公司与产品概述 - Leap Therapeutics是临床阶段肿瘤学公司，开发靶向DKK1蛋白的单克隆抗体DKN - 01[5] - 与BeiGene达成战略合作，BeiGene提供亚洲临床开发和商业化专业知识[5] 市场数据 - 亚洲胃癌发病率高，2020年新病例768,793例，死亡病例1089,103例[6] - 基于DKN - 01加替雷利珠单抗联合研究数据，期权行使费超1000万美元，总期权行使、临床、监管和商业里程碑达1.32亿美元[6] DKK1相关研究 - DKK1由癌细胞产生和分泌，作用于多个肿瘤通路和附近免疫细胞，高表达与患者生存率低相关[8][9] - 通过RNAscope确定DKK1表达，胃癌H评分临界值为35[10][11] DKN - 01疗效 - 在三种不同肿瘤类型中展现单药和联合用药活性，与化疗或检查点抑制剂联用耐受性良好[14] - DKN - 01加帕博利珠单抗治疗2L + GEJ/GC患者，DKK1高表达患者ORR为50%，DCR为80%[22] 临床试验计划 - 开展DisTinGuish研究，评估DKN - 01与替雷利珠单抗 ± 化疗联合治疗晚期GEJ/胃癌的安全性和抗肿瘤活性[23] - 进行2期研究，评估DKN - 01单药及联合用药治疗晚期妇科恶性肿瘤的疗效[47] 临床里程碑 - 2022年胃癌方面，一线患者DKN - 01加替雷利珠单抗联合化疗、二线DKK1高表达患者有相关数据进展计划[53] - 2022年前列腺癌方面，DKN - 01加多西他赛有初始数据和最终数据计划[53]

公司整体财务关键指标变化 - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，公司现金及现金等价物分别为124,771千美元和52,071千美元，增长约139.62%[17] - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，公司总资产分别为128,080千美元和54,371千美元，增长约135.57%[17] - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，公司总负债分别为11,261千美元和7,720千美元，增长约45.87%[17] - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，公司发行并流通的普通股分别为87,836,818股和59,657,742股[17] - 截至2021年9月30日，公司普通股股份为87,836,818股，股东权益为116,819美元[31] - 2021年前九个月净亏损29,799美元，2020年同期为20,804美元[33] - 2021年前九个月经营活动净现金使用量为24,441美元，2020年同期为19,969美元[33] - 2021年9月公开发行普通股和预融资认股权证，扣除发行成本后净收益为97,222美元[33] - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物为124,771美元，累计亏损为252,784美元[41] - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，研发激励应收款分别为1,567美元和73美元[47] - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，递延成本分别为34美元和345美元[52] - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，公司向特定服务提供商支付的存款分别为914美元和980美元[53] - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，现金等价物分别为123,843千美元和51,116千美元[57] - 截至2021年9月30日，公司合同负债期初余额为0，增加3000美元，扣除1500美元后2020年末余额为1500美元，再扣除1125美元后2021年9月30日余额为375美元[83] - 2021年9月30日和2020年12月31日，公司应计费用分别为2597美元和2747美元，其中临床试验费用分别为587美元和795美元，专业费用分别为371美元和255美元，工资及相关费用分别为1639美元和1697美元[84] - 截至2021年9月30日，公司使用权资产为311美元，租赁负债为323美元，2021和2020年截至9月30日的三个月租金费用均为105美元，九个月分别为315美元和445美元[87] - 截至2021年9月30日，公司未行使的购买普通股的认股权证可发行股份总数为60867793股，包括不同批次的认股权证，如2017年认股权证可发行2502382股，行使价为1.055美元等[90] - 截至2021年9月30日，公司制造协议下有2,956美元不可撤销承诺[118] - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物为1.248亿美元，累计亏损2.528亿美元，前九个月净亏损2980万美元[167] - 2021年前三季度经营活动使用现金2444.1万美元，2020年同期为1996.9万美元[169] - 2021年前三季度融资活动提供现金9728万美元，2020年同期为7399.7万美元[169] 公司各业务线收入及费用关键指标变化 - 2021年和2020年第三季度，公司许可收入均为375千美元；2021年和2020年前九个月，许可收入均为1,125千美元[19] - 2021年和2020年第三季度，公司研发费用分别为10,077千美元和5,369千美元，增长约87.69%；2021年和2020年前九个月，研发费用分别为24,090千美元和15,322千美元，增长约57.22%[19] - 2021年和2020年第三季度，公司运营亏损分别为12,140千美元和7,508千美元，增长约61.69%；2021年和2020年前九个月，运营亏损分别为30,938千美元和21,385千美元，增长约44.67%[19] - 2021年和2020年第三季度，公司净亏损分别为11,139千美元和7,057千美元，增长约57.84%；2021年和2020年前九个月，净亏损分别为29,799千美元和30,878千美元，下降约3.49%[19] - 2021年和2020年第三季度，公司基本及摊薄后每股净亏损分别为0.14美元和0.09美元；2021年和2020年前九个月，分别为0.39美元和0.58美元[19] - 2021年和2020年第三季度，公司综合亏损分别为10,936千美元和7,265千美元，增长约50.53%；2021年和2020年前九个月，综合亏损分别为29,466千美元和20,967千美元，增长约40.54%[23] - 澳大利亚研发激励计划下，符合条件的研发费用报销比例在2020年和2021年前九个月均为43.5%[46] - 2021年和2020年第三季度，澳大利亚研发激励其他收入分别为1,269美元和228美元[47] - 2021年和2020年前九个月，澳大利亚研发激励其他收入分别为1,584美元和343美元[47] - 2021和2020年截至9月30日的九个月未确认特许权使用费收入[82] - 2021年第三和前九个月，公司研发和行政的股票薪酬费用分别为1,003美元和2,748美元，2020年为670美元和1,857美元[114] - 2021年第三和前九个月基本和摊薄后每股净亏损分别为0.14美元和0.39美元，2020年为0.09美元和0.58美元[116] - 2021年第三季度和前九个月，DKN - 01项目研发费用分别为1007.3万美元和2406万美元，2020年同期分别为527.5万美元和1327.3万美元[137] - 2021年第三季度和前九个月，TRX518项目研发费用分别为4000美元和3万美元，2020年同期分别为9.4万美元和204.9万美元[137] - 2021年第三季度和前九个月，公司总研发费用分别为1007.7万美元和2409万美元，2020年同期分别为536.9万美元和1532.2万美元[137] - 2021年第三季度和前九个月，澳大利亚研发激励收入分别为126.9万美元和158.4万美元，2020年同期分别为22.8万美元和34.3万美元[137] - 2021年和2020年第三季度许可收入均为37.5万美元[149] - 2021年第三季度研发费用为1007.7万美元，2020年同期为536.9万美元，增加470.8万美元[149] - 2021年第三季度一般及行政费用为243.8万美元，2020年同期为251.4万美元，减少7.6万美元[149] - 2021年第三季度净亏损1113.9万美元，2020年同期为705.7万美元，增加408.2万美元[149] - 2021年第三季度研发费用为1010万美元，2020年同期为540万美元，增加470万美元[151] - 