核心观点 - INGREZZA 2025年第一季度净产品销售额达5.45亿美元，同比增长8%，并重申全年销售指引为25-26亿美元 [1] - CRENESSITY 2025年第一季度净产品销售额为1450万美元，患者登记表达413份，报销覆盖率达70% [1][6] - 公司启动osavampator治疗重度抑郁症和NBI-568治疗精神分裂症的III期注册项目，为下一阶段增长布局 [1][6] - 公司现金及等价物达17.588亿美元，完成3亿美元加速股票回购计划，并宣布新增5亿美元股票回购计划 [8][9] 产品表现 - INGREZZA销售额增长由患者需求驱动，包括创纪录的新患者开始治疗和净价改善 [6] - INGREZZA医保覆盖范围扩大，现覆盖三分之二的迟发性运动障碍和亨廷顿病舞蹈症Medicare受益人 [6] - CRENESSITY初期上市表现良好，先天性肾上腺增生症社区接受度积极 [2][6] 研发进展 - 启动osavampator（AMPA正向变构调节剂）治疗重度抑郁症的III期项目，支付武田3800万美元开发里程碑 [6][8] - 启动NBI-568（M4毒蕈碱受体激动剂）治疗精神分裂症的III期项目 [6] - 启动NBI-921355（Nav1.2/1.6钠通道抑制剂）和NBI-1140675（VMAT2抑制剂）的I期临床研究 [6] - 公布INGREZZA的KINECT-PRO IV期研究积极数据，显示对迟发性运动障碍患者生活质量的改善 [6] 财务表现 - 2025年第一季度总收入5.726亿美元，去年同期5.153亿美元 [8] - GAAP研发费用2.632亿美元，同比增长65%；非GAAP研发费用2.402亿美元 [8] - GAAP销售管理费用2.765亿美元；非GAAP销售管理费用2.453亿美元 [8] - GAAP净利润790万美元，每股收益0.08美元；非GAAP净利润7150万美元，每股收益0.70美元 [8] 管理层变动 - 任命Sanjay Keswani博士为首席医疗官，自2025年6月2日起生效 [6] 2025年财务指引 - 重申INGREZZA全年净销售额指引25-26亿美元 [1][10] - GAAP研发费用指引9.6-10.1亿美元；非GAAP研发费用指引8.9-9.4亿美元 [10][11] - GAAP销售管理费用指引11.1-11.3亿美元；非GAAP销售管理费用指引9.55-9.75亿美元 [10][14]

行业现状与患者影响 - 迟发性运动障碍(TD)对美国至少80万成年人造成影响 其中60%未确诊[1][7] - 75%患者报告症状为轻度至中度不自主运动 但仍显著影响日常生活功能[1][3] - 86%患者希望医疗提供者更早讨论治疗方案 80%希望更早接受筛查[1][10] 功能与心理影响 - 43%患者因症状需他人协助日常活动 40%轻度/中度患者同样受影响[4] - 41%患者因症状无法正常工作 轻度/中度患者比例达40%[4] - 86%患者感觉因异常动作被他人评判或注视 87%轻度/中度患者有相同感受[4] 社会影响与行为改变 - 82%患者认为不自主动作暴露其心理健康问题 轻度/中度患者比例相同[4] - 56%患者因此避免公共场所活动 55%轻度/中度患者采取相同行为[4] - 44%患者减少外出 46%轻度/中度患者有相同表现 40%患者限制职业社交[4] 医疗认知缺口 - 仅47%患者在确诊前知晓精神药物可能引发TD症状[10] - 75%患者诊断前未意识到精神药物与TD的关联 轻度/中度患者达74%[10] - 83%患者希望更早被鼓励与医生讨论不自主运动问题[10] 治疗方案与行业行动 - 美国精神病学会指南推荐使用VMAT2抑制剂治疗影响生活的TD症状[5] - 公司通过TD Awareness Week提升筛查意识 覆盖全美50个州及华盛顿特区[7][8] - 行业建立在线资源平台(TalkAboutTDcom/MIND-TDcom)提供诊断与治疗信息[8][9] 公司背景 - Neurocrine Biosciences为专注神经科学的生物制药公司 拥有FDA批准的TD治疗药物[12] - 公司产品组合涵盖亨廷顿病舞蹈症 先天性肾上腺增生等神经内分泌疾病[12] - 30年神经领域研究经验 通过多平台化合物推进中后期临床开发[12]

