财务数据和关键指标变化 - 2022年全年收入增至1590万美元，2021年为1290万美元 [2] - 2022年净亏损4100万美元，合每股基本和摊薄亏损0.67美元；2021年净亏损3460万美元，合每股基本和摊薄亏损0.70美元 [13] - 2022年研发费用为1940万美元，2021年为2050万美元，减少110万美元，降幅5%，主要因人员、咨询和基于股票的薪酬费用减少90万美元 [33] - 2022年全年成本收入为300万美元，2021年为290万美元 [53] - 2022年底现金为9330万美元，1月通过与Healthcare Royalty的收入权益融资协议获得最高1亿美元分四期的资金 [54] - 2022年一般及行政费用为3240万美元，2021年为2310万美元，增加930万美元，增幅40%，主要因商业化、营销和人员费用增加420万美元，基于股票的薪酬费用增加310万美元 [78] 各条业务线数据和关键指标变化 - 与山德士的推广协议中，2022年全年利润分成比例为50%，2021年因达到预定累计销售门槛从80%降至50% [32] 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司认为YUTREPIA有潜力成为前列环素首选疗法和吸入疗法中的佼佼者，适用于肺动脉高压（PH）或肺动脉高压合并间质性肺病（PH - ILD）患者 [42] - 计划今年进行临床试验，开展开放标签研究，以了解YUTREPIA在PH - ILD患者中的耐受性和滴定能力 [26] - 公司团队与医疗界就YUTREPIA产品特性、低阻力干粉吸入器优势及临床计划进行交流 [44] - 公司在诉讼中取得进展，PTAB驳回联合治疗公司对793号专利的重审请求，地区法院上诉案简报完成，等待安排口头辩论，联合治疗公司未对901号专利的哈奇 - 韦克斯曼裁决提出上诉 [49][50][51] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司CEO认为YUTREPIA能将高负担治疗方案转变为低负担方案，公司战略招聘和法律成功使其能在YUTREPIA推出后实现商业价值最大化 [41][43] - 公司对YUTREPIA产品特性有信心，认为其在市场上有竞争力，有望占据重要市场份额 [42][109] 其他重要信息 - 本周二公司将大部分现金从硅谷银行转移至一家经认可的金融机构，并将评估现金管理和投资政策 [52] - 2022年的收入已扣除270万美元与购买推广协议相关的合同收购成本摊销 [77] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 临近推出时，医生和患者对YUTREPIA与TYVASO DPI差异的反馈及YUTREPIA市场需求 - 公司认为YUTREPIA的低阻力设备能让患者更好耐受，适合肺功能受限患者，计划开展开放标签研究展示其在PH - ILD患者中的耐受性 [57][58] 问题: YUTREPIA低阻力DPI吸入器的好处及与TYVASO DPI的区别 - 该吸入器优势源于配方驱动，PRINT配方产品使低阻力设备得以使用，药物颗粒创新技术几乎无需团聚，PRINT粉末能自行深入肺部，低阻力吸入器适合该技术 [65][66] 问题: sotatercept对DPI曲前列尼尔市场机会的影响 - 公司认为sotatercept可作为其他疗法的补充，在前列环素治疗中，前列环素剂量保持稳定，期待看到YUTREPIA与sotatercept联合使用的效果，且sotatercept在PH - ILD患者中尚未显示出益处 [69][70] 问题: PH - ILD的批准途径 - 公司已书面确认FDA对PH - ILD患者批准无需额外研究，但需在市场独占期到期后才能寻求批准 [71] 问题: 启动PH - ILD研究的限制因素及DPI在PH - ILD患者中引起咳嗽的反馈 - 启动研究的限制因素包括获得伦理委员会协议批准、与合同研究组织合作及研究供应的临床试验材料，在PH - ILD患者中，部分患者使用高阻力吸入器可能出现效率问题和咳嗽，公司产品适合进行相关测试 [86][88] 问题: 哈奇 - 韦克斯曼诉讼和PTAB决定下，YUTREPIA全面批准的时间 - 有两个途径获得专利许可，一是哈奇 - 韦克斯曼裁决上诉，二是793号IPR上诉，时间线不同。若地区法院对066号专利的裁决维持，793号专利裁决被推翻，可立即寻求全面批准，时间可能在今年第二、三、四季度；若066号和793号专利裁决均维持，则需等待IPR上诉结果，口头辩论预计在今年四季度或明年一季度或上半年，之后几天到几个月可能出结果 [104][105][116] 问题: 计划的开放标签研究的终点及是否有机会展示因滴定能力带来的疗效改善 - 研究将关注滴定能力，看能否达到并超过一定水平，以获得如改善步行能力或六分钟步行距离等数据 [113]

财务数据关键指标变化 - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司现金及现金等价物分别为9.832亿美元和5.7494亿美元[17] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司总资产分别为13.2568亿美元和9.3729亿美元[17] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司总负债分别为3.7534亿美元和2.8464亿美元[17] - 2022年和2021年第三季度，公司收入分别为3165万美元和3179万美元[18] - 2022年和2021年前三季度，公司收入分别为1.0575亿美元和9638万美元[18] - 2022年和2021年第三季度，公司净亏损分别为909.2万美元和728.1万美元[18] - 2022年和2021年前三季度，公司净亏损分别为3448.2万美元和2301.6万美元[18] - 2022年和2021年第三季度，公司基本和摊薄后每股净亏损均为0.14美元[18] - 2022年和2021年前三季度，公司基本和摊薄后每股净亏损分别为0.58美元和0.47美元[18] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司普通股发行和流通股数分别为6446.0394万股和5228.7737万股[17] - 截至2022年9月30日，公司普通股股份为64,460,394股，股东权益为95,034,000美元[20] - 2022年前九个月净亏损34,482,000美元，2021年同期为23,016,000美元[21] - 2022年前九个月经营活动净现金使用量为23,985,000美元，2021年同期为26,476,000美元[21] - 2022年前九个月投资活动净现金使用量为96,000美元，2021年同期为87,000美元[21] - 2022年前九个月融资活动净现金提供量为64,907,000美元，2021年同期为25,301,000美元[21] - 2022年前九个月公司净亏损3450万美元，截至2022年9月30日累计亏损3.441亿美元[32] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司一名客户占应收账款的98%[42] - 2022年和2021年第三季度及前九个月，计算摊薄后净亏损每股时不包含的普通股等价物股份总数分别为9262218股、5934805股、8370173股、5563819股[58] - 截至2022年9月30日，货币市场共同基金（现金等价物）公允价值为97322美元，A&R硅谷银行定期贷款公允价值为18994美元[62] - 截至2021年12月31日，货币市场共同基金（现金等价物）公允价值为56494美元，硅谷银行定期贷款公允价值为10021美元[62] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，物业、厂房及设备净值分别为394.3万美元和501.7万美元，2022年和2021年前九个月折旧和摊销费用分别为120万美元和140万美元[65] - 2022年和2021年第三季度，合同收购成本摊销分别为50万美元和80万美元，前九个月分别为130万美元和240万美元；无形资产摊销第三季度分别为20万美元和30万美元，前九个月分别为60万美元和100万美元[67] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，应计费用和其他流动负债分别为522.4万美元和517.1万美元[74] - 2022年和2021年前三季度员工和非员工的总基于股票的薪酬费用分别为7480美元和2922美元[96] - 2022年和2021年前三季度授予股票期权的加权平均公允价值分别为每股4.11美元和2.02美元[97] - 截至2022年9月30日，公司股票期权的未行使数量为847.6217万股，行使价格为4.48美元，加权平均合约期限为8.7年，总内在价值为1.0903万美元[98] - 截至2022年9月30日，未归属的RSU数量为42.8569万个，加权平均授予日公允价值为每股5.55美元[100] - 截至2022年9月30日，公司因推广协议产生的退款负债为50万美元，与应收账款相抵[102] - 2022年前三季度和前九个月，公司约97%和98%的收入来自推广协议[103] - 截至2022年9月30日，公司长期债务为1974.1万美元，较2021年12月31日的1041万美元有所增加[110] - 截至2022年9月30日，长期债务年度到期安排为2024年1万美元、2025年1万美元，总计2万美元；减去未摊销折价、债务发行成本和应计费用259美元后，非流动长期债务为19741美元[121] 股权交易与激励相关 - 2022年4月18日，公司完成公开发行，出售1127.451万股普通股，发行价每股5.10美元，净收益约5450万美元[75][76] - 2022年3月31日，公司因合并交易向RareGen成员发行61.6666万股普通股[78][80] - 2021年4月13日，公司完成私募，出售862.6037万股普通股，购买价每股2.52美元，总收益约2170万美元[81] - 截至2022年9月30日，2020计划可发行普通股23.2678万股，2022激励计划可发行1.08万股，员工股票购买计划预留54.8059万股[84][88][89] - 2022年前三季度，员工股票购买计划分别发行4.6924万股和5.1941万股[89] - 2022年6月16日，公司授予Roger Jeffs 93.1745万份非法定股票期权，25%将于2023年1月3日归属并可行使[91] - 2022年第一季度公司记录了与季度奖金相关的5.6万美元基于股票的薪酬费用，该费用在第二季度被冲回[92][93] - 2022年前三季度，董事会批准向员工授予总计50.3403万个基于时间的受限股票单位（RSU）[99] 业务合作与协议 - 公司主要通过与山德士的推广协议获得收入，分享美国首仿完全可替代的曲前列尼尔注射液销售利润[23] - 2018年8月1日，公司与Sandoz合作推广Treprostinil注射剂，公司支付2000万美元获得推广权[101] - 公司与北卡罗来纳大学教堂山分校签订许可协议，需按低个位数百分比支付药品净销售特许权使用费；可授予分许可并获特定付款[123] 产品相关 - 公司主打产品候选药物YUTREPIA的新药申请于2021年11月获FDA暂定批准[25] 公司风险与展望 - 公司面临生物技术行业常见风险，如竞争、依赖第三方和关键人员等[26] - 公司依赖单一来源制造商和供应商，供应中断会产生负面影响[30] - 公司预计未来会有大量支出和运营亏损，可能需要额外资金[31] - 公司预计至少未来十二个月内，现金及现金等价物足以支付运营费用和资本支出[33] 会计政策变更 - 公司于2022年1月1日采用ASU 2020 - 06，对财务报表及相关披露无影响[59] - 公司于2022年1月1日采用ASU 2021 - 04，对财务报表及相关披露无影响[60] 债务安排 - 2022年1月7日，公司与SVB和SVB Innovation Credit Fund VIII, L.P.