合适的患者群体 [76] - 礼来收购Akouos对该领域是积极信号，细胞疗法在患者选择上可能更具包容性 [77] 问题9: 在有获批补体抑制剂的市场中，OpRegen的应用方式 - 公司希望OpRegen成为永久解决方案，让患者摆脱补体抑制剂或提供更好选择 [80] - 商业市场中可能有多种疗法使用方式，若OpRegen能证明稳定或改善视力，可能成为首选 [81] - 补体抑制剂可在初期减少炎症，之后使用OpRegen；也可OpRegen用于早期患者，补体抑制剂用于晚期患者，这不会限制临床试验的患者招募 [84][85]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended September 30, 2022 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from _________ to ________ Commission file number 001-12830 Lineage Cell Therapeutics, Inc. (Exact name of registrant as specified in its charter) California 94-3127919 ( ...

财务数据和关键指标变化 - 截至第二季度末，公司预计现金跑道至少为两年，不包括罗氏协议的现金里程碑和业务发展交易的收入 [16] - 第二季度末，公司报告的现金、现金等价物和有价证券总额约为7200万美元，过去两年的正常化净运营支出在2000万至2500万美元之间，预计今年接近3000万美元 [50] - 第二季度总收入约为460万美元，较2021年同期增加400万美元，增幅超过700%，主要由于与罗氏合作协议的许可费 [51] - 第二季度总运营费用约为860万美元，较2021年同期增加约110万美元，研发支出增加约40万美元，G&A费用增加约70万美元 [54] - 第二季度运营亏损约为420万美元，较2021年同期减少200万美元，净亏损为680万美元，即每股0.04美元 [56][57] 各条业务线数据和关键指标变化 OpRegen业务 - 与罗氏和基因泰克合作开发OpRegen，第二季度在临床、监管和制造技术转让等主要功能领域取得进展，确认了410万美元的额外收入 [19][20] - 成功完成了OpRegen的额外制造运行及相关CMC活动，继续进行技术转让活动，并举行了联合咨询和制造委员会会议 [21] - 早期临床试验的长期随访显示，患者状况良好，支持OpRegen治疗效果的多年持久性 [22] OPC1业务 - 为OPC1和VAC2项目的监管互动做准备，OPC1的相关活动接近完成，新的解冻注射配方已进行临床前测试 [25][26] - OPC1细胞在脊髓损伤的临床相关动物模型中成功证明了功能恢复，包括步态协调和运动性能的改善，以及细胞植入 [27] - 正在开发OPC1的改进递送系统，大部分验证和确认活动已完成，接近提交IND修正案并进行临床测试 [29] VAC2业务 - 继续向美国FDA提交IND申请，为明年的临床测试做准备，团队已收到支持监管互动所需的所有临床信息 [35][36] - 完成VAC2项目从癌症研究英国向公司的技术转让，优化了制造工艺，提高了生产规模，降低了产品成本，改善了产品纯度和功能 [37][38] 听觉神经元和光感受器项目 - 继续推进听觉神经元和光感受器项目的临床前开发和制造活动，以支持初始临床测试 [42] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司将继续通过内部和合作产品开发努力，在细胞治疗和细胞移植医学领域占据领先地位 [13] - 公司认为具有多年现金、与大型制药公司合作以及资产多元化三个特征的公司，在未来几个月和几年内更有能力创造价值，公司具备这些特征 [14][15] - 行业中，非癌症细胞治疗公司不断取得成功，如ViaCyte被Vertex收购，公司与罗氏和基因泰克的合作也为细胞移植医学领域带来积极影响 [10][12] - 公司计划在第四季度与FDA进行OPC1的IND修正案提交讨论，以及VAC2的pre - IND监管互动，寻求反馈支持美国临床开发 [44][45] - 