肺癌市场数据 - 2022年美国新增肺癌病例超23.6万例，占所有癌症的12.3%，死亡超13万例，占所有癌症的21.4%；全球肺癌年发病率超220万例，死亡率超180万例；非小细胞肺癌（NSCLC）占所有肺癌的85%[106] 公司股权融资情况 - 2022年上半年，公司完成交叉轮融资，出售274,840股普通股，每股9美元，总收益约250万美元；8月1日，公司在首次公开募股中以每股5美元的价格出售200万股普通股，总收益1000万美元；8月3日，承销商行使超额配售权，公司又以每股5美元的价格出售30万股普通股，净收益150万美元[108][110] - 2023年4月27日，公司完成后续发行，以每股2.25美元的公开发行价格出售2,555,500股普通股，总收益约575万美元[112] - 2022年公司多次出售普通股，包括26.3729万股（每股9美元）、11111股（每股9美元）、200万股（每股5美元）、30万股（每股5美元）等，还因权证持有人行权发行15.3万股[126][127] - 2023年4月27日，公司以每股2.25美元价格出售255.55万股普通股，净收益约440万美元；9月1日达成“按市价”销售协议，最高可发售700万美元股票，但截至9月30日未执行销售[128] 治疗效果数据 - 截至2023年7月，首批接受THIO治疗的2名患者自治疗开始分别存活约12.2和11.5个月，分别有10.2和8.5个月无疾病进展；首批有基线后扫描的11名患者中，82%（9名患者）在首次反应评估时达到疾病控制主要终点，而类似重度治疗的NSCLC患者典型疾病控制率在25 - 35%之间[112] 2023年第三季度与2022年同期财务指标对比 - 2023年第三季度与2022年同期相比，研发费用从约234.3万美元增至约260万美元，增长约25.6万美元，增幅11%[113][114] - 2023年第三季度与2022年同期相比，一般及行政费用从约165.3万美元增至约235.6万美元，增长约70.3万美元，增幅43%[113][115] - 2023年第三季度与2022年同期相比，棘轮股份费用从约109.9万美元降至0，减少约109.9万美元，降幅100%[113][116] - 2023年第三季度与2022年同期相比，利息费用从1716美元降至1美元，减少1715美元，降幅100%；利息收入从348美元增至3260美元，增加2912美元，增幅837%[113] - 2023年第三季度与2022年同期相比，澳大利亚研发激励从65,111美元降至58,448美元，减少6663美元，降幅10%；认股权证负债公允价值变动从128,030美元降至18,193美元，减少109,837美元，降幅86%；其他收入净额从191,773美元降至79,900美元，减少111,873美元，降幅58%[113] - 2023年第三季度与2022年同期相比，净亏损从约490.4万美元降至约487.6万美元，减少约2.8万美元，降幅1%[113] - 其他净收入从2022年三季度约19.2万美元降至2023年三季度约8万美元，减少约11.2万美元，降幅58%[117] 2023年前三季度与2022年同期财务指标对比 - 2023年前三季度研发费用约739.5万美元，较2022年同期约654万美元增加约85.5万美元，增幅13%[118][119] - 2023年前三季度一般及行政费用约641万美元，较2022年同期约434.2万美元增加约206.8万美元，增幅48%[118][120] - 2023年前三季度棘轮股份费用为0，较2022年同期约109.9万美元减少约109.9万美元，降幅100%[118][122] - 2023年前三季度其他净收入约28.8万美元，较2022年同期约35.8万美元减少约6.9万美元，降幅19%[118][123] 公司资金状况 - 截至2023年9月30日，公司现金总计610.4587万美元，较2022年12月31日减少约484.6万美元；营运资金约248.3万美元，较2022年12月31日减少约631.6万美元[124] - 2023年前三季度经营活动净现金使用约907.9万美元，融资活动提供约424.5万美元；2022年前三季度经营活动净现金使用约914.6万美元，融资活动提供约1267万美元[130][131][132][135] 公司融资风险 - 公司需筹集额外资金以支持运营等，但无法保证能获得融资，对持续经营能力存在重大疑虑[125][129]

