文章核心观点 - 临床阶段制药公司LIXTE Biotechnology Holdings宣布与罗氏和荷兰癌症研究所合作，开展免疫疗法无反应（MSI低）转移性结肠癌的新临床试验，其主要化合物LB - 100有望为大量结肠癌患者带来免疫疗法这一有效治疗选择 [1][2] 公司合作与临床研究 - LIXTE与罗氏和荷兰癌症研究所合作，开展免疫疗法无反应（MSI低）转移性结肠癌新临床试验，LIXTE提供主要化合物LB - 100，罗氏提供阿替利珠单抗（一种PD - L1抑制剂）和资金支持 [1][8] - 该临床试验在clinicaltrials.gov上登记编号为NCT06012734 [8] - 这是近期第二个由大型制药公司全额资助的将LB - 100与免疫疗法结合的临床试验，此前GSK资助了治疗透明细胞卵巢癌的临床试验 [9] 公司化合物特点与潜力 - LIXTE的主要化合物LB - 100属于癌症生物学全新领域“激活致死”的开创性成果，有综合专利组合覆盖，目前正在进行结肠癌、小细胞肺癌和肉瘤的概念验证临床试验 [4] - 近期《EMBO Reports》杂志发表的临床前数据显示，LB - 100可将免疫“冷”肿瘤转变为“热”肿瘤，增强对免疫疗法的反应，大量科学和临床证据表明LB - 100与检查点免疫疗法有很强协同作用 [9] - LIXTE的一流临床PP2A抑制剂LB - 100在癌症患者中耐受性良好，基于大量临床前数据，其有潜力显著增强化疗和免疫疗法效果，改善癌症患者预后 [10] 结肠癌治疗现状 - 只有约15%的结肠癌对免疫疗法有反应（MSI高癌症），约85%的结肠癌为MSI低，免疫疗法对其无效 [2] 公司信息 - LIXTE是临床阶段制药公司，专注于癌症药物开发新靶点及癌症疗法的开发和商业化 [10] - 如需更多信息可联系info@lixte.com，通用电话(631) 830 - 7092，投资者电话(888) 289 - 5533，也可联系PondelWilkinson Inc.投资者关系部pwinvestor@pondel.com，Roger Pondel电话(310) 279 - 5965，Laurie Berman电话(310) 279 - 5962 [13]

文章核心观点 - 临床阶段制药公司LIXTE Biotechnology Holdings宣布其先导化合物LB - 100新临床前数据在线发表，该化合物可将免疫“冷”肿瘤变“热”，增强免疫疗法益处 [1] 公司概况 - LIXTE是专注癌症药物开发新靶点、开发和商业化癌症疗法的临床阶段制药公司 [3] - 公司先导临床PP2A抑制剂LB - 100在癌症患者中耐受性良好，有增强化疗和免疫疗法、改善癌症患者预后的潜力 [3] - 公司新方法有全面专利组合覆盖，结肠癌、小细胞肺癌和肉瘤癌症的概念验证临床试验正在进行 [14] 研究成果 - 新发表数据是2023年7月预印本的同行评审版本，论文提供直接证据表明LB - 100能产生新抗原并呈递给免疫系统 [2] - 荷兰癌症研究所合作者证明LB - 100处理癌细胞会破坏编码蛋白质的mRNA正常加工，产生新抗原呈递给宿主免疫系统，该机制补充了LB - 100使癌细胞对免疫检查点阻断敏感的发现 [12] 公司展望 - 公司首席执行官表示新研究支持LB - 100与检查点免疫疗法联合用于肺癌和卵巢癌的临床试验，其生物活性可使免疫“冷”的微卫星稳定结肠癌细胞被免疫系统识别，有望扩大对免疫疗法有反应的结肠癌患者数量，公司将近期探索临床测试该概念的更多方法 [7]

文章核心观点 - 临床阶段制药公司LIXTE Biotechnology Holdings宣布其主要化合物LB - 100新临床前数据在线发表，该化合物可将免疫“冷”肿瘤变“热”，增强免疫疗法益处 [1] 研究成果 - LIXTE合作者证明用LB - 100治疗癌细胞会破坏编码蛋白质的mRNA正常加工，产生呈递给宿主免疫系统的新抗原，该机制补充了LB - 100使癌细胞对免疫检查点阻断敏感的先前发现 [2] - 已发表论文提供直接证据表明LB - 100产生的新抗原会在MHC I类抗原环境下呈递给免疫系统 [3] 公司观点 - 公司首席执行官表示新研究支持LB - 100与检查点免疫疗法联合用于肺癌和卵巢癌的临床试验，该化合物能使大量免疫“冷”的微卫星稳定结肠癌细胞变成能被免疫系统识别的肿瘤，有望显著增加对免疫疗法有反应的结肠癌患者数量，公司将寻找更多临床测试方法 [3] 研究团队 - 报告研究结果的科学家团队由荷兰癌症研究所和Oncode研究所的René Bernards教授领导，他是分子致癌领域领导者及LIXTE董事会成员 [4] 公司介绍 - LIXTE是临床阶段制药公司，专注癌症药物开发新靶点及癌症疗法开发和商业化，其一流的临床PP2A抑制剂LB - 100在与抗癌活性相关剂量下能被癌症患者良好耐受，有潜力显著增强化疗和免疫疗法效果，改善癌症患者预后 [5] - LB - 100是癌症生物学新领域“激活致死”开创性成果，公司新方法有全面专利组合覆盖，目前正在进行结肠癌、小细胞肺癌和肉瘤的概念验证临床试验 [9] 联系方式 - 如需更多信息可联系info@lixte.com，通用电话(631) 830 - 7092，投资者电话(888) 289 - 5533 [8] - 投资者关系联系PondelWilkinson Inc.