- Potential best-in-class extrahepatic in vivo gene editing with all-in-one delivery to the central nervous system (CNS) is a critical milestone for the treatment of neurological disorders - - Advancements demonstrate the ability to specifically integrate correct copies of complete genes, potentially enabling treatment of any disease caused by a loss-of-function mutation - EMERYVILLE, Calif., May 14, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Metagenomi, Inc. (Nasdaq: MGX), a precision genetic medicines company committed to ...

Metagenomi (MGX) came out with a quarterly loss of $0.68 per share versus the Zacks Consensus Estimate of a loss of $0.62. This compares to loss of $1.19 per share a year ago. These figures are adjusted for non-recurring items.This quarterly report represents an earnings surprise of -9.68%. A quarter ago, it was expected that this genetic medicines company would post a loss of $0.62 per share when it actually produced a loss of $0.63, delivering a surprise of -1.61%.Over the last four quarters, the company ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, DC 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2025 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number: 001-41949 Metagenomi, Inc. (Exact Name of Registrant as Specified in its Charter) Delaware 81-3909017 (State or other jurisdiction of ...

Exhibit 99.1 Metagenomi Reports Business Updates and First Quarter 2025 Financial Results - Nonhuman primate (NHP) study in hemophilia A demonstrated therapeutically relevant factor VIII (FVIII) activity with durable response through approximately 19 months with an encouraging safety profile - Well capitalized with $226.0 million in cash, cash equivalents and available-for-sale marketable securities as of March 31, 2025 with runway anticipated to support operations into 2027 EMERYVILLE, Calif., May 13, 2025 ...

- Nonhuman primate (NHP) study in hemophilia A demonstrated therapeutically relevant factor VIII (FVIII) activity with durable response through approximately 19 months with an encouraging safety profile - Well capitalized with $226.0 million in cash, cash equivalents and available-for-sale marketable securities as of March 31, 2025 with runway anticipated to support operations into 2027 EMERYVILLE, Calif., May 13, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Metagenomi, Inc. (Nasdaq: MGX), a precision genetic medicines company ...

文章核心观点 - 基因药物公司Metagenomi将在两个科学会议上进行展示，包括TIDES USA 2025的口头报告和ASGCT 2025年会的三个海报展示 [1] 公司信息 - Metagenomi是一家精准基因药物公司，致力于用AI驱动的宏基因组学平台为患者开发治愈性疗法 [3] - 公司利用宏基因组学解锁微生物进化成果，开发新型编辑工具，其基因组编辑工具包包括可编程核酸酶、碱基编辑器等 [3] 会议展示信息 TIDES USA 2025口头报告 - 标题为“AI-Guided Metagenomic Discovery of Compact CRISPR Systems for In Vivo Therapeutic Genome Editing” [2] - 会议主题为“Genome Editing Technologies and Applications”，地点在Mission Beach room [2] - 时间为2025年5月22日周四下午2:30 PST [2] ASGCT 2025年会海报展示 - 标题分别为“In Vivo Genome Editing with an Ultra-Compact Type V Nuclease for All-In-One AAV Delivery”“Site-Specific Integration of Therapeutic Transgenes with a Type V-K CAST System Engineered for Efficient and Targeted Human Genome Editing”“A Compact and Potent Type II CRISPR System for CNS Gene Knockdown via AAV Delivery” [2] - 摘要编号分别为AMA2219、AMA2184、AMA1232，地点均在Poster Hall I2 [2] - 时间均为2025年5月13日周二下午6:00 CT [2] - 所有展示内容将在公司网站投资者板块的“新闻与活动”页面公布 [2]

财务数据关键指标变化 - 2024年底现金、现金等价物和可供出售有价证券为2.483亿美元，预计现金可支持运营至2027年[1] - 2024年研发费用为1.092亿美元，2023年为9440万美元[9] - 2024年一般及行政费用为3200万美元，2023年为2880万美元[10] - 2024年合作收入为5229.5万美元，2023年为4475.6万美元[21] - 2024年净亏损为7805.8万美元，2023年为6825.5万美元[21] 血友病A项目业务线数据关键指标变化 - 血友病A项目中，MGX - 001非人类灵长类动物研究显示FVIII活性持续超16个月[3] - 计划2026年提交血友病A的首个研究性新药申请[2] 心血管代谢适应症业务线数据关键指标变化 - 心血管代谢适应症方面，四个Wave 1 Ionis合作项目推进至先导优化，计划2025年提名1 - 2个开发候选药物[6] - 心血管代谢适应症研究在自发性高血压大鼠中实现95%的蛋白敲低[7] 新型腺嘌呤碱基编辑器业务线数据关键指标变化 - 新型腺嘌呤碱基编辑器在原代T细胞中对三个靶蛋白的敲低率超95%[7]

