业绩总结 - 截至2020年6月30日，Lineage的现金和可市场证券为2030万美元[6] - 2020年8月28日，Lineage收到2460万美元的现金[6] - 公司市值约为1.35亿美元，员工人数为53人[37] 用户数据 - OpRegen项目在干性年龄相关性黄斑变性（AMD）中，已有18名患者接受治疗，计划在2020年再招募3名患者[16] - 在Cohort 4患者中，4/5患者在一年时点或最后一次可用访问时视力有所改善[16] - 治疗眼的视力改善与未治疗眼相比，变化量为+12.3字母[19] - 治疗后，地理萎缩（GA）区域的面积从基线回归27%[21] - 治疗眼的GA生长速度比未治疗眼慢34%[22] - 使用Orbit SDS交付系统后，未观察到患者形成黄斑前膜（ERM），而传统方法中有13/15患者出现此问题[23] 未来展望 - Lineage的三项临床阶段项目均具有十亿美元的市场潜力，且存在显著的未满足医疗需求[6] - OpRegen的设计旨在捕捉数十亿美元的市场机会，治疗至今已被良好耐受[28] 新产品和新技术研发 - Lineage的技术平台能够从单个细胞瓶中进行商业规模生产，提供无限供应的多能干细胞[8] - OpRegen细胞的生产规模为每个3升生物反应器可生产50亿个细胞[26] - 当前每批次生产超过2500个临床剂量，且可以在更大或并行反应器中进一步扩大生产规模[26] - OPC1细胞治疗的临床试验中，96%的患者成功植入细胞，64%的患者在12个月内获得运动功能改善[31] - OPC1细胞治疗获得RMAT和孤儿药物认证，获得来自CIRM的1400万美元支持[30] - VAC平台在急性髓性白血病（AML）中显示出积极的1期数据，正在进行NSCLC的1期试验[36] 其他新策略和有价值的信息 - 公司拥有世界级的GMP制造能力和庞大的专利组合，致力于细胞治疗的临床现实化[39]

业绩总结 - Lineage截至2020年6月30日的现金、现金等价物和可市场证券总额为2030万美元[32] - 截至2020年8月21日，公司的市值约为1.425亿美元[32] 用户数据 - OpRegen的临床试验中，18名患者接受治疗，计划在2020年再招募3名患者[16] - OpRegen治疗组患者的视力改善显著，4名患者中有3名在一年后视力有所提升[16] - 治疗后，地理萎缩（GA）区域的面积较基线减少了27%[21] - 在SCiStar临床试验中，96%的患者成功植入细胞，64%的患者在12个月内获得运动功能改善[31] - 通过提高2个运动水平，患者在自我照护和护理成本上实现了显著改善[32] 未来展望 - Lineage的干性AMD市场机会估计超过100亿美元，85%-90%的AMD患者为干性类型，目前尚无FDA批准的治疗方案[12][13] - OpRegen的市场机会被评估为数十亿美元，且治疗至今已被良好耐受[28] - OpRegen的设备评估已完成3/6，计划与FDA进行设备和制造的讨论[38] 新产品和新技术研发 - Lineage的OpRegen®项目在干性年龄相关性黄斑变性（Dry AMD）治疗中，已获得1600万美元的资金支持[10] - Lineage目前的生产能力为每个3升生物反应器可生产50亿个细胞，且每批次可提供超过2500个临床剂量[26] - OpRegen细胞的纯度超过99%，且不进行基因修改[26] - Lineage的细胞治疗平台能够从单个细胞瓶中进行商业规模生产[7] - Lineage在细胞治疗领域拥有数百项相关专利，具备强大的竞争优势[8] - VAC平台在急性髓系白血病（AML）中显示出积极的1期数据，正在进行NSCLC的1期试验[36] 负面信息 - 使用Lineage的Orbit SDS递送系统后，未观察到任何患者出现视网膜内膜增生（ERM），而传统方法中有13名患者出现此问题[23] 其他新策略和有价值的信息 - OPC1细胞治疗的支持资金达到1400万美元，来自CIRM[30] - Lineage在细胞治疗领域拥有世界级的GMP制造能力和庞大的专利组合[39]