2021年前三季度研发费用为2410万美元，2020年同期为1530万美元，增加880万美元[160] - 2021年第三季度行政及管理费用为240万美元，2020年同期为250万美元，减少10万美元[152] - 2021年前三季度行政及管理费用为800万美元，2020年同期为720万美元，增加80万美元[161] - 2021年和2020年前三季度许可收入均为110万美元[158] - 2021年和2020年前三季度澳大利亚研发激励收入分别为160万美元和30万美元[163] - 2021年和2020年前三季度外汇损益分别为亏损40万美元和收益20万美元[165] 公司股权及股东权益相关情况 - 2020年6月30日普通股股份为59,657,742股，金额为60美元，累计股东权益为59,733美元[27] - 2020年9月30日普通股股份为59,657,742股，金额为60美元，累计股东权益为53,138美元[27][28] - 2019年12月31日普通股股份为24,194,877股，金额为24美元，累计股东权益为 - 1,749美元[27] - 发行A类和B类可转换优先股，A类股份1,421,801股，金额14,062美元；B类股份1,137,442股，金额11,260美元[27] - A类和B类可转换优先股折扣分别为 - 5,226美元和 - 4,173美元[27] - A类和B类可转换优先股应计股息分别为207美元和165美元[27] - 2020年6月公开发行普通股和预融资认股权证，扣除发行成本3,472美元后，股份23,625,000股，金额24美元，增加股东权益48,276美元[27] - 2020年6月30日至9月30日，外币折算调整为 - 208美元，股票薪酬为670美元，净亏损为7,057美元[27] - 2019年12月31日至2020年9月30日，A类可转换优先股转换为预融资认股权证减少股份1,421,801股，金额 - 8,836美元[27] - 2019年12月31日至2020年9月30日，B类可转换优先股转换为普通股增加股份11,374,420股，金额11美元[27] - 2020年1月私募普通股时，2017年认股权证因降价从1.75美元重定价为1.055美元，公司在截至2020年9月30日的九个月记录了303美元的股息[54] - 2020年1月私募中，公司发行A类优先股和B类优先股，总净收益约为25322美元，2020年截至9月30日的九个月记录了372美元的优先股股息[98][100] - 2020年6月公开发行中，公司发行20250000股普通股，承销商额外购买3375000股，总净收益约为48276美元[102][103] - 2021年9月公开发行中，公司发行27568072股普通股，并向特定投资者提供可购买最多8771928股普通股的预融资认股权证[96] - 2021年9月24日公司完成公开发行，发行22,828,072股普通股，每股2.85美元，还发行8,771,928份预融资认股权证，承销商购买4,740,000股额外普通股，净收益约96,828美元[104] - 自2018年1月1日起，2016年股权奖励计划每年1月1日可发行股份增加，为上一年度末已发行普通股的4% [106] - 截至2021年9月30日，公司股权奖励计划有454,896股可供授予[107] - 2021年前九个月授予股票期权的加权平均授予日公允价值为每股1.37美元，2020年为每股1.33美元[109] - 2021年前九个月授予股票期权的预期波动率为66.94%，加权平均无风险利率为0.81%，预期股息收益率为0.00%，预期期限为6.82年[110] - 2021年前九个月和2020年公司分别授予275,000和660,606份受限股票单位给高管[112] 公司合作协议相关情况 - 公司与BeiGene签订独家期权和许可协议，获得3,000美元的前期现金付款[74][75] - 公司根据与BeiGene的协议，未来有望获得高达132,000美元的期权行使和里程碑付款[75] - 公司与BeiGene协议的交易价格为3000美元，在2021和2020年截至9月30日的每三个月确认375美元许可收入，每九个月确认1125美元许可收入[80] - 公司为获取与BeiGene的合同发生270美元的合同获取成本，2021和2020年截至9月30日的三个月摊销费用为34美元，九个月为101美元，2021年9月30日递延成本期末余额为34美元[81] 公司研发激励相关情况 - 澳大利亚研发激励计划下，符合条件的研发费用报销比例在2020年和2021年前九个月均为43.5%[46] - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，研发激励应收款分别为1,567美元和73美元[47] - 2021年和2020年第三季度，澳大利亚研发激励其他收入分别为1,269美元和228美元[47] - 2021年和2020年前九个月，澳大利亚研发激励其他收入分别为1,584美元和34

DKN - 01疗效数据 - DKN - 01与替雷利珠单抗和化疗联用，一线治疗晚期G/GEJ癌症总缓解率（ORR）达68.2%，DKK1高表达患者ORR为90%，低表达患者为56%[5] - 与紫杉醇联用二线及以上治疗ORR为47%，DKK1高表达的二线及以上GEA患者与帕博利珠单抗联用ORR为50%[5] - DisTinGuish试验中，mITT人群（N = 22）部分缓解率（PR）为68.2%，DKK1高表达（N = 10）患者PR为90.0%，低表达（N = 9）患者为55.6%[43] DKK1表达与预后关系 - 高表达DKK1与GEJ/胃癌等多种癌症患者总生存期缩短相关，TCGA STAD数据中p值为0.0164，DKK1高表达患者总生存期约短2.5年[12][13] - 高表达DKK1与GEJ/胃癌患者对标准疗法反应不佳相关，如对基于紫杉醇和铂 + 氟嘧啶的方案，高表达患者治疗中断时间更快[16][17] DKN - 01作用机制 - 靶向DKK1增强抗肿瘤免疫反应，上调NK细胞活性、减少MDSC浸润、下调Akt信号，还能上调髓系细胞PD - L1表达[21][23] DisTinGuish试验情况 - 评估DKN - 01与替雷利珠单抗 ± 化疗联用的安全性和抗肿瘤活性，分A、B两部分，A部分一线治疗采用DKN - 01 + 替雷利珠单抗 + CAPOX方案[31][33] - 入组25例GEA患者，平均治疗持续时间5个月，最长10 + 个月，16例患者仍在接受治疗[36][39] 不良反应情况 - 最常见的DKN - 01相关不良事件为疲劳、恶心、腹泻等，30天内死亡3例（12%），所有患者均出现不良事件，≥3级事件占52%[54] 结论 - DKN - 01 + 替雷利珠单抗 + CAPOX耐受性良好，一线治疗晚期GC/GEJ有令人鼓舞的缓解率，DKK1高表达患者疗效更佳，缓解与DKK1表达相关且与PD - L1表达无关[57]

现金及现金等价物情况 - 截至2021年6月30日和2020年12月31日，公司现金及现金等价物分别为35,734千美元和52,071千美元[15] - 2021年上半年现金及现金等价物净减少1633.7万美元，2020年净增加6099.6万美元[33] - 2021年6月30日现金及现金等价物为3573.4万美元，2020年为6488.7万美元[33] - 截至2021年6月30日，公司现金及现金等价物为35,734美元，累计亏损为241,645美元，2021年上半年净亏损18,660美元[41] - 截至2021年6月30日和2020年12月31日，公司现金等价物分别为34,758美元和51,116美元，均归类为公允价值层级的第一级[57] - 截至2021年6月30日，公司现金及现金等价物为35700千美元，累计亏损为241700千美元，六个月净亏损为18700千美元[165] 许可收入情况 - 2021年和2020年上半年，公司许可收入均为750千美元[17] - 2021年和2020年各季度及半年，公司分别确认375美元和750美元的许可收入[82] - 营收方面，2021年和2020年截至6月30日的三个月及六个月授权收入均为0.4百万美元和0.8百万美元[147][148][155][156] 研发费用情况 - 2021年和2020年第二季度，公司研发费用分别为7,206千美元和5,350千美元[17] - 2021年上半年，DKN - 01项目直接研发费用为1398.7万美元，TRX518项目为2.6万美元；第二季度DKN - 01项目直接研发费用为737.2万美元，TRX518项目为 - 16.6万美元[135] - 2021年第二季度公司总研发费用为720.6万美元，上半年为1401.3万美元[135] - 研发费用上，2021年截至6月30日的三个月为7206千美元，较2020年增加1856千美元；六个月为14013千美元，较2020年增加4060千美元[147][149][155][157][158] 总运营费用情况 - 2021年和2020年上半年，公司总运营费用分别为19,548千美元和14,627千美元[17] 运营亏损情况 - 