签订修订和重述贷款及担保协议，设立最高4000万美元定期贷款安排，首笔2000万美元于当日发放[111] - 首笔贷款可在2022年12月31日前自行选择额外提取500万美元；第二笔750万美元在2022年12月31日前获FDA对YUTREPIA的最终无条件批准时发放；第三笔750万美元在2023年6月30日前YUTREPIA实现六个月滚动净产品销售2750万美元后，于2023年8月31日前发放[112] - 债务安排于2025年12月1日到期，2023年12月31日前只付利息，若达成第三笔贷款里程碑，只付利息期限延至2024年12月31日；未偿本金年利率为7.25%和最优惠利率加4.0%中的较高者；还有5.0%的最终付款费和18.5万美元给SVB的付款[112] - 作为签订协议的诱因，公司向SVB等发行认股权证，初始可获25万股公司股票，行权价5.14美元/股，若发放第二和第三笔贷款，最多可再获10万份认股权证[114] - A&R SVB认股权证公允价值130万美元，其中70万美元计入债务清偿损失，60万美元作为债务折价；剩余1940万美元分配给A&R SVB贷款及担保协议；公司产生不到10万美元费用，记为债务发行成本[115][117] - 2021年2月26日，公司与SVB签订贷款及担保协议，设立最高2050万美元定期贷款安排，2021年3月1日发放1050万美元，用于偿还940万美元现有债务[119] - 与贷款协议相关，公司向SVB发行认股权证，可购买20万股普通股，10万股于生效日归属，行权价3.05美元/股；另10万股因未发放额外款项未归属[120] 法律诉讼 - 2020年6月，联合治疗公司就YUTREPIA对公司提起专利侵权诉讼；2022年8月，法官判定'066专利部分无效、部分未侵权，'793专利有效且被侵权；公司和联合治疗公司均已上诉；PTAB判定'901专利7项权利要求不可专利，'793专利所有权利要求不可专利，联合治疗公司对两项决定均提出上诉[127][130][132][134][135] - 2021年12月，联合治疗公司（United Therapeutics）起诉公司与一名前员工合谋盗用商业机密[136] - 2022年1月，案件被移送至美国北卡罗来纳中区联邦地区法院，后又被发回北卡罗来纳州法院[136] - 2022年5月，公司申请驳回联合治疗公司的所有指控，10月该申请被法院驳回[136] - 2019年4月，山德士（Sandoz）和Liquidia PAH起诉联合治疗公司和史密斯医疗（Smiths Medical）违反反垄断法[138] - 2020年3月，山德士和Liquidia PAH首次修订诉状，增加联合治疗公司违反和解协议的指控[138] - 2020年11月，山德士和Liquidia PAH与史密斯医疗达成有约束力的条款书[139] - 2021年4月，山德士和Liquidia PAH与史密斯医疗签订长期和解协议，前者获425万美元赔偿[139] - 2021年9月，联合治疗公司和山德士分别就相关指控申请简易判决[140] - 2022年3月，法院就反垄断和违约指控作出部分简易判决，违约索赔案将进入审判阶段[140] - 根据推广协议，诉讼所得将由山德士和Liquidia PAH平分[141] 公司组织与定义 - 公司有一个运营和报告部门[38] - 公司认为购买时到期日为三个月或更短的高流动性投资为现金等价物[40] 大股东相关 - 截至2022年8月1日，PBM由持有公司约9.3%普通股的大股东控制，该股东也是公司董事会成员[70]

财务数据和关键指标变化 - 2022年第三季度营收320万美元，与2021年同期持平，主要来自与山德士利润分成协议下曲前列尼尔注射液的销售，单位销量强劲，但由于毛销差准备金的负调整，净收入较上一季度略有下降 [20] - 本季度收入成本为70万美元，与2021年第三季度持平；研发费用为450万美元，与2021年第三季度持平，其中与YUTREPIA相关的费用为150万美元，而去年同期为140万美元 [21] - 一般及行政费用为670万美元，而去年同期为490万美元，增加180万美元，主要是由于为YUTREPIA潜在商业化做准备，商业、营销和人员费用增加220万美元，部分被与YUTREPIA相关诉讼的法律费用减少90万美元所抵消 [22] - 本季度其他费用总计30万美元，比去年同期增加10万美元，与硅谷银行债务余额增加和利率上升导致的利息支出有关 [23] - 2022年第三季度净亏损910万美元，即每股基本和摊薄亏损0.14美元，而2021年第三季度净亏损730万美元，即每股基本和摊薄亏损0.14美元 [23] - 截至第三季度末，现金及现金等价物总计9830万美元，而截至2021年12月31日为5750万美元，公司认为手头现金加上曲前列尼尔注射液的收入将支持运营至2024年 [24] 各条业务线数据和关键指标变化 - 曲前列尼尔注射液业务自2021年第二季度推出皮下注射剂型以来，单位销量逐季增长，但预计2023年和2024年收入不会显著增加，该业务被视为年金业务，未来可能持平或略有增长 [20][35] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司主要目标是尽快获得有利判决的确认，使YUTREPIA成为患者、医生和支付方的重要治疗选择 [7] - YUTREPIA具有高耐受性和剂量灵活性，以及低阻力干粉吸入器易于使用的特点，有望成为肺动脉高压（PAH）和肺纤维化相关性肺动脉高压（PH - ILD）人群中一流的前列环素药物 [11][14] - 公司将利用在CHEST会议上展示的数据和研究成果，在未来一年及产品推出前开展多项类似4期的临床研究，将YUTREPIA定位为PAH领域效用最高、一流且首选的前列环素疗法 [58][59] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为第三季度是将YUTREPIA推向患者使命中的一个重要转折点，法律诉讼结果为产品推出奠定了基础 [6] - 尽管面临法律诉讼等挑战，但公司对YUTREPIA的市场前景充满信心，认为其产品特性将使其在市场上占据主导地位 [14] - 公司认为手头现金和曲前列尼尔注射液的收入能够支持运营至2024年，同时会积极寻求稀释性和非稀释性融资机会 [24][36] 其他重要信息 - 公司在法律诉讼中已证明联合治疗公司针对其提出的每项专利主张均无效或未侵权，若地区法院和专利审判与上诉委员会（PTAB）的决定在上诉中得到确认，公司将能够获得YUTREPIA的最终批准 [15][16] - 联合治疗公司已对PTAB关于'793专利的决定提出 rehearing请求和Precedential Opinion Panel review请求，后者已被驳回，若rehearing请求也被驳回，PTAB关于'793专利决定的上诉预计需要12 - 14个月，但存在加速的可能性 [17][18] - 市场对Tyvaso PH - ILD的独占权将于2024年3月到期，公司已确认无需进行额外研究即可将YUTREPIA标签扩展至包括PH - ILD适应症，只需在适当时间提交批准请求并可能提供安全更新 [28][29] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: YUTREPIA在标签上增加PH - ILD适应症的途径、后勤步骤和预期时间是怎样的？ - 市场对Tyvaso PH - ILD的独占权将于2024年3月到期，公司已与FDA确认无需进行额外研究即可扩展标签，只需在2024年3月截止日期前适当时间提交批准请求，并可能提供正在进行的开放标签扩展研究的实时安全更新 [28][29] 问题2: 明年通用Remodulin业务的增长预期如何？联合治疗公司对'793专利的 rehearing请求被驳回后，上诉流程的时间线是怎样的？公司目前对明年及2024年以后的融资有何考虑？ - 通用Remodulin自2021年第二季度推出皮下注射剂型以来单位销量逐季增长，但预计2023年和2024年收入不会显著增加，该业务被视为年金业务，未来可能持平或略有增长 [35] - 若联合治疗公司对'793专利的 rehearing请求被驳回，上诉流程预计需要12 - 14个月，但存在加速的可能性，如联邦巡回法院可能在口头辩论后几天内作出简易确认决定 [39] - 公司截至第三季度末有9800万美元现金，认为这些资金足以支持运营至2024年，未来将继续寻找稀释性和非稀释性融资机会，若有符合股东利益的机会将考虑引入额外资金 [36] 问题3: PTAB的Precedential Opinion Panel（POP）审查被驳回是否在流程中提供了协同效应和时间效率？ - POP审查被驳回是一个独立流程，公司认为该请求促使原PTAB小组澄清其意见，这将有助于上诉过程，因为上诉法院将面对更清晰的决定，但不一定会影响时间线 [42][43] 问题4: 若PTAB上诉被驳回且Hatch - Waxman上诉仍未决，公司能否冒险推出YUTREPIA？ - 公司无需等待Hatch - Waxman上诉解决即可推出YUTREPIA，若'793上诉首先得到确认，公司即可向FDA寻求最终批准，但Hatch - Waxman上诉的结果仍相关 [48] 问题5: 医生对公司在CHEST会议上展示的数据反馈如何，这对公司从现在到产品获批的商业化准备计划有何影响？ - 公司在CHEST会议上展示了两项摘要，一项关于设备的稳健性，另一项是患者两年的长期扩展数据，显示YUTREPIA可实现更高剂量暴露，这表明剂量的重要性以及YUTREPIA可覆盖更广泛的患者群体并替代口服疗法 [53][54] - 公司将基于这些数据和研究成果，在未来一年及产品推出前开展多项类似4期的临床研究，将YUTREPIA定位为PAH领域效用最高、一流且首选的前列环素疗法 [58][59] 问题6: 预计何时能收到PTAB对 rehearing请求的决定？何时能知道12 - 14个月的上诉时间线是否会缩短？地区法院裁决的上诉时间线是怎样的？ - PTAB处理 rehearing请求的内部目标是自提交之日起一个月，但目前已过去2.5 - 3个月，随着Precedential Opinion Panel决定的下达，原PTAB小组可作出最终决定，公司希望在未来几周内得到结果，但无法确定 [65][66] - 若出现简易确认决定，上诉时间线可能缩短，但在作出决定前无法提前得知，需在口头辩论后等待结果 [67] - 地区法院裁决的上诉预计需要12 - 14个月，公司于9月上旬至中旬提交了初步上诉通知，预计上诉结果将在明年第三至第四季度得出，在Hatch - Waxman背景下，简易确认的可能性较小 [68][69]