财务数据和关键指标变化 - 2020年第二季度总营收为40万美元，较去年同期的80万美元减少40万美元，预计营收将低于历史水平，主要来自IAA OpRegen相关赠款和专利许可费 [51] - 2020年第二季度总运营费用约为670万美元，较2019年同期的1150万美元减少480万美元 [52] - 2020年第二季度研发费用为280万美元，较去年同期的520万美元减少240万美元，主要因OpRegen和其他眼科应用费用减少170万美元，OPC1费用减少70万美元 [53][54] - 2020年第二季度一般及行政费用为390万美元，较去年同期的630万美元减少240万美元，主要因Asterias相关费用减少160万美元等，部分被共享服务报销停止导致的20万美元增加抵消 [55] - 2020年第二季度运营亏损为640万美元，较2019年同期的1080万美元减少440万美元；其他费用净额为10万美元，而2019年同期为2050万美元，主要与股权法投资价值变化和外币折算调整有关 [56] - 2020年第二季度归属于公司的净亏损为650万美元，合每股亏损0.04美元，而2019年同期为3000万美元，合每股亏损0.20美元 [57] - 截至2020年6月30日，现金、现金等价物和有价证券总计2030万美元；应收Juvenescence的票据价值为2440万美元，若Juvenescence在24天内未完成至少5000万美元的首次公开募股，2460万美元本金和利息将于本月晚些时候到期支付 [58] - 2020年第二季度经营活动净现金使用量比第一季度低70万美元，2020年前六个月经营活动净现金使用量比2019年同期低970万美元 [59] 各条业务线数据和关键指标变化 OpRegen业务线 - 用于治疗干性年龄相关性黄斑变性（Dry AMD）伴地理萎缩（GA），目前正在五个活跃中心进行I/IIa期临床试验招募患者 [10][11] - 一名接受OpRegen细胞治疗的患者在治疗9个月后，GA区域比治疗前基线缩小约25%，观察到视网膜组织恢复，这是前所未有的发现 [13][14] - 还观察到一些患者视力提高、GA生长速度降低和阅读速度增加等额外益处 [20] VAC业务线 - 是一种同种异体或现货型树突状细胞癌症疫苗，第二季度公司提前行使从开发合作伙伴Cancer Research U.K.获得的VAC项目选择权 [27][28] - 正在探索将VAC平台用于开发冠状病毒疫苗，已提交临时专利申请，并正在向美国和国际资助组织提交外部赠款支持提案 [32][33] OPC1业务线 - 用于脊髓损伤的临床阶段项目，本季度制造已完全转移至以色列的工厂，并加强了专利保护 [42] - CMC团队生成了新的cGMP主工作细胞库，改进了生产流程，引入了新的过程控制和放行测试，有望在2021年初启动GMP生产 [43] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司采取将早期临床数据转化为有说服力的临床数据和制造能力的策略，通过增强和现代化制造流程，支持后期试验和商业化，与大型合作伙伴合作推进产品进入后期试验 [47][48] - OpRegen项目专注于收集更多患者数据、重复视网膜恢复发现和完成Orbit评估阶段，以指导临床、监管和合作策略 [25] - VAC项目在公司控制下，探索更多肿瘤学和传染病应用，寻找免疫肿瘤学领域的业务发展机会，招聘肿瘤学副总裁领导开发和拓展肿瘤学管线 [37][38][39] - OPC1项目计划复制OpRegen的开发策略，提供基于细胞的再生益处和商业相关解决方案，预计年底或明年初与FDA进行会议，评估战略联盟机会 [45][46] - 在Dry AMD治疗领域，因无FDA批准疗法，公司认为OpRegen商业机会极具吸引力，其视网膜恢复发现使其与竞争对手有显著区别 [12][13] - 在疫苗开发领域，公司认为VAC平台通过选择重要抗原并预包装到树突状细胞中，可确保向免疫系统传递信息的保真度，与其他疫苗方法有所不同 [77] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为过去一个季度公司非常有成效，对三个临床阶段细胞治疗项目的进展感到兴奋，相信公司战略能为股东带来长期增长和可持续性 [9][47] - 尽管COVID - 19大流行带来挑战，但公司努力推进临床项目，同时控制费用，对未来发展充满信心，特别是OpRegen、OPC1和VAC平台 [60][67] 其他重要信息 - 公司计划在11月第二周的AAO虚拟会议上提供OpRegen项目的整体更新 [26] - 公司在第二季度出售约240万股OnCocyte普通股，获得610万美元毛收入，截至2020年8月4日，仍持有约360万股，价值680万美元，持股比例约为5.4% [64] - 公司正在努力减少旧金山地区的办公空间，第二季度转租了10000平方英尺的主楼，以降低设施相关费用，并评估进一步减少设施支出的机会 [61][62] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：VAC方法在T细胞生成特性方面与当前媒体关注的抗体方法有何不同 - 