公司整体财务状况 - 截至2023年3月31日，公司累计亏损约3.738亿美元，该季度经营活动净现金使用量约为10万美元[14] - 截至2023年3月31日，公司现金、现金等价物和受限现金为3610万美元，预计可满足未来12个月运营承诺[15] 上市合规情况 - 2022年12月1日，公司收到纳斯达克通知，过去30个工作日上市证券最低市值低于3500万美元的持续上市要求，需在2023年5月30日前恢复合规[18] 股票分割情况 - 2022年6月17日，公司进行1比8反向股票分割，流通股数量从4272.1566万股减至534.0193万股[19][21] 受限现金情况 - 2023年3月31日和2022年12月31日，公司受限现金余额均为10万美元，作为公司信用卡抵押[24] 费用支付与退款情况 - 2022年8月12日，公司向FDA支付311.7218万美元新药申请用户费，后获豁免并于2023年1月26日收到退款[24] 应计费用和流动负债情况 - 2023年3月31日，公司应计费用和其他流动负债为154.0663万美元，2022年12月31日为40.7909万美元[25] 净亏损情况 - 2023年第一季度净亏损697.0412万美元，每股净亏损1.31美元；2022年同期净亏损976.4429万美元，每股净亏损1.83美元[25] 加权平均流通股计算情况 - 2023年3月31日和2022年同期，普通股期权、基于绩效的受限股票单位和普通股认股权证因对每股亏损计算有反摊薄作用而被排除在加权平均流通股计算之外[25] 业务合作与特许权使用费情况 - 公司曾与杨森共同开发seltorexant，2020年选择退出联合开发协议，有权按个位数中段比例收取特定适应症全球未来潜在销售特许权使用费[14][25] - 2021年1月19日，公司与Royalty Pharma达成协议，后者以6000万美元预付款收购公司在seltorexant的特许权使用费权益，最高还有9500万美元潜在里程碑付款[26] 特许权使用费协议利率情况 - 截至2023年3月31日，公司估计该协议的有效年利率约为10.7%，执行时约为10.5%[27] 未来特许权使用费销售相关负债情况 - 截至2023年3月31日，未来特许权使用费销售相关负债为7571.1302万美元，其中预付款6000万美元，非现金利息费用1571.1302万美元[29] 普通股出售情况 - 截至2023年3月31日，根据销售协议，公司有效注册声明下有2260万美元可用于出售普通股[29] 认股权证情况 - 2016年1月15日，公司发行认股权证，允许贷款人以每股44.13美元的行使价购买5099股普通股，认股权证公允价值估计为20万美元[29] 期权与绩效受限股票单位交换情况 - 2021年8月6日，953980份购买公司普通股的期权被交换为476640份绩效受限股票单位（PRSUs），非现金增量基于股票的薪酬成本为50万美元[32][33] 未行使股票期权情况 - 截至2023年3月31日，未行使股票期权为700929份，加权平均行使价格为15.69美元，总未确认薪酬成本约为150万美元，预计在2.6年内确认[33] 绩效受限股票单位情况 - 截至2023年3月31日，PRSUs总数为456422份，未确认薪酬成本约为70万美元，预计在0.7年内确认[35] 基于股票的薪酬费用情况 - 2023年第一季度，公司基于股票的薪酬费用为37.6459万美元，2022年同期为105.2656万美元[36] 绩效受限股票单位股份归属情况 - 2023年4月28日，公司董事会薪酬委员会确认roluperidone新药申请获FDA受理，2021年8月6日授予的PRSUs对应的50%普通股股份归属[37]

财务数据和关键指标变化 - 2022年12月31日的现金、现金等价物和受限现金约为3620万美元,相比2021年12月31日的6090万美元减少了[15] - 2022年第四季度和2021年第四季度的研发费用分别为320万美元和1870万美元,减少了1550万美元,主要是由于2021年第四季度计提了1520万美元的MIN-301研发项目减值[17][19] - 2022年和2021年全年的研发费用分别为1460万美元和3200万美元,减少了1740万美元,主要是由于2021年第四季度计提了1520万美元的MIN-301研发项目减值以及2022年临床试验成本较低[18][19] - 2022年和2021年全年的管理费用分别为1060万美元和1330万美元,减少了270万美元,主要是由于薪酬费用和法律保险费用较低[21] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司没有披露各业务线的具体数据和指标变化 各个市场数据和关键指标变化 - 公司没有披露各市场的具体数据和指标变化 