财务数据关键指标变化 - 2020年和2019年研发总费用分别为2040万美元和2440万美元[145] - 2020年公司净亏损2750万美元，截至2020年12月31日累计亏损2.23亿美元[151] 人员结构 - 截至2020年12月31日，公司有30名全职员工，其中20人从事研发，10人负责行政[146] 未来亏损预期 - 公司预计未来将继续产生重大费用和运营亏损，亏损可能会增加[152] 现金流与合作风险 - 公司与BeiGene的里程碑和特许权使用费支付时间不确定，可能影响现金流和运营结果[153] 盈利依赖 - 公司目前无产品收入来源，盈利取决于DKN - 01等产品获批和商业化[154] 资金支持情况 - 公司认为现有现金及等价物至少可支持未来12个月运营费用和资本支出[158] 疫情影响 - 新冠疫情可能对公司业务和DKN - 01开发产生重大不利影响[163] 合作协议风险 - 若无法维持与BeiGene的协议或BeiGene不履行义务，将对公司业务产生负面影响[165] 临床试验风险 - 临床试验费用高、耗时长、结果不确定，公司未来临床试验结果可能不成功[168] - 公司临床开发可能因多种不可预见事件受影响，如确定和增加新研究者或试验点延迟、与合作伙伴就开发计划产生分歧等[171] 产品审批风险 - 公司产品候选药物获得FDA和外国监管机构批准通常需多年，且时间不可预测[173] - 公司产品候选药物开发和商业化受FDA、EMA等监管机构全面监管，未获营销批准则无法商业化[175] - 临床研究可能因患者招募、试验结果、成本、材料供应等问题延迟或无法获得营销批准[175] - 监管机构在审批过程中有很大自由裁量权，数据解读差异可能延迟、限制或阻止产品候选药物获批[177] - 患者招募困难会导致临床数据接收和监管批准延迟或受阻，影响公司营收和价值[182] - 产品候选药物的不良副作用可能导致临床试验中断、延迟或停止，以及监管批准延迟或拒绝[185] - DKN - 01作为新型单克隆抗体，其治疗癌症的安全性和有效性未经证实，开发和商业化存在风险[187] - 公司业务主要依赖DKN - 01的监管批准和商业化，若无法获批或获批有重大限制，可能影响未来发展[188] - 即使产品候选药物获批，监管机构可能批准的适应症有限，或提出上市后研究等要求，影响商业前景[180] 市场竞争风险 - 公司在新药研发和商业化方面面临激烈竞争，尤其在肿瘤领域，竞争对手包括全球主要制药和生物技术公司[190] - 更成熟的公司可能因规模、现金流和经验等优势，先于公司获得产品监管批准，使DKN - 01失去竞争力[191] 资产交易风险 - 公司可能进行资产收购、合作或投资，若交易无法完成或整合不成功，会对财务状况和运营产生不利影响[192] 融资风险 - 为融资进行收购或合作，发行股票会稀释股东所有权，且股价低或波动时可能无法以股票进行交易，额外融资也可能无法获得有利条款[193] 合作依赖风险 - 公司依赖BeiGene在其区域开发和商业化DKN - 01，若BeiGene未履行职责或终止协议，会损害公司业务[195] 第三方合作风险 - 公司依靠第三方进行临床前研究和临床试验，若第三方未履行职责，会导致试验延迟或无法完成，影响产品获批和商业化[196] - 公司依赖第三方合同制造商生产产品候选物，若制造商无法按时提供足够数量或符合法规要求，会影响产品开发和商业化[199] - 产品候选物与其他产品竞争合同制造设施，更换制造商可能导致延迟和成本增加[200] 法律合规风险 - 若公司违反联邦和州医疗保健法律，将面临重大处罚，影响业务和财务状况[209] 知识产权风险 - 公司知识产权相关存在风险，但文档未详细说明具体风险内容[212] - 公司专利地位高度不确定，专利范围、有效性、可执行性和商业价值不明[214] 新兴成长公司相关 - 公司作为新兴成长公司可享受豁免至最早满足四个条件之一，最长可达五年，条件包括年度总收入超10.7亿美元、非关联方持股市值超7亿美元、三年发行超10亿美元非可转换债务、2022财年含普通股上市五周年的最后一天[220][221] 股息政策 - 公司预计在可预见的未来不支付现金股息，股东收益唯一来源可能是资本增值[225] 市场风险 - 公司面临市场风险，主要源于利率和外汇汇率波动[299] - 公司认为利率变动10%不会对现金及现金等价物产生重大影响[300] - 公司因与澳大利亚和英国业务往来，面临澳元和英镑的外汇风险[301] 股价波动风险 - 公司普通股股价可能因多种因素大幅波动，可能导致证券集体诉讼和股东重大损失[218] 公司治理与信息披露风险 - 公司作为新兴成长公司和较小报告公司利用减少披露和治理要求，可能使普通股对投资者吸引力降低[219] - 公司业务受公司治理和信息披露法规变化影响，增加成本和违规风险[223] 股东出售风险 - 股东大量出售普通股可能导致股价下跌，影响公司融资能力[224]

公司基本信息 - 公司于2011年1月3日在特拉华州注册成立，2015年成立全资子公司HCP Australia[35] - 公司是一家生物制药公司，致力于获取和开发癌症生物学前沿的新型疗法[36] - 公司是生物制药公司，有DKN - 01和TRX518两个临床阶段项目，2019年11月已将TRX518的继续开发降为次要优先级[141][142] 财务数据关键指标变化 - 截至2020年9月30日，公司现金及现金等价物为57,975千美元，较2019年12月31日的3,891千美元增长1390%[17] - 截至2020年9月30日，公司总资产为60,544千美元，较2019年12月31日的7,448千美元增长712.89%[17] - 截至2020年9月30日，公司总负债为7,406千美元，较2019年12月31日的9,197千美元下降19.47%[17] - 截至2020年9月30日，公司股东权益为53,138千美元，而2019年12月31日为 - 1,749千美元[17] - 2020年前三季度，公司研发费用为15,322千美元，较2019年同期的18,698千美元下降18.06%[19] - 2020年前三季度，公司总运营费用为22,510千美元，较2019年同期的25,179千美元下降10.6%[19] - 2020年前三季度，公司运营亏损为21,385千美元，较2019年同期的25,179千美元下降14.9%[19] - 2020年前三季度，公司净亏损为20,804千美元，较2019年同期的24,904千美元下降16.46%[19] - 2020年前三季度，公司综合亏损为20,967千美元，较2019年同期的24,879千美元下降15.72%[22] - 2020年9月30日普通股数量为59,657,742股，股东权益总额为53,138美元[29] - 2020年前九个月净亏损20,804,000美元，2019年同期为24,904,000美元[31] - 2020年前九个月经营活动净现金使用量为19,969,000美元，2019年同期为21,008,000美元[31] - 2020年前九个月投资活动净现金提供量为25,000美元，2019年同期使用量为100,000美元[31] - 2020年前九个月融资活动净现金提供量为73,997,000美元，2019年同期为14,836,000美元[31] - 2020年前九个月现金及现金等价物净增加54,084,000美元，2019年同期减少6,226,000美元[31] - 2020年9月30日现金及现金等价物期末余额为57,975,000美元，2019年同期为10,058,000美元[31] - 截至2020年9月30日，公司现金及现金等价物为57,975美元，累计亏损为216,275美元，2020年前九个月净亏损20,804美元[40] - 截至2020年9月30日和2019年12月31日，研发激励应收款分别为209美元和185美元，2020年第三季度澳大利亚研发激励其他收入为228美元，2020年和2019年前九个月分别为343美元和129美元[46] - 截至2020年9月30日和2019年12月31日，递延成本分别为379美元和831美元[52] - 截至2020年9月30日和2019年12月31日，公司向服务提供商支付的存款分别为941美元和1,099美元[53] - 2019年前九个月和2020年前九个月，因认股权证降价，公司分别记录股息359美元和303美元[56] - 截至2020年9月30日和2019年12月31日，按公允价值计量的现金等价物分别为57,975美元和3,891美元，均归类为公允价值层级的第一级[59] - 2020年第三和九个月，公司分别确认与BeiGene upfront fee相关的许可收入375美元和1125美元，2019年同期无此类收入[85] - 公司为与BeiGene的合同发生270美元的合同获取成本，2020年第三和九个月摊销费用分别为34美元和101美元，截至9月30日递延成本余额为169美元[86] - 截至2020年9月30日的九个月，公司合同负债期初为0，增加3000美元，减少1125美元，期末余额为1875美元[87] - 2020年9月30日和2019年12月31日，公司应计费用分别为2270美元和3441美元，其中临床试验费用分别为1049美元和1828美元，专业费用分别为191美元和609美元，工资及相关费用分别为1030美元和1004美元[88] - 2019年1月1日，公司记录使用权资产1720美元和租赁负债1720美元，并将预付租金35美元重新分类至使用权资产；截至2020年9月30日，使用权资产为620美元，租赁负债为648美元[92] - 2020年和2019年截至9月30日的三个月，公司分别记录租金费用105美元和211美元；2020年截至9月30日的九个月记录租金费用445美元[92] - 截至2020年9月30日，不可撤销经营租赁的未来租赁付款总额为687美元，减去39美元的估算利息后，总经营租赁负债为648美元[94] - 2019年和2020年截至9月30日的九个月，因2017年认股权证重新定价，公司分别记录股息359美元和303美元[99] - 2020年截至9月30日的九个月，2017年认股权证208254份行权，公司获得毛收入220美元；2019年认股权证65700份行权，公司获得毛收入128美元[100][101] - 2019年2月5日，公司完成公开发行，发行7557142股普通股，净收入约12122美元；2020年6月22日，公司完成公开发行，发行20250000股普通股及2250000份预融资认股权证，净收入约48276美元[107][115][116] - 2020年1月3日，公司完成私募发行，发行A类优先股1421801股和B类优先股1137442股，净收入约25322美元[111] - 2019年12月31日流通股票期权为4,024,566份，加权平均行权价7.48美元；2020年9月30日为6,278,853份，加权平均行权价5.35美元[121] - 2019年全年和2020年前九个月授予股票期权的假设条件中，预期波动率均为66.94%，2019年加权平均无风险利率2.07%，2020年前九个月为0.66%，预期股息收益率均为0%，预期期限分别为6.77年和6.85年[122] - 截至2020年9月30日，与非归属股票期权相关的未确认薪酬成本约为4,453美元，预计在约2.21年的剩余加权平均期间内确认[123] - 2020年第三季度和前九个月股票期权奖励的研发费用分别为282美元和720美元，管理费用分别为309美元和967美元；2019年对应数据分别为181美元、536美元、769美元和2,260美元[124] - 2020年前九个月和2019年同期，公司分别发行92,500和181,000个受限股票单位（RSUs）；2020年9月30日和2019年12月31日，RSUs在合并资产负债表中分类为受限股票负债，金额分别为66美元和159美元[125] - 截至2020年9月30日，有753,106个RSUs预计归属，加权平均授予日公允价值为每股1.49美元，总授予日公允价值约为1,112美元；未确认薪酬成本约为884美元，预计在2.17年的剩余加权平均期间内确认为费用[127] - 