财务数据关键指标变化 - 2019年第二季度和上半年INGREZZA产品净销售额分别为1.805亿美元和3.17亿美元，去年同期分别为9690万美元和1.68亿美元[83][84] - 2019年第二季度和上半年合作收入分别为300万美元和500万美元，是来自合作方AbbVie按ORILISSA季度净销售额支付的基于销售的特许权使用费[83][85] - 2019年第二季度和上半年研发费用分别为6170万美元和9930万美元，去年同期分别为3700万美元和8590万美元，主要因开发活动资金投入和里程碑费用[90][91] - 2019年第二季度和上半年已收购在研研发费用分别为500万美元和1.181亿美元，与和Voyager的合作相关[92] - 2019年第二季度和上半年销售、一般和行政费用分别为8080万美元和1.684亿美元，去年同期分别为6090万美元和1.196亿美元，主要因销售团队扩张等[93] - 2019年第二季度和上半年其他收入净额分别为1760万美元和1600万美元，去年同期其他费用净额分别为410万美元和840万美元，主要因对Voyager股权投资的未实现收益[94] - 2019年第二季度净利润为5130万美元，摊薄后每股收益0.54美元，去年同期净亏损590万美元，每股净亏损0.07美元；上半年净亏损5080万美元，每股净亏损0.56美元，去年同期净亏损4770万美元，每股净亏损0.53美元[96] - 2019年6月30日，公司现金及现金等价物和可供出售投资总计7.665亿美元，2018年12月31日为8.669亿美元[97] - 2019年上半年经营活动使用的净现金为4830万美元，去年同期为1800万美元，主要因和Voyager合作的前期付款[98] - 2019年上半年投资活动提供的净现金为4070万美元，去年同期投资活动使用净现金9160万美元，受投资买卖和到期时间差异及对Voyager股权投资影响[99] - 若2019年6月30日利率发生10%的变化，不会对公司投资组合的公允价值产生重大影响[105] - 截至2018年12月31日，公司累计亏损约12亿美元[153] - 2019年第二季度公司实现盈利，但未来经营业绩和盈利能力可能会出现波动[155] - 过去12个月，公司普通股价格在每股约127美元至约65美元之间波动[165] - 公司普通股价格受季度和年度与分析师估值和建议的比较影响[165] 公司业务运营情况 - 公司自2017年INGREZZA获批后开始营销和销售药品，并在过去两年持续投资商业基础设施和分销能力，2018年末扩大了销售团队[115] - 公司依赖有限数量的第三方供应商生产INGREZZA及其活性药物成分，若供应商出现问题，可能影响INGREZZA的商业化[119] - 公司依赖第三方制造商生产用于临床试验和产品商业化的药物化合物，若制造商表现不佳，可能导致临床试验和产品推出延迟、成本上升[121] - 公司产品的市场接受度受营销批准时间、安全性和有效性、定价等多种因素影响[117] - 使用公司批准产品或合作方产品可能出现副作用或不良事件，影响产品需求和公司业务[118] - 公司INGREZZA于2017年4月获FDA监管批准，获批后有上市后要求和承诺，不遵守可能导致营销批准被撤销[127] - 公司2017年2月与BIAL达成许可协议，2019年6月向FDA提交opicapone新药申请，FDA预计于2020年4月26日完成审查[130] - 公司临床面临FDA不允许IND申请、产品无效、有有害副作用等风险，可能导致试验失败或延迟[132] - 公司依赖管理和科研人员，人员流失可能阻碍目标实现，招聘和留住合格人员面临竞争挑战[135] - 公司产品针对的疾病患者数量和治疗需求预估可能不准确，市场机会可能小于预期[136] - 公司与Voyager合作的基因疗法面临公众负面看法和监管审查，可能影响开发、审批和商业化[137] - 公司除INGREZZA和ORILISSA外产品候选者处于研发或临床阶段，研发成功概率低[138] - 