肺癌疾病数据 - 2022年美国新增肺癌病例超23.6万例，占所有癌症的12.3%，死亡超13万例，占所有癌症的21.4%；全球肺癌年发病率超220万例，死亡率超180万例；非小细胞肺癌占所有肺癌的85%[86] 股权融资情况 - 2022年上半年，公司完成交叉轮融资，出售274,840股普通股，每股9美元，总收益约250万美元[90] - 2022年8月1日，公司首次公开募股出售200万股普通股，每股5美元，净收益1000万美元；8月3日，出售30万股普通股，每股5美元，净收益150万美元[95] - 2023年4月27日，公司完成后续发行，出售255.55万股普通股，每股2.25美元，总收益约575万美元[104] - 2022年1 - 2月，公司以每股9美元的价格出售26.3729万股普通股，毛收入237.3561万美元[117] - 2022年4月22日至5月3日，认股权证持有人行使认股权证，发行15.3万股普通股，收入约27.54万美元[118] - 2023年4月27日，公司以每股2.25美元的价格出售255.55万股普通股，承销公开发行的总净收入约440万美元[121] - 2022年8月1日首次公开发行2,000,000股普通股，每股5美元，扣除费用后净收益约7,706,000美元；8月3日额外出售300,000股，每股5美元，净收益1,387,500美元[141] - 2023年4月27日承销公开发行2,555,500股普通股，每股2.25美元，扣除费用后净收益约510万美元[142] 药物治疗效果数据 - 截至2023年7月，首批接受THIO治疗的2名患者分别存活约12.2和11.5个月，分别无疾病进展10.2和8.5个月；首批11名有基线后扫描的患者中，82%（9名）在首次反应评估时达到疾病控制主要终点，而类似重度治疗的非小细胞肺癌患者典型疾病控制率在25 - 35%[106] 财务费用指标变化 - 2023年第二季度与2022年同期相比，研发费用从约211.9万美元增至约259.9万美元，增长约48万美元，增幅23%[108] - 2023年第二季度与2022年同期相比，一般及行政费用从约132.3万美元增至约206.5万美元，增长约74.3万美元，增幅56%[109] - 2023年第二季度与2022年同期相比，其他收入净额从约13.6万美元增至约14.1万美元，增长约5000美元，增幅4%[110] - 2023年第二季度与2022年同期相比，净亏损从约330.6万美元增至约452.4万美元，增长约121.8万美元，增幅37%[108] - 2023年上半年研发费用约479.5万美元，较2022年上半年的约419.7万美元增加约59.9万美元，增幅14%[111] - 2023年上半年一般及行政费用约405.4万美元，较2022年上半年的约228.9万美元增加约136.5万美元，增幅51%[112] - 2023年上半年其他收入约20.8万美元，较2022年上半年的约16.6万美元增加约4.3万美元，增幅26%[113] 公司现金及营运资金情况 - 截至2023年6月30日，公司现金总计914.6156万美元，较2022年12月31日减少约180.5万美元；营运资金约650.3万美元，较2022年12月31日减少约203.6万美元[114] 公司经营及融资活动现金流量情况 - 2023年上半年经营活动净现金使用量约592万美元，2022年上半年约482.7万美元[122] - 2023年上半年融资活动提供的净现金约412万美元，2022年上半年约241.1万美元[125] 公司内部控制情况 - 管理层认为截至2023年6月30日，公司的披露控制和程序在合理保证水平上是有效的[131] - 2022年12月31日财年财务报表编制中，公司财务报告内部控制存在重大缺陷，该缺陷在2023年第一季度仍存在，第二季度得到补救[132] 公司服务协议股权发行情况 - 2023年3月8日与The Money Channel NYC Inc.签订媒体服务协议，当日及6月8日各发行22,500股普通股，之后每90天发行22,500股直至协议终止[136] - 2023年4月3日与Acorn Management Partners, LLC签订专业关系服务协议，4月6日发行43,000股受限普通股，还将发行价值45,000美元的受限普通股[137] - 2023年4月6日与Outside the Box Capital Inc.签订媒体服务协议，4月11日发行价值50,000美元、数量为13,021股的受限普通股，协议于5月31日取消[138] - 2023年4月16日向FON Consulting发行18,000股受限普通股以获取投资者服务[139] 药物试验情况 - 2023年4月11日，THIO - 101试验A部分安全导入期完成，最高剂量360mg/周期与Regeneron的抗PD - 1疗法Libtayo联合使用耐受性良好，无剂量限制性毒性或显著治疗相关不良事件[99]