2020年第三季度和前九个月基本和摊薄后普通股股东净亏损每股分别为(0.09)美元和(0.58)美元；2019年对应数据分别为(0.33)美元和(1.15)美元[129][130] - 2020年第三季度和前九个月因具有反摊薄效应而被排除在摊薄后净亏损每股计算之外的潜在普通股数量均为43,072,792股；2019年对应数据均为14,389,318股[131] - 截至2020年9月30日，公司与供应商的制造协议下有381美元的不可撤销承诺[132] - 截至2020年9月30日，公司现金及现金等价物为5800万美元，累计亏损为2.16亿美元，前九个月净亏损为2010万美元[186] - 2020年前9个月经营活动使用现金19969千美元，2019年为21008千美元[187] - 2020年前9个月投资活动提供现金25千美元，2019年使用现金100千美元[187] - 2020年前9个月融资活动提供现金73997千美元，2019年为14836千美元[187] - 2020年前9个月现金及现金等价物净增加54084千美元，2019年净减少6226千美元[187] - 2020年前9个月经营活动净现金使用主要与2080万美元净亏损和营运资金净变化有关[187] - 2019年前9个月经营活动净现金使用主要与2490万美元净亏损和营运资金净变化有关[188] - 2020年前9个月融资活动现金来自2020年公开发行普通股所得4850万美元等[190] - 2019年前9个月融资活动现金来自2019年公开发行普通股所得1230万美元等[191] 业务线数据关键指标变化 - 2020年前三季度，公司实现许可收入1,125千美元，而2019年同期为0[19] - 公司与BeiGene的独家期权和许可协议于2020年1月3日签订，获3000美元 upfront cash payment，未来或获最高132000美元的期权行使和里程碑付款及特许权使用费[79][80] - 2020年第三季度许可收入为40万美元，而2019年同期为0，该收入与BeiGene协议有关[168][169] - 2020年前九个月许可收入为110万美元，而2019年同期为0，该收入与BeiGene协议有关[177][178] - DisTinGuish研究预计招募最多72名患者，A部分招募最多24名一线治疗患者，B部分招募最多48名二线治疗患者[142] - 29名子宫内膜癌患者参与DKN - 01单药治疗组，超75%患者经历过三线或更多线治疗，26名患者可评估反应[144] - 4名DKK1高表达的抗PD - 1/PD - L1难治患者中位无进展生存期为12.8周，中位总生存期为46周；5名DKK1低表达患者中位无进展生存期为6周，中位总生存期为16周[145] - 10名可评估的抗PD - 1/PD - L1初治患者中，DKK1高表达患者无进展生存期超22周，总生存期近32周，总缓解率50%，疾病控制率80%；15名可评估的DKK1低表达患者无进展生存期近6周，总生存期超17周，疾病控制率20%[145] - 20名有Wnt信号改变的患者客观缓解率为10%，疾病控制率为50%，无进展生存期为1.9个月，总生存期为15.1个月；6名无Wnt信号改变的患者疾病控制率为16.6%，无进展生存期为1.8个月，总生存期为8.4个月[146] - 9名有Wnt激活突变的患者无进展生存期为5.5个月，未达到中位总生存期；20名无Wnt激活突变的患者无进展生存期为1.8个月，总生存期为12.2个月[146] - 7名DKK1高表达肿瘤患者客观缓解率为14.3%，疾病控制率为57.1%，无进展生存期为3.0个月；12名DKK1低表达肿瘤患者疾病控制率为8.3%，无进展生存期为1.8个月[146] - 2020年第三季度DKN - 01项目研发费用为527.5万美元，TRX518项目为9.4万美元；2020年前九个月DKN - 01项目研发费用为1327.3万美元，TRX518项目为204.9万美元[152] - 2020年第三季度澳大利亚研发激励收入为22.8万美元，前九个月为34.3万美元[152] - 2020年第三季度研发费用为540万美元，较2019年同期的580万美元减少40万美元，主要因TRX518项目临床试验成本减少[170][171] - 2020年第三季度行政及一般费用为250万美元，较2019年同期的220万美元增加30万美元，主要因专业费用和薪酬费用增加[172] - 2020年第三季度利息收入微不足道，2019年同期为10万美元[173] - 2020年第三季度澳大利亚研发激励收入为20万美元，2019年同期为净支出[174] - 2020年第三季度外币收益为20万美元，2019年同期为亏损10万美元[176] - 2020年前九个月研发费用为1530万美元，较2019年同期的1870万美元减少340万美元，主要因TRX5

现金及现金等价物情况 - 截至2020年6月30日，公司现金及现金等价物为64,887千美元，较2019年12月31日的3,891千美元大幅增长[17] - 2020年上半年现金及现金等价物净增加60,996,000美元，2019年同期减少537,000美元[31] - 2020年6月30日现金及现金等价物为64,887,000美元，2019年同期为15,747,000美元[31] - 截至2020年6月30日和2019年12月31日，按公允价值计量的现金等价物分别为64,887美元和3,891美元，均属于公允价值层级的第一级[58] - 截至2020年6月30日，公司现金及现金等价物为6490万美元，累计亏损为2.092亿美元，上半年净亏损为1370万美元[184] 许可收入情况 - 2020年第二季度，公司许可收入为375千美元，2019年同期为0[19] - 2020年前六个月，公司许可收入为750千美元，2019年同期为0[19] - 2020年3月和6月，公司分别确认与BeiGene upfront 费用相关的许可收入375美元和750美元，2019年同期无此类收入[84] - 2020年Q2许可收入为37.5万美元，2019年同期为0[167] - 2020年第二季度许可收入为40万美元，来自与百济神州的协议，2019年同期无许可收入[168] - 2020年上半年许可收入为80万美元，来自与百济神州的协议，2019年同期无许可收入[176] 研发费用情况 - 2020年第二季度，公司研发费用为5,350千美元，较2019年同期的6,136千美元有所下降[19] - 2020年前六个月，公司研发费用为9,953千美元，较2019年同期的12,926千美元下降[19] - 2020年Q2和H1，DKN - 01项目研发费用分别为455.5万美元和799.8万美元，TRX518项目分别为79.5万美元和195.5万美元[151] - 2020年Q2和H1，公司总研发费用分别为535万美元和995.3万美元，低于2019年同期的613.6万美元和1292.6万美元[151] - 2020年Q2研发费用为535万美元，低于2019年同期的613.6万美元；管理费用为252.1万美元，高于2019年同期的232.5万美元[167] - 2020年第二季度研发费用为540万美元，较2019年同期的610万美元减少70万美元[170] - 2020年上半年研发费用为1000万美元，较2019年同期的1290万美元减少290万美元[178] 净亏损情况 - 2020年第二季度，公司净亏损为6,516千美元，较2019年同期的8,366千美元有所收窄[19] - 2020年前六个月，公司净亏损为13,747千美元，较2019年同期的16,969千美元收窄[19] - 2020年第二季度，公司综合亏损为7,383千美元，2019年同期为8,322千美元[22] - 2020年前六个月，公司综合亏损为13,702千美元，2019年同期为16,949千美元[22] - 2020年上半年净亏损13,747,000美元，2019年同期为16,969,000美元[31] - 2020年第二季度基本和摊薄后归属于普通股股东的净亏损为6,516美元，每股亏损0.12美元；2020年上半年净亏损23,821美元，每股亏损0.57美元[129] - 2020年Q2净亏损为651.6万美元，小于2019年同期的836.6万美元[167] 普通股发行及流通情况 - 截至2020年6月30日，公司普通股发行及流通股数为59,657,742股，较2019年12月31日的24,194,877股增加[17] - 2020年6月30日普通股数量为59,657,742股，股东权益为59,733美元[29] - 2019年2月5日，公司完成公开发行，发行7557142股普通股，每股1.75美元，净收入约12122美元；2020年6月22日，公司完成公开发行，发行20250000股普通股，每股2.00美元，净收入约48276美元[107][116][117] - 2020年6月公司完成普通股和预融资认股权证公开发行，总收益5175万美元[144] 经营、投资、融资活动现金情况 - 2020年上半年经营活动净现金使用量为13,377,000美元，2019年同期为14,051,000美元[31] - 2020年上半年投资活动净现金为25,000美元，2019年同期使用100,000美元[31] - 2020年上半年融资活动净现金为74,382,000美元，2019年同期为13,582,000美元[31] - 2020年上半年经营活动使用现金1337.7万美元，投资活动提供现金2.5万美元，融资活动提供现金7438.2万美元[186] - 2019年上半年经营活动使用现金1405.1万美元，投资活动使用现金10万美元，融资活动提供现金1358.2万美元[186] 优先股发行所得款项情况 - 2020年发行A系列可转换优先股所得款项为14,986,000美元，B系列为12,000,000美元[31] - 2020年1月3日，公司完成私募发行，发行A类优先股1421801股，每股10.54美元；B类优先股1137442股，每股10.55美元，净收入约25322美元[111] 可转换优先股特征情况 - A系列可转换优先股有利转换特征为5,226,000美元，B系列为4,173,000美元[32] 研发激励计划相关情况 - 公司澳大利亚研发激励计划的报销比例在2019年12月31日止年度、2020年3月和6月止季度均为43.5%[45] - 截至2020年6月30日和2019年12月31日，研发激励应收款分别为305美元和185美元，2020年和2019年3月止季度其他收入分别为30美元和61美元，6月止半年分别为115美元和136美元[46] - 2020年Q2和H1，澳大利亚研发激励收入分别为3万美元和11.5万美元，低于2019年同期的6.1万美元和13.6万美元[151] 递延成本情况 - 截至2020年6月30日和2019年12月31日，递延成本分别为413美元和831美元[51] - 公司为获取与BeiGene的合同产生270美元合同获取成本，2020年3月和6月摊销费用分别为34美元和68美元，6月30日递延成本余额为202美元[85] 服务提供商存款情况 - 截至2020年6月30日和2019年12月31日，公司向服务提供商支付的存款分别为939美元和1,099美元[52] 认股权证及股息情况 - 2019年1月1日，公司将3,448美元从认股权证负债重分类为权益[54] - 2019年上半年，因2017年认股权证降价，公司记录股息359美元；2020年上半年，记录股息303美元[55] - 2019年和2020年截至6月30日的六个月内，因2017年认股权证重新定价，公司分别记录股息359美元和303美元[98] - 2020年截至6月30日的六个月内，208254份2017年认股权证行权，公司获得毛收入220美元；65700份2019年认股权证行权，公司获得毛收入128美元[99][100] - 