文章核心观点 Levi & Korsinsky, LLP 通知 Neumora Therapeutics 投资者有关该公司的证券集体诉讼，指控公司存在证券欺诈行为，投资者可在规定时间内申请成为首席原告，且参与无成本 [1][2][4] 分组1：诉讼相关信息 - 诉讼旨在代表受证券欺诈不利影响的 Neumora Therapeutics 投资者追讨损失，诉讼对象为 2023 年 9 月 15 日左右开始依据发行文件购买或获得公司普通股的投资者 [2] - 投资者可通过指定链接获取更多信息并与团队成员联系，也可通过邮件或电话联系 Joseph E. Levi, Esq. [2] 分组2：案件详情 - 投诉指控被告作出虚假陈述或隐瞒信息，包括为开展三期项目修改二期试验纳入标准、增加针对特定患者群体的预设分析以及二期试验数据不足以准确预测 KOASTAL - 1 研究结果 [3] 分组3：后续安排 - 在相关时间段内遭受损失的投资者需在 2025 年 4 月 7 日前申请成为首席原告，不担任首席原告也可参与赔偿分配 [4] - 作为集体成员，投资者无需支付任何自付费用或费用即可获得赔偿，参与无成本和义务 [4] 分组4：律所优势 - 过去 20 年，Levi & Korsinsky 团队为受害股东争取数亿美元赔偿，在复杂证券诉讼中经验丰富，有超 70 名员工服务客户 [5] - 连续七年位列 ISS 证券集体诉讼服务机构美国前 50 大证券诉讼律所 [5] 分组5：联系方式 - 律所信息包括地址、邮箱、电话、传真和网址 [6]

文章核心观点 - 法律事务所Kessler Topaz Meltzer & Check, LLP告知投资者已对Neumora Therapeutics, Inc.提起证券集体诉讼，指控其在招股文件中存在重大虚假或误导性陈述，投资者可在4月7日2025前申请成为首席原告 [1][3][4] 诉讼相关信息 - 诉讼针对购买Neumora Therapeutics, Inc.首次公开募股相关普通股的投资者，首席原告申请截止日期为2025年4月7日 [1][4] - 投诉称被告在招股文件中存在重大虚假或误导性陈述，包括修改二期试验纳入标准、增加预设分析以及二期试验数据不足等问题 [3] 投资者权益及联系方式 - 投资者可通过Kessler Topaz Meltzer & Check, LLP或其他律师申请成为首席原告，也可选择不作为，是否成为首席原告不影响赔偿分享 [4] - 遭受损失的投资者可点击链接或联系律师Jonathan Naji获取更多信息 [2][5] 律所介绍 - Kessler Topaz Meltzer & Check, LLP在国内外各级法院提起集体诉讼，为欺诈和其他公司不当行为受害者追回数十亿美元 [5]

文章核心观点 临床阶段生物制药公司Neumora Therapeutics将在2025年3月11日美国东部时间上午10点于迈阿密举行的Leerink全球医疗保健会议上进行展示 [1] 公司展示信息 - 公司将于2025年3月11日美国东部时间上午10点在迈阿密举行的Leerink全球医疗保健会议上进行展示 [1] - 展示将进行网络直播，可在公司网站www.neumoratx.com的活动和展示板块观看，活动结束后可观看回放，回放将存档30天 [2] 公司介绍 - 公司是临床阶段生物制药公司，旨在以不同方式应对全球脑部疾病危机 [3] - 公司治疗管线包括七个临床和临床前神经科学项目，针对多种神经精神障碍和神经退行性疾病的新作用机制 [3] - 公司工作得到一系列转化、临床和计算工具支持，以实现精准医疗，使命是重新定义神经科学药物开发，为脑部疾病患者带来新一代疗法 [3] 公司联系方式 - 联系人Helen Rubinstein，联系电话315 - 382 - 3979，邮箱Helen.Rubinstein@neumoratx.com [4]

文章核心观点 Levi & Korsinsky, LLP 通知 Neumora Therapeutics, Inc. 投资者有关该公司的证券集体诉讼，旨在为受证券欺诈影响的投资者追回损失 [1][2] 分组1：集体诉讼相关信息 - 诉讼旨在代表受证券欺诈影响的 Neumora Therapeutics, Inc. 投资者追回损失，集体成员为 2023 年 9 月 15 日左右开始依据发行文件购买或获得该公司普通股的个人或实体 [2] - 投资者可通过链接 https://zlk.com/pslra-1/neumora-therapeutics-inc-lawsuit-submission-form?prid=133513&wire=4 获取更多信息，也可联系 Joseph E. Levi, Esq.