公司与Voyager合作的基因疗法产品获批先例有限，审批时间和成本难以确定[140] - 公司无法获取授权给AbbVie的ORILISSA所有信息，AbbVie信息披露不足可能影响公司决策[143] - 公司依赖独立临床研究者和合同研究组织进行临床试验，其表现不佳可能影响产品审批和上市[144] - 2017年4月，公司的INGREZZA获FDA批准用于治疗TD；2018年7月，合作伙伴AbbVie的ORILISSA获FDA批准用于治疗女性中重度子宫内膜异位症疼痛[154] - 截至2019年6月30日，公司约有650名全职员工[157] 税务相关情况 - 美国联邦所得税改革将企业税率从最高边际税率35%降至统一税率21%，废除公司替代最低税，将利息费用的税收扣除限制为调整后应税收入的30%，将2017年12月31日后产生的净经营亏损扣除限制为当年应税收入的80% [161] - 根据美国税法，2017年12月31日或之前结束的纳税年度产生的净经营亏损只能向前结转20年；2017年12月31日后产生的联邦净经营亏损可无限期结转，但扣除受到限制[162] - 若公司发生“所有权变更”（通常定义为三年内股权所有权价值变动超过50%），使用变更前净经营亏损结转和其他变更前税收属性来抵消变更后收入或税款的能力可能会受到限制[162] - 公司有效税率可能因新联邦所得税法、各州盈利情况、税务审查和审计结果等因素而与过去不同，可能导致税务义务超过财务报表中预提金额[164] 法规政策影响 - ACA规定制造商支付的法定最低回扣，品牌药为平均制造商价格的23.1%，仿制药为13.0%[174] - ACA规定制造商需为适用品牌药在医保覆盖缺口期提供70%的销售点折扣[174] - 2011年《预算控制法》规定，自2013年起，每年对医保服务提供商的支付最多削减2%，该规定将持续到2027年[176] - 2012年《美国纳税人救济法案》将政府追回对服务提供商多付款项的诉讼时效从三年延长至五年[176] - 2015年《医疗保险准入和儿童健康保险计划再授权法案》中的医生绩效支付计划将于2019年全面实施[177] - 2019年7月9日生效的规定要求，月供应或常规疗程费用等于或高于35美元的处方药和生物制品广告需包含批发采购成本[177] - 公司业务受联邦和州医疗保健法律约束，若违规可能面临处罚、声誉损害和利润减少等后果[181][183] - 公司推广产品若涉及“非标签”用途，可能面临刑事和民事责任，影响收入和声誉[185] - 公司确保业务安排符合医疗保健法律可能产生大量成本[183] - 全球隐私和数据安全法规框架快速演变且未来不确定[200] - 欧盟GDPR对个人数据处理有严格义务要求[200] - GDPR对数据保护要求违规的罚款可达全球收入的4%或2000万欧元，取其大者[200] - GDPR赋予数据主体因数据保护要求违规的私人诉讼权[200] - 法规变化可能要求公司改变业务实践或面临政府执法、私人诉讼和重大处罚[200] 公司资金与融资情况 - 公司出售了总计5.175亿美元本金的2.25%可转换优先票据，2024年5月15日到期[150] - 公司现有资金资源预计至少在未来12个月内可满足当前和预计的资金需求[167] - 公司未来可能通过战略联盟、公开发行或私募证券等方式寻求额外资金[168] 公司内部控制情况 - 公司首席执行官和首席财务官认为公司的披露控制和程序在合理保证水平上是有效的[111] - 公司对截至2019年6月30日的季度内财务报告内部控制的评估未发现重大变化[112] 公司面临的风险情况 - 公司与Voyager、AbbVie等合作伙伴的合作可能出现问题，导致产品候选药物的研发、商业化延迟或产生诉讼仲裁费用[147][148] - 公司在产品研发和营销方面面临激烈竞争，许多竞争对手资源更丰富[186][189] - 公司若无法保护知识产权，竞争对手可能开发类似产品，降低公司产品需求[190][192] - 公司部分产品候选药物若未获得或维持孤儿药指定或其他监管排他权，竞争地位将受损，美国和欧盟的市场排他期分别为7年和10年，欧盟可能减至6年或失去排他权[193][194] - 