2021年和2020年第二季度，公司运营亏损分别为9,626千美元和7,496千美元[17] 净亏损情况 - 2021年和2020年上半年，归属于普通股股东的净亏损分别为18,660千美元和23,821千美元[17] - 2021年上半年净亏损1866万美元，2020年上半年净亏损1374.7万美元[33] - 2021年和2020年第二季度基本和摊薄后普通股每股净亏损分别为0.12美元和0.12美元，上半年分别为0.24美元和0.57美元[115] - 净亏损，2021年截至6月30日的三个月为9526千美元，较2020年增加3010千美元；六个月为18660千美元，较2020年增加4913千美元[147][155] 总资产与总负债情况 - 截至2021年6月30日和2020年12月31日，公司总资产分别为37,940千美元和54,371千美元[15] - 截至2021年6月30日和2020年12月31日，公司总负债分别为8,056千美元和7,720千美元[15] 股东权益及股份变动情况 - 2020年3月31日普通股股份为35,799,488股，金额为36美元，累计股东权益为17,964美元[25] - 2020年6月公开发行普通股，净发行成本3,472美元，发行股份23,625,000股，金额24美元，增加股东权益48,276美元[25] - 2020年行使股票期权发行普通股25,000股，增加股东权益39美元[25] - 2020年行使认股权证发行普通股208,254股，增加股东权益220美元[25] - 2020年外币折算调整使其他综合收益减少867美元[25] - 2020年基于股票的薪酬使股东权益增加617美元[25] - 2020年净亏损6,516美元[25] - 2020年6月30日普通股股份为59,657,742股，金额为60美元，累计股东权益为59,733美元[25] - 2019年12月31日累计股东权益为 - 1,749美元[25] - 发行A类和B类可转换优先股，A类股份1,421,801股，金额14,062美元；B类股份1,137,442股，金额11,260美元[25] - 2020年6月公开发行普通股，扣除3472美元发行成本后为2362.5万美元[26] - 2021年3月31日至6月30日，因行使股票期权发行2292股普通股，增加4000美元[30] - 2021年6月30日，股东权益为2988.4万美元，较2020年12月31日的4665.1万美元减少[30] 现金流量情况 - 2021年上半年经营活动净现金使用量为1633.9万美元，2020年为1337.7万美元[33] - 2021年上半年投资活动净现金为0，2020年为2.5万美元[33] - 2021年上半年融资活动净现金为1.8万美元，2020年为7438.2万美元[33] - 现金流上，2021年截至6月30日的六个月经营活动使用现金16339千美元，投资活动无现金流入，融资活动提供现金18千美元，现金及现金等价物净减少16337千美元[167] - 2020年上半年经营活动净现金使用主要与1370万美元经营净亏损和营运资金净变化有关，包括应付账款和应计费用减少340万美元、合同获取成本增加30万美元、租赁负债减少30万美元、研发应收款增加10万美元等[168] - 2020年上半年投资活动净现金流入与设备出售所得款项有关，2021年上半年无投资活动[169] - 2021年上半年融资活动净现金流入来自行使股票期权和认股权证发行普通股所得款项[169] - 2020年上半年融资活动净现金流入包括2020年公开发行普通股所得4850万美元、2020年1月私募发行A类和B类优先股所得2700万美元、行使股票期权和认股权证发行普通股所得40万美元，部分被优先股发行支付的150万美元抵消[170] 公司盈利运营情况 - 公司自成立以来未获FDA产品批准，未产生产品销售收入，未实现盈利运营[40] 研发激励相关情况 - 2020年12月31日和2021年6月30日，公司符合条件的研发费用报销比例为43.5%[47] - 截至2021年6月30日和2020年12月31日，公司研发激励应收款分别为331美元和73美元[48] - 2021年和2020年第二季度，公司澳大利亚研发激励其他收入分别为244美元和30美元；2021年和2020年上半年，该收入分别为315美元和115美元[48] - 2021年第二季度澳大利亚研发激励收入为24.4万美元，上半年为31.5万美元[135] - 澳大利亚研发激励收入，2021年截至6月30日的三个月为244千美元，六个月为315千美元；2020年三个月为30千美元，六个月为115千美元[147][152][155][161] - 公司参与澳大利亚政府研发激励计划，符合条件的研发费用一定比例会作为可退还税收抵免获得补偿[134] 递延成本与押金情况 - 截至2021年6月30日和2020年12月31日，公司递延成本分别为68美元和345美元[53] - 截至2021年6月30日和2020年12月31日，公司向服务提供商支付的押金均为980美元[54] 认股权证与股息情况 - 2020年1月私募普通股时，2017年认股权证因降价条款从1.75美元重定价为1.055美元，公司在2020年上半年记录了303美元股息[55] - 截至2021年6月30日，公司未行使的普通股认股权证共计52692755股，包括不同日期和行使价格的认股权证[90] - 2020年1月，2017年认股权证行使价格从1.75美元调整至1.055美元，公司在截至2020年6月30日的半年内记录了303美元的股息[91] - 2019年，公司发行7557142股行使价格为1.95美元的认股权证，2020年，公司发行14413902股行使价格为0.001美元和11531133股行使价格为2.11美元的认股权证[92][94] - 2020年6月22日公司完成公开发行，发行2025万股普通股，每股2美元，还向特定投资者发行最多225万份预融资认股权证，行权价0.001美元/股，2027年6月22日到期[95][102] - A、B系列优先股持有者有权获得每年8%固定累积现金股息加普通股股息，2020年上半年公司记录372美元优先股股息[100] 公司发行股份及融资情况 - 2020年1月3日公司私募发行142.1801万股A系列优先股，每股10.54美元；113.7442万股B系列优先股，每股10.55美元；1股特别投票股，公司净收益约25322美元[97] - 2020年3月5日公司股东批准A系列优先股转换为可购买1441.3902万股普通股的预融资认股权证，行权价0.001美元/股；B系列优先股转换为1153.1133万股普通股，每股面值0.001美元，投资者还获得行权价2.11美元/股的覆盖认股权证[98] - 2020年6月25日承销商行使权利以公开发行价购买337.5万股普通股，扣除承销折扣、佣金和发行费用后，公司公开发行净收益约48276美元[103] 股权奖励计划情况 - 截至2021年6月30日，公司股权奖励计划有45.6879万股可供授予[106] 股票期权与受限股票单位情况 - 2021年和2020年上半年授予股票期权的加权平均授予日公允价值分别为2.21美元/股和2.18美元/股，2021年和2020年预期波动率均为66.94%，加权平均无风险利率分别为0.80%和0.79%，预期股息收益率均为0.00%，预期期限分别为6.86年和6.84年[109] - 2021年和2020年上半年公司分别授予高管27.5万和66.0606万份受限股票单位（RSUs），2021年和2020年第二季度分别确认136美元和78美元相关费用，上半年分别确认255美元和91美元相关费用[112] - 2021年和2020年第二季度公司股票期权奖励相关的研发和行政总费用分别为776美元和539美元，上半年分别为1490美元和1096美元[110] 潜在普通股股份情况 - 2021年和2020年第二季度及上半年，因具有反稀释作用，计算摊薄后普通股股东应占每股净亏损时排除的潜在普通股股份数分别为45296078股和42183070股[117] 公司研究项目情况 - DisTinGuish研究一线患者队列已完成25名一线胃或胃食管交界癌患者入组，二线将最多入组48名DKK1高表达患者[129] - 2021年9月16 - 21日将在ESMO虚拟大会上展示25名一线G/GEJ癌症患者使用DKN - 01联合治疗的初始数据[130] 一般及行政费用情况 - 一般及行政费用，2021年截至6月30日的三个月为2795千美元，较2020年增加274千美元；六个月为5535千美元，较2020年增加861千美元[147][150][155][159] 利息收入情况 - 利息收入，2021年截至6月30日的三个月和六个月均为 immaterial amount，2020年三个月为20千美元，六个月为88千美元[147][151][155][160] 外汇损益情况 - 外汇损益，2021年截至6月30日的三个月为 - 129千美元，六个月为 - 150千美元；2020年三个月为943千美元，六个月为 immaterial amount [147][154][155][163] 税收情况 - 税收方面，年营业额低于2000万澳元的实体有43.5%的可退还税收抵免，其他实体有38.5%的不可退还税收抵免[145] 公司内部控制与风险情况 - 截至2021年6月30日，公司管理层评估披露控制和程序有效[174] - 2021年上半年公司财务报告内部控制无重大变化[175] - 投资公司普通股涉及高风险，风险因素与2020年年报相比无重大变化[179] 公司其他事项情况 - 公司无未注册股权证券销售及收益使用情况[180] - 公司无高级证券违约情况[181] - 公司无矿山安全披露事项[182] 公司合同相关情况 - 公司与BeiGene的协议中，收到3000美元预付款，未来有望获得最高132000美元的期权行使和里程碑付款[77] - 公司为获取与BeiGene的合同产生270美元的合同获取