，邮箱 [email protected]，电话 (212) 363 - 7500 [2] 分组2：案件详情 - 投诉称被告作出虚假陈述和/或隐瞒信息，包括为开展三期项目，Neumora 被迫修改 BlackThorn 二期试验纳入标准，纳入中重度重度抑郁症患者以显示旗舰候选药物 Navacaprant 在治疗抑郁症上有显著改善 [3] - 公司还在二期统计分析计划中增加了针对中重度抑郁症患者的预设分析 [3] - 二期试验缺乏足够数据，特别是患者群体规模和男女患者比例数据，无法准确预测 KOASTAL - 1 研究结果 [3] 分组3：后续安排 - 若投资者在相关时间段内遭受损失，需在 2025 年 4 月 7 日前请求法院指定其为首席原告，不担任首席原告也可分享赔偿 [4] - 集体成员无需支付任何自付费用或费用即可获得赔偿，参与无成本和义务 [4] 分组4：律所优势 - 过去 20 年，Levi & Korsinsky 团队为受害股东争取到数亿美元赔偿，在复杂证券诉讼中经验丰富，有超 70 名员工服务客户 [5] - 连续七年位列 ISS 证券集体诉讼服务机构的美国前 50 大证券诉讼律所报告 [5] 分组5：律所联系方式 - 律所名称为 Levi & Korsinsky, LLP，联系人有 Joseph E. Levi, Esq. 和 Ed Korsinsky, Esq. [6] - 地址为 33 Whitehall Street, 17th Floor, New York, NY 10004，邮箱 [email protected]，电话 (212) 363 - 7500，传真 (212) 363 - 7171，网址 www.zlk.com [6]

核心观点 - 罗森律师事务所提醒购买纽莫拉治疗公司普通股的投资者4月7日2025年首席原告截止日期 并告知其可能有权获得赔偿 [1][2] 赔偿权益 - 购买纽莫拉普通股的投资者可通过风险代理安排获得赔偿 无需支付任何自付费用 [2] 参与方式 - 加入纽莫拉集体诉讼可访问https://rosenlegal.com/submit - form/?case_id = 34655 或致电866 - 767 - 3653 或发邮件至case@rosenlegal.com [3][6] - 若想担任首席原告 必须在2025年4月7日前向法院提出申请 [3] 律所优势 - 罗森律师事务所代表全球投资者 专注证券集体诉讼和股东派生诉讼 [4] - 该律所曾达成针对中国公司有史以来最大的证券集体诉讼和解 [4] - 2017年被ISS证券集体诉讼服务机构评为证券集体诉讼和解数量第一 自2013年起每年排名前四 [4] - 为投资者追回数亿美元 2019年为投资者获得超4.38亿美元赔偿 [4] - 2020年创始合伙人劳伦斯·罗森被law360评为原告律师界巨头 多位律师获认可 [4] 案件详情 - 诉讼称招股文件存在虚假或误导性陈述 未披露纽莫拉为开展三期项目修改二期试验纳入标准等情况 市场知晓真实细节后投资者受损 [5]

财务数据和关键指标变化 - 2024年第四季度总运营费用为5880万美元，2023年同期为1.087亿美元；2024年全年总运营费用为2.438亿美元，2023年同期为2.359亿美元，增长主要源于navacaprant的3期项目、其他产品组合的持续研究以及支持业务增长的投资 [32] - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为3.076亿美元，预计可支持运营至2026年年中 [33] 各条业务线数据和关键指标变化 navacaprant - 用于单相抑郁症（MDD）单药治疗的3期开发中，基于KOASTAL - 1研究的经验对正在进行的3期研究进行了重要调整 [11] - 已在近600名MDD患者中进行了测试，公司对其作为MDD和快感缺乏症的新型治疗方法仍有信心 [13] - 预计2026年第一季度公布KOASTAL - 3的顶线数据，第二季度公布KOASTAL - 2的顶线数据 [14] - 公司已停止navacaprant治疗双相抑郁症的2期临床试验，未来将评估其在双相抑郁症和其他适应症中的应用机会 [14] NMRA - 511 - 正在进行阿尔茨海默病激越的1b期信号探索性研究，预计2025年底公布研究结果 [15][27][28] M4特许经营项目 - 预计到2025年年中将下一个化合物推进到临床试验阶段 [17][28] 临床前项目 - 有四个临床前项目，潜在适应症包括阿尔茨海默病激越、精神分裂症、帕金森病和肌萎缩侧索硬化症 [29] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司拥有7个项目的领先产品线，所有项目均针对新型作用机制，具有一流的药理学特性，致力于为脑部疾病患者提供新药 [7] - 对KOASTAL项目进行优化，包括加强与研究点的合作以确认患者诊断、增加患者筛查工具、减少临床研究点数量并选择更有经验的研究点，以提高项目成功率 [23][25] - 公司希望成为毒蕈碱类药物领域的领导者，M4 PAM化合物具有化学差异化，可在多种适应症中提供抗精神病疗效 [18][28] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2025年前两个月公司业务富有成效，有望为脑部疾病患者带来改变，满足患者对新治疗方案的迫切需求 [7] - 公司财务状况良好，有能力推进多个临床和临床前项目，适应科学发展并最终为患者提供药物 [8] - 2025年对公司来说是重要的一年，将不懈追求为脑部疾病患者提供新药的使命 [19] 其他重要信息 - 公司新任命Paul Berns为首席执行官，Josh Pinto为总裁 [6][10] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 请详细说明KOASTAL - 1使用的供应商与SAFER的区别，以及KOASTAL - 1中使用的研究点审计和患者上限在KOASTAL - 2和3中的应用变化 - 公司将依靠麻省总医院的CT&I Group实施SAFER，这是由临床精神科医生进行的独立审查，以验证患者诊断和适用性，公司内部医疗团队将与SAFER临床团队合作确认患者记录和适用性，且SAFER是在原有措施基础上增加的，并非替代原有措施 [38][39][40] 问题2: 目前KOASTAL - 2和3的入组进度如何，这些变化可能有多大影响，以及在研究中是否发现导致KOASTAL - 1中男女患者疗效差异的因素 - 公司认为KOASTAL - 1的结果可能是该类药物中的异常情况，navacaprant具有一流的药理学特性；研究发现研究点经验是影响研究表现的关键因素，参与过近期其他阳性MDD单药治疗3期研究的研究点表现更好；公司未透露当前入组患者数量，但预计KOASTAL - 2和3将恢复进行12至15个月，这些变化和时间安排有望对试验结果产生有意义的影响 [45][46][51] 问题3: 回顾KOASTAL - 1中安慰剂反应过高的患者，其基线MADRS评分是否低于平均水平，调整KOASTAL - 2和3的临床研究点后，能提供移除研究点数量的详细信息以及KOASTAL - 1中每个研究点的平均患者数量吗，预计KOASTAL - 2和3中每个研究点的患者数量会增加吗 - 公司未提供高安慰剂反应患者的平均基线评分细节，但认为对KOASTAL - 2和3所做的改变将有助于改进KOASTAL - 1的执行情况；研究点选择至关重要，公司已移除部分研究点并可能增加新的研究点，同时增加了SAFER方法和VCT数据库；KOASTAL - 2和3的目标患者数量与KOASTAL - 1相同，约为332人，公司无法确定每个研究点的患者数量是否会增加，也无法评论最终研究点数量 [56][57][59] 问题4: 在KOASTAL - 1进行期间，团队认为研究进展顺利且执行良好，回顾当时的思考过程，认为在研究进行中遗漏了什么，导致认为研究执行良好但事后并非如此，另外关于现金储备，在这些研究中资金较为紧张，公司延长了资金使用指导，对此的思考过程是什么，对在资金储备不足12个月的情况下进行研究结果公布有多大信心 - 公司在KOASTAL - 1中看到了过高的安慰剂反应，尤其是男性患者，将进一步加强医疗监测，NPH和SAFER将有助于验证患者基线严重程度和诊断，这将使KOASTAL - 2和3处于更有利的地位；公司认为自身财务状况良好，能够实现多个项目的催化剂，公司会采取战略和审慎的融资方式，有多种融资机制可供考虑 [64][65][67] 问题5: 能否提供KOASTAL - 1的药代动力学（PK）数据更新，从这些数据中能否了解各个研究点的表现或是否存在性别差异，以及是否仍有机会将KOASTAL - 2和3的入组人数增加25%，这是否包含在时间线指导中 - KOASTAL - 1的暴露量与2期研究结果一致，80毫克剂量可能是有效的剂量，具有良好的耐受性和安全性，未来可能考虑更高剂量；公司在KOASTAL - 2和3中保留了将样本量增加25%的灵活性，时间线指导已考虑了多种潜在结果，但不评论最终入组患者数量 [73][74][75] 问题6: 由于KOASTAL试验的修改，动力假设是否有变化 - 公司未修改动力假设的总体设计，将继续向团队通报相关思考 [79] 问题7: 是否为另外两项KOASTAL研究设置了中期分析，这能否在今年提供一些见解，以及是否与FDA或公司内部进行了进一步讨论，以了解如果在其他KOASTAL研究中继续看到基于性别的疗效，应采取何种方法 - 公司未在KOASTAL - 2和3的方案中设置中期分析，认为这些短期（6周）研究设置中期分析或无效性分析不会带来益处；公司通常不评论与FDA的互动，会评估KOASTAL - 1中男女患者的差异结果是否会在KOASTAL - 2和3中重现，并在适当时候发表评论 [87][88][89] 问题8: NMRA - 266已处于临床搁置状态近一年，为何没有更新，能否说明对该产品临床前观察到的惊厥现象是否特定于该候选药物的最新想法 - 公司一直在努力使NMRA - 266脱离临床搁置状态，同时推进M4分子的后续特许经营项目，计划在2025年年中将其中一个后续化合物推进到临床试验阶段；公司将在推进后续项目进入临床前降低风险，并在未来几个月将下一个项目推进到临床时提供M4特许经营项目的全面更新 [92][93]