公司使用的技术和选择的药物靶点可能侵犯第三方专利或专有权利，影响产品商业化[195] - 公司员工等可能存在不当行为，导致重大民事、刑事和行政处罚[196] - 公司面临的产品责任风险远超保险覆盖范围，产品责任保险每次事故和累计赔偿限额均为3500万美元[197] - 公司研究活动涉及危险材料，若发生事故需承担损害赔偿责任，可能影响运营结果并需额外融资[198] - 信息安全风险近年来显著增加，因新技术扩散及外部势力活动增多[199] - 安全漏洞或隐私侵犯可能导致公司声誉受损、成本增加或收入损失[199] - 临床试验数据丢失可能导致监管审批延迟并大幅增加数据恢复成本[199] - 公司虽已实施安全措施，但可能无法防止信息安全事件[199] - 重大信息技术系统中断或数据安全漏洞可能对公司业务、财务状况和经营成果产生重大不利影响[199]

财务数据关键指标变化 - 2019年第一季度INGREZZA产品净销售额为1.364亿美元，2018年同期为7110万美元；合作收入为200万美元，2018年同期为0；总收入为1.384亿美元，2018年同期为7110万美元[82] - 2019年第一季度销售成本为110万美元，2018年同期为100万美元[85] - 2019年第一季度研发总费用为3770万美元，2018年同期为4890万美元，减少了1120万美元[89] - 2019年第一季度因与Voyager的合作许可协议支付前期费用，记录了1.131亿美元的在研项目研发费用[90] - 2019年第一季度销售、一般和行政费用为8750万美元，2018年同期为5860万美元，增加了2890万美元[91] - 2019年第一季度其他净费用为160万美元，2018年同期为440万美元，减少了280万美元[92] - 2019年第一季度所得税收益为50万美元[93] - 2019年第一季度净亏损为1.021亿美元，合每股净亏损1.12美元，2018年同期净亏损为4180万美元，合每股净亏损0.47美元[94] - 截至2019年3月31日，公司现金及现金等价物和可供出售投资总计7.008亿美元，2018年12月31日为8.669亿美元[95] - 2019年第一季度经营活动使用的净现金为1.125亿美元，2018年同期为3850万美元；投资活动提供的净现金为4100万美元，2018年同期使用的净现金为5710万美元；融资活动提供的净现金为260万美元，2018年同期为1610万美元[96][97][98] - 截至2018年12月31日，公司累计亏损约12亿美元[149] - 过去12个月，公司普通股股价在每股约127美元至约65美元之间波动[161] 公司运营相关情况 - 公司披露控制和程序在合理保证水平上有效[109] - 截至2019年3月31日的季度，公司财务报告内部控制无重大变化[110] - 截至2018年12月31日，公司约有585名全职员工[152] 产品商业化风险 - 公司可能无法继续成功商业化INGREZZA或未来获批的产品候选药物[112] - 若医生和患者不接受INGREZZA或其他产品，或营销努力无效，公司可能无法获得足够收入[113] - 使用公司获批产品或合作方产品可能产生副作用或不良事件，影响产品需求和业务[115] - 公司依赖有限数量的第三方供应商，供应商问题可能影响INGREZZA商业化[116] - 公司无制造能力，第三方制造商问题可能导致临床试验和产品推出延迟、成本上升[118] - 若产品市场机会小于预期，公司收入和业务将受不利影响[128] 监管与政策风险 - 政府和第三方支付方可能对产品实施定价控制或限制报销，影响产品收入和盈利[120] - 公司若被认定推广“标签外”使用产品，可能面临重大责任[124] - 公司INGREZZA受持续监管审查，不遵守要求可能导致市场撤回和处罚[125] - 公司产品研发面临FDA政策变化、政府法规新增等风险，可能导致产品获批受阻或失去已获营销批准[126] - 