公司基本信息 - 公司于2011年1月3日在特拉华州注册成立，2015年成立全资子公司HealthCare Pharmaceuticals Pty Ltd. [31] - 公司是一家生物制药公司，致力于获取和开发癌症生物学前沿的新型疗法[32] 财务报表编制说明 - 截至2021年3月31日及2021年和2020年第一季度的简明合并财务报表按照美国证券交易委员会的规则和规定编制[33] - 简明合并财务报表应与公司2020年年度报告中的经审计合并财务报表及其附注一并阅读[33] 公司资产相关数据 - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，公司总资产分别为45,807,000美元和54,371,000美元[17] - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，现金等价物分别为42,506美元和51,116美元，属于公允价值层级的第一级[52] - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物为43,491美元，累计亏损为232,119美元，2021年第一季度净亏损9,134美元[36] - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，递延成本分别为311美元和345美元[47] - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，公司向服务提供商支付的押金为980美元[48] - 截至2021年3月31日，公司使用权资产为433美元，租赁负债为454美元，2021年和2020年第一季度租金费用分别为105美元和198美元[83] - 截至2021年3月31日，公司不可撤销经营租赁未来付款总额为473美元，扣除利息后经营租赁负债为454美元[85] - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物为4350万美元，累计亏损2.321亿美元，第一季度净亏损910万美元[160] 公司负债相关数据 - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，公司总负债分别为7,428,000美元和7,720,000美元[17] - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，公司应计费用分别为2335美元和2747美元[80] 公司股东权益相关数据 - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，公司股东权益分别为38,379,000美元和46,651,000美元[17] - 2019年12月31日股东权益为 -1749美元，2020年3月31日为17964美元，2020年12月31日为46651美元，2021年3月31日为38379美元[26] 公司收入相关数据 - 2021年和2020年第一季度，公司许可收入均为375,000美元[19] - 2021年和2020年第一季度，公司确认与BeiGene预付费用相关的许可收入均为375美元[77] - 2021年和2020年第一季度许可收入均为40万美元，与BeiGene协议相关[151] 公司费用相关数据 - 2021年和2020年第一季度，公司研发费用分别为6,807,000美元和4,603,000美元[19] - 2021年和2020年第一季度，公司总运营费用分别为9,547,000美元和6,756,000美元[19] - 2021年第一季度研发费用为680万美元，2020年同期为460万美元，增加220万美元[153] - 2021年第一季度一般及行政费用为270万美元，2020年同期为220万美元，增加50万美元[154] - 2020年第一季度利息收入为10万美元，2021年第一季度利息收入微不足道[155] - 2020年第一季度外汇损失为100万美元，2021年第一季度外汇损失微不足道[157] 公司亏损相关数据 - 2021年和2020年第一季度，公司运营亏损分别为9,172,000美元和6,381,000美元[19] - 2021年和2020年第一季度，归属于普通股股东的净亏损分别为9,134,000美元和17,305,000美元[19] - 2021年和2020年第一季度，基本和摊薄后每股净亏损分别为0.12美元和0.55美元[19] - 2021年第一季度净亏损9134000美元，2020年同期为7231000美元[28] - 2021年和2020年第一季度，基本和摊薄后每股净亏损分别为0.12美元和0.55美元[113] 公司现金流相关数据 - 2021年第一季度经营活动净现金使用量为8587000美元，2020年同期为3926000美元[28] - 2021年第一季度融资活动净现金提供量为14000美元，2020年同期为25605000美元[28] - 2021年第一季度现金及现金等价物净减少8580000美元，2020年同期净增加21574000美元[28] - 2021年3月31日现金及现金等价物期末余额为43491000美元，2020年同期为25465000美元[28] - 2021年第一季度经营活动使用现金858.7万美元，2020年同期为392.6万美元[161] - 2020年第一季度融资活动提供现金2560.5万美元，主要来自优先股发行和权证行使；2021年第一季度为1.4万美元，来自普通股权证行使[161][164] 公司研发激励相关数据 - 2020年12月31日和2021年3月31日，公司符合条件的研发费用报销比例为43.5%[41] - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，公司研发激励应收款分别为92美元和73美元，2021年和2020年第一季度澳大利亚研发激励其他收入分别为71美元和85美元[42] - 研发激励收入方面，年营业额低于2000万澳元的实体可获43.5%的可退还税收抵免，其他实体可获38.5%的不可退还税收抵免[147] - 2021年第一季度公司总研发费用为680.7万美元，2020年同期为460.3万美元；澳大利亚研发激励收入2021年第一季度为7.1万美元，2020年同期为8.5万美元[135] - 2021年和2020年第一季度澳大利亚研发激励收入均为10万美元[156] 公司合同相关数据 - 公司根据ASC Topic 606记录收入，执行五步模型确认收入[58] - 公司许可协议的前期付款在履约期内直线摊销确认为收入，销售里程碑和特许权使用费在相关销售发生期间确认为特许权使用费收入[60] - 公司与BeiGene签订独家选择权和许可协议，获3000美元预付现金，未来或获最高132000美元付款及特许权使用费[71][72] - 公司为获取与BeiGene的合同产生270美元的合同获取成本，2021年和2020年第一季度摊销费用均为34美元，截至2021年3月31日递延成本余额为101美元[78] - 截至2021年3月31日，公司合同负债余额为1125美元，较2020年初增加3000美元，减少1875美元[79] 公司股权相关数据 - 2020年1月，2017年认股权证行权价从1.75美元调整至1.055美元，公司在2020年第一季度记录了303美元的股息[88] - 2019年，公司发行可立即行使的认股权证，可购买7557142股普通股，行权价为每股1.95美元，2026年2月5日到期[89] - 2020年1月3日，公司发行1,421,801股A系列优先股，每股购买价10.54美元；1,137,442股B系列优先股，每股购买价10.55美元；1股特别投票股，公司获得约25,322美元净收益[95] - 2020年3月5日，A系列优先股转换为预融资认股权证，可按每股0.001美元的行使价购买14,413,902股普通股；B系列优先股转换为11,531,133股普通股，投资者获覆盖认股权证，行使价每股2.11美元[91][96] - 