，邮箱pwinvestor@pondel.com，Roger Pondel电话(310) 279 - 5965，Laurie Berman电话(310) 279 - 5962 [8] - 更多公司信息可查看www.lixte.com [9]

文章核心观点 - LIXTE生物技术控股公司宣布任命Jan Schellens博士为首席医疗官，其丰富经验有望助力公司发展 [1][2][3] 公司动态 - 临床阶段制药公司LIXTE宣布任命Jan Schellens博士为首席医疗官，8月1日生效，接替自2020年起担任该职位的James S. Miser博士 [1][2] - 公司首席执行官对Jan Schellens博士加入表示欢迎，同时感谢Jim Miser过去四年的贡献 [3][4] 新首席医疗官情况 - Jan Schellens博士有超25年临床经验，超20年新药研发和上市经验 [2] - 他是超900篇同行评审科学期刊文章的合著者，曾在多家机构任职，还拥有医学博士和药学博士学位 [5] - 他曾在荷兰药品评估委员会任职17年，在欧洲药品管理局肿瘤科学顾问委员会任职12年，同时兼任Modra Pharmaceuticals公司兼职首席医疗官 [6] 公司业务 - LIXTE专注癌症药物开发新靶点，开发和商业化癌症疗法，其先导化合物LB - 100有潜力增强化疗和免疫疗法效果 [7] - LB - 100属于癌症生物学新领域“激活致死性”，公司新方法有全面专利组合，概念验证临床试验正在进行中 [8]

文章核心观点 LIXTE生物技术控股公司是一家临床阶段制药公司，正开发新型癌症疗法，近期在临床前研究和公司活动方面取得进展，其专有化合物LB - 100在癌症治疗上有潜在价值 [1][2][6] 公司近期活动 - 临床前研究显示LB - 100能使癌细胞放弃致癌特性，为癌症治疗开辟新策略，相关数据由公司董事会成员René Bernards博士在会议上展示，论文发表于《癌症发现》 [2] - 公司首席执行官Bas van der Baan于4月3日在纽约市的MedInvest生物技术和制药投资者会议上发表演讲 [2] - 公司于5月9日和10日在哈佛大学达纳法伯癌症研究所共同赞助国际科学研讨会，探讨癌症治疗新方法 [2] 临床试验情况 - 公司在德克萨斯大学MD安德森癌症中心、希望之城癌症中心、莎拉·坎农研究所和西班牙肉瘤小组开展临床试验，涉及卵巢透明细胞癌、小细胞肺癌和晚期软组织肉瘤 [3] - 2024年2月，公司与美国国立卫生研究院下属机构签署独家专利许可协议 [3] 公司信息 - 公司是临床阶段制药公司，专注癌症药物开发新靶点，其首款PP2A抑制剂LB - 100耐受性良好，有增强放化疗和免疫疗法潜力，新方法无已知竞争对手且有专利组合覆盖 [6] - 公司已提交2024年第一季度10 - Q表格季度报告，更多业务、临床试验和财务状况信息可查看该报告 [5] - 可通过info@lixte.com、电话(631) 830 - 7092或(888) 289 - 5533等方式获取公司更多信息 [11]

文章核心观点 公司为临床阶段制药公司，正开发新型癌症疗法，近期在临床前研究等方面取得进展，有望推进新治疗方案 [1][2] 公司业务进展 - 公司专有化合物LB - 100在肺癌、卵巢癌和肉瘤癌症的正在进行的临床试验中取得进展 [2] - 临床前研究显示LB - 100能使癌细胞放弃致癌特性，为公司现有三项临床试验外开辟了潜在新治疗策略 [2] - 公司在德克萨斯大学MD安德森癌症中心开展卵巢透明细胞癌临床试验，在希望之城癌症中心和莎拉·坎农研究所开展小细胞肺癌临床试验，在西班牙肉瘤小组开展晚期软组织肉瘤临床试验 [3] 公司活动情况 - 分子致癌领域领导者René Bernards博士在欧洲和美国癌症研究协会联合会议上展示LB - 100临床前新数据，相关论文于2024年4月30日发表在《癌症发现》 [2] - 公司首席执行官Bas van der