文章核心观点 Ocugen公司将于2024年8月8日上午8:30举办电话会议和网络直播，讨论2024年第二季度财务结果并提供业务更新 [4] 公司信息 - 公司是一家专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法及疫苗的生物技术公司 [2][4] - 公司突破性修饰基因疗法平台有潜力用单一产品治疗多种视网膜疾病，还在推进传染病和骨科疾病研究 [2] 会议安排 - 会议时间为2024年8月8日上午8:30（美国东部时间） [4] - 美国拨打号码为(800) 715 - 9871，国际拨打号码为(646) 307 - 1963，会议ID为7453742 [5] - 网络直播可在Ocugen投资者网站活动板块观看 [5] - 电话会议重播和网络直播存档将在活动结束后约45天内在Ocugen投资者网站提供 [1] 联系方式 - 通讯负责人为Tiffany Hamilton，邮箱为Tiffany.Hamilton@ocugen.com [7]

文章核心观点 - 生物技术公司Ocugen宣布将于2024年8月8日上午8点30分举办电话会议和网络直播，讨论2024年第二季度财务结果并提供业务更新 [1] 会议信息 - 美国拨打号码为(800) 715 - 9871，国际拨打号码为(646) 307 - 1963，会议ID为7453742 [2] - 网络直播可在Ocugen投资者网站的活动板块观看 [2] - 公司将在当天盘前发布收益公告 [4] - 会议重播和存档网络直播将在活动结束后约45天内在Ocugen投资者网站上提供 [4] 公司介绍 - Ocugen专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法及疫苗，以改善全球患者健康并带来希望 [5] - 其突破性修饰基因疗法平台有潜力用单一产品治疗多种视网膜疾病，还在推进传染病和骨科疾病研究 [5] - 可在www.ocugen.com了解更多信息，并在X和LinkedIn上关注公司 [5]

文章核心观点 - 奥库根公司宣布其用于治疗地理萎缩（GA）的新型修饰基因疗法候选药物OCU410的1/2期ArMaDa临床试验第三队列给药完成，且已启动2期临床试验，该疗法有望改变GA治疗格局 [14][15] 关于OCU410 - 利用腺相关病毒（AAV）平台向视网膜递送RORA基因，RORA蛋白在脂质代谢、减少脂褐素沉积和氧化应激等方面发挥重要作用，能靶向与干性年龄相关性黄斑变性（dAMD）病理生理学相关的多条途径，公司正将其开发为一次性基因疗法治疗GA [12] - 已启动2期临床试验，将评估其在更大患者群体中的安全性和有效性，患者将随机分为两个治疗组（中剂量或高剂量）或对照组 [15] 关于1/2期ArMaDa临床试验 - 旨在评估单侧视网膜下注射OCU410在GA患者中的安全性，分两个阶段进行 1期为多中心、开放标签、剂量递增研究，有低、中、高三个剂量水平；2期为随机、结果评估者盲法、剂量扩展研究，患者将按1:1:1比例随机分配到两个OCU410治疗组或未治疗对照组 [7] - 三名受试者接受了最高剂量（200µL的1.5x10¹¹ vg/mL）的单次视网膜下注射，完成了试验1期阶段的给药，该试验在美国14个领先的视网膜手术中心进行 [10] 关于干性年龄相关性黄斑变性（dAMD）和地理萎缩（GA） - dAMD影响约1000万美国人和超过2.66亿全球人口，其特征是黄斑变薄，涉及视网膜缓慢退化，占所有AMD病例的85 - 90% [16] - GA是dAMD的晚期阶段，在美国约影响100万人 [14] 关于奥库根公司 - 是一家专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法及疫苗的生物技术公司，其突破性修饰基因疗法平台有望用单一产品治疗多种视网膜疾病，还在传染病和骨科疾病领域开展研究 [17] - 将定期提供临床试验更新 [2]

