文章核心观点 - Lineage Cell获Zacks评级上调至买入，因其盈利预期上升，这或对股价产生积极影响，该股票有望在短期内上涨 [1][3] 评级系统优势 - Zacks评级系统对个人投资者有用，因其基于盈利预期变化，而华尔街分析师评级多受主观因素影响，投资者难据此决策 [2] - Zacks评级系统使用与盈利预期相关的四个因素将股票分为五组，有良好外部审计记录，自1988年以来Zacks排名第一的股票平均年回报率达25% [7] - Zacks评级系统对超4000只股票维持“买入”和“卖出”评级比例相等，仅前5%获“强力买入”评级，接下来15%获“买入”评级 [9] 盈利预期对股价影响 - 公司未来盈利潜力变化与股价短期走势强相关，机构投资者会根据盈利和盈利预期计算股票公允价值并买卖，导致股价变动 [4] - 盈利预期趋势与股价短期走势强相关，跟踪盈利预期修订进行投资决策可能有回报，Zacks评级系统有效利用了这一力量 [6] Lineage Cell盈利预期情况 - 截至2024年12月的财年，该生物技术公司预计每股收益为 -$0.15，较上年报告数字变化 -25% [8] - 过去三个月，该公司的Zacks共识预期提高了4.1% [8] 评级结论 - Lineage Cell评级上调至Zacks排名第二，处于Zacks覆盖股票前20%，表明其盈利预期修订表现出色，短期内可能跑赢市场 [10]

财务数据和关键指标变化 - 公司报告的现金、现金等价物和可流通证券为3850万美元,预计可支持计划运营至2025年第四季度 [45] - 总收入约为140万美元,较2023年同期的320万美元减少180万美元,主要由于来自与罗氏的合作和许可收入确认减少 [46] - 总运营费用为730万美元,较2023年同期的820万美元减少90万美元 [47] - 研发费用为290万美元,较2023年同期的390万美元减少100万美元,主要由于OPC1项目和前期项目的费用减少 [48] - 管理费用为430万美元,较2023年同期的420万美元增加10万美元,主要由于股份支付费用和人员成本增加 [49] - 营业亏损590万美元,较2023年同期的500万美元增加90万美元 [49] - 其他收支为10万美元收益,较2023年同期的20万美元支出有所改善,主要由于汇率波动、可流通证券公允价值变动和利息收入 [50] - 净亏损580万美元,每股亏损0.03美元,与2023年同期持平 [51] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司没有披露各业务线的具体数据和指标变化 各个市场数据和关键指标变化 - 公司没有披露各市场的具体数据和指标变化 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司认识到当前生物科技行业的艰难宏观环境,正采取谨慎的资金管理措施,专注于一两个重点项目 [11][12] - 公司相信细胞移植技术可成为一个强大的平台,不仅来自当前项目,也来自其他领域如糖尿病和帕金森病的成功案例 [13] - 公司正在继续扩大管线,与Eterna进行基因编辑合作,计划在今年晚些时候启动一个全新适应症的项目 [42][43] - 公司认为自身在细胞制造方面的经验和能力是难以复制的优势,有助于保持在这一新兴医疗领域的领导地位 [28] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认识到当前生物科技行业的艰难宏观环境,但相信细胞移植技术可成为一个强大的平台 [11][13] - 公司采取谨慎的资金管理措施,专注于一两个重点项目,以应对不确定的市场环境 [12] - 公司对OpRegen项目的未来前景保持乐观,认为该技术可能提供优于现有非细胞疗法的疗效 [17][21][25] - 公司对OPC1项目的未来发展前景也持乐观态度,认为该项目在脊髓损伤治疗领域具有重要意义 [29][31] 其他重要信息 - 公司与罗氏和基因泰克的OpRegen合作进展顺利,新增了以色列的临床试验点 [14][22] - 公司正在等待FDA对OPC1新型给药系统IND申请的审批结果,同时正在准备提交CIRM临床试验资助申请 [34][37] - 公司的内部研发项目ANP1(听力损失)和与Eterna合作的神经学适应症项目进展良好 [39][42] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Hsuan-Cheng Kuo 提问** 询问新的服务协议如何增强与罗氏的合作,是否有助于提升商业化制造能力 [54] **Brian Culley 回答** 新服务协议体现了罗氏对OpRegen项目的持续兴趣和支持,包括为之前患者提供额外5年的随访支持 [55][57][58] 协议还涉及一些制造方面的支持,体现了公司在细胞制造方面的经验和能力是罗氏难以复制的 [59][60] 问题2 **Joseph Pantginis 提问** 询问公司是否将未来可能获得的里程碑付款纳入现金指引 [63] **Jill Howe 回答** 公司目前的现金指引未包含任何里程碑付款,体现了公司的谨慎和保守态度 [64][65] 问题3 **Jack Allen 提问** 询问获得CIRM资助的时间安排和资助金额占比 [76][77] **Jill Howe 和 Brian Culley 回答** CIRM申请提交时间取决于FDA的IND审批进度,资助金额通常可覆盖临床试验约一半的成本 [77][78][79][80]