Baan于2024年4月3日在纽约市MedInvest生物技术和制药投资者会议上发表演讲 [2] - 公司于2024年5月9日和10日在哈佛大学达纳法伯癌症研究所共同赞助“癌症治疗性过度激活”国际科学研讨会 [2] 公司合作与文件 - 2024年2月，公司与美国国立神经疾病和中风研究所、美国国立癌症研究所签署独家专利许可协议 [3] - 公司已向美国证券交易委员会提交截至2024年3月31日的第一季度10 - Q表格季度报告 [5] 公司简介 - 公司是临床阶段制药公司，专注癌症药物开发新靶点及癌症疗法开发和商业化 [6] - 公司首创的PP2A抑制剂LB - 100在癌症患者中耐受性良好，有潜力增强化疗和免疫疗法效果，且该方法无已知竞争对手，拥有全面专利组合 [6]

财务数据关键指标变化 - 2024年第一季度公司净亏损971,322美元，运营使用现金789,225美元，3月31日现金余额为3,414,263美元[91] - 2024年和2023年第一季度，专利和许可法律及申请费用分别为83,211美元和317,340美元，2024年较2023年减少234,129美元，降幅73.8%[101] - 2024年第一季度一般及行政成本为847,815美元，2023年为1,181,062美元，同比下降333,247美元，降幅28.2%[112] - 2024年第一季度研发成本为119,064美元，2023年为189,085美元，同比下降70,021美元，降幅37.0%[112] - 2024年第一季度利息收入为2,859美元，2023年为5,015美元[112] - 2024年第一季度利息支出为7,186美元，2023年为3,861美元[112] - 2024年第一季度外汇损失为116美元，2023年外汇收益为1,334美元[113] - 2024年第一季度净亏损为971,322美元，2023年为1,367,659美元[113] - 2024年第一季度经营活动净现金使用量为789,225美元，2023年同期为1,271,369美元[114] - 2024年3月31日公司营运资金为3,126,367美元，较2023年12月31日减少868,395美元[114] - 2024年第一季度公司无投资活动，2023年第一季度融资活动现金流入为6,281美元[114][115] - 2024年和2023年第一季度，公司因与Moffitt的协议分别产生成本0美元和6,000美元，截至2024年3月31日累计成本为147,239美元[127] - 与Theradex关于City of Hope临床试验监测协议成本估计约33.5万美元，2024年和2023年第一季度分别产生成本0美元和69,001美元，截至2024年3月31日累计成本447,512美元，未支付承诺约25.3万美元，预计在2026年3月31日前产生[128] - 与Theradex关于GEIS临床试验监测协议成本估计约15.3万美元，2024年第一季度产生成本5,529美元，截至2024年3月31日累计成本20,391美元，未支付承诺约13.4万美元，预计在2026年6月30日前产生[128] - 与NDA Consulting Corp.协议季度现金费用为4000美元，2024年和2023年第一季度咨询费均为4000美元[133] - 与BioPharmaWorks协议月费10000美元，2024年和2023年第一季度运营费用分别为20000美元和30000美元[133] - 与荷兰癌症研究所协议初始成本约39.1万欧元，2023年追加50万欧元，2024年和2023年第一季度费用分别为66965美元和52203美元，截至2024年3月31日总费用552521美元，剩余承诺约59.3万美元[134] - 与MRI Global合同2022年修订总价273980美元，2023年修订为326274美元，2024年和2023年第一季度费用分别为2694美元和3173美元，截至2024年3月31日总费用249942美元，剩余承诺约7.6万美元[134] 业务资金状况与需求 - 公司自成立以来无经常性收入，运营现金流为负，通过出售股权证券筹集营运资金[91] - 公司估计2024年3月31日的现有现金可支持抗癌化合物LB - 100临床试验至2024年12月31日，但完成临床开发和获批需筹集大量额外资金[91] - 公司预计在2024年9月30日前分一次或多次筹集额外资金以执行后续业务计划[91] - 截至2024年3月31日，公司尚未开展创收业务，无运营正现金流，依赖股权融资满足运营需求[110] - 2024年3月31日公司可用现金为3,414,263美元，现有现金资源预计可支撑抗癌化合物LB - 100临床试验至2024年12月31日[114] - 