公司运营资金情况 - 公司尚无创收业务，截至2022年6月30日有7735772美元现金用于运营[173][184] - 截至2022年6月30日，公司尚未开展创收业务，无正向运营现金流，依赖股权融资满足运营需求[217] - 2022年6月30日，公司营运资金为7,492,266美元，较2021年12月31日增加2,701,928美元[242] 公司人员任命情况 - 2022年6月15日和17日，分别任命René Bernards和Bas van der Baan为独立董事[177][178] 公司股票交易及合规情况 - 公司普通股和认股权证在纳斯达克资本市场交易，股票代码分别为“LIXT”和“LIXTW”[179] - 2022年6月24日，公司收到纳斯达克通知，连续30个工作日未满足最低出价要求，需在180个日历日内（至2022年12月21日）恢复合规[180][181] 公司持续经营能力评估 - 管理层认为公司持续经营能力存在重大疑问，独立注册会计师事务所也表达相同观点[186] 专利和许可法律及申请费用情况 - 2022年Q2专利和许可法律及申请费用为358389美元，2021年同期为108193美元，同比增加250196美元，增幅231.2% [196] - 2022年上半年专利和许可法律及申请费用为673626美元，2021年同期为228352美元，同比增加445274美元，增幅195.0% [196] 公司成本核算方式 - 公司研发成本主要包括付给顾问和承包商的费用等，按合同期限分摊计入运营成本[191][192] - 公司定期向人员发行普通股和股票期权，股票授予按授予日公允价值计量并在归属期内分摊计入运营成本[199] 公司药物产品情况 - 公司有LB - 100和LB - 200两个系列药物，LB - 100系列化合物或为首创，可治疗多种癌症、血管和代谢疾病；LB - 200系列化合物或为同类最佳，可治疗癌症、神经退行性疾病和慢性遗传病[204][205] 药物临床试验数据 - LB - 100一期临床试验显示，20名有可测量疾病患者中，1例胰腺癌肿瘤缩小持续11个月，9例其他进行性实体瘤疾病稳定4个月以上[210] 公司财务关键指标（季度和半年） - 2022年6月30日止三个月，公司无营收，总成本和费用为154.601万美元，运营亏损154.601万美元，净亏损154.6304万美元，普通股基本和摊薄每股净亏损0.10美元[219] - 2022年6月30日止六个月，公司无营收，总成本和费用为320.0362万美元，运营亏损320.0362万美元，净亏损320.3222万美元，普通股基本和摊薄每股净亏损0.21美元[219] 公司成本关键指标变化 - 2022年6月30日止三个月，一般及行政成本为138.12万美元，较2021年的147.018万美元减少8.898万美元，降幅6.1%[221][222][223] - 2022年6月30日止三个月，研发成本为16.481万美元，较2021年的26.2415万美元减少9.7605万美元[224][225] - 2022年研发成本较2021年减少97,605美元，降幅37.2%；六个月研发成本减少82,680美元，降幅11.7%[226][237] - 2022年一般及行政成本较2021年减少174,733美元，降幅6.3%[234] 公司利息收支情况 - 2022年6月30日止三个月，公司利息收入191美元，2021年同期为180美元；六个月利息收入300美元，2021年同期为326美元[228][238] - 2022年6月30日止三个月，公司利息支出627美元，2021年同期为845美元；六个月利息支出3,121美元，2021年同期为2,944美元[229][239] 公司净亏损情况 - 2022年6月30日止三个月，公司净亏损1,546,304美元，2021年同期为1,733,166美元；六个月净亏损3,203,222美元，2021年同期为3,460,310美元[230][240] 公司现金流量情况 - 2022年6月30日止六个月，经营活动使用现金2,229,357美元，2021年同期为2,068,183美元[242][246] - 2022年6月30日止六个月，融资活动所得现金为5,141,384美元，2021年同期为3,797,394美元[242] 公司临床相关合同承诺情况 - 截至2022年6月30日，公司临床相关协议未支付的剩余合同承诺总计8,147,000美元，预计在2025年12月31日前产生[249] - 与莫菲特癌症中心的临床试验协议，截至2022年6月30日累计成本114,082美元，未支付承诺约594,000美元，预计2025年12月31日前产生[252] - 截至2022年6月30日，公司已向GEIS支付第二阶段里程碑款项总计67,582美元，该协议累计成本达155,053美元，未支付承诺约416.6万美元，预计2025年12月31日前支付[259][260] - 截至2022年6月30日，该协议未支付承诺约243.3万美元，预计2024年12月31日前支付，若增加患者预计额外成本约80万美元[266] - 公司与Theradex就Moffitt临床试验的监测协议成本预计约95.4万美元，截至2022年6月30日累计成本99,723美元，未支付承诺约86.2万美元，预计2025年6月30日前支付[272] - 公司与Theradex就City of Hope临床试验的监测协议成本预计约33.5万美元，截至2022年6月30日累计成本40,361美元，未支付承诺约29.6万美元，预计2025年6月30日前支付[274] - 公司与荷兰癌症研究所和Oncode研究所的合作协议，截至2022年6月30日已产生成本158,364美元，剩余承诺约361,000美元，预计2025年6月30日前完成 [285] - 公司与MRI Global的合同修订后总价273,980美元，预计2023年4月30日完成，截至2022年6月30日已产生成本210,062美元，剩余承诺约64,000美元 [286] 公司临床试验进展情况 - 公司与GEIS合作开展临床试验，目标是两年内招募约150名患者，多柔比星组中位无进展生存期为4.5个月，多柔比星加LB - 100组为7.5个月，最终分析所需102个事件约50%时进行中期分析[254] - 该临床试验原预计2020年6月30日结束的季度开始，现预计2022年12月31日结束的季度开始，2025年6月30日完成[255][256] - 公司与City of Hope合作的临床试验于2021年3月9日启动，预计招募患者约两年完成，目前患者招募慢，增加站点预计2024年12月31日完成，否则不早于2025年12月31日完成[264][265] - NCI的GBM药理临床试验已招募5名患者，若至少2名患者显示LB - 100穿透肿瘤组织则研究成功，预计2022年12月31日有数据[270] 公司其他协议情况 - 公司与INSERM的专利协议，开发里程碑最高支付175万美元，商业里程碑最高支付650万美元，截至2022年6月30日和2021年12月31日无应付款项[275] - 公司与莫菲特的许可协议规定，首名患者进入1b/2期临床试验后支付25,000美元不可退还许可发行费，自生效日首周年起每年支付25,000美元许可维护费，达到临床和商业里程碑需支付总计1,897,000美元里程碑付款，特定情况下可减少40% [276] - 公司需按全球含特许权产品累计净销售额的4%向莫菲特支付特许权使用费，特定情况下降至2%，销售开始后前四年最低季度付款50,000美元，第五年及以后每年100,000美元，特定情况下可减少40% [277] - 公司与NDA咨询公司的协议规定季度现金费用4,000美元，2022和2021年第二季度及上半年计入运营的咨询和顾问费用相同 [280] - 公司与BioPharmaWorks的合作协议规定月费10,000美元，2022和2021年第二季度及上半年计入运营的费用均分别为30,000美元和60,000美元 [282] - 公司与FAST的协议规定，若临床前研究证实LB - 100对AS有益，公司将支付FAST研究结果开发所得收益的5%，最高250,000美元 [283] 公司高管薪酬情况 - 2020年7 - 8月公司与高管签订一年期雇佣协议，年度总薪酬640,000美元，2021年5月1日起增至775,000美元 [278][279] 公司表外安排情况 - 截至2022年6月30日，公司没有任何可视为表外安排的交易、义务或关系 [288] 公司新药研发风险情况 - 公司新药研发具有不确定性，无法保证有足够现金开发化合物以创造维持运营的收入，也无法保证获得监管批准和市场认可、实现盈利或获得额外融资 [289][290] 公司外部环境影响情况 - 新冠疫情可能导致公司临床试验延迟、成本增加，目前临床试验已延迟或延长数月以上[213] - 公司认为通胀目前未对运营产生重大影响，但未来运营成本可能面临通胀和利率压力[214] - 公司目前认为供应链问题不会对业务活动产生重大影响，但美国经济可能衰退或影响公司[215] 公司药物研究展示情况 - 2022年4月11日，荷兰癌症研究所教授展示公司癌症化合物LB - 100的新数据[174] 公司药物生产费用情况 - 为GEIS临床试验生产新的LB - 100库存，截至2022年6月30日已花费约113.8万美元，预计2022年12月31日前再花费约2万美元[263]