文章核心观点 - 分析Lineage Cell季度财报表现、股价走势及未来展望，提及同行业Biofrontera Inc.预期情况 [1][3][9] Lineage Cell财报情况 - 本季度每股亏损0.03美元，好于Zacks共识预期的每股亏损0.04美元，去年同期每股亏损0.03美元，此次财报盈利惊喜为25% [1] - 过去四个季度，公司两次超出共识每股收益预期 [2] - 截至2024年6月季度营收141万美元，超Zacks共识预期10%，去年同期营收323万美元，过去四个季度仅一次超出共识营收预期 [2] Lineage Cell股价表现 - 自年初以来，公司股价下跌约20.6%，而标准普尔500指数上涨9% [3] Lineage Cell未来展望 - 股价短期走势及未来盈利预期主要取决于管理层在财报电话会议上的评论 [3] - 盈利前景可帮助投资者判断股票走向，近期盈利预测修正趋势与短期股价走势强相关 [4][5] - 财报发布前盈利预测修正趋势喜忧参半，当前Zacks排名为3（持有），预计短期内股票表现与市场一致 [6] - 未来季度和本财年盈利预测变化值得关注，当前未来季度共识每股收益预期为 - 0.04美元，营收284万美元，本财年共识每股收益预期为 - 0.16美元，营收1805万美元 [7] 行业情况 - Zacks行业排名中，医疗 - 生物医学和遗传学行业目前处于250多个Zacks行业前37%，前50%行业表现优于后50%行业超两倍 [8] 同行业公司情况 - 同行业Biofrontera Inc.尚未公布2024年6月季度财报，预计本季度每股亏损1.19美元，同比变化 + 80.6%，过去30天该季度共识每股收益预期未变 [9] - Biofrontera Inc.预计本季度营收902万美元，较去年同期增长54.2% [9]

财务状况 - 公司现金及现金等价物为2962.2万美元，较2023年12月31日的3544.2万美元有所下降[17] - 公司2024年6月30日的总股东权益为66,875千美元[36] - 公司持有的可供出售债务证券的摊余成本和估计公允价值如下：一年内到期13,894,000美元[4] - 公司持有的可供出售债务证券未确认信用损失准备[3] - 公司持有的权益性证券公允价值变动损失为10,000美元[7] - 公司现金等价物和有价证券的公允价值合计为31,758,000美元[10] - 公司应付账款和应计负债合计为5,018,000美元[6] - 公司未转移任何金融工具在三个公允价值层级之间[8] 经营业绩 - 公司本期净亏损为577.3万美元，较上年同期的520.3万美元有所增加[26] - 公司本期研发费用为286.8万美元，较上年同期的387.3万美元有所下降[24] - 公司本期一般及行政费用为436.3万美元，较上年同期的424.9万美元有所增加[24] - 公司本期获得利息收入463万美元，较上年同期的382万美元有所增加[25] - 公司本期外币交易损失为37.8万美元，较上年同期的49.7万美元有所下降[25] - 公司本期每股基本及稀释亏损为0.03美元，与上年同期持平[27] - 2024年上半年公司净亏损12,302千美元[36] - 公司在2024年上半年确认了2285万美元的合作协议收入,主要来自罗氏协议的预付款[69,70,72,73,74] - 公司预计未来12个月内将有3160万美元的合同履约义务,其中2770万美元已计入递延收入[74] - 公司2024年上半年的总收入同比下降49%,主要是由于Roche合作收入的减少[191,192] - 公司2024年上半年的研发费用同比下降27%,主要是由于OpRegen、OPC1和其他早期项目的费用减少[200,201,203] - 公司2024年上半年的管理费用同比增加4%,主要是由于股份支付和人员成本的增加[204,205] - 利息收入较上年同期有所增加，主要由于2024年公司持有的可转让债务证券和货币市场基金的利率略有上升[207] - 外币交易损益主要与Cell Cure和ES Cell International Pte. Ltd.的美元计价应收应付票据的重新计量有关[209] - 2023年上半年公司录得0.5百万美元的员工留任补贴，而2024年上半年没有录得类似补贴[210] 股本变动 - 公司本期发行新股1383.7万股,增加股本1658.5万美元[21] - 公司在2024年6月30日拥有188,823,975股已发行普通股[109] - 公司在2024年3月至6月期间通过ATM计划共出售了55,830股普通股,获得总收益约7万美元[114] - 公司在2024年6月30日拥有22,238,337股可授予的股票期权和受限股单位[118] - 公司在2024年6月30日共有16,290份未行权的股票期权,加权平均行权价为1.31美元,加权平均剩余合同期限为8.65年[118] - 公司在2024年6月30日共有501份未行权的受限股单位,加权平均授予日公允价值为1.24美元[119] - 公司在2024年6月30日共有10,089份未行权的2012年股权激励计划期权,加权平均行权价为1.84美元[121] - 公司在2024年上半年确认了243.2万美元的股份支付费用[123] - 公司在2024年6月30日尚有1,050万美元的未确认股份支付费用,预计将在未来2.9年内确认[124] - 公司在2024年上半年的每股基本和稀释亏损均为负数,因此所有潜在的稀释性普通股均被视为反稀释[126][127] 税务 - 公司于2022年1月1日起实施新税法,需要将研发费用资本化并在5年内摊销,这将降低未来年度的税收抵免[130] - 