公司财务信息发布安排 - 公司计划于2026年2月11日太平洋时间下午1:30（东部时间下午4:30）举行2025年第四季度及全年财务业绩电话会议和网络直播 [1] - 2025年第四季度及全年业绩新闻稿将于2026年2月11日太平洋时间下午1:00（东部时间下午4:00）发布 [4] - 电话会议接入信息：美国境内拨号800-579-2543，国际拨号785-424-1789，会议ID为NBIX [4] - 网络直播可在公司官网投资者关系栏目获取，直播结束后约一小时可观看回放，回放将存档约一个月 [1] 公司业务概况 - 公司是一家领先的生物制药公司，致力于为需求巨大的患者发现和开发改变生命的疗法 [2] - 公司专注于治疗未被充分满足的神经系统、精神、内分泌和免疫系统疾病 [2] - 公司拥有多元化的产品组合，包括FDA批准的用于治疗迟发性运动障碍、亨廷顿病舞蹈症、经典先天性肾上腺皮质增生症、子宫内膜异位症*和子宫肌瘤*的药物 [2] - 公司拥有强大的研发管线，包括在其核心治疗领域处于中后期临床开发阶段的多种化合物 [2] - 公司拥有超过三十年的神经科学及大脑与身体系统互连领域的独特见解，用于治疗复杂疾病 [2] - 公司与艾伯维（AbbVie）在子宫内膜异位症和子宫肌瘤治疗药物上存在合作 [2]

核心观点 - Neurocrine Biosciences 公布了其药物 INGREZZA 与竞品 AUSTEDO XR 在治疗剂量下的头对头研究数据 结果显示 INGREZZA 的 VMAT2 靶点占有率显著更高 约为 AUSTEDO XR 的两倍 这支持了其更强的效力和潜在的临床优势 [1][3][7] 研究数据与结果 - 在单次给药后 使用正电子发射断层扫描评估 VMAT2 靶点占有率 INGREZZA 的最小二乘均值 VMAT2 占有率约为 76.5% 而 AUSTEDO XR 约为 38.3% 显示出约两倍的差异 [3] - 药代动力学暴露模型估算的稳态 VMAT2 占有率显示 在治疗剂量下 INGREZZA 的占有率也显著高于 AUSTEDO XR 例如 INGREZZA 40mg 和 80mg 的估算稳态占有率分别为 83% 和 92% 而 AUSTEDO XR 24mg 和 48mg 分别为 54% 和 70% [4] - 研究中的所有剂量均耐受性良好 符合已知的各自安全性特征 [5] 药物作用机制与特点 - VMAT2 抑制是治疗运动障碍的既定靶点 其靶点占有率被认为是与药物反应水平相关的关键指标 更高的占有率意味着对靶点的更强作用 [2] - INGREZZA 是一种选择性 VMAT2 抑制剂 已获美国 FDA 批准用于治疗成人迟发性运动障碍和亨廷顿病舞蹈症 [10] - INGREZZA 的作用机制被认为是通过选择性抑制 VMAT2 来减少多巴胺的释放 从而可能减少不自主运动 [11] - 与 AUSTEDO XR 相比 INGREZZA 的优越靶点结合可能与其单一高亲和力代谢物有关 而 AUSTEDO XR 会产生多种代谢物 包括一些 VMAT2 亲和力较低的代谢物 [4] 市场与患者群体 - 迟发性运动障碍在美国估计至少影响 800,000 名成年人 [8] - 亨廷顿病在美国估计影响约 41,000 名成年人 另有超过 200,000 人有遗传该疾病的风险 [9] - INGREZZA 在已获批的迟发性运动障碍和亨廷顿病舞蹈症患者中进行了最广泛的研究 其剂型为每日一次单胶囊 可与大多数稳定的心理健康治疗方案联用 并且是唯一提供撒剂剂型的 VMAT2 抑制剂 方便有吞咽困难的患者使用 [12] 公司背景与管线 - Neurocrine Biosciences 是一家专注于神经科学及相关领域的生物制药公司 其产品组合包括已获批的治疗迟发性运动障碍 亨廷顿病舞蹈症等疾病的药物 以及处于中后期临床开发阶段的多项产品管线 [24] - 在 2026 年美国神经精神药理学会年会上 公司还展示了其他研究数据 包括 valbenazine 在改善患者报告的生活质量方面的数据 以及在研药物 osavampator 在重度抑郁症治疗中显示出具有统计学意义和临床意义的改善 [14]