美国联邦所得税改革将企业税率从最高边际税率35%降至统一税率21%，取消企业替代最低税，利息费用的税收扣除限制为调整后应税收入的30%，净营业亏损扣除限制为当年应税收入的80% [157] - 根据美国税法，2017年12月31日结束的纳税年度产生的净营业亏损可结转20年，2017年12月31日之后结束的纳税年度产生的联邦净营业亏损可无限期结转，但扣除有限制 [158] - 若公司发生“所有权变更”（通常指三年内股权价值变动超过50%），使用变更前净营业亏损结转和其他税收属性来抵消变更后收入或税款的能力可能受限 [158] - 《预算控制法案》使 Medicare 向供应商的付款自 2013 年起每年最多削减 2%，该措施将持续至 2027 年[171] - 《美国纳税人救济法案》进一步削减 Medicare 向部分供应商的付款，将政府追回多付款项的诉讼时效从 3 年延长至 5 年[171] - 《平价医疗法案》规定制造商在 Medicaid 药品回扣计划中的法定最低回扣分别提高至品牌药平均制造商价格的 23.1%和仿制药的 13.0%[172] - 《平价医疗法案》要求制造商在 Medicare Part D 覆盖缺口折扣计划中，为符合条件的受益人提供适用品牌药协商价格 70%的即时折扣[172] - 2019 年 Medicare 质量支付计划将全面实施，目前尚不清楚对医生报销的影响[172] 产品研发风险 - 临床研究可能无法证明产品候选药物的安全性和有效性，导致获批延迟或无法获批[129] - 基因疗法存在安全担忧和监管审查风险，可能影响产品候选药物的开发和商业化[133] - 基因疗法获批先例有限，难以确定获批时间和成本，监管要求变化可能导致审批时间延长或成本增加[135][136] - 获得监管批准的延迟、失败或意外成本会降低公司创收能力，损害业务和财务状况[137] 合作相关风险 - 公司无法获取授权给艾伯维的产品和候选药物的所有信息，可能影响决策和业务运营[138] - 公司依赖独立临床研究人员和合同研究组织进行临床试验，其表现不佳会影响产品开发[139] - 公司依赖与艾伯维、三菱田边、BIAL、Voyager等的合作进行产品开发和商业化，合作问题可能导致延迟或无法商业化[140][141][142][143] 资金与融资情况 - 公司出售了总计5.175亿美元本金的2.25%可转换优先票据，2024年5月15日到期[146] - 公司现有资金资源预计至少在未来12个月能满足当前和预计资金需求，但可能不足以支持研发、产品引进、收购、产品全面商业化等 [162] - 公司未来资本需求受产品销售、临床试验结果、市场条件等多因素影响[163] - 公司拟通过战略联盟、证券发行等方式寻求额外资金，但融资可能不顺利且股权融资会稀释股东权益[165] 法规合规风险 - 遵守公司治理和信息披露法规可能增加销售、管理费用和管理时间，违规会损害声誉和财务结果[166] 市场竞争风险 - 2017年4月公司的INGREZZA获FDA批准用于治疗TD，2018年7月合作伙伴AbbVie的ORILISSA获FDA批准用于治疗女性中重度子宫内膜异位症疼痛 [150] - 2017年8月，Teva的AUSTEDO获批用于治疗TD，可能影响公司产品市场[178] - 公司面临来自学术机构、政府机构、研究机构和其他生物制药公司的激烈竞争，若无法有效竞争，产品需求可能减少[177] 知识产权与市场独占风险 - 产品获得孤儿药指定后，在美国和欧盟分别享有7年和10年市场独占期，欧盟独占期可能减至6年或完全丧失[182][183] - 公司专利有效性和可执行性可能受第三方挑战，维权诉讼成本高且可能失败[181] - 若未能获得或维持产品候选药物的孤儿药指定或监管独占权，公司竞争地位将受损[182] - 公司使用的技术和选择的药物靶点可能侵犯第三方专利或专有权利，影响产品商业化[184] 其他风险 - 公司员工等可能存在不当行为，违反监管标准和要求，导致严重后果[185] - 公司业务活动受联邦和州医疗保健法律约束，违规将面临多种处罚[186][188] - 公司为临床试验购买的产品责任保险每次事故赔偿限额和累计赔偿限额均为2500万美元，INGREZZA获批后相关产品责任保险额度相同[190] - 欧盟GDPR对数据保护违规行为处以高额罚款，最高可达全球营收的4%或2000万欧元，以较高者为准[194] - 公司面临的产品责任风险远超有限的保险覆盖范围，索赔会带来多方面不利影响[190] - 公司依赖信息技术系统，面临网络安全风险，可能导致业务和声誉受损[192][193]