2020年6月22日，公司完成公开发行，发行20,250,000股普通股，每股2.00美元；向特定投资者发行2,250,000份6月2020预融资认股权证，行使价每股0.001美元，2027年6月22日到期[92][100] - 2020年6月25日，承销商行使权利购买3,375,000股额外普通股，公司从2020年公开发行获得约48,276美元净收益[101] - 截至2021年3月31日，公司流通在外的普通股认股权证可发行股份总数为52692755股[87] - 截至2021年3月31日，公司股权奖励计划有1,094,999股可供授予[105] - 2021年第一季度授予的股票期权加权平均授予日公允价值为每股1.57美元，2020年为每股1.48美元；2021年预期波动率66.94%，加权平均无风险利率0.66%，预期股息收益率0.00%，预期期限6.86年[107] - 2021年第一季度和2020年第一季度，公司分别确认股票期权奖励的股票薪酬费用714美元和557美元[108] - 2021年第一季度和2020年第一季度，公司分别授予275,000和660,606份受限股票单位（RSUs）给高管，分别确认119美元和13美元的股票薪酬费用[110] 公司业务承诺相关数据 - 截至2021年3月31日，公司制造协议下有2,030美元不可撤销承诺[116] - 公司与礼来和龙沙分别签订许可协议，需按低个位数百分比支付净销售额特许权使用费，但截至2021年3月31日未支付或预提[117][118] 公司专利相关数据 - 公司TRX518抗体相关三项专利面临异议，两项已上诉，一项已回复异议通知[120][121][122] 公司主要临床阶段项目数据 - 公司主要临床阶段项目DKN - 01在多个癌症临床试验中开展研究，并与百济神州达成独家选择权和许可协议[126] - DisTinGuish研究中DKN - 01一线患者队列完成25人入组，二线最多将入组48人，预计2021年下半年出初始数据[127] - 肿瘤有Wnt激活突变的患者DKK1表达水平比无突变患者高14.4倍[129] - 22例接受DKN - 01单药治疗的EEC患者中，DKK1高表达患者客观缓解率为14%，疾病控制率为57%，中位无进展生存期为3.0个月；低表达患者分别为0%、7%、1.8个月[129] - 24例接受DKN - 01联合紫杉醇治疗的EEC患者中，72%曾接受三种或更多全身治疗，DKK1高表达患者中位无进展生存期为5.4个月，低表达患者为1.8个月[129] - 2021年第一季度DKN - 01项目研发费用为661.5万美元，TRX518项目为19.2万美元；2020年同期分别为344.3万美元和116万美元[135] 公司未来费用预期 - 公司预计未来研发和一般行政费用将增加[133][140] 公司风险及其他信息披露 - 投资公司普通股涉及高风险，应考虑2020年年度报告中风险因素，自该报告以来无重大变化[173] - 未登记股权证券销售及收益使用情况为无[174] - 高级证券违约情况为无[175] - 矿山安全披露情况为无[176] - 其他信息情况为无[177] 报告附件及签署信息 - 季度报告的附件清单见附件索引[178] - 附件包含首席执行官和首席财务官的认证文件[181] - 附件包含2021年3月31日和2020年12月31日的合并资产负债表等XBRL格式材料[181] - 报告日期为2021年5月14日[185] - 由Douglas E. Onsi代表公司签署报告[185]

财务数据关键指标变化 - 2020年和2019年研发总费用分别为2040万美元和2440万美元[145] - 2020年公司净亏损2750万美元，截至2020年12月31日累计亏损2.23亿美元[151] 人员结构 - 截至2020年12月31日，公司有30名全职员工，其中20人从事研发，10人负责行政[146] 未来亏损预期 - 公司预计未来将继续产生重大费用和运营亏损，亏损可能会增加[152] 现金流与合作风险 - 公司与BeiGene的里程碑和特许权使用费支付时间不确定，可能影响现金流和运营结果[153] 盈利依赖 - 公司目前无产品收入来源，盈利取决于DKN - 01等产品获批和商业化[154] 资金支持情况 - 公司认为现有现金及等价物至少可支持未来12个月运营费用和资本支出[158] 疫情影响 - 新冠疫情可能对公司业务和DKN - 01开发产生重大不利影响[163] 合作协议风险 - 若无法维持与BeiGene的协议或BeiGene不履行义务，将对公司业务产生负面影响[165] 临床试验风险 - 临床试验费用高、耗时长、结果不确定，公司未来临床试验结果可能不成功[168] - 公司临床开发可能因多种不可预见事件受影响，如确定和增加新研究者或试验点延迟、与合作伙伴就开发计划产生分歧等[171] 产品审批风险 - 公司产品候选药物获得FDA和外国监管机构批准通常需多年，且时间不可预测[173] - 公司产品候选药物开发和商业化受FDA、EMA等监管机构全面监管，未获营销批准则无法商业化[175] - 临床研究可能因患者招募、试验结果、成本、材料供应等问题延迟或无法获得营销批准[175] - 监管机构在审批过程中有很大自由裁量权，数据解读差异可能延迟、限制或阻止产品候选药物获批[177] - 患者招募困难会导致临床数据接收和监管批准延迟或受阻，影响公司营收和价值[182] - 产品候选药物的不良副作用可能导致临床试验中断、延迟或停止，以及监管批准延迟或拒绝[185] - DKN - 01作为新型单克隆抗体，其治疗癌症的安全性和有效性未经证实，开发和商业化存在风险[187] - 公司业务主要依赖DKN - 01的监管批准和商业化，若无法获批或获批有重大限制，可能影响未来发展[188] - 即使产品候选药物获批，监管机构可能批准的适应症有限，或提出上市后研究等要求，影响商业前景[180] 市场竞争风险 - 公司在新药研发和商业化方面面临激烈竞争，尤其在肿瘤领域，竞争对手包括全球主要制药和生物技术公司[190] - 更成熟的公司可能因规模、现金流和经验等优势，先于公司获得产品监管批准，使DKN - 01失去竞争力[191] 资产交易风险 - 公司可能进行资产收购、合作或投资，若交易无法完成或整合不成功，会对财务状况和运营产生不利影响[192] 融资风险 - 为融资进行收购或合作，发行股票会稀释股东所有权，且股价低或波动时可能无法以股票进行交易，额外融资也可能无法获得有利条款[193] 合作依赖风险 - 公司依赖BeiGene在其区域开发和商业化DKN - 01，若BeiGene未履行职责或终止协议，会损害公司业务[195] 第三方合作风险 - 公司依靠第三方进行临床前研究和临床试验，若第三方未履行职责，会导致试验延迟或无法完成，影响产品获批和商业化[196] - 公司依赖第三方合同制造商生产产品候选物，若制造商无法按时提供足够数量或符合法规要求，会影响产品开发和商业化[199] - 产品候选物与其他产品竞争合同制造设施，更换制造商可能导致延迟和成本增加[200] 法律合规风险 - 若公司违反联邦和州医疗保健法律，将面临重大处罚，影响业务和财务状况[209] 知识产权风险 - 公司知识产权相关存在风险，但文档未详细说明具体风险内容[212] - 公司专利地位高度不确定，专利范围、有效性、可执行性和商业价值不明[214] 新兴成长公司相关 - 公司作为新兴成长公司可享受豁免至最早满足四个条件之一，最长可达五年，条件包括年度总收入超10.7亿美元、非关联方持股市值超7亿美元、三年发行超10亿美元非可转换债务、2022财年含普通股上市五周年的最后一天[220][221] 股息政策 - 公司预计在可预见的未来不支付现金股息，股东收益唯一来源可能是资本增值[225] 市场风险 - 公司面临市场风险，主要源于利率和外汇汇率波动[299] - 公司认为利率变动10%不会对现金及现金等价物产生重大影响[300] - 公司因与澳大利亚和英国业务往来，面临澳元和英镑的外汇风险[301] 股价波动风险 - 公司普通股股价可能因多种因素大幅波动，可能导致证券集体诉讼和股东重大损失[218] 公司治理与信息披露风险 - 公司作为新兴成长公司和较小报告公司利用减少披露和治理要求，可能使普通股对投资者吸引力降低[219] - 公司业务受公司治理和信息披露法规变化影响，增加成本和违规风险[223] 股东出售风险 - 股东大量出售普通股可能导致股价下跌，影响公司融资能力[224]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) x QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended September 30, 2020 ¨ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission file number: 001-37990 LEAP THERAPEUTICS, INC. (Exact name of registrant as specified in its charter) State or other jurisdiction of (I.R.S. Emp ...