截至2020年6月30日，公司发行的普通股购买认股权证共计52704735份，涉及多个不同行权日期和行权价格[95] - 2019年1月1日，公司采用ASU 2017 - 11，将2017年认股权证重新分类为权益，重新计量后将3448美元重新分类为额外实收资本[97] 租赁相关情况 - 公司确定计算租赁负债的增量借款利率为8%[61] - 公司选择将经营租赁的租赁和非租赁组件作为单一租赁组件核算[63] - 公司在美国有房地产经营租赁，无融资租赁，租赁包含续租、延期和提前终止选项[89] - 2019年1月1日，公司在合并资产负债表上记录使用权资产1755美元、租赁负债1720美元，并将35美元租金负债与使用权资产重新分类；截至2020年6月30日，使用权资产为711美元，租赁负债为742美元[91] - 2020年和2019年截至6月30日的三个月内，公司分别记录租金费用142美元和209美元；2020年截至6月30日的六个月内，租金费用为340美元[91] - 截至2020年6月30日，不可撤销经营租赁的未来租赁付款情况为：2020年214美元、2021年434美元、2022年146美元，总租赁付款794美元，扣除利息52美元后，总经营租赁负债为742美元[93] 收入确认相关情况 - 公司根据ASC Topic 606确认收入，对符合条件的合同采用五步模型[64] - 公司评估合作安排是否适用ASC Topic 808，对适用部分确定适当的确认方法[71] 合同负债情况 - 截至2020年6月30日的六个月内，公司合同负债期初为0，增加3000美元，减少750美元，期末余额为2250美元[86] 应计费用情况 - 2020年6月30日和2019年12月31日，公司应计费用分别为2232美元和3441美元，其中临床试验费用分别为1539美元和1828美元[87] 会计准则采用情况 - 公司于2020年1月1日采用ASU 2018 - 18，对财务状况、经营成果、现金流和财务报表披露无重大影响[77] - 公司于2019年1月1日采用ASU 2016 - 02，未调整前期金额，并选择采用实用权宜之计[88] 股权奖励计划情况 - 截至2020年6月30日，公司股权奖励计划下有1344866股可供授予[121] 股票期权情况 - 2019年12月31日流通股票期权为4,024,566份，平均行权价7.48美元；2020年6月30日为5,481,631份，平均行权价5.85美元[122] - 2019年全年和2020年上半年授予员工和董事股票期权的预期波动率为66.94%，2020年上半年加权平均无风险利率0.79%，2019年为2.07%，预期股息收益率均为0% [123] - 2020年第二季度股票期权奖励的研发费用为249美元，管理费用为290美元，总计539美元；2020年上半年研发费用438美元，管理费用658美元，总计1,096美元[124] 受限股票单位情况 - 2019年公司发行181,000份受限股票单位（RSUs），2019年10月和2020年1月分别现金结算90,500份；2020年上半年授予660,606份[125][126] 摊薄后每股净亏损相关情况 - 2020年第二季度和上半年因具有反摊薄效应而被排除在摊薄后每股净亏损计算之外的潜在普通股分别为42,183,070股[133] 制造协议承诺情况 - 截至2020年6月30日，制造协议下有794美元不可撤销承诺[135] 许可协议特许权使用费情况 - 公司与礼来和龙沙分别签订许可协议，若产品实现净销售需按低个位数百分比支付特许权使用费，但截至2020年6月30日未支付或计提[136][137] 专利反对情况 - 公司两项专利遭反对，一项已上诉，上诉听证会定于2020年9月；另一项已上诉，上诉听证会未安排[139][140] 赔偿协议情况 - 公司签订的赔偿协议潜在未来付款金额在很多情况下无上限，截至2020年6月30日和2019年12月31日未产生重大成本、无索赔及应计负债[141] 产品治疗效果情况 - 子宫内膜癌DKN - 01单药治疗中，20例Wnt信号改变患者的总缓解率为10%，疾病控制率为50%；6例无Wnt信号改变患者中，1例病情稳定，5例疾病进展[144] - 癌肉瘤DKN - 01联合紫杉醇治疗中，可评估的6例患者总缓解率为33%，疾病控制率为50%[144] 产品资格情况 - 美国FDA授予DKN - 01治疗胃癌和胃食管交界癌孤儿药资格[145] 一般及行政费用情况 - 2020年Q2研发费用为535万美元，低于2019年同期的613.6万美元；管理费用为252.1万美元，高于2019年同期的232.5万美元[167] - 2020年第二季度一般及行政费用为250万美元，较2019年同期的230万美元增加20万美元[171] - 2020年上半年一般及行政费用为470万美元，较2019年同期的430万美元增加40万美元[179] 财务报告内部控制情况 - 截至2020年6月30日，公司披露控制和程序有效，上半年财务报告内部控制无重大变化[19

现金及现金等价物情况 - 截至2020年3月31日，公司现金及现金等价物为25465千美元，较2019年12月31日的3891千美元增长554.46%[18] - 截至2020年3月31日，公司现金及现金等价物为2546.5万美元，2019年同期为2170.9万美元[31] - 截至2020年3月31日和2019年12月31日，公司现金等价物分别为25,465千美元和3,891千美元，均归类于公允价值层级的第一级[60] - 截至2020年3月31日，公司现金及现金等价物为2550万美元，累计亏损为2.027亿美元[175] - 公司预计2020年3月31日的2550万美元现金及现金等价物至少能满足未来12个月运营费用[176] - 2020年3月31日结束的三个月，现金及现金等价物净增加2157.4万美元，2019年同期为542.5万美元[178] 许可收入情况 - 2020年第一季度公司许可收入为375千美元，2019年同期为0[20] - 公司与BeiGene协议的交易价格为3000美元，在2020年第一季度确认了375美元的许可收入，2019年同期无此类收入[87] - 2020年3月31日止三个月许可收入为37.5万美元，2019年同期为0，增长37.5万美元[166][167] 研发费用情况 - 2020年第一季度研发费用为4603千美元，较2019年同期的6790千美元下降32.21%[20] - 2020年3月31日止三个月研发费用为460.3万美元，2019年同期为679万美元，减少218.7万美元[166][168][169] 总运营费用情况 - 2020年第一季度总运营费用为6756千美元，较2019年同期的8795千美元下降23.18%[20] 运营亏损情况 - 2020年第一季度运营亏损为6381千美元，较2019年同期的8795千美元下降27.45%[20] 净亏损情况 - 2020年第一季度净亏损为7231千美元，较2019年同期的8603千美元下降15.95%[20] - 2020年第一季度归属于普通股股东的净亏损为17305千美元，较2019年同期的8962千美元增长93.10%[20] - 2020年第一季度综合亏损为6319千美元，较2019年同期的8627千美元下降26.75%[24] - 2020年净损失为7,231美元[29] - 2020年第一季度净亏损723.1万美元，2019年同期为860.3万美元[31] - 截至2020年3月31日，公司累计亏损2.02702亿美元，2020年第一季度净亏损723.1万美元[39] - 2020年3月31日止三个月净亏损为723.1万美元，2019年同期为860.3万美元，减少亏损137.2万美元[166] 每股净亏损情况 - 2020年第一季度基本和摊薄每股净亏损均为0.55美元，2019年同期均为0.47美元[20] - 2020年第一季度基本和摊薄每股净亏损分别为0.55美元和0.47美元，2019年同期分别为0.47美元和0.47美元[124] 股东权益情况 - 截至2020年3月31日，公司股东权益为17964千美元，2019年12月31日为 - 1749千美元[18] - 2018年12月31日普通股股份为14,703,159股，金额为15美元，股东权益为9,175美元[28] - 2019年2月公开发行普通股，净发行成本1,102美元，发行股份7,557,142股，金额7美元，增加股东权益12,121美元[28] - 2019年3月31日普通股股份为22,260,301股，金额22美元，股东权益为17,064美元[28] - 2019年12月31日普通股股份为24,194,877股，金额24美元，股东权益为 - 1,749美元[28] - 2020年3月31日普通股股份为35,799,488股，金额36美元，股东权益为17,964美元[29] 股票薪酬情况 - 2019年股票薪酬为947美元[28] - 2020年股票薪酬为570美元[29] - 2020年第一季度，公司确认股票期权奖励的基于股份的薪酬费用为557美元，2019年同期为947美元[120] - 2020年第一季度，公司授予660,606份受限股票单位（RSUs），确认相关薪酬费用13美元，2019年同期无[122] 经营活动净现金使用量情况 - 2020年第一季度经营活动净现金使用量为392.6万美元，2019年同期为686.8万美元[31] - 2020年3月31日结束的三个月，经营活动使用现金392.6万美元，2019年同期为686.8万美元[178] - 2020年3月31日结束的三个月，经营活动净现金使用主要与720万美元净亏损和营运资金净变化有关[178] - 2019年3月31日结束的三个月，经营活动净现金使用主要与860万美元净亏损和营运资金净变化有关[179] 融资活动净现金提供量情况 - 2020年第一季度融资活动净现金提供量为2560.5万美元，2019年同期为1232.2万美元[31] - 2020年3月31日结束的三个月，融资活动提供现金2560.5万美元，2019年同期为1232.2万美元[178] - 2020年3月31日结束的三个月，融资活动净现金提供包括2700万美元A类和B类优先股发行所得及10万美元普通股发行所得[181] - 2019年3月31日结束的三个月，融资活动净现金提供包括1230万美元普通股发行所得[182] 研发激励相关情况 - 澳大利亚研发激励计划的报销比例在2019年和2020年第一季度均为43.5%[46] - 截至2020年3月31日和2019年12月31日，研发激励应收款分别为24.7万美元和18.5万美元[47] - 2020年3月31日止三个月澳大利亚研发激励收入为8.5万美元，2019年同期为7.5万美元，增加1万美元[166][172] 递延成本情况 - 截至2020年3月31日和2019年12月31日，递延成本分别为62.3万美元和83.1万美元[53] - 公司为获取与BeiGene的合同产生270美元的合同获取成本，当期摊销费用为34美元，截至2020年3月31日递延成本余额为236美元[88] 公司存款情况 - 截至2020年3月31日和2019年12月31日，公司存款分别为107.4万美元和109.9万美元[54] 股息情况 - 2020年第一季度因2017年认股权证降价记录股息30.3万美元，2019年同期为35.9万美元[57] - 2020年第一季度，因2017年认股权证重新定价，公司记录了303美元的股息[100] - 2020年第一季度，公司记录A、B系列优先股股息372美元，计算每股收益时从净收入中扣除[112] - A、B系列优先股转换特征的内在价值分别为5,226美元和4,173美元，转换时产生的折价确认为股息[113] 租赁相关情况 - 公司自2019年1月1日起采用ASU 2016 - 02《租赁》准则[62] - 公司确定8%为计算租赁负债的增量借款利率[63] - 2019年1月1日，公司记录使用权资产1755美元和租赁负债1720美元，截至2020年3月31日，使用权资产为835美元，租赁负债为833美元[94] - 