产品获批与上市信息 - 2017年4月11日，INGREZZA获FDA批准用于治疗成人迟发性运动障碍（TD），5月1日商业推出[15] - 2018年7月24日，ORILISSA获FDA批准用于治疗女性中重度子宫内膜异位症疼痛，8月由艾伯维开始销售[16] - 艾伯维预计2019年年中向FDA提交elagolix治疗子宫肌瘤的新药申请（NDA）[18] - 2017年4月，INGREZZA获FDA批准用于治疗TD，目前有两款FDA批准的TD药物疗法[133] - 2018年7月24日，公司与艾伯维合作的ORILISSA获FDA批准用于治疗子宫内膜异位症[135] - 2017年4月，公司的INGREZZA获FDA批准用于治疗迟发性运动障碍；2018年7月，合作伙伴AbbVie的ORILISSA获FDA批准用于管理女性中重度子宫内膜异位症疼痛[182] 疾病相关数据 - 美国约有50万TD患者[26] - 全球约有超过1.7亿女性患有子宫内膜异位症，其中美国约750万[33] - 子宫肌瘤在女性中的患病率至少为25%，美国每年约有25万例因子宫肌瘤进行子宫切除术[35] - 帕金森病在美国影响约100万人[40][39] - 经典先天性肾上腺皮质增生症（CAH）在美国影响约20,000 - 30,000人[46][49] - 因子宫肌瘤，美国每年约进行25万例子宫切除术；因子宫内膜异位症，美国每年约进行13万例子宫切除术[135][136] 产品治疗与研究信息 - INGREZZA治疗TD有40mg和80mg两种剂量选择，前7天服用40mg，之后根据患者需求选择[27] - 公司预计在未来四年内进行INGREZZA的上市后研究，包括1期和4期研究[28] - 2017年第四季度，公司启动valbenazine治疗小儿抽动秽语综合征的2b期研究T - Force GOLD，约120名患者参与[29] - 艾伯维在2016年初启动elagolix治疗子宫肌瘤的3期研究，评估了每日两次300mg elagolix单独使用和与激素补充疗法联合使用的效果[36] - 2018年第一季度艾伯维公布两项子宫肌瘤III期研究的积极数据，第三季度公布六个月安全扩展研究的额外数据，两项研究各招募约400名患者[37] - 2016年6月欧洲药品管理局批准ONGENTYS®（opicapone），基于28项临床研究，涉及全球30个国家超900名患者[41] - BIPARK - I和BIPARK - II两项III期研究显示，opicapone每日一次显著减少帕金森患者的“关期”，BIPARK - I约600名患者，BIPARK - II约400名患者[42] - 公司对NBI - 74788开展II期临床试验，最多招募20名参与者，后扩展至最多增加10名患者[46][49] - 2018年公司启动新VMAT2抑制剂和新CNS化合物的I期研究，2017年基于NBI - 74788的I期研究结果启动II期研究[59] 合作与收入信息 - 公司与艾伯维合作，艾伯维支付7500万美元预付款，最高支付4.8亿美元开发和监管事件款项及5000万美元商业事件款项，公司已记录7500万美元前期许可费摊销收入、1.15亿美元里程碑收入、3700万美元赞助开发收入和约160万美元销售版税收入[61] - 公司与三菱田边合作，三菱田边支付3000万美元前期许可费，最高支付8500万美元开发和商业化事件款项，公司已记录1980万美元前期许可费收入和1500万美元里程碑收入[62] - 公司与BIAL合作，支付3000万美元前期许可费和1000万美元事件里程碑款项，最高可能支付1.05亿美元里程碑款项[63] 专利与排他期信息 - 