股权发行情况 - 2022年4月12日，公司完成注册直接股权发行，出售290万股普通股，每股价格2美元，总收益580万美元，现金成本约633,840美元，净收益约5,166,160美元[158] - 2022年4月12日，公司完成注册直接股权发行，出售290万股普通股，每股2美元，总收益580万美元，扣除成本后净收益约516.62万美元[208] 现金及运营资金情况 - 截至2022年3月31日，公司有3,777,742美元现金用于运营[159] - 2022年3月31日，公司营运资金为346.2186万美元，较2021年12月31日的479.0338万美元减少132.8152万美元[206] - 基于当前运营计划，现有现金资源加上股权发行收益，可为抗癌临床化合物LB - 100的临床试验提供约18个月资金，至2023年9月30日[209] 临床试验数据 - 2022年第一季度，28名复发性、铂耐药卵巢透明细胞癌患者临床试验中，7名PPP2R1A热点失活突变患者未达到中位总生存期，21名无此类突变患者中位总生存期为6.4个月（p=0.018；HR=0.13 (95% CI: 0.02 - 0.95)）[154] - LB - 100一期临床试验显示，20名有可测量疾病患者中，1例胰腺癌客观缓解（肿瘤缩小）持续11个月，9例其他进行性实体瘤停止生长（疾病稳定）4个月以上[185] 费用指标变化 - 2022年第一季度和2021年第一季度，专利和许可法律及申请费用分别为315,237美元和120,160美元，2022年较2021年增加195,077美元，增幅162.3%[171] - 2022年3月31日止三个月，公司一般及行政成本为119.5902万美元，较2021年的128.1654万美元减少8.5752万美元，降幅6.7%[195][196][197] - 2022年3月31日止三个月，公司研发成本为45.845万美元，较2021年的44.3526万美元增加1.4924万美元，增幅3.4%[198][199][200] - 2022年3月31日止三个月，公司利息收入为109美元，2021年同期为146美元[201] - 2022年3月31日止三个月，公司利息支出为2494美元，2021年同期为2099美元[202] - 2022年3月31日止三个月，公司外汇交易损失为181美元，2021年同期为11美元[203] 营收及亏损情况 - 2022年3月31日止三个月，公司无营收，2021年同期也无营收[192][194] - 2022年3月31日止三个月，公司净亏损为165.6918万美元，2021年同期为172.7144万美元[204] 运营活动现金使用情况 - 2022年第一季度运营活动使用现金103.51万美元，2021年同期为102.63万美元[211] 临床试验合同承诺及成本情况 - 截至2022年3月31日，公司临床试验相关合同承诺总计839.9万美元，计划在2025年12月31日前支出[214] - 与Moffitt的临床试验计划招募41名患者，预计2025年6月30日完成，截至2022年3月31日累计成本10.8万美元，未支付承诺约60万美元[216][217] - 与GEIS的临床试验预计2022年第二季度开始，2025年6月30日完成，截至2022年3月31日累计成本15.51万美元，未支付承诺约416.6万美元[221][224] - 为GEIS试验生产新药预计成本115.3万美元，截至2022年3月31日未支付承诺约20.6万美元，预计2022年12月31日前支出[227] - 与City of Hope的临床试验预计2024年6月30日完成，截至2022年3月31日未支付承诺约243.3万美元，预计2024年12月31日前支出[229][230] - Moffitt的1b/2期临床试验预计2025年6月30日完成，工作订单协议成本约95.4万美元，其中94%支付给Theradex，6%为转付成本，截至2022年3月31日已产生成本95,166美元，未支付承诺约86.4万美元[235][236] - 城市希望的临床试验，2022年和2021年第一季度分别产生成本4,500美元和3,540美元，截至2022年3月31日已产生成本29,126美元，未支付承诺约30.7万美元[237] 融资活动情况 - 2022年第一季度融资活动包括支付递延发行成本1.09万美元，2021年同期普通股发行总收益419.25万美元，扣除成本后净收益367.26万美元[213] 公司业务合作及协议情况 - 公司与荷兰癌症研究所和Oncode研究所合作，提交了一份关于LB - 100联合疗法的初步联合专利申请[152] - 公司与INSERM的专利协议，开发里程碑最高支付175万美元，商业里程碑最高支付650万美元，截至2022年3月31日和2021年12月31日无应付款项[238] - 公司与Moffitt的许可协议，需支付2.5万美元许可发行费和每年2.5万美元许可维护费，临床和商业里程碑支付最高189.7万美元（特定情况可减40%），销售提成4%（特定情况减至2%），前四年最低季度支付5万美元，第五年起最低季度支付10万美元（特定情况减40%），截至2022年3月31日未达成任何里程碑[239][240] - 2020年7 - 8月公司与高管签订一年期雇佣协议，年总薪酬64万美元，2021年自动续约，2021年5月1日起总薪酬增至77.5万美元[241][242] - 公司与NDA咨询协议季度费用4,000美元，2022年和2021年第一季度费用均为4,000美元[243] - 公司与BioPharmaWorks合作协议月费1万美元，2022年和2021年第一季度费用均为3万美元[245] - 公司与FAST协议，若研究证实LB - 100对天使综合征有效，公司支付研究结果收益的5%，最高25万美元[247] - 公司与荷兰癌症研究所和Oncode研究所合作协议，2022年第一季度产生费用54,230美元，截至2022年3月31日已产生成本109,478美元，未支付承诺约38万美元[249] 公司业务及产品情况 - 公司开发了用于治疗癌症的两类药物，即LB - 100系列蛋白磷酸酶抑制剂和LB - 200系列组蛋白去乙酰化酶抑制剂[150] - 公司首席临床癌症化合物LB - 100与WEE1激酶抑制剂联合使用具有合成致死性，相关结果在结直肠癌细胞系中得到证实[157] - 公司为药物发现公司，产品管线主要聚焦蛋白磷酸酶抑制剂，有LB - 100和LB - 200两个系列药物[177][178] 公司经营风险情况 - 公司的活动面临重大风险和不确定性，尚未开始产生收入的运营，依赖股权资本注入来满足运营需求[151] - 管理层认为公司能否持续经营存在重大疑问，独立注册会计师事务所也表达了相同观点[161] - 公司的药物化合物不一定能获得监管批准和市场认可以实现足以支撑运营的可持续收入[252] - 即使公司能产生收入，也不一定能实现运营盈利或正的运营现金流[252] - 公司不一定能按可接受的条款获得所需的额外融资[252] - 若现金资源不足，公司可能需减少或停止研发项目[252] - 若现金资源不足，公司可能通过战略联盟获取资金，可能需放弃某些药物化合物的权利[252] - 若现金资源不足，公司可能完全缩减或停止运营[252] 公司财务趋势及市场风险情况 - 公司目前未发现近期可能对财务状况产生重大影响的趋势、事件或不确定性[253] - 未来可能出现对公司财务状况有重大影响的新趋势或事件[253] - 关于市场风险的定量和定性披露不适用[254] 研究与开发成本处理情况 - 研究与开发成本主要包括支付给顾问和承包商的费用等，按合同情况进行费用处理[166] 其他临床试验相关情况 - 国家癌症研究所2019年启动GBM药理临床试验，计划招募8名患者，公司需提供LB - 100临床化合物[231] - NCI研究目标是获取最多8名患者的数据，目前患者入组数量为2人[233][234]