2020 - 2022年不可撤销经营租赁未来付款总额为901美元，扣除利息后经营租赁负债为833美元[95] 收入准则相关情况 - 公司按ASC Topic 606《与客户的合同收入》准则记录收入[66] - 公司对许可协议的业绩义务评估后认为不具有独特性，代表单一业绩义务，采用比例业绩模型确认收入[68] - 公司对包含客户选择权的安排评估是否为重大权利，若是则确认为单独业绩义务[70] - 公司对含研发里程碑付款的安排评估里程碑实现可能性，调整交易价格估计[71] 合同负债情况 - 截至2020年3月31日，公司合同负债余额为2625美元，其中当期递延收入为1500美元，非当期递延收入为1125美元[89] 应计费用情况 - 2020年3月31日，公司应计费用为2387美元，较2019年12月31日的3441美元有所减少[90] 认股权证情况 - 截至2020年3月31日，公司流通在外的普通股认股权证数量为50662989股[97] - 2020年第一季度，65700份2019年认股权证行权，公司获得128美元的总收入[101] 股票发行情况 - 2019年公开发行普通股，公司发行7557142股，净收益约为12122美元[106] - 2020年1月3日，公司发行并出售1,421,801股A系列优先股（每股10.54美元）、1,137,442股B系列优先股（每股10.55美元）和1股特别投票股，净收益约25,322美元[110] - 2020年3月5日，公司股东批准A系列优先股转换为可购买14,413,902股普通股的预融资认股权证（行权价0.001美元/股），B系列优先股转换为11,531,133股普通股（面值0.001美元/股），投资者还获得行权价2.11美元/股的认股权证[111] - 2019年2月5日，公司完成公开发行，发行7,557,142股普通股，每股价格1.75美元，净收益约12,122美元[136] - 2020年1月，公司进行私募配售，发行1,421,801股A系列优先股，每股10.54美元；1,137,442股B系列优先股，每股10.55美元；1股特殊投票股，净收益约25,322美元[137] - 2020年3月5日，公司股东批准A系列优先股转换为可购买14,413,902股普通股的预融资认股权证，B系列优先股转换为11,531,133股普通股[138] - 2020年1月，公司发行并出售1421801股A类优先股，每股10.54美元；1137442股B类优先股，每股10.55美元，总净收益约2532.2万美元[196] - 2020年，公司通过证券购买协议发行股票，获得2700万美元总收益[143] 股权奖励计划情况 - 自2018年1月1日起，2016年股权奖励计划每年1月1日增加相当于上一年度末已发行普通股数量4%的股份，2019年额外增加3,000,000股[116] - 截至2020年3月31日，公司股权奖励计划有1,760,288股可供授予，股票期权相关数据有变动[117] 专利异议情况 - 公司多项专利面临异议，已对相关决定提出上诉，其中一项上诉听证会定于2020年9月[132][133] DKN - 01产品研究情况 - 截至2019年12月30日，DKN - 01妇科癌症研究共招募105名患者[145] - DKN - 01单药治疗子宫内膜癌患者中，有Wnt信号改变的20名可评估患者ORR为10%，DCR为50%[145] - DKN - 01联合紫杉醇治疗癌肉瘤患者中，6名可评估患者ORR为33%，DCR为50%[145] - DKN - 01单药治疗患者中，有Wnt激活突变患者中位PFS为168天，无突变患者为56天[145] - DKN - 01治疗食管癌患者中，DKK1高表达患者中位PFS超22周，中位OS近32周，ORR为50%，DCR为80%[145] 一般及行政费用情况 - 2020年3月31日止三个月一般及行政费用为215.3万美元，2019年同期为200.5万美元，增加14.8万美元[166][170] 利息收入情况 - 2020年3月31日止三个月利息收入为6.8万美元，2019年同期为8.2万美元，减少1.4万美元[166][171] 外汇损失情况 - 2020年3月31日止三个月外汇损失为99.1万美元，2019年同期为4.2万美元，增加损失103.3万美元[166][173] PPP贷款情况 - 2020年4月21日，公司获得约662420美元PPP贷款，4月28日偿还全部本金[202] 新冠疫情影响情况 - 新冠疫情可能对公司业务和运营产生重大不利影响，包括DKN - 01产品开发[194] 公司基本信息 - 公司名称为LEAP THERAPEUTICS, INC. [211] - 财报电话会议日期为2020年5月14日 [212] - 公司总裁、首席执行官和首席财务官为Douglas E. Onsi [212] 准则生效情况 - 2018 - 18号准则自2020年1月1日起生效，对

财务数据关键指标变化 - 2019年和2018年研发费用分别为2440万美元和2180万美元[180] - 2019年净亏损3290万美元，截至2019年12月31日累计亏损1.952亿美元[188] - 截至2019年12月31日，联邦、州和外国净运营亏损结转额分别为1.359亿美元、1.176亿美元和8390万美元，2030年开始到期[200] - 2019年记录的研发激励收入应收款为20万美元，2019财年可退还研发税率为符合条件费用的43.5%[202] - 公司预计每年因上市产生约150万美元成本，未来实际成本可能更高，增加的成本会使净亏损增加[341] 人员相关情况 - 截至2020年3月11日，公司有26名员工，其中全职24名，兼职2名[182] - 截至2020年3月5日，公司有24名全职员工和2名兼职员工，其中6人拥有博士学位，2人拥有医学博士学位[269] - 公司需扩大组织规模，可能在管理增长方面遇到困难，且难以吸引和留住合格人才[269][270] 业务线产品情况 - 公司是临床阶段生物制药公司，有DKN - 01和TRX518两个候选产品，无获批上市产品和产品销售收入[187] - 2020年1月与BeiGene签订协议，授予其在亚洲（除日本）、澳大利亚和新西兰开发和商业化DKN - 01的选择权，后续付款不确定[190] 资金需求与运营情况 - 公司运营自成立以来消耗大量现金，未来需额外资金推进DKN - 01开发和商业化[194] - 公司认为现有现金及现金等价物至少可满足自提交文件之日起未来12个月的运营费用和资本支出需求[195] 临床试验风险 - 临床测试昂贵、耗时且结果不确定，候选产品不同阶段试验结果可能存在差异[206] - 生物制药行业多家公司在后期临床试验受挫，公司未来临床试验结果可能不成功[210] - 临床试验可能出现多种意外事件，如确定新研究者或试验点延迟、患者招募数量和速度不如预期等，影响开发计划[211] - 公司DKN - 01和TRX518仅完成早期研究，招募患者数量有限，需更多临床前、临床和制造开发才能提交上市申请[213] - 临床试验可能因监管机构、IRB不授权、第三方承包商不遵守规定等多种原因延迟或无法获得营销批准[215][218] - 患者招募延迟或困难会导致监管批准延迟或无法获批，影响因素包括患者群体规模、疾病严重程度等[222][223] - 产品候选药物的不良副作用可能导致临床试验中断、监管批准延迟或拒绝，影响产品商业化和营收[226][227] 产品审批风险 - FDA和外国监管机构审批流程漫长、不可预测，公司产品获批时间通常需多年，获批与否取决于众多因素[212] - 即使获批，监管机构可能批准的适应症有限，附带安全警告或要求进行上市后临床试验等，影响产品商业前景[220] - 公司产品需在国际司法管辖区获得单独营销批准，过程复杂，获批时间与FDA不同，且各国审批相互不保证[229][230] - 产品获批后公司将面临持续监管审查和义务，不遵守规定可能受处罚，产品可能被限制或撤回[231] - 公司产品获批后可能面临使用限制、安全警告等要求，限制产品销售[232] - 公司及合作方可能面临FDA定期突击检查，产品和制造变更需通知并可能需获FDA预先批准，部分变更可能收取申请费[233] - 产品获批前后若出现问题，可能导致制造、分销、营销受限，标签修改等结果[234] DKN - 01产品风险 - DKN - 01治疗安全性和有效性未经验证，公司可能无法成功开发和商业化该产品[239] - 临床前研究和早期临床试验结果不能预测未来，DKN - 01后期临床试验可能结果不佳或无法获批[240] - 公司业务主要依赖DKN - 01的监管批准和商业化，获批后可能有使用限制和后期研究要求[241][243] - DKN - 01获批后市场接受度取决于疗效、安全性、临床适应症等多因素，若未获市场接受，公司可能无法盈利[244][246] - 公司目前无药品营销、销售和分销基础设施，自建或与第三方合作都有风险，可能无法产生产品收入[245][249] - DKN - 01获批后可能无法获得第三方支付方的覆盖和足够报销，影响产品商业化和公司财务状况[250][251] - 公司在新药开发和商业化方面面临激烈竞争，竞争对手可能先获批产品，使DKN - 01失去竞争力[252][254] 其他业务风险 - 公司面临产品责任风险，若索赔成功可能承担巨额赔偿并限制产品商业化，保险可能不足以弥补损失[258][260] - 国际运营受法律法规限制，遵守《反海外腐败法》成本高且困难，违规会导致严重处罚[261][263][265] - 公司与客户和第三方付款人的关系受医疗保健法律法规约束，违规可能面临刑事制裁、民事处罚等[267][268] - 公司可能进行资产收购、合作或投资，可能损害经营业绩、稀释股权、增加债务或产生重大费用[271] - 公司依赖百济神州在其区域开发和商业化DKN - 01，百济神州若未履行义务会损害公司业务[274] - 公司依赖第三方进行临床前研究和临床试验，第三方若未履行职责会严重损害公司业务[276] - 公司需确保临床试验符合法规要求，否则可能需重复试验、面临监管行动和不利宣传[277][279] - 依赖第三方CRO，合作终止或遇挑战会影响产品开发进度和业务前景[282] - 依靠第三方CMO生产产品，若其无法按时按量生产或合规，会导致产品开发和商业化延迟，损失潜在收入[283] - 产品候选药物竞争合同制造设施，CMO停止合作会使临床试验推进受阻[284] - 产品商业化生产准备问题会影响FDA批准和产品供应，导致临床开发和商业化延迟[285] - 制药生产需专业知识和资本投入，CMO可能遇到生产难题，影响产品供应[287] - CMO需遵守cGMP要求，若无法达标，会影响监管批准和业务[288] - 与第三方合作制造存在多种风险，如协议谈判、控制不足、协议终止等[289] - 依赖第三方存储和分发产品，分销商表现不佳会延迟临床开发[292] - 合作安排可能不成功，影响产品开发和商业化，取决于合作方努力[293] - 未遵守医疗、数据保护等法律会面临处罚，影响业务和财务状况[295][300] - 2016年10月，三个法国数字权利倡导组织就欧盟委员会关于隐私盾充分性的决定向欧盟法院提起撤销诉讼，案件仍在审理中，若隐私盾被判定无效，将无法依靠其从欧盟向美国实体传输个人数据[307] - 公司若不遵守相关法律或法律实施方式改变，可能面临政府执法行动和重大处罚，影响经营业绩，尤其违反GDPR义务会影响研究数据有效性[308][309] 知识产权风险 - 公司商业成功很大程度取决于在美国和其他国家获得和维持专利及其他知识产权保护的能力，但生物技术和制药公司专利地位高度不确定，面临诸多复杂问题和诉讼[311][312] - 公司拥有的TRX518相关欧洲专利被两家大型制药公司和一个人提出三项异议，欧洲专利局异议部门决定维持修改后较窄的权利要求，公司已上诉[317] - 2018年12月4 - 5日欧洲专利局就公司一项关于抗GITR激动剂抗体与化疗剂联合治疗癌症的专利进行口头审理，异议部门决定撤销该专利，公司已上诉[318] - 公司商业成功依赖于DKN - 01的开发、制造、营销和销售，可能面临知识产权相关法律诉讼，若被判侵权，可能需获得许可、停止商业化或承担赔偿责任[319][320] - 随着DKN - 01迈向商业化，面临专利侵权索赔的可能性增加，虽公司尽力确保不侵权，但无法保证[321] - 在美国以外申请、起诉和捍卫DKN - 01、TRX518等产品候选专利可能成本过高，且部分国家知识产权保护不如美国，公司可能无法阻止第三方侵权[322] - 获得和维持专利保护需遵守政府专利机构的各种程序要求、文件提交、费用支付等，不遵守可能导致专利或专利申请放弃或失效[327] - 公司可能卷入保护或执行知识产权的诉讼，诉讼可能昂贵、耗时且不成功，还可能导致专利无效、机密信息泄露，影响公司业务和股价[328][329] 公司上市与股权相关 - 公司作为新兴成长型公司可享受豁免披露和治理要求，豁免期限最长可达五年，直到满足特定条件，如年度总收入超10.7亿美元、非关联方持股市值超7亿美元、三年发行非可转换债务超10亿美元或2022财年结束[331][332] - 2017年11月14日私募融资发行295.8094万股普通股及可兑换相同数量普通股的认股权证，2019年2月5日公开发行755.7142万股普通股及可兑换相同数量普通股的认股权证，这些股份及认股权证行权后的股份出售可能影响股价[344] - 2017年认股权证因2020年1月股权融资，行权价自动调整至1.055美元，若继续低价发行股票，行权价将继续降低，可能加速稀释现有股东权益[346][348] - 公司需为私募发行的373.4914万股普通股维持S - 3注册声明有效性，否则可能支付违约金，每30天违约金为购买价格的1%，特定情况下增至2%，最高为购买价格的10%[352] - 公司过往未支付现金股息，未来打算留存收益用于业务发展，可预见未来资本增值是股东唯一收益来源[343] - 公司过往私募融资前，600.7947万股普通股持有人有权要求公司登记股份；已在S - 3表格登记373.4914万股，可立即转售[344] - 公司股权补偿计划下可发行的普通股已在S - 8表格登记，发行后可在公开市场自由出售，但关联方受规则限制[345] - 公司股价可能因多种因素波动，股价波动可能引发证券集体诉讼，使公司承担法律费用等成本[353][355] - 若证券或行业分析师停止发布研究报告、发布不利报告或降低公司股票评级，公司股价和交易量可能下降[356] - 公司董事会可发行多达1000万股优先股[361] - 公司章程某些反收购条款的修订需66.67%（特定情况下75%）已发行股本投票批准[361] - 特拉华州法律规定公司一般不得与持有其15%或以上资本股票的持有人进行业务合并，除非持有人持股三年或董事会批准交易[362] - 公司的章程文件和特拉华州法律的某些条款可能具有反收购效果，阻碍他人收购公司[360][362] 市场风险 - 公司面临利率风险和外汇风险，市场风险主要源于利率和外汇汇率波动[458] - 公司认为利率10%的变化不会对现金及现金等价物产生重大影响[459] - 公司现金及现金等价物存于高流动性账户，利率变化对其影响不大[459] - 公司因与澳大利亚和英国的业务往来，面临澳元和英镑的外汇风险[460] 宏观环境影响 - 全球经济和金融市场的不利状况可能对公司业务、财务状况或经营成果产生不利影响[357] - 新冠疫情影响全球经济活动，可能对公司临床开发、实验室运营等产生重大不利影响[358][359]

公司整体财务指标变化 - 截至2019年9月30日和2018年12月31日，公司总资产分别为1.4141亿美元和1.9074亿美元，下降25.86%[19] - 截至2019年9月30日和2018年12月31日，公司总负债分别为0.8579亿美元和0.9899亿美元，下降13.33%[19] - 截至2019年9月30日和2018年12月31日，公司股东权益分别为0.5562亿美元和0.9175亿美元，下降39.38%[19] - 截至2019年9月30日和2018年12月31日，公司发行和流通的普通股分别为2419.4877万股和1470.3159万股，增长64.55%[19] - 2019年6月30日普通股股份为22,949,064股，股东权益总额为10,939美元；9月30日股份为24,194,877股，股东权益总额为5,562美元[33] - 2019年前九个月净亏损24,904,000美元，2018年同期为24,618,000美元[36] - 2019年前九个月经营活动净现金使用量为21,008,000美元，2018年同期为18,983,000美元[36] - 2019年前九个月投资活动净现金使用量为100,000美元，2018年同期为0[36] - 2019年前九个月融资活动净现金提供量为14,836,000美元，2018年同期为15,946,000美元[36] - 2019年现金及现金等价物净减少6,226,000美元，2018年同期减少2,488,000美元[36] - 截至2019年9月30日，公司现金及现金等价物为10,058,000美元，预计2019年从澳大利亚获得752,000美元研发税收激励付款[45] - 截至2019年9月30日，公司累计亏损187,172,000美元，2019年前九个月净亏损24,904,000美元[45] - 截至2019年9月30日和2018年12月31日，现金及现金等价物分别为10058美元和16284美元[65] - 2019年9月30日，应计费用为2317美元，2018年12月31日为2872美元，其中临床试验费用分别为1621美元和1745美元，专业费用分别为218美元和219美元，工资及相关费用分别为478美元和908美元[81] - 2019年1月1日，公司记录使用权资产1755美元和租赁负债1720美元，重分类租金负债35美元；截至2019年9月30日，使用权资产和租赁负债均为1214美元；2019年和2018年截至9月30日的三个月租金费用分别为211美元和175美元，九个月分别为629美元和467美元[85] - 截至2019年9月30日，不可撤销经营租赁未来付款情况为2019年210美元、2020年532美元、2021年434美元、2022年146美元，总租赁付款1322美元，减去利息108美元后，总经营租赁负债为1214美元[86] - 2019年和2018年前九个月，经营活动使用现金分别为2100.8万美元和1898.3万美元，投资活动使用现金分别为10万美元和0，融资活动提供现金分别为1483.6万美元和1594.6万美元[170] - 截至2018年12月31日，公司净亏损2310万美元，累计亏损1.535亿美元；截至2019年9月30日，净亏损2490万美元，累计亏损1.872亿美元[186] - 截至2019年9月30日，公司现金及现金等价物为1010万美元[191] 研发费用相关指标变化 - 2019年和2018年第三季度研发费用分别为0.5772亿美元和0.6457亿美元，下降10.61%[21] - 2019年和2018年前三季度研发费用分别为1.8698亿美元和1.4922亿美元，增长25.30%[21] - 研究与开发费用方面，2019年第三季度DKN - 01项目为3806000美元，TRX518项目为1966000美元，总计5772000美元；2018年第三季度DKN - 01项目为3929000美元，TRX518项目为2528000美元，总计6457000美元[132] - 2019年前三季度DKN - 01项目研发费用为12428000美元，TRX518项目为6270000美元，总计18698000美元；2018年前三季度DKN - 01项目为10774000美元，TRX518项目为4148000美元，总计14922000美元[132] - 2019年第三季度与2018年同期相比，研发费用减少685000美元，主要因临床试验成本减少400000美元、临床试验材料制造成本减少300000美元和咨询费减少300000美元，部分被薪资及相关费用增加200000美元和股票薪酬费用增加100000美元抵消[146] - 2019年和2018年前九个月，研发费用分别为1869.8万美元和1492.2万美元，增长377.6万美元[156][157] 净亏损及每股净亏损指标变化 - 2019年和2018年第三季度净亏损分别为0.7935亿美元和0.6632亿美元，增长19.65%[21] - 2019年和2018年前三季度净亏损分别为2.4904亿美元和2.4618亿美元，增长1.16%[21] - 2019年和2018年第三季度基本每股净亏损分别为0.33美元和0.45美元，下降26.67%[21] - 2019年和2018年前三季度基本每股净亏损分别为1.15美元和1.76美元，下降34.66%[21] - 2019年和2018年截至9月30日的三个月，基本和摊薄后每股净亏损分别为0.33美元和0.45美元；九个月分别为1.15美元和1.76美元[110] 公司股权交易相关 - 2019年7月10日，公司与林肯公园资本基金签订承诺购买协议，有权出售最多20,000,000美元普通股[46] - 2019年7月11日，公司与林肯公园资本基金签订注册发行购买协议，出售571,429股普通股，总价1,000,000美元[46] - 2018年3月27日，公司公开发行2146667股普通股，每股7.50美元，净收益约14796美元；2019年2月5日，公开发行7557142股普通股，每股1.75美元，净收益约12122美元[94][95] - 2019年4 - 9月，公司根据分销协议发行1033147股普通股，净收益1923美元[96] - 2019年7月，公司与林肯公园签订协议，有权出售最多20000美元的普通股，发行330000股作为对价；还出售571429股，每股1.75美元，总价1000美元[97][98] - 2019年7月，公司与林肯公园签订协议，有权出售最多2000万美元普通股，已出售571429股，总价100万美元[168] - 2019年2月5日，公司完成2019年公开发行，发行755.7142万股普通股，每股价格1.75美元，总净收益约为12122美元[123] 公司业务项目进展及相关数据 - 公司是一家生物制药公司，致力于开发治疗癌症的新疗法，有两个临床阶段项目[126] - 晚期食管胃癌DKN - 01联合KEYTRUDA治疗中，DKK1高表达患者中位无进展生存期22.1周，中位总生存期31.6周，总缓解率50%，疾病控制率80%；DKK1低表达患者中位无进展生存期5.9周，中位总生存期17.4周，疾病控制率20%[127] - 晚期妇科癌症DKN - 01单药治疗中，有Wnt信号突变的16例可评估子宫内膜癌患者单药总缓解率12.5%；无Wnt信号突变的6例可评估患者无临床获益[127] - 晚期胆管癌DKN - 01联合OPDIVO的研究将招募最多36例经一线或多线系统治疗后进展的患者，主要终点为总缓解率[127] - TRX518与环磷酰胺化疗和BAVENCIO联合试验剂量递增阶段已完成，公司决定将资源重新优先用于DKN - 01项目进一步开发[128] - 公司暂停TRX518临床试验招募，需额外资金，否则将影响业务[47] - 公司已降低TRX518开发优先级并暂停临床试验入组以重新分配资源[189][191] 其他费用及收入指标变化 - 2019年第三季度与2018年同期相比，一般及行政费用从2142000美元增至2151000美元，增加10000美元，主要因2019年授予员工和董事新股票期权致股票薪酬增加[148] - 2019年和2018年第三季度利息收入均为100000美元[149] - 2018年第三季度记录研发激励收入300000美元，2019年第三季度因对上年澳大利亚研发激励估计调整，该期间为净支出[150] - 2019年和2018年前九个月，一般及行政费用分别为648.1万美元和685.8万美元，减少37.7万美元[156][159] - 2019年和2018年前九个月，公司分别录得利息收入28.1万美元和32.7万美元[156][160] - 