肺癌疾病数据 - 2022年美国新增肺癌病例超23.6万例，占所有癌症的12.3%，死亡超13万例，占所有癌症的21.4%；全球肺癌年发病率超220万例，死亡率超180万例；非小细胞肺癌占所有肺癌的85%[90] 公司融资与股票发售情况 - 2022年第一季度，公司完成交叉轮融资，总收益约240万美元；5月完成追加轮融资，总收益约9.9999万美元；8月1日和3日，公司分别出售200万股和30万股普通股，净收益分别为1000万美元和150万美元；2023年4月27日，公司完成后续发行，出售255.55万股普通股，总收益约575万美元[93][94][96][105] - 2023年4月27日，公司以每股2.25美元价格发售255.55万股普通股，净收益约510万美元[113] - 2022年1 - 2月，公司以每股9美元价格出售26.3729万股普通股，总收益237.3561万美元[114] - 2022年4月22日至5月3日，权证持有人行权，发行15.3万股普通股，收益约27.54万美元[115] - 2022年8月1日，公司在首次公开募股中以每股5美元价格出售200万股普通股，总收益1000万美元；8月3日，以同样价格额外出售30万股，总收益150万美元[116] - 2022年首次公开募股，发行200万股，净收益约770.6万美元；行使超额配售权额外发行30万股，净收益138.75万美元[138] - 2023年3月8日，公司与The Money Channel NYC Inc.达成协议，发行2.25万股普通股，并每90天发行2.25万股直至协议终止[137] 公司财务指标变化 - 2023年第一季度与2022年同期相比，研发费用从约207.7万美元增至约219.6万美元，增幅6%；一般及行政费用从约136.6万美元增至约198.8万美元，增幅46%；总运营成本和费用从344.3558万美元增至418.425万美元，增幅22%；净亏损从341.3845万美元增至411.6876万美元，增幅21%[108] - 2023年第一季度与2022年同期相比，其他收入净额从约3万美元增至约6.7万美元，增幅127%[110] - 截至2023年3月31日，公司现金约758.6万美元，较2022年12月31日减少约336.5万美元；营运资金约456.7万美元，较2022年12月31日减少约397.2万美元[111] - 2023年第一季度，经营活动净现金使用量约336.1万美元，2022年同期约280.8万美元[118][119] - 2023年第一季度，融资活动提供的净现金约为0，2022年同期约253.1万美元[121] 公司药物试验数据 - 2023年4月11日，公司宣布THIO - 101试验A部分完成的积极数据，最高剂量360mg/周期与Libtayo联合使用耐受性良好[100] - 2023年4月18日，公司公布HCC模型数据，THIO单药治疗在肝细胞癌（占原发性肝癌的90%）体内模型中实现完全持久反应，与Libtayo联合使用反应持续时间增强[101] - 2023年4月20日，公司宣布THIO - 101试验A部分初步生存数据，首批两名患者分别存活约10个月和9个月，且无疾病进展，而现实中此类患者生存期为3 - 4个月[103][105] 公司药物研发历程 - 2018年11月，公司从德克萨斯大学西南分校获得THIO全球独家专利许可；2019年，生成THIO在结直肠癌和肺癌临床前模型中的首批数据；2020年第一季度，提交THIO与检查点抑制剂序贯组合的临时专利申请[91] - 2021年第一季度，公司与再生元制药达成药物供应协议，再生元免费提供cemiplimab用于THIO - 101试验；同年第一季度，启动THIO临床供应生产；2022年第一季度，THIO获得澳大利亚伦理委员会批准开展THIO - 101二期临床研究[92][93] 公司财务报告内部控制问题 - 截至2023年3月31日，公司披露控制和程序因财务报告内部控制重大缺陷而无效[128] - 重大缺陷包括职责分离不足和对非经常性复杂交易会计处理评估不足[129][130] 权益证券购买情况 - 发行人及关联购买方未进行权益证券购买[139]