公司2023年上半年产生全球无形资产低税收入(GILTI),但被以前年度亏损抵消[131] - 公司2023年上半年确认了180万美元的递延税收收益,主要由于可以利用部分递延税资产抵消无形资产相关的递延税负[132] 租赁 - 公司在加利福尼亚州卡尔斯巴德租赁了约8,841平方英尺的办公空间,租期延长至2026年3月31日[134,135] - 公司在加利福尼亚州卡尔斯巴德租赁了约4,500平方英尺的工业用房,租期延长至2026年3月31日[136] - 公司在以色列耶路撒冷租赁了约22,600平方英尺的办公和实验室空间,租期至2027年12月31日[137,138,139] 合作协议 - 公司与罗氏集团签订合作协议,获得5000万美元预付款,最高可获6.2亿美元的里程碑付款[50] - 根据Roche协议,公司获得5000万美元的预付款,并有机会获得最高6.2亿美元的里程碑付款[181] - 公司有责任向Hadasit支付Roche协议下收到的付款的最高21.5%作为分许可费[159] - 公司有责任向Hadasit支付Roche协议下收到的里程碑付款和销售提成的最高50%[159] - 公司已经行使了与CRUK的临床试验和期权协议的提前选择权,并与CRUK签订了许可协议,支付了160万美元的签约费[160][161] - CRUK许可协议规定,公司需要支付最高800万英镑的里程碑费用,以及最高2250万英镑的销售里程碑付款[161] - 公司与Genentech签订服务协议,提供补充的临床、技术、培训、

临床研究进展 - 公司继续执行与罗氏和基因泰克的合作,支持正在进行的OpRegen二期临床研究[9] - 与基因泰克签订服务协议,为OpRegen项目的持续开发提供临床、技术、培训和制造服务支持[9] - OpRegen在24个月时观察到视力平均改善5.5个字母,外层视网膜膜和视网膜色素上皮层面积维持或增加[10] - 公司正在推进OPC1脊髓损伤临床研究的启动准备工作[11] 财务状况 - 公司现金、现金等价物和可流动证券为3850万美元,预计可支持计划运营至2025年第四季度[12] - 第二季度收入为140万美元,同比下降180万美元,主要由于与罗氏的合作和许可收入减少[13] - 第二季度研发费用为290万美元,同比下降100万美元,主要由于OPC1和前期项目费用减少[15] - 第二季度经营亏损为590万美元,同比增加90万美元[17] - 公司总收入为2,852,000美元，较上年同期下降49.1%[33] - 研发费用为5,878,000美元，较上年同期下降27.1%[34] - 一般及行政费用为9,360,000美元，较上年同期上升4.3%[34] - 净亏损为12,302,000美元，较上年同期增加28.1%[36] - 每股基本和稀释亏损为0.07美元，较上年同期增加16.7%[37] - 经营活动产生的现金流出为10,959,000美元，较上年同期减少37.4%[39] - 投资活动产生的现金流出为8,831,000美元，较上年同期减少125.5%[40] - 筹资活动产生的现金流入为14,126,000美元，较上年同期增加150.9%[41] - 期末现金及现金等价物余额为30,170,000美元，较期初减少16.2%[42]

财务数据和关键指标变化 - 公司总收入为1.4百万美元,较2023年同期的2.4百万美元下降1百万美元,主要是由于来自与罗氏的合作和许可收入确认的递延收入减少 [52] - 研发费用为3百万美元,较2023年同期的4.2百万美元下降1.2百万美元,主要是由于OPC1项目减少0.4百万美元、前期项目减少0.3百万美元、OpRegen项目减少0.2百万美元,以及其他研发活动减少0.3百万美元 [53] - 管理费用为5百万美元,较2023年同期的4.7百万美元增加0.3百万美元,主要是由于股份支付费用增加0.2百万美元以及咨询服务费用整体增加 [54] - 公司净亏损为6.5百万美元,较2023年同期的4.4百万美元增加2.1百万美元 [56] 各条业务线数据和关键指标变化 - OpRegen项目研发费用减少0.2百万美元 [53] - OPC1项目研发费用减少0.4百万美元 [53] - 前期项目研发费用减少0.3百万美元 [53] 各个市场数据和关键指标变化 - 无相关内容 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司与罗氏/基因泰克签署新的服务协议,进一步支持OpRegen项目的开发,体现了合作伙伴的持续承诺 [27][28] - 公司认为OpRegen满足"首创"和"最佳"的标准,符合罗氏/基因泰克聚焦高影响力资产的战略 [29] - 公司认为细胞治疗技术在某些情况下相比小分子和抗体具有优势,可应用于多个领域,体现了公司在细胞治疗领域的经验和优势 [32][33][34] - 公司正在推进OPC1脊髓损伤项目的临床试验,计划测试新的给药系统,并首次将其用于慢性脊髓损伤患者 [35][43] - 公司正在与Eterna合作开发免疫逃逸细胞系,为未来细胞治疗项目提供支持 [46] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对OpRegen项目的24个月数据结果表示乐观,认为体现了治疗效果的持续性和潜在临床获益 [12][17][18][25][26] - 管理层认为OpRegen项目与现有补体抑制剂治疗相比具有明显优势,为干眼AMD患者带来希望 [17][18][19][20] - 