公司介绍与会议背景 - Neurocrine Biosciences公司首席执行官Kyle Gano在第44届摩根大通医疗健康年会上发表演讲 [1] - 该会议由摩根大通资深生物技术分析师Anupam Rama及其团队主持 [1] 公司2026年核心战略主题 - 公司为2026年确立了两个首要战略主题 [3] - 第一个主题是强劲且持续增长的势头 [3] - 第二个主题是战略性的均衡多元化 [3]

公司概况与核心主题 * 公司为Neurocrine Biosciences (NBIX)，一家生物制药公司 [1] * 公司当前两大核心主题：强劲且持续增长的势头，以及战略性的均衡多元化 [2] 商业表现与产品管线 * 公司拥有四款FDA批准的药物，均为获批时的首创新药 [3] * 公司在美国自主商业化Ingrezza和Crinecerfont [3] * **Ingrezza**：已打造成重磅产品，2025年净销售额指引为25亿至25.5亿美元 [4] * **Crinecerfont**：首个完整商业化年度（2025年前九个月）净销售额达1.66亿美元，开局强劲 [4] * 公司正在对这两个品牌进行销售团队扩张 [4] * 公司正从单一产品（Ingrezza）和小分子药物公司，转型为多元化的生物制药公司 [5] * 公司拥有12个临床开发项目：8个处于1期，2个处于2期，2个处于3期 [34] * 研发管线战略多元化，正拓展至新治疗模式，包括多肽、抗体和基因疗法 [7][8] * 研发引擎目标：稳态下每年启动4个新1期项目，推进2个新2期项目，并维持至少3个3期项目组合，以实现每两年推出一款新药的目标 [11] * 公司计划在2026年启动6个新的1期项目，包括弗里德赖希共济失调基因疗法和两个肥胖项目 [36] 神经精神病学产品组合 * 公司在神经精神病学领域拥有领先的产品组合，有望在本十年内为患者带来多款首创和最佳药物 [5] * **Osovampator (AMPA PAM)**：针对重度抑郁症的首创药物，基于经过验证的谷氨酸系统生物学，拥有出色的2期结果，已快速推进至3期 [13] * **Derecladine**：选择性毒蕈碱M4受体激动剂，针对精神分裂症，目前处于所有3期试验中，并于去年底启动了针对双相躁狂症的2期试验 [13] * 毒蕈碱产品组合包含激动剂和拮抗剂，覆盖不同疾病阶段和状态，旨在提高成功率并进军大型疾病市场 [14] * 公司正在推进两款新一代VMAT2抑制剂（MBI 890和675），以延伸自Ingrezza确立的VMAT2生物学领导地位 [15][16] 内分泌学与CRF平台 * 内分泌学管线围绕促肾上腺皮质激素释放因子生物学建立，公司拥有30年相关经验 [6][17] * **Crinecerfont**：用于治疗经典先天性肾上腺增生的药物，是内分泌学管线的基石 [18] * **Crinecerfont两年开放标签扩展研究数据**：显示持续且有临床意义的获益，安全性良好，患者保留率达80%，累计暴露量达35,000患者周 [24] * 在成人研究中，约70%的患者被调整至生理范围的类固醇剂量（11毫克/平方米/天），同时雄激素水平维持在基线 [25] * 在成人研究中，约80%的患者入组时超重或肥胖，其中约40%在两年内实现了5%或更大的体重减轻 [25] * 在儿科研究中，数据显示Crinecerfont能够减缓骨龄进展，预测可使成年身高增加约5.5厘米（超过2英寸） [31] * **下一代药物MPIP1435**：针对CAH的首创皮下注射多肽，1期数据显示半衰期约10天，支持每周或更少频率给药 [33] * **肥胖项目MBIP2118**：针对CRF2的每周一次注射剂，旨在实现与肠促胰岛素相当或更优的疗效，同时改善胃肠道耐受性并简化滴定方案 [19] * 公司还开发了自有的专有肠促胰岛素（三重G），可与MBIP2118联合使用或直接偶联，以提供潜在的更大减重效果 [20] 2027年及未来关键里程碑 * 2027年的重点是获得Osovampator和Derecladine的3期试验结果，这些数据将支持新药申请和后续商业化 [37] * 预计2027年将获得弗里德赖希共济失调基因疗法的1期数据，以及首个CRF2多肽的减重数据 [37] * 为Ingrezza进行的销售团队扩张，将为未来接收这些新药做好准备 [37] Crinecerfont上市表现与市场反馈 * Crinecerfont于2024年12月中旬获批，是CAH的首个获批疗法 [41] * 上市第一年表现超出公司预期 [41] * 有利因素包括：患者和内分泌学界接受度高、采用率稳定；报销情况非常有利，大多数患者能在一周内获得商业保险报销；患者持久性高，真实世界数据显示患者开始治疗后倾向于持续治疗 [43][44] * 美国估计有约20,000名经典CAH患者，公司在第一年已渗透了约10% [45] * 长期安全性和耐受性数据（包括超过35,000患者周的暴露量）对医生和患者是重要保证 [47] * 公司正在扩大Crinecerfont销售团队，以深入覆盖内分泌科医生并拓展至初级保健和妇产科等渠道 [48] 其他重要信息 * 公司首席医疗官于2024年6月加入，首席科学官于2021年11月加入 [39][40] * 公司计划在今年晚些时候举办网络研讨会，详细介绍未在本次会议中详述的早期神经学和免疫学资产 [38] * 公司CEO透露其儿子是首位使用Crinecerfont的患者，并从家长角度肯定了药物的疗效和安全性 [52]