公司预计在2024年9月30日前分一次或多次筹集额外资金以维持后续运营[114] - 新药研发具有不确定性，无法保证公司现金足以支持研发、产品获监管批准和市场认可、实现盈利或获得额外融资[135] - 若现金不足，公司可能减少或停止研发项目、通过战略联盟获取资金或停止运营[135] 公司业务合作协议 - 2024年2月23日，公司与NINDS和NCI签订专利许可协议，许可期限估计为20年[90] - 2023年10月3日，公司与荷兰癌症研究所修订合作协议，增加500,000欧元运营预算，协议终止日期延至2026年10月8日[112] - 与GEIS合作的临床试验预计招募150 - 170名患者，2023年6月开始1期，预计2026年12月31日完成[122][124] - 截至2024年3月31日，与City of Hope协议累计成本447,512美元，剩余承诺约2,433,000美元，预计2026年3月31日前发生[119] - 截至2024年3月31日，公司因与GEIS的协议已累计支付684,652美元，未支付承诺约为349.7万美元，预计在2027年12月31日前产生[125] - 公司与NIH的专利许可协议需支付5万美元许可发行费和3万美元首年最低年费（按比例支付25,643美元），净销售额需支付2%（特定情况可减至1%）的特许权使用费，基准付款总额122.5万美元，分许可收入需支付5%特许权使用费，截至2024年3月31日累计成本53,113美元，未支付承诺约187.1万美元，预计未来约20年产生[129] - 2023年第一季度，公司因与Moffitt的许可协议记录运营费用6,165美元，该协议于2023年9月30日终止[129] 公司业务发展战略 - 公司业务集中在开发Protein Phosphatase 2A抑制剂这一药物类别[99] - 公司专注于LB - 100系列药物开发，暂不计划投入资源开发LB - 200系列药物[107] 公司股权与管理相关 - 2023年6月2日，公司进行1比10的反向股票分割以符合纳斯达克最低收盘价1美元的要求[93] - 2023年9月公司任命新CEO，对专利组合进行全面分析，确定2024年及以后不再支持的专利申请[101] - 2020年7 - 8月，公司与高管签订的协议初始年度现金总薪酬为64万美元，2021年5月1日起增至77.5万美元[130] - 2022年11月6日，Eric J. Forman晋升后年薪增至20万美元[130] - 2023年9月26日，公司与Bastiaan van der Baan签订协议，年薪15万美元，任期三年[130] - 截至2024年3月31日，公司所有高管的年度现金总薪酬为70万美元[132] 公司财务相关其他情况 - 截至2024年3月31日，公司临床和监测协议未发生的财务承诺约为6,317,000美元，预计在2027年12月31日前发生[91] - 2024年第一季度公司无资产负债表外交易、义务或关系[114] - 为GEIS试验生产新药截至2023年12月31日花费约1,144,000美元[124] - 目前公司未发现近期对财务状况有重大影响的趋势、事件或不确定性，但未来可能出现[135] - 市场风险相关内容不适用[136]

文章核心观点 LIXTE生物技术控股公司将在哈佛达纳法伯癌症研究所共同主办国际科学研讨会，探讨其领先化合物LB - 100通过过度激活致癌信号治疗癌症的新方法，该方法与当前多数癌症疗法相反，具有潜在新治疗策略意义，公司目前有三项相关临床试验正在进行 [1][2][3] 公司信息 - 公司是临床阶段制药公司，专注癌症药物开发新靶点及癌症疗法的开发和商业化 [6] - 公司首款PP2A抑制剂LB - 100在癌症患者中耐受性良好，有潜力改善接受化疗或免疫疗法患者的预后，新方法无已知竞争对手且有全面专利组合，概念验证临床试验正在进行 [6] 研讨会信息 - 公司将于2024年5月9日和10日在马萨诸塞州波士顿的哈佛达纳法伯癌症研究所共同主办“癌症治疗性过度激活”国际科学研讨会 [1] - 研讨会将汇聚制药行业和学术界的顶尖专家，讨论公司研究团队在荷兰癌症研究所率先提出的癌症治疗新方法 [2] - 荷兰癌症研究所的René Bernards教授是研讨会联合负责人，NKI的报告将聚焦LB - 100能使癌细胞放弃致癌特性的临床前研究发现 [4] 研究成果 - 公司是唯一有药物在临床试验中证明能过度激活致癌信号的公司，LB - 100相关研究结果已发表在《癌症发现》杂志上，该研究表明LB - 100能触发癌细胞增殖信号的过度激活，导致细胞死亡 [3] - LB - 100是癌症生物学新领域“激活致死性”的开创性成果，推动了新治疗范式的发展 [5] 临床试验 - 公司目前有三项正在进行的临床试验，利用LB - 100增强各种癌症疗法 [3]