2019年和2018年前九个月，澳大利亚研发激励收入分别为12.9万美元和118.8万美元，减少105.9万美元[156][161] - 2019年和2018年第三季度，公司分别录得外汇损失0.1百万美元和0.2百万美元[152] - 2018年第三季度，公司认股权证负债公允价值变动收益为180万美元[153] 公司股权及薪酬相关 - 截至2019年9月30日，未行使的普通股认股权证包括54516股行使价0.01美元的低价认股权证、2758094股行使价1.75美元的2017年认股权证、7557142股行使价1.95美元的2019年认股权证，共计10369752股[87] - 2019年1月1日，公司将2017年认股权证重新分类为权益工具，重新计量后将3448美元重分类为额外实收资本；2019年9个月内，2017年认股权证重新定价时记录了359美元的股息[89][90] - 2019年9月30日，未行使股票期权4019566份，加权平均行使价7.48美元；预计未确认补偿成本约4004美元，将在约2.11年内确认[103][106] - 2019年和2018年截至9月30日的三个月，公司股票薪酬费用分别为950美元和932美元；九个月分别为2796美元和2544美元[107] - 2019年截至9月30日的三个月，公司根据2016年计划向员工发行18.1万股受限股票单位，截至该日，公司在合并资产负债表中记录受限股票负债为20万美元[108] - 截至2019年9月30日，有18.1万股受限股票单位预计归属，加权平均授予日公允价值为每股1.74美元，总授予日公允价值约为30万美元，未确认薪酬成本约为10万美元，预计在剩余加权平均0.25年确认为费用[109] - 2019年和2018年截至9月30日的三个月，因具有反摊薄效应而被排除在摊薄后每股净亏损计算之外的普通股潜在股数分别为1438.9318万股和268.5962万股；九个月分别为1438.9318万股和544.4056万股[112] 公司其他财务事项 - 澳大利亚研发激励计划下，符合条件的研发费用报销比例为43.5%（2018年12月31日止年度、2019年3月30日和9月30日止季度）[52] - 截至2019年9月30日和2018年12月31日，研发激励应收款分别为929美元和836美元[53] - 2019年和2018年9月30日止9个月，澳大利亚研发激励其他收入分别为129美元和1188美元[54] - 截至2019年9月30日和2018年12月31日，其他资产中押金分别为1074美元和1380美元，递延发行成本分别为387美元和162美元[58] - 2019年1月1日，公司采用ASU 2017 - 11，将3448美元认股权证负债重分类至权益[60] - 2019年9月30日止9个月，因2017年认股权证降价，公司记录359美元股息[61] - 公司确定租赁增量借款利率为8% [70] - 公司选择将经营租赁的租赁和非租赁组件作为单一租赁组件核算[73] - 截至2019年9月30日，公司与供应商的制造协议下不可撤销承诺总计532美元[113] - 2011年1月3日，公司与礼来公司签订许可协议，曾向其发行900万股A类股票，若产品实现净销售需按低个位数百分比支付特许权使用费，截至2019年9月30日未支付或计提[114] - 2015年5月28日，公司与龙沙销售公司签订许可协议，若DKN

公司整体财务指标变化 - 截至2019年6月30日，公司总资产为20137000美元，较2018年12月31日的19074000美元增长5.57%[19] - 截至2019年6月30日，公司总负债为9198000美元，较2018年12月31日的9899000美元下降7.08%[19] - 截至2019年6月30日，公司股东权益为10939000美元，较2018年12月31日的9175000美元增长19.23%[19] - 2019年第二季度，公司净亏损8366000美元，较2018年同期的7364000美元亏损扩大13.61%[22] - 2019年上半年，公司净亏损16969000美元，较2018年同期的17986000美元亏损收窄5.65%[22] - 2019年第二季度，公司每股净亏损为0.37美元，较2018年同期的0.50美元亏损收窄26.00%[22] - 2019年上半年，公司每股净亏损为0.82美元，较2018年同期的1.32美元亏损收窄37.88%[22] - 2019年上半年净亏损1696.9万美元，2018年同期为1798.6万美元[35] - 2019年上半年经营活动净现金使用量为1405.1万美元，2018年同期为1153.1万美元[35] - 2019年上半年投资活动净现金使用量为10万美元，2018年同期为0[35] - 2019年上半年融资活动净现金提供量为1358.2万美元，2018年同期为1601.3万美元[35] - 截至2019年6月30日，公司现金及现金等价物为1574.7万美元，2018年同期为3048.1万美元[35] - 截至2019年6月30日，公司累计亏损1.79237亿美元，2019年上半年净亏损1696.9万美元[44] - 2019年6月30日和2018年12月31日现金等价物分别为15,747千美元和16,284千美元[63] - 2019年第一季度和上半年，基本和摊薄后每股净亏损分别为0.37美元和0.82美元[104] - 2019年上半年经营活动使用现金1405.1万美元，投资活动使用现金10万美元，融资活动提供现金1358.2万美元，现金及现金等价物净减少53.7万美元[169] - 2018年全年净亏损2310万美元，累计亏损1.535亿美元；2019年上半年净亏损1700万美元，累计亏损1.792亿美元[186] - 截至2019年6月30日，公司现金及现金等价物为1570万美元，预计2019年从澳大利亚获得80万美元研发税收激励款，累计亏损1.792亿美元，上半年净亏损1700万美元[166] 公司股份相关情况 - 截至2019年6月30日，公司发行并流通的普通股数量为22949064股，较2018年12月31日的14703159股增长56.08%[19] - 2018年3月27日，公司完成公开发行，发行2,146,667股普通股，每股7.50美元，净收益约14,796美元[92] - 2019年2月5日，公司完成2019年公开发行，发行7,557,142股普通股，每股1.75美元，净收益约12,122美元[93] - 截至2019年6月30日的六个月内，公司根据分销协议发行688,763股，净收益1,306美元[94] - 截至2019年6月30日，2012年计划下有1,381,220份未行使期权，2016年计划下有2,462,038份未行使期权[96][97] - 2019年2月5日，公司完成公开发行，发行7557142股普通股，每股1.75美元，净收益约12122美元[116] - 2019年7月10日公司与林肯公园签订协议，有权出售最高20000美元普通股，为此发行330000股普通股[117] - 2019年7月11日公司与林肯公园签订协议，出售571429股普通股，每股1.75美元，总价1000美元[118] - 2019年7月公司根据分销协议发行188306股，净收益347美元[119] - 2019年公司与林肯公园资本基金签订协议，已售100万美元普通股，未来24个月可再售最多200万美元[127] - 截至2019年6月30日，未行使的购买普通股认股权证可发行股份总数为10,369,752股[85] 公司研发费用情况 - 2019年第二季度，公司研发费用为6136000美元，较2018年同期的4234000美元增长44.92%[22] - 2019年上半年，公司研发费用为12926000美元，较2018年同期的8465000美元增长52.70%[22] - 2019年第二季度DKN - 01项目研发费用3247000美元，TRX518项目2889000美元，总计6136000美元[131] - 2019年上半年DKN - 01项目研发费用8622000美元，TRX518项目4304000美元，总计12926000美元[131] - 2019年Q2研发费用为613.6万美元，较2018年同期的423.4万美元增加190.2万美元，主要因临床试验成本和人员相关费用增加[145] - 2019年上半年研发费用为1292.6万美元，较2018年同期的846.5万美元增加446.1万美元，主要因临床试验成本、咨询费和人员相关费用增加[156] 公司其他费用及收入情况 - 2019年Q2一般及行政费用为232.5万美元，较2018年同期的260.3万美元减少27.8万美元，主要因法律、审计和咨询费用及奖金费用减少[147] - 2019年上半年一般及行政费用为433万美元，较2018年同期的471.6万美元减少38.6万美元，主要因奖金费用和法律、审计和咨询费用减少[158] - 2019年Q2和上半年利息收入分别为11.9万美元和20.1万美元，2018年同期分别为12.2万美元和19.9万美元[144][155] - 2019年Q2和上半年澳大利亚研发激励收入分别为6.1万美元和13.6万美元，2018年同期分别为24.3万美元和88.9万美元[144][155] - 2019年Q2和上半年外汇损益分别为 - 7.6万美元和 - 3.4万美元，2018年同期分别为 - 22.2万美元和 - 36.6万美元[144][155] - 2018年Q2和上半年认股权证负债公允价值变动损失分别为66.2万美元和551.3万美元，2019年无此项损失[144][155] 公司租赁相关情况 - 公司采用8%作为计算租赁负债的增量借款利率[68] - 2019年1月1日公司记录使用权资产1,755千美元和租赁负债1,720千美元，重分类租金负债35千美元；2019年6月30日使用权资产为1,398千美元，租赁负债为1,399千美元[83] - 2019年和2018年截至6月30日的三个月租金费用分别为209千美元和112千美元，六个月分别为418千美元和292千美元[83] - 截至2019年6月30日不可撤销租赁的未来经营租赁付款总额为1,533千美元，扣除利息后总经营租赁负债为1,399千美元[84] 公司认股权证及期权相关情况 - 2018年12月31日认股权证负债为3,448千美元，2019年1月1日重分类为权益后余额为0 [63][64] - 2019年1月1日公司将2017年认股权证负债3,448千美元重新分类为额外实收资本[87] - 2019年上半年公司因2017年认股权证重新定价记录了359千美元的股息[88] - 2019年2月5日，公司发行可立即行使的认股权证，可购买7,557,142股普通股，行权价为每股1.95美元，2026年2月5日到期[89] - 2019年授予期权的假设：预期波动率66.94%，加权平均无风险利率2.08%，预期股息收益率0.00%，预期期限6.77年[102] - 2019年第一季度和上半年，公司分别确认股票薪酬费用899美元和1,846美元[103] 公司其他财务事项 - 截至2019年6月30日和2018年12月31日，研发激励应收款分别为97.1万美元和83.6万美元[52] - 2019年6月30日和2018年12月31日应计费用分别为2,474千美元和2,872千美元[79] - 截至2019年6月30日，制造协议下不可撤销承诺总计471美元[106] 公司业务研发进展 - DKN - 01联合疗法中，DKK1高表达患者中位无进展生存期22.1周，中位总生存期31.6周，总缓解率50%，疾病控制率80%[124] - DKN - 01单药及联合疗法治疗妇科癌症研究已扩大，共招募96名患者，招募进行中[125] 公司资金需求及风险 - 公司预计2019年从澳大利亚获得83.6万美元的研发税收激励付款[44] - 2019年7月，公司与林肯公园资本基金签订协议，有权出售最多2000万美元的普通股[45] - 澳大利亚研发激励计划的报销比例在2018年及2019年上半年为43.5%[51] - 截至2019年6月30日，公司管理层认为因需额外资本且融资能力不确定，公司持续经营能力存在重大疑问[188] - 截至2019年6月30日，公司现金及现金等价物为1570万美元，预计继续投入大量资金推进产品临床开发[191] - 公司未来资金需求取决于多项因素，若无法筹集资金，可能影响产品开发和商业化[192] - 筹集额外资本可能导致现有股东股权稀释、限制公司运营或要求公司放弃产品候选权利[193] 公司经营活动现金使用原因 - 2019年上半年经营活动净现金使用主要与1700万美元净亏损和营运资金净变化有关，部分被110万美元应付账款和应计费用增加等抵消[171] - 2018年上半年经营活动净现金使用主要与1800万美元净亏损和营运资金净变化有关，部分被550万美元认股权证负债公允价值非现金变动等抵消[172] 公司投资活动现金使用原因 - 2019年上半年投资活动净现金使用与设备采购有关，2018年同期无投资活动[173] 公司融资活动现金流入情况 - 2019年上半年融资活动净现金流入包括1.23亿美元普通股发行所得和130万美元发行所得，部分被10万美元递延发行成本支付抵消[174] - 2018年上半年融资活动净现金流入包括1500万美元普通股发行所得和120万美元认股权证行权所得，部分被20万美元递延发行成本支付抵消[175] 公司专利相关事项 - 公司就两项专利的异议决定向欧洲专利局上诉委员会提出上诉，上诉听证日期未确定[110][112]