美国、日本和欧盟对新药用化合物的数据和营销排他期分别为5年、6年和10年[68] - INGREZZA受美国专利8,039,627（2029年到期，可能延长2年）和8,357,697（2027年到期）保护[69] - Elagolix受6项美国专利保护，部分2021年到期（可能延长5年），部分2024年到期（可能延长5年）[70] - Opicapone受美国专利8,168,793保护，2029年到期（可能延长5年）[71] 产品销售与团队信息 - 2018年公司INGREZZA产品收入的约93%来自三大客户[76] - 2017年4月公司的INGREZZA获FDA批准用于治疗TD，在美国组建了约250名专业人员的专业销售团队[56] - 2018年公司将销售团队扩大约50%至约250名经验丰富的销售专业人员[82] 法规与监管信息 - 违反相关政府法规可能导致重大处罚，影响公司运营和业绩[91] - 标准新药申请（NDA）FDA目标审查时间为10个月，实际通常需12个月，因有约2个月“受理”决策时间[95] - 新药申请提交后60天内FDA进行初步审查，决定是否受理[98] - 儿科研究公平法案要求某些NDA或补充申请包含评估药物在儿科亚人群安全性和有效性的数据[96] - 临床评估通常是耗时且昂贵的三阶段过程[92] - 产品获批后，多数变更需FDA事先审查和批准，还有持续的年度计划用户费用要求[114] - 产品获批后，FDA可能要求进行上市后测试和监测，以评估和监测产品安全性和有效性[115] - 产品获批后，若不符合监管要求或出现问题，FDA可能撤回批准并采取多种措施[117] - 罕见病药物指在美国影响少于20万患者的药物，获孤儿药认定获批后有7年市场独占期[104][106] - 优先审评药物FDA审查目标时间为6个月，标准审评时间为10个月[109] 医保与政策信息 - 美国ACA法案将法定最低回扣提高，品牌药和仿制药分别为平均制造商价格的23.1%和13.0%，制造商需为适用品牌药提供70%的销售点折扣[126] - 2011年《预算控制法》规定，自2013年起每个财政年度对医疗保险提供者的付款最多削减2%，该规定将持续到2027年[128] - 2012年《美国纳税人救济法案》进一步削减了对部分提供者的医疗保险付款，将政府追回多付款项的诉讼时效从三年延长至五年[128] - 医疗补助药品回扣计划中品牌药和仿制药法定最低回扣分别提高至平均制造商价格的23.1%和13.0%[204] - 《减税与就业法案》自2019年1月1日起废除《平价医疗法案》对未维持合格医保覆盖个人征收的“个人强制保险费”[205] - 2018年1月22日法案延迟《平价医疗法案》规定的部分费用实施，包括“凯迪拉克”税、基于市场份额对健康保险提供商征收的年费和医疗器械消费税[205] - 《2018年两党预算法案》自2019年1月1日起修订《平价医疗法案》，填补多数医疗保险药品计划的“甜甜圈洞”[205] - 根据《2011年预算控制法案》，自2013年起，医疗保险向供应商的付款每年最多削减2%，该规定将持续到2027年[206] - 《2012年美国纳税人救济法案》进一步削减对医院和癌症治疗中心等供应商的医疗保险付款，政府追回多付款项的诉讼时效从三年延长至五年[206] - 《2015年医疗保险准入和儿童健康保险计划再授权法案》下的医生绩效付费计划将于2019年全面实施[207] - 新的医疗保险D部分覆盖缺口折扣计划要求制造商为符合条件受益人在覆盖缺口期间提供适用品牌药协商价格70%的即时折扣[208] - 2018年5月30日《2017年特里克特·温德勒、弗兰克·蒙吉洛、乔丹·麦克林和马修·贝里纳尝试权法案》签署成为法律，为特定患者获取完成一期临床试验的研究性新药提供联邦框架[210] - 《平价医疗法案》及未来医疗改革措施可能导致更严格的覆盖标准、更低的报销费用和产品价格下行压力[209] 公司人员与资源信息 - 截至2018年12月31日，公司约有585名全职员工[141] - 截至2018年12月31日，公司约有585名全职员工[184] - 