公司财务与持续经营能力 - 截至2022年12月31日，公司现金储备为1095万美元，持续经营能力存疑[270] - 公司未来资金需求取决于多项因素，包括临床研究进展、监管审查结果等[270] 公司业务发展前景 - 公司运营历史有限，尚无药品商业化历史，未来发展前景评估难度大[275][276] 公司业务依赖风险 - 公司业务严重依赖THIO的成功，若无法获批或商业化，业务将受损害[279][280] 外部事件对业务的影响 - 新冠疫情或其他传染病爆发可能导致业务中断，对公司产生重大不利影响[281][282][283] 临床试验相关风险 - 临床试验成本高、耗时长、结果不确定，可能因多种原因延迟[284] - 大量在研产品中，仅小部分能通过审批并商业化，审批过程漫长且结果不可预测[286] - 即便产品获批，监管机构可能要求进行额外临床试验，或限制适应症和患者群体[287] - 公司产品候选基于新技术，难以预测开发时间、结果、成本及获批可能性[289] - 产品候选在开发或获批后可能出现严重不良事件等问题，限制商业潜力[291] - 临床试验中若观察到严重不良事件或其他意外发现，试验可能延迟或停止，开发计划可能完全暂停[293] - 产品候选药物出现严重不良或意外副作用，公司可能需制定风险评估和缓解策略，还可能面临产品责任索赔[294] - 公司公开披露的临床前研究和临床试验的初步、中期或 topline 数据可能随患者数据增加而改变，且需审计和验证，与实际结果差异可能损害业务前景[296][297][298] - 临床试验患者招募和保留成本高、耗时长，且受多种不可控因素影响[314] - 临床试验患者招募和留存受多种因素影响，可能导致试验延迟或无法完成[315] 监管机构相关情况 - 美国政府曾多次停摆，如2018年12月22日起停摆35天，FDA等监管机构需让关键员工休假并停止关键活动[301] - 2020年3月10日FDA宣布推迟多数外国制造设施和产品检查，3月18日宣布临时推迟国内制造设施常规监督检查，7月10日宣布按风险优先系统恢复部分国内制造设施现场检查[302] 公司产品审批策略风险 - 公司计划基于扩展的2期THIO - 101试验积极结果寻求THIO加速批准，再根据单3期临床研究结果寻求全面批准，而非传统进行两个或更多3期研究，但FDA可能不同意该方法，要求进行两个3期试验[309][310] 公司资源与研发风险 - 公司资源有限，资源分配决策可能导致错过更有商业潜力的产品候选药物或适应症，研发支出可能无法产生商业可行产品[303][304] - 公司研究计划可能无法识别适合临床开发的产品候选药物，原因包括无法设计出理想特性的候选药物或候选药物有有害副作用[305] 产品监管批准风险 - 获得FDA和外国监管机构的监管批准过程漫长、昂贵且不可预测，公司可能因多种原因无法获得批准，如无法证明候选药物安全有效等[307][308] - 公司从未获得过产品候选药物的营销批准，FDA可能拒绝受理或批准公司提交的新药申请[322][323][324] - 若FDA要求THIO治疗时使用其批准的伴随诊断测试，开发可能耗时更久、成本更高甚至不可行[326][328] - 即使在美国获得FDA批准，公司可能无法在其他司法管辖区获批或商业化产品[329] 产品获批后监管要求 - 获得营销批准的产品候选药物将面临FDA和其他监管机构广泛且持续的要求和审查[333] - 产品候选药物获批后，批准可能有使用限制或条件，FDA可能要求进行昂贵的上市后研究或临床试验[334] 违规风险 - 违反联邦食品、药品和化妆品法案可能导致FDA执法行动和调查[335] 突破性疗法认定风险 - 公司可能为THIO或其他候选药物寻求突破性疗法认定，但不一定能获得或加快开发、审查及批准流程[338][339][340] 产品责任风险 - 产品责任诉讼可能使公司承担巨额赔偿并限制产品商业化，还会带来声誉受损、临床试验参与者退出等后果[341][342] 市场竞争风险 - 公司面临来自生物科技和制药公司的激烈竞争，对手可能在资源、产品、审批、营销等方面更具优势[344][345][346] - 公司可能面临THIO的早期仿制药竞争，仿制药制造商可能利用先前临床数据获批竞争产品[348][349] 产品排他期风险 - THIO若获批，可能有5年新化学实体（NCE）排他期或3年排他期，但FDA可能判定其不符合条件[350] 产品商业化报销与定价风险 - 产品商业化依赖政府和保险公司的覆盖、报销水平及定价政策，报销情况不确定且可能变化[351][352][353] - 第三方支付方对药品价格的挑战及成本控制举措，可能限制公司产品的报销和定价[355][359] 产品市场认可风险 - 即使产品获批，也可能因多种因素无法获得市场认可，影响公司营收和盈利[360][361] 产品商业化基础设施风险 - 公司缺乏销售、营销和分销基础设施，自建或合作都存在费用和风险[363][364] - 阻碍公司自主商业化产品的因素包括招聘和培训人员困难、销售受阻及成本超支[366] 海外市场合作风险 - 公司未来海外市场成功依赖合作关系，但无法确保能建立或维持有效合作[367] 公司子公司设立情况 - 公司于2021年7月成立澳大利亚子公司，2022年4月成立罗马尼亚子公司以开展产品候选药物的临床前和临床活动[370] 第三方合作风险 - 公司依赖第三方进行产品候选药物的生产、临床研究等工作，若第三方出现不当行为或违约，可能对公司业务和财务状况产生重大不利影响[372,375,383] - 