文章核心观点 公司是一家精准基因药物公司，致力于用专有基因编辑工具开发治疗方法 2024 年在多个项目取得进展，明确 2025 - 2026 年预期里程碑，财务状况良好现金可支撑到 2027 年 [1][2] 2024 年管线成果 血友病 A 项目 - 宣布血友病 A 全资项目 MGX - 001 的开发候选药物 [7] - 在 ASH 会议上展示非人类灵长类动物研究中超过 16 个月的持续 FVIII 活性 [1][7] - 提名包含生物工程 FVIII 构建体的开发候选药物 MGX - 001，其 FVIII 活性水平高于野生型构建体 [7] - 完成与 FDA 的初步监管沟通并启动 GxP 制造活动 [7] 分泌蛋白缺乏症 - 利用 MGX - 001 的基因整合方法确定全资治疗项目的靶点，并在三种分泌蛋白靶点的啮齿动物体内实现概念验证 [4] 心脏代谢适应症 - 将与 Ionis 合作的四个 Wave 1 项目推进到先导优化阶段，包括转甲状腺素蛋白淀粉样变性的 TTR 和难治性高血压的 AGT，并在所有四个项目的啮齿动物体内实现概念验证 [8] - 在自发性高血压大鼠中证明 95% 的蛋白敲低 [8] 2024 年技术成果 - 使用人工智能、祖先状态重建和结构生物学增强基因编辑系统 [8] - 展示紧凑型 SMART 核酸酶，在多个治疗相关位点具有强大的体外基因组编辑活性 [8] - 展示新型腺嘌呤碱基编辑器，通过三重编辑在原代 T 细胞中实现三种靶蛋白超过 95% 的敲低，具有高特异性和编辑后细胞健康性 [8] 2025 - 2026 年预期里程碑 血友病 A - 计划在 2025 年上半年发布 NHP 耐久性研究的最终 FVIII 耐久性和相关临床前研究数据 [14] - 2025 年按计划进行 IND 前和美国以外的监管会议 [14] - 计划在 2026 年提交 IND/CTA 申请，将 MGX - 001 推进到首次人体研究 [14] 分泌蛋白缺乏症 - 计划在 2025 年证明主要分泌蛋白缺乏症靶点的 NHP 概念验证，并在 2026 年提名开发候选药物 [9] 心脏代谢适应症 - 2025 年按计划从四个 Wave 1 Ionis 合作开发项目中提名一到两个开发候选药物，并披露大型心脏代谢适应症中的其余治疗适应症 [14] - 计划在 2025 年为提名的开发候选药物启动 IND 启用活动，并在 2026 年从其余 Wave 1 靶点中提名额外的开发候选药物 [14] 其他业务更新 - Mirum Pharmaceuticals 首席财务官加入公司董事会，任职于审计和薪酬委员会 [14] - 在《自然通讯》发表文章，描述新型紧凑型 CRISPR 相关转座酶将大型治疗相关基因整合到人类细胞基因组中 [14] 2024 年全年财务结果 现金状况 - 截至 2024 年 12 月 31 日，现金、现金等价物和可供出售的有价证券为 2.483 亿美元 [1][10] 研发费用 - 2024 年全年研发费用为 1.092 亿美元，2023 年为 9440 万美元 [10] 管理费用 - 2024 年全年一般和行政费用为 3200 万美元，2023 年为 2880 万美元 [11] 公司与疾病介绍 公司介绍 - 公司是精准基因药物公司，用 AI 驱动的宏基因组学平台开发治疗方法，拥有全面的基因组编辑工具盒 [13] 血友病 A 介绍 - 血友病 A 是最常见的 X 连锁遗传性出血性疾病，由 FVIII 基因突变导致功能性 FVIII 蛋白缺失，美国患者估计达 26500 人，全球超 50 万人 [12]