早期疫苗开发关注抗体生成，随着对病毒了解加深，更多讨论转向T细胞在对抗病毒中的作用 [76] - VAC平台利用树突状细胞向免疫系统传递信息，可选择重要抗原并预包装到树突状细胞中，跳过免疫系统自然摄取抗原的步骤，确保信息传递的保真度，且临床经验表明患者免疫系统能识别并放大该信息 [77] - 虽然面临大规模生产、分销和测试等挑战，但公司的BARDA申请通过了首轮筛选，这是令人鼓舞的，公司将继续寻求外部支持以验证该方法的价值 [79][80] 问题2：OpRegen视网膜恢复数据公布后，从该领域获得了怎样的反馈，医生对此的看法处于何种阶段 - 专家更容易被说服，因为他们能理解图像显示的内容并具有评估的背景框架，而普通投资者较难理解 [84] - 随着证据增多，从影像专家到视网膜外科医生、眼科医生，接受程度会逐渐提高，但目前大家都希望看到该现象再次出现 [85][86] - 由于病变生长缓慢，通常需要6 - 12个月才能看到证据，公司认为可以重现该结果并将继续努力收集更多证据 [86] 问题3：AAO会议上OpRegen的更新内容及预期情况 - AAO会议将于11月第二周以虚拟形式举行，会议目标是展示截至会议前一周所有Orbit患者、三名传统途径治疗患者的累积数据，以及最早患者长达五年的安全概况 [90][91]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended June 30, 2020 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from _________ to _______ Commission file number 001-12830 Lineage Cell Therapeutics, Inc. California 94-3127919 (State or other jurisdiction of incorporation or organization) ...

临床试验进展 - OpRegen®在干性年龄相关性黄斑变性（GA）的阶段1/2a试验中，当前有4名患者正在进行[5] - VAC2在非小细胞肺癌的阶段1试验中，当前有2名患者正在招募[5] - OPC1在脊髓损伤的阶段2b/3试验中，已有25名患者完成，计划进一步招募[5] - OpRegen®的临床试验中，17名患者中没有出现显著的视力下降，且大多数Cohort 4患者在一年时点或最后一次访问时视力有所改善[16] - 在Cohort 4中，平均视力改善的变化为20/65，且地理萎缩的平均面积为7.9 mm²[15] - 使用新型Orbit设备进行的治疗中，未观察到任何患者出现黄斑纤维化的加重或形成[30] - OpRegen在干性AMD的临床试验中显示出96%的细胞植入成功率，64%的患者在12个月内实现了运动功能改善[54] - 在OPC1的临床试验中，96%的受试者报告了运动功能改善，且没有与OPC1细胞相关的严重不良事件[54] 生产能力与技术 - Lineage的生产能力为每个3升生物反应器生产50亿个细胞，当前每批次生产超过2500个临床剂量[9] - OpRegen®的RPE细胞制造过程确保了超过99%的纯度，且不进行基因修改[8] - 公司拥有世界级的GMP制造能力，且在细胞治疗领域拥有最大的专利组合之一[61] 财务状况与市场前景 - 公司截至2020年3月31日的现金、现金等价物和可交易证券约为2580万美元[60] - 公司在2020年5月20日的市值约为1.36亿美元，员工人数为54人[60] - 公司预计在2021年之前资金充足，假设从Juvenescence收回2460万美元的应收票据[61] - 公司在再生医学领域处于领先地位，具备近期增长和长期价值的良好前景[61] 合作与市场机会 - Lineage与多家合作伙伴（如AJINOMOTO和GE Healthcare）建立了合作关系，推动细胞治疗技术的发展[6] - 美国约有1100万人受到年龄相关性黄斑变性（AMD）的影响，其中干性AMD占85%至90%[36] - 干性AMD目前没有获得批准的治疗方法，而湿性AMD的治疗药物Lucentis和Eylea年销售额超过100亿美元[36][37] - 公司计划在11月的AAO会议上报告OpRegen干性AMD的最新数据，并与FDA讨论OpRegen干性AMD的2b/3期比较研究设计[59]