公司将评估新的合作机会，扩大现有合作，提交CIRM的OPC1临床开发资助申请，并为新的听觉神经元项目生成临床前数据以支持pre - IND会议 [45][47] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 生物技术行业仍处于不确定和波动时期，公司将坚持资本的纪律性使用，目前财务状况良好，能够专注于创造短期、中期和长期价值 [16][18] - 公司对OpRegen的开发进展感到满意，相信其与补体抑制疗法相比具有优势，期待尽快产生更多临床数据 [19][23] - 公司对OPC1和VAC2项目的进展感到兴奋，认为它们有潜力在脊髓损伤和肿瘤治疗中提供出色的临床结果 [31][34] - 公司对未来充满信心，认为现金状况、企业联盟和多元化资产组合使其能够优化开发合作和内部开发项目的组合，创造股东价值 [63] 其他重要信息 - 公司正在全国范围内寻找首席财务官，已与一些优秀候选人建立联系，有望尽快填补该职位 [9] - 公司扩大了与ABM的现有合作，并与Immunomic Therapeutics继续合作，积极寻求更多具有更大经济利益的企业联盟 [46] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: OPC1的长期疗效数据、恢复维持情况 - 细胞似乎停留在给药部位，不迁移，MRI结果显示在一些患者中随访超过10年仍有持久效果，动物模型也显示类似结果，即将有一份关于MRI结果的手稿发表，以展示给药部位的改善情况会持续一段时间，患者康复后生活质量也可能继续改善 [70] 问题2: 外部对公司内部项目的兴趣点，以及制造业务是否会从临床开发业务中分离 - 公司无法具体评论讨论或特定公司，但认为在生物技术环境中，平台技术与多个企业合作有很大好处，公司支持业务发展，对于制造业务，不排除利用制造专业知识创造价值，但不会变成低利润率的制造CRO业务，会确保在任何项目中获得有意义的收益 [72] 问题3: 光感受器项目能否从OpRegen项目中借鉴关于递送和覆盖受影响组织区域的经验 - 公司在眼科领域有成熟的关系，从OpRegen项目中学到递送至关重要，关键经验包括早期干预、适当递送和靶向有影响的区域，公司对影响光感受器的多种疾病持开放态度 [77] 问题4: 监管机构在OPC1的会议中会关注哪些临床前活动 - FDA在细胞和基因治疗领域不断发展，对细胞治疗制造商的功能测定数据越来越感兴趣，对于OPC1项目，FDA希望在审查新流程信息之前先了解设备信息，公司将按FDA的顺序提交信息，由于此类脊髓细胞递送的先例较少，公司会尽量全面提交信息以获得积极结果 [78] 问题5: 第二季度G&A费用是否代表公司FTE调整后的基线 - G&A费用增加约70万美元主要与人员有关，公司在当前环境下有信心扩大规模，认为这是新的基线，增加人员将提高生产力和业务广度，公司对新招聘和候选人感到兴奋 [83] 问题6: 公司在与罗氏合作中的剩余制造和CMC责任 - 由于信息保密，公司无法透露更多，主要贡献包括为下一次临床研究进行制造、完成已完成入组的1/2a期研究的患者随访，以及提供咨询服务，随着更多公开信息发布，将能更明确说明项目情况 [84] 问题7: 公司是否会考虑引入互补的技术或资产 - 公司一直关注加速项目开发的方法，比一年前更关注此类机会，招聘了业务发展和许可方面的人员，但没有明确的、有狭窄搜索标准的项目，会正常对待此类机会 [86][87] 问题8: VAC2的癌症研究英国1期肺癌数据何时公布，以及如何用于美国监管开发 - 数据公布时间由癌症研究英国决定，公司无法控制，当数据可用时会与大家分享，数据中的安全信息将用于向FDA等监管机构的提交和讨论，最后一名患者于今年2月入组，需到2024年2月才能达到两年的免疫效应疗效观察时间，目前年度安全更新显示无意外不良事件，一切表现良好且耐受性良好 [92][93] 问题9: 为什么大型制药和生物技术公司现在都在参与细胞治疗非肿瘤项目 - 随着数据不断产生，分化细胞类型在非肿瘤领域（如1型糖尿病和帕金森病）显示出最有前景的数据，这些非T细胞、非NK细胞的特定分化细胞类型可像骨髓移植一样发挥作用，国际大型制药公司对此越来越感兴趣，该领域仍处于早期，有望实现爆炸性增长 [94][95]