财务数据和关键指标变化 - 第四季度总运营费用为5880万美元，2023年同期为1.087亿美元；2024年全年总运营费用为2.438亿美元，2023年同期为2.359亿美元，增长主要因navacaprant的3期项目、其他投资组合的持续研究及支持业务增长的投资 [32] - 截至2024年12月31日，公司年末现金、现金等价物和有价证券为3.076亿美元，预计可支持运营至2026年年中 [33] 各条业务线数据和关键指标变化 - navacaprant是高选择性κ阿片受体拮抗剂，目前处于3期开发阶段，用于单药治疗重度抑郁症（MDD），已基于KOASTAL - 1研究的经验对正在进行的3期研究进行重要调整，预计2026年第一季度公布KOASTAL - 3的顶线数据，第二季度公布KOASTAL - 2的顶线数据，且已停止navacaprant治疗双相抑郁症的2期临床试验 [11][14] - NMRA - 511正在进行1b期信号探索性研究，用于治疗阿尔茨海默病激越症状，预计年底公布顶线数据 [15][28] - M4特许经营权预计在2025年年中将下一个化合物推进到临床阶段 [17][28] - 有四个临床前项目，潜在适应症包括阿尔茨海默病激越、精神分裂症、帕金森病和肌萎缩侧索硬化症 [29] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司拥有7个项目的行业领先产品线，所有项目均针对新型作用机制，具有一流的药理学特性，致力于为脑部疾病患者提供新药 [7] - 对KOASTAL项目进行调整，包括加强与研究点的合作以确认患者诊断、增加筛选工具、减少临床研究点数量并选择专业水平高的研究点，以优化项目 [23][25] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2025年前两个月公司富有成效，有信心为脑部疾病患者带来改变，公司财务状况良好，有能力推进多个临床和临床前项目 [7][8] - 2025年对公司很重要，将不懈追求为脑部疾病患者提供新药的使命 [19] 其他重要信息 - 约70%的700万阿尔茨海默病患者会出现激越症状，目前唯一获批产品对老年人有死亡黑框警告，治疗阿尔茨海默病激越症状存在巨大未满足需求 [16] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 请详细说明KOASTAL - 1使用的供应商与SAFER的区别，以及KOASTAL - 1中使用的研究点审计和患者上限在KOASTAL - 2和3中的变化 - 公司依靠麻省总医院的CT&I小组实施SAFER，SAFER由临床精神病医生进行独立审查，以验证患者诊断和人群的适用性，内部医疗团队将与SAFER临床团队合作，在患者随机分组前确认患者记录和适用性，且添加SAFER是在KOASTAL项目已有措施基础上的额外举措 [38][39][40] 问题: 目前KOASTAL - 2和3的入组进度如何，这些变化的影响有多大，以及在研究中是否发现导致KOASTAL - 1中男女患者疗效差异的因素 - 临床验证表明κ阿片受体激动剂类药物有积极研究成果，KOASTAL - 1结果可能是异常情况，navacaprant具有一流药理学特性；研究发现研究点经验是影响表现的关键驱动因素，参与过近期其他阳性MDD单药治疗3期研究的研究点表现更好；公司不评论正在进行的临床试验入组患者数量，但KOASTAL - 2和3于2023年底或接近年底启动，2025年1月暂停，现在预计恢复研究12至15个月，这些变化和时间安排以及尚未入组的患者有可能对试验结果产生重大影响，且KOASTAL - 2和3已入组的女性患者比例高于男性，更符合历史MDD研究情况 [44][45][51] 问题: 回顾KOASTAL - 1中安慰剂反应过高的患者，其基线MADRS评分是否低于平均水平，调整KOASTAL - 2和3的临床研究点时，能提供移除研究点数量的详细信息吗，KOASTAL - 1中每个研究点的平均患者数量是多少，以及预计KOASTAL - 2和3中每个研究点的患者数量会增加吗 - 公司不提供安慰剂反应高的患者的平均基线评分细节，但认为对KOASTAL - 2和3的更改将有助于改进KOASTAL - 1的执行情况；研究点选择至关重要，已移除部分研究点，并可能增加更多研究点，同时加强患者筛选和医学监测；KOASTAL - 2和3的目标入组患者数量与KOASTAL - 1相同，约为332人，公司希望专注于高质量研究点，但目前无法评论最终研究点数量，也不确定每个研究点的患者数量是否会增加 [56][57][59] 问题: 在KOASTAL - 