公司资金状况 - 截至2021年12月31日，公司可用运营资金为4823745美元[285] - 2021年末公司营运资金为4790338美元，较2020年末的5011951美元减少221613美元[338] - 2020年11月30日公司在纳斯达克资本市场上市，公开发行普通股和认股权证单位，净现金收益459.1349万美元；2021年3月2日完成注册直接股权发行出售普通股，净现金收益368.9761万美元[340] - 2021年12月31日止年度，经营活动使用现金414.2915万美元，2020年为213.1414万美元[343] - 2021年12月31日止年度，融资活动包括直接股权发行普通股总收益419.2478万美元，扣除发行成本50.2717万美元，认股权证行权收入1.71万美元，股票期权行权收入20.1万美元，还支付发行成本1.0467万美元；2020年12月31日止年度，公开发行单位和认股权证总收益570.18万美元，扣除发行成本109.9984万美元[345] - 公司预计在2022年9月30日止季度需筹集额外资金以支持运营，且运营计划可能因未知因素改变，或需提前筹集资金[341] 行政成本占比情况 - 2021年和2020年，两家法律公司的综合费用分别占公司总行政成本的14.6%和27.1%[294] - 2021年和2020年，授予董事和高管的股票期权公允价值分别占总行政成本的44.2%和23.5%[294] 研发成本占比情况 - 2021年，三家供应商和顾问的费用分别占公司研发成本的30.3%、21.8%和14.4%[295] - 2020年，一名顾问及相关股票期权延期费用占公司研发成本的65.6%，一家供应商费用占13.7%[295] 专利费用情况 - 2021年和2020年，公司专利和许可法律及申请费用分别为729171美元和553173美元，2021年较2020年增加175998美元（31.8%）[303] - 2022年1月12日，公司与荷兰癌症研究所和Oncode研究所合作，提交了一份关于LB - 100联合疗法的初步联合专利申请[284] 会计准则采用情况 - 公司于2021年1月1日采用ASU 2019 - 12，对合并财务报表列报或披露无影响[288] - 公司于2021年1月1日采用ASU 2020 - 06，对合并财务报表列报或披露无影响[289] - 公司预计采用ASU 2021 - 04对合并财务报表列报或披露无影响[290] 药物研发情况 - 公司开发了LB - 100和LB - 200两个系列药物，LB - 100系列对多种癌症有活性，LB - 200系列有抗癌、神经保护和抗真菌活性且毒性低[312][315] - LB - 100一期临床试验显示，20名有可测量疾病患者中，1例胰腺癌肿瘤缩小持续11个月，9例其他进展性实体瘤疾病稳定4个月以上[319] 营收情况 - 2021年和2020年公司均无营收[326][327] 成本变化情况 - 2021年一般及行政成本为4983669美元，较2020年的2042764美元增加2940905美元，增幅144.0%[328][329][330] - 2021年研发成本为1736776美元，较2020年的1223676美元增加513100美元，增幅41.9%[331][332][333] 利息及外汇情况 - 2021年利息收入为626美元，2020年为4342美元[334] - 2021年利息支出为7414美元，2020年为3674美元[335] - 2021年外汇交易损失为1163美元，2020年为收益890美元[335] 净亏损情况 - 2021年净亏损为6728396美元，2020年为3264882美元[336] 临床相关合同承诺情况 - 截至2021年12月31日，公司临床相关合同承诺总计864.6万美元，预计在2025年12月31日前产生[346] - Moffitt临床研究协议，截至2021年12月31日累计成本10.4677万美元，协议剩余承诺约60.1万美元，预计2025年12月31日前产生[349] - GEIS合作协议，截至2021年12月31日累计成本15.5053万美元，协议剩余承诺约425万美元，预计2025年12月31日前产生[357] - 与Famar协议，2021年12月31日止年度成本11.986万美元，协议剩余承诺约18万美元，预计2024年6月30日前产生[359] - 西班牙肉瘤研究项目预计成本约107.6万美元，截至2021年12月31日剩余承诺约31.8万美元，预计2024年12月31日前产生[361] - 与City of Hope协议，2021年12月31日止年度成本37.8511万美元，协议剩余承诺约243.3万美元，预计2024年12月31日前产生；若增加患者，预计额外成本约80万美元[364] 临床试验进展情况 - NCI研究目标是获取最多8名患者的数据，目前患者入组数量为2人[367][368] - Moffitt的1b/2期临床试验预计2025年6月30日完成，工作订单协议成本约954,000美元，其中94%支付给Theradex，6%为转付成本，截至2021年12月31日已产生成本91,885美元，未支付承诺约868,000美元[369][370] 专利及许可协议情况 - 公司与INSERM的专利协议中，开发里程碑最高支付175万美元，商业里程碑最高支付650万美元，截至2021年12月31日和2020年无应付款项[372] - 公司与Moffitt的许可协议中，需支付25,000美元不可退还许可发行费和每年25,000美元许可维护费，临床和商业里程碑付款总计189.7万美元，可根据情况减少40%，截至2021年12月31日未达到任何里程碑[374] - 公司向Moffitt支付的产品全球累计净销售额特许权使用费为4%，特定情况下降至2%，销售开始后前四年最低季度付款50,000美元，第五年及以后为100,000美元，可根据情况减少40%[375] 高管薪酬情况 - 2020年7月和8月公司与高管签订的就业协议年度总薪酬为640,000美元，2021年5月1日起增至775,000美元[376][377] 咨询及合作协议费用情况 - 公司与NDA咨询协议季度现金费用为4,000美元，2021年和2020年计入运营的咨询和顾问费用均为16,000美元[378] - 公司与BioPharmaWorks合作协议月费为10,000美元，2021年和2020年计入运营的费用均为120,000美元[381] - 公司与FAST协议中，若研究完成，公司将支付研究结果开发所得收益的5%，最高250,000美元[382] - 公司与荷兰癌症研究所和Oncode研究所的开发合作协议预计进行约两年，2021年计入运营的费用为55,248美元[384] 公司运营风险情况 - 公司无法保证一种或多种药物化合物能获监管批准和市场认可以实现足以支撑运营的可持续收入[387] - 公司无法保证产生收入后能实现运营盈利或正运营现金流[387] - 公司无法保证按要求以可接受条款获得额外融资[387] - 若现金资源不足，公司需削减或停止研发项目，或通过战略联盟获取资金，可能需放弃部分药物化合物权利，甚至完全缩减或停止运营[387] 财务状况趋势及市场风险情况 - 目前公司未发现近期可能对财务状况产生重大影响的趋势、事件或不确定性，但未来可能出现此类情况[388] - 关于市场风险的定量和定性披露不适用[389]

公司业务定位与产品管线 - 公司是药物发现公司，产品管线主要聚焦蛋白磷酸酶抑制剂，处于临床前和临床开发阶段[166] - 公司为药物发现公司，产品管线主要聚焦蛋白磷酸酶抑制剂，有LB - 100和LB - 200两个系列药物[196][197] - LB - 100系列化合物或为首创，可治疗多种癌症、血管和代谢疾病；LB - 200系列可治疗癌症、神经退行性疾病和慢性遗传病[198] 公司运营资金状况 - 公司未开展创收业务，无正向运营现金流，依赖股权资本注入维持运营[167] - 截至2021年9月30日，公司可用运营现金为5960594美元，业务未来几年难产生可持续运营收入[179] - 截至2021年9月30日，公司未开展创收业务，无正向经营现金流，依赖股权融资满足运营需求[209] - 截至2021年9月30日，公司营运资金为6048460美元，较2020年12月31日增加1036509美元[232] 公司合作与研究项目 - 2021年10月8日，公司与荷兰癌症研究所和Oncode研究所达成合作，研究LB - 100药物组合，预计耗时约两年[168] - 2019年5月，美国国家癌症研究所启动GBM药理临床试验，已招募2名患者，目标为8名[177][178] - 2019年5月美国国家癌症研究所启动GBM药理临床试验，已招募2名患者，目标是招募8名[259][262] - 2021年1月18日公司与希望之城签订临床研究支持协议，开展LB - 100的1b期临床试验，预计招募18 - 30名受试者，最可能为24名，截至9月30日已产生成本309,509美元，后续预计支出约243.3万美元[255][258][257] - 希望之城的临床试验于2021年3月9日启动，患者招募预计需18 - 24个月完成，评估潜在增加的活性可能至少需要24个月[256] - 2018年9月12日公司与Theradex就莫菲特癌症中心的1b/2期临床试验签订监测协议，预计成本约95.4万美元，截至9月30日已产生成本91,505美元，后续预计支出约86.8万美元[263][264][266] - 2021年2月5日公司与Theradex就希望之城的临床试验签订监测协议，截至9月30日已产生成本21,170美元，后续预计支出约31.8万美元[267][268] - 