公司为INGREZZA和临床试验维持产品责任保险，保险费用日益昂贵[142] - 公司的10 - K表年度报告、10 - Q表季度报告等可在公司网站免费获取[143] 公司面临的风险与挑战 - 公司面临来自生物技术和制药公司等多方面的竞争，竞争对手在资本等资源上更具优势[132][140] - 公司自2017年INGREZZA获批后才开始有营销和销售药品的经验，可能面临人员和基础设施管理难题，影响产品商业化[146] - 公司获批产品或合作方产品可能出现副作用或不良事件，影响产品需求、监管批准及公司业务[147] - 公司INGREZZA及其活性药物成分依赖单一供应商，供应商出现问题会影响产品商业化[148] - 若供应商停止供应，公司寻找新供应商需大量时间和费用，可能导致INGREZZA短缺[149] - 公司无制造能力，依赖第三方制造商，制造商表现不佳会导致临床试验和产品推出延迟、成本上升[150] - INGREZZA获批后需持续接受监管审查，不遵守规定可能导致产品撤市、受处罚等[152] - 医生和患者不接受公司产品或销售营销无效，可能无法产生足够收入[154] - 公司临床试验可能无法证明产品候选物的安全性和有效性，导致监管批准受阻或延迟[157] - 公司产品候选物研发存在技术不确定性，可能因多种原因无法成功推向市场[161] - 公司依赖当前合作伙伴进行产品和产品候选物的开发和商业化，合作伙伴出现问题会影响公司业务[165] - 与AbbVie、Mitsubishi Tanabe、BIAL等合作方的分歧可能导致产品候选药物的研发和商业化延迟[168] - 政府和第三方支付方可能对公司产品实施销售和定价控制，限制产品收入和盈利能力[170] - 公司依赖第三方许可获取核心技术和药物候选物，违约或违反许可条款可能导致权利丧失或支付赔偿[174] - 独立临床研究人员和合同研究组织的表现不佳可能影响公司临床试验的进展和产品审批[175] - 公司若被认定推广“非标签”用途的产品，可能面临重大责任和制裁[176] - 公司可能面临员工不当使用或披露前雇主商业秘密的索赔，即使胜诉，诉讼也可能导致巨额成本并分散管理层注意力[188] - 若无法留住和招聘合格科学家或关键高管离职，可能会延迟公司的开发工作或影响INGREZZA或任何经FDA批准的产品候选药物的商业化[189] - 若产品和产品候选药物的市场机会小于预期，公司收入可能受到不利影响，业务可能受损[190] - 遵守不断变化的公司治理和公共披露法规可能导致额外费用，若未能遵守，公司声誉可能受损，还可能受到监管机构制裁或调查[201] 财务与资本信息 - 公司出售了总计5.175亿美元本金的2.25%可转换优先票据，2024年5月15日到期[177] - 截至2018年12月31日，公司累计亏损约12亿美元[181] - 公司2018年12月31日止年度盈利，但未来经营业绩和盈利能力可能会逐期波动，且小幅度的收入下降可能会对季度财务结果产生不成比例的影响[191] - 2017年12月22日美国联邦所得税立法生效，企业税率从最高边际税率35%降至统一税率21%，替代最低税被废除，利息费用的税收扣除限制为调整后收益的30%，净营业亏损扣除限制为当年应纳税所得额的80%，并取消了净营业亏损的结转[192] - 公司2017年12月31日或之前产生的净营业亏损（NOL）结转仅允许向前结转20年，2017年12月31日之后产生的联邦NOL可无限期结转，但扣除受到限制；若公司发生“所有权变更”（通常定义为三年内股权价值变动超过50%），使用变更前NOL结转和其他税收属性的能力可能受限[193] - 过去12个月，公司普通股价格在每股约127.00美元至约65.00美元之间波动[196] - 公司认为现有资本资源加上投资收入和战略联盟未来付款至少在未来12个月内足以满足当前和预计的资金需求，但可能不足以支持全面的研发、商业化等计划[197] - 2017年第二季度，公司发行了2024年票据，未来可能继续寻求债务融资机会；额外的股权融资会稀释股东权益，债务融资可能包含限制公司业务的运营契约[200]