文章核心观点 公司宣布启动对研究性化合物NBI - 1140675的1期临床研究，该化合物有望治疗某些神经和神经精神疾病 [1] 公司动态 - 公司启动1期临床研究，评估NBI - 1140675在健康成年参与者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学 [1] - NBI - 1140675是内部发现的、高效且选择性的VMAT2抑制剂，与NBI - 1065890同为公司正在进行1期临床研究评估的第二代VMAT2抑制剂 [2] 公司历史成果 - 公司成功开发并于2017年获得FDA批准将选择性VMAT2抑制剂valbenazine用于治疗迟发性运动障碍，2023年获批用于治疗亨廷顿病相关的舞蹈病 [2] - valbenazine正在进行3期临床研究，作为抗精神病药物的辅助治疗用于精神分裂症，以及作为治疗运动障碍性脑瘫的药物 [2] 公司概况 - 公司是一家专注神经科学的生物制药公司，致力于为神经、神经内分泌和神经精神疾病患者开发改变生活的治疗方法 [3] - 公司产品组合多样，包括FDA批准用于治疗迟发性运动障碍、亨廷顿病相关舞蹈病、经典先天性肾上腺皮质增生症、子宫内膜异位症和子宫肌瘤的药物，以及处于临床开发中后期的多个化合物 [3]

文章核心观点 - 公司公布KINECT - PRO™ 4期研究的顶线数据，显示INGREZZA®（valbenazine）胶囊对迟发性运动障碍（TD）患者的身体、社交和情感影响有临床意义且持续的效果，无论TD严重程度或潜在精神疾病状况如何 [1] 研究相关 研究目的 - 主要评估INGREZZA治疗期间患者报告的TD身体和社会情感影响变化，以及个人工作、家庭、社交生活和整体健康幸福感的变化；次要评估临床医生和患者报告的TD严重程度变化 [3] 研究设计 - 为开放标签研究，旨在评估INGREZZA在反映现实临床实践的TD患者群体中的患者报告结果；参与者至少有轻度TD，有临床诊断的精神疾病；研究包括4周筛选期、24周治疗期和2周安全随访期，治疗期首4周每日一次服用40mg INGREZZA，之后根据个体需求灵活调整剂量 [5] 研究对象 - 59名患者参与研究，接受每日一次40mg、60mg或80mg的INGREZZA治疗长达24周，52名患者完成第24周访视；TD严重程度（轻度与中度/重度）和潜在精神疾病亚组（精神分裂症或分裂情感性障碍与双相情感障碍或重度抑郁症）的患者数量相当 [2] 研究结果 - 所有三项患者报告结果指标均有显著且持续改善，最早在4周、最低剂量（40mg）时就有改善；AIMS评分显示不自主运动持续减少，无论TD严重程度或潜在精神疾病状况如何；治疗的安全性和耐受性与INGREZZA已知情况一致，未发现新问题 [4] 疾病相关 迟发性运动障碍（TD） - 是一种运动障碍，特征为面部、躯干和/或其他身体部位的不自主、异常和重复性运动，与服用某些精神健康药物和胃肠道药物有关；症状可能严重且持久不可逆，估计影响美国至少80万成年人 [7] 迟发性运动障碍影响量表（TDIS） - 是一种新颖的、经过心理测量验证的TD患者报告结果测量工具，由公司从INGREZZA治疗TD的定性研究和3期试验中开发；由11个问题组成，评估6个领域，能让TD患者对症状影响进行评分，提供更全面的病情评估 [6] 药物相关 INGREZZA®（valbenazine）胶囊 - 是一种选择性囊泡单胺转运体2（VMAT2）抑制剂，获美国食品药品监督管理局批准用于治疗成人迟发性运动障碍和与亨廷顿病（HD）相关的舞蹈病；从第一天起提供治疗剂量，无需滴定；每日一次一粒胶囊，可与大多数稳定的精神健康疗法一起服用；有SPRINKLE剂型，适用于吞咽困难者；批准使用的剂量为40mg、60mg和80mg胶囊 [8][10] 作用机制 - 选择性抑制VMAT2，对其他受体无明显结合亲和力；虽具体作用方式不完全清楚，但认为可减少额外的多巴胺信号传导，从而减少不自主运动 [9] 公司相关 - 是一家领先的以神经科学为重点的生物制药公司，致力于为神经、神经内分泌和神经精神疾病患者开发治疗方法；公司产品组合包括FDA批准的治疗TD、HD相关舞蹈病等疾病的药物，还有多个处于临床开发中后期的化合物 [21]