财务数据关键指标变化 - 资产负债相关 - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司现金及现金等价物分别为103,840千美元和57,494千美元[18] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司总资产分别为139,082千美元和93,729千美元[18] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司总负债分别为36,975千美元和28,464千美元[18] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司股东权益分别为102,107千美元和65,265千美元[18] - 截至2022年6月30日，公司普通股数量为64,346,528股，股东权益为1.02107亿美元，累计亏损为3.34971亿美元[21] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，货币市场共同基金（现金等价物）公允价值分别为102,840美元、56,494美元[68] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，A&R硅谷银行定期贷款和硅谷银行定期贷款公允价值分别为19,147美元、10,021美元[68] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司物业、厂房及设备净值分别为4,219美元、5,017美元[71] - 2022年6月30日和2021年12月31日，应计费用和其他流动负债分别为4,310美元和5,171美元，其中应计薪酬分别为1,917美元和3,157美元，应计研发费用分别为1,146美元和344美元，应计其他费用分别为1,247美元和1,670美元[79] - 截至2022年6月30日，长期债务为1960.6万美元，2021年12月31日为1041万美元[118] - 截至2022年6月30日，长期债务年度到期安排为2024年1万美元、2025年1万美元，总计2万美元，扣除未摊销折价等后非流动长期债务为19606美元[129] 财务数据关键指标变化 - 收入与亏损相关 - 2022年和2021年第三季度，公司收入分别为3,918千美元和3,376千美元[19] - 2022年和2021年上半年，公司收入分别为7,410千美元和6,460千美元[19] - 2022年和2021年第三季度，公司净亏损分别为9,447千美元和6,552千美元[19] - 2022年和2021年上半年，公司净亏损分别为25,390千美元和15,734千美元[19] - 2022年第三季度和上半年，公司基本和摊薄后每股净亏损分别为0.15美元和0.44美元[19] - 2021年第三季度和上半年，公司基本和摊薄后每股净亏损分别为0.13美元和0.33美元[19] - 2022年上半年净亏损2539万美元，2021年同期为1573.4万美元[23] - 2022年Q2和H1公司从推广协议获得的收入分别约占总收入的98%和100%[110] 财务数据关键指标变化 - 现金流相关 - 2022年上半年经营活动净现金使用量为1821.1万美元，2021年同期为2064.5万美元[23] - 2022年上半年投资活动净现金使用量为2000美元，2021年同期为8.7万美元[23] - 2022年上半年融资活动净现金提供量为6455.9万美元，2021年同期为2330.6万美元[23] 财务数据关键指标变化 - 费用相关 - 2022年和2021年6月30日止三个月，公司物业、厂房及设备折旧和摊销费用均为0.4百万美元[71] - 2022年和2021年6月30日止六个月，公司物业、厂房及设备折旧和摊销费用分别为0.8百万美元、0.9百万美元[71] - 2022年和2021年截至6月30日的三个月，公司合同获取成本摊销分别为0.4百万美元和0.8百万美元，六个月分别为0.8百万美元和1.6百万美元；无形资产摊销三个月分别为0.2百万美元和0.4百万美元，六个月分别为0.3百万美元和0.7百万美元[73] - 2022年3月31日止三个月，CEO期权修改产生290万美元基于股份的薪酬费用；2022年3月31日止三个月，季度奖金产生56,000美元基于股份的薪酬费用，6月30日止三个月该费用冲回[95][97] - 2022年Q2和H1基于股票的总薪酬费用分别为1647万美元和5832万美元，2021年同期分别为953万美元和1698万美元[101] - 2022年和2021年截至6月30日的六个月内授予期权的加权平均公允价值分别为每股4.19美元和2.08美元[102] - 2022年6月30日，股票期权未摊销费用为1.5385亿美元，限制性股票单位未摊销费用为1950万美元，加权平均剩余确认期均为3.2年[101] - 2022年公司租赁成本Q2为240万美元，H1为482万美元，2021年同期分别为251万美元和594万美元[114] 财务数据关键指标变化 - 股份相关 - 2022年和2021年6月30日止三个月和六个月稀释净亏损每股计算不包括的普通股等价股份分别为7,982,454股、5,556,597股、7,916,758股、5,375,250股[62] - 2022年4月12日，公司以每股5.10美元的价格公开发行11,274,510股普通股，4月18日完成交易，扣除费用后净收益约5450万美元[80][81] - 2022年4月12日公开发行中，Caligan和Paul B. Manning分别购买价值900万美元和200万美元的普通股，共计1100万美元[82] - 2021年4月13日，公司私募8,626,037股普通股，每股2.52美元，总收益约2170万美元[86] - 2022年1月1日，2020计划可发行普通股数量自动增加2,091,509股，6月16日增加1,600,000股，截至6月30日，可发行879,027股[89] - 2022年1月25日，董事会批准2022激励计划，预留310,000股，截至6月30日，可发行219,800股[91][93] - 2022年1月1日，员工股票购买计划预留150,000股，截至6月30日，共预留594,983股，上半年发行5,017股[94] - 2022年上半年公司授予员工409,569份基于时间的限制性股票单位，其中63,230份授予Jeffs博士，其余346,339份在四年内归属[104] 财务数据关键指标变化 - 租赁相关 - 截至2022年6月30日，经营租赁和融资租赁的加权平均剩余租赁期限分别为4.3年和2.1年，加权平均折现率分别为10.3%和6.5%[116] - 截至2022年6月30日，未来最低租赁付款总额为6278万美元，租赁负债现值为5135万美元[117] 财务数据关键指标变化 - 债务相关 - 2022年1月7日公司与SVB等签订修订和重述的贷款和担保协议，设立最高4000万美元的定期贷款安排，首笔2000万美元已发放[119] - A&R SVB认股权证初始可获25万股公司股票，行权价5.14美元/股，还有机会额外获得最多10万份认股权证[123] - A&R SVB认股权证公允价值130万美元，其中70万美元确认为债务清偿损失，60万美元作为债务折价，剩余1940万美元分配给A&R SVB贷款及担保协议[124] - 2021年2月26日公司与SVB签订贷款及担保协议，设立最高2050万美元定期贷款额度，3月1日发放1050万美元，用于偿还940万美元现有债务[126] - 与贷款协议相关，公司向SVB发行认股权证，可购买20万股普通股，10万股于生效日归属，行权价3.05美元/股[127] - 计算SVB认股权证估计公允价值时，无风险利率1.43%，预期波动率90.8%，预期期限10年；计算A&R SVB认股权证时，无风险利率1.76%，预期波动率97.2%，预期期限10年[125][129] 业务线数据关键指标变化 - 收入来源 - 公司主要通过与山德士的推广协议获得收入，分享美国首仿完全可替代的曲前列尼尔注射液销售利润[25] 业务线数据关键指标变化 - 产品研发 - 公司的领先产品候选药物YUTREPIA用于治疗肺动脉高压，其新药申请于2021年11月获FDA暂定批准[27] 公司风险与展望 - 公司面临生物技术行业常见风险，如竞争、依赖第三方、技术保护、法规合规和资金获取等[28] - 公司预计未来将产生重大费用和经营亏损，虽预计现金及现金等价物足以支持到2024年，但估计可能与实际结果不同[35][36] - 公司认为2022年上半年财务结果未受COVID - 19疫情重大影响，但未来影响不确定[34] 客户与信用情况 - 截至2022年6月30日，一个客户占应收账款的98%，且公司未计提信用损失准备[47] 财务准则采用情况 - 公司于2022年1月1日采用ASU 2020 - 06，对财务报表及相关披露无影响[63] - 公司于2022年1月1日采用ASU 2021 - 04，对财务报表及相关披露无影响[66] 运营部门情况 - 公司确定有一个运营和报告部门[43] 大股东情况 - 截至2022年8月1日，PBM由持有公司约9.3%普通股的大股东控制，该股东也是公司董事会成员[76] 法律诉讼 - YUTREPIA专利侵权诉讼 - 2020年6月联合治疗公司就专利侵权起诉公司，FDA自动暂停YUTREPIA新药申请批准最长30个月至2022年10月[134] - 2022年3月28 - 31日进行Hatch - Waxman诉讼审判，公司预计在10月监管暂停期结束前出判决结果[137] - 若法院判定'066和'793专利未侵权或无效，30个月暂停期解除，FDA可批准YUTREPIA；若判定有效且侵权，最终批准日期不早于专利到期日（'793专利2027年，'066专利2028年）[138] - 2022年7月专利审判和上诉委员会裁定'793专利所有权利要求不可专利，但该决定需上诉确认后才可能影响法院在Hatch - Waxman诉讼中的命令[142] 法律诉讼 - 反竞争行为诉讼 - 2019年4月，山德士和Liquidia PAH对联合治疗公司和史密斯医疗公司提起诉讼，指控其在治疗肺动脉高压药物曲前列尼尔上存在反竞争行为[144] - 2020年3月，山德士和Liquidia PAH提交首次修正诉状，增加指控联合治疗公司违反2015年和解协议[144] - 2020年1月，法院驳回Liquidia PAH和山德士的初步禁令动议以及联合治疗公司和史密斯医疗公司的驳回动议[145] - 2020年11月，山德士和Liquidia PAH与史密斯医疗公司达成有约束力的条款清单[146] - 2021年4月，山德士和Liquidia PAH与史密斯医疗公司签订长期和解协议，前者获得425万美元赔偿并平分[147] - 2021年9月，联合治疗公司和山德士分别就相关索赔提出简易判决动议[148] - 2022年3月，法院对反垄断和不正当竞争索赔给予联合治疗公司部分简易判决，对违约索赔部分给予山德士简易判决[148] - 稀有基因诉讼将进行审判，以确定联合治疗公司因违约应向山德士支付的赔偿金额[148] - 根据推广协议，诉讼所得将由山德士和Liquidia PAH平分[149] - 根据Liquidia PAH与亨德森和PBM的诉讼融资协议，其净收益将在二者间分配[149]

财务数据和关键指标变化 - 2022年第二季度营收390万美元，2021年同期为340万美元，营收主要来自与山德士利润分成协议下曲前列尼尔注射液的销售 [29] - 本季度营收成本为70万美元，与2021年第二季度持平 [30] - 研发费用为520万美元，较去年同期增加60万美元，主要因YUTREPIA项目制造时间安排和一次性人员相关成本 [30] - 一般及行政费用为690万美元，较去年同期增加250万美元，超半数因YUTREPIA潜在商业化的商业、营销和人员费用增加 [31] - 本季度其他费用总计50万美元，较去年同期增加30万美元，与硅谷银行债务利息支出增加有关 [31] - 2022年第二季度净亏损940万美元，即每股基本和摊薄亏损0.15美元，2021年第二季度净亏损650万美元，即每股基本和摊薄亏损0.13美元 [32] - 截至6月30日，现金及现金等价物总计1.038亿美元，而截至2021年12月31日为5750万美元，公司认为手头现金加上曲前列尼尔注射液的收入将支持运营至2024年 [33] 各条业务线数据和关键指标变化 - 曲前列尼尔注射液业务：尽管2021年第三季度利润分成比例从80 - 20降至50 - 50，但自该产品推出以来，季度营收逐季增长，目前有超500名患者接受治疗，且来自支付方对仿制药使用的支持不断增加 [29] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司主要目标是为YUTREPIA的潜在推出做准备，在市场上提升公司在肺动脉高压（PAH）治疗关键利益相关者中的知名度和声誉，同时增加曲前列尼尔注射液的使用 [6][7] - 在临床方面，公司在《公共肺循环杂志》上发表了INSPIRE试验的数据，验证了YUTREPIA对PAH患者的持久价值和治疗潜力 [8] - 监管方面，FDA确认在2020年3月无需进行额外研究即可寻求扩大标签以治疗肺动脉高压相关间质性肺病（PH - ILD）患者；在法律层面，公司朝着YUTREPIA的最终批准迈进，推进PTAB流程并验证793专利的所有主张 [10] - 公司致力于在肺动脉高压领域持续进行科学研究和教育工作，关注患者、临床医生和广大社区 [14] - 公司面临来自联合治疗公司的法律诉讼，涉及API制造专利（066专利）和使用方法专利（793专利）等，但公司已取得一些有利进展，如PTAB裁定793专利所有主张不可专利，联合治疗公司此前对901专利作出有利于公司的部分判决 [22][25][26] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在各个领域持续取得进展，距离YUTREPIA的潜在推出仅一步之遥，该产品有望成为改变PAH患者治疗格局的关键药物 [6][13] - YUTREPIA具有安全滴定、治疗持久、受患者青睐等优势，其特性有助于基于现有知识和医学文献，探索更高吸入剂量可能带来更好临床结果的可能性，且公司将借助更广泛的社区力量充分探索YUTREPIA的潜力 [17][18][19][21] 其他重要信息 - 公司新聘请首席医疗官Rajeev Saggar博士，他拥有丰富的知识、经验和好奇心，将助力公司迈向新高度 [12][13] - YUTREPIA采用专有的PRINT统一干粉颗粒配方，颗粒大小理想，可增强药物暴露，且使用的吸入器为治疗慢性阻塞性肺疾病（COPD）和哮喘患者的临床医生所熟悉 [20] 问答环节所有提问和回答 问题1: 如果Hatch - Waxman诉讼结果有利，公司能多快推出YUTREPIA，目前正在进行哪些准备工作，新招聘的销售人员是否取决于诉讼解决和全面批准？ - 若Hatch - Waxman诉讼成功解决，公司认为推出时间将在数周至最多两个月之间，主要是重新提交最终批准所需的少量最终安全数据，且标签无需修订，预计处于较短时间范围 [37][38] - 公司已聘请关键领导职位人员，如首席医疗官Rajeev Saggar博士；正在招聘区域业务总监，即全国不同地区的关键区域销售负责人；正在通过有条件的录用通知扩大销售团队，这些录用取决于Hatch - Waxman诉讼的最终解决；公司正在准备商业产品，诉讼解决后将有商业产品投放市场 [38][39][40] 问题2: 关于地区法院判决的时间，近期地区法院法官要求的审后简报是否可能预示判决会早于10月作出；以及地区法院诉讼中仍有争议的066专利与901和793专利有何不同？ - 难以预测法院判决时间，法院虽在7月要求补充简报，但这不一定意味着判决会提前，预计判决会在10月底监管日期到期前作出，但具体日期无法确定 [47] - 066和901均为曲前列尼尔API的制造方法专利，793为治疗方法专利，793与066和901有较大不同；066和901专利覆盖内容相似，但权利要求的语言不同，权利要求的结构存在一些关键差异 [48][49] 问题3: 在为商业化做准备的过程中，YUTREPIA与Tyvaso相比的产品特点反馈如何，治疗社区的反应如何？ - 医生和患者社区关注YUTREPIA的治疗灵活性、滴定能力、不良事件（AE）特征、使用持久性以及易用性，如便携性、低阻力装置、胶囊泡罩包装产品等优点 [54][55] - 治疗社区对通过低阻力装置提供吸入曲前列尼尔的YUTREPIA感到兴奋，其能够提供不同强度的胶囊，至少可达106微克剂量，并能滴定至超过Tyvaso通常的9 - 12次呼吸剂量，这是首次为患者提供根据临床症状和需求上调剂量的机会，受到关键意见领袖（KOLs）的欢迎 [56][57][58] 问题4: 能否介绍一下YUTREPIA临时标签的关键细节，如最高指示剂量以及与雾化Tyvaso呼吸当量的对应关系等？ - 标签将包括INSPIRE试验期间高达212微克每日四次的剂量，相当于每日四次24次或更多次Tyvaso呼吸剂量，且每次给药只需2 - 4次呼吸 [65] - YUTREPIA设置时间短、清洁少，完全改变了吸入曲前列尼尔的给药方式，在剂量灵活性和给药便利性方面具有优势；公司有四种胶囊强度可适应递增剂量，目前正在为产品推出做准备，推出后将能够启动患者治疗、转换Tyvaso患者以及提供医院供应 [66][67]

公司整体财务状况关键指标变化 - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司总资产分别为9.3525亿美元和9.3729亿美元[16] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司总负债分别为3.8136亿美元和2.8464亿美元[16] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司股东权益分别为5.5389亿美元和6.5265亿美元[16] - 截至2022年3月31日，公司累计亏损3.255亿美元[28] - 截至2022年3月31日，现金及现金等价物为5780万美元，2021年12月31日为5750万美元[36] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，货币市场共同基金公允价值分别为56794美元和56494美元[58] - 2022年3月31日和2021年12月31日，公司物业、厂房及设备净值分别为461.4万美元和501.7万美元[101] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司长期债务分别为1947.6万美元和1041万美元[113] 公司经营业绩关键指标变化 - 2022年和2021年第一季度，公司收入分别为349.2万美元和308.4万美元[17] - 2022年和2021年第一季度，公司总成本和费用分别为1796.4万美元和1208.5万美元[17] - 2022年和2021年第一季度，公司运营亏损分别为1447.2万美元和900.1万美元[17] - 2022年和2021年第一季度，公司净亏损和综合亏损分别为1594.3万美元和918.3万美元[17] - 2022年和2021年第一季度，公司基本和摊薄后普通股每股净亏损分别为0.30美元和0.21美元[17] - 2022年和2021年第一季度，公司基本和摊薄后加权平均流通普通股分别为5246.5283万股和4344.3361万股[17] - 2022年第一季度净亏损1594.3万美元，2021年同期为918.3万美元[21] - 2022年第一季度经营活动净现金使用量为978.2万美元，2021年同期为1238.6万美元[21] - 2022年第一季度投资活动净现金为0，2021年同期使用量为5.2万美元[21] - 2022年第一季度融资活动净现金为1008.2万美元，2021年同期为75.9万美元[21] - 2022年和2021年第一季度稀释每股净亏损计算不包含的普通股等价股份总数分别为7850333股和5162455股[54] - 2022年和2021年第一季度，合同取得成本摊销分别为40万美元和80万美元，无形资产摊销分别为20万美元和30万美元[62] - 