2018年3月22日公司与INSERM签订专利转让协议，若达成开发和商业里程碑，需支付最高分别为175万美元和650万美元[269] - 2018年8月20日公司与莫菲特签订独家许可协议，需支付2.5万美元许可发行费和每年2.5万美元许可维护费，达成里程碑需支付最高189.7万美元，销售产品需支付4%（某些情况降至2%）的特许权使用费[270][271] - 2020年7 - 8月公司与高管签订一年期雇佣协议，总年薪64万美元，2021年自动续约，2021年5月1日起总年薪增至77.5万美元[272][273] - 2013年12月24日公司与NDA咨询公司签订协议，季度咨询费4000美元，协议自动续约[274] - 2015年9月14日公司与BioPharmaWorks签订合作协议，由其为公司提供多项服务[275] - 公司与BioPharmaWorks合作协议月费10000美元，2021和2020年第三季度运营费用均为30000美元，前九个月均为90000美元[276] - 公司与FAST合作开展LB - 100临床前研究，若研究证实有效，公司将支付FAST研究结果开发所得收益的5%，最高250000美元[277] - 公司与IRTH Communications签订服务协议，月现金费用7500美元，授予日公允价值100000美元受限股，2021年前三季度费用分别为22500美元和67500美元[279] 公司临床试验进展 - 公司主要临床化合物LB - 100可增强小细胞肺癌标准疗法效果，相关1b期临床试验已开启[172][173] - LB - 100一期临床试验显示，20例可测量疾病患者中，1例胰腺癌肿瘤缩小持续11个月，9例其他进行性实体瘤疾病稳定4个月以上[203] - 加州大学戴维斯分校研究团队完成LB - 100临床前研究，初步分析未证实此前中国研究的积极结果[278] 公司财务成本与收入指标变化 - 研发成本主要包括咨询费、承包商费用等，按合同期限分摊或按里程碑确认[187][188][189] - 专利和许可相关法律及申请费用在发生时计入运营成本[191] - 公司定期向人员发行普通股和股票期权，按授予日公允价值计量并在归属期分摊[192][193] - 2021年第三季度，公司无营收，综合行政成本1010539美元，较2020年增加208266美元（26.0%）[211][213][215] - 2021年第三季度，研发成本227181美元，较2020年减少572239美元（71.6%）[211][216][218] - 2021年第三季度，利息收入161美元，较2020年增加123美元；外汇交易损失1165美元，2020年无此类交易[211][219][220] - 2021年第三季度，净亏损1238724美元，2020年为1601655美元[211][221] - 2021年前九个月，公司无营收，综合行政成本3762373美元，2020年为1350201美元[211][222][223][224] - 2021年一般及行政成本较2020年增加2412172美元，增幅178.7%[225] - 2021年前九个月研发成本为933122美元，较2020年的1012038美元减少78916美元，减幅7.8%[226][227][228] - 2021年前九个月利息收入为487美元，2020年同期为4284美元[229] - 2021年前九个月利息支出为2944美元，2020年同期无利息支出[230] - 2021年前九个月外汇交易损失为1082美元，2020年同期无外汇交易[230] - 2021年前九个月净亏损4699034美元，2020年同期净亏损2357955美元[231] - 2021年前九个月经营活动使用现金2996066美元，2020年同期为1392372美元[238] 公司未来承诺成本 - 截至2021年9月30日，公司临床试验协议剩余承诺总额约4950000美元，预计在2025年12月31日前发生[252] - 截至2021年9月30日，公司为西班牙肉瘤研究提供新药库存项目预计成本约977000美元，剩余承诺约394000美元[254] 公司持续经营能力疑虑 - 管理层认为公司持续经营能力存重大疑虑，独立注册会计师事务所也表达相同观点[181] 新冠疫情影响 - 新冠疫情可能导致公司临床试验延迟、成本增加，影响资本市场融资[205][206][208] 公司表外安排情况 - 截至2021年9月30日，公司无表外安排[280]

公司财务状况 - 公司尚无创收业务，运营现金流为负，依赖股权资本注入维持运营[171] - 截至2021年6月30日，公司可用运营资金为679.8477万美元，未来几年难以产生可持续运营收入[174] - 管理层认为公司持续经营能力存在重大疑虑，独立注册会计师事务所也表达相同观点[176] - 截至2021年6月30日，公司未开展创收业务，无正向经营现金流，依赖股权融资满足运营需求[205] - 2021年第二季度，公司一般及行政成本为147.018万美元，较2020年的25.5443万美元增加121.4737万美元，增幅475.5%[209][210][211] - 2021年第二季度，公司研发成本为26.2415万美元，较2020年的11.7946万美元增加14.4469万美元，增幅122.5%[212][213][214] - 2021年第二季度，公司净亏损173.3166万美元，2020年同期净亏损37.3125万美元[216] - 2021年上半年，公司一般及行政成本为275.1834万美元，较2020年的54.7928万美元增加220.3906万美元，增幅402.2%[218][219][220] - 2021年上半年，公司研发成本为70.5941万美元，较2020年的21.2618万美元增加49.3323万美元，增幅232.0%[221][222][223] - 2021年上半年，公司净亏损346.031万美元，2020年同期净亏损75.63万美元[225] - 截至2021年6月30日，公司营运资金为686.6338万美元，较2020年12月31日增加185.4387万美元，现金为679.8477万美元[226] - 2021年上半年经营活动使用现金206.8183万美元，2020年同期为76.8682万美元[232] - 2021年上半年融资活动中，直接股权发行普通股总收益419.2478万美元，扣除发行成本50.2717万美元，认股权证行权收入1.71万美元，股票期权行权收入10.1万美元，还支付公开发行成本1.0467万美元；2020年同期支付递延发行成本5.585万美元[234] 公司药物研发成果 - 2021年7月22日公司发布新闻，LB - 100抑制蛋白磷酸酶2A与vosoritide联用，在小鼠侏儒症模型中促骨和软骨生长效果优于vosoritide单药[172] - 公司开发了LB - 100和LB - 200两个系列药物，LB - 100系列对多种癌症及血管和代谢疾病有治疗潜力，LB - 200系列对癌症、神经退行性疾病和慢性遗传性疾病有治疗潜力[192][193] - LB - 100系列研究始于2006年与NIH的合作协议，该协议于2013年4月1日终止[194] - LB - 200系列为组蛋白脱乙酰酶抑制剂，因竞争及公司聚焦LB - 100临床开发，暂不积极推进其临床前开发[195] - LB - 100在多种癌症临床前模型中显示广泛活性，在癌症患者中耐受性良好[196] - 临床前研究表明，LB - 100可抑制多种人类癌症，与标准细胞毒性药物和/或放疗联用可增强疗效且不增加毒性[197] - 低剂量LB - 100可显著提高PD - 1阻断剂在癌症动物模型中的疗效，有望拓展癌症免疫治疗价值[197] - 公司完成LB - 100的1期临床试验，20名可测量疾病患者中，1例胰腺癌客观缓解（肿瘤缩小）持续11个月，9例进展期实体瘤停止生长（病情稳定）4个月以上[198] 公司临床试验情况 - 新冠疫情导致公司临床试验延迟数月或延长，NCI的胶质母细胞瘤药理学临床试验受影响，患者入组目标8人，目前仅2人[201][202] - 2021年1月18日公司开展LB - 100的1b期临床试验，预计成本约290万美元，耗时约24 - 30个月[228] - Moffitt临床试验计划总招募41名患者，截至2021年6月30日，该协议累计成本10.3927万美元[236][238] - GEIS临床试验预计2022年6月30日季度开始，约需三年完成，截至2021年6月30日，该协议累计成本15.5053万美元[240][242][245] - 截至2021年6月30日，公司临床协议总承诺约579.8万美元，其中GEIS约519.3万美元，Moffitt约60.5万美元，预计在2025年12月31日前产生[246] - 为GEIS临床试验提供新库存计划预计成本约73.7万美元，截至2021年6月30日，剩余承诺约37.1万美元，预计在2022年3月31日季度产生[248] - 2021年1月18日公司与City of