文章核心观点 Neurocrine Biosciences公司将参加3月的两场投资者会议，相关网络直播及回放信息可在公司网站获取 [1][2] 公司参会信息 - 首席执行官Kyle Gano、首席财务官Matt Abernethy和首席商务官Eric Benevich将于2025年3月4日周二美国东部时间上午11:10在波士顿举行的TD Cowen第45届年度医疗保健会议上发表演讲 [5] - 首席财务官Matt Abernethy和投资者关系副总裁Todd Tushla将于2025年3月11日周二美国东部时间上午11:20在迈阿密举行的Leerink全球医疗保健会议上发表演讲 [5] 网络直播信息 - 网络直播可在Neurocrine Biosciences公司网站的投资者板块（www.neurocrine.com）访问 [2] - 网络直播结束约一小时后，网站将提供回放，并保存约一个月 [2] 公司简介 - Neurocrine Biosciences是一家专注神经科学的生物制药公司，致力于为神经、神经内分泌和神经精神疾病患者开发改变生活的疗法 [3] - 公司产品组合包括美国FDA批准的治疗迟发性运动障碍、亨廷顿病相关舞蹈病、经典先天性肾上腺皮质增生症、子宫内膜异位症和子宫肌瘤的药物，还有多个处于临床中后期开发阶段的化合物 [3] - 公司运用对神经科学以及大脑和身体系统相互联系的独特见解治疗复杂疾病，追求药物以减轻使人衰弱的疾病和病症的负担 [3]

文章核心观点 Neurocrine Biosciences董事会授权一项最高5亿美元的股票回购计划，体现公司平衡业务投资与股东回报的资本分配策略 [1][2] 公司股票回购计划 - 董事会授权新股票回购计划，公司可根据市场情况回购最高5亿美元股票 [1] - 该授权是对2024年10月宣布、2025年2月初完成的3亿美元加速回购计划的补充 [1] - 回购可由管理层酌情通过多种方式进行，如公开市场交易、私下协商交易、加速股票回购等 [2] 公司资本分配策略 - 授权反映公司资本分配策略，平衡商业产品投资、研发管线推进和股东资本回报 [2] 公司概况 - 是专注神经科学的生物制药公司，致力于为神经精神、神经和神经内分泌疾病患者开发治疗方法 [3] - 产品组合包括美国FDA批准的治疗迟发性运动障碍、亨廷顿病相关舞蹈病等疾病的疗法，还有多个处于临床中后期开发阶段的化合物 [3]

文章核心观点 - 尽管Neurocrine Biosciences第四季度盈利超预期，但三位分析师下调其股价目标，致当日股价跌超3%，表现逊于标普500指数，不过分析师仍维持买入评级 [1] 分析师下调股价目标情况 - H.C. Wainwright、Guggenheim和UBS三位分析师同时对Neurocrine未来的看法不再那么乐观，下调其股价目标 [2] - UBS的Ashwani Verma将Neurocrine股价目标从176美元降至154美元，是三位分析师中下调幅度最大的 [2] - Guggenheim的Yatin Suneja将目标价下调2美元至163美元，Wainwright的Andrew Fein将目标价下调5美元至185美元，下调幅度相对较小 [4] 下调原因 - 分析师下调股价目标是因为公司主打药物Ingrezza的销售指引缺乏吸引力，管理层预计该药物今年销售额为25 - 26亿美元，较2024年的23亿美元增长不显著 [3] 公司优势及分析师评级 - Neurocrine是一家专注的生物技术公司，虽产品组合和研发管线不如一些竞争对手，但能成功将药物推向市场 [5] - 尽管Ingrezza销售预期未达部分人期望，但该药物收入将继续增长，三位分析师在下调股价目标后仍维持对该股的买入评级 [5]

INGREZZA和CRENESSITY产品销售与市场情况 - INGREZZA 2024年净产品销售额达23亿美元，2023年为18亿美元，2022年为14亿美元，占各年总净产品销售额的绝大部分[18] - INGREZZA与AUSTEDO竞争成人迟发性运动障碍和亨廷顿病相关舞蹈病治疗市场，还有多种非标签用药竞争[50] - CRENESSITY与大剂量皮质类固醇单药疗法竞争CAH治疗市场，美国有超24家公司生产类固醇产品[50] - INGREZZA在治疗迟发性运动障碍和亨廷顿病相关舞蹈病方面与AUSTEDO竞争，CRENESSITY与高剂量皮质类固醇单药疗法竞争[125] - 2024年12月公司宣布FDA批准并推出CRENESSITY胶囊和口服溶液，但产品商业成功存在不确定性[118] - INGREZZA和CRENESSITY商业成功取决于医疗界和患者接受度，否则可能无法产生足够收入[119] - 2024年四个客户约占公司产品总销售额的93%，截至2024年12月31日约占应收账款余额的98%[160] 疾病市场规模与影响 - 公司估计美国约80万人受迟发性运动障碍影响，约90%（即3.6万人）受亨廷顿病影响的患者会出现舞蹈症，约3万人受经典先天性肾上腺皮质增生症影响[18] - 全球约有超2000万人受精神分裂症影响，美国每年与精神分裂症相关的费用估计超1500亿美元[28] - 美国约有2100万人患有重度抑郁症，估计约三分之一患者对现有抗抑郁药无反应[31] - 美国受脑瘫影响的50 - 100万人中，高达15%（即7.5 - 