2022年和2021年第一季度，公司折旧和摊销费用分别为40万美元和50万美元[101] - 2022年和2021年第一季度，公司租赁总成本分别为24.3万美元和34.4万美元[107] 公司股权结构相关情况 - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司已发行和流通的普通股分别为5305.4158万股和5228.7737万股[16] - 截至2022年4月22日，PBM控制方持有公司约9.3%的普通股[66] - 截至2022年3月31日，公司授权资本由9000万股资本股票组成，其中8000万股为普通股，1000万股为优先股[69] - 2022年3月31日，公司向RareGen成员发行616666股普通股[73] - 2021年4月13日，公司私募发行8626037股普通股，每股2.52美元，获毛收入约2170万美元[74][75] - 截至2022年3月31日，未行使的认股权证包括A&R SVB初始认股权证25万股等[77] - 2020年长期激励计划初始授权预留170万股公司普通股，2022年1月1日根据常青条款自动增加2091509股，截至2022年3月31日，该计划下可供发行的股份为189008股[78] - 截至2022年3月31日，2018年计划、2016年计划和2004年计划分别预留682687股、135574股和93467股普通股用于发行[79] - 2022年激励计划于2022年1月25日获董事会批准，预留310000股公司普通股用于发行[80][81] - 截至2022年3月31日，2020年员工股票购买计划预留594983股公司普通股，员工可按85%的折扣价购买[82] - 2022年4月12日，公司在承销注册公开发行中以每股5.10美元的价格出售11,274,510股普通股[125] - 2022年4月18日发行结束，公司出售股份扣除费用后净收益约5370万美元[126] - 公司最大股东Caligan Partners LP和董事会成员Paul B. Manning参与发行，分别以900万美元和200万美元购买1,764,705股和392,156股普通股，总计1100万美元[128] 公司股份薪酬相关情况 - 2020年12月公司向时任CEO授予200万份股票期权，截至2022年1月31日已部分归属，因终止雇佣关系修改归属条款产生290万美元基于股份的薪酬费用[83] - 2022年1月3日任命新CEO，其有权获得季度现金奖金，截至2022年3月31日公允价值估计为90万美元，当季记录56000美元基于股份的薪酬费用[84] - 新CEO还有权获得931745份非法定股票期权，行使价格为授予日收盘价，归属期按特定安排[85] - 2022年第一季度，研发和一般及行政的基于股份的薪酬费用分别为383美元和3802美元，2021年同期分别为251美元和494美元[89] - 2022年第一季度授予的股票期权加权平均公允价值为每股4.37美元，2021年同期为每股2.09美元[94] - 2022年第一季度，董事会批准向员工授予总计409569份基于时间的受限股票单位，截至3月31日，非归属受限股票单位为423083份[95][96] 公司业务合作相关情况 - 公司主要产品候选药物YUTREPIA的新药申请于2021年11月获FDA暂定批准[25] - 2022年第一季度，一个客户占收入的98%和应收账款的98%[39] - 公司在推广协议开始时向山德士支付2000万美元[98] - 截至2022年3月31日，公司有50万美元退款负债与山德士应收账款相抵销[99] - 2022年第一季度，公司约98%的收入来自推广协议[100] - 公司租赁约45000平方英尺设施，租赁到期日为2026年10月31日[105] - 公司与查斯姆科技公司约定支付不超过150万美元的未来或有里程碑款项和特许权使用费[111] 公司认股权证相关情况 - 公司向SVB发行认股权证，可购买200,000股普通股，其中100,000股于生效日归属，行权价为每股3.05美元[123] - 计算SVB认股权证估计公允价值时，无风险利率为1.43%，预期波动率为90.8%，预期期限为10.0年[124] 公司长期债务到期情况 - 截至2022年3月31日，长期债务计划年度到期情况为2024年到期10,000，2025年到期10,000，总计20,000，扣除相关费用后非流动长期债务为19,476[124] 公司会计政策变更情况 - 公司于2022年1月1日采用ASU 2020 - 06和ASU 2021 - 04，对财务报表及相关披露无影响[55][56] 公司商誉情况 - 公司在合并交易中记录的商誉价值为390万美元[63] 公司未来运营预期情况 - 公司预计可预见未来继续产生经营亏损，现金及现金等价物足以支持运营至2024年[29] 公司现金存放情况 - 公司所有现金及现金等价物均存于硅谷银行[38] 公司未来最低租赁付款情况 - 截至2022年3月31日，公司未来最低租赁付款总额现值为540.3万美元[110]

财务数据和关键指标变化 - 2022年第一季度营收为350万美元，2021年同期为310万美元，营收主要与与山德士的推广协议有关 [17] - 2022年第一季度推广协议的利润分成比例为50%，2021年第一季度为80%，但本季度销量显著增加，抵消了分成比例下降的影响 [18] - 2022年第一季度营收成本为70万美元，与2021年第一季度持平 [19] - 2022年第一季度研发费用为470万美元，较去年同期减少140万美元，原因是YUTREPIA项目的制造时间安排 [19] - 2022年第一季度一般及行政费用为1250万美元，去年同期为530万美元，主要因基于股票的薪酬和正在进行的诉讼相关法律费用增加 [19] - 2022年第一季度其他费用总计150万美元，较去年同期增加130万美元，原因是债务清偿和与硅谷银行重述贷款的利息费用增加 [20] - 2022年第一季度净亏损1590万美元，即每股基本和摊薄亏损0.30美元，2021年第一季度净亏损920万美元，即每股基本和摊薄亏损0.21美元 [20] - 截至3月31日，现金总计5780万美元，其中包括第一季度与SBB现有信贷额度净增加的950万美元 [21] - 4月，公司通过承销公开发行普通股获得约5370万美元的净收益 [22] 各条业务线数据和关键指标变化 - 营收主要来自与山德士的推广协议，2022年第一季度营收350万美元，2021年同期为310万美元 [17] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于产品商业化和实现盈利，受支付方对曲前列尼尔注射液支持增加和需求增长的鼓舞 [7] - 公司将继续在审判后程序和相关专利局行动中全力推进自身立场，对YUTREPIA的上市充满信心，预计9月或10月有明确信息 [10][11][12] - 公司制定融资计划，通过重组债务、有针对性的股权融资和增加曲前列尼尔注射液的销售，优化实现潜在盈利的路径 [13] - 公司将继续严格管理费用，为YUTREPIA的快速上市做准备，建立商业库存，开展新临床试验，推进下一代YUTREPIA产品线的开发，并关注外部项目 [14] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为其产品有需求，团队专注，对未来充满信心，支付方对曲前列尼尔注射液的支持和需求不断增加 [7] - 公司认为若YUTREPIA在今年晚些时候获得FDA最终批准上市，有望在2023年实现盈利 [23] 其他重要信息 - 大型国家和地区支付方一直在审查并实施肠胃外曲前列尼尔的仿制药授权，预计更多支付方将在2022年下半年和2023年实施授权 [7][8] - 公司在第一季度末就Hatch - Waxman诉讼在地区法院进行了辩论，该诉讼由联合治疗公司在近两年前发起 [9] - 公司将在明天向专利审判和上诉委员会（PTAB）提交关于793专利的当事人间审查（IPR）口头辩论 [11] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 是否会在30个月禁令到期后冒险推出产品，以及研发项目情况 - 关于冒险推出产品，这取决于具体的索赔情况和是否侵权，有多种情景，公司将在秋季根据更明确的信息做出决定；若胜诉并获得FDA最终批准，虽可能面临上诉，但会推出产品；若情况更复杂，则需更谨慎决策 [29][30][31] - 研发项目方面，公司正致力于开发长效版YUTREPIA，目前正在进行临床前研究，预计短期内有数据，可能在下一次财报电话会议上报告 [33][34] 问题2: 若今年晚些时候市场上有多种DPI格克罗司替诺产品，医生和患者选择时的重要考虑因素 - 公司产品YUTREPIA具有便携性，可替代雾化器；耐受性好，避免口服和肠胃外治疗的全身毒性；剂量可大幅增加，改变吸入曲前列尼尔的治疗指数；标签无黑框警告；可在室温下储存；使用低阻力设备，吸入和给药容易；对设备握持姿势无要求，不易洒出，已在CF和COPD患者中商业使用 [36][37][38] - 公司预计患者会从Tyvaso疗法和新的吸入疗法快速转向DPI，且优先选择YUTREPIA，预计80% - 90%的Tyvaso市场将转向YUTREPIA，患者基数将从约3000人增长到6000人 [42][43][44] 问题3: 产品推出的准备情况以及未来12个月运营费用的变化 - 公司将等待诉讼结果，计划在第四季度推出产品，正在进行预商业化工作，包括准备库存和组建商业及医疗事务团队 [50] - 公司不会给出确切的费用指导，但预计随着推出时间临近费用会增加，若能在第四季度推出产品，有望在2023年实现盈利 [51][52]