公司依赖CMOs生产临床和商业供应的THIO，若CMOs无法成功生产符合规格和监管要求的材料，可能影响产品候选药物的开发、审批和商业化[375,378] - 公司依赖CMOs采购生产产品候选药物所需的原材料，原材料供应可能中断，且成本增长可能影响公司的生产成本[379,380] - 公司依赖CROs进行临床试验，若CROs未能成功履行合同义务或不符合相关要求，可能导致临床试验延迟、终止，影响产品候选药物的审批和商业化[383,385,386] - 公司的合作关系可能影响其对未来合作伙伴或收购方的吸引力，若合作失败或合作关系中断，可能影响公司的研发资金、产品开发和商业前景[388,389,390] - 公司在寻求合适的合作伙伴方面面临竞争，若无法及时达成合作协议，可能需要自行承担开发和商业化活动，增加资金和专业知识需求[392] 国际业务风险 - 国际业务面临多种风险，包括法律法规、监管审批、知识产权保护、市场渗透等方面的问题，可能对公司的国际扩张和运营产生重大不利影响[370] 人员违规风险 - 公司员工和第三方可能存在不当行为，违反法律法规和监管要求，可能导致监管制裁、声誉损害和经济损失[372,373,374] 医疗保健立法风险 - 已颁布和未来的医疗保健立法可能增加公司获得产品候选药物营销批准和商业化的难度和成本，并影响产品定价[393] - 《2011年预算控制法案》使医保向供应商的付款每年总计减少2%，该削减于2013年4月生效，将持续至2027年[396] - 《2012年美国纳税人救济法案》进一步削减医保向部分供应商的付款，并将政府追回多付款项的诉讼时效从三年延长至五年，同时降低了孤儿药税收抵免[396] - 《患者保护与平价医疗法案》对制药和生物技术行业有多项重要规定，如对特定品牌处方药和生物制剂制造商征收年费等[394] - 美国各州通过立法和实施监管控制药品和生物制品定价，可能损害公司业务和财务状况[398] - 若公司或第三方未能适应法规变化或保持合规，产品候选药物可能失去监管批准，公司可能无法实现或维持盈利[399] - 美国对专业药品定价做法的立法和执法关注度增加，未来可能出台更多医疗改革措施，限制政府支付金额[397] 公司运营合规风险 - 若公司运营违反相关法律，可能面临民事、刑事和行政处罚，最高可被排除在医保等联邦医疗项目之外[407] - 若在欧洲经济区开展临床试验或研究合作，公司可能受《通用数据保护条例》约束，违规将面临最高2000万欧元或上一财年全球年营业额4%的罚款[409] - 公司业务运营和合作安排可能受欺诈、滥用和其他医疗保健法律法规约束，合规成本高[401] - 公司运营受环境、健康和安全法律法规约束，违规可能面临罚款或制裁，未来可能需承担合规或修复费用[411] 税法相关情况 - 美国新税法降低企业所得税税率、限制利息扣除并修订净营业亏损规则，立即生效且无过渡期[413] - 税法规定2018年及以后产生的税收损失只能抵消80%的应纳税所得额[414] 公司专利许可风险 - 公司依赖与UTSW的许可协议使用专利和技术，若协议终止将无法开发或商业化产品候选[417] - 许可协议要求公司向UTSW支付里程碑付款、基于净销售额的特许权使用费及专利相关费用[419] - 公司目前无自有专利，依赖UTSW许可，可能无法阻止竞争对手开发和商业化竞争产品[421] - 公司无法控制许可专利的起草和审查，不能确保其有效性和可执行性[422] - 许可协议可能因公司违约、破产或未经授权使用知识产权而终止[423] 专利有效性与侵权风险 - 美国专利有效期一般为申请后20年，公司专利可能因各种原因被挑战而失效[436] - 公司可能面临第三方专利侵权索赔，诉讼可能耗时且成本高，影响产品开发和商业化[437] - 随着生物技术和制药行业发展，产品候选面临第三方知识产权侵权索赔风险增加[440] - 专利侵权索赔或诉讼可能使公司转移大量财务和管理资源，影响业务发展[445][455] 专利申请与维护风险 - 美国专利申请在2000年11月29日前提交的，以及之后提交且不在美国以外地区提交的某些申请，在专利授权前保持保密；美国、欧盟等地的专利申请通常在最早主张优先权的申请日后约18个月公布[452] - 2013年3月16日起，美国过渡到“先申请制”来决定专利授予方[458] - 美国专利商标局（USPTO）程序中使专利无效的证据标准低于美国联邦法院，第三方可能利用USPTO程序使公司专利无效[459] - 美国最高法院近年的专利案件判决缩小了某些情况下的专利保护范围或削弱了专利所有者权利，增加了公司获取和维护专利的不确定性[461] - 公司需向USPTO和欧洲等专利机构支付已授权专利的定期维护和年金费用，不遵守相关程序、费用支付等要求可能导致专利或专利申请放弃或失效[463] - 