现金及现金等价物情况 - 截至2020年6月30日，公司现金及现金等价物为64,887千美元，较2019年12月31日的3,891千美元大幅增长[17] - 2020年上半年现金及现金等价物净增加60,996,000美元，2019年同期减少537,000美元[31] - 2020年6月30日现金及现金等价物为64,887,000美元，2019年同期为15,747,000美元[31] - 截至2020年6月30日和2019年12月31日，按公允价值计量的现金等价物分别为64,887美元和3,891美元，均属于公允价值层级的第一级[58] - 截至2020年6月30日，公司现金及现金等价物为6490万美元，累计亏损为2.092亿美元，上半年净亏损为1370万美元[184] 许可收入情况 - 2020年第二季度，公司许可收入为375千美元，2019年同期为0[19] - 2020年前六个月，公司许可收入为750千美元，2019年同期为0[19] - 2020年3月和6月，公司分别确认与BeiGene upfront 费用相关的许可收入375美元和750美元，2019年同期无此类收入[84] - 2020年Q2许可收入为37.5万美元，2019年同期为0[167] - 2020年第二季度许可收入为40万美元，来自与百济神州的协议，2019年同期无许可收入[168] - 2020年上半年许可收入为80万美元，来自与百济神州的协议，2019年同期无许可收入[176] 研发费用情况 - 2020年第二季度，公司研发费用为5,350千美元，较2019年同期的6,136千美元有所下降[19] - 2020年前六个月，公司研发费用为9,953千美元，较2019年同期的12,926千美元下降[19] - 2020年Q2和H1，DKN - 01项目研发费用分别为455.5万美元和799.8万美元，TRX518项目分别为79.5万美元和195.5万美元[151] - 2020年Q2和H1，公司总研发费用分别为535万美元和995.3万美元，低于2019年同期的613.6万美元和1292.6万美元[151] - 2020年Q2研发费用为535万美元，低于2019年同期的613.6万美元；管理费用为252.1万美元，高于2019年同期的232.5万美元[167] - 2020年第二季度研发费用为540万美元，较2019年同期的610万美元减少70万美元[170] - 2020年上半年研发费用为1000万美元，较2019年同期的1290万美元减少290万美元[178] 净亏损情况 - 2020年第二季度，公司净亏损为6,516千美元，较2019年同期的8,366千美元有所收窄[19] - 2020年前六个月，公司净亏损为13,747千美元，较2019年同期的16,969千美元收窄[19] - 2020年第二季度，公司综合亏损为7,383千美元，2019年同期为8,322千美元[22] - 2020年前六个月，公司综合亏损为13,702千美元，2019年同期为16,949千美元[22] - 2020年上半年净亏损13,747,000美元，2019年同期为16,969,000美元[31] - 2020年第二季度基本和摊薄后归属于普通股股东的净亏损为6,516美元，每股亏损0.12美元；2020年上半年净亏损23,821美元，每股亏损0.57美元[129] - 2020年Q2净亏损为651.6万美元，小于2019年同期的836.6万美元[167] 普通股发行及流通情况 - 截至2020年6月30日，公司普通股发行及流通股数为59,657,742股，较2019年12月31日的24,194,877股增加[17] - 2020年6月30日普通股数量为59,657,742股，股东权益为59,733美元[29] - 2019年2月5日，公司完成公开发行，发行7557142股普通股，每股1.75美元，净收入约12122美元；2020年6月22日，公司完成公开发行，发行20250000股普通股，每股2.00美元，净收入约48276美元[107][116][117] - 2020年6月公司完成普通股和预融资认股权证公开发行，总收益5175万美元[144] 经营、投资、融资活动现金情况 - 2020年上半年经营活动净现金使用量为13,377,000美元，2019年同期为14,051,000美元[31] - 2020年上半年投资活动净现金为25,000美元，2019年同期使用100,000美元[31] - 2020年上半年融资活动净现金为74,382,000美元，2019年同期为13,582,000美元[31] - 2020年上半年经营活动使用现金1337.7万美元，投资活动提供现金2.5万美元，融资活动提供现金7438.2万美元[186] - 2019年上半年经营活动使用现金1405.1万美元，投资活动使用现金10万美元，融资活动提供现金1358.2万美元[186] 优先股发行所得款项情况 - 2020年发行A系列可转换优先股所得款项为14,986,000美元，B系列为12,000,000美元[31] - 2020年1月3日，公司完成私募发行，发行A类优先股1421801股，每股10.54美元；B类优先股1137442股，每股10.55美元，净收入约25322美元[111] 可转换优先股特征情况 - A系列可转换优先股有利转换特征为5,226,000美元，B系列为4,173,000美元[32] 研发激励计划相关情况 - 公司澳大利亚研发激励计划的报销比例在2019年12月31日止年度、2020年3月和6月止季度均为43.5%[45] - 截至2020年6月30日和2019年12月31日，研发激励应收款分别为305美元和185美元，2020年和2019年3月止季度其他收入分别为30美元和61美元，6月止半年分别为115美元和136美元[46] - 2020年Q2和H1，澳大利亚研发激励收入分别为3万美元和11.5万美元，低于2019年同期的6.1万美元和13.6万美元[151] 递延成本情况 - 截至2020年6月30日和2019年12月31日，递延成本分别为413美元和831美元[51] - 公司为获取与BeiGene的合同产生270美元合同获取成本，2020年3月和6月摊销费用分别为34美元和68美元，6月30日递延成本余额为202美元[85] 服务提供商存款情况 - 截至2020年6月30日和2019年12月31日，公司向服务提供商支付的存款分别为939美元和1,099美元[52] 认股权证及股息情况 - 2019年1月1日，公司将3,448美元从认股权证负债重分类为权益[54] - 2019年上半年，因2017年认股权证降价，公司记录股息359美元；2020年上半年，记录股息303美元[55] - 2019年和2020年截至6月30日的六个月内，因2017年认股权证重新定价，公司分别记录股息359美元和303美元[98] - 2020年截至6月30日的六个月内，208254份2017年认股权证行权，公司获得毛收入220美元；65700份2019年认股权证行权，公司获得毛收入128美元[99][100] - 截至2020年6月30日，公司发行的普通股购买认股权证共计52704735份，涉及多个不同行权日期和行权价格[95] - 2019年1月1日，公司采用ASU 2017 - 11，将2017年认股权证重新分类为权益，重新计量后将3448美元重新分类为额外实收资本[97] 租赁相关情况 - 公司确定计算租赁负债的增量借款利率为8%[61] - 公司选择将经营租赁的租赁和非租赁组件作为单一租赁组件核算[63] - 公司在美国有房地产经营租赁，无融资租赁，租赁包含续租、延期和提前终止选项[89] - 2019年1月1日，公司在合并资产负债表上记录使用权资产1755美元、租赁负债1720美元，并将35美元租金负债与使用权资产重新分类；截至2020年6月30日，使用权资产为711美元，租赁负债为742美元[91] - 