MALVERN, Pa., Jan. 16, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ocugen, Inc. ("Ocugen" or the "Company") (NASDAQ:OCGN), a biotechnology company focused on discovering, developing, and commercializing novel gene and cell therapies, biologics, and vaccines, today announced that the first patient has been dosed in the OCU200 Phase 1 clinical trial for diabetic macular edema (DME). "OCU200 has the potential to change the treatment landscape for DME, diabetic retinopathy (DR), and wet age-related macular degeneration (wet AMD) ...

100% (9/9) of treated evaluable subjects demonstrated improvement or preservation in visual function compared to untreated eyes at both one and two years100% (9/9) of treated evaluable subjects demonstrated improvement or stabilization in mobility testing, which was only performed up to one yearImprovement in visual function was statistically significant (p=0.01, treated vs untreated eyes), regardless of mutation at two yearsFavorable long-term safety and tolerability profile with no serious adverse events ...

文章核心观点 - 公司宣布其新型基因疗法候选药物OCU410在临床试验中显示出良好的安全性和耐受性，且初步数据显示其对地理萎缩（GA）具有潜在的治疗效果[1][2][3] 临床试验进展 - 数据和安全监测委员会（DSMB）批准了OCU410 ArMaDa临床试验的第二阶段继续进行[1] - 第二阶段试验包括45名受试者，随机分配到两个OCU410治疗组（5×10^10 vg/mL或1.5×10^10 vg/mL）或一个未治疗的对照组[2] - 试验将在2025年初完成给药，并继续提供9个月和12个月的疗效更新[5] 药物特性与潜在优势 - OCU410是一种新型修饰基因疗法候选药物，用于治疗由干性年龄相关性黄斑变性（dAMD）引起的地理萎缩（GA）[1] - 目前批准的GA治疗方法需要每年进行6-12次玻璃体内注射，而OCU410有望成为一种一次性的终身治疗方案[3] - OCU410通过AAV5载体递送RORA基因，靶向dAMD病理生理学的四个主要途径：脂质代谢、炎症、氧化应激和补体系统，从而帮助恢复视网膜稳态[4][6] 行业背景与市场需求 - dAMD是全球50岁以上人群失明的主要原因之一，影响约1000万美国人和超过2.66亿全球人口[5] - dAMD占所有AMD病例的85-90%，其特征包括视网膜变薄、黄斑功能丧失和中央视力受损[5] - 目前批准的治疗方法仅针对补体系统，而OCU410则同时针对所有四个主要途径，具有潜在的革命性治疗效果[4][6] 公司愿景与研发平台 - 公司致力于通过创新基因和细胞疗法以及疫苗改善全球患者的生活，其突破性修饰基因疗法平台有望治疗多种视网膜疾病[8] - 公司还在推进传染病和骨科疾病的研究，以支持公共卫生和解决未满足的医疗需求[8]

MALVERN, Pa., Dec. 11, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ocugen, Inc. (Ocugen or the Company) (NASDAQ: OCGN), a biotechnology company focused on discovering, developing, and commercializing novel gene and cell therapies, biologics, and vaccines, today announced that Dr. Shankar Musunuri, Chairman, CEO, and Co-Founder of Ocugen will present at the Oppenheimer Movers in Rare Disease Summit at the Westin Grand Central, New York on Thursday, December 12, 2024. “I have witnessed firsthand the impact that Ocugen’s modifie ...

MALVERN, Pa., Nov. 27, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ocugen, Inc. (Ocugen or the Company) (NASDAQ: OCGN), a biotechnology company focused on discovering, developing, and commercializing novel gene and cell therapies, biologics, and vaccines, today announced that Dr. Shankar Musunuri, Chairman, CEO, and Co-Founder of Ocugen will present at NobleCon20 – Noble Capital Markets’ 20th Annual Emerging Growth Equity Conference at Florida Atlantic University, Executive Education Complex, in Boca Raton, FL—taking place De ...

MALVERN, Pa., Nov. 20, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ocugen, Inc. (Ocugen or the Company) (NASDAQ: OCGN), a biotechnology company focused on discovering, developing, and commercializing novel gene and cell therapies, biologics, and vaccines, today announced that the European Medicines Agency (EMA) has granted orphan medicinal product designation for OCU410ST for the treatment of ABCA4-associated retinopathies including Stargardt disease, retinitis pigmentosa 19 (RP19), and cone-rod dystrophy 3 (CORD3). “We are d ...

MALVERN, Pa., Nov. 19, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ocugen, Inc. (Ocugen or the Company) (NASDAQ: OCGN), a biotechnology company focused on discovering, developing, and commercializing novel gene and cell therapies, biologics, and vaccines, today announced positive preliminary efficacy and safety data from the Phase 1 dose-escalation portion of the Phase 1/2 OCU410 ArMaDa clinical trial for geographic atrophy (GA), secondary to dry age-related macular degeneration (dAMD). Key findings include: no drug-related s ...