管理层认为公司在细胞治疗领域的经验和技术优势将有助于保持行业领先地位,并将继续投资管线和合作项目 [34][45] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Jack Allen 提问** 询问新的罗氏协议的范围和财务条款 [63] **Brian Culley 回答** 协议范围包括延长现有临床试验随访时间、在以色列拓展试验点等,体现了合作伙伴的持续承诺,但具体财务条款未披露 [64][65] 问题2 **William Wood 提问** 新协议是否意味着罗氏需要依赖公司的经验和技术,是否存在负面影响 [75] **Brian Culley 回答** 认为这是积极信号,体现了公司在这一创新领域的独特优势,大型制药公司可从中获益,这有助于公司保持行业领先地位 [76][77][78] 问题3 **Michael Okunewitch 提问** 关于OPC1慢性脊髓损伤患者试验的预期入组速度 [117] **Brian Culley 回答** 计划入组6-10例患者,入组速度难以预测,但公司有丰富的临床试验运营经验,将尽力加快入组 [118][119][120][123]

公司整体财务数据关键指标变化 - 截至2024年3月31日，公司总资产为10.8483亿美元，较2023年12月31日的10.1019亿美元增长约7.39%[20] - 2024年第一季度总营收为144.4万美元，较2023年同期的238.6万美元下降约39.48%[23] - 2024年第一季度总运营费用为810.5万美元，较2023年同期的902.8万美元下降约10.22%[23] - 2024年第一季度净亏损为655.8万美元，较2023年同期的440.4万美元增加约48.91%[23] - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物为4357.6万美元，较2023年12月31日的3544.2万美元增长约22.95%[20] - 2024年第一季度综合亏损为626.1万美元，较2023年同期的394万美元增加约58.91%[25] - 截至2024年3月31日，公司普通股发行及流通股数为188754股，较2023年12月31日的174987股增加约7.86%[20][27] - 2024年第一季度每股基本和摊薄净亏损为0.04美元，2023年同期为0.03美元[23] - 截至2024年3月31日，公司股东权益为7099万美元，较2023年12月31日的6202.3万美元增长约14.46%[20] - 2024年第一季度净亏损6542000美元，2023年同期为4372000美元[29] - 2024年第一季度经营活动净现金使用量为5783000美元，2023年同期为11242000美元[29] - 2024年第一季度投资活动净现金使用量为38000美元，2023年同期为提供15426000美元[29] - 2024年第一季度融资活动净现金提供量为14021000美元，2023年同期为1000美元[29] - 2024年第一季度现金、现金等价物和受限现金净增加8130000美元，2023年同期为4085000美元[29] - 截至2024年3月31日，现金、现金等价物和受限现金期末余额为44122000美元，2023年同期为16021000美元[29][30] - 2024年第一季度总营收为144.4万美元，2023年同期为238.6万美元，同比下降39.5%[52] - 截至2024年3月31日，分配给剩余履约义务的交易价格总额为3000万美元，预计到2026年12月转化为收入[53] - 2024年3月31日应收账款净额为7.7万美元，2023年12月31日为67.6万美元；2024年3月31日递延收入为2828.3万美元，2023年12月31日为2950.1万美元[54] - 截至2024年3月31日，公司无市场able债务证券，2023年12月31日为885.6万美元；2024年3月31日市场able权益证券公允价值为4.5万美元，2023年12月31日为5万美元[55] - 2024年第一季度市场able权益证券净亏损为5000美元，2023年同期净收益为4万美元[58] - 2024年3月31日物业和设备净值为210.4万美元，2023年12月31日为224.5万美元；2024年第一季度折旧和摊销费用为15.3万美元，2023年同期为13.8万美元[60] - 2024年3月31日商誉和无形资产净值为4654万美元，2023年12月31日为4656.2万美元；2024年第一季度无形资产摊销费用约为2.2万美元，2023年同期为3.3万美元[61][64] - 2024年3月31日应付账款和应计负债总额为568.3万美元，2023年12月31日为627万美元[65] - 截至2024年3月31日和2023年12月31日，按公允价值计量的资产分别为3749.1万美元和2993.5万美元[67][68] - 2024年第一季度总营收144.4万美元，较2023年同期减少94.2万美元，降幅39%[144] - 2024年第一季度合作收入118.7万美元，较2023年同期减少93.4万美元，降幅44%[144] - 2024年第一季度特许权使用费、许可费和其他收入25.7万美元，较2023年同期减少8000美元，降幅3%[144] - 2024年第一季度总运营费用810.5万美元，较2023年同期减少92.3万美元，降幅10%[149] - 2024年第一季度研发费用301万美元，较2023年同期减少117.5万美元，降幅28%[149] - 