Hope开展临床试验，截至2021年6月30日，该协议累计成本30.9509万美元[249][253] - 截至2021年6月30日，临床试验协议下公司总承诺约243.3万美元，预计未来两年按42名入组者目标产生费用，若剂量递增过程患者失败，最多增加12名患者，预计额外费用约80万美元，目前预计入组人数18 - 30人，最可能为24人[254] - 与Theradex的Moffitt临床试验监测协议费用预计约95.4万美元，94%支付服务，6%支付转付成本，2021年和2020年截至6月30日的三个月分别产生费用7540美元和5790美元，六个月分别为8481美元和11476美元，截至2021年6月30日总费用90636美元，未支付承诺约87.3万美元，预计2025年6月30日前产生[256][257] - 与Theradex的City of Hope临床试验监测协议，2021年截至6月30日的三个月和六个月分别产生费用10773美元和14313美元，截至2021年6月30日总费用14313美元，未支付承诺约32.4万美元，预计2023年9月30日前产生[258][259] 公司融资情况 - 2020年11月30日公司在纳斯达克资本市场上市，公开发行普通股和认股权证单位，净现金收益459.1349万美元[228] - 2021年3月2日公司通过注册直接股权发行出售普通股，净收益368.9761万美元，预计到2022年年中需筹集额外资金[228] 公司协议相关情况 - 专利转让协议中，公司对INSERM开发里程碑最高支付175万美元，商业里程碑最高支付650万美元，截至2021年和2020年6月30日无应付款[261] - 与Moffitt的独家许可协议，公司支付2.5万美元不可退还许可发行费和每年2.5万美元许可维护费，商业里程碑支付最高189.7万美元，可减40%，2021年和2020年截至6月30日的三个月运营费用均为6233美元，六个月分别为12397美元和12398美元，截至2021年6月30日未达里程碑，产品净销售版税4%，可减至2%，首四年最低年支付5万美元，第五年起10万美元，可减40%[262][263] - 2020年7 - 8月公司与高管签订一年期协议，总年薪64万美元，2021年4月9日董事会提高部分高管年薪，自5月1日起总年薪增至77.5万美元[264] - 与NDA Consulting Corp.的咨询协议季度费用4000美元，2021年和2020年截至6月30日的三个月和六个月费用相同，分别为4000美元和8000美元[265] - 与BioPharmaWorks的合作协议月费1万美元，2021年和2020年截至6月30日的三个月和六个月运营费用均分别为3万美元和6万美元[267] - 与FAST的协议，公司提供LB - 100，若研究证实其对AS有益，公司支付FAST研究结果收益的5%，最高25万美元，目前研究结果待FAST评估[268][269] - 与IRTH Communications的服务协议月费7500美元，授予公平价值10万美元受限股，续约时再授予，2021年截至6月30日的三个月和六个月费用分别为2.25万美元和4.5万美元[270]

公司股权与融资情况 - 2020年11月18日公司进行1比6的普通股反向股票分割[150] - 2021年3月2日公司完成注册直接股权发行，出售1133102股普通股，每股3.70美元，总收益4192478美元，净收益3689761美元，同时授予配售代理购买最多113310股普通股的认股权证[151] - 2021年第一季度，融资活动所得款项为419.2478万美元，扣除发行成本50.2717万美元；2020年同期无融资活动[198] 公司现金与营运资金情况 - 截至2021年3月31日，公司有7739323美元现金用于运营[152] - 2021年3月31日，公司营运资金为764.77万美元，较2020年12月31日的501.1951万美元增加263.5749万美元[192] 公司业务研发成果 - 公司开发了LB - 100和LB - 200两个系列的药理活性药物，LB - 100系列对多种癌症有活性，还能增强常用抗癌药物的有效性；LB - 200系列含组蛋白脱乙酰酶抑制剂，有抗癌、神经保护和抗真菌活性且毒性低[169,172] - LB - 100系列化合物可能用于治疗多种癌症、血管和代谢疾病；LB - 200系列化合物除癌症和神经退行性疾病外，还可用于治疗慢性遗传性疾病如戈谢病[170] - LB - 100在临床前模型中对多种癌症有广泛活性，在人体中耐受性良好，与标准细胞毒性药物和/或放疗结合能增强抗癌效果，低剂量时能显著提高PD - 1阻滞剂的有效性[173,174] 公司业务研发决策 - 公司与美国国立卫生研究院的合作研究始于2006年，至2013年4月1日结束[171] - 公司决定现阶段不积极推进LB - 200系列化合物的临床前开发，仅维持其物质组成专利[172] 公司药物临床试验情况 - 公司完成LB - 100的1期临床试验，显示其在人体中具有抗肿瘤活性，20例可测量疾病患者中，1例胰腺癌肿瘤缩小持续11个月，9例其他进行性实体瘤疾病稳定4个月以上[175] - 公司下一步计划在2期临床试验中证明LB - 100在一种或多种特定肿瘤类型中的疗效[175] - 与莫菲特癌症中心的临床试验计划总招募41名患者，预计2023年7月完成最终分析和报告，截至2021年3月31日已产生成本11.0328万美元[201][202] - 与西班牙肉瘤研究组的临床试验目标是两年内招募约150名患者，预计多柔比星组中位无进展生存期为4.5个月，多柔比星加LB - 100组为7.5个月[204] - 原预计2020年6月30日结束的季度开始的临床试验，现预计2021年9月30日结束的季度开始，2024年9月30日结束的季度完成，中期分析预计在2023年6月[205] - 2021年3月9日启动与City of Hope的临床试验，患者招募预计需18 - 24个月完成，评估潜在增加活性可能至少需要24个月[212] 公司临床试验成本情况 - 2020年2月18日公司向GEIS预付43,411美元用于第二里程碑付款，因试验延迟，2020年6月30日将此预付款计入研发成本；2021年2月26日又支付24,171美元[206] - 截至2021年3月31日，与GEIS协议累计产生成本155,053美元，2021年和2020年第一季度分别产生成本24,171美元和0美元[207] - 截至2021年3月31日，临床试验协议剩余承诺付款约5,019,000美元，其中GEIS试验约4,403,000美元，Moffit试验约616,000美元，预计在2025年12月31日前支付[208] - 为GEIS试验提供新的DP库存项目预计花费约600,000美元，截至2021年3月31日剩余承诺付款约300,000美元，预计在2021年6月30日前支付[210] - 截至2021年3月31日，与City of Hope协议已支付初始不可退还费用240,508美元，剩余承诺付款约2,718,000美元，预计在未来两年支付；若剂量递增过程中患者失败数量多，可能需增加最多12名患者，预计额外费用约800,000美元[213][214] - Moffitt试验监测协议成本预计约954,000美元，94%支付给Theradex，6%为转付成本；截至2021年3月31日累计成本76,729美元，2021年和2020年第一季度分别产生成本941美元和5,686美元，剩余承诺付款约876,000美元，预计在2025年6月30日前支付[216][217] 公司财务数据关键指标变化 - 2021年3月31日，公司无营收，运营净亏损172.7144万美元，2020年同期净亏损38.3175万美元[180][182][191] - 2021年第一季度，公司一般及行政成本为128.1654万美元，较2020年的29.2484万美元增加98.917万美元，增幅338.2%[182][184][185][186] - 2021年第一季度，公司研发成本为44.3526万美元，较2020年的9.4673万美元增加34.8853万美元[182][187][188][189] - 2021年第一季度，公司利息收入为146美元，2020年同期为3982美元；2021年有利息支出2110美元，2020年无利息支出[182][190][191] - 2021年第一季度，经营活动使用现金102.6337万美元，2020年同期为41.4033万美元[197] 公司未来试验计划与预算 - 公司预计开展的LB - 100一期1b临床试验预计花费约290万美元，需18 - 24个月完成[194] 公司合作协议情况 - 与INSERM的专利协议，公司承诺开发里程碑支付最多1,750,000美元，商业里程碑支付最多6,500,000美元，截至2021年3月31日和2020年无应付款项[220] - 与Moffitt的许可协议，公司需支付非退还许可发行费25,000美元、每年许可维护费25,000美元，达到里程碑支付最多1,897,000美元（某些情况可减40%）；对含特许权产品全球累计净销售额支付4%特许权使用费（某些情况减至2%），前四年最低季度支付50,000美元，第五年及以后每年100,000美元（某些情况减40%），截至2021年3月31日未达到任何里程碑[221][223] - 公司与BioPharmaWorks合作协议月费10000美元，2021年和2020年第一季度运营费用均为30000美元[228] - 公司与FAST合作，若研究证实LB - 100有效，将支付FAST研究结果收益的5%，最高250000美元[229] - 公司与IRTH Communications协议月费7500美元，授予日公允价值100000美元的受限普通股，2021年第一季度费用22500美元[230] 其他信息 - 美国Angelman综合征发病率约为1/12000至1/20000[229] - 2021年3月31日公司无表外安排[231]