2020年和2019年截至6月30日的三个月内，公司分别记录租金费用142美元和209美元；2020年截至6月30日的六个月内，租金费用为340美元[91] - 截至2020年6月30日，不可撤销经营租赁的未来租赁付款情况为：2020年214美元、2021年434美元、2022年146美元，总租赁付款794美元，扣除利息52美元后，总经营租赁负债为742美元[93] 收入确认相关情况 - 公司根据ASC Topic 606确认收入，对符合条件的合同采用五步模型[64] - 公司评估合作安排是否适用ASC Topic 808，对适用部分确定适当的确认方法[71] 合同负债情况 - 截至2020年6月30日的六个月内，公司合同负债期初为0，增加3000美元，减少750美元，期末余额为2250美元[86] 应计费用情况 - 2020年6月30日和2019年12月31日，公司应计费用分别为2232美元和3441美元，其中临床试验费用分别为1539美元和1828美元[87] 会计准则采用情况 - 公司于2020年1月1日采用ASU 2018 - 18，对财务状况、经营成果、现金流和财务报表披露无重大影响[77] - 公司于2019年1月1日采用ASU 2016 - 02，未调整前期金额，并选择采用实用权宜之计[88] 股权奖励计划情况 - 截至2020年6月30日，公司股权奖励计划下有1344866股可供授予[121] 股票期权情况 - 2019年12月31日流通股票期权为4,024,566份，平均行权价7.48美元；2020年6月30日为5,481,631份，平均行权价5.85美元[122] - 2019年全年和2020年上半年授予员工和董事股票期权的预期波动率为66.94%，2020年上半年加权平均无风险利率0.79%，2019年为2.07%，预期股息收益率均为0% [123] - 2020年第二季度股票期权奖励的研发费用为249美元，管理费用为290美元，总计539美元；2020年上半年研发费用438美元，管理费用658美元，总计1,096美元[124] 受限股票单位情况 - 2019年公司发行181,000份受限股票单位（RSUs），2019年10月和2020年1月分别现金结算90,500份；2020年上半年授予660,606份[125][126] 摊薄后每股净亏损相关情况 - 2020年第二季度和上半年因具有反摊薄效应而被排除在摊薄后每股净亏损计算之外的潜在普通股分别为42,183,070股[133] 制造协议承诺情况 - 截至2020年6月30日，制造协议下有794美元不可撤销承诺[135] 许可协议特许权使用费情况 - 公司与礼来和龙沙分别签订许可协议，若产品实现净销售需按低个位数百分比支付特许权使用费，但截至2020年6月30日未支付或计提[136][137] 专利反对情况 - 公司两项专利遭反对，一项已上诉，上诉听证会定于2020年9月；另一项已上诉，上诉听证会未安排[139][140] 赔偿协议情况 - 公司签订的赔偿协议潜在未来付款金额在很多情况下无上限，截至2020年6月30日和2019年12月31日未产生重大成本、无索赔及应计负债[141] 产品治疗效果情况 - 子宫内膜癌DKN - 01单药治疗中，20例Wnt信号改变患者的总缓解率为10%，疾病控制率为50%；6例无Wnt信号改变患者中，1例病情稳定，5例疾病进展[144] - 癌肉瘤DKN - 01联合紫杉醇治疗中，可评估的6例患者总缓解率为33%，疾病控制率为50%[144] 产品资格情况 - 美国FDA授予DKN - 01治疗胃癌和胃食管交界癌孤儿药资格[145] 一般及行政费用情况 - 2020年Q2研发费用为535万美元，低于2019年同期的613.6万美元；管理费用为252.1万美元，高于2019年同期的232.5万美元[167] - 2020年第二季度一般及行政费用为250万美元，较2019年同期的230万美元增加20万美元[171] - 2020年上半年一般及行政费用为470万美元，较2019年同期的430万美元增加40万美元[179] 财务报告内部控制情况 - 截至2020年6月30日，公司披露控制和程序有效，上半年财务报告内部控制无重大变化[19

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) x QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2020 OR ¨ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission file number: 001-37990 LEAP THERAPEUTICS, INC. (Exact name of registrant as specified in its charter) State or other jurisdiction of (I.R.S. Empl ...

财务数据关键指标变化 - 2019年和2018年研发费用分别为2440万美元和2180万美元[180] - 2019年净亏损3290万美元，截至2019年12月31日累计亏损1.952亿美元[188] - 截至2019年12月31日，联邦、州和外国净运营亏损结转额分别为1.359亿美元、1.176亿美元和8390万美元，2030年开始到期[200] - 2019年记录的研发激励收入应收款为20万美元，2019财年可退还研发税率为符合条件费用的43.5%[202] - 公司预计每年因上市产生约150万美元成本，未来实际成本可能更高，增加的成本会使净亏损增加[341] 人员相关情况 - 截至2020年3月11日，公司有26名员工，其中全职24名，兼职2名[182] - 截至2020年3月5日，公司有24名全职员工和2名兼职员工，其中6人拥有博士学位，2人拥有医学博士学位[269] - 公司需扩大组织规模，可能在管理增长方面遇到困难，且难以吸引和留住合格人才[269][270] 业务线产品情况 - 公司是临床阶段生物制药公司，有DKN - 01和TRX518两个候选产品，无获批上市产品和产品销售收入[187] - 2020年1月与BeiGene签订协议，授予其在亚洲（除日本）、澳大利亚和新西兰开发和商业化DKN - 01的选择权，后续付款不确定[190] 资金需求与运营情况 - 公司运营自成立以来消耗大量现金，未来需额外资金推进DKN - 01开发和商业化[194] - 公司认为现有现金及现金等价物至少可满足自提交文件之日起未来12个月的运营费用和资本支出需求[195] 临床试验风险 - 临床测试昂贵、耗时且结果不确定，候选产品不同阶段试验结果可能存在差异[206] - 生物制药行业多家公司在后期临床试验受挫，公司未来临床试验结果可能不成功[210] - 临床试验可能出现多种意外事件，如确定新研究者或试验点延迟、患者招募数量和速度不如预期等，影响开发计划[211] - 公司DKN - 01和TRX518仅完成早期研究，招募患者数量有限，需更多临床前、临床和制造开发才能提交上市申请[213] - 临床试验可能因监管机构、IRB不授权、第三方承包商不遵守规定等多种原因延迟或无法获得营销批准[215][218] - 患者招募延迟或困难会导致监管批准延迟或无法获批，影响因素包括患者群体规模、疾病严重程度等[222][223] - 产品候选药物的不良副作用可能导致临床试验中断、监管批准延迟或拒绝，影响产品商业化和营收[226][227] 产品审批风险 - FDA和外国监管机构审批流程漫长、不可预测，公司产品获批时间通常需多年，获批与否取决于众多因素[212] - 即使获批，监管机构可能批准的适应症有限，附带安全警告或要求进行上市后临床试验等，影响产品商业前景[220] - 