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在开发roluperidone作为治疗精神分裂症患者阴性症状的潜在创新性治疗方法[7][8][9][10][11] - 公司已于2022年8月提交了roluperidone的新药申请,但FDA发出了拒绝受理通知,公司正在与FDA进行进一步沟通[12] - FDA的主要关切包括:1)第2b期临床试验没有美国患者,FDA需要确保美国和非美国患者的可比性;2)第3期临床试验中只有最高剂量达到统计学显著性,FDA对此有一些技术性担忧[26][27][28] - 公司认为已经提供了大量数据来解决FDA的担忧,包括美国和非美国患者的可比性以及功能改善等,正在与FDA进一步沟通[29][30][31][34][35] - 公司表示,如果需要进行额外的临床试验,将会在获得FDA的完全认可后再进行,目前公司正专注于与FDA的对话,以获得对现有数据包的全面审查[43][44][45][46][47][48][53][54][57][58] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司表示,现有现金和现金等价物足以满足未来至少12个月的预期资本需求[16] - 公司对roluperidone的未来发展前景保持信心,认为现有的临床试验数据足以支持FDA的全面审查,并期待与FDA进一步沟通以获得更多明确[60][61] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Andrew Tsai 提问** FDA提出的最新问题是什么,导致公司收到拒绝受理通知并在后续会议中维持原决定[25] **Remy Luthringer 回答** 1) FDA对第2b期临床试验中没有美国患者的适用性存在疑虑,需要确保美国和非美国患者在疾病、阴性症状等方面的可比性[26][27] 2) FDA对第3期临床试验使用Hochberg校正的统计分析方法存在一些技术性担忧,因为只有最高剂量达到统计学显著性[28] 公司正在继续与FDA沟通,提供更多数据来解决这些问题[29][30][31][34][35] 问题2 **Douglas Tsao 提问** 公司是否考虑再进行一项新的临床试验,是单药还是联合用药,以更有效地解决FDA的担忧[42] **Remy Luthringer 回答** 1) FDA目前没有要求公司进行额外的临床试验,公司正专注于与FDA就现有数据包进行深入沟通和分析[43][44][53][54][57] 2) 公司之前考虑过单药和联合用药的临床试验设计,但目前认为这应该是获得FDA全面审查后的后续工作[45][46][47][48] 3) 公司希望通过与FDA的进一步对话,获得对现有数据包的清晰指引,再决定是否需要进行额外的临床试验[58]

财务交易与收入 - 公司于2021年1月将seltorexant潜在特许权使用费权利出售给Royalty Pharma，获6000万美元现金付款及最高9500万美元潜在里程碑付款[462][473] - 2023年1月，公司收到FDA退还的约310万美元新药申请（NDA）费用[465] - 公司尚无产品候选药物获监管批准商业化，未从产品销售或授权获得收入[464][477] 累计亏损与净亏损 - 截至2022年和2021年12月31日，公司累计亏损分别为3.668亿美元和3.347亿美元；2022年和2021年净亏损分别为3210万美元和4990万美元[464] - 截至2022年12月31日，公司累计亏损约3.668亿美元，现金、现金等价物和受限现金约3620万美元[493] 产品研发与审批 - 2022年8月公司提交roluperidone的NDA，10月收到FDA拒绝受理函，12月确认拒绝受理函仍然有效[463][466] - Study MIN - 101C03中，12周治疗后64mg roluperidone在减少精神分裂症阴性症状上优于安慰剂，PSM评分p ≤ 0.0036，NSFS评分p ≤ 0.001[468] - Study MIN - 101C07中，ITT分析NSFS评分p ≤ 0.064，mITT分析NSFS评分p ≤ 0.044，PSP总得分ITT和mITT人群p ≤ 0.022和p ≤ 0.017[469] 非现金费用 - 2022年，公司在seltorexant相关协议中，三、十二月分别确认190万美元和740万美元非现金利息费用[474] - 2021年公司因资源有限和市场条件，对MIN - 301无形资产确认1520万美元非现金减值费用[476][479] - 2021年12月31日，公司因MIN - 301无形资产减值确认1520万美元非现金费用[518] - 