市场规模与患者数量 - 美国肺动脉高压（PAH）确诊且接受治疗的患者约30000人，每年约3000人接受肠胃外注射曲前列尼尔治疗[23][41] - 联合治疗公司估计世卫组织III组间质性肺病相关肺动脉高压（PH - ILD）患者约30000人，肺动脉高压合并慢性阻塞性肺疾病（PH - COPD）患者约100000人，特发性肺纤维化（IPF）患者超100000人[29] 业务线收入情况 - 2020年美国治疗PAH的品牌疗法净收入超40亿美元，其中针对前列环素途径的收入为22亿美元；2021年联合治疗公司曲前列尼尔类产品净收入为14.3亿美元，其中Tyvaso贡献6.075亿美元，Orenitram贡献3.061亿美元，Remodulin贡献5.137亿美元（含非美国市场净收入9020万美元）[28] - 品牌药Remodulin 2020年和2021年美国收入分别约为4.52亿美元和4.23亿美元，收入下降归因于仿制药使用增加和新冠疫情[41] 产品研发与审批进展 - YUTREPIA™（曲前列尼尔）吸入粉于2021年11月获FDA暂定批准，最终批准和上市受哈奇 - 韦克斯曼诉讼影响，需等待2022年10月30个月监管期结束或法院作出对联合治疗公司不利判决[31][34][35] - INSPIRE研究共纳入121名患者，其中55名转换患者，66名附加患者；超80%附加患者在治疗头两个月滴定至79.5 mcg或更高剂量；研究最高剂量达212 mcg，LTI - 302扩展研究最高剂量达238 mcg[36][37] - 2019年3月，公司与山德士合作推出的曲前列尼尔注射液作为首个提交申请、完全可替代的肠胃外注射用仿制药上市[42] - 2021年5月21日，公司制造合作伙伴成都世峰开始销售RG 3ml药物cartridge，获FDA 510(k)批准，可用于CADD - MS 3泵[44] - 2021年8月，FDA对公司北卡罗来纳州莫里斯维尔工厂进行为期5天的预批准检查，未发布483表检查观察结果[53] 产品特性与对比 - 单粒79.5 mcg YUTREPIA与9吸Tyvaso的药代动力学相当，Tyvaso目标剂量为每次治疗9 - 12吸，每日4次[38] 合作协议相关 - 2018年8月1日，Liquidia PAH向Sandoz支付1000万美元初始费用；2018年8月3日，Sandoz成功放行9000单位产品后，Liquidia PAH再支付1000万美元[62] - 对于累计净利润小于等于5亿美元部分，Liquidia PAH将获得50 - 80%的净利润；大于5亿美元部分，将获得75%的净利润[62] - 若上一日历年度净利润低于500万美元，Liquidia PAH和Sandoz均有权提前不超过90天书面通知终止推广协议[63] - 若某一完整12个月日历年净利润小于等于该年净销售额的10%，Sandoz可提前不超过90天书面通知终止推广协议，但需满足特定条件[64] - 若某一完整12个月日历年Liquidia PAH的净利润份额小于等于其该年产品运营费用，Liquidia PAH可提前不超过90天书面通知终止推广协议，但需满足特定条件[65] - 公司需向UNC支付低个位数百分比的药品净销售额特许权使用费，以及低个位数百分比的转授权产品销售额特许权使用费[69] - 2017年，公司将PRINT技术独家授权给Aerie Pharmaceuticals用于小分子和生物眼科疗法的设计和商业化[71] - 2016年2月，公司因GSK开发的一种用于COPD病毒加重的吸入性抗病毒药物达到临床开发里程碑而获得一笔付款[72] - 2019年6月，公司与GSK修订合作协议，获得使用PRINT技术开发和商业化三种指定分子实体用于吸入项目的权利[73] - 2020年1月，公司通知GSK终止GSK ICO协议，2月收到GSK异议信，双方正尝试解决争议并讨论协议修订[74] 公司基本信息 - 公司运营场地面积为45,000平方英尺，位于北卡罗来纳州莫里斯维尔[50] - 截至2022年3月4日，公司雇佣47名salaried员工和5名hourly员工，均位于美国[93] - 公司总部位于北卡罗来纳州莫里斯维尔，约45000平方英尺，租约2026年10月31日到期，可选择续约至2031年10月31日[97] - 公司于2020年6月17日在特拉华州注册成立，主要行政办公室位于北卡罗来纳州莫里斯维尔，电话(919) 328 - 4400，网站为www.liquidia.com [98] 竞争情况 - 公司产品和开发项目在PAH治疗领域面临竞争，包括针对不同途径的已批准药物类别和新作用机制药物[84] - Treprostinil Injection产品面临来自品牌药Remodulin®和多种仿制药的竞争，还可能面临口服产品竞争[86][88] - YUTREPIA预计面临来自多种吸入性曲前列尼尔疗法的竞争，如Tyvaso®、Ventavis®等[89][91] - 公司在产品开发和上市方面面临大型药企等的激烈竞争[214] 监管法规相关 - 美国和其他国家的政府当局对公司产品的研发、生产、销售等各环节进行广泛监管，获取监管批准和后续合规需耗费大量时间和资金[99][100] - 药品开发需提交IND，IND在FDA收到30天后自动生效，除非被临床搁置[105][107] - 人体临床研究分三个阶段，各阶段目的不同，且可能无法在规定时间完成[110][111] - 提交NDA需支付高额申请用户费，特定情况下可获豁免，获批后还需支付年度计划用户费[116] - 符合PREA要求的NDA申请需包含儿科评估，需提交初始PSP并与FDA达成一致[117][118] - FDA审查NDA前会确保其完整，可能要求补充信息，接受申请后进行深入审查[121] - FDA审查NDA以确定产品安全性和有效性，会评估多方面数据及生产设施合规性[122] - FDA可能将NDA提交咨询委员会审查，虽不受其建议约束但会考虑[124] - FDA评估申请后可能发批准信或完整回复信，后者指出需满足的条件[127] - 产品获批后可能有使用限制，FDA可能要求进行批准后研究和监测[130] - 获批产品的某些变更需进一步测试和FDA审查批准[130] - 新药申请有NDA、ANDA和505(b)(2) NDA三种类型，505(b)(2) NDA可部分依赖FDA对现有产品的安全性和有效性认定[131][132] - 申请NDA需向FDA列出相关专利，获批后专利会公布在《橙皮书》，后续申请ANDA或505(b)(2) NDA需对专利进行认证，包括段落IV认证[133] - 若在收到段落IV认证通知45天内发起专利挑战，FDA在30个月、专利到期、诉讼和解或侵权案有利裁决中较早时间前禁止批准申请[135] - 组合产品由不同监管类别的组件组成，FDA根据主要作用方式指定一个中心进行上市前审查，通常提交一个申请[136][137] - 获批药品受FDA广泛持续监管，包括记录保存、定期报告、供应链安全等，变更需FDA事先审查批准[140][141][142][143] - 制造商需注册并接受FDA和州机构定期检查，遵守cGMP要求，变更生产过程通常需FDA事先批准[144][145] - FDA可能要求获批产品进行上市后测试和监测，若不遵守法规要求或出现问题，可能撤回产品批准[146][147] - 药品只能按批准适应症和标签规定进行推广，销售团队需接受相关培训，分销受DSCSA等法规监管[149] - 部分美国专利可能根据《哈奇 - 韦克斯曼法案》获得最长5年的专利期限恢复，但不能使专利剩余期限超过产品批准日期起14年，需在特定时间内申请[151] - 《联邦食品、药品和化妆品法案》为首个获批新化学实体NDA的申请人提供5年非专利营销排他期[153] 公司财务与经营风险 - 公司预计未来将产生重大费用和运营亏损，未来能否存续取决于能否筹集额外资金[175] - 公司有亏损历史，未来盈利能力不确定，净亏损和经营活动大量现金使用引发对持续经营能力的重大怀疑[175] - 公司主要依赖产品候选药物YUTREPIA的成功，该药物于2021年11月获FDA暂定批准，但可能无法及时或最终获得营销批准，或无法成功商业化[175] - United Therapeutics对公司发起两起诉讼，可能导致公司商业化YUTREPIA的努力延迟[175] - Liquidia PAH依赖Sandoz和成都分别制造和供应Treprostinil注射剂和RG药盒，且依赖其符合FDA和医疗合规要求[175] - Treprostinil注射剂的销售依赖市场对通用曲前列尼尔和相关医疗设备的接受度，商业成功可能受通用竞争加剧影响[175] - 公司预计需要进一步融资以支持现有业务和未来增长，若无法及时获得可接受条款的资金，可能需缩减、延迟或停止产品开发等业务[175] - 公司在产品开发和获得监管批准以实现商业成功方面面临大型制药公司等的重大竞争，若无法有效竞争，经营业绩将受影响[175] - 公司与SVB和Innovation的债务融资协议包含里程碑，未达成可能导致现有业务计划资金不足，且协议包含运营和财务相关内容[175] - 美国政府和州立法机构实施成本控制计划、加强对药品定价的监管，可能对公司业务产生重大影响[162] - 公司2020年12月31日止年度净亏损5980万美元，2021年12月31日止年度净亏损3460万美元，截至2021年12月31日累计亏损3.096亿美元[179] - 公司与SVB和Innovation的信贷安排包括4000万美元债务融资，初始2500万美元，2022年1月7日已收到2000万美元，500万美元可在2022年12月31日前提取，第二笔750万美元在YUTREPIA获最终无条件批准后可用，第三笔750万美元在2023年6月30日前YUTREPIA六个月净产品销售达2750万美元后，可在2023年8月31日前提取[184][185][186] - 公司在第二笔资金发放前需维持最低现金余额为2750万美元加上自2022年1月7日起出售股权证券所得净现金收益总额的25%，发放后需实现一定的YUTREPIA收入目标[186] - 根据美国税法第382条，若公司股权所有权在三年内价值变化超过50%，使用净运营亏损结转和其他税收属性抵减收入的能力可能受限[189] - 公司依赖Sandoz生产和供应Treprostinil Injection，且依赖其FDA合规性，若Sandoz出现问题，其生产、销售和供应能力可能受限[191] - Treprostinil Injection有效期为生产后24个月，公司在推广协议下的净利润份额会因Sandoz无法销售该产品的制造成本和其他冲销而减少[192] - 公司预计在可预见的未来会产生大量费用和运营亏损，未来能否盈利不确定，需筹集额外资金支持运营[178] - 公司产品可能无法获得市场认可，产品候选基于未获FDA批准产品制造的新技术，开发时间和成本难以预测[178] - 公司依赖第三方进行临床和商业供应、临床前研究和临床试验，若供应中断或合作出现问题，可能影响产品开发和商业化[178] - 公司普通股市场价格可能波动，作为上市公司需建立和维持有效的财务报告内部控制，否则可能影响投资者信心和股价[178] - 公司与医疗保健供应商等的安排及销售等活动可能受欺诈、滥用及其他医疗法规约束[196] 产品市场接受度 - Treprostinil注射剂的市场接受度取决于疗效、价格等多因素[200] - RG药盒获FDA 510(k)批准，其市场接受度影响皮下注射用Treprostinil注射剂销售[199] 法律诉讼相关 - United Therapeutics起诉公司YUTREPIA侵权，触发30个月监管停留，预计2022年10月结束[204] - 2021年12月United Therapeutics同意公司不侵犯'901专利，现仅'066专利影响YUTREPIA最终批准[206] - 2020年10月PTAB对'901专利进行多方复审，2021年10月判定7项权利要求不可专利[208][209] - 2021年8月PTAB对'793专利进行多方复审，预计12个月内出最终书面决定[210] - 2021年12月United Therapeutics指控公司盗用商业秘密，案件待法院决定是否发回州法院[211] - 若公司侵犯United Therapeutics知识产权，可能需获许可、承担赔偿或被禁止商业化YUTREPIA[213] 竞争对手产品情况 - United Therapeutics的Tyvaso自2009年在美国获批治疗PAH，Watson Pharmaceuticals将于2026年1月1日推出其仿制药[217] - 2021年4月，United Therapeutics宣布Tyvaso获FDA批准用于治疗WHO III组PH - ILD患者[217] - Johnson & Johnson旗下Actelion的Ventavis®自2004年在美国获批治疗PAH [217] - United Therapeutics于2021年12月重新提交Tyvaso DPI的NDA申请，FDA于2022年1月受理，原审查截止日期为2月，后因补充信息延长至5月[217] - 若Tyvaso DPI在YUTREPIA获批前获FDA批准，可能获得三年市场独占期，或延迟YUTREPIA最终获批[217] - Insmed于2021年2月完成TPIP的1期研究，5月启动2期PAH患者试验，并计划开展PH - ILD和IPF试验[217] - Pharmosa于2021年启动L606的3期开放标签研究，评估其在使用Tyvaso稳定病情的PAH患者中的安全性和耐受性[217][218]