公司某些专利地理保护有限，在全球范围内申请、维护和保护专利成本过高[464][465] 不同国家专利要求与法律风险 - 中国对专利性有更高要求，需详细描述所主张药物的医疗用途[466] - 一些国家有强制许可法律，专利所有者可能被迫向第三方授予许可；部分国家限制对政府机构或承包商的专利执行，会削弱专利价值[468][469] 无法获得许可风险 - 若无法以可接受条款获得许可，公司可能无法将产品候选商业化、需修改产品或停止部分业务运营，严重损害业务[444] THIO临床研究情况 - THIO已在至少19项临床研究中进行评估，涉及超600名受试者（成人和儿童）[317] THIO批准计划 - 公司预计最初在美国寻求THIO与免疫检查点抑制剂cemiplimab联合用于非小细胞肺癌的批准[321]

公司业务聚焦与市场规模 - 公司是临床阶段生物技术公司，专注癌症疗法，初始目标是肺癌，2021年美国新增肺癌病例超23.5万例，占所有癌症的12.4%，死亡超13.1万例，占21.7%，全球每年新增超220万例，死亡超180万例，非小细胞肺癌占所有肺癌的85%[104] 公司融资情况 - 2019年公司完成200万美元的普通股种子轮融资，2021年第二季度完成约800万美元的可转换债券融资，2021年第三和第四季度出售普通股获得约620万美元，2022年第一季度完成交叉轮融资获得约240万美元，2022年5月完成额外轮融资获得约9.9999万美元[105][110] - 2022年8月1日公司以每股5美元价格出售200万股普通股，净收益1000万美元，8月3日行使超额配售权以每股5美元出售30万股，净收益150万美元[110] - 2022年4月22日至5月3日，认股权证持有人行权，发行15.3万股普通股，收益约27.54万美元[121] - 2022年5月19日，公司以每股9美元出售1.1111万股普通股，收益9.9999万美元；8月1日，以每股5美元出售200万股普通股，收益1000万美元；8月3日，以每股5美元出售30万股普通股，收益150万美元[122] - 2022年1月27日至2月28日，公司向第三方投资者出售263,729股普通股，每股9美元，总收益约240万美元[141] - 2022年5月，公司额外出售普通股，每股9美元，总收益约10万美元[141] 公司费用与收入变化（三个月数据） - 截至2022年9月30日的三个月，研发费用从2021年同期的约108.2万美元增至约234.3万美元，增长约126.1万美元，增幅117%[111][112] - 截至2022年9月30日的三个月，一般及行政费用从2021年同期的约115.2万美元增至约165.3万美元，增长约50.2万美元，增幅44%[111][113] - 截至2022年9月30日的三个月，其他收入（支出）净额从2021年同期的约297万美元支出变为约6.4万美元收入，变化约303.4万美元，增幅102%[111][115] 公司费用与收入变化（九个月数据） - 截至2022年9月30日的九个月，研发费用从2021年同期的198.845万美元增至653.9948万美元，增长455.1498万美元，增幅229%[116] - 截至2022年9月30日的九个月，一般及行政费用从2021年同期的279.8766万美元增至434.188万美元，增长154.3114万美元，增幅55%[116] - 截至2022年9月30日的九个月，其他收入（支出）净额从2021年同期的489.8261万美元支出变为22.9617万美元收入，变化512.7878万美元，增幅105%[116] - 研发费用从2021年前九个月的约198.8万美元增至2022年前九个月的约654万美元，增加约455.1万美元，增幅229%[117] - 一般及行政费用从2021年前九个月的约279.9万美元增至2022年前九个月的约434.2万美元，增加约154.3万美元，增幅55%[118] - 其他收入（支出）净额从2021年前九个月的约489.8万美元支出变为2022年前九个月的约23万美元收入，变化约512.8万美元，变化幅度105%[119] 公司药品认定情况 - 2022年3月和5月，THIO分别获得美国FDA针对肝细胞癌和小细胞肺癌的孤儿药认定[105] 公司现金与营运资金情况 - 截至2022年9月30日，公司现金约1406.4万美元，较2021年12月31日增加约348.9万美元；营运资金约1232.4万美元，较2021年12月31日增加约379.7万美元[120] 公司经营与融资活动现金情况 - 2022年前九个月，经营活动使用的净现金约914.6万美元，2021年前九个月约251.6万美元；融资活动提供的净现金2022年前九个月约1267万美元，2021年前九个月约1280.5万美元[125] 