15万人）受运动障碍性脑瘫影响[40] 公司销售团队情况 - 公司专业销售团队约有600名经验丰富的销售人员，分为四个专注于精神病学、神经病学、长期护理和罕见病的销售团队[22] 产品推出与合作情况 - 公司于2017年5月在美国推出INGREZZA用于治疗迟发性运动障碍，2023年8月用于治疗亨廷顿病相关舞蹈症，2024年12月推出CRENESSITY用于治疗经典先天性肾上腺皮质增生症[18] - 公司合作伙伴三菱田边制药于2022年6月在日本推出DYSVAL用于治疗迟发性运动障碍，艾伯维于2018年8月在美国推出ORILISSA用于治疗子宫内膜异位症，2020年6月推出ORIAHNN用于治疗子宫肌瘤引起的月经过多[19] 临床研究进展 - 2024年4月，osavampator的2期SAVITRI™研究公布积极顶线数据，每日一次口服给药在第28天（主要终点，p = 0.0159）和第56天（次要终点，p = 0.0016）的蒙哥马利 - 阿斯伯格抑郁评定量表总分较基线有统计学显著变化[30] - 2024年8月，NBI - 1117568的2期临床研究公布积极顶线数据，每日一次20mg剂量在第6周的阳性和阴性症状量表总分较基线有临床意义和统计学显著降低（p = 0.011，效应量为0.61）[33] 产品专利与保护情况 - INGREZZA受22项美国专利保护，专利2027 - 2040年到期，美国专利号8,039,627因监管批准延迟获552天专利期限延长，2031年到期，相关公司2038年3月1日起可在美国销售仿制药[44] - CRENESSITY相关美国专利2035 - 2041年到期，待决专利申请获批后最晚2045年到期[44] - 美国、日本和欧盟对新药用化合物提供数据和市场独占权保护，美国一般为5年，日本为6年，欧盟为8年且欧盟市场独占权额外延长2年，美国生物制品为12年，获孤儿药认定产品美国有7年、欧盟有10年市场独占权[45] 药品审批流程与规定 - 标准NDA，FDA目标是自提交之日起10个月内审查并作出决定，优先NDA为6个月[62] - 孤儿药指治疗美国患病人数少于200,000的罕见病药物，或患病人数超200,000但美国销售无法收回研发成本的药物，申请NDA前需申请孤儿药认定[71] - 临床评价通常是耗时且昂贵的多阶段过程，包括确定早期安全性等的1期、确定初步疗效等的2期、确定安全性和有效性以支持监管批准的3期[67] - 提交NDA后，FDA在60天内进行初步审查，接受申请后进行深入实质性审查，可能参考咨询委员会建议，批准前检查生产设施和临床试验地点[65][66][67] - 即使FDA批准产品，也可能限制适应症、要求进行上市后研究等，产品某些变更需进一步测试和FDA审查批准[69] 政策法规对公司的影响 - 2022年8月《降低通胀法案》签署，规定医保谈判、补贴等多项内容，2024年8月公布首批10种谈判药品价格，2025年1月公布15种2025年谈判药品[84] - 2025年1月公司被告知INGREZZA符合小型生物技术公司例外规定，豁免价格谈判至2027年（初始价格适用年份2029年）[85] - 2025年1月CMS实施《降低通胀法案》中关于医保D部分制造商折扣计划，正常情况下制造商需在初始覆盖阶段提供10%折扣，灾难性覆盖阶段提供20%折扣，公司INGREZZA作为“指定小制造商”可分阶段实施[86] - 《预算控制法案》规定自2013年起，医保向供应商的付款每年最多削减2%，该规定将持续到2032年[89] - 2024年1月5日FDA批准佛罗里达州从加拿大进口某些药品的计划，其他州也有相关提案待审核[90] - 2025年1月1日起，CMS实施IRA规定的新的Medicare Part D制造商折扣计划，制造商需对初始覆盖阶段的Part D计划药物给予10%折扣，对灾难性覆盖阶段的Part D药物给予20%折扣[185] - 2024年4月公司被CMS认定为“指定小制造商”，INGREZZA可享受折扣逐步实施政策[185] - 2011年《预算控制法》规定，自2013年起，每年对Medicare服务提供商的付款最多削减2%，该政策将持续到2032年[188] - 2012年《美国纳税人救济法案》进一步削减了对包括医院和癌症治疗中心在内的几家提供商的Medicare付款，并将政府追回对提供商多付款项的诉讼时效从三年延长至五年[188] - 2022年《降低通胀法案》规定，HHS部长可协商某些高支出、单一来源药物和生物制品的价格，重新设计Medicare Part D处方药福利，要求药企对价格涨幅超过通胀率的药物支付回扣等[184] - 2024年8月15日，HHS宣布了首批10种参与价格谈判药物的协商价格；2025年1月17日，HHS宣布选择15种额外的Part