公司股权与融资情况 - 2020年11月18日公司进行1比6的普通股反向股票分割[264] - 2021年3月2日公司完成注册直接股权发行，出售1133102股普通股，每股3.70美元，总收益4192477美元，净收益约3690030美元[265] - 2020年11月公司公开发行所得净现金459.13万美元用于研发和运营，2021年3月注册直接股权发行所得净收益约369万美元[314][316] 公司现金与营运资金情况 - 截至2020年12月31日，公司有5069266美元现金用于运营[266] - 2020年12月31日公司营运资金为501.20万美元，较2019年的243.41万美元增加257.78万美元[314] 公司成本占比情况 - 2020和2019年，法律事务所的费用分别占公司总行政成本的27.3%和44.5%[274] - 2020和2019年，授予董事和高管的股票期权摊销价值分别占公司总行政成本的23.7%和18.8%[274] - 2020年，顾问相关费用及股票期权价值占公司研发成本的65.6%，供应商费用占13.7%[275] - 2019年，授予顾问的股票期权价值占公司研发成本的52.9%，顾问和供应商费用分别占12.2%和10.7%[275] 公司药物研发情况 - 公司开发了LB - 100和LB - 200两个系列的药理活性药物[290] - LB - 100系列化合物可能用于治疗多种癌症、血管和代谢疾病，LB - 200系列可能用于治疗癌症、神经退行性疾病和慢性遗传性疾病[291] - 公司决定现阶段不积极推进LB - 200系列化合物的临床前开发，仅维持其物质组成专利[293] 公司财务关键指标变化 - 2020年公司无营收，净亏损326.49万美元，2019年净亏损244.03万美元[303][304][313] - 2020年一般及行政成本为204.28万美元，较2019年的166.92万美元增加37.36万美元，增幅22.4%[303][305][306][307] - 2020年研发成本为122.37万美元，较2019年的82.09万美元增加40.28万美元[303][308][309][310] - 2020年利息收入为5232美元，较2019年的49723美元减少，2020年利息支出为3674美元，2019年无利息支出[303][312][313] 公司资金需求与疫情影响 - 2021年1月公司开展的1b期临床试验预计成本250 - 290万美元，耗时18 - 24个月，公司预计到2022年年中需筹集更多资金[316] - 新冠疫情可能导致公司临床试验延迟、成本增加，且影响未来融资[298][299][300][317] 公司临床试验协议情况 - 公司与莫菲特癌症中心签订为期五年的临床试验研究协议，评估抗癌化合物LB - 100对骨髓增生异常综合征患者的治疗效果[321] - 低和中-1风险MDS的1b/2期临床试验计划招募41名患者，首21名患者入组后进行中期分析，若有3至6名响应者则再招募20名，7名及以上响应者则支持LB - 100继续开发，按当前入组速度试验将在启动后四年完成，预计2023年7月完成最终分析和报告[322] - 2020年和2019年公司根据与Moffitt的协议分别支付41,142美元和45,093美元，截至2020年12月31日累计成本102,944美元[323] - 与GEIS的临床试验原计划2020年12月31日季度首名患者入组，两年内招募约150名患者，现预计2021年9月30日季度开始，2024年9月30日季度完成，中期分析预计在2023年6月[326][327] - 2020年和2019年公司根据与GEIS的协议分别产生成本43,411美元和87,471美元，截至2020年12月31日累计成本130,882美元[329] - 截至2020年12月31日，上述临床试验协议剩余承诺约523万美元，其中GEIS试验约461.4万美元，Moffit试验约61.6万美元，预计在2025年12月31日前产生[330] - 为GEIS试验提供新库存DP项目预计成本60万至70万美元，截至2020年12月31日剩余承诺约30万美元，预计在2021年6月30日前产生[332] - 与City of Hope的1b期临床试验预计招募24至30名患者，成本250万至290万美元，若剂量递增过程有大量患者失败可能增加最多12名患者，额外成本80万美元[335] - 与Theradex的Moffitt试验监测协议预计成本约95.4万美元，2020年和2019年分别产生成本18,663美元和51,586美元，截至2020年12月31日累计成本75,788美元，剩余承诺约87.4万美元预计在2025年6月30日前产生[338][339] - 与Theradex的City of Hope试验监测协议预计到2023年9月30日产生成本约33.5万美元[340] 公司专利与许可协议情况 - 与INSERM的专利协议，公司达成开发里程碑需支付最多175万美元，达成商业里程碑需支付最多650万美元，截至2020年和2019年无应付款项[341] - 公司需支付莫菲特不可退还的许可发行费25,000美元，年度许可维护费25,000美元，累计达1,897,000美元的里程碑付款（特定情况下可减少40%）[344] - 2019年和2020年，公司因许可协议分别产生运营费用80,669美元和25,001美元[344] - 公司需按全球含特许权使用费产品累计净销售额的4%（特定情况下降至2%）支付特许权使用费，销售开始后前四年最低季度付款50,000美元，第五年及以后每年100,000美元（特定情况下减少40%）[345] 公司人员雇佣情况 - 公司与约翰·科瓦奇博士签订雇佣协议，年薪250,000美元，2020年产生工资费用62,500美元[347] - 公司与埃里克·福尔曼签订雇佣协议，年薪120,000美元，获350,000股股票期权，2020年产生工资费用30,000美元[348] - 公司与詹姆斯·米瑟博士签订雇佣协议，年薪150,000美元，获500,000股股票期权，需投入至少50%工作时间，2020年产生工资费用62,500美元[349] - 公司与罗伯特·N·温加滕签订雇佣协议，年薪120,000美元，获350,000股股票期权，2020年产生工资费用46,451美元[350] 公司其他合作协议费用情况 - 2020年和2019年，公司因与NDA咨询公司的协议分别产生咨询费16,000美元和62,000美元[352] - 2020年和2019年，公司因与BioPharmaWorks的合作协议分别产生运营费用131,650美元和100,000美元[354] - 公司与天使综合征治疗基金会合作，若研究证实LB - 100效果，需支付其研究结果开发所得收益的5%，最高250,000美元[355] 公司经营活动现金流量情况 - 2020年经营活动使用现金213.14万美元，2019年为167.41万美元，2020年和2019年均无投资活动，2020年融资活动所得毛收入570.18万美元，扣除成本后为460.18万美元，2019年无融资活动[319][320]