公司外币汇率影响情况 - 2022年前九个月，外币汇率变动使现金余额减少约3.4万美元[128] 公司普通股公允价值情况 - 2021年2月28日公司普通股公允价值为每股1.83美元，7月中旬起出售价格为每股8美元；2021年11月和12月，普通股公允价值分别为每股8.69美元和8.87美元[134][137][139] - 2022年1月27日至5月31日，公司普通股公允价值为每股9美元；2022年6月，基于每股5美元的首次公开募股价格确定[141] 公司临床项目进展情况 - 2022年第一季度，公司临床项目取得进展，THIO获澳大利亚贝尔伯里人类研究伦理委员会批准开展THIO - 101二期临床研究，完成澳大利亚和欧洲临床地点选择，澳大利亚二期研究申请获批，二季度提交欧洲开展相同二期研究的申请[140] 公司股票相关会计处理情况 - 公司股票奖励分类为权益，基于授予日公允价值确认相关股票薪酬费用[144] 公司估值模型情况 - 公司使用布莱克 - 斯科尔斯 - 默顿估值模型估计股票期权和认股权证的公允价值，需使用主观假设[144] - 布莱克 - 斯科尔斯 - 默顿估值模型中的历史波动率和普通股公允价值两个假设存在不确定性[145] 公司费用估计情况 - 公司需估计预付和应计研发费用，基于已知事实和情况进行估计并与服务提供商确认[146] - 临床研究费用基于与多个CRO签订的合同中收到的服务和付出的努力进行估计[146] - 合同付款可能取决于受试者成功入组和临床研究里程碑完成等因素[146] 公司信息披露情况 - 公司是较小报告公司，无需提供市场风险相关定量和定性披露信息[148]

公司概况 - 公司专注开发一流肿瘤药物，拥有多个针对难治癌症的靶向免疫肿瘤疗法管线[2][7] - 2022年8月1日完成IPO，募集资金1150万美元，截至2022年6月30日现金余额为815.0012万美元[33] 产品管线 - THIO - 101开展非小细胞肺癌2期试验，计划2024年读出数据，2025年申请加速批准[2] - THIO - 102计划2023年在结直肠癌、肝癌、小细胞肺癌开展关键2期试验[2] 产品优势 - THIO是独特的直接端粒靶向剂，有双重作用机制，可与其他抗癌和免疫疗法联用[38] - 临床前研究显示，THIO在多种肿瘤类型中疗效显著，安全性良好，600多名受试者曾接受更高剂量治疗[3] 合作情况 - 与再生元达成临床供应协议，评估THIO与Libtayo联用治疗非小细胞肺癌的安全性和有效性[8][9] 市场前景 - 非小细胞肺癌和结直肠癌免疫检查点抑制剂市场规模大，2021年销售额分别为230亿美元和80亿美元[28] 知识产权 - 有望获得新化学实体（NCE）营销排他权，若获批可阻止竞争仿制药申请5年[29] - 拥有1项已授权美国专利、3项已授权外国专利，5项美国专利申请和8项外国专利申请正在审核中[29] 临床预期 - THIO - 101研究预期安全性优于当前标准治疗，客观缓解率（ORR）达30 - 60%，无进展生存期（PFS）为6 - 12个月，总生存期（OS）为14 - 20个月[14] - THIO - 102研究CRC队列预期安全性更好，ORR达10 - 20%，PFS为3 - 6个月，OS为9 - 12个月[23] 管理团队 - 管理团队经验丰富，涵盖制药、金融、科研等领域[34][35][36] 科学顾问 - 科学顾问团队专业权威，在癌症研究领域有深厚造诣[40][41][42][43][44][46] 临床前研究 - THIO在临床前研究中表现出色，可诱导端粒功能障碍，激活免疫反应，消除肿瘤并产生免疫记忆[6][54][56][62]

肺癌疾病数据 - 2021年美国肺癌新发病例超23.5万例，占所有癌症的12.4%，死亡病例超13.1万例，占所有癌症的21.7%；全球肺癌年发病率超220万例，死亡率超180万例[108] 公司融资情况 - 2019年公司完成200万美元的普通股种子轮融资[109] - 2021年第二季度，公司完成约800万美元的可转换债券融资轮[109] - 2021年第三季度和第四季度，公司出售MAIA普通股，总收益约620万美元[109] - 2022年第一季度，公司完成交叉轮融资，总收益约240万美元[109] - 2022年5月，公司完成额外轮融资，总收益约9.9999万美元[113] - 2022年8月1日，公司在首次公开募股中以每股5美元的价格出售200万股普通股，净收益1000万美元；8月3日，承销商行使超额配售权，公司又以每股5美元的价格出售30万股普通股，净收益150万美元[113] - 