财务数据关键指标变化 - 2023年12月31日，公司净亏损508.7029万美元，运营用现金429.3265万美元，现金余额420.3488万美元，未发生的临床相关合同承诺约634.4万美元，预计在2027年12月31日前支付[296] - 2023年和2022年，法律等一般许可和专利申请成本分别占总行政成本的23.3%和25.6%，授予董事和高管的股票期权公允价值分别占18.4%和30.3%[308] - 2023年研发成本中，三家供应商和顾问费用分别占29.9%、25.2%和13.7%；2022年，四家供应商和顾问费用分别占21.0%、19.3%、15.1%和12.1%[309] - 2023年和2022年专利及许可法律和申请费用分别为978,244美元和1,268,308美元，2023年较2022年减少290,064美元，降幅22.9%[320] - 2023年和2022年公司均无营收，2023年净亏损5,087,029美元，2022年为6,312,535美元[339][340] - 2023年一般及行政成本为4,192,136美元，2022年为4,962,712美元，2023年较2022年减少770,576美元，降幅15.5%[341][342][343] - 2023年研发成本为898,100美元，2022年为1,349,269美元[344][345] - 2023年和2022年临床前研究成本中支付给荷兰癌症研究所的费用分别为226,150美元和204,158美元[346] - 2023年研发成本较2022年减少451,169美元，降幅33.4%[348] - 2023年利息收入为17,486美元，2022年为11,195美元[349] - 2023年利息支出为16,233美元，2022年为8,875美元[350] - 2023年外汇收益为1,954美元，2022年外汇损失为3,374美元[351] - 2023年净亏损为5,087,029美元，2022年为6,312,535美元[351] - 2023年经营活动使用现金4,293,265美元，2022年为4,611,737美元[353][357] - 2023年融资活动提供现金3,143,361美元，2022年为5,141,384美元[353] - 截至2023年12月31日，公司营运资金为3,994,762美元，较2022年减少1,170,465美元[353] - 截至2023年12月31日，公司临床和临床试验监测协议剩余财务合同承诺总计6,412,000美元，预计在2027年12月31日前发生[360] - 2023年和2022年，公司分别根据与希望之城的协议产生成本69,001美元和0美元，截至2023年12月31日，该协议累计成本447,512美元[366] - 截至2023年12月31日，为GEIS研究提供新药库存项目已花费约114.4万美元，后续可能有少量成本[374] - 2023年和2022年，公司因与GEIS的协议分别产生成本26.8829万美元和26.077万美元，截至2023年12月31日已累计支付68.4652万美元，未支付承诺约358万美元，预计2027年12月31日前产生[377][378] - 与Moffitt的临床试验于2023年结束，2023年和2022年分别产生成本1.6165万美元和2.6397万美元，截至2023年12月31日累计成本14.7239万美元[386][387] - 与Theradex就Moffitt试验的工作订单协议于2023年暂停，2023年和2022年分别产生成本2.0884万美元和3.5403万美元，截至2023年12月31日累计成本14.8172万美元[390][391] - 与Theradex就希望之城试验的工作订单协议预计成本约33.5万美元，2023年和2022年分别产生成本2.024万美元和3.3815万美元，截至2023年12月31日累计成本7.8681万美元，未支付承诺约25.8万美元，预计2026年3月31日前产生[392][393] - 与Theradex就GEIS试验的工作订单协议预计成本约15.3万美元，其中72%支付服务费用，28%支付软件成本，2023年产生成本1.4862万美元，截至2023年12月31日累计成本1.4862万美元，未支付承诺约14.1万美元，预计2026年6月30日前产生[395][396] - 公司与莫菲特的独家许可协议于2023年9月30日终止，2023年录得运营信贷9,109美元，2022年录得运营费用25,000美元[398][399] - 2020年7 - 8月公司与高管签订年度协议，初始年度现金总薪酬640,000美元，2021年5月1日起增至775,000美元，截至2023年12月31日为700,000美元[400][401][404] - 2022年11月6日埃里克·J·福尔曼晋升，年薪200,000美元，2022 - 2023年有每月约1,500美元办公津贴[402] - 2023年9月26日公司与巴斯蒂安·范德班签订协议，年薪150,000美元，任期三年[403] - 公司与NDA咨询公司的协议自2014年起自动续约，2022 - 2023年咨询费均为16,000美元[405] - 公司与BioPharmaWorks的合作协议每月费用10,000美元，2022 - 2023年运营费用均为120,000美元[407] - 2022 - 2023年公司与荷兰癌症研究所合作费用分别为204,158美元和226,150美元，截至2023年12月31日累计成本485,556美元，承诺支出约595,000美元[410] - 公司与MRI全球的合同2023年4月17日修订，总价326,274美元，2022 - 2023年成本分别为27,702美元和32,307美元，截至2023年12月31日累计成本248,298美元，承诺支出约78,000美元[411][412] 业务合作与协议 - 2024年2月23日，公司与NINDS和NCI签订专利许可协议，需支付5万美元许可发行特许权使用费和首年3万美元最低年度特许权使用费，后续每年1月1日支付3万美元最低年度特许权使用费[290][292] - 公司需按国家支付净销售额2%的特许权使用费，特定情况下可减至1%，还需在达到四个基准时支付共计122.5万美元的基准特许权使用费，以及5%的分许可特许权使用费[293][294][295] - 2023年6月2日，公司进行1比10的反向股票分割以符合纳斯达克最低收盘价要求[304] - 公司现金存于摩根士丹利财富管理的现金银行存款计划，定期会有超出FDIC 25万美元和SIPC 50万美元保险限额的现金余额[312] - 公司运营和报告为一个业务板块，专注利用生物标志物技术识别疾病酶靶点并设计化合物[313] - 研发成本主要包括支付给顾问和承包商的费用等，一般按合同期限分摊，不可退还的费用在发生时计入运营成本[314][316] - 由于研发和专利申请的不确定性，所有专利和许可的法律及申请费用在发生时计入运营成本，包含在行政成本中[319] - 2023年9月公司任命新总裁兼首席执行官，对专利组合进行全面分析，确定2024年及以后不再支持的专利申请[321] - 公司通过发行普通股和股票期权支付薪酬，采用Black - Scholes期权定价模型确定股票期权公允价值[323][325] - 2023年10月3日公司与荷兰癌症研究所签订协议修正案，增加研究活动，将协议终止日期延长至2026年10月8日，并增加约542,000美元运营预算[347] - 公司产品管线主要聚焦蛋白磷酸酶2A抑制剂，重点开发LB - 100系列药物，暂不计划开发LB - 200系列药物[329][331] - 公司面临新冠疫情、通胀和利率、供应链、潜在衰退、地缘政治等外部风险[332][333][334][335] - 公司与GEIS合作开展临床试验，预计2 - 4年纳入150 - 170名患者，计划在约50%（即51个）的102个最终分析所需事件达成时进行中期分析[371] - 公司与GEIS合作的临床试验于2023年第二季度开始，预计2026年12月31日完成并出具报告，1b期预计2024年6月30日完成[375] - NCI对7名患者进行研究，结果显示LB - 100几乎无法进入脑肿瘤组织[381] - MD安德森癌症中心的临床试验于2024年1月29日迎来首位患者，预计2025年7月31日完成[382] - 2021年10月8日公司与荷兰癌症研究所合作，初始成本约391,000欧元，2023年10月3日追加预算500,000欧元（约542,000美元）[408][409] - 新药研发有不确定性，公司现金状况、产品获批和融资情况均不确定，资金不足可能缩减或停止业务[413][414]