核心观点 - Nxera Pharma合作伙伴Neurocrine Biosciences启动NBI-1117568的III期临床试验，该药物为口服M4选择性激动剂，用于治疗精神分裂症 [1] - NBI-1117568是Nxera通过NxWave™平台设计的首个进入III期临床的分子，具有改善安全性和疗效的潜力 [2][5] - III期试验为全球双盲安慰剂对照研究，计划招募280名患者，主要终点为PANSS量表评分降低 [2] 药物研发进展 - NBI-1117568 II期临床数据显示：20mg剂量组PANSS总分较基线降低18.2分，安慰剂校正后平均降低7.5分（p=0.011），效应量0.61 [8] - II期结果还显示CGI-S量表等次要终点显著改善，药物安全性和耐受性良好 [8] - Neurocrine的毒蕈碱受体激动剂组合还包括NBI-1117567（M1激动剂，I期）、NBI-1117569（M4激动剂，I期）和NBI-1117570（M1/M4双激动剂，I期） [6][9] 财务与合作协议 - Neurocrine在III期首例患者给药时将向Nxera支付1500万美元里程碑款项 [3] - Nxera保留M1激动剂在日本所有适应症的开发权利（部分例外） [9] 疾病背景 - 全球约2400万人受精神分裂症影响，美国年相关成本超1500亿美元 [10] - 现有抗精神病药物存在显著短期和长期健康影响 [10] 公司概况 - Nxera Pharma专注于神经精神疾病、代谢疾病及免疫炎症领域，拥有30多个在研项目 [11][12] - NxWave™发现平台支持管线开发，涵盖从早期到后期临床阶段 [12] - 公司在日本、英国、瑞士和韩国设有分支机构，员工约400人 [13]

公司动态 - Neurocrine Biosciences宣布启动NBI-1117568的3期注册性临床试验项目，评估其作为精神分裂症潜在治疗药物的疗效、安全性和耐受性 [1] - NBI-1117568是一种口服毒蕈碱M4选择性正构激动剂，是临床开发中首个且唯一针对精神分裂症治疗的该类型化合物 [3] - 3期试验为全球双盲、安慰剂对照研究，计划招募约280名患者，主要终点为PANSS量表评分较基线降低，关键次要终点为CGI-S量表改善 [2] 临床数据 - 2期临床试验达到主要终点，每日20mg剂量组在6周时PANSS总分较基线降低18.2分，安慰剂校正后平均降低7.5分(p=0.011，效应量0.61) [6] - 药物在多个次要终点显示统计学显著改善，包括CGI-S量表和Marder因子评分（阳性和阴性症状变化） [6] - 所有研究剂量下药物总体安全性和耐受性良好，胃肠道和心血管不良事件极少 [6] 产品管线 - 公司毒蕈碱受体产品组合还包括NBI-1117567(M1激动剂)、NBI-1117569(M4激动剂)、NBI-1117570(M1/M4双激动剂)和NBI-1076986(M4拮抗剂) [4] - 各化合物开发阶段覆盖1-3期，潜在适应症包括阿尔茨海默病、双相障碍、路易体痴呆、帕金森病等 [5] - NBI-1117567和NBI-1117570从Nxera Pharma获得开发和商业化权利，NBI-1076986为内部发现和开发 [4] 疾病背景 - 全球约2400万人受精神分裂症影响，美国年相关费用超过1500亿美元 [6] - 该疾病是世界范围内致残主要原因之一，传统抗精神病药物可能带来显著短期和长期健康影响 [7] - 精神分裂症被认为由遗传和环境风险因素复杂相互作用导致，症状具有高度异质性 [6][7] 公司概况 - Neurocrine Biosciences为神经科学领域领先生物制药公司，专注神经系统、神经内分泌和神经精神疾病治疗 [8] - 现有产品组合涵盖FDA批准的迟发性运动障碍、亨廷顿病舞蹈症等适应症，管线包含多个中后期临床阶段化合物 [8] - 公司拥有30年神经科学领域经验，专注于大脑与身体系统互连机制研究 [8]

文章核心观点 - 文章作者Terry Chrisomalis运营Biotech Analysis Central医药分析服务 提供制药公司深度分析[1] - 该服务月费49美元 年费优惠33.5%至399美元[1] - 作者曾撰写关于Neurocrine Biosciences的文章 分析其股价下跌后的投资机会[2] 服务内容 - Biotech Analysis Central服务包含600多篇生物科技投资文章[2] - 提供10多只中小盘股票的组合模型及深度分析[2] - 包含实时讨论和分析报告 帮助医疗保健投资者决策[2] 公司信息 - 文章涉及Neurocrine Biosciences公司 股票代码NBIX[2] - 作者此前分析该公司精神分裂症药物数据导致的股价下跌[2]