2024年第一季度销售成本9.8万美元，较2023年同期减少2.1万美元，降幅18%[149] - 2024年第一季度一般及行政费用499.7万美元，较2023年同期增加27.3万美元，增幅6%[149] - 2024年第一季度其他收入（支出）净额为10.3万美元，较2023年的43.5万美元减少33.2万美元，降幅76%[153] - 2023年第一季度公司记录员工保留信贷0.5百万美元，2024年无可比信贷记录[154] - 2023年第一季度Lineage记录180万美元递延税收益，2024年未记录[156] - 2024年第一季度公司运营亏损670万美元，经营活动现金流为负580万美元，累计亏损3.914亿美元[157] - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券共4360万美元，2月通过注册直接发行普通股筹集约1380万美元[158] - 2024年第一季度公司通过市价发行计划发行30000股普通股，总收益37000美元，截至3月31日，该计划还有4000万美元可用于出售[159] - 2024年第一季度经营活动使用现金580万美元，投资活动使用现金3.8万美元，融资活动提供现金1400万美元[161] 公司融资与股权相关情况 - 2024年第一季度通过注册直接融资发行13462股，金额为1400万美元[27] - 2024年2月，公司以每股1.04美元价格发售1346.154万股普通股，其中关联方购买673.077万股，董事购买约9.6155万股[70] - 截至2024年3月31日和2023年12月31日，公司无已发行或流通的优先股，普通股分别为1.88753536亿股和1.74986671亿股[71][72] - 截至2024年3月31日，公司通过先前的股权销售协议出售491.2803万股普通股，总收入690万美元，2024年股权销售协议下无销售，仍有4000万美元额度可售[77] - 2024年3月，公司终止先前销售协议，与B. Riley Securities, Inc.签订新销售协议，销售代理佣金最高为总收益3%[75][79] - 截至2024年3月31日，2021年股权计划下有2227.3132万股可授予[81] - 2024年第一季度，2021年股权计划下期权增加537.8万股，剩余1585.9万股，RSU剩余50.1万股[82] - 2024年第一季度，股票薪酬费用为116.3万美元，2023年同期为103.1万美元，截至2024年3月31日，未确认薪酬成本为1140万美元，预计2.9年确认[83] - 2024年和2023年第一季度，公司普通股股东净亏损，计算稀释后每股净亏损时排除了部分潜在稀释普通股，其中2024年股票期权为26,388千股、受限股票单位为501千股，2023年股票期权为23,312千股、受限股票单位为759千股[85] 公司业务合作与项目进展 - 公司与罗氏合作开发OpRegen，已获5000万美元预付款，有望再获6.2亿美元里程碑付款[33] - 公司最先进的未合作产品候选药物OPC1获1430万美元赠款支持临床开发[34] - 2021年12月公司与罗氏达成协议，获5000万美元预付款，最高可再获6.2亿美元里程碑付款，并有权获得OpRegen净销售额的两位数百分比特许权使用费[102][103] - 2021年4月公司与ITI达成合作协议，将开展价值约220万美元的活动，截至2024年3月31日剩余约160万美元履约义务，ITI已支付100万美元[106] - 公司与罗氏合作开发OpRegen，2022年1月获5000万美元预付款，有望再获6.2亿美元里程碑付款[133] - 公司最先进的未合作产品候选药物OPC1获加州再生医学研究所1430万美元赠款支持[134] 公司股权结构情况 - 截至2024年3月31日，公司拥有Cell Cure Neurosciences Ltd. 94%股权，拥有ES Cell International Pte. Ltd. 100%股权[43] 公司租赁相关情况 - 公司Carlsbad办公室租赁面积约8,841平方英尺，2023年3月1日起月租金从24,666美元涨至25,197美元，租赁期至2026年3月31日，已支付17,850美元保证金[91] - 公司Carlsbad工业空间转租面积约4,500平方英尺，原租赁期至2024年3月31日，2024年2月续租24个月至2026年3月31日，首年租金23,000美元/月，次年涨至23,500美元/月，已支付22,500美元保证金[93][94] - 公司Cell Cure在以色列租赁多处办公和实验室空间，2024年3月31日保证金为446,000美元，2022年8月租赁修改和新增租赁的使用权资产和租赁负债分别调整0.7百万美元和0.2百万美元[96][98] - 2024年第一季度租赁相关现金流量中，经营租赁经营现金流为302千美元、融资租赁经营现金流为2千美元、融资租赁融资现金流为13千美元，经营租赁获得使用权资产597千美元[99] - 截至2024年3月31日，经营租赁使用权资产为2,855千美元、使用权租赁负债（流动）为1,052千美元、使用权租赁负债（非流动）为2,074千美元，加权平均剩余租赁期限为3.1年，加权平均折现率为6.3%；融资租赁使用权资产净额为116千美元、使用权租赁负债（流动）为49千美元、使用权租赁负债（非流动）为79千美元，加权平均剩余租赁期限为2.8年，加权平均折现率为7.0%[99] - 2024 - 