D覆盖药物进行2025年的谈判（初始价格适用年份为2027年）[184] - 2025年1月公司收到通知，INGREZZA符合小型生物技术例外规定，可豁免至2027年（初始价格适用年份为2029年）[184] - 2010年《平价医疗法案》旨在扩大医疗保险覆盖范围、减少未参保人数、控制医疗支出增长、加强反欺诈和滥用措施、增加医疗和健康保险行业的透明度、对健康行业征税和收费以及实施其他健康政策改革[187] 公司员工情况 - 截至2024年12月31日公司员工团队约达1800人，2024年新增超400名员工[108] - 公司预计2025年增加员工，重点扩展研发组织[109] - 自2017年至2024年12月31日，公司全职员工数量从约200人增长至1800人[142] 公司荣誉情况 - 2024年公司在《财富》生物制药最佳工作场所中排名第7，获PM360开拓者奖年度专业制药/生物技术公司称号[110] 公司发展历程 - 公司于1992年1月在加利福尼亚州注册成立，1996年5月在特拉华州重新注册[112] 公司面临的风险 - 公司可能无法继续成功商业化INGREZZA或未来获批的产品候选药物[115][116] - 公司可能无法成功推出CRENESSITY[115] - 若医生和患者不接受INGREZZA或CRENESSITY，或销售和营销努力无效，公司可能无法获得足够收入[115] - 公司面临激烈竞争，若无法有效竞争，产品需求可能减少[115] - 政府和第三方支付方可能对公司产品实施销售和药品定价控制，限制覆盖范围和/或报销，影响产品收入和盈利[115] - 公司产品候选药物的开发面临技术不确定性，临床试验可能延迟或失败，影响监管批准[115] - 公司面临人才、产品副作用、供应链、合作、知识产权等多方面风险，或影响产品开发和商业化[117] - 公司面临来自学术机构、药企等多方面竞争，竞争因素包括审批时间、产品安全性等[120] - 政府和第三方支付方可能对产品定价、报销等进行控制，影响公司收入和盈利[124] - 获得产品报销存在时间长、成本高、标准不一致等问题，报销情况不佳将影响产品商业化和公司财务状况[127][130] - 远程医疗服务增加可能影响迟发性运动障碍和亨廷顿病相关舞蹈病的诊断和治疗[131] - 欧洲部分国家对药品定价和报销有控制，公司需提供成本效益数据，否则影响产品在欧盟的收入和增长前景[132][133] - 公司产品研发存在技术不确定性，临床试验可能延迟或失败，导致产品无法获批上市[135][136] - 公司临床项目面临多种风险，如地缘政治紧张影响供应、后期临床试验患者状况影响结果、监管机构对结果解读不同等[139][140][141] - 公司扩大规模可能面临管理困难，当前基础设施可能不足以支持发展和商业化[142] - 公司转型研发生物制剂需大量投资，可能面临开发和商业化困难[145] - 公司依赖关键人员，人员流失可能影响研发和商业化进程[147] - 公司产品使用可能出现副作用或不良事件，影响产品需求和监管批准[149] - 公司依赖有限的第三方供应商，供应商问题可能影响产品开发和商业化[151][152] - 公司无制造能力，依赖第三方制造商，制造商表现不佳可能影响产品商业化和成本[153] - 公司依赖当前合作伙伴进行产品开发和商业化，可能需建立未来合作[155] - 公司可能需额外资金，未来资金需求取决于INGREZZA和CRENESSITY商业成功等因素[161][163] - 公司预计未来增加开支和投资，未来经营业绩和盈利能力可能波动[166] - 公司依赖独立临床研究人员和CRO进行临床试验，其表现不佳可能影响产品获批[168] - 公司INGREZZA和CRENESSITY受持续监管审查，产品获批后可能有上市后要求和限制[169] - 美国最高法院2024年6月判决可能导致对FDA法规的法律挑战，影响公司业务[171] - 若产品市场机会小于预期，公司预期收入和业务可能受不利影响[172] - 公司季度营收、费用和经营业绩过去波动且未来可能大幅波动，财务结果不可预测[173] - 公司核心技术和候选药物依赖第三方许可，违约或违反许可条款可能失去相关权利[159] - 公司战略合作伙伴可能出现资产处置、资源投入不足等问题，影响产品开发和商业化[157] - 公司面临无法获得专利保护、专利被挑战、商业秘密泄露等知识产权风险[191][193] - 医疗改革、药品定价措施等立法举措可能对公司业务产生不利影响，且无法预测未来相关法规影响[194][195] - 公司业务活动受联邦和州医疗保健法律约束，违反将面临多种处罚和运营影响[197][200] - 公司产品在美国境外销售可能受外国医疗保健法律和反腐败法律约束，违规将面临重大处罚[201] - 公司若被认定推广产品“非标签”用途，将面临重大责任和制裁[202][203] - 