1期间，团队非常有信心研究进展顺利且执行良好，回顾6至9个月前的思路，认为在研究进行期间遗漏了什么，导致认为研究执行良好，而事后看来并非如此，另外关于现金跑道，这些研究的资金比较紧张，公司延长了指导时间，对此的思路是什么，对在现金不足12个月的情况下进行数据读出有多大信心 - KOASTAL - 1中安慰剂反应过大，尤其是男性患者，公司将进一步加强医学监测，NPH和SAFER将有助于验证基线严重程度和诊断，这将使KOASTAL - 2和3处于更有利地位；公司在融资方面一直采取战略和审慎的方法，相信目前财务状况良好，能够实现多个催化剂，当前资产负债表可提供至2026年年中的现金跑道，公司会抓住机会寻找多种融资机制，包括债务、业务发展、现有ATM工具和股权融资 [63][64][67] 问题: 关于KOASTAL - 1的药代动力学（PK）数据有更新吗，从这些数据中能否了解各研究点的表现或是否存在性别差异，以及是否仍有机会将KOASTAL - 2和3的入组人数增加25%，这是否包含在时间线指导中 - KOASTAL - 1的暴露量与2期研究结果一致，80毫克剂量可能是有效剂量，具有良好的耐受性和安全性，未来可能考虑更高剂量；KOASTAL - 1、2和3都有增加样本量最多25%的灵活性，时间线指导已考虑多种潜在结果，但目前不评论最终入组患者数量 [73][74][75] 问题: 由于KOASTAL试验的修改，动力假设是否有变化 - 动力假设没有修改，公司会继续向团队通报相关想法 [79] 问题: 是否为另外两个KOASTAL研究设置了中期分析，是否与FDA或内部进行了进一步讨论，以了解如果在其他KOASTAL研究中继续看到基于性别的疗效，应采取何种方法 - 协议中没有设置中期分析，这些研究持续时间较短，仅6周，设置中期分析或无效性分析不会带来益处；公司通常不评论与FDA的互动，KOASTAL - 1的结果引发了对男女疗效差异的思考，会评估这些发现是否在KOASTAL - 2和3中重现，如有合适时机将在后续进行评论 [87][88][89] 问题: NMRA - 266已处于临床搁置状态近一年，为何没有更新，能否说明对产品临床前观察到的惊厥现象是否特定于该候选药物的最新想法 - 公司一直在努力确定能否将NMRA - 266从临床搁置状态中移除，同时正在推进M4的后续分子特许经营权，计划在2025年年中将其中一个后续化合物推进到临床阶段，对后续特许经营权充满信心；公司认为在将M4特许经营权的后续化合物推进到临床阶段之前，有必要降低风险，未来几个月将在推进下一个项目进入临床时提供关于M4特许经营权的全面更新 [92][93]

财务状况 - 公司自2019年11月成立以来持续亏损，截至2024年12月31日累计亏损9.472亿美元[194] - 公司预计未来费用和运营亏损将大幅增加，因要开展多项业务活动[195] - 公司大量或有对价及相关义务可能导致股东股权稀释、消耗现金资源或产生债务[193] - 公司需要额外资金支持运营，若无法筹集资金，可能延迟、减少或取消产品开发或商业化工作[193] - 2024年10月与Leerink Partners LLC签订销售协议，通过股权发售计划最高可售3亿美元普通股，2024年12月31日止年度扣除佣金和费用后净收入1370万美元[212] - 公司发展依赖额外融资，但额外资金不一定能按可接受条款获取[210][211] - 若无法成功开发和商业化产品候选物，公司业务、财务状况和经营成果将受重大不利影响[215] - 投资获取产品候选物等活动有风险，若回报低于预期，公司营收和经营成果将受影响[222] - 若无法有效管理增长，可能无法实现业务目标[223] - 公司产品获批后可能不被市场接受，影响营收和财务状况[279] 业务合作与交易 - 收购BlackThorn Therapeutics，其前股东就navacaprant可获最高3.65亿美元开发和监管批准里程碑付款及最高4.5亿美元销售里程碑付款，就NMRA - 511可获最高1亿美元开发和监管批准里程碑付款及最高1亿美元销售里程碑付款[199] - 与Amgen的2021年9月许可协议中，公司需支付最高7.2亿美元商业里程碑付款及潜在全球年净销售额的个位数特许权使用费，合作协议需三年共支付6250万美元[200] - 与Vanderbilt University的许可协议中，公司需支付最高4.224亿美元开发和商业里程碑付款及潜在未来净销售额的中个位数特许权使用费[201] - 公司未来可能开展合作和战略伙伴关系，但不一定能实现预期收益，还可能改变或延迟开发和商业化计划[355] - 产品候选的开发和商业化需大量额外资金，合作等交易存在运营和财务风险，可能无法实现交易收益[356] - 公司在寻找战略伙伴时面临激烈竞争，谈判耗时且复杂，可能因产品候选处于早期阶段而无法成功建立合作[357] - 由于多种风险，公司可能无法实现现有或未来合作及许可协议的收益，大型药企的业务合并减少了潜在合作伙伴[358] 公司运营风险 - 公司是临床阶段生物制药公司，尚无获批商业销售产品，预计未来几年也难以实现产品商业化和销售创收[194] - 