公司产品需在国际司法管辖区获得单独营销批准，过程复杂，获批时间与FDA不同，且各国审批相互不保证[229][230] - 产品获批后公司将面临持续监管审查和义务，不遵守规定可能受处罚，产品可能被限制或撤回[231] - 公司产品获批后可能面临使用限制、安全警告等要求，限制产品销售[232] - 公司及合作方可能面临FDA定期突击检查，产品和制造变更需通知并可能需获FDA预先批准，部分变更可能收取申请费[233] - 产品获批前后若出现问题，可能导致制造、分销、营销受限，标签修改等结果[234] DKN - 01产品风险 - DKN - 01治疗安全性和有效性未经验证，公司可能无法成功开发和商业化该产品[239] - 临床前研究和早期临床试验结果不能预测未来，DKN - 01后期临床试验可能结果不佳或无法获批[240] - 公司业务主要依赖DKN - 01的监管批准和商业化，获批后可能有使用限制和后期研究要求[241][243] - DKN - 01获批后市场接受度取决于疗效、安全性、临床适应症等多因素，若未获市场接受，公司可能无法盈利[244][246] - 公司目前无药品营销、销售和分销基础设施，自建或与第三方合作都有风险，可能无法产生产品收入[245][249] - DKN - 01获批后可能无法获得第三方支付方的覆盖和足够报销，影响产品商业化和公司财务状况[250][251] - 公司在新药开发和商业化方面面临激烈竞争，竞争对手可能先获批产品，使DKN - 01失去竞争力[252][254] 其他业务风险 - 公司面临产品责任风险，若索赔成功可能承担巨额赔偿并限制产品商业化，保险可能不足以弥补损失[258][260] - 国际运营受法律法规限制，遵守《反海外腐败法》成本高且困难，违规会导致严重处罚[261][263][265] - 公司与客户和第三方付款人的关系受医疗保健法律法规约束，违规可能面临刑事制裁、民事处罚等[267][268] - 公司可能进行资产收购、合作或投资，可能损害经营业绩、稀释股权、增加债务或产生重大费用[271] - 公司依赖百济神州在其区域开发和商业化DKN - 01，百济神州若未履行义务会损害公司业务[274] - 公司依赖第三方进行临床前研究和临床试验，第三方若未履行职责会严重损害公司业务[276] - 公司需确保临床试验符合法规要求，否则可能需重复试验、面临监管行动和不利宣传[277][279] - 依赖第三方CRO，合作终止或遇挑战会影响产品开发进度和业务前景[282] - 依靠第三方CMO生产产品，若其无法按时按量生产或合规，会导致产品开发和商业化延迟，损失潜在收入[283] - 产品候选药物竞争合同制造设施，CMO停止合作会使临床试验推进受阻[284] - 产品商业化生产准备问题会影响FDA批准和产品供应，导致临床开发和商业化延迟[285] - 制药生产需专业知识和资本投入，CMO可能遇到生产难题，影响产品供应[287] - CMO需遵守cGMP要求，若无法达标，会影响监管批准和业务[288] - 与第三方合作制造存在多种风险，如协议谈判、控制不足、协议终止等[289] - 依赖第三方存储和分发产品，分销商表现不佳会延迟临床开发[292] - 合作安排可能不成功，影响产品开发和商业化，取决于合作方努力[293] - 未遵守医疗、数据保护等法律会面临处罚，影响业务和财务状况[295][300] - 2016年10月，三个法国数字权利倡导组织就欧盟委员会关于隐私盾充分性的决定向欧盟法院提起撤销诉讼，案件仍在审理中，若隐私盾被判定无效，将无法依靠其从欧盟向美国实体传输个人数据[307] - 公司若不遵守相关法律或法律实施方式改变，可能面临政府执法行动和重大处罚，影响经营业绩，尤其违反GDPR义务会影响研究数据有效性[308][309] 知识产权风险 - 公司商业成功很大程度取决于在美国和其他国家获得和维持专利及其他知识产权保护的能力，但生物技术和制药公司专利地位高度不确定，面临诸多复杂问题和诉讼[311][312] - 公司拥有的TRX518相关欧洲专利被两家大型制药公司和一个人提出三项异议，欧洲专利局异议部门决定维持修改后较窄的权利要求，公司已上诉[317] - 2018年12月4 - 5日欧洲专利局就公司一项关于抗GITR激动剂抗体与化疗剂联合治疗癌症的专利进行口头审理，异议部门决定撤销该专利，公司已上诉[318] - 公司商业成功依赖于DKN - 01的开发、制造、营销和销售，可能面临知识产权相关法律诉讼，若被判侵权，可能需获得许可、停止商业化或承担赔偿责任[319][320] - 随着DKN - 01迈向商业化，面临专利侵权索赔的可能性增加，虽公司尽力确保不侵权，但无法保证[321] - 在美国以外申请、起诉和捍卫DKN - 01、TRX518等产品候选专利可能成本过高，且部分国家知识产权保护不如美国，公司可能无法阻止第三方侵权[322] - 获得和维持专利保护需遵守政府专利机构的各种程序要求、文件提交、费用支付等，不遵守可能导致专利或专利申请放弃或失效[327] - 公司可能卷入保护或执行知识产权的诉讼，诉讼可能昂贵、耗时且不成功，还可能导致专利无效、机密信息泄露，影响公司业务和股价[328][329] 公司上市与股权相关 - 公司作为新兴成长型公司可享受豁免披露和治理要求，豁免期限最长可达五年，直到满足特定条件，如年度总收入超10.7亿美元、非关联方持股市值超7亿美元、三年发行非可转换债务超10亿美元或2022财年结束[331][332] - 2017年11月14日私募融资发行295.8094万股普通股及可兑换相同数量普通股的认股权证，2019年2月5日公开发行755.7142万股普通股及可兑换相同数量普通股的认股权证，这些股份及认股权证行权后的股份出售可能影响股价[344] - 2017年认股权证因2020年1月股权融资，行权价自动调整至1.055美元，若继续低价发行股票，行权价将继续降低，可能加速稀释现有股东权益[346][348] - 公司需为私募发行的373.4914万股普通股维持S - 3注册声明有效性，否则可能支付违约金，每30天违约金为购买价格的1%，特定情况下增至2%，最高为购买价格的10%[352] - 公司过往未支付现金股息，未来打算留存收益用于业务发展，可预见未来资本增值是股东唯一收益来源[343] - 公司过往私募融资前，600.7947万股普通股持有人有权要求公司登记股份；已在S - 3表格登记373.4914万股，可立即转售[344] - 公司股权补偿计划下可发行的普通股已在S - 8表格登记，发行后可在公开市场自由出售，但关联方受规则限制[345] - 公司股价可能因多种因素波动，股价波动可能引发证券集体诉讼，使公司承担法律费用等成本[353][355] - 若证券或行业分析师停止发布研究报告、发布不利报告或降低公司股票评级，公司股价和交易量可能下降[356] - 公司董事会可发行多达1000万股优先股[361] - 公司章程某些反收购条款的修订需66.67%（特定情况下75%）已发行股本投票批准[361] - 特拉华州法律规定公司一般不得与持有其15%或以上资本股票的持有人进行业务合并，除非持有人持股三年或董事会批准交易[362] - 公司的章程文件和特拉华州法律的某些条款可能具有反收购效果，阻碍他人收购公司[360][362] 市场风险 - 公司面临利率风险和外汇风险，市场风险主要源于利率和外汇汇率波动[458] - 公司认为利率10%的变化不会对现金及现金等价物产生重大影响[459] - 公司现金及现金等价物存于高流动性账户，利率变化对其影响不大[459] - 公司因与澳大利亚和英国的业务往来，面临澳元和英镑的外汇风险[460] 宏观环境影响 - 全球经济和金融市场的不利状况可能对公司业务、财务状况或经营成果产生不利影响[357] - 新冠疫情影响全球经济活动，可能对公司临床开发、实验室运营等产生重大不利影响[358][359]