2022年和2021年出售未来特许权使用费的非现金利息费用分别为740万美元和630万美元，增加110万美元[491] 研发费用 - 2022年和2021年研发费用中，roluperidone分别为1262.4万美元和1442.1万美元，MIN - 117分别为1.7万美元和0.4万美元[479] - 2022年和2021年研发费用分别为1460万美元和3200万美元，减少1740万美元[487] 一般及行政费用 - 2022年和2021年一般及行政费用分别为1060万美元和1330万美元，减少270万美元[488] 外汇损失 - 2022年和2021年外汇损失分别为2.8万美元和3.3万美元，增加0.5万美元[489] 投资收入 - 2022年和2021年投资收入分别为55.7万美元和1.7万美元，增加54万美元[490] 净运营亏损结转 - 截至2022年12月31日，公司有联邦净运营亏损结转约9800万美元，州净运营亏损结转约9440万美元[486] 经营与融资活动现金流量 - 2022年和2021年经营活动净现金使用量均约为2460万美元，2021年融资活动净现金为6000万美元，2022年为零[502][506] 销售协议 - 2022年9月公司与Jefferies签订销售协议，截至2022年12月31日，有2260万美元符合销售条件[495][496] 股票分割与上市 - 2022年6月17日公司进行1比8反向股票分割，流通股数量从42721566股减至5340193股[507][509] - 2022年6月21日，公司普通股在纳斯达克全球市场以拆分调整后的基础开始交易[510] - 2022年9月12日，公司普通股从纳斯达克全球市场转至纳斯达克资本市场上市[510] 税务相关 - 2019年起的联邦和州所得税年度一般需接受税务机关审查，所有以前年度的净营业亏损在税务属性使用后至少三年内需接受审查和调整[521] - 2022年和2021年与所得税相关的利息和罚款为零[521] 商誉与减值测试 - 截至2022年12月31日，公司有1490万美元商誉与零或负账面价值的报告单元相关，但该报告单元公允价值为正，无减值[519] - 公司每年对IPR&D资产和商誉进行减值测试，对IPR&D资产也会在特定情况更频繁测试，测试时可能评估定性因素或进行定量测试[517][519] 未来特许权使用费负债与利率 - 公司将向Royalty Pharma出售未来特许权使用费视为债务融资，记录6000万美元前期付款为相关负债，最高9500万美元潜在里程碑付款也将记为负债并摊销为利息费用[522] - 截至2022年12月31日，公司估计出售未来特许权使用费的有效年利率约为10.7% [523] - 若2022年12月31日MDD伴失眠试验临床成功概率增加20%，有效年利率将增加1.6个百分点，非现金利息费用和未来里程碑付款将分别增加3770万美元和540万美元[523]

财务数据和关键指标变化 - 截至2022年9月30日，现金、现金等价物和受限现金约为4030万美元，而截至2021年12月31日为6090万美元 [18] - 2022年第三季度研发费用为240万美元，2021年同期为450万美元，减少约210万美元；2022年前九个月研发费用为1150万美元，2021年同期为1330万美元，减少约180万美元 [20][21] - 2022年第三季度一般及行政费用为280万美元，2021年同期为300万美元，减少约20万美元；2022年前九个月一般及行政费用为870万美元，2021年同期为1070万美元，减少约200万美元 [23] - 2022年第三季度出售未来特许权使用费的非现金利息费用为190万美元，2021年同期为170万美元，增加约20万美元；2022年前九个月该费用为550万美元，2021年同期为460万美元，增加约90万美元 [25] - 2022年第三季度净亏损为690万美元，每股净亏损1.29美元（基本和摊薄），2021年同期净亏损为920万美元，每股净亏损1.72美元（基本和摊薄）；2022年前九个月净亏损为2540万美元，每股净亏损4.75美元（基本和摊薄），2021年同期净亏损为2860万美元，每股净亏损5.36美元（基本和摊薄） [27] 各条业务线数据和关键指标变化 无 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司开发了用于治疗精神分裂症阴性症状的药物鲁洛必利酮，作为特定患者亚群的单一疗法，美国尚无获批治疗该症状的药物，且目前没有正在开发或临床研究中对阴性症状有直接特定益处的药物 [12][15] - 公司提交鲁洛必利酮的新药申请（NDA）后收到FDA的拒绝受理信，已请求召开A类会议讨论拒绝原因，预计会议在年底前举行，会议纪要通常在会后30天公布 [11] - 公司现有现金及现金等价物预计至少在未来12个月内足以满足预期资本需求 [19] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为鲁洛必利酮的两项研究充分且受控，有信心其能改善患者整体功能，期待在A类会议上讨论FDA拒绝受理NDA的原因，并在会后提供最新情况 [10][16] - 公司目前主要专注于鲁洛必利酮，但也有早期阶段的产品线，若鲁洛必利酮进展顺利，产品线将推进，预计明年可报告早期产品线的进展 [57] 其他重要信息 - 2022年9月，公司提交了S - 3表格的暂搁注册声明，以注册最多2亿美元的普通股新股，并与Jefferies LLC签订了公开市场销售协议，截至2022年9月30日，根据有效注册声明有2260万美元的股份可出售，但在截至2022年9月30日的九个月内未发行或出售普通股 [18][19] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 能否推断FDA对之前C类会议中提出的问题（如配方、美国与美国以外的意向性治疗分析、终点或鲁洛必利酮作为单一疗法）是否感到放心？ - 公司表示每次与FDA开会都会有讨论和成果，但因FDA提议召开此次会议，且有开放对话，希望在会议后再评论取得和未取得的成果 [30][31] 问题2: 若FDA立场不变，何时会考虑进行另一项研究？ - 公司认为需要先召开会议，会议有望澄清NDA内容，确认两项充分且受控的研究足以启动NDA审查，会后会提供更清晰信息 [33] 问题3: 若鲁洛必利酮获批需要额外数据，合作是否更合适？试验可能是什么样的？ - 关于合作问题，公司表示会后会有更清晰的前进路径，届时再从战略角度决定是否进行另一项研究、独自进行还是与合作伙伴进行；关于试验，公司将根据FDA在拒绝受理信中提出的问题进行讨论，确定下一步及可提供的额外数据 [38][39] 问题4: FDA发出拒绝受理信时是否提及具体原因？是否主要集中在之前与FDA互动中提出的相同问题上？ - 公司称FDA会给出拒绝原因，这将是A类会议讨论的内容；对于是否集中在之前的问题上，公司认为此时不宜详细评论，希望在A类会议上澄清仍未解决的问题 [43][44] 问题5: FDA是否真的建议召开A类会议？公司提交的问题清单有哪些内容？ - 公司确认FDA提议召开A类会议；问题清单非常有限，完全聚焦于FDA拒绝受理信中提出的几点内容 [49][51] 问题6: 公司是否在研发其他资产？明年有哪些下一步计划？ - 公司目前主要专注于鲁洛必利酮，这是最重要的资产和价值驱动因素，但也有早期阶段的产品线，虽进展不如预期快，但在推进，若鲁洛必利酮进展顺利，产品线将推进，预计明年可报告早期产品线的进展 [57]

根据您的要求，我已对提供的关键点进行严格归类。以下是按单一主题分组的分析结果： 收入和利润 - 2022年第三季度净亏损为690万美元，每股基本及摊薄亏损为1.29美元；九个月净亏损为2,538万美元，每股亏损为4.75美元[42] 成本和费用 - 2022年前九个月股票薪酬总支出为316.11万美元，其中研发部门153.49万美元，一般及行政部门162.62万美元[61] - 2022年前九个月，公司与BP Reservoir Place的办公室租赁总成本为13.99万美元[64] - 2022年前九个月，公司与Regus的办公室租赁总成本为1.92万美元[65] 业务发展及协议 - 公司于2021年1月19日与Royalty Pharma达成协议，出售seltorexant特许权使用权，获得6,000万美元预付款及最高9,500万美元的潜在里程碑付款[45] - 公司于2022年8月12日向美国FDA支付了3,117,218美元的新药申请用户费，但该费用于2022年11月2日获得小额企业豁免[39] 负债与租赁承诺 - 截至2022年9月30日，与未来特许权销售相关的负债总额为71,808,096美元，其中包括6,000万美元预付款和11,808,096美元的非现金利息支出[47] - 公司2022年9月30日的应计费用及其他负债总额为1,663,971美元，较2021年12月31日的965,739美元有显著增加[41] - 截至2022年9月30日，公司不可撤销经营租赁的未来最低付款总额为3.01万美元，其中2022年剩余期间为2.26万美元，2023年为0.75万美元[66] - 2022年10月11日，公司与Regus签订了新的月租办公室租赁协议，自2023年2月1日起生效，月租金为8,290美元[67] 股权激励计划 - 2021年8月3日，公司完成股票期权交换计划，953,980份股票期权被交换为476,640份绩效限制性股票单位[54] - 与期权交换计划相关的非现金增量股权激励成本为50万美元[55] - 