公司信息技术系统、第三方系统或数据若被泄露，将产生运营中断、声誉受损等不利影响[204] - 公司信息技术系统面临多种威胁，包括社会工程攻击、恶意代码、网络攻击等[205][206] - 远程办公增加公司信息技术系统和数据风险，部分员工在家、途中或公共场所办公[208] - 勒索软件攻击和供应链攻击愈发频繁严重，可能导致公司运营中断、数据丢失、收入损失和声誉受损[207] - 自然灾害、公共卫生事件、恐怖主义、战争等可能导致公司关键业务流程受损、机密信息丢失或损坏[209] - 未来或过去的业务交易可能使公司面临额外的网络安全风险和漏洞[210] - 随着网络威胁不断演变，公司可能需投入大量额外资源来改进防护措施[211] - 公司虽采取措施检测和修复信息安全系统漏洞，但可能无法及时发现和修复所有漏洞[212] - 公司依赖第三方服务提供商和技术，对其信息安全实践的监控有限，若其发生安全事件，公司可能受影响[213] - 公司和供应商已成为网络安全事件的目标，虽实施了安全措施，但可能无法阻止此类事件[214] - 若公司或第三方发生安全事件，可能面临政府执法行动、诉讼、声誉损害、财务损失等后果[215] - 临床试验数据丢失可能导致监管审批延迟和成本增加，知识产权或商业机密被盗可能需要大量支出进行补救[215] 公司股票情况 - 过去12个月公司普通股价格在每股111美元至158美元之间波动[176] - 2024年10月董事会授权最高3亿美元的股票回购计划，2025年2月完成，共回购230万股，平均回购价格为每股131.83美元[179] 公司高管变动情况 - 2024年10月11日，Kevin Gorman博士退休，Kyle Gano博士接任公司首席执行官并加入董事会[148]

文章核心观点 - 公司公布第四季度财报，Ingrezza销售情况良好但2025年营收指引略保守，股价下跌，不同分析师有不同评级和目标价调整 [1][2][3][5] 财务数据 - 第四季度调整后每股收益1.69美元，高于去年的1.54美元，超市场共识的1.56美元 [1] - 第四季度销售额6.277亿美元，低于市场共识的6.2899亿美元，去年同期为5.152亿美元 [1] - Ingrezza第四季度和2024财年净产品销售额分别为6.15亿美元和23亿美元 [1][2] - Crenessity第四季度和2024财年净产品销售额为200万美元 [2] - 公司预计2025年Ingrezza净产品销售额为25 - 26亿美元 [2] 销售情况分析 - Ingrezza第四季度净产品销售额同比增长23%，得益于患者潜在需求强劲和毛收入到净收入动态改善 [2] - Crenessity销售额反映2024年12月获FDA批准后初始药房订单情况 [2] 行业观点 - William Blair认为Ingrezza 2025年营收指引较其2.60亿美元的估计和市场2.67亿美元的估计略保守，低于投资者预期 [3] - 分析师Myles Minter认为Ingrezza是迟发性运动障碍的黄金标准药物，但近期面临压力 [4] - William Blair认为Ingrezza有14年潜在专利保护，长期增长前景好，但2025年下半年销售团队扩张前面临短期竞争压力 [5] 股价与评级 - 周五NBIX股价下跌191%，报121.98美元 [5] - BofA Securities分析师Tazeen Ahmad维持买入评级，将目标价从184美元降至179美元 [5] - Needham分析师Ami Fadia重申持有评级 [5] - HC Wainwright分析师Andrew Fein维持买入评级，将目标价从190美元降至185美元 [5] - William Blair重申跑赢大市评级 [5]

文章核心观点 - Neurocrine Biosciences 2024年第四季度盈利超预期，虽营收略低于预期但调整后每股收益显著高于预期，旗舰产品 Ingrezza 表现强劲，公司注重研发创新以应对竞争并谋求未来增长 [1][2] 公司概况 - Neurocrine Biosciences 是专注神经和内分泌相关疾病治疗的生物技术公司，以 Ingrezza 最为知名，该药物治疗迟发性运动障碍和亨廷顿病相关舞蹈病，公司还有针对多种疾病的研发管线 [4] - 近年来公司专注扩大研发能力和丰富产品组合，对研发管线大量投资并与武田等公司战略合作，Ingrezza 成功和研发创新是未来增长战略的基础 [5] 季度亮点 产品销售 - Ingrezza 第四季度净产品销售额达6.15亿美元，同比增长23%，得益于高患者需求和利润率提升 [6] - 公司推出新产品 Crenessity，销售额200万美元，该产品于2024年12月获FDA批准进入市场 [6] 财务情况 - GAAP净收入1.031亿美元，摊薄后每股收益1.00美元，上年同期分别为1.477亿美元和1.44美元；非GAAP净收入1.734亿美元，因药品组合销售强劲利润率提高 [7] - 研发费用增长35%至1.856亿美元，用于支持如治疗重度抑郁症的 Osavampator 和治疗精神分裂症的 NBI - 1117568 等候选药物的高级试验 [7] 资产负债表 - 现金及等价物从17亿美元增至18亿美元，在3亿美元股票回购计划下回购约200万股，花费2.405亿美元 [9] 面临挑战 - 竞争压力是主要担忧，如梯瓦制药等公司推出类似产品，公司需强调持续创新并突出产品差异化 [8] - 需应对人工智能实施的可扩展性等挑战，以保持在神经治疗领域的竞争力 [8] 未来展望 业绩预测 - 2025年 Ingrezza 净产品销售额预计达25 - 26亿美元，研发费用预计在9.6 - 10.1亿美元，公司将借助战略伙伴关系和临床试验推动研发管线实现持续增长 [11] 投资建议 - 投资者应关注公司在药物开发中人工智能应用等创新努力，评估未来可扩展性潜力，公司未来将继续专注多元化，通过试验和新产品推出应对竞争压力 [12]

财务数据和关键指标变化 - 2024年INGREZZA实现创纪录销售增长，2025年预计销售额为25 - 26亿美元，中点增长2.5亿美元 [13][14] - 2024年第四季度Quinicity确认净销售额200万美元，早期收入预计受报销延迟、患者流量和医生试用等因素影响 [17] - 2025年SG&A运营费用反映了Quinicity推出和INGREZZA销售团队扩张的投资，研发增加投资与之前指引一致，包含6000万美元开发里程碑费用 [18][19] 各条业务线数据和关键指标变化 INGREZZA业务线 - 2024年是INGREZZA创纪录增长年，年销售额增加约4.75亿美元，由销量增加、高依从性和毛净动态改善驱动 [22] - 2025年INGREZZA净销售额指引范围为25 - 26亿美元，考虑了VMAT2类别增长以及外部因素如复杂的支付方环境和竞争动态 [24] Quinicity业务线 - 2024年12月中旬获FDA早期批准并广泛标签，年底前收到11份新患者启动表格 [24][25] - 推出初期是非医保目录药物，多数患者将通过快速启动计划获得非报销处方，预计最终广泛报销，多数患者每月自付12美元或更少 [25][26][27] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国约80万迟发性运动障碍患者中，不到10%目前使用VMAT2抑制剂治疗，市场增长潜力大 [9][22] - 抗精神病药物处方量去年约7500万，且以低个位数增长，高于总体人口增长率 [128] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 2025年将涉足新治疗领域，推进生物制剂等新疗法，提高研发效率，建立可持续内部研发创新引擎，预计平均每两年推出一款新商业产品 [11] - 临床阶段产品线预计从12个项目增加到18个，成为生物制药行业最广泛和强大的神经科学产品线 [11] - 今年将启动多个B期项目，如MDI 568治疗精神分裂症和重度抑郁症，有望在本十年末和下一个十年推动显著增长 [12] 行业竞争 - INGREZZA面临竞争压力和支付方利用管理增加问题，公司采取积极措施应对，如扩大销售团队和开展直接面向消费者的活动 [14][15] - Quinicity作为首款针对经典先天性肾上腺皮质增生症的药物，有潜力成为公司第二个重磅疗法，但市场推广面临挑战 [10] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2024年公司取得显著成就，为未来成功奠定坚实基础，2025年有望实现持续近长期增长，成为领先的神经科学公司 [6][12] - INGREZZA凭借差异化优势和销售团队扩张，有望在2025年及以后保持强劲增长 [53][54] - Quinicity虽早期收入预计有限，但长期有望成为重磅药物，公司对其增长潜力充满信心 [10][28] 其他重要信息 - 公司在研发方面取得进展，多个项目进入不同阶段，如osuvamphetor进入重度抑郁症三期注册研究，NDI 568进入精神分裂症注册项目等 [34][35] - 公司与Takeda达成协议，获得osuvamphetor除日本外的全球开发和商业权利 [171][173][174] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: Quinicity在2025年上半年和下半年新患者启动表格的预期增长速度是多少 - 