公司运营历史有限，难以评估其前景和成功可能性[193] - 公司临床和临床前药物开发过程漫长、昂贵且结果不确定，可能面临延迟或无法推进的情况[193] - 神经科学药物开发面临独特挑战，过程复杂且耗时[218][219] - 公司临床运营和研发项目依赖吸引和留住高技能人员，招聘和留用存在困难[226][229] - 未来收购或处置可能导致股权证券摊薄发行、产生债务等，损害公司财务状况[232] - 公司依赖第三方数据集和数据库，若无法获取或改进精准神经科学方法，战略执行能力可能受限[233] - 公司所处行业竞争激烈且变化迅速，面临来自多方面的竞争，可能影响业务、财务状况和经营成果[235] - 公司可能因资源有限，无法抓住更有盈利潜力的产品候选或适应症机会[241] - 公司依赖第三方云基础设施提供商，其运营中断等情况可能对公司业务、财务状况和经营成果产生不利影响[242] - 公司安全措施若被破坏或数据被非法获取，可能面临重大责任和声誉损害[245] - 公司精准神经科学工具使用第三方开源软件，若违反许可条款，可能面临诉讼和潜在责任[246] - 开源软件使用风险较大，可能导致公司需公开源代码、重新设计工具等，影响公司业务和财务状况[248] - 临床和临床前药物开发过程漫长、昂贵且结果不确定，公司相关项目可能延迟或无法推进，影响产品商业化[249] - 为获得FDA批准，公司需进行充分且良好控制的临床试验，试验可能因多种因素延迟[250] - 临床研究面临多种延迟风险，如无法产生足够临床前数据、无法及时完成临床前测试等[251] - 临床试验需符合FDA等监管机构要求，可能因多种因素被暂停或终止[253] - 国外开展临床试验存在额外风险，如患者不遵守协议、行政负担增加等[254] - 公司公布的临床研究中期、 topline或初步数据可能会因更多数据或审计验证而改变[270] - 公司临床研究数据可能与实际结果不同，或不被监管机构认可，影响产品获批和商业化[272] - 监管机构可能对公司产品采取多种措施，如撤回批准、要求修改标签等[273] - 公司临床研究依赖患者招募和留存，若出现问题将影响业务和财务状况[274] - 公司临床研究面临竞争，会减少可招募患者数量[275] - 公司目前无营销、销售和分销能力，自建或外包均有风险[281] - 公司可能面临产品责任索赔，产品责任保险可能无法覆盖所有损失[283] - 药品开发和商业化受严格监管，公司无提交新药申请经验，获批不确定[287] - 公司产品可能因多种原因无法获得监管批准，获批后也可能受限[289] - 即便产品获批，公司仍面临持续监管审查和额外费用[293] - 制造商及设施需遵守FDA和外国监管机构的大量要求[294] - 若监管机构发现产品问题，可能对产品或公司施加限制[295] - 政府对违法行为的调查会使公司耗费资源并产生负面宣传[296] - FDA等监管机构政策变化可能阻碍产品获批[297] - 公司若被认定不当推广药品，可能面临重大责任[298] - FDA等机构的中断可能影响公司业务[300] - 公司需遵守进出口控制、制裁等法律，违规后果严重[301] - 动物测试限制可能影响公司研发活动[302] - 确保内部运营和第三方业务安排合规或产生大量成本，违规或面临重大处罚[306] - 员工等可能存在不当行为，合规控制措施不一定能防范风险[307] - 若相关诉讼失败，公司业务、财务等或受重大不利影响[308] - 无法及时获得第三方支付方的覆盖和充足报销，公司业务、财务等或受重大不利影响[323] - 公司面临与健康信息隐私相关的潜在责任，遵守相关法律法规成本高且可能增加[324] - 若违反HIPAA，公司可能面临重大刑事或民事处罚[325] - 联邦贸易委员会有权对违反隐私和数据安全规定的公司采取执法行动[326] - 加利福尼亚消费者隐私法案等法律可能增加公司合规成本和潜在责任[327] - 英国GDPR对违规公司的罚款最高可达2000万欧元（1750万英镑）或全球营业额的4%[329] - 公司依赖第三方制造产品候选物，存在供应不足或成本不可接受的风险[337] - 若第三方制造商无法遵守法规，公司可能面临制裁，影响业务和运营结果[338] - 公司当前及未来依赖他人生产候选产品或药物，可能影响未来利润率和商业化能力[339] - 第三方制造候选产品可能出现未按计划生产、减产、提价等多种问题[341] - 供应来源可能中断，且无法保证能及时恢复供应，公司依赖第三方采购原材料，目前无商业生产协议[342] - 公司依赖第三方开展临床前研究和临床试验，若第三方未履行职责，可能无法获得监管批准或商业化候选产品[343] - 公司CRO有权因多种原因终止与公司的协议[345] - 专业第三方服务提供商数量有限，若合作关系终止，公司可能无法及时找到替代方[346] - 公司依赖第三方知识产权，若违反许可协议或协议终止，可能失去相关权利并损害业务[347] - 