2027年公司经营租赁和融资租赁未来最低租赁付款总额分别为3,468千美元和142千美元，扣除利息后分别为3,126千美元和128千美元[100] - 截至2024年3月31日，Cell Cure和Lineage运营设施的租赁租金共350万美元，其中90万美元将于2024年剩余时间到期[172] 公司费用支付与赔偿情况 - 自事件开始至2024年3月31日，公司为相关方承担约62.6万美元法律费用[69] - 公司支付IIA约1210万美元，占罗氏协议预付款的24.1%，并需支付里程碑和特许权使用费的24.1%，截至2024年3月31日，总上限约为9380万美元[109] - 公司支付Hadasit sublicense费用890万美元，占罗氏协议5000万美元预付款的21.5%，还需支付最高21.5%的里程碑付款和最高50%的特许权使用费（净销售额的最高5%）[110] - 公司支付CRT许可协议签名费125万英镑（约160万美元），主要许可产品的里程碑费用最高达800万英镑，销售里程碑付款最高达2250万英镑[112] - 公司在Asterias合并诉讼和解中支付353万美元，保险公司支付712万美元，总计1065万美元[119] - 公司在Premvia诉讼和解中支付费用，保险覆盖除2.5万美元免赔额外的全部金额[121] - 公司可能需对临床研究组织等进行赔偿，但截至2024年3月31日和2023年12月31日未记录相关负债[126] 公司其他相关情况 - 公司未在任何处于未实现亏损状态的证券上确认信用损失准备[56] - 公司评估了最近发布的会计准则，认为不会对公司的财务报表产生重大影响[51] - 基本每股收益和摊薄每股收益分别按相应公式计算[84] - 2024年第一季度公司未记录递延所得税收益或费用，2023年第一季度记录了180万美元递延所得税收益[90] - 公司因Asterias合并获得专利家族的特许权收入，并向Geron支付特许权使用费[128] - 公司是临床阶段生物技术公司，基于专有技术平台开发异体“现货型”细胞疗法[131] - 公司所有制造业务在以色列耶路撒冷进行，超三分之二员工在此工作，以色列-哈马斯战争或影响公司运营[138] - 公司认为2024年3月31日的4360万美元现金、现金等价物和有价证券足以支持至少十二个月的计划运营[176] - 投资公司普通股涉及高风险，2023年10 - K报告中披露的风险因素无重大变化[183] - 本季度公司董事或高管未采用或终止任何规则10b5 - 1交易安排或非规则10b5 - 1交易安排[188] - 重述公司章程修正案于2023年11月9日以10 - Q文件形式提交[189] - 所有权证书于2019年8月12日以8 - K文件形式提交[189] - 修订和重述的细则于2019年8月12日以8 - K文件形式提交[189]

公司整体财务状况 - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为4360万美元，预计可支持运营至2025年第三季度[8] - 截至2024年3月31日，公司总资产为108,483美元，较2023年12月31日的101,019美元增长约7.39%[23] - 2024年3月31日，公司发行和流通的普通股为188,754股，较2023年12月31日的174,987股增加约7.87%[23] - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和受限现金为44,122美元，较期初的35,992美元增加约22.6%[27] 总营收情况 - 2024年第一季度总营收约为140万美元，较2023年同期的240万美元净减少100万美元[9] - 2024年第一季度，公司总营收为1,444美元，较2023年同期的2,386美元下降约39.48%[25] 总运营费用情况 - 2024年第一季度总运营费用为810万美元，较2023年同期的900万美元减少90万美元[10] - 2024年第一季度，公司总运营费用为8,105美元，较2023年同期的9,028美元下降约10.22%[25] 研发费用情况 - 2024年第一季度研发费用为300万美元，较2023年同期的420万美元净减少120万美元[11] 管理费用情况 - 2024年第一季度管理费用为500万美元，较2023年同期的约470万美元净增加30万美元[12] 运营亏损情况 - 2024年第一季度运营亏损为670万美元，较2023年同期的660万美元增加10万美元[14] 其他收入（支出）净额情况 - 2024年第一季度其他收入（支出）净额为其他收入10万美元，较2023年同期的其他收入40万美元净减少[15] 净亏损情况 - 2024年第一季度归属于公司的净亏损为650万美元，合每股亏损0.04美元（基本和摊薄），2023年同期净亏损为440万美元，合每股亏损0.03美元（基本和摊薄）[16] - 2024年第一季度，公司净亏损为6,558美元，较2023年同期的4,404美元亏损扩大约48.91%[25] - 2024年第一季度，公司每股普通股净亏损为0.04美元，较2023年同期的0.03美元亏损扩大约33.33%[25] 现金流量情况 - 2024年第一季度，公司经营活动净现金使用量为5,783美元，较2023年同期的11,242美元减少约48.56%[27] - 2024年第一季度，公司投资活动净现金使用量为38美元，而2023年同期为提供15,426美元[27] - 2024年第一季度，公司融资活动净现金提供量为14,021美元，而2023年同期为1美元[27] OpRegen项目业务情况 - OpRegen 1/2a期临床研究4组患者（病变较轻的地理萎缩）24个月时平均最佳矫正视力（BCVA）提高5.5个字母，外视网膜结构改善患者平均BCVA提高更多（+7.4个字母）[6] - 公司与基因泰克达成新服务协议，为OpRegen项目提供额外临床、技术、培训和制造服务，费用由基因泰克全额承担[6]