公司重大事件 - 2024年2月13日公司完成首次公开募股，发行625万股普通股，发行价每股15美元，扣除费用后净收益约8070万美元[552] - 2024年1月24日公司完成重组，有限责任公司并入子公司，子公司继续存续[549] - 2024年1月26日公司进行反向股票分割，比例为1比1.74692 [551] 业务线研究进展 - 公司血友病A研究项目在非人类灵长类动物研究中，实现FVIII基因整合和持久活性，MGX - 001或能以更低剂量实现治疗效果[547] - 公司与Ionis合作，在4个首批基因靶点的体内啮齿动物概念验证研究中取得成功，计划2025年提名1 - 2个开发候选药物[548] 财务数据关键指标变化 - 收入相关 - 2024年和2023年公司合作协议收入分别为5230万美元和4480万美元[558] - 公司目前所有收入为合作收入，未实现产品销售收入，且短期内预计不会实现[556][557] - 2024年合作收入为5230万美元，较2023年的4480万美元增加750万美元[572] 财务数据关键指标变化 - 费用相关 - 公司预计未来研发费用将大幅增加，因持续投资平台开发和临床试验[562] - 公司预计未来管理费用将增加，因支持平台开发、研究活动及作为上市公司的相关成本增加[564] - 2024年研发费用为1.092亿美元，较2023年的9440万美元增加1480万美元[574] - 2024年一般及行政费用为3200万美元，较2023年的2880万美元增加320万美元[575] 财务数据关键指标变化 - 其他收入与所得税相关 - 2024年其他收入净额为530万美元，较2023年的1830万美元减少1290万美元[576] - 2024年所得税收益为550万美元，较2023年的所得税拨备800万美元减少1350万美元[577] 财务数据关键指标变化 - 亏损相关 - 2024年和2023年净亏损分别为7810万美元和6830万美元，截至2024年12月31日累计亏损2.23亿美元[581] 财务数据关键指标变化 - 资金与现金流相关 - 公司自成立以来通过销售可赎回可转换优先股和可转换本票获得约3.517亿美元，2024年2月IPO获得约8070万美元净收益，截至2024年12月31日从合作和许可协议获得约1.2亿美元预付现金[578] - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物和可供出售有价证券为2.483亿美元，预计现有资金至少可满足未来12个月运营和资本支出需求[582] - 2024年经营活动净现金使用量为1.091亿美元，主要包括净亏损7810万美元和净经营资产及负债变动5970万美元，部分被非现金费用2870万美元抵消[586] - 2024年投资活动净现金使用量为8815.7万美元，2023年为提供4573.4万美元；2024年融资活动净现金提供量为8401.3万美元，2023年为101.2万美元[585] - 2023年经营活动使用的净现金为9140万美元，主要包括净亏损6830万美元、净经营资产和负债净减少2640万美元，非现金费用减少330万美元[587] - 2024年投资活动使用的净现金为8820万美元，主要是由于可供出售证券净购买8470万美元和购买财产及设备310万美元[588] - 2023年投资活动提供的净现金为4570万美元，包括可供出售有价证券净到期5550万美元，被购买财产及设备980万美元所抵消[589] - 2024年融资活动提供的净现金为8400万美元，源于首次公开募股发行普通股的净收益[590] - 2023年融资活动提供的净现金为100万美元，包括发行B - 1系列优先股的净现金收益430万美元，部分被支付首次公开募股成本330万美元所抵消[591] 财务数据关键指标变化 - 租赁义务相关 - 截至2024年12月31日，不可撤销租赁的剩余租赁义务为6340万美元，其中2025年12月31日前需支付1040万美元，剩余租期需支付5300万美元[592] 财务数据关键指标变化 - 税收抵免与亏损结转相关 - 截至2024年12月31日，公司联邦和州所得税净经营亏损结转额分别为4560万美元和1.183亿美元，州研发税收抵免结转额为450万美元，联邦研发税收抵免结转额为零[567][568] 财务会计政策 - 公司应用判断确定合作协议是否符合收入确认准则，履行五步确定应确认的收入金额[597] - 公司根据授予日估计的奖励公允价值计量基于股票的薪酬费用，并在必要服务期内直线确认费用[602] - 公司在首次公开募股前，使用混合方法确定普通股单位的公允价值，该方法涉及复杂主观的假设和判断[606] - 公司子公司采用资产负债法核算所得税，对递延所得税资产评估是否需要估值备抵，对不确定税务立场进行评估和调整[609]

文章核心观点 - 公司宣布在《自然通讯》杂志发表关于新型紧凑型CAST系统的研究成果，该系统可将大型治疗相关基因靶向整合到人类基因组中，有望推动精准基因药物发展 [1][2] 公司进展 - 利用AI驱动的宏基因组学平台发现新型紧凑型Cas12k CAST系统，并实现人类细胞中可编程和靶向基因组整合 [3] - 科学家展示了将多个货物整合到人类基因组已知安全港位点，体现系统位点特异性、可编程性和多功能性 [3] - 研究强调CAST用于治疗应用的关键进展，包括重新靶向人类基因组安全港位点、完成治疗相关基因整合及使用“一体化”mRNA简化递送 [4] 公司目标与展望 - 公司致力于开发治愈性疗法，目标是重塑人类基因组以治愈遗传疾病 [4][5] - 未来工作将专注扩展能力和优化系统用于临床应用，预计2025年有更多进展 [4] 公司简介 - 公司是一家精准基因药物公司，利用AI驱动的宏基因组学平台开发治愈性疗法 [5] - 公司拥有全面的基因组编辑工具盒，包括可编程核酸酶、碱基编辑器等多种系统 [5]