公司整体财务状况关键指标变化 - 截至2019年3月31日，公司总资产为2608.3万美元，较2018年12月31日的1907.4万美元增长约36.7%[19] - 2019年第一季度，公司净亏损860.3万美元，较2018年同期的1062.2万美元减少约19%[21] - 截至2019年3月31日，公司现金及现金等价物为2170.9万美元，较2018年12月31日的1628.4万美元增长约33.3%[19] - 2019年第一季度，公司经营活动净现金使用量为686.8万美元，较2018年同期的547.8万美元增加约25.4%[32] - 2019年第一季度，公司融资活动净现金流入为1232.2万美元，较2018年同期的1500.5万美元减少约17.9%[32] - 截至2019年3月31日，公司普通股发行在外股数为2226.0301万股，较2018年12月31日的1470.3159万股增长约51.4%[19] - 2019年第一季度，公司基本和摊薄每股净亏损为0.47美元，较2018年同期的0.85美元减少约44.7%[21] - 2019年第一季度，公司综合亏损为862.7万美元，较2018年同期的1051.2万美元减少约17.9%[25] - 截至2019年3月31日，公司累计亏损170,871美元，2019年第一季度净亏损8,603美元，预计未来仍会产生运营亏损[41] - 2019年3月31日公司现金及现金等价物为21,709美元，这引发了对公司持续经营能力的重大怀疑[41] - 2019年第一季度净亏损为8,603美元，股息为 - 359美元，归属于普通股股东的净亏损为8,962美元；2018年第一季度净亏损为10,622美元，归属于普通股股东的净亏损为10,622美元；2019年加权平均流通普通股数量为19,237,444股，每股净亏损为 - 0.47美元；2018年加权平均流通普通股数量为12,449,421股，每股净亏损为 - 0.85美元[99] - 2018年净亏损2310万美元，累计亏损1.535亿美元；2019年第一季度净亏损860.3万美元，累计亏损1.709亿美元[146][147] - 截至2019年3月31日，公司现金及现金等价物为2170万美元，对公司持续经营能力存在重大疑虑[148] - 2019年第一季度经营活动使用现金686.8万美元，融资活动提供现金1232.2万美元，汇率变动影响现金减少2.9万美元，现金及现金等价物净增加542.5万美元[149] - 2018年全年净亏损2310万美元，截至2018年12月31日累计亏损1.535亿美元；2019年第一季度净亏损860万美元，截至2019年3月31日累计亏损1.709亿美元[166] - 截至2019年3月31日，公司管理层认为因需要额外资本且筹集资金存在不确定性，公司持续经营能力存在重大疑问[168] - 截至2019年3月31日，公司现金及现金等价物为2170万美元，预计继续投入大量资金推进产品临床开发[170] 研发相关财务指标变化 - 2019年第一季度，公司研发费用为679万美元，较2018年同期的423.1万美元增长约60.5%[21] - 2018年12月31日和2019年3月31日止三个月，公司澳大利亚子公司符合条件的研发费用报销比例为43.5%[46] - 截至2019年3月31日和2018年12月31日，公司研发激励应收款分别为918美元和836美元[47] - 2019年第一季度和2018年第一季度，公司澳大利亚研发激励其他收入分别为75美元和646美元[47] - 2019年第一季度研发的股票薪酬费用为176美元，2018年为117美元；2019年第一季度一般及行政的股票薪酬费用为771美元，2018年为611美元；2019年第一季度总计为947美元，2018年为728美元[98] - 2019年第一季度研发费用为679万美元，较2018年同期的423.1万美元增加255.9万美元，主要因临床试验成本、咨询费和人员费用增加，部分被临床试验材料制造成本减少抵消[133][135] - 2019年第一季度澳大利亚研发激励收入为7.5万美元，较2018年同期的64.6万美元减少57.1万美元[133][139] 公司经营及其他费用指标变化 - 2019年第一季度行政及管理费用为200.5万美元，较2018年同期的211.3万美元减少10.8万美元，主要因薪资及相关费用减少，部分被股份支付费用增加抵消[133][137] - 2019年和2018年第一季度利息收入均为10万美元[133][138] - 2019年第一季度外汇收益为4.2万美元，2018年同期外汇损失为14.4万美元[133][142] - 2018年第一季度认股权证负债公允价值变动损失为490万美元，2019年因采用新准则，2017年认股权证符合权益分类[133][143][144] 公司股权及认股权证相关情况 - 2019年1月1日，公司采用ASU 2017 - 11，将3,448美元的认股权证负债重新分类为额外实收资本[53] - 2019年第一季度，因2017年认股权证降价，公司记录了359美元的股息[54] - 截至2019年3月31日，流通在外的普通股认股权证可发行股份总数为10369752股，包括2017年1月23日的54516股、2017年11月14日的2758094股和2019年2月5日的7557142股[81] - 2019年1月1日，公司将认股权证负债3448美元重新分类为额外实收资本；2019年第一季度，因2017年认股权证重新定价，公司记录股息359美元[83][84] - 2018年3月27日，公司公开发行2146667股普通股，每股7.50美元，净收益约14796美元；2019年2月5日，公司公开发行7557142股普通股，每股1.75美元，净收益约12122美元[88][89] - 截至2019年3月31日，2012年股权计划有1379018份未行使期权，2016年股权计划有1310612份未行使期权，公司股权计划有669105股可授予[91][92][94] - 2018年12月31日至2019年3月31日，期权授予214475份，行使0份，没收71053份，截至2019年3月31日，未行使期权为2905334份，可行使期权为1701823份[95] - 2019年1月1日，公司采用ASU 2017 - 11，认定2017年认股权证符合权益分类；采用ASU 2018 - 07对公司合并财务报表无影响；采用ASU 2016 - 02，未调整前期金额[69][73][76] - 2016年股权计划自2018年1月1日起，每年1月1日授权发行股份数量增加前一年末已发行普通股数量的4% [92] - 2019年3月31日和2018年12月31日授予员工和董事的股票期权，预期波动率均为66.94%，2019年加权平均无风险利率为2.55%，2018年为2.80%，预期股息收益率均为0.00%，预期期限2019年为6.84年，2018年为6.95年[97] - 截至2019年3月31日，与非归属股票期权相关的未确认薪酬成本约为5,007美元，预计在约2.12年的剩余加权平均期间内确认[97] - 2019年第一季度排除稀释净亏损每股计算的潜在普通股中，购买普通股的期权为2,905,334股，认股权证为10,369,752股；2018年购买普通股的期权为2,250,080股，认股权证为3,012,610股[100] - 2019年2月5日，公司完成2019年公开发行，发行7,557,142股普通股，每股价格1.75美元，总净收益约12,122美元[111] 公司租赁相关情况 - 公司确定8%为计算租赁负债的合理增量借款利率[63] - 公司选择将每份经营租赁的租赁和非租赁组件作为单一租赁组件核算[66] - 2019年1月1日，公司记录使用权资产1755美元和租赁负债1720美元，重分类租金负债35美元；截至2019年3月31日，使用权资产为1571美元，租赁负债为1578美元；2019年和2018年第一季度租金费用分别为209美元和180美元[79] - 截至2019年3月31日，不可撤销租赁的未来经营租赁付款2019年为621美元，2020年为532美元，2021年为434美元，2022年为146美元，总计1733美元，扣除利息后总经营租赁负债为1571美元[80] 公司应计费用情况 - 2019年3月31日，应计费用为4150美元，2018年12月31日为2872美元，其中临床试验费用从1745美元增至3597美元，专业费用从219美元增至373美元，工资及相关费用从908美元降至180美元[75] 公司许可协议情况 - 2011年1月3日，公司与礼来公司签订许可协议，曾向礼来发行9,000,000股A系列股票以获取许可，若产品开发成功需按低个位数百分比支付特许权使用费，截至2019年3月31日未支付或应计特许权使用费[102] - 2015年5月28日，公司与龙沙销售公司签订许可协议，若DKN - 01产品开发成功需按低个位数百分比支付特许权使用费，截至2019年3月31日未支付或应计特许权使用费[103] 公司业务经营及未来规划 - 公司自成立以来尚未有产品获FDA批准，未产生任何收入，也未实现盈利运营，未来运营依赖于筹集额外资金、研发和商业化努力、监管批准及产品市场接受度[40] - 公司在研产品DKN - 01用于多种癌症的临床试验，在食管癌、妇科癌症、前列腺癌等研究中有进展；TRX518在晚期实体瘤的单药和联合疗法临床试验中有患者出现部分缓解和疾病稳定情况[115][116][117] - 公司计划在可预见的未来增加研发费用，继续开发DKN - 01、TRX518及其他候选产品[118] - 公司未来资金需求取决于产品临床研究、生产活动、监管审查等多方面因素[175] 澳大利亚研发激励政策情况 - 澳大利亚研发激励计划中，年营业额低于2000万澳元的实体可获43.5%的可退还税收抵免，其他实体可获38.5%的不可退还税收抵免[129] 公司现金等价物层级情况 - 截至2019年3月31日和2018年12月31日，公司现金等价物分别为21,709美元和16,284美元，均归类为公允价值层级的第一级[58] 公司经营活动净现金使用及融资活动净现金提供原因 - 2018年第一季度经营活动净现金使用主要与1060万美元经营净亏损和营运资金净变化有关，应付账款和应计费用减少40万美元，认股权证负债公允价值非现金变动490万美元和非现金股份薪酬费用70万美元部分抵消[153] - 2019年第一季度融资活动提供净现金1230万美元，来自2019年公开发行普通股所得款项[154] - 2018年第一季度融资活动提供净现金1500万美元，来自2018年3月公开发行普通股所得款项[155]