2022年4月22日至5月3日，认股权证持有人行使认股权证，发行15.3万股普通股，收益约27.54万美元；5月19日，公司以每股9美元出售1.1111万股普通股，总收益9.9999万美元；8月1日，公司在首次公开募股中以每股5美元出售200万股普通股，总收益1000万美元；8月3日，公司根据承销商超额配售选择权以每股5美元额外出售30万股普通股，总收益150万美元[125] - 2022年1月27日至2月28日，公司以每股9美元向第三方投资者出售26.3729万股普通股，总收益约240万美元；5月，公司以每股9美元完成额外普通股销售，总收益约10万美元；2022年1月27日至6月6日，公司普通股公允价值基于以每股9美元向第三方的销售确定[144] 公司费用及亏损变化 - 2022年第二季度与2021年同期相比，研发费用从约64.4万美元增至约211.9万美元，增长约147.5万美元，增幅229%；一般及行政费用从约85.9万美元增至约132.2万美元，增长约46.3万美元，增幅54%；净亏损从约346.04万美元降至约330.59万美元，减少约15.45万美元，降幅4.47%[114] - 2022年上半年与2021年同期相比，研发费用从约90.7万美元增至约419.7万美元，增长约329万美元，增幅363%；一般及行政费用从约164.72万美元增至约268.88万美元，增长约104.16万美元，增幅63.23%；净亏损从约448.19万美元增至约671.97万美元，增加约223.78万美元，增幅49.93%[120] - 一般及行政费用从2021年6月30日止六个月的约164.7万美元增至2022年6月30日止六个月的约268.9万美元，增加约104.2万美元，增幅63%[122] 其他收入（支出）净额变化 - 其他收入（支出）净额从2021年6月30日止六个月的约 - 192.8万美元增至2022年6月30日止六个月的约16.6万美元，增加约209.4万美元，增幅109%[123] 公司现金及营运资金情况 - 截至2022年6月30日，可用现金总计约815万美元，较2021年12月31日减少约242.4万美元；营运资金约551.2万美元，较2021年12月31日减少约301.4万美元[124] 公司经营及融资活动现金情况 - 2022年6月30日止六个月，经营活动使用的净现金约482.7万美元，2021年同期约120.4万美元；融资活动提供的净现金2022年约241.1万美元，2021年约732.2万美元；2022年6月30日，外汇汇率变动对现金的影响使现金余额减少约8000美元[127] - 2022年6月30日止六个月，经营活动使用的净现金约482.7万美元，包括综合净亏损约672万美元，非现金费用（股份支付）约129.8万美元，经营资产和负债总变动约59.4万美元[128] - 2021年6月30日止六个月，经营活动使用的净现金约120.4万美元，包括净亏损约448.2万美元，非现金费用约315.3万美元，经营资产和负债总变动约12.5万美元[131] - 2022年6月30日止六个月，融资活动提供的净现金约241.1万美元，主要包括普通股发行所得约247.4万美元、认股权证行使所得约38.5万美元和股票期权所得约4.8万美元，扣除递延发行成本增加约49.6万美元；2021年同期约732.2万美元，包括可转换票据发行所得约725.2万美元等[133] 公司临床项目进展 - 2022年第一季度，公司临床项目取得进展，THIO获澳大利亚Bellberry人类研究伦理委员会批准开展THIO - 101二期临床研究，完成澳大利亚和欧洲二期临床研究站点选择，澳大利亚二期临床研究申请获批，2022年第二季度提交欧洲开展相同二期临床研究的申请[143] 公司药品资格 - 2022年3月，美国FDA授予THIO治疗肝细胞癌的孤儿药资格；5月，授予THIO治疗小细胞肺癌的孤儿药资格[113] 公司股票奖励及估值 - 公司股票奖励分类为权益（限制性股票奖励、股票期权和认股权证）[146] - 公司基于授予日奖励公允价值确认相关股票薪酬费用[146] - 限制性股票奖励公允价值基于公司普通股价格[146] - 公司使用布莱克 - 斯科尔斯 - 默顿估值模型估计股票期权和认股权证公允价值[146] - 该模型使用的假设包括公司股票价格预期波动率，此假设需判断且高度主观[146] - 公司因缺乏特定历史和隐含波动率信息，基于同行公司历史波动率估计预期股票波动率[146] - 首次公开募股完成后，公允价值将基于公司普通股交易价值，无需此类估计[146] 公司估值模型不确定性 - 布莱克 - 斯科尔斯 - 默顿估值模型使用的历史波动率和普通股公允价值假设存在不确定性[147] - 历史波动率因市场随时间变化而不确定，普通股公允价值因临床试验结果变化而不确定[147] 股票期权费用影响 - 股票期权相关总费用对公司年度财务报表有重大影响，假设或公允价值波动会导致相关薪酬费用重大变化[147]