许可协议复杂，可能存在解释分歧，未来特许权使用费可能很高，影响盈利能力[349][350] - 公司部分依赖许可方处理专利相关事务，若许可方未妥善处理，可能影响公司开发和商业化候选产品的能力[354] - 产品候选可能需要特定组件，公司可能无法以合理成本或条款获得相关知识产权许可，这会损害业务[359] - 公司部分专利或专利申请可能与第三方共同拥有，若无法获得独家许可，可能导致竞争对手进入市场[360] - 公司可能无法成功获得或维持产品管线所需的权利，这可能导致业务运营成本增加或出现其他不利情况[361] - 公司与学术机构合作时，可能无法在规定时间内或按可接受条款协商获得技术许可，从而阻碍项目推进[362] - 公司可能依赖美国政府及相关机构许可或资助开发的知识产权，若未履行义务可能导致权利丧失[365] - 公司的成功很大程度取决于能否在美国和其他国家获得并维持产品候选和方法的专利保护，但存在诸多不确定性[367] - 生物技术、生物制药和数据科学领域专利的强度不确定，专利执法能力的不确定性增加[371] - 公司可能无法识别相关第三方专利或错误解读其相关性、范围或有效期，影响产品开发和销售[372] - 美国和多数其他国家的专利申请通常在提交后18个月内保密或可能根本不公布，公司无法确定是否是首个提交相关专利申请的[373] - 公司的专利或专利申请可能在国内外的法院或专利局受到挑战，不利裁决可能限制公司阻止他人使用或商业化类似技术和产品的能力[374] - 知识产权权利不一定能解决公司竞争优势面临的所有潜在威胁，存在多种可能影响公司业务的情况[375] - 与员工和第三方的保密协议可能无法防止商业秘密和其他专有信息的未经授权披露，损害公司业务和竞争地位[378] - 商业秘密和机密信息难以保护，公司虽采取措施但仍可能被泄露，且难以获得充分补救[379] - 第三方对公司或其合作伙伴的知识产权侵权索赔可能阻止或延迟产品发现和开发工作，相关诉讼不可预测且成本高[380] - 众多美国和外国第三方拥有的已发布专利和待决专利申请可能对公司产品构成侵权风险，若被认定侵权可能影响产品商业化[381] - 生物制药和生物技术行业的专利覆盖范围不明确，若因专利侵权被起诉，公司可能难以证明不侵权或专利无效，且可能承担高昂成本[382] - 第三方主张专利或其他知识产权权利，公司可能面临禁令等救济，成功索赔时或需支付高额赔偿[383] - 公司可能无法在全球保护知识产权，因专利具有区域性且在部分国家保护程度不同[384] - 许多公司在外国司法管辖区保护和捍卫知识产权遇到重大问题，公司或面临成本增加、专利风险等[385] - 美欧地缘政治行动或增加公司专利申请、维护和执行的不确定性与成本，可能导致专利权利部分或全部丧失[386] - 因诉讼费用和不确定性，公司可能认为对部分第三方执行知识产权成本过高或不可行[389] - 公司可能卷入保护或执行专利等知识产权的诉讼，此类诉讼可能昂贵、耗时且不成功[390] 行业环境与法规 - 自2019年美国在神经科学研发上花费超1100亿美元，占疾病专项支出约33%，同期新疗法获批中仅约12%用于脑部疾病治疗[218] - 2011 - 2020年采用患者选择生物标志物的新药临床开发成功率约16%，未采用的约8%[218] - 欧盟临床试验法规（CTR）于2014年4月通过，2022年1月31日生效，过渡期于2025年1月31日结束[258] - 2022年1月17日，英国药品和保健品监管局（MHRA）发起为期八周的临床试验立法咨询[260] - 2023年3月21日，MHRA公布咨询结果，将推进立法变更[260] - 欧盟制药立法正在审查，可能对公司业务产生长期重大影响[291] - 2010年3月ACA法案颁布，改变医疗融资方式，对生物制药行业有多项规定[309] - 2021年3月美国取消法定医疗补助药品回扣上限（原上限为药品平均制造商价格的100%），2024年1月1日起生效[312] - 2011年8月预算控制法案削减医疗保险支付，2013年4月生效，2032年截止（2020年5月1日至2022年3月31日暂停）[312] - 2022年8月IRA法案要求特定药品制造商2026年起与医保谈判价格，2023年起对超通胀提价行为征收回扣，2025年1月1日起更换D部分覆盖缺口折扣计划[313] - ACA法案将多数品牌药法定最低回扣提高至平均制造商价格的23.1%，仿制药提高至13.0%[315] - ACA法案扩大医疗补助计划资格标准，将收入在联邦贫困线133%及以下的个人纳入[315] - 2024年美国和欧盟预计将有新的人工智能技术相关法律生效[334] - 欧盟人工智能法案于2024年8月2日生效，多数实质性要求2026年8月2日起适用，违规罚款最高可达全球年营业额的7%[335] - 2012年欧洲通过欧洲专利一揽子计划法规，目标是提供单一泛欧单一专利系统和统一专利法院[387] - 单一专利系统和统一专利法院于2023年6月1日启动，公司欧洲专利默认受其管辖，可能面临专利被撤销风险[388] 公司人员情况 - 截至2024年12月31日有110名全职员工[223] 临床研究事件 - 2024年4月，公司NMRA - 266的1期试验因非临床研究中兔子出现惊厥被FDA暂停[253] - 2025年1月，公司KOASTAL - 1研究未在主要终点和关键次要终点上显示出统计学显著改善[263] - 大鼠研究中，navacaprant在最高剂量（100mg/kg/天）下出现皮肤和眼部光毒性[266] 政治事件影响 - 2024年1月有国会活动，9月众议院通过BIOSECURE法案，若相关法案成法，公司部分中国合作方可能受影响[340]