财务数据和关键指标变化 - 2021年全年营收为1290万美元，2020年全年为70万美元，增长主要因2020年11月收购RareGen后记录了全年与Trepostinil注射剂推广相关的收入，2021年推广协议项下确认的收入已扣除与推广协议相关的270万美元合同收购成本摊销 [11] - 2021年全年营收成本为300万美元，上一年为20万美元，2021年包括全年与销售团队相关的成本以及与推广协议相关的无形资产摊销 [12] - 2021年研发成本降至2050万美元，上一年为3220万美元，下降36%，主要因YUTREPIA临床项目在2020年提交新药申请之前基本完成，员工和咨询费用降低 [12] - 2021年全年一般及行政费用为2310万美元，上一年为2740万美元，减少430万美元约60%，原因是咨询人员和商业费用减少910万美元，但与YUTREPIA相关诉讼的法律费用增加510万美元，以及2021年11月YUTREPIA获得暂定批准后基于股票的薪酬增加200万美元 [13] - 2021年净亏损3460万美元，即每股基本和摊薄亏损0.70美元，2020年12月31日止年度净亏损5980万美元，即每股基本和摊薄亏损1.76美元 [13] - 2021年底公司手头现金为5750万美元，2022年初与硅谷银行增加了债务融资安排，可立即获得额外1500万美元现金，还有额外资金待某些里程碑达成后获取 [14] 各条业务线数据和关键指标变化 - Trepostinil注射剂业务，2021年4月将其使用范围扩大到皮下市场，目前约有500名患者接受治疗，较之前翻倍，约400名独特处方医生将患者从品牌药转为仿制药，其中自2021年4月皮下注射剂推出以来约有150名独特处方医生 [5] 各个市场数据和关键指标变化 - 预计Group 1 PAH市场规模约为5亿美元，公司认为YUTREPIA的便携性、耐受性、可滴定性和耐用性等特点将改变市场格局，有望将吸入性PAH市场从当前规模扩大到10亿美元 [18] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于优化核心举措，全力推进YUTREPIA在年底的上市工作，目标是使YUTREPIA成为前列环素的首选药物 [4] - 利用PRINT技术平台，探索YUTREPIA的下一代长效剂型，还就PRINT技术在其他市场机会、利基孤儿领域的应用进行广泛业务讨论，以扩大产品线 [39][40] - 积极应对与United Therapeutics的诉讼，采取法律措施消除上市障碍，为YUTREPIA的上市做好准备 [31] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2021年是公司较好的一年，取得多项重大成就，对公司的增长前景感到兴奋 [4][15] - 认为YUTREPIA具有改变PAH患者治疗模式的潜力，有望扩大吸入性PAH市场 [18] - 随着大型支付方发布更多仿制药授权，预计Trepostinil注射剂的需求将持续增长 [5] - 公司资金状况良好，有信心通过现有资金支持YUTREPIA在2022年第四季度的上市以及2023年第一季度的运营 [33][34] 其他重要信息 - 2021年11月，YUTREPIA获得带标签的暂定批准，标签描述对患者转换治疗和前列环素初治患者均有利，且未发现新的安全问题 [4] - 公司与United Therapeutics的诉讼取得进展，901专利的知识产权审查（IPR）最终书面决定认定9项权利要求中有7项不可专利，United Therapeutics规定Liquidia不侵犯901专利的二级权利要求，该专利将不再纳入Hatch - Waxman审判 [6][7] - 针对793专利的IPR已启动，美国专利审判和上诉委员会（PTAB）表示Liquidia有合理可能性在主张793专利的所有权利要求因某些现有技术组合而明显不可专利方面获胜 [8] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 为什么认为YUTREPIA能将吸入性PAH市场从当前规模扩大到10亿美元？ - YUTREPIA有四个关键杠杆驱动市场增长，即便携性、耐受性、可滴定性和耐用性。其干粉制剂的便携性将使市场从雾化制剂快速转向干粉制剂；PRINT技术改善了吸入性曲前列尼尔的治疗特性，减少不良反应，提高耐用性，可延迟患者转向更繁琐治疗的时间，并扩大到早期使用，有望成为前列环素的首选药物，从而扩大市场规模 [18][19][20] 问题2: 支付方对仿制药皮下注射曲前列尼尔的可用性有何反应？ - 皮下注射批准对支付方而言减轻了行政负担，目前约有500名患者接受治疗，是2021年4月皮下注射批准前的两倍多。一些支付方已强制要求使用仿制药，2022年两家覆盖约5000万生命的大型全国性支付方将要求使用仿制药皮下注射曲前列尼尔，预计第二季度及以后需求将增加 [21][22] 问题3: 在简易判决程序中是否有United Therapeutics的战略披露？ - 简易判决基于间接禁反言，与审判中提出的一般不侵权和无效性论点不同，难以从中解读United Therapeutics的战略。不过法官在发布建议时未拒绝或不同意公司关于United Therapeutics 066和901专利范围的论点，这对公司推进审判有一定参考价值 [24][25][26] 问题4: 请概述专利审判和IPR流程中应期待的关键决策，以及这些决策将如何指导或决定YUTREPIA的上市前商业活动？ - 公司正采取一切法律措施消除上市障碍，一旦可以自由销售，将推进营销和上市工作。审判定于本月28 - 30日在特拉华州威尔明顿地方法院进行，3月31日进行结案辩论；预计793专利的IPR将于5月中旬举行听证会，8月中旬左右获得最终书面决定；Hatch - Waxman审判的决定预计将在30个月禁令期结束前作出，但具体时间取决于法院 [31][32] 问题5: 请谈谈现金状况和2022年运营费用可能的增加情况，第四季度销售、一般及行政费用（SG&A）大幅增加主要是一次性项目还是法律费用？ - 公司现金状况良好，通过扩大硅谷银行的信贷安排可立即获得额外1500万美元资金，还有额外资金待某些里程碑达成后获取，有信心支持YUTREPIA在2022年第四季度上市以及2023年第一季度的运营。第四季度SG&A增加主要是由于获得批准的一次性股票补偿成本以及为即将到来的审判增加的法律费用，大部分增加是一次性的股票补偿成本 [33][34] 问题6: 请提供更多关于YUTREPIA上市准备的细节，计划招聘多少名销售代表，何时进行？如果诉讼在30个月禁令期结束时仍未解决，是否计划冒险上市？如何考虑利用PRINT技术扩大产品线以及相关时间安排？ - 关于PRINT技术，公司已验证该平台，正在探索YUTREPIA的下一代长效剂型，预计在今年上半年获得相关数据后再进行讨论，还在就PRINT技术在其他市场机会、利基孤儿领域的应用进行广泛业务讨论。上市准备方面，公司已进入全面扩大规模阶段，最近聘请了销售主管，正在组建医学事务团队，虽未透露销售团队规模，但有信心组建一支灵活专业的销售团队。关于是否冒险上市，需在30个月禁令期结束时根据审判和793专利IPR的结果等多方面因素决定，目前无法提供指导 [39][40][44][46] 问题7: 能否确认如果今年获得销售许可，FDA是否未要求为YUTREPIA实施风险评估缓解策略（REMS）？ - 答案是否定的，公司手头有草案标签，产品已被认定安全有效，APF配方没有引起担忧的问题 [49]

公司整体财务状况关键指标变化 - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，公司总资产分别为100,299,409美元和99,531,760美元[16] - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，公司总负债分别为27,335,400美元和28,445,922美元[16] - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，公司股东权益分别为72,964,009美元和71,085,838美元[16] - 截至2021年9月30日，公司累计亏损2.98亿美元[29] - 2021年9月30日和2020年12月31日，公司发行和流通的普通股分别为51,976,804股和43,336,277股[16] - 截至2021年9月30日，公司普通股数量为5197.6804万股，普通股金额为5.1977万美元，额外实收资本为3.70929782亿美元[21] - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物为6405.3795万美元，2020年同期为7955.1041万美元[22] - 2021年9月30日现金及现金等价物为6410万美元，其中货币市场基金现金投资为6310万美元；2020年12月31日现金为6530万美元，无现金等价物[37] - 