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文章核心观点 - Neurocrine Biosciences公布INGREZZA治疗迟发性运动障碍的真实世界研究新数据，显示所有患者用药首日即达治疗剂量，而约半数使用deutetrabenazine的患者六个月内才能达到 [1][5] 研究情况 - 回顾性队列研究将在2025年美国管理式医疗药剂师学会年会上展示，使用IQVIA美国纵向处方和专业费用索赔数据库2022 - 2024年数据，纳入3527名INGREZZA治疗患者、2166名每日两次deutetrabenazine治疗患者和326名deutetrabenazine缓释剂治疗患者，评估六个月基线期和六个月随访期 [2] - 随访期患者根据治疗需求调整剂量，治疗剂量阈值为对照临床试验显示临床疗效的最低剂量（deutetrabenazine 24 mg/天，INGREZZA 40 mg/天） [3] 研究结果 - 所有40 mg、60 mg或80 mg INGREZZA治疗患者用药首日即达治疗剂量，而deutetrabenazine治疗患者中仅47.5%每日两次用药者和54.3%缓释剂用药者六个月内达到治疗剂量，平均达标时间三到四周（P<0.001） [6] - 达到治疗剂量的deutetrabenazine治疗患者中，近10%持续用药但无法维持治疗剂量（每日两次用药者8.5%，缓释剂用药者9.6%） [6] - 与deutetrabenazine相比，INGREZZA治疗患者剂量调整更少，deutetrabenazine治疗患者首月后剂量调整显著更多（INGREZZA 33.7%，每日两次用药者48.1%，缓释剂用药者54.0%；P<0.001） [6] 迟发性运动障碍介绍 - 迟发性运动障碍是一种运动障碍，特征为面部、躯干和/或身体其他部位不自主、异常和重复性运动，与服用某些精神健康药物和胃肠道疾病药物有关，症状严重且常持续不可逆，美国至少80万成年人受影响 [4][7] INGREZZA介绍 - INGREZZA是选择性囊泡单胺转运体2（VMAT2）抑制剂，获美国FDA批准用于治疗成人迟发性运动障碍和亨廷顿病相关舞蹈病，首日即达治疗剂量且无需滴定 [8] - 由Neurocrine Biosciences研发，选择性抑制VMAT2，对VMAT1、多巴胺能、血清素能、肾上腺素能、组胺能或毒蕈碱受体无明显结合亲和力，通过抑制多巴胺释放减少额外多巴胺信号传导，减少不自主运动 [9] - 适用于最广泛患者群体，每日一次一粒胶囊，可与大多数稳定精神健康方案联用，有适合吞咽困难患者的撒剂配方，批准使用剂量为40 mg、60 mg和80 mg胶囊 [10] 公司介绍 - Neurocrine Biosciences是领先的神经科学领域生物制药公司，致力于为神经、神经内分泌和神经精神疾病患者开发治疗方法，产品组合包括FDA批准的治疗迟发性运动障碍、亨廷顿病相关舞蹈病等疾病的药物，以及多个处于临床中后期开发阶段的化合物 [20]

公司概况 - 公司成立于1993年，是一家金融服务公司 [1] - 公司宗旨是让世界更聪明、更快乐、更富有 [1] 业务覆盖 - 公司每月通过高级投资解决方案、Fool.com上的免费指导和市场分析、顶级播客以及非营利性的The Motley Fool Foundation触达数百万人 [1]