产品研发进度预期 - 公司预计2026年第一季度公布KOASTAL - 3的顶线数据，第二季度公布KOASTAL - 2的顶线数据[1][5] - 公司预计2025年底前公布NMRA - 511治疗阿尔茨海默病激越的1b期研究顶线数据[1][7] - 公司预计2025年年中推进下一个M4正变构调节剂（PAM）项目进入临床[1][8] 财务数据关键指标变化 - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为3.076亿美元，预计可支持运营至2026年年中[1][13] - 2024年第四季度研发费用为4590万美元，2023年同期为3890万美元；2024年全年研发费用为2.009亿美元，2023年同期为1.427亿美元[13] - 2024年第四季度一般及行政费用为1700万美元，2023年同期为1120万美元；2024年全年一般及行政费用为6250万美元，2023年同期为4550万美元[13] - 2024年第四季度净亏损5880万美元，2023年同期为1.087亿美元；2024年全年净亏损2.438亿美元，2023年同期为2.359亿美元[13] 项目调整与计划 - 公司基于KOASTAL - 1研究结果优化KOASTAL - 2和 - 3研究，计划2025年3月恢复这两项研究[4] - 公司已停止navacaprant治疗双相抑郁的2期临床试验，以优先将资源分配到KOASTAL项目[6] 人员变动 - 公司研发副总裁Robert Lenz博士将离职，继续担任顾问角色[9]

文章核心观点 Neumora Therapeutics公布2024年第四季度和全年财务结果并进行业务更新，公司基于KOASTAL - 1研究优化KOASTAL - 2和 - 3研究，预计2026年公布相关数据，2025年底公布NMRA - 511在阿尔茨海默病激越方面的顶线数据，预计2025年年中推进下一个M4阳性变构调节剂项目进入临床，公司财务状况良好，资金可支持运营至2026年年中 [1][2] 关键管线亮点 Navacaprant - 基于KOASTAL - 1研究结果优化KOASTAL - 2和 - 3研究，暂停后计划2025年3月恢复，预计2026年第一季度公布KOASTAL - 3顶线数据，第二季度公布KOASTAL - 2顶线数据 [4][5] - 停止navacaprant治疗双相抑郁症的2期临床试验，优先将资源分配到KOASTAL项目，未来会评估继续研究该适应症的机会 [6] - 优化措施包括减少临床站点数量并选择MDD研究经验丰富的站点、增加临床医生评估的SAFER方法、增加Verified Clinical Trial筛选数据库 [7] NMRA - 511 - 推进NMRA - 511在阿尔茨海默病激越方面的1b期信号探索研究，预计2025年底公布顶线数据 [8] M4阳性变构调节剂（PAM）系列 - M4系列包含多种新型化合物，预计2025年年中推进下一个M4 PAM项目进入临床，选择性M4受体PAMs有望提供抗精神病疗效并减少副作用 [9] 业务更新 人员变动 - 2024年2月公司进行管理层任命，今日宣布研发负责人Robert Lenz博士离职并担任顾问角色 [13] 财务状况 - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为3.076亿美元，预计可支持运营至2026年年中 [12][13] 研发费用 - 2024年第四季度研发费用为4590万美元，全年为2.009亿美元，较2023年同期增加，主要因navacaprant临床试验推进，2023年全年结果包含6390万美元主要为非现金的在研项目研发成本 [12][13] 管理费用 - 2024年第四季度管理费用为1700万美元，全年为6250万美元，较2023年同期增加，主要因人员相关成本和专业服务费用增加 [13] 净亏损 - 2024年第四季度净亏损为5880万美元，全年为2.438亿美元，较2023年同期有所变化 [13] 公司简介 Neumora Therapeutics是临床阶段生物制药公司，致力于应对全球脑部疾病危机，其治疗管线包括七个神经科学项目，目标是为神经精神障碍和神经退行性疾病开发新疗法，公司工作得到一系列工具支持，使命是重新定义神经科学药物开发 [12]