公司概况 - 拥有两款一流癌症疗法，与多家药企建立战略关系，独特机制靶向先天免疫[3] DKN - 01药物 - 单药治疗在多种实体瘤开展剂量递增和扩展试验，联合治疗涉及多种癌症[7] - DKN - 01/紫杉醇治疗食管癌胃癌，总体客观缓解率25%，疾病控制率60%，二线治疗患者总生存期14.1个月[11][13] - DKN - 01/可瑞达治疗GEJ + 胃癌患者客观缓解率20%，DKK1 H评分可预测反应[23][28] 妇科癌症研究 - DKN - 01单药和联合紫杉醇治疗妇科癌症，研究富集特定基因突变患者，单药治疗部分患者有临床获益[35][36] 肝细胞癌研究 - 开展DKN - 01单药和联合索拉非尼治疗初治晚期肝细胞癌研究，目标样本量70人[46] TRX518药物 - 是差异化人源化非耗竭性IgG1 GITR激动剂单克隆抗体，开展多项临床试验[53][54] - 单药治疗使一名肝癌患者肿瘤缩小47.5%，联合吉西他滨治疗多种癌症有部分缓解和疾病控制效果[57][59] - 联合PD - 1抗体治疗有疗效信号，如食管癌SCC获完全缓解，葡萄膜黑色素瘤病情稳定[63] 2019年数据展望 - 食管癌胃癌与可瑞达联合治疗，52名患者入组，Q3有成熟数据[72] - 妇科癌症单药和联合紫杉醇治疗，78名患者入组，Q3有更新疗效数据[72] - 晚期实体瘤与可瑞达/欧狄沃联合治疗，预计Q2 20人入组，Q4有疗效数据[73]

财务数据关键指标变化 - 2018年和2017年研发费用分别为2180万美元和2250万美元[178] - 2018年净亏损2310万美元，截至2018年12月31日累计亏损1.535亿美元[184] - 截至2018年12月31日，联邦、州和外国净运营亏损结转额分别为1.069亿美元、8790万美元和6990万美元，2030年开始到期[198] - 2018年记录的研发激励收入应收款为80万美元，2018财年可退还研发费率为符合条件费用的43.5%[199][201] - 公司运营为上市公司每年约产生150万美元成本，未来可能更高，增加净亏损[334] 人员情况 - 截至2019年3月26日，公司有25名员工，其中全职23人，兼职2人[179] - 截至2019年3月26日，公司有23名全职员工和2名兼职员工，其中6人拥有博士学位，2人拥有医学博士学位[264] 股东情况 - 截至2019年3月26日，主要股东合计持有公司约39%的流通普通股[202] 盈利相关情况 - 公司自2011年成立以来每个报告期都有亏损，预计未来仍会有重大亏损[184] - 公司目前没有产品销售收入来源，盈利取决于DKN - 01或TRX518等产品获批和商业化[186] - 公司认为现有现金及现金等价物至少能满足未来12个月运营费用和资本支出需求[192] 产品研发及审批风险 - 临床测试昂贵且耗时久，结果不确定，产品候选药物后期临床试验可能失败[204] - 公司产品候选药物的监管审批流程漫长、耗时且不可预测，通常需在临床试验开始后数年才能获批[209] - 公司在临床试验中可能遇到多种意外事件，如确定和增加新研究者或试验点延迟、患者招募数量和速度不如预期等，影响审批和商业化[210] - 公司尚未获得任何产品候选药物的监管批准，DKN - 01和TRX518需额外的临床前、临床和制造开发才能提交营销申请[211] - 公司产品候选药物的开发和商业化受FDA等监管机构全面监管，需提交大量数据和信息以获得营销批准[212] - 若公司在患者招募方面遇到延迟或困难，可能导致监管批准延迟或无法获批，甚至需放弃临床试验[219] - 公司产品候选药物的不良副作用可能导致临床试验中断、延迟或停止，以及监管批准延迟或拒绝[223] - 公司若未能在国际司法管辖区获得营销批准，产品候选药物将无法在国外销售，且不同国家审批程序和时间不同[226] - 即使产品候选药物获得监管批准，公司仍需承担持续义务和监管审查，可能产生额外费用[228] - 获批产品可能受到使用和人群限制、安全警告等条件约束，监管机构可能在批准后因新安全信息采取限制措施[229] - 若公司在获得批准方面遇到延迟、未能获得批准或产品标签不符合商业化要求，产品商业前景和创收能力将受损[218] 公司运营监管风险 - 公司及其合作方可能受FDA不定期检查，产品和生产变更需通知并可能需获FDA预先批准，特定变更可能产生申请费[230] - 产品若出现未知不良事件、效果不佳或未合规等问题，可能面临生产、销售限制等多种结果，影响产品市场接受度和成本收益，损害公司业务和股价[231][232] - 法律法规、医疗实践变化可能不利于公司，若无法适应或保持合规，可能失去营销批准、面临执法行动，影响盈利能力和财务状况[233][234] 产品开发及商业化风险 - DKN - 01和TRX518治疗安全性和有效性未证实，开发和商业化存在风险，若出现不良情况可能放弃或限制开发，影响公司盈利和股价[235] - 临床前研究和早期临床试验结果不能预测未来，DKN - 01和TRX518后期临床试验可能结果不佳，无法获监管批准，影响公司股价[236] - 公司业务依赖DKN - 01和TRX518的监管批准和商业化，若无法获批或获批有重大限制，可能无法获得足够资金和收入[237][238] - 即使获批，DKN - 01和TRX518可能无法获市场接受，影响公司盈利，市场接受度受疗效、安全性等多因素影响[239][240][242] - 公司无药品营销销售经验，建立商业基础设施成本高、耗时长，可能延迟产品推出，也可与第三方合作但可能减少收入、降低控制并承担责任[241][243][244] - 即使能商业化，DKN - 01和TRX518可能无法获第三方支付方覆盖和足够报销，影响产品需求和价格，损害公司业务[245] 市场竞争风险 - 公司面临激烈竞争，竞争对手可能先获批产品、开发出更优产品，使DKN - 01和TRX518失去竞争力，产品还可能面临比预期更早的生物类似药竞争[247][249][250] 责任及合规风险 - 公司面临产品责任风险，若索赔成功可能承担巨额责任并限制产品商业化，保险可能无法足额赔偿损失[253][255] - 国际运营受法律法规限制，遵守《反海外腐败法》成本高且困难，违规会导致严重处罚[256][257][258][260] - 公司与客户和第三方付款人的关系受医疗保健法律法规约束，违规可能面临多种处罚[262][263] - 公司若违反联邦和州医疗保健法律，将面临重大处罚，影响业务和财务结果[290] - 公司若违反数据保护法律法规，会面临政府执法行动和重大处罚，影响经营结果[294] 公司发展及管理风险 - 公司需扩大组织规模，但可能在管理增长方面遇到困难，且难以吸引和留住合格人才[264][266] - 公司可能进行资产收购、合作或投资，若交易不成功或整合不佳，会对财务状况产生不利影响[267] - 为收购融资发行股票会稀释股东所有权，且可能无法以有利条件筹集资金[268] 第三方合作风险 - 公司依赖第三方进行临床前研究和临床试验，若第三方未履行职责，会严重损害业务[270] - 公司需确保临床试验符合法规要求，否则可能需重复试验，延迟审批进程[272][274] - 若与第三方CRO的关系终止，公司可能无法以合理条件更换，导致开发进度延迟[276] - 公司依靠第三方合同制造组织（CMOs）生产产品候选物，无长期承诺和价格保证，供应延迟会影响产品开发和商业化[278] - 产品候选物在获取合同制造设施方面存在竞争，CMOs停止合作或违约会导致临床试验延迟[279] - 商业规模制造准备问题或延迟可能导致FDA批准延迟，影响产品临床开发和商业化[280] - 制药生产需专业知识和资本投入，CMOs可能遇到生产困难，影响产品供应[281] - CMOs须遵守cGMP要求，无法达标会导致监管批准问题和补救措施，损害公司业务[283] - 公司对CMOs合规控制有限，FDA不批准或撤回批准会影响产品开发和销售[284] - 公司依赖第三方存储和分发产品候选物，分销商表现不佳会延迟临床开发[287] - 未来合作安排可能不成功，影响产品开发和商业化，还会对财务状况产生不利影响[288] 专利相关情况 - 公司已在国内外提交56项与新技术和产品相关的专利申请以保护专有地位[305] - 2016年欧洲专利局授予公司一项涵盖TRX518及其用途的专利，有两家大型制药公司和一个人（可能代表一家大型制药公司）对此专利提出三项异议，异议程序于2016年进行，异议部门决定维持修改后较窄的权利要求，公司已对此决定提出上诉[311] - 2016年欧洲专利局授予公司一项涵盖使用抗GITR激动剂抗体（包括TRX518）与化疗剂联合治疗癌症的专利，2017年3月有十个不同实体（包括几家大型制药公司）对此专利提出异议，2018年12月4日和5日进行口头程序，异议部门决定全部撤销该专利，公司已对此决定提出上诉[312] - DKN - 01和TRX518在美国处于临床前研究和临床试验阶段，随着其迈向商业化，专利侵权索赔的可能性可能增加[315] - 美国实用专利或外国专利需向美国专利商标局和外国专利机构分几个阶段支付定期维护费，不遵守相关程序、文件提交、费用支付等要求可能导致专利或专利申请被放弃或失效[320] 公司上市相关情况 - 公司作为新兴成长公司可享受豁免，最长可达五年，直到满足特定条件，如年总收入超10.7亿美元、非关联方持股市值超7亿美元、三年发行非可转换债券超10亿美元或上市满五年[325] - 2019年1月24日，公司收到纳斯达克通知，因连续30个交易日普通股市值低于5000万美元，需在180天内（即7月23日前）恢复合规[335] - 若无法恢复合规且被通知摘牌，公司可向听证小组上诉或申请转至纳斯达克资本市场，转板需提交申请、支付5000美元申请费并满足持续上市要求[336] 股息及股权相关情况 - 公司从未支付现金股息，预计未来保留所有收益用于业务发展，资本增值是可预见未来的唯一收益来源[339] - 2017年11月14日私募融资发行2958094股普通股及可兑换相同数量普通股的认股权证，2019年2月5日公开发行7557142股普通股及可兑换相同数量普通股的认股权证，这些股份及认股权证行使后的股份出售可能影响股价[341] - 2017年认股权证因2019年发行调整行使价至1.75美元，若继续低价发行股票，行使价将继续降低，可能加速现有股东股权稀释[343] - 公司预计未来需大量资金，出售普通股或相关证券、行使期权和认股权证等可能导致投资者股权稀释和股价下跌[344] - 公司股权奖励计划下，补偿委员会可授予奖励，现有可授予股份可能稀释现有股东权益并影响股价[346] - 公司可能因未来融资、收购等发行普通股或可转换证券，导致股东股权稀释和股价下跌[347] - 公司若未能维持与私募配售相关的3,734,914股普通股的S - 3注册声明有效性，可能需支付违约金，每30天违约金为购买者支付购买价格的1.0%，特定情况下增至2.0%，最高累计违约金为购买者根据购买协议支付的股份和认股权证总购买价格的10%[348] 股价相关情况 - 公司股价可能波动，受临床试验结果、财务状况、分析师报告等多种因素影响[349][350] - 若证券或行业分析师停止发布研究报告、发布不利报告、下调评级等，公司股价和交易量可能下降[352] 宏观经济及法律影响 - 不利的全球经济状况可能对公司业务、财务状况和经营成果产生不利影响，如需求减弱、融资困难、供应中断等[353] - 公司章程文件和特拉华州法律的一些条款具有反收购效果，可能阻碍第三方收购公司，包括董事会可发行最多10,000,000股优先股等规定[354][355] - 根据特拉华州法律，公司一般不得与持有其15%或以上资本股票的股东进行业务合并，除非股东持股三年或董事会批准交易[357] 市场风险 - 公司市场风险主要源于利率和外汇汇率波动[459] - 公司认为利率变动10%不会对现金及现金等价物产生重大影响[460] - 公司因在澳大利亚有子公司、与以澳元、英镑计价的供应商签约，面临澳元和英镑的外汇风险[461]