公司融资与运营资金 - 公司拟进行公开发行，预计产生约937.5万美元的总收益，以满足至少未来两年的运营资金需求[148] - 截至2020年9月30日，公司有107.6248万美元的现金及现金等价物用于运营[152] - 公司尚未开始任何创收业务，没有来自运营的正现金流，依赖定期注入股权资本来满足运营需求[147] - 截至2020年9月30日，公司未开展创收业务，无正向运营现金流，依赖股权融资满足运营需求[181] 公司股权相关 - 2020年7月14日，公司董事会批准了1比6的反向股票分割，待监管批准并与公开发行完成同时实施[150] 公司持续经营能力 - 公司的合并财务报表基于持续经营假设编制，但管理层和独立注册会计师均对公司在报表发布后一年内持续经营的能力存在重大怀疑[153][154] 公司药物研发成果 - 公司开发了LB - 100和LB - 200两个系列的药物，LB - 100系列对多种癌症有活性，还能增强常用抗癌药物的有效性[170] - LB - 100系列有潜力成为同类首创，可用于治疗多种癌症、血管和代谢疾病；LB - 200系列有潜力成为同类中最有效的，可用于治疗癌症、神经退行性疾病和慢性遗传性疾病[171] - 公司完成了LB - 100的1期临床试验，显示其在可耐受剂量下具有抗肿瘤活性，20名有可测量疾病的患者中，1例胰腺癌客观缓解持续11个月，9例其他进行性实体瘤疾病稳定4个月以上[176] 公司财务成本与费用计量 - 公司的研究和开发成本主要包括支付给顾问和承包商的费用等，按合同期限分摊计入运营成本[160][161] - 公司定期向人员发行普通股和股票期权作为服务报酬，按授予日公允价值计量并在归属期内直线法确认为补偿费用[165][166] 公司关键财务指标变化 - 2020年第三季度，公司净亏损160.1655万美元，2019年同期为107.9072万美元；2020年前九个月，净亏损235.7955万美元，2019年同期为211.8272万美元[192][201] - 2020年第三季度，公司行政成本为80.2273万美元，较2019年的52.236万美元增加27.9913万美元，增幅53.6%；2020年前九个月，行政成本为135.0201万美元，较2019年的146.0551万美元减少11.035万美元，降幅7.6%[185][186][194][195] - 2020年第三季度，公司研发成本为79.942万美元，较2019年的57.0601万美元增加22.8819万美元；2020年前九个月，研发成本为101.2038万美元，较2019年的69.9038万美元增加31.3万美元[188][189][197][198] - 2020年第三季度，公司利息收入为38美元，2019年同期为13889美元；2020年前九个月，利息收入为4284美元，2019年同期为41317美元[191][200] - 截至2020年9月30日，公司营运资金为96.6673万美元，较2019年12月31日的243.4135万美元减少146.7462万美元[202] - 2020年前九个月，经营活动使用现金139.2372万美元，2019年同期为129.661万美元[206] - 2020年前九个月，融资活动包括支付递延发行成本13.0244万美元，2019年同期无融资活动[209] 公司临床试验相关 - 公司与莫菲特癌症中心签订为期五年的临床试验研究协议，评估抗癌化合物LB - 100对骨髓增生异常综合征患者的治疗效果[210] - 一项评估LB - 100治疗骨髓增生异常综合征的1b/2期临床试验计划招募41名患者，按当前招募速度，试验将在启动后四年完成，预计2023年7月完成最终分析和报告[211] - 2020和2019年截至9月30日的三个月内，公司根据协议分别向Moffitt支付10,643美元和9,996美元；九个月内分别支付36,008美元和23,249美元；截至2020年9月30日，该协议累计产生成本81,101美元[212] - 公司与GEIS的临床试验预计2021年9月30日结束的季度开始，2024年9月30日结束的季度完成，原计划2020年6月30日结束的季度开始[215] - 公司与GEIS的协议预计招募约150名患者，多柔比星组中位无进展生存期为4.5个月，多柔比星加LB - 100组为7.5个月[214] - 2020和2019年截至9月30日的三个月内，公司根据与GEIS的协议分别产生成本0美元和87,471美元；九个月内分别产生成本43,411美元和87,471美元；截至2020年9月30日，该协议累计产生成本130,882美元[217] - 截至2020年9月30日，公司上述临床试验协议的总承诺金额约为504.9万美元，其中GEIS临床试验约442.8万美元，Moffitt临床试验约62.1万美元，预计在2025年6月30日前产生[218] 公司其他协议成本 - 公司与Theradex的工作订单协议成本估计约为95.4万美元，其中约94%支付给Theradex，约6%为转付成本；截至2020年9月30日，该协议累计产生成本75,885美元[220] - 截至2020年9月30日，公司与Theradex的临床试验监测协议未支付的承诺金额约为87.5万美元，预计在2025年6月30日前产生[221] - 截至2020年9月30日，公司其他两项短期临床研究协议未支付的承诺金额约为25.8万美元，预计在未来五个月内产生；2020年截至9月30日的三个月和九个月内，该协议产生成本41,625美元[222] - 公司与INSERM的专利协议，开发里程碑最高支付175万美元，商业里程碑最高支付650万美元；截至2020年9月30日和2019年12月31日，该协议无应付款项[223] - 公司与Moffitt的许可协议，公司需支付非退还许可发行费2.5万美元、年度许可维护费2.5万美元，里程碑付款最高189.7万美元（某些情况可减40%）；销售提成4%（某些情况减至2%），前四年最低季度提成5万美元，第五年及以后每年最低10万美元（某些情况减40%）[225][226] 公司人员雇佣协议 - 2020年8月1日公司与James Miser博士签订雇佣协议，年薪15万美元，获50万份公司普通股期权，需投入至少50%工作时间，截至2020年9月30日的三个月和九个月薪资费用为2.5万美元[229] - 2020年8月12日公司与Robert Weingarten签订雇佣协议，年薪12万美元，获35万份公司普通股期权，截至2020年9月30日的三个月和九个月薪资费用为1.6452万美元[230] - 公司与James Miser博士的协议有效期至生效日期起一年，可自动续约，终止需提前60天书面通知[229] - 公司与Robert Weingarten的协议有效期至生效日期起一年，可自动续约，终止需提前60天书面通知[230] 公司咨询与合作协议 - 2013年12月24日公司与NDA Consulting Corp.签订协议，季度咨询费4000美元，2020年和2019年截至9月30日的三个月咨询费均为4000美元，九个月均为1.2万美元[231] - 2015年9月14日公司与BioPharmaWorks签订合作协议，月费1万美元，2020年和2019年截至9月30日的三个月费用均为3万美元，九个月分别为9万和7万美元[232][233] - 公司与NDA Consulting Corp.的协议自2014年起每年自动续约[231] - 公司与BioPharmaWorks的合作协议初始为期两年，后续自动按年续约，终止需提前60天通知[233] 公司其他协议 - 2020年8月12日公司与FAST签订主服务协议，若临床前研究证实LB - 100效果，公司将支付FAST研究结果收益的5%，最高25万美元[234] 疾病相关数据 - Angelman综合征在美国影响约1/12000至1/20000的人[234]

股权与股本变动 - 公司于2015年9月14日向BioPharmaWorks发行两份认股权证，可购买100万股普通股，第一份于2016年9月14日归属，行权价1美元/股，第二份于2017年9月14日归属，行权价2美元/股，2020年7月3日董事会批准将认股权证期限从2020年9月14日延长至2025年9月14日，2020年7月2日公司收盘价为0.9美元/股[130] - 2020年7月14日董事会批准公司已发行普通股1比6反向拆股，需获得监管批准、向股东发出适当法律通知并获纳斯达克资本市场上市批准后实施[131] 公司经营状况与资金需求 - 公司截至目前未产生运营收入，预计近期也不会产生，自成立以来持续经营亏损和负运营现金流，主要通过出售股权证券、行使已发行普通股期权和认股权证筹集营运资金，管理层认为公司持续经营能力存在重大疑问，需在2021年初前筹集额外资金[132][133][134] - 新冠疫情导致公司临床试验至少延迟或延长3至6个月，且未来融资的金额和类型存在重大不确定性[155][156] - 截至2020年6月30日，公司未开展创收业务，无正向运营现金流，依赖筹集股权资本满足运营需求[157] - 2020年和2019年截至6月30日的三个月及六个月公司均无收入[160][168] 业务线 - 抗癌药物研发 - 公司有两类抗癌药物在研，LB - 100系列和LB - 200系列，因专注LB - 100临床开发，暂不积极推进LB - 200临床前开发，仅维持其物质成分专利[148] - 公司选择LB - 100进行临床开发，在动物模型中可增强抗癌药物和放疗效果且不增加毒性，一期临床试验显示有抗癌潜力[149] - 公司当前研究LB - 100用于骨髓增生异常综合征，还评估LB - 100联合标准细胞毒性药物用于晚期未分化肉瘤（标准治疗中位进展时间约4.5个月）和小细胞肺癌（最佳治疗中位生存期约9.0个月）[150] - 公司与GEIS合作开展临床试验，预计两年内招募约150名患者，多柔比星组中位无进展生存期为4.5个月，多柔比星加LB - 100组为7.5个月[189] - 