公司将按季度更新上一季度的治疗表格数据，目前对Quinicity的推出动态感到满意，但不会具体评论什么是好的增长速度，5月将分享更多细节 [43][45][46] 问题: 如何解释INGREZZA的销售指引，市场是否发生变化 - 2025年指引反映了VMAT2类别增长和外部因素，公司采取积极措施应对竞争，预计INGREZZA在2025年及以后继续强劲增长，销售团队扩张在2025年下半年及以后将发挥作用 [52][53] 问题: 2025年第一季度INGREZZA的预期情况，与之前第一季度相比如何，是否会出现季度环比收入下降 - 第一季度通常是具有挑战性的时期，公司团队忙于确保患者及时获得药物，减少治疗差距，第一季度净收入受商业共付贡献和回扣协议影响较大，预计2025年每份处方净收入与2024年相似，从第四季度到第一季度有3%的逆风因素，订单模式可能存在噪音但全年会相互抵消 [59][60][62] 问题: INGREZZA和AUSTEDO的市场份额是否会保持60/40的比例，Quinicity新患者启动中有多少是通过远程医疗完成的，这种动态未来如何发展 - 预计INGREZZA将继续保持市场领先地位，多数内分泌医生在推荐Quinicity治疗前希望与患者面对面交流，但随着医生经验增加，可能会更愿意远程启动治疗 [67][68][69] 问题: Quinicity在支付方的进展如何，反馈如何，免费药物计划预计持续多久 - Quinicity推出初期不在任何医保目录中，需通过医保目录例外程序，公司有快速启动计划，早期多数患者可能需要1 - 2个月免费药物，目前支付方反馈积极，预计多数患者每月自付低于12美元 [72][73][75] 问题: INGREZZA的利用管理情况如何，与竞争对手在支付方的行为有何关联 - 支付方在去年下半年开始收紧利用管理，定期改变预先授权标准，公司有完善基础设施确保患者获得药物，支付方对专科药物的管理不断演变是指引考虑的因素之一 [80][81][82] 问题: INGREZZA各细分市场的增长驱动力是什么，是否有某个细分市场预期有超常增长 - 精神病学细分市场预计仍将是最大增长来源，长期护理和神经学领域也有增长机会，精神病学领域的增长面临远程医疗和办公室人员流动等挑战，可通过增加与相关群体的互动频率来解决 [85][86] 问题: 对INGREZZA当前投资策略的信心如何，Quinicity推出后是否需要调整投资 - 公司过去五年将资金投入推动收入增长，过去三年SG&A杠杆率显著提高，今年对Quinicity和销售团队扩张的投资短期内杠杆率会降低，但预计2026年及以后不需要大幅增加基础设施支持两个品牌，Quinicity预计很快实现盈利 [90][92][93] 问题: 第四季度订单是否受库存影响，M1/M4分子570的特点是什么，与市场上现有药物有何区别 - 订单模式的噪音主要是第一季度的现象，与第四季度库存无关，是由于日历设置导致的，570分子正在进行健康受试者的一期评估，与市场上Karuna的药物相比，570不作用于M2、M3和M5，预计有差异，今年下半年将进行精神分裂症二期研究 [96][98][103] 问题: osuvamphetor和568在二期结束会议上的反馈如何，568在剂量反应方面是否有担忧 - 公司对osuvamphetor和568的二期结束会议结果满意，获得了监管机构对注册计划、剂量选择和终点的支持，目前专注于实施这些计划 [106][107] 问题: 与Voyager合作的Friedreich共济失调基因疗法与现有临床阶段基因疗法有何区别，是否按计划在今年启动首次人体试验 - 该基因疗法通过静脉注射将frataxin递送至心血管组织，可单独治疗疾病的核心症状，包括运动和心血管方面，项目按计划在今年从临床前阶段进入临床开发 [110][111][112] 问题: 从第四季度数据直线外推，指引低端似乎假设业务持平，是否有合同或定价动态的重大变化，是否预计销售团队扩张会带来好处 - 合同方面，增量回扣基本抵消了年度价格上涨，从年同比看价格基本持平，从第四季度到第一季度略有下降，销售团队扩张预计在下半年带来增长动力，但需要时间达到全速 [116][117] 问题: 2025年INGREZZA在医疗保险D部分计划中是否会面临更多利用管理逆风 - 预计2025年与2024年相比，覆盖范围不会有重大变化，公司密切关注其他药物谈判的影响，目前未看到重大转变，在VMAT2类别中，公司和竞争对手在灾难性阶段的贡献相同，没有优势差异 [120][121] 问题: INGREZZA在迟发性运动障碍市场的渗透还有多大空间，其最终峰值销售潜力如何 - 公司不会给出INGREZZA的峰值潜力，但仍有九成迟发性运动障碍患者未使用VMAT2抑制剂治疗，市场需求巨大，迟发性运动障碍的潜在患病率持续增长，超过总体人口增长率，公司将每年重新评估患病率 [126][127][128] 问题: 为什么选择在成人精神分裂症或急性精神病患者中评估570分子，而不是阿尔茨海默病精神病患者，是否仍在考虑该适应症 - 由于公司在成人急性精神病环境中对568有经验，所以选择在该患者群体中评估570，对于其他潜在适应症持开放态度，随着数据的产生，可能会进入不同适应症的研究 [133][134] 问题: 销售团队扩张对2025年指引的影响主要体现在哪些方面，是推动新患者启动、渠道扩张还是提高依从性 - 销售团队扩张的影响预计在下半年显现，主要作用是推动新患者启动，团队通过教育提高疾病认知和诊断率，增加在现有诊所的覆盖和影响力，扩张的团队主要进入精神病学和长期护理领域 [140][141][142] 问题: INGREZZA的销售指引是否保守，是什么因素导致这种保守，Quinicity的11份患者表格中的患者在哪里接受治疗，开药的触发因素是什么 - INGREZZA的指引考虑了竞争压力、支付方压力和销售团队扩张的干扰等因素，但也考虑了销售团队扩张和产品差异化带来的好处，预计今年仍有显著增长，Quinicity的患者治疗表格来自社区内分泌医生、教学医院或CAH诊所的内分泌医生，患者包括儿童和成人，具有多样性 [148][149][155] 问题: 第四季度INGREZZA的销量是否有显著增长，指引是否考虑了销售团队扩张的好处，如何看待2027年后INGREZZA的销售情况 - 指引范围已包含销售团队扩张的影响，高端范围体现更快的贡献，对于2027年后的情况存在不确定性，公司主要关注扩大TD市场和INGREZZA的市场份额，确保患者获得治疗 [161][162][163] 问题: TD市场份额的竞争动态今年是否会发生变化，如何看待2025年后支付方动态的复杂性 - INGREZZA是VMAT2类别领导者，预计该类别和INGREZZA将继续增长，目前仍有九成TD患者未被诊断和治疗，2024年竞争对手因推出缓释制剂获得了一些份额，2026 - 2027年后支付方环境复杂，公司将确保患者获得药物，公司获得了特定小制造商豁免和小生物技术豁免，价格谈判观察事件预计在2029年 [166][167][169] 问题: 与Takeda修改协议获得osuvamphetor除日本外全球开发和商业权利的决定是基于对拓展MDD以外适应症的信心增加，还是仅基于MDD的表现 - 该决定是因为Takeda战略决策向远离精神疾病领域转移，且合作影响其损益表，而公司对osuvamphetor的二期数据感到兴奋，双方达成协议，Takeda继续在日本开发该资产，公司获得除日本外的大部分权利，这对双方是双赢，公司能够更快推进该药物上市 [172][173][175]

文章核心观点 - 文章分析了Neurocrine Biosciences季度财报情况及股价表现，指出其后续股价走势取决于管理层财报电话会议评论，还提及可通过盈利展望评估股票走向，同时介绍了同行业USANA Health Sciences的业绩预期 [1][3][4] Neurocrine Biosciences财报情况 - 季度每股收益1美元，未达Zacks共识预期的1.56美元，去年同期为1.44美元，此次财报盈利意外为 -35.90% [1] - 上一季度预期每股收益1.47美元，实际为1.24美元，盈利意外为 -15.65% [1] - 过去四个季度公司未能超越共识每股收益预期 [2] - 截至2024年12月季度营收6.277亿美元，未达Zacks共识预期0.16%，去年同期为5.152亿美元，过去四个季度有三次超越共识营收预期 [2] Neurocrine Biosciences股价表现 - 自年初以来，公司股价上涨约10.8%，而标准普尔500指数涨幅为3.1% [3] Neurocrine Biosciences盈利展望 - 盈利展望可帮助投资者评估股票走向，包括当前对未来季度的共识盈利预期及预期变化 [4] - 盈利预估修正趋势与近期股价走势有强相关性，投资者可自行跟踪或借助Zacks Rank工具 [5] - 财报发布前，公司盈利预估修正趋势喜忧参半，当前Zacks Rank为3（持有），预计短期内股价表现与市场一致 [6] - 未来季度当前共识每股收益预期为1.21美元，营收6.2341亿美元，本财年共识每股收益预期为6.42美元，营收27.7亿美元 [7] 行业情况 - Zacks行业排名中，医疗 - 药品行业目前处于250多个Zacks行业前34%，排名前50%的行业表现优于后50%超两倍 [8] USANA Health Sciences业绩预期 - 预计2月25日公布截至2024年12月季度财报，预计季度每股收益0.49美元，同比变化 -43.7%，过去30天该季度共识每股收益预期未变 [9] - 预计营收2.0855亿美元，较去年同期下降5.7% [10]