截至2022年9月30日，公司未行权股票期权数量为467,429份，加权平均行权价为21.97美元，加权平均剩余合约期限为8.1年，内在价值为63.2万美元[56] - 截至2022年9月30日，公司已行权股票期权数量为174,471份，加权平均行权价为39.42美元，剩余合约期限为6.6年，内在价值为2.2万美元[56] - 截至2022年9月30日，与未归属股票期权相关的总未确认薪酬成本约为140万美元，预计将在未来2.2年的加权平均期内确认[57] - 2022年前九个月授予的股票期权加权平均授予日公允价值为每股4.78美元，而2021年同期为14.64美元[59] - 截至2022年9月30日，绩效限制性股票单位（PRSUs）未归属数量为456,422个，相关未确认薪酬成本约为160万美元，预计在未来1.0年的加权平均期内确认[60] 现金及融资安排 - 公司于2022年9月30日的受限现金余额为10万美元，作为公司信用卡的抵押品[38] - 截至2022年9月30日，公司可根据市场发行计划通过Jefferies LLC出售最高2,260万美元的普通股[48]

收入和利润表现 - 公司2022年第二季度净亏损为871.77万美元，每股基本及摊薄亏损为1.63美元[44] - 公司2022年上半年净亏损为1848.21万美元，每股基本及摊薄亏损为3.46美元[44] 成本和费用 - 2022年上半年基于股票的薪酬总费用为2,124,261美元，较2021年同期的2,900,124美元有所下降[60] - 2022年上半年，公司原有办公租赁的总经营租赁成本为119,941美元[63] 资产和负债 - 公司截至2022年6月30日的受限现金余额为10万美元，与2021年12月31日持平[40] - 公司截至2022年6月30日的应计费用及其他负债总额为188.92万美元，较2021年12月31日的96.57万美元显著增加[43] - 与出售未来特许权相关的负债截至2022年6月30日为6993.26万美元，包含6000万美元预付款及993.26万美元非现金利息费用[48] 业务发展及交易 - 公司于2021年1月将Seltorexant未来特许权出售给Royalty Pharma，获得6000万美元预付款及最高9500万美元的潜在里程碑付款[45][46] - 该特许权义务的有效年利率在交易开始时约为10.5%，截至2022年6月30日估计约为10.7%[47] - 公司于2018年8月设立市场发售计划，可通过Jefferies发售最多5000万美元普通股，2020年以每股平均价格29.69美元出售422,701股，获得净收益约1210万美元[49] - 与2016年定期贷款相关的认股权证可购买5,099股普通股，行使价为每股44.13美元，截至2022年6月30日仍可行使[50] 股权激励安排 - 公司于2021年8月完成股票期权交换计划，953,980份股票期权被交换为476,640份绩效限制性股票单位，产生非现金增量股权激励成本50万美元[54][55] - 截至2022年6月30日，公司流通在外股票期权为467,429份，加权平均行权价为21.97美元，加权平均剩余合约期为8.4年[56] - 截至2022年6月30日，与未归属股票期权相关的总未确认薪酬成本约为180万美元，预计将在未来2.1年的加权平均期限内确认[56] - 截至2022年6月30日，与绩效限制性股票单位相关的未确认薪酬成本约为220万美元，预计将在未来1.1年的加权平均期限内确认[59] - 2022年上半年授予的股票期权加权平均授予日公允价值为每股4.78美元，而2021年同期为14.64美元[58] 租赁承诺 - 截至2022年6月30日，公司非可取消经营租赁的未来最低租赁付款总额为49,329美元[66] - 截至2022年6月30日，公司原有办公租赁的未来最低租赁付款额为19,990美元，新办公租赁的未来最低付款额为41,796美元（2022年）和7,533美元（2023年）[65][66]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(D) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2022 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(D) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File No. 001-36517 Delaware 26-0784194 (State or Other Jurisdiction of Incorporation or Organization) Indicate by check mark whether the registrant has sub ...