临床试验原计划2020年6月30日季度开始，现预计2021年9月30日季度开始，2024年9月30日季度完成[190] 财务数据关键指标变化 - 成本与收入 - 2020年截至6月30日的三个月，一般及行政成本为255,443美元，较2019年的547,763美元减少292,320美元，降幅53.4%[161][162][163] - 2020年截至6月30日的三个月，研发成本为117,946美元，较2019年的80,123美元增加37,823美元[164][165][166] - 2020年截至6月30日的三个月，公司利息收入为264美元，较2019年的17,422美元减少[167] - 2020年截至6月30日的三个月，公司净亏损为373,125美元，2019年为610,464美元[167] - 2020年截至6月30日的六个月，一般及行政成本为547,928美元，较2019年的938,191美元减少390,263美元，降幅41.6%[169][170][171] - 2020年截至6月30日的六个月，研发成本为212,618美元，较2019年的128,437美元增加84,181美元[172][173][174] - 2020年截至6月30日的六个月，公司利息收入为4,246美元，较2019年的27,428美元减少[175] - 2020年截至6月30日的六个月，公司净亏损为756,300美元，2019年为1,039,200美元[176] - 2020年6月30日，公司营运资金为1,590,985美元，较2019年12月31日的2,434,135美元减少843,150美元[178] 业务线 - 临床试验成本 - 2020年2月18日，公司向GEIS预付43,411美元用于第二里程碑付款，该预付款于2020年6月30日计入研发成本[191] - 截至2020年6月30日，公司根据与GEIS协议累计产生成本130,882美元[192] - 截至2020年6月30日，公司临床试验协议总承诺约4,795,000美元，其中GEIS试验约4,162,000美元，Moffit试验约633,000美元，预计在2025年6月30日前产生[193] - 公司与Theradex的工作订单协议成本估计约954,000美元，94%支付给Theradex，6%为转付成本，截至2020年6月30日累计成本74,968美元[195] - 截至2020年6月30日，公司临床监测协议总承诺约876,000美元，预计在2025年6月30日前产生[196] 业务线 - 合作与协议成本 - 公司与INSERM的专利协议，开发里程碑付款最高1,750,000美元，商业里程碑付款最高6,500,000美元，截至2020年6月30日无应付款项[197] - 公司与Moffitt的许可协议，需支付非退还许可费25,000美元、年度维护费25,000美元，里程碑付款最高1,897,000美元，销售产品需支付4%（某些情况降至2%）的特许权使用费[199][200] - 公司与Dr. John Kovach、Eric Forman、Dr. James Miser分别签订就业协议，年薪分别为250,000美元、100,000美元，Dr. James Miser月薪12,500美元并获500,000股期权，行权价1.19美元/股[201][202][203] - 2013年12月24日公司与NDA Consulting Corp.签订咨询协议，季度现金费用4000美元，协议自动续期[204] - 2020年和2019年截至6月30日的三个月，NDA协议咨询费均为4000美元，六个月均为8000美元[204] - 2015年9月14日公司与BioPharmaWorks签订合作协议，BioPharmaWorks提供多项服务[205] - 合作协议初始期限两年，自动续期，月费10000美元，可协商按小时计费[206] - 2018年4月至2019年9月13日暂停合作协议服务和付款，2019年3月1日恢复[206] - 2020年和2019年截至6月30日的三个月，BioPharmaWorks协议费用均为30000美元[206] - 2020年和2019年截至6月30日的六个月，BioPharmaWorks协议费用分别为60000美元和40000美元[206] 其他信息 - 2020年6月30日公司无表外安排[207] - 关于市场风险的定量和定性披露不适用[208]

公司财务状况及资金需求 - 公司尚无营收，依赖股权资本注入满足运营需求，预计2021年初需筹集更多资金[110][115][117][137][138] - 2020年3月31日止三个月，公司无营收，运营亏损387,157美元，净亏损383,175美元[140] - 2020年3月31日止三个月，一般及行政成本为292,484美元，较2019年的390,428美元有所下降[140][142][143] - 2020年3月31日止三个月，研发成本为94,673美元，高于2019年的48,314美元[140] - 2020年一般及行政成本较2019年减少97,945美元，降幅25.1%[144] - 2020年第一季度研发成本为94,673美元，较2019年的48,314美元增加46,359美元[145][146][148] - 2020年第一季度利息收入为3,982美元，较2019年的10,006美元减少[149] - 2020年第一季度净亏损为383,175美元，较2019年的428,736美元有所收窄[149] - 截至2020年3月31日，公司营运资金为2,050,960美元，较2019年12月31日的2,434,135美元减少383,175美元[151] - 截至2020年3月31日，公司现金及现金等价物为2,184,831美元[152] - 2020年第一季度经营活动使用现金414,033美元，较2019年的379,408美元增加[156] - 截至2020年3月31日，公司临床试验协议相关的总承诺金额（扣除已支付金额）约为4,806,000美元，预计在未来五年内发生[162] - 截至2020年3月31日，公司没有任何可被视为表外安排的交易、义务或关系[171] 公司经营能力疑虑 - 管理层认为公司持续经营能力存重大疑虑，独立注册会计师事务所也表达相同观点[116] 抗癌药物研发进展 - LB - 100与PD - 1阻滞剂联用使25%实验动物脑内GBM肿瘤缩小、消除并产生免疫[113] - 公司认为新动物数据支持对初始标准治疗后复发的GBM患者开展LB - 100加PD - 1阻滞剂的1b/2期试验[114] - 公司有LB - 100和LB - 200两类抗癌药物在研，目前专注LB - 100临床开发[131][133] 新冠疫情对公司的影响 - 受新冠疫情影响，公司临床试验预计至少推迟三到六个月[137] 公司股票信息 - 公司普通股在OTCQB交易，代码“LIXT”[111] 公司合作协议情况 - 公司与INSERM的专利协议中，开发里程碑最高支付1,750,000美元，商业里程碑最高支付6,500,000美元，截至2020年3月31日无应付款项[164] - 公司与Liberi的咨询协议支付一次性预付费用18,348美元，截至2020年3月31日已全额摊销[165] - 公司与Moffitt的许可协议规定，首名患者进入1b/2期临床试验后需支付2.5万美元不可退还许可发行费，自生效日首周年起每年支付2.5万美元许可维护费，基于临床和商业里程碑需支付总计189.7万美元不可退还里程碑付款，特定情况下可减少40% [166] - 2020年和2019年第一季度，公司因许可协议产生的运营费用分别为6165美元和15274美元，截至2020年3月31日未达成任何里程碑 [166] - 公司需按季度向Moffitt支付特许权产品全球累计净销售额4%的特许权使用费，特定情况下降至2%，销售开始后前四年最低特许权使用费为每年5万美元，第五年及以后为每年10万美元，特定情况下可减少40% [167] - 公司与NDA咨询公司的协议规定季度现金费用为4000美元，2020年和2019年第一季度的咨询和顾问费用均为4000美元，计入研发成本 [168] - 公司与BioPharmaWorks的合作协议规定月费为1万美元，公司有权协商按小时计费并授予股权补偿，2020年和2019年第一季度因该协议产生的运营费用分别为3万美元和1万美元，计入研发成本 [170] - 公司与BioPharmaWorks的合作协议初始期限为两年，之后自动按年续约，除非一方提前60天终止 [170] - 公司与BioPharmaWorks的合作协议在2016年11月1日至2017年3月31日以及2018年2月1日至2019年9月13日期间暂停服务和付款 [170] - 公司与BioPharmaWorks的合作协议于2019年3月1日恢复生效，目前仍在执行 [170] 公司临床试验进度 - 公司与Moffitt的1b/2期临床试验于2019年4月开始，7月首名患者入组，预计两年完成，最终分析和报告预计在三年内完成 [166]