投资者商业日报网站信息 - 网站提供多种投资研究工具与服务 包括IBD股票图表 IBD股票检查 股票报价 今日股市 大盘概览 我的股票列表等 [3][4] - 网站提供高级订阅服务与产品 包括IBD Live Leaderboard SwingTrader MarketSurge IBD Digital MarketDiem等 [4] - 网站内容关联道琼斯旗下其他财经媒体 如华尔街日报 巴伦周刊 市场观察 道琼斯聪明钱等 [4] - 网站信息明确声明仅供信息与教育目的 不构成证券买卖的要约 推荐 招揽或评级 [2] - 网站声明其信息来源于被认为可靠的来源 但不保证其准确性 及时性或适用性 [2] - 网站声明历史投资表现不能作为未来成功的指示或保证 [2] - 网站声明作者/演示者可能拥有其讨论的股票 [2] - 网站声明不对投资任何特定证券或使用特定投资策略的可取性做出任何陈述或保证 [2] - 网站信息可能随时更改 不另行通知 [5] - 实时股价由纳斯达克最后销售价提供 实时报价和/或交易价格并非来自所有市场 [5] - 所有权数据由伦敦证券交易所集团提供 预估数据由FactSet提供 [5] - IBD IBD Digital IBD Live IBD Weekly Investor's Business Daily Leaderboard MarketDiem MarketSurge等均为投资者商业日报有限责任公司拥有的商标 [6] - 网站版权归2026年投资者商业日报有限责任公司所有 [6]

公司近期动态 - Neurocrine Biosciences公司首席执行官Kyle Gano将于2026年1月12日太平洋时间上午9:45，在第44届摩根大通医疗健康大会上发表演讲 [1] 公司信息获取渠道 - 演讲将进行网络直播，可在公司官网的投资者关系栏目观看 [2] - 演讲结束后约一小时将提供回放，并将在网站上存档约一个月 [2] 公司业务与战略定位 - Neurocrine Biosciences是一家专注于神经科学的领先生物制药公司，致力于为需求巨大的患者减轻痛苦 [3] - 公司专注于为服务不足的神经、神经内分泌和神经精神疾病患者发现和开发改变生命的疗法 [3] - 公司拥有超过三十年的神经科学经验，专注于研究大脑与身体系统之间的相互联系以治疗复杂疾病 [3] 公司产品管线 - 公司拥有多元化的产品组合，包括已获美国FDA批准的疗法，适应症涵盖迟发性运动障碍、亨廷顿病相关的舞蹈症、经典先天性肾上腺皮质增生症、子宫内膜异位症*和子宫肌瘤* [3] - 公司拥有强大的研发管线，包括在其核心治疗领域处于中后期临床开发阶段的多种化合物 [3] - 注：子宫内膜异位症和子宫肌瘤相关疗法是与艾伯维(AbbVie)合作开发 [3]

核心观点 - 德银重申对神经分泌生物科学的“持有”评级及152美元目标价 认为其valbenazine治疗运动障碍型脑瘫的三期试验失败不会显著影响股价 因为市场预期本就较低且该适应症未纳入其估值模型 [1] 临床研究结果 - 神经分泌生物科学宣布valbenazine治疗运动障碍型脑瘫的三期KINECT-DCP试验失败 这消除了该药物在迟发性运动障碍和亨廷顿舞蹈病舞蹈症之外扩展适应症的机会 [1] 财务影响与估值 - DCP适应症的失败不会改变德银对公司的估值 因为该适应症并未被纳入其估值模型 [1] - 一项成功的研究本可以支持提交补充新药申请、扩展适应症标签并为Ingrezza带来增量收入 DCP的市场机会与亨廷顿舞蹈病舞蹈症相当或略大 [1] 产品销售额预期 - 德银对Ingrezza的峰值销售额估计约为28.21亿美元 而市场共识预期约为29.98亿美元 [2] - 德银的峰值销售额估计中 包括约25.85亿美元的迟发性运动障碍销售额和约2.36亿美元的亨廷顿舞蹈病舞蹈症销售额 [2] 公司未来战略 - 在缺乏标签扩展的情况下 德银预计管理层将重点推动Ingrezza处方量的增长 这得到了销售团队扩大的支持 [2] - 迟发性运动障碍市场预计将增长 但目前渗透率不足 [2]