罗鲁哌酮研发进展与临床数据 - 罗鲁哌酮64毫克剂量组在40周开放标签扩展研究中显示阴性症状平均改善7.5分（NSFS评分），个人和社会表现量表平均改善14.5分（PSP评分）[352] - 罗鲁哌酮32毫克剂量组在40周开放标签扩展研究中显示阴性症状平均改善6.8分（NSFS评分），个人和社会表现量表平均改善12.3分（PSP评分）[352] - 罗鲁哌酮40周开放标签扩展研究总复发率为11.7%，其中32毫克组复发率为9%（15/166），64毫克组复发率为6%（10/167）[354] - 罗鲁哌酮生物等效性研究纳入48名健康志愿者，其中45名完成研究，男性参与者占69%，白人占75%[348] 收入和利润 - 公司2020年因退出与强生（Janssen）的联合开发协议确认了约4120万美元的合作收入[362] - 公司2021年净亏损为4990万美元，而2020年实现净收入190万美元[373] - 2021年合作收入为零，相比2020年的4120万美元大幅下降，原因是公司选择退出与Janssen的合作协议[374] - 2021年非GAAP净亏损为2500万美元，较2020年的2960万美元有所改善，主要由于临床试验和员工相关费用降低[382] 成本和费用 - 公司2021年罗鲁哌酮（roluperidone）研发费用为1442.1万美元，相比2020年的1795.5万美元下降约19.7%[364] - 公司2021年总研发费用为1442.5万美元，相比2020年的1901.3万美元下降约24.1%[364] - 2021年研发费用为3200万美元，较2020年的2200万美元增加1000万美元，主要由于MIN-301资产减值产生1520万美元非现金费用[375] - 2021年一般及行政费用为1330万美元，较2020年的1730万美元减少约400万美元，主要由于员工相关费用和非现金股权薪酬费用降低[376] 资产出售与相关财务影响 - 公司以6000万美元现金及高达9500万美元的潜在里程碑付款将seltorexant未来特许权出售给Royalty Pharma[358] - 公司2021年因出售seltorexant未来特许权给Royalty Pharma协议确认了170万美元（三个月）和630万美元（十二个月）的非现金利息支出[358] - 公司确认与Royalty Pharma协议相关的非现金利息费用630万美元，该费用在2020年为零[379] - 2021年1月，公司将seltorexant特许权出售给Royalty Pharma，获得6000万美元首付款和最高9500万美元的潜在里程碑付款[388] - 公司于2021年录得与出售未来特许权使用费相关的非现金利息费用630万美元[393] - 截至2021年12月31日，公司与出售未来特许权使用费相关的负债有效年利率估计约为10.7%[412] - 若重度抑郁症伴失眠试验的临床成功概率增加20%，有效年利率将上升1.5个百分点，导致非现金利息费用和未来里程碑付款分别增加3770万美元和540万美元[412] 无形资产减值 - 公司2021年因MIN-301开发推迟及市场状况确认了1520万美元的无形资产减值非现金费用[360] - 公司2021年确认与MIN-301无形资产减值相关的非现金费用1520万美元[406] 现金流状况 - 2021年经营活动所用现金净额为2460万美元，主要由于净亏损4990万美元[392][393] - 2021年投资活动产生的现金净额为0，而2020年为净流入2450万美元，主要因2840万美元的可售证券到期赎回[392][395] - 2021年融资活动产生的现金净额为6000万美元，源于出售未来特许权使用费获得的6000万美元收益[392][396] - 2020年经营活动所用现金净额为3380万美元，主要由于递延收入减少4120万美元[392][394] 财务状况与流动性 - 截至2021年12月31日，公司累计赤字约为3.347亿美元，现金及现金等价物和受限现金总额约为6090万美元[384] - 截至2021年12月31日，公司拥有约7050万美元的联邦净经营亏损结转额和6630万美元的州净经营亏损结转额[372] - 公司预计现有现金、现金等价物及受限现金足以支付财务报表发布日后至少12个月的现金承诺[390] 非现金费用 - 公司于2021年确认基于股票的薪酬费用520万美元[393]