财务数据和关键指标变化 - 截至2020年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为2580万美元，应收Juvenescence的票据价值为2400万美元 [48] - 2020年第一季度，公司出售240万股OncoCyte股票，净收益500万美元；4月又出售160万股，净收益370万美元，出售后公司仍持有约430万股，截至5月5日价值约1130万美元，持股比例降至约6.3% [49] - 2020年第一季度总营收为50万美元，较去年同期减少40万美元，主要来自IIA OpRegen相关赠款和专利许可费 [53] - 2020年第一季度总运营费用为780万美元，较2019年同期减少580万美元 [54] - 2020年第一季度研发费用为330万美元，较去年同期减少约170万美元，主要因OpRegen和其他眼科应用费用减少180万美元、Renevia相关费用减少40万美元，被OPC1相关费用增加50万美元抵消 [55] - 2020年第一季度G&A费用为450万美元，较去年同期减少约410万美元，主要因多项费用减少，被法律和专利费用增加50万美元、共享服务报销停止增加20万美元抵消 [57] - 2020年第一季度运营亏损为740万美元，较2019年同期减少540万美元；归属于Lineage的净亏损为840万美元，合每股0.6美元，而2019年同期净收入为3930万美元，合每股0.3美元 [59] - 2020年第一季度经营活动净现金使用约为500万美元，符合2020年年度净运营支出预算1600万美元的预期，预计2020年净运营支出将因多项因素适度增加 [62] 各条业务线数据和关键指标变化 OpRegen业务 - 首批12名患者平均视力为20/400，病变区域大；近期治疗患者平均基线视力为20/125，病变区域小，更适合评估和响应治疗 [16] - 部分患者在阅读速度、视力和病变进展三个指标上有改善，虽目前仅5名患者数据，未达统计显著性，但有趋势性变化 [17][18] - 最早治疗患者细胞已持续植入四年，对移植细胞持久性有信心 [19] - 与Gyroscopes Orbit SDS设备和新配方结合有两次成功手术经验，计划再治疗4名患者，若结果可比则结束1/2a期研究 [20] VAC业务 - 与Cancer Research U.K.合作的VAC项目已入组6名患者，Cancer Research U.K.将增至8名，多数为晚期患者 [101] - 通过多种检测方法观察到VAC能触发和驱动T细胞教育，证明机制可行 [103][104] OPC1业务 - 制造团队进行约10次生产运行，确定多项改进产品分化过程、纯度和验证微载体生长的机会，有助于扩大生产规模 [43] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司今年重点推进临床项目，尤其尽快完成OpRegen研究入组，预计2020年有大量合作活动，因资产管线扩大且更努力寻求支持 [65] - 公司致力于资产管理，结合细胞生产和递送的最佳组件，提供无法模仿的治疗方案，以超越竞争对手，实现长期成功 [46] - 公司将VAC平台引入内部，可探索免疫肿瘤学领域合作机会，提供树突状细胞平台作为递送工具，开发不同产品候选物 [37][38] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司未发现员工和关键顾问感染COVID - 19，将继续采取措施保障团队安全和绩效 [9] - COVID - 19疫情使OpRegen试验时间推迟，但公司通过出售其他公司股票为运营提供资金，未出售Lineage股票 [51] - 公司认为有足够现金、现金等价物和有价证券管理项目，加上Juvenescence应收票据，资金可支持到2021年 [63] - 公司对未来充满期待，认为本周宣布的积极变化将带来新机遇，有望在细胞治疗和移植医学领域成为领导者 [66][117] 其他重要信息 - 公司提交美国临时专利申请，探讨用VAC平台开发冠状病毒疫苗，并与Cancer Research U.K.讨论相关事宜 [31] - 公司计划举办与治疗领域专家的电话会议，进一步讨论VAC项目计划 [38] - Dr. Riemann将于5月11日下午2点太平洋时间（下午5点东部时间）与分析师讨论OpRegen数据并回答问题 [21] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 基于树突状细胞的疫苗方法在新冠疫苗竞赛中如何定位 - 细胞疗法在某些领域有独特优势，如干AMD领域，整体细胞替代是较好解决方案；在疫苗领域，新冠病毒有免疫逃逸策略，会损害免疫细胞，而树突状细胞是免疫系统哨兵，若不通过抗原呈递细胞传递信息，无法建立长期免疫记忆 [71][74][75] - 