公司重大事件 - 2023年6月2日公司进行1比10的普通股反向股票分割[211] - 2023年9月26日Bas van der Baan被任命为公司总裁兼首席执行官[212] - 2023年9月20日公司宣布开展1b/2期合作临床试验，评估LB - 100联合dostarlimab治疗卵巢透明细胞癌的效果[213] - 2023年10月3日，公司与荷兰癌症研究所修订合作协议，增加250,000欧元（约263,000美元）预算，协议延期至2026年10月8日[265][278] - 2023年6月22日，公司与Theradex达成工作订单协议，开展LB - 100加多柔比星与多柔比星单药治疗晚期软组织肉瘤的I/II期随机试验，预计2026年6月30日完成[312] - 2023年6月30日结束的三个月内，Moffitt评估LB - 100治疗MDS的1b/2期临床试验被主要研究者关闭，公司决定不再对MDS进行进一步研究[294][296] 财务数据关键指标变化 - 2023年前9个月公司净亏损4054774美元，运营使用现金3391142美元，9月30日现金余额为5105611美元[215] - 2023年第三季度专利和许可法律及申请费用为178012美元，较2022年的271163美元减少93151美元，降幅34.4% [234] - 2023年前9个月专利和许可法律及申请费用为835362美元，较2022年的944789美元减少109427美元，降幅11.6% [234] - 2023年第三季度总运营成本为102.4181万美元，2022年同期为147.8501万美元；2023年前三季度总运营成本为406.4326万美元，2022年同期为467.8863万美元[257] - 2023年第三季度净亏损为101.876万美元，2022年同期为147.8009万美元；2023年前三季度净亏损为405.4774万美元，2022年同期为468.1231万美元[257] - 2023年第三季度普通股基本和摊薄后每股净亏损为0.49美元，2022年同期为0.89美元；2023年前三季度为2.25美元，2022年同期为3.01美元[257] - 2023年第三季度一般及行政成本为89.1694万美元，2022年同期为120.6113万美元，同比下降31.4419万美元，降幅26.1%[259][260][261] - 2023年第三季度研发成本为13.2487万美元，2022年同期为27.2388万美元[257] - 2022年第三季度研发成本为272,388美元，2023年同比减少139,901美元，降幅51.4%[263][266] - 2023年和2022年前三季度研发成本分别为749,029美元和895,649美元，2023年同比减少146,620美元，降幅16.4%[275][276][279] - 2023年第三季度利息收入为5,809美元，2022年同期为3,911美元；2023年前三季度利息收入为13,538美元，2022年同期为4,211美元[267][280] - 2023年第三季度利息支出为279美元，2022年同期为2,119美元；2023年前三季度利息支出为6,088美元，2022年同期为5,240美元[268][281] - 2023年第三季度外汇损失为109美元，2022年同期为1,300美元；2023年前三季度外汇收益为2,102美元，2022年同期为损失1,339美元[269][282] - 2023年第三季度净亏损为1,018,760美元，2022年同期为1,478,009美元；2023年前三季度净亏损为4,054,774美元，2022年同期为4,681,231美元[269][282] - 2023年前三季度一般及行政费用为3,315,297美元，2022年同期为3,783,214美元，2023年同比减少467,917美元，降幅12.4%[271][273][274] - 截至2023年9月30日，公司营运资金为4,922,960美元，较2022年12月31日减少242,267美元；现金为5,105,611美元[283] - 2020 - 2023年高管年度现金总薪酬从64万美元增至77.5万美元，2023年9月26日起增至95万美元，10月5日起降至70万美元[327][328][331] 业务合同承诺及成本 - 截至2023年9月30日，公司临床和临床试验监测协议的剩余合同承诺约为6262000美元，预计在2027年12月31日前支付[215] - 截至2023年9月30日，公司临床试验相关未发生合同承诺总计6,262,000美元，预计在2027年12月31日前发生[286][290] - 截至2023年9月30日，公司与Moffitt协议在2023年第三季度和前九个月的成本分别为0美元和0美元，2022年同期分别为9,218美元和18,623美元，累计成本达131,074美元[295] - 截至2023年9月30日，为GEIS临床研究生产新药库存已花费约114.4万美元，公司在2023年前九个月和第三季度为此协议分别花费268,829美元和0美元，累计支付684,652美元，未支付承诺约342.3万美元[301][304][305] - 