文章核心观点 - 公司公布KINECT® 4研究新数据，显示每日一次服用INGREZZA®胶囊治疗迟发性运动障碍（TD）效果显著，多数患者达到缓解标准 [1][2] 分组1：研究介绍 - KINECT 4是一项3期开放标签研究，163名中度至重度TD患者接受48周每日一次INGREZZA治疗，之后有4周洗脱期，初始剂量40mg/天，第4周可根据情况调整至80mg/天 [4] - 研究使用异常不自主运动量表（AIMS）评估TD症状缓解阈值，定义为七个身体区域AIMS项目得分≤1 [2] 分组2：研究结果 - 多数接受48周每日一次INGREZZA治疗的参与者达到TD缓解阈值，与潜在精神疾病诊断或剂量无关 [3] - 完成研究的参与者中59.2%（61/103）达到缓解，40mg剂量组为58.6%（17/29），80mg剂量组为59.5%（44/74） [8] - 40mg和80mg剂量的INGREZZA在AIMS总分上均有显著改善，40mg组基线平均分12.4降至第48周的2.1，80mg组从15.1降至2.5 [8] - 缓解率在不同精神疾病诊断中一致，精神分裂症或分裂情感障碍患者为57.7%（41/71），情绪障碍患者为62.5%（20/32） [8] - 长期治疗中，INGREZZA 40mg/天和80mg/天的AIMS总分从基线到第48周平均变化分别为 -10.2和 -11.0 [5] 分组3：药物信息 - INGREZZA是选择性囊泡单胺转运体2（VMAT2）抑制剂，获美国FDA批准用于治疗成人TD和亨廷顿病相关舞蹈病，首日即可使用治疗剂量，无需滴定 [10] - INGREZZA由公司研发，选择性抑制VMAT2，对VMAT1、多巴胺能、血清素能、肾上腺素能、组胺能或毒蕈碱受体无明显结合亲和力，可减少多巴胺信号传导，减少不自主运动 [11] - INGREZZA适用于广泛患者群体，每日一粒，可与多数稳定精神健康方案联用，还有适合吞咽困难患者的SPRINKLE剂型，批准使用剂量为40mg、60mg和80mg胶囊 [12] 分组4：公司介绍 - 公司是领先的神经科学领域生物制药公司，致力于为神经、神经内分泌和神经精神疾病患者开发治疗方案，产品组合丰富，有强大的临床开发管线 [23] 分组5：疾病介绍 - 迟发性运动障碍（TD）是一种运动障碍，特征为面部、躯干或其他身体部位不自主、异常和重复运动，与服用某些精神健康药物有关，症状严重且常持续不可逆，美国至少80万成年人受影响 [6][9]

文章核心观点 Neurocrine Biosciences公司公布KINECT® - HD研究数据，显示每日一次服用INGREZZA®胶囊可显著改善亨廷顿病成人患者各身体部位的舞蹈病症状，强化了该药物在治疗中的临床意义 [1][2] 分组1：研究背景 - 亨廷顿病是一种遗传性进行性神经退行性疾病，患者多在30 - 50岁出现症状，约4.1万美国成年人受影响，超20万人有遗传风险，多数患者会经历舞蹈病，影响运动协调等 [3] - KINECT® - HD是一项3期、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估valbenazine治疗亨廷顿病相关舞蹈病的疗效、安全性和耐受性，共纳入128名18 - 75岁患者 [4] 分组2：研究方法与结果 - 患者按1:1随机分组，分别接受40mg、60mg或80mg的INGREZZA（n = 64）或安慰剂（n = 61）治疗，基线时治疗组TMC评分相似 [3] - 主要疗效终点为UHDRS®总最大舞蹈病（TMC）评分，valbenazine治疗使TMC评分安慰剂调整后平均降低3.2个单位（P<0.0001），次要终点CGI - C和PGI - C反应状态也有统计学意义 [5] - 更多服用INGREZZA的参与者在所有受影响身体部位有潜在有意义的舞蹈病改善，上肢和下肢有统计学显著改善（P<0.05），维持期平均TMC身体部位评分改善，INGREZZA组各TMC项目改善更明显 [7] 分组3：INGREZZA药物信息 - INGREZZA是选择性囊泡单胺转运体2（VMAT2）抑制剂，获FDA批准用于治疗迟发性运动障碍和亨廷顿病相关舞蹈病，首日即可使用治疗剂量，无需滴定 [9] - 该药物由Neurocrine Biosciences研发，选择性抑制VMAT2，不与VMAT1等受体结合，通过抑制多巴胺释放减少非自主运动 [10] - INGREZZA适用于最广泛患者群体，每日一次一粒胶囊，可与多数稳定精神健康疗法联用，还有适合吞咽困难者的SPRINKLE剂型，批准剂量为40mg、60mg和80mg胶囊 [11] 分组4：公司信息 - Neurocrine Biosciences是领先的神经科学生物制药公司，致力于为神经、神经内分泌和神经精神疾病患者开发治疗方法，产品组合丰富，有强大研发管线 [22] - 公司应用对神经科学的独特见解治疗复杂疾病，追求药物以减轻患者负担 [24]