财务数据和关键指标变化 - 截至2023年12月31日，公司报告的现金、现金等价物和有价证券为3550万美元，加上上个月注册直接发行获得的1380万美元净收益，预计可支持计划运营至2025年第三季度 [68] - 第四季度总营收约为210万美元，较2022年同期增加20万美元；总运营费用为820万美元，较2022年同期减少30万美元；运营亏损为640万美元，较2022年同期减少20万美元；其他收入和费用为160万美元，而2022年同期为其他收入30万美元 [99][100] - 全年总营收为890万美元，较2022年同期减少580万美元；总运营费用为3300万美元，较2022年同期减少350万美元；净亏损为2150万美元，即每股亏损0.12美元，而2022年净亏损为2630万美元，即每股亏损0.15美元 [101][103] - 第四季度研发费用为390万美元，较2022年同期减少20万美元；一般及行政费用为430万美元，与2022年同期持平；净亏损为480万美元，即每股亏损0.03美元，2022年同期净亏损为640万美元，即每股亏损0.03美元 [69][70] - 全年研发费用为1570万美元，较2022年同期增加170万美元；运营亏损为2470万美元，较2022年同期增加220万美元；其他收入反映为其他收入150万美元，而2022年同期为其他费用330万美元 [71][72] 各条业务线数据和关键指标变化 OpRegen业务线 - 2023年公司通过多个科学论坛提高了该项目的知名度，并提供了1/2a期试验的数据更新，包括合作伙伴罗氏的新分析和发现 [51] - 23届欧盟视网膜大会上，Adi Barak博士的报告显示，OpRegen可增加视网膜组织面积，特别是RPE和ELM层，而补体抑制剂无法做到这一点 [32][52] - 1月的血管生成会议上，罗氏和基因泰克展示的数据表明，OpRegen治疗患者的视网膜结构改善起效时间远快于抗补体方法 [53] - 队列4患者单次注射OpRegen RPE细胞后，部分患者几天后即可检测到视网膜结构改善，且均在三个月内出现改善 [54] - 队列4中仍有10名患者处于长期随访中，治疗12个月后平均视力提高7.6个字母，24个月后仍高于基线，平均提高5.5个字母 [55] - 一名早期治疗患者的OpRegen RPE细胞已成功植入四年，支持其作为一次性治疗的潜力 [56] OPC1业务线 - 上个月公司宣布FDA批准了OPC1的IND修正案，可启动临床测试，特别是测试新的输送装置My PSD的临床安全性和性能 [39] - 公司计划开展的DOSED研究旨在评估My PSD向亚急性或慢性、颈椎或胸椎脊髓损伤患者输送OPC1的安全性和有效性 [41] ANP 1业务线 - 上个月，密歇根大学Kresge听力研究所的Yehoash Raphael博士在第47届耳鼻喉科研究协会年会上展示了ANP 1细胞成功植入和存活的证据 [64] - 公司计划启动ANP 1的功能性动物研究，评估细胞输送、初始植入、存活、迁移以及神经元身份标志物表达等情况 [93] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司继续专注于推进差异化细胞移植管线，同时支持与罗氏和基因泰克合作的领先项目OpRegen [31] - 公司希望通过OpRegen项目改变干性AMD不可逆的现状，为该疾病提供新的治疗方法 [58] - 公司将OPC1项目的新输送装置My PSD投入临床试验，有望改善脊髓损伤治疗，并计划与CIRM合作获得资金支持 [39][91] - 公司与Eterna合作，利用基因编辑技术开发低免疫原性iPSC细胞系，以扩大细胞治疗平台 [65][94] - 公司认为细胞治疗将在眼科等领域引发革命，将继续努力应用差异化细胞进行替代和修复治疗 [74] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司与罗氏和基因泰克的合作进展顺利，对方不仅致力于推进OpRegen临床试验，还在医学和科学会议上提高了该项目的知名度 [67] - 公司很高兴今年能将第二个细胞移植项目OPC1投入积极招募阶段，该疾病领域未满足需求巨大且竞争有限 [67] - 公司将继续从早期管线和战略合作中寻找创造价值的方法，推进项目并验证自身方法 [67] - 公司认为目前业务生产力和产出几乎未受以色列战争影响，感谢员工的付出 [122][123] 其他重要信息 - 公司计划于6月26日和27日在圣地亚哥举办第二届脊髓损伤投资者研讨会，该活动将扩展为为期两天的活动 [44] - 由于CIRM项目申请激增，其董事会于1月31日停止接受新申请，公司2月21日提交的申请将无法按预期在2月审核，预计6月会议后恢复审核，可能会延迟一个半季度获得DOSED研究的资金支持 [62][92] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 24个月时OpRegen平均BCVA仍有增加的临床意义，以及导致其轻微下降的因素和患者检查频率 - 24个月仍有视力提高具有临床意义，EMA在1月拒绝SYFOVRE是因其缺乏功能益处，而公司的治疗显示出了差异 [77] - 