公司专注于开发强调2期反应、提供多年保护的疫苗，针对高风险人群和一线治疗人员，满足未被满足的需求，与多数专注即时感染的疫苗方法不同 [76][77][78] 问题2: mRNA疫苗的进展如何改变其他疫苗开发的格局 - mRNA疫苗的进展有好处，能看到数据收集、入组和报告等方面的情况，打破传统阻碍，但也令人担忧，因大量资金和患者集中于此，若不安全或效果不佳，可能影响其他项目 [81][82][83] - 对公司而言，先进行工艺开发工作有益，该工作适用于所有传染病和肿瘤学项目，若能建立合适平台，可用于未来多年的疫苗开发，且公司也在为肿瘤学平台做同样工作 [83][84][86] 问题3: OpRegen研究未来几周和几个月的关键数据点和催化剂 - 若能恢复入组是积极信号，目前轨道部分还剩4名受试者，若入组限制解除，很快能完成该队列 [91][92][94] - 完成该队列后，结合现有数据，公司认为有理由结束1/2a期研究，进行安全随访，并将数据提交给监管机构和合作伙伴 [95][96] 问题4: CR U.K.的VAC2研究入组情况及患者类型平衡 - 目前入组6名患者，Cancer Research U.K.将增至8名，多数为晚期患者，但需进一步确认 [101] - 研究重点是证明机制，即观察对特定抗原的免疫原性反应，而非临床结果 [102][104] 问题5: 将VAC2研究带回公司后，研究是否继续及下一步计划 - Cancer Research U.K.将继续监测现有患者并再入组几名患者，研究将持续数月，是否邀请其入组更多患者待定 [105] - 公司认为继续入组观察免疫原性意义不大，更希望将其与检查点抑制剂联合使用，探索更多适应症，寻找小公司能获胜的领域，可能推动合作或针对特定适应症 [106][107][108] 问题6: VAC工艺开发要解决的前两三个因素 - 建立中间细胞库，以便在引入改进时灵活操作 [111] - 实现细胞在大悬浮体积中生长，有无微载体均可，以满足大量细胞需求，这对细胞疗法的成功至关重要 [111][112] - 进行工艺开发以实现大规模生产，为更大规模临床试验和商业化做准备，公司在视网膜和少突胶质细胞项目上有相关经验 [112][113]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2020 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from _________ to ________ Commission file number 001-12830 Lineage Cell Therapeutics, Inc. (Exact name of registrant as specified in its charter) California 94-3127919 (Stat ...

财务数据和关键指标变化 - 2019年全年总营收350万美元，较2018年减少150万美元；总运营费用4200万美元，较2018年减少450万美元；运营亏损3890万美元，较2018年减少290万美元；净亏损1170万美元，合每股亏损0.08美元，而2018年净亏损4600万美元，合每股亏损0.36美元 [42][43] - 2019年第四季度总营收120万美元，较2018年同期增加40万美元；总运营费用800万美元，较2018年同期减少280万美元；运营亏损690万美元，较2018年同期减少320万美元；净亏损450万美元，合每股亏损0.03美元，而2018年同期净亏损4500万美元，合每股亏损0.35美元 [40][41] - 2019年底公司现金、现金等价物和有价证券共计3070万美元，还有来自Juvenescence的应收票据，截至2019年12月31日，该票据价值（含应计利息）为2360万美元 [39] - 2019年公司通过出售OncoCyte、AgeX和Hadasit Bio - Holdings部分股份筹集约1430万美元；2020年1月，出售240万股OncoCyte股票，净收益500万美元 [39][40] - 公司将2020年净运营预算从2500万美元降至1600万美元 [9] 各条业务线数据和关键指标变化 OpRegen项目 - 用于治疗干性AMD，公司认为该项目是今年公司最重要的价值驱动因素，预计全年会提供临床数据更新，原定于5月初ARVO会议上的更新，虽会议取消，但仍计划在同一时间发布 [16][17] - 公司制造视网膜细胞的原材料来自美国国立卫生研究院批准的多能细胞系，未进行基因改造，细胞纯度检测常超99%，经过严格无菌、身份和效力测试 [18][19] - 以色列30人高技能团队改进制造工艺，单个生物反应器可生产50亿个RPE细胞，治疗剂量仅需10万个细胞，单个反应器可制造数千个临床剂量 [19] - 与Gyroscope Therapeutics达成战略期权和许可协议，拥有其FDA批准的视网膜下递送系统独家使用权，已在两次手术中使用该设备，效果良好，无严重并发症，最佳响应患者使用该设备和新的即溶即注配方治疗6个月后视力提高25个字母 [20][21] OPC1项目 - 用于治疗脊髓损伤，2019年初收购该项目，秋季将运营控制权转移至公司，并将制造责任转移至以色列GMP工厂 [24] - 正在改进制造工艺，开发即溶即注配方，若成功可增加临床试验地点、加快试验招募进度、降低试验成本 [25][26] - 已开始探索OPC1新的递送设备相关讨论 [27] VAC2项目 - 是一款现货癌症疫苗，由成熟树突状细胞组成，目前由合作伙伴Cancer Research UK进行非小细胞肺癌一期临床试验 [28] - 项目进展较之前有所改善，自上次更新后有更多患者接受治疗，但公司无法控制数据发布时间，大部分情况下不能讨论合作获得的数据 [29] 面部美学产品Renevia - 去年获得CE认证，可在欧盟及认可该认证的地区销售，公司聘请咨询公司为其在欧洲市场寻找合作伙伴，合作流程正在进行中 [31] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 2019年公司决定专注临床阶段细胞疗法机会，聚焦干性AMD、脊髓损伤和癌症领域产品开发，为此进行三方面重大变革：一是拓展和多元化产品开发管线，收购两项临床阶段资产，将脊髓损伤项目制造转移至以色列GMP工厂；二是出售或停止与核心使命无关或价值降低的业务，裁员近一半，削减2020年净运营预算；三是改组管理团队，更换六名高管中的四名，将公司总部迁至圣地亚哥，并更新公司名称 [5][6][8] - 2020年主要目标是完成OpRegen治疗干性AMD临床试验患者招募，收集数据以指导后期试验设计和合作讨论；推进OPC1项目进入下一临床开发阶段；加强与Cancer Research UK在VAC2项目一期临床试验的合作，并评估是否行使获取该试验数据的选择权 [11][12][13] - 公司致力于通过结合最佳细胞、最佳生产和最佳递送，为患者提供最佳治疗方案，以在行业竞争中脱颖而出 [18] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 新冠疫情导致股市波动，给部分公司融资带来困难，但公司有资金支持运营至明年，无需改变运营计划，目前未受疫情影响，但会密切关注，已采取一些缓解措施，如提前采购关键试剂和洁净室设备，未来会关注患者招募和供应链中断等问题 [14][15] - 管理层对公司财务和运营状况有信心，认为能够应对可能的疫情相关干扰，2020年将加速临床项目进展，推动业务发展，为股东创造长期价值 [15][44][46] 其他重要信息 - 去年公司与三家公司签订许可协议，以实现知识产权资产货币化，还聘请内部知识产权律师，以寻找更多许可协议机会、降低专利申请成本，并在有机会的领域创造新的高价值知识产权 [32] - 去年公司获得以色列创新局和美国国立卫生研究院三项以上赠款，未来将继续寻求这些机构及其他机构（如加州再生医学研究所）的非稀释性支持，并发表相关论文和摘要 [33] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: OPC1新递送设备与之前相比可能有哪些重大差异或特性 - 从Geron提交脊髓损伤IND申请至今，在控制和维持生产、细胞类型以及递送、成像技术等方面有很大进步 [50] - 公司希望开发即溶即注配方，虽可增加试验中心和加快招募速度，但存在细胞浓度上限问题，浓度较低时给药时间会延长，原SciStar研究给药时间少于两分钟，可断开呼吸器给药，而新配方预计给药时间需四到五分钟，需要患者连接呼吸器，因此需要类似浮动套管的方法 [50][51][53] 问题2: 公司如何进一步提高非稀释性资金筹集潜力 - 公司会在各方面寻找机会，与CIRM、CR UK、以色列创新基金等合作带来大量非稀释性资金，历史上也成功获得美国国立卫生研究院赠款 [55] - CIRM原资金已耗尽，正寻求额外资金，若获批，约15亿美元将用于神经疾病治疗，脊髓损伤符合该领域，公司可能会申请相关资金 [56] 问题3: 用Gyroscope设备治疗的OpRegen前两名患者基线特征有何不同 - 所有队列4患者病情比前三个队列轻，GA面积更小、视力更好、病史更短 [60] - 前两名患者视力分别为20/225和21/100，安全委员会要求最初两名患者视力低于21/100，后续患者视力范围为20/64至20/250，即更年轻、更健康 [60] 问题4: 取消分期招募限制后，多久能增加更多试验点，何时能治疗下一批患者 - 新增两个试验点，辛辛那提眼科研究所已筛选第一名受试者，筛选期为八周，该患者正在进行图像审查和血液检查，有望成为下一个治疗患者，威尔斯试验点预计很快启动 [62] 问题5: 行使VAC2项目选择权的时间范围 - 公司预计今年做出是否行使选择权的决定，决策存在权衡，可根据信息多少选择早或晚做决定，基于项目近期进展加速，判断今年会进行评估和决策，也有可能在后续年份，但大概率是2020年的事件 [63] 问题6: 在什么情况下无法在今年第三季度获得Juvenescence票据资金 - 公司有权审查Juvenescence财务报表，该票据可转换，若Juvenescence进行首次公开募股且收益至少500万美元，票据将转换为Juvenescence证券，公司可能获得证券而非现金 [65] 问题7: 若Juvenescence进行首次公开募股，其股票是否有锁定期 - 通常会有锁定期，公司与Juvenescence保持定期沟通，若其上市会提前讨论相关事宜 [66]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-K ☒ ANNUAL REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the fiscal year ended December 31, 2019 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from___________ to __________ Commission file number 001-12830 Lineage Cell Therapeutics, Inc. (Exact name of registrant as specified in its charter) (State or other jurisdiction ...

业绩总结 - Lineage Cell Therapeutics的OpRegen®项目针对干性年龄相关性黄斑变性（Dry AMD），目前处于I/IIa临床试验阶段[13] - Lineage的临床项目获得了超过$40M的外部资金支持，其中OpRegen项目获得了$16M的资金[6] - 截至2019年9月30日，公司现金及现金等价物和可交易证券为3570万美元[76] - 公司市值约为1.3亿美元，截止到2020年1月2日[76] - 2020年公司实施了成本高效的商业模式，预计运营预算降低至1600万美元[76] 用户数据 - 目前约有1100万美国人受到年龄相关性黄斑变性（AMD）的影响，其中90%为干性AMD患者[43] - 目前针对干性AMD的治疗方法仅限于营养补充剂，市场上没有批准的药物[43] 临床试验结果 - OpRegen的临床试验中，参与者的最佳矫正视力（BCVA）在12个月时的平均变化为+18字母，部分患者在6个月时的变化为+25字母[31] - 在Phase I/IIa研究中，部分患者显示出视网膜结构改善和黄斑变性斑点密度降低的迹象[42] - OpRegen的临床试验中，17名患者未报告任何意外的不良事件[42] - 第一例患者在接受治疗后视觉敏锐度提高了25个字母，第二例患者提高了2个字母，且均未出现意外的术后并发症[41] 技术与研发 - Lineage在干细胞治疗领域拥有超过100项相关专利和专利申请，显示出其强大的知识产权基础[5] - Lineage的细胞治疗平台使用正常的多能干细胞，能够生成多种人类细胞类型，且不涉及基因组操作[7] - 通过Orbit SDS设备进行的OpRegen注射，避免了视网膜穿刺，提供了更稳定的细胞输送[35] - Lineage的细胞治疗产品在多个物种中形成稳定的单层细胞，显示出良好的移植效果[17] 市场扩张与并购 - 公司计划在2020年内完成对VAC2项目的多数权利收购的决策[71] - 公司在2019年获得了来自以色列创新局和NIH的数百万美元的资助[79] 其他信息 - 该公司在临床试验中获得超过1400万美元的资助，用于OPC1细胞治疗的开发[52] - 在OPC1的Phase 1/2a研究中，96%的患者在注射后12个月内成功实现细胞植入[62] - 2019年1月2日，公司出售了500万美元的OncoCyte（OCX）持股[76] - 剩余的OCX股权价值为1700万美元，基于2020年1月7日的收盘股价[76] - 可转换的承诺票据面值为2160万美元，外加300万美元的应计利息，预计在2020年8月到期[76]