财务数据和关键指标变化 - 截至2021年9月30日，现金、现金等价物、受限现金和有价证券约为6570万美元，而2020年12月31日为2550万美元，2021年1月因收到Royalty Pharma 6000万美元的前期现金付款，现金状况显著增强 [19] - 2021年第三季度和前九个月，公司分别确认了170万美元和460万美元与出售seltorexant特许权使用费协议相关的非现金利息费用 [21] - 2021年第三季度和前九个月研发费用分别为450万美元和1330万美元，较2020年同期分别减少约10万美元和520万美元，主要因roluperidone III期临床试验成本降低 [25][26] - 2021年第三季度和前九个月，一般及行政费用分别为300万美元和1070万美元，较2020年同期分别减少约50万美元和280万美元，主要因非现金股票薪酬费用减少 [27][28] - 2021年第三季度净亏损920万美元，每股净亏损0.22美元；前九个月净亏损2860万美元，每股净亏损0.67美元；而2020年同期分别为净亏损810万美元、每股净亏损0.19美元和净收入930万美元、每股净收入0.23美元，主要因2020年第二季度退出与Janssen的联合开发协议，确认了4120万美元的合作收入 [29][30] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司晚期项目roluperidone的关键生物等效性研究结果达到关键药代动力学目标，各配方在AUCinf和Cmax等参数上生物等效，重新配方的III期和计划的商业配方的Cmax较IIb期配方大幅降低 [13] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划就roluperidone申请与FDA进行C类会议，继续朝着2022年上半年提交新药申请（NDA）的目标努力 [15][16] - 公司认为roluperidone单药治疗有充分数据支持，可改善精神分裂症患者的阴性症状，且复发率极低，有望填补现有治疗的空白 [35][36][37] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司预计现有现金及现金等价物至少在未来12个月内足以满足预期资本需求，但该估计所基于的假设会定期评估并可能发生变化 [24] - 管理层对roluperidone的生物等效性研究结果表示满意，认为这是向FDA提交NDA的重要进展，希望C类会议能有积极结果，以推进NDA提交计划 [15][16][49] 其他重要信息 - 公司欢迎Dr. Ramana Kuchibhatla担任新的研发主管 [16] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: Type C会议的时间安排及结果能否在两到三个月内得出 - 公司表示Type C会议安排有75天的流程，但去年会议反馈回来得更快，分析师的估计可能合理 [33][34] 问题2: FDA认为C类会议更合适而非预NDA会议的原因 - 公司认为FDA可能对单药治疗存在疑问，公司开展单药治疗研究是为明确药物对阴性症状的特定效果，且有开放标签扩展研究数据支持，患者阴性症状改善，阳性症状稳定且复发率极低 [35][36][37] 问题3: FDA是否首次听闻开放标签扩展研究数据，预IND会议中FDA看到多少数据，以及是否需在此次会议中明确下一次试验计划 - 公司称FDA未看到开放标签扩展研究的具体数据，预NDA会议请求中未涉及详细结果；关于额外试验，需根据会议结果决定，此次会议主要聚焦单药治疗 [40][41][42] 问题4: FDA是否接受生物等效性数据，若进行C类会议并决定提交NDA，是否还需要预IND会议 - 公司表示FDA未看到生物等效性研究的完整详细数据，但该研究是关键且符合指导原则的，结果应无意外；关于是否需要预IND会议，将根据C类会议结果决定，仍希望按计划在明年上半年提交NDA [46][47][48] 问题5: C类会议讨论的话题与预NDA会议是否重叠 - 公司称部分话题重叠，预NDA会议会涉及NDA的各个模块，如CMC、临床前等，而C类会议更侧重于临床方面 [50][51] 问题6: 与FDA讨论时是否主要或仅关注单药治疗，除开放标签扩展数据外，支持单药治疗的最佳证据有哪些 - 公司认为很多精神分裂症患者不愿接受现有治疗，且现有治疗无法改善阴性症状，甚至可能加重；研究表明部分患者无需持续使用抗精神病药物，公司的单药治疗研究中患者阳性症状稳定且复发率低，证明单药治疗可行 [54][55][56] 问题7: 是否有足够数据支持roluperidone单药治疗的特定标签推荐，标签是否应不区分单药或辅助治疗 - 公司表示最终答案取决于会议结果，药物可作为辅助治疗，但单药治疗对改善阴性症状效果最佳，多数情况下不持续使用抗精神病药物可能有更好的结果 [59]

财务数据关键指标变化：收入和利润 - 公司2021年前九个月协作收入为零，去年同期为4120万美元，同比减少4120万美元[130] 财务数据关键指标变化：成本和费用（研发） - 公司2021年第三季度研发费用为450万美元，同比下降约10万美元，主要因股权薪酬减少[125] - 研发费用为1330万美元，同比下降520万美元或约28.1%[131] - 研发费用中的非现金股权激励费用为180万美元，同比下降40万美元[131] 财务数据关键指标变化：成本和费用（管理及行政） - 公司2021年第三季度管理费用为300万美元，同比下降约50万美元，主要因股权薪酬及保险成本减少[126] - 一般及行政费用为1070万美元，同比下降280万美元或约20.7%[132] - 一般及行政费用中的非现金股权激励费用为220万美元，同比下降340万美元[132] 财务数据关键指标变化：其他损益 - 外汇损失为2.9万美元，同比增加1.2万美元[133] - 投资收入为1.3万美元，同比下降14.7万美元[135] 财务数据关键指标变化：非现金利息费用 - 公司2021年第三季度因出售未来特许权确认非现金利息费用170万美元，去年同期为零[129] - 出售未来特许权使用费的非现金利息费用为460万美元[136] 各条业务线表现：罗哌利酮临床研究 - 罗哌利酮开放标签扩展研究共333名患者参与，其中202名完成40周研究[108] - 罗哌利酮32mg组阴性症状平均改善6.8分，64mg组改善7.5分[108] - 罗哌利酮32mg组复发率为9%（15/166），64mg组为6%（10/167），整体年复发率为11.7%[111] - 开放标签扩展研究中，333名患者最常见治疗期不良事件为头痛26例（7.8%）[112] 各条业务线表现：塞托雷生（seltorexant）特许权交易 - 公司于2021年1月将塞托雷生特许权以6000万美元现金及最高9500万美元里程碑付款出售给Royalty Pharma[115] - 2021年1月，Royalty Pharma以6000万美元首付款和最高9500万美元潜在里程碑付款收购了公司对seltorexant的特许权权益[137][141] 各条业务线表现：生物等效性研究 - 关键生物等效性研究纳入48名健康志愿者，45名完成所有研究期，结果显示各制剂生物等效[114] 其他重要内容：财务状况与现金流 - 截至2021年9月30日，公司累计赤字约为3.134亿美元，持有现金及等价物和受限现金约6570万美元[137] - 2021年前九个月，经营活动净现金流出1980万美元，投资活动净现金为零，融资活动净现金流入6000万美元，导致现金净增加4020万美元[146]