截至2021年9月30日，公司授权资本为9000万股，其中8000万股为普通股，1000万股为优先股[78] - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，净合同收购成本分别为1043.9634万美元和1279.2491万美元[71] - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，公司物业、厂房及设备净值分别为545.23万美元和680.56万美元，2021年和2020年前三季度折旧和摊销费用分别为42.80万美元和72.23万美元，前九个月分别为137.26万美元和217.84万美元[115] - 截至2021年9月30日，长期债务为10,331,648美元，2020年为10,292,485美元[130] - 截至2021年9月30日，长期债务计划年度到期情况为：2023年和2024年各到期525万美元，总计1050万美元，减去未摊销折扣、债务发行成本和应计额16.8352万美元后，非流动长期债务为1033.1648万美元[143] - 公司2021年前九个月净亏损2300万美元，2020年和2019年分别为5980万美元和4760万美元，截至2021年9月30日累计亏损2.98亿美元[149] - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，公司现金及现金等价物分别为6410万美元和6530万美元[170] - 2021年前9个月现金及现金等价物净减少126.2万美元，2020年同期净增加2375.5万美元[192] 公司收入与亏损情况变化 - 2021年第三季度和2020年第三季度，公司收入分别为3,178,621美元和0美元[17] - 2021年前三季度和2020年前三季度，公司收入分别为9,638,338美元和0美元[17] - 2021年第三季度和2020年第三季度，公司净亏损分别为7,280,892美元和14,968,680美元[17] - 2021年前三季度和2020年前三季度，公司净亏损分别为23,015,531美元和43,676,260美元[17] - 2021年第三季度和2020年第三季度，公司基本和摊薄后每股净亏损分别为0.14美元和0.40美元[17] - 2021年前三季度和2020年前三季度，公司基本和摊薄后每股净亏损分别为0.47美元和1.38美元[17] - 截至2021年9月30日九个月，公司净亏损2301.5531万美元，2020年同期为4367.626万美元[22] - 2021年前三季度和前九个月，一位客户占收入的99%；截至2021年9月30日，一位客户占公司应收账款的99%[46] - 2021年和2020年前三季度及前九个月计算摊薄后净亏损每股时，排除具有反摊薄效应的普通股等价物股份，2021年前三季度排除5934805股，2020年前三季度排除2870907股，2021年前九个月排除5563819股，2020年前九个月排除2614959股[55] - 2021年前三季度和前九个月公司约99%的收入来自与山德士的推广协议，截至2021年9月30日，退款负债为52.65万美元，冲减应收账款[113] - 由于对净递延所得税资产全额计提减值准备，2021年前三季度和前九个月公司未记录联邦或州所得税费用或收益[116] - 2021年第三季度收入320万美元，2020年同期无收入，2021年九个月收入963.8万美元，2020年同期无收入[161][162] - 2021年第三季度研发费用448.7万美元，较2020年同期的766.1万美元减少317.4万美元，降幅41.4%；九个月研发费用1513.6万美元，较2020年同期的2697.5万美元减少1183.9万美元，降幅43.9%[161] - 2021年第三季度管理费用488.2万美元，较2020年同期的715.2万美元减少227万美元，降幅31.7%；九个月管理费用1464万美元，较2020年同期的1620.1万美元减少156.1万美元，降幅9.6%[161] - 2021年第三季度运营亏损708万美元，较2020年同期的1481.3万美元减少773.3万美元，降幅52.2%；九个月运营亏损2243.5万美元，较2020年同期的4317.6万美元减少2074.1万美元，降幅48.0%[161] - 2021年第三季度净亏损728.1万美元，较2020年同期的1496.9万美元减少768.8万美元，降幅51.4%；九个月净亏损2301.5万美元，较2020年同期的4367.6万美元减少2066.1万美元，降幅47.3%[161] - 2020年前9个月无营收，2021年前9个月营收为960万美元[163] - 2020年前9个月无营收成本，2021年前9个月营收成本为230万美元[164] - 2021年第三季度研发费用为450万美元，较2020年同期的770万美元减少320万美元，降幅41.4%[165] - 2021年前9个月研发费用为1510万美元，较2020年同期的2700万美元减少1190万美元，降幅43.9%[167] - 2021年第三季度一般及行政费用为490万美元，较2020年同期的720万美元减少230万美元，降幅31.7%[168] - 2021年前9个月一般及行政费用为1460万美元，较2020年同期的1620万美元减少160万美元，降幅9.6%[169] 公司现金流情况变化 - 2021年前九个月，经营活动净现金使用量为2647.6331万美元，2020年同期为4005.64万美元[22] - 2021年前九个月，投资活动净现金使用量为8.724万美元，2020年同期为71.3121万美元[22] - 2021年前九个月，融资活动净现金提供量为2530.0885万美元，2020年同期为6452.4184万美元[22] - 2021年前9个月经营活动净现金使用量从2020年的4010万美元降至2650万美元，减少了1360万美元[193] - 2021年前9个月投资活动净现金使用量为10万美元，2020年同期为70万美元[194] - 2021年前9个月融资活动提供的净现金为2530万美元，2020年同期为6450万美元[195] 公司新药申请进展 - 公司于2020年1月提交LIQ861新药申请，2020年11月收到FDA完整回复信，2021年5月重新提交申请，6月FDA接受审核并设定PDUFA目标日期为2021年11月7日[26] - 公司主要产品候选药物LIQ861的新药申请（NDA）于2020年1月提交，同年11月收到FDA完整回复信，2021年5月重新提交，6月FDA接受审核并设定PDUFA目标日期为2021年11月7日，相关美国制造设施的预批准检查分别于2021年8月和10月完成[150] 公司业务合作与协议 - 公司通过与山德士的推广协议分享美国首仿完全可替代的曲前列尼尔注射液销售利润[24] - 公司与Chasm Technologies约定支付不超150万美元的未来或有特许权使用费[125] - 公司与LGM Pharma的协议年度最低采购承诺305万美元，2021年豁免[127] - 公司与Chasm Technologies的协议中，未来或支付不超过150万美元的或有特许权使用费[197] - 公司与LGM Pharma的协议有每年310万美元的最低采购承诺，2021年已豁免[198] 公司财务准则相关情况 - 公司于2021年第一季度采用FASB 2020年3月发布的关于LIBOR的指导，对合并财务状况、经营成果和现金流无重大影响[56] - FASB 2020年8月发布的ASU 2020 - 06指导，2021年12月15日后生效，公司正在评估其对合并财务报表及相关披露的影响[57] - FASB 2021年5月发布的ASU 2021 - 04指导，2021年12月15日后生效，公司正在评估其对合并财务报表及相关披露的影响[58][60] 公司财务估计与假设 - 公司编制财务报表需管理层进行估计和假设，实际结果可能与估计不同[34] 公司商誉减值情况 - 公司至少每年7月1日评估商誉减值，2021年7月1日年度减值测试表明无减值发生[41][44] 公司收购情况 - 2020年11月18日公司完成对RareGen的收购，收购总价约2080万美元，以616.6666万股普通股支付，每股3.38美元，其中555万股已发行，61.6666万股被暂扣[66][68] - 收购资产初步分配：现金100万美元、财产和设备7.933万美元、预付和其他流动资产3.019万美元、无形资产562万美元、合同收购成本1298万美元、赔偿资产106.5538万美元、商誉390.3282万美元，减去其他流动负债49.2499万美元、退款负债269.6万美元、长期诉讼融资应付款64.651万美元[70] 公司资产摊销情况 - 2021年第三季度和前九个月，合同收购成本摊销分别为77.9873万美元和235.0086万美元，无形资产摊销分别为33.7665万美元和101.7526万美元[71] 公司股权发行情况 - 2021年4月13日，公司私募发行862.6037万股普通股，每股2.52美元，获毛收入约2170万美元[80][81] - 2020年7月2日，公司公开发行937.5万股普通股，每股8美元，扣除费用后净收入约7030万美元[82][83] - 2019年8月至2021年9月30日，公司通过ATM协议出售13.1425万股普通股，净收入70万美元，协议在并购交易完成时终止[86] - 2021年4月，公司通过私募出售普通股获得2170万美元的总收益[172] - 2020年7月，公司公开发行普通股获得7500万美元的总收益，扣除费用后净收益约为7030万美元[173] 公司股权激励计划情况 - 2020年长期激励计划初始授权170万股，2021年1月1日自动增加173.3432万股至295.5432万股，截至2021年9月30日，可用93.9709万股[89] - 截至2021年9月30日，公司在2018、2016和2004计划下分别预留89.4072万、31.3652万和20.0392万股用于发行[92] - 2020年12月公司向新CEO授予200万股股票期权，行权价3美元/股，25%在2021年12月14日周年日归属，其余36个月按月等额归属[93] - 2021年和2020年第三季度研发、行政及总计的股份支付费用分别为28.81万美元、93.59万美元、122.40万美元和29.24万美元、78.86万美元、108.10万美元；前九个月分别为81.70万美元、210.53万美元、292.23万美元和85.37万美元、209.44万美元、294.81万美元[96] - 截至2021年9月30日，股票期权和受限股票单位的未摊销费用分别为913.99万美元和81.26万美元，加权平均剩余确认期分别为3.1年和1.3年[97] - 2021年和2020年前九个月授予股票期权的加权平均公允价值分别为2.02美元/股和4.16美元/股，2021年预期无风险利率0.62%-1.67%、预期波动率91%-96%、预期期限5.2 - 6.1年；2020年分别为0.40%-1.60%