截至2023年9月30日，公司与City of Hope协议在2023年前九个月和第三季度分别花费69,001美元和0美元，累计成本447,512美元，未支付承诺约243.3万美元，若增加患者预计额外成本约80万美元[309][310] - 工作订单协议成本预计约15.3万美元，72%分配给Theradex用于服务，28%用于软件成本[313] - 截至2023年9月30日，临床试验监测协议下公司总承诺约14.4万美元，预计到2026年6月30日产生[314] - 2023年和2022年第三季度，Moffitt临床试验工作订单成本分别为566美元和1.1953万美元，前九个月分别为2.085万美元和1.9792万美元，截至2023年9月30日总成本14.8138万美元[320] - 2023年和2022年第三季度，City of Hope临床试验工作订单成本分别为4500美元和7731美元，前九个月分别为1.574万美元和2.3466万美元，截至2023年9月30日总成本7.4181万美元，公司总承诺约26.2万美元，预计到2026年3月31日产生[322][323] - 2023年和2022年第三季度，Moffitt专利许可协议分别记录运营信贷2.1507万美元和费用6301美元，前九个月分别为9109美元和1.8699万美元[326] - 2023年和2022年第三季度，NDA咨询协议费用均为4000美元，前九个月均为1.2万美元[332] - 2023年和2022年第三季度，BioPharmaWorks合作协议费用均为3万美元，前九个月均为9万美元[334] - 2023年和2022年第三季度，荷兰癌症研究所合作协议费用分别为5.1568万美元和4.6068万美元，前九个月分别为15.6949万美元和14.9184万美元，截至2023年9月30日总成本41.6356万美元，公司总承诺约31.6万美元，预计到2026年10月8日产生[337] - 2023年和2022年第三季度，MRI Global合同成本分别为1.9845万美元和5549美元，前九个月分别为2.7028万美元和2.5902万美元，截至2023年9月30日总成本24.1841万美元[338] - 截至2023年9月30日，公司根据合同的总承诺金额（减去此前已支付金额）约为84,000美元[339] 公司业务战略与风险 - 公司业务集中在一个领域，即利用生物标志物技术识别酶靶点并设计新化合物[228] - 公司专注于LB - 100系列药物开发，暂不计划投入资源开发LB - 200系列[244] - 公司面临新冠疫情、通胀、供应链问题和潜在衰退等外部风险[252][253][254] - 新药研发具有不可预测性，无法保证公司现金状况足以支持研发以创造维持运营的未来收入[340] - 无法保证公司的药物化合物能获得监管批准和市场认可，以实现足以支持运营的可持续收入[341] - 即使公司能产生收入，也无法保证实现运营盈利或正的运营现金流[341] - 无法保证公司能按要求以可接受的条款获得额外融资[341] - 若现金资源不足，公司可能需减少或停止研发项目，或通过战略联盟获取资金，甚至可能完全缩减或停止运营[341] - 除上述情况外，公司目前未发现近期可能对财务状况产生重大影响的趋势、事件或不确定性[342] - 关于市场风险的定量和定性披露不适用[344] 公司股权与薪酬政策 - 公司定期向人员发行普通股和股票期权，按授予日公允价值计量并在归属期内直线确认费用[238][239] - 公司2023年7月20日股权融资中发行的认股权证符合权益分类要求[242] 临床试验进展与结果 - LB - 100一期临床试验显示，20名有可测量疾病患者中，胰腺癌客观缓解（肿瘤缩小）持续11个月，9例其他进展期实体瘤停止生长（疾病稳定）4个月以上[250] - 公司与GEIS合作的临床试验预计纳入150 - 170名患者，预计2026年12月31日完成；与City of Hope的临床试验预计纳入18 - 30名患者，最可能为24名，预计2026年3月31日完成[302][311] - 公司与GEIS合作的临床试验假设多柔比星组中位无进展生存期为4.5个月，多柔比星加LB - 100组为7.5个月[302] - 公司与GEIS合作的临床试验在约102个事件的50%达成时进行主要终点的中期分析[302] - 公司与City of Hope的临床试验于2021年3月9日启动，2023年3月6日Sarah Cannon Research Institute加入，7月因卡铂短缺临时暂停招募，月底恢复[307][308] - 公司与GEIS合作的临床试验于2023年第二季度开始，1b期预计2024年6月30日完成[302]