试验结果与核心数据 - 公司公布了其评估valbenazine用于治疗儿童及成人运动障碍性脑瘫患者的3期KINECT-DCP研究数据[1] - 该试验未能达到主要终点或关键的次要终点[3] - 试验的主要目标是评估药物对改善DCP患者舞蹈症这种不自主运动的疗效[3] - 试验参与者年龄在6至70岁之间，被随机分配接受valbenazine或安慰剂治疗14周[3] - 不良事件总体上与valbenazine已知的安全性特征一致[4] - 公司将在即将举行的科学会议上报告完整的研究结果[4] 疾病背景与市场 - 脑性瘫痪是一种始于儿童早期的非进行性神经发育障碍，影响运动和姿势，在美国大约每1000名儿童中有3人患病[1] - 运动障碍性脑瘫患者通常存在混合性运动功能亢进，包括肌张力障碍和舞蹈手足徐动症，导致严重的运动障碍[2] 分析师观点与公司前景 - William Blair认为此次试验未达终点令人失望，但并未对其估值模型或投资论点产生实质性影响[5] - 该机构预计投资者的关注点将保持在2026年的执行力和商业表现上，近期临床催化剂有限[5] - 分析师指出公司的研发管线使其处于一个长期的、后期阶段的、催化剂丰富的时期，William Blair重申了“跑赢大盘”的评级[5] 市场反应 - 公司股价在周二盘前交易中下跌1.55%，至145.24美元[6]

公司临床研发进展 - Neurocrine Biosciences公司宣布其药物在一项针对特定神经系统疾病的后期临床试验中未达到主要终点 该疾病会破坏大脑控制肌肉的能力 [1]

核心观点 - Neurocrine Biosciences宣布其评估valbenazine用于治疗运动障碍性脑瘫的III期KINECT-DCP研究未达到主要或关键次要终点[1] 临床研究结果 - 该研究旨在评估valbenazine在患有运动障碍性脑瘫的儿童和成人参与者中改善舞蹈症的效果 但未能达到主要目标[1] - 这是迄今为止在运动障碍性脑瘫领域完成的最大规模双盲安慰剂对照临床试验 评估了为期14周的valbenazine治疗与安慰剂相比的疗效[2] - 不良事件总体上与valbenazine已知的安全性特征一致[2] - 公司将在即将举行的科学会议上报告完整的研究结果[3] 疾病背景与市场机会 - 脑瘫是一种始于儿童早期的非进行性神经发育障碍 影响运动和姿势 在美国约每1000名儿童中有3例发生[4] - 运动障碍性脑瘫患者常出现混合性运动功能亢进 包括肌张力障碍和舞蹈手足徐动症 导致严重运动障碍[4] - 运动障碍性脑瘫约占所有脑瘫病例的15%[4] - 目前尚无获批疗法用于治疗脑瘫相关的肌张力障碍或舞蹈手足徐动症[4] 研究设计详情 - 该III期随机双盲安慰剂对照研究旨在评估valbenazine治疗因脑瘫导致舞蹈样运动的儿童和成人参与者运动障碍的疗效、安全性和耐受性[5] - 年龄在6至70岁的参与者被随机分配接受valbenazine或安慰剂治疗 为期14周的双盲治疗期[5] - 此后 参与者可选择进入开放标签扩展阶段 在此阶段所有参与者均接受valbenazine治疗[5] 药物背景与研发管线 - Valbenazine是一种选择性囊泡单胺转运体2抑制剂[6] - Neurocrine Biosciences于2017年获得美国FDA批准 将valbenazine作为首个治疗迟发性运动障碍的药物[6] - 2023年 公司获得FDA批准 将valbenazine用于治疗亨廷顿病相关的舞蹈症[6] - 公司正在开发两种下一代VMAT2抑制剂 其中领先化合物NBI-1065890计划于2026年进入针对迟发性运动障碍的II期开发[6] 公司概况 - Neurocrine Biosciences是一家专注于神经科学的领先生物制药公司 致力于为需求未得到满足的患者发现和开发变革性疗法[7] - 公司多元化的产品组合包括FDA批准的用于治疗迟发性运动障碍、亨廷顿病相关舞蹈症、经典先天性肾上腺皮质增生症、子宫内膜异位症和子宫肌瘤的疗法[7] - 公司拥有强大的研发管线 包括在其核心治疗领域处于中后期临床开发的多种化合物[7]