Ocugen (OCGN) came out with a quarterly loss of $0.05 per share in line with the Zacks Consensus Estimate. This compares to loss of $0.06 per share a year ago. These figures are adjusted for non-recurring items.A quarter ago, it was expected that this biotech knee implant developer would post a loss of $0.06 per share when it actually produced a loss of $0.04, delivering a surprise of 33.33%.Over the last four quarters, the company has surpassed consensus EPS estimates two times.Ocugen, which belongs to the ...

药物临床试验进展 - 公司在OCU400针对RP和LCA的1/2期试验中，89%的参与者在最佳矫正视力、低亮度视力或多亮度移动性测试分数方面有保持或改善[128] - 公司OCU400针对RP的3期liMeliGhT临床试验将招募150名受试者[129] - 公司OCU400针对RP的3期临床试验预计2025年上半年完成招募，2026年上半年提交生物制品许可申请和上市许可申请，2027年实现商业化[131] - 公司OCU410正在1/2期ArMaDa临床试验的2期进行给药，计划2025年初完成1/2期ArMaDa临床试验的给药[136][137] - 公司OCU410ST已完成1/2期GARDian临床试验的1期，数据安全监测委员会批准进入2期[136] - 公司OCU200预计2024年第四季度启动1期临床试验[139] - 公司NeoCart已完成现有设施改造为符合现行良好生产规范的设施，将视资金情况启动3期试验[140] - 公司OCU500将通过吸入和鼻内两种黏膜途径进行测试，美国国立过敏与传染病研究所打算在研究性新药申请获批后启动1期临床试验[141] - 公司正在与相关政府机构和战略合作伙伴就OCU510和OCU520平台的开发资金进行讨论[141][143] - 美国和加拿大约有110,000名患者可能受益于公司OCU400的治疗，公司已获加拿大卫生部批准启动OCU400针对RP的3期试验[133] 财务数据对比 - 2024年第三季度合作安排收入较2023年同期减少260万美元[146] - 2024年第三季度研发费用较2023年同期增加110万美元[147] - 2024年第三季度一般和管理费用较2023年同期减少280万美元[148] - 2024年第三季度其他收入（支出）净额较2023年同期减少40万美元[149] - 2024年前九个月合作收入较2023年同期减少130万美元[153] - 2024年前九个月研发费用较2023年同期减少800万美元[154] - 2024年前九个月一般和管理费用较2023年同期减少650万美元[156] - 2024年前九个月其他收入（支出）净额较2023年同期减少120万美元[157] 公司现金状况与资金需求 - 截至2024年9月30日公司有3870万美元现金[158] - 2024年第三季度公司以每股1.15美元发行并出售3270万股普通股获得净收益3470万美元[160] - 2023年9月30日前九个月经营活动使用现金5080万美元，净亏损5210万美元[167] - 2024年9月30日前九个月投资活动使用现金340万美元，2023年同期投资活动提供现金580万美元[168] - 2024年9月30日前九个月融资活动提供现金3470万美元，2023年同期为2090万美元[169] - 截至2024年9月30日公司有现金约3870万美元，不足以支撑未来12个月运营[174] - 公司需筹集大量额外资金直至产品销售获得可观收入[174] - 公司正在评估多种获取资金的策略[174] - 若无法获得必要资金公司将延迟削减或停止研发和商业化工作[174] 公司内部控制 - 截至2024年9月30日公司披露控制和程序无效[180] - 公司有改善管理控制的补救计划[181] - 2024年第三季度补救活动影响公司财务报告内部控制[182]

融资情况 - 第三季度末完成3000万美元债务融资[1] - 凭借近期股权和债务融资，现金储备足以支撑到2026年第一季度[2] 现金状况 - 截至2024年9月30日现金及受限现金总计3900万美元，相比2023年12月31日的3950万美元[9] 运营费用 - 2024年第三季度总运营费用为1440万美元，其中研发费用810万美元，行政费用630万美元，2023年第三季度总运营费用为1610万美元，其中研发费用700万美元，行政费用910万美元[10] 临床试验进展 - OCU400的3期liMeliGhT临床试验有望在2025年上半年完成入组[1] - OCU410目前处于1/2期ArMaDa临床试验的2期阶段[1] - OCU410ST GARDian临床试验的数据安全监测委员会批准1/2期临床试验的2期入组[1] 患者数量 - 美国、加拿大和欧洲的视网膜色素变性患者数量达30万[2] - 地理萎缩影响美国和欧盟约200 - 300万人[3] 临床展示会 - 将于2024年11月12日举行临床展示会，展示相关临床试验数据[6]