治疗虽有持久性但未治愈潜在疾病，患者仍患有干性AMD，与未治疗情况相比，治疗效果显著 [78][79] - 不清楚生物学层面的变化，也不确定治疗效果能否持续5、10、15年，但单次给药后24个月仍有效果令人鼓舞 [79] 问题2: 能否透露Roche的2a期数据何时公布，以及当前数据和临床前研究对最终数据的帮助 - 无法提供正在进行的试验结果细节，1/2a期试验仍在产生新信息，对项目有积极指导作用 [112] - 临床前研究旨在为正在进行的临床工作提供信息，猪模型虽不完美，但将OpRegen输送到萎缩区域能带来更好结果，因此了解如何将细胞输送到该区域很重要 [113] 问题3: 第一批试验中5名病变部位全覆盖患者的表现，以及如何结合现金跑道和Roche 2a期数据预期进行战略规划 - 病变部位全覆盖的患者亚组平均BCVA升高幅度高于所有患者的5.5个字母，将细胞直接输送到萎缩区域有意义，但实际情况存在个体差异 [116][117] - 融资决策受多种因素影响，不能简单将公司财务举措解读为Roche数据公布时间的信号 [138][139] 问题4: OPC1设备研究的预期目标招募人数、患者等待期、招募患者子集顺序，以及剂量研究结束后使用新细胞的患者数量和是否单独制定方案 - 当前协议计划招募6 - 10名患者，目标是3 - 5名亚急性患者和3 - 5名慢性患者，有分期安排，可立即招募慢性患者 [129] - 剂量研究结束后使用新细胞的患者数量和方案取决于今年与FDA的监管互动，后续会告知相关情况 [130] 问题5: OPC1即将开展的研究聚焦安全，如何设定预期和目标 - 脊髓损伤领域临床上有意义的变化定义尚不明确，有机会采用新的、甚至基于AI的终点指标，以更敏感地检测治疗效果并向监管机构展示 [143][144] 问题6: OpRegen相关支出占比，全球制造供应链自2021年12月合作以来的演变，现金跑道是否包含Roche的里程碑付款 - 截至目前，OpRegen的投资约占公司运营年度投资的三分之一 [147] - 2021年疫情期间，公司提前应对供应链中断问题，一名董事会成员的见解帮助公司预见了相关情况，且供应链中断问题仍以不同方式存在 [148] 问题7: 公司在低免疫平台开发活动中，基因靶点识别和适用适应症方面的进展，以及同行的去风险事件对公司的帮助 - 公司暂不适合谈论具体适应症，鉴于OpRegen项目的关注度，公司认为先在研究中取得进展，有有趣的成果再进行讨论更合适 [126] - 公司开展低免疫项目是为了进入除眼睛和脊髓等有免疫保护区域之外的领域，作为快速追随者在某些情况下可能具有优势 [151] 问题8: OPC1设备研究中所有患者的随访时间、获得设备后续研究批准所需的材料，以及与新制造协议的监管步骤能否并行或按顺序完成 - 无法确定让监管机构认可在更大规模研究中使用该设备所需的患者数量，这取决于设备性能，但公司认为自身处于有利地位 [164] 问题9: 进入慢性患者研究而非仅关注亚急性患者的理由 - 亚急性和慢性损伤在解剖学上差异不大，FDA允许进入慢性患者研究，且有学者认为慢性损伤患者仍有再生能力，只是尚未找到解锁方法 [168] - 慢性患者恢复已达到平台期，相比亚急性患者，其治疗效果信号更易识别，开展慢性患者研究可在加速设备研究的同时获得额外信息 [169]

盈利与资金状况 - 公司自成立以来一直处于运营亏损状态，不确定能否或何时实现盈利[20] - 公司需筹集大量额外资金以完成产品候选药物的开发、寻求监管批准和商业化，否则可能影响业务和股价[20] - 公司自成立以来一直有运营亏损，不确定能否或何时实现盈利[20] - 公司需要筹集大量额外资金来完成产品开发、寻求监管批准和商业化，否则可能影响业务和股价[20] - 公司将继续投入大量资金用于研发，但可能无法开发出安全有效且商业可行的产品和技术[20] 合作与资助风险 - 公司依赖与罗氏的合作开发和商业化RG6501（OpRegen®），若合作失败或终止，将失去重要潜在收入来源[20] - 公司依赖CIRM的赠款资金支持OPC1的临床开发，可能无法及时或根本无法获得额外资金[20] - 公司依赖与罗氏的合作开发和商业化RG6501（OpRegen®），若合作失败可能失去潜在收入来源[20] - 公司依赖CIRM资助OPC1临床开发，可能无法及时或根本无法获得额外资金，且销售相关产品利润会减少[20] 业务运营风险 - 公司所有制造业务目前在以色列耶路撒冷的工厂进行，当地政治经济状况及冲突可能影响业务[20] - 公司所有制造业务目前在以色列耶路撒冷进行，当地政治经济状况和冲突可能影响业务[20] 政府资助相关 - 公司子公司Cell Cure Neurosciences Ltd.获得以色列政府研究开发活动赠款，使用有相关限制和条件[20] - 公司子公司Cell Cure Neurosciences Ltd.获得以色列政府研发资助，转移相关技术可能需支付罚款和还款[20] 产品监管与市场风险 - 美国FDA授予OPC1治疗急性脊髓损伤的孤儿药称号，但无法保证维持或获得相关利益[22] - 产品候选药物的商业成功取决于医生、患者和第三方付款人的市场接受程度[22] 产品开发风险 - 公司制造产品候选药物的经验有限，可能导致临床开发延迟或影响产品获批和商业化[22] - 公司部分产品候选可能被视为组合产品，会增加开发和监管批准的复杂性、成本和时间[22] - 公司产品候选的临床数据可能变化，最终数据可能不利[22] 市场竞争风险 - 公司面临重大竞争，竞争对手可能开发出更有效、安全、便捷或廉价的疗法[22] - 公司面临重大竞争，竞争对手可能开发出更优产品，影响公司产品商业化[22]