文章核心观点 - 奥库根公司宣布其用于治疗地理萎缩（GA）的新型修饰基因疗法候选药物OCU410的1/2期ArMaDa临床试验第三队列给药完成，并启动2期临床试验 [1][5][7] 分组1：公司信息 - 奥库根是一家专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法及疫苗的生物技术公司，其突破性修饰基因疗法平台有潜力用单一产品治疗多种视网膜疾病，还在推进传染病和骨科疾病研究 [10] 分组2：疾病信息 - 干性年龄相关性黄斑变性（dAMD）影响约1000万美国人及超2.66亿全球人口，占所有AMD病例的85 - 90%，特征为黄斑变薄、视网膜缓慢退化等 [4] - 地理萎缩（GA）是dAMD的晚期阶段，在美国影响约100万人 [5] 分组3：疗法信息 - OCU410利用腺相关病毒（AAV）平台向视网膜递送RORA基因，RORA蛋白在脂质代谢等方面起重要作用，能靶向与dAMD病理生理相关的多条途径，公司正将其开发为一次性基因疗法 [9] 分组4：临床试验信息 - ArMaDa 1/2期临床试验将评估OCU410单侧视网膜下给药的安全性，分两个阶段进行，1期是多中心、开放标签、剂量递增研究，有三个剂量水平；2期是随机、结果评估者设盲、剂量扩展研究，受试者将按1:1:1比例随机分配到两个治疗组或对照组 [8] - 第三队列三名受试者接受最高剂量（200µL的1.5x10¹¹ vg/mL）单次视网膜下给药，完成1期试验给药，试验在美国14个领先视网膜手术中心进行 [6] - 已启动2期临床试验，将在更大患者群体中评估OCU410安全性和有效性，患者将随机分配到中、高剂量治疗组或对照组 [7] 分组5：其他信息 - 杜克大学眼科副教授表示现有FDA批准的GA抗补体疗法仅针对单一途径，益处有限且需多年多次玻璃体内注射，OCU410修饰基因疗法可能改变GA治疗格局 [2] - 公司首席医疗官对OCU410作为GA一次性治疗选择的潜力感到鼓舞 [2] - 公司将定期提供临床试验更新 [3]

文章核心观点 - 公司Ocugen(OCGN)在医疗行业中表现出色,年初至今的收益率达到131.3%,远高于医疗行业平均5.7%的收益率 [5] - 同样在医疗行业中表现出色的还有Organon(OGN),其年初至今的收益率为44.5% [6] - Ocugen属于医疗-生物医药和遗传学行业,该行业平均收益率为-4%,而Ocugen的表现远超行业平均水平 [7] - Organon属于医疗服务行业,该行业年初至今收益率为4.6% [8] 行业总结 医疗行业 - 医疗行业包含1042家公司,目前在Zacks行业排名中位列第7位 [2] - 医疗行业年初至今平均收益率为5.7% [5] 医疗-生物医药和遗传学行业 - 该行业包含501家公司,在Zacks行业排名中位列第86位 [7] - 该行业平均收益率为-4%,而Ocugen的表现远超行业平均水平 [7] 医疗服务行业 - 该行业包含58家公司,在Zacks行业排名中位列第91位 [8] - 该行业年初至今收益率为4.6% [8] 公司表现 Ocugen(OCGN) - 公司目前Zacks排名为2(买入) [3] - 过去3个月内,公司全年盈利预测上调9.2%,显示分析师对公司前景看好 [4] - 公司年初至今收益率达到131.3%,远高于医疗行业平均水平 [5] Organon(OGN) - 公司目前Zacks排名为1(强烈买入) [6] - 过去3个月内,公司当前年度每股收益预测上调5.3% [6] - 公司年初至今收益率为44.5% [6]

文章核心观点 Ocugen公司宣布OCU410ST GARDian临床试验的数据安全监测委员会（DSMB）批准在剂量递增阶段对高剂量OCU410ST进行给药，该疗法有望成为治疗Stargardt病的一次性疗法 [10]。 公司信息 - 公司是一家专注于发现、开发和商业化新型基因、细胞疗法及疫苗的生物技术公司，其突破性修饰基因疗法平台有潜力用单一产品治疗多种视网膜疾病，还在传染病和骨科疾病研究方面取得进展 [8][10] Stargardt病相关 - 是一种遗传性眼部疾病，会导致视网膜变性和视力丧失，是最常见的遗传性黄斑变性形式，约10万欧美患者受影响 [6][10] - 症状为黄斑区光感受器细胞退化导致中央视力下降，通常保留部分周边视力，多在儿童或青少年时期发病，发病年龄和进展速度因人而异，视网膜色素上皮细胞也会受影响 [13] - 目前尚无FDA批准的治疗方案 [12] OCU410ST疗法相关 - 是针对Stargardt病开发的修饰基因疗法候选药物，利用AAV递送平台将RORA基因递送至视网膜，基于核激素受体RORA调节与Stargardt病相关的通路 [10][14] - 在当前临床试验中已确定中剂量安全且耐受性良好，DSMB决定推进高剂量组给药 [4] - 1/2期GARDian临床试验将纳入最多42名轻至中度症状的患者（30名成人和12名儿童），评估单侧视网膜下注射的安全性，分两个阶段进行，1期为多中心、开放标签、剂量范围/递增研究，有低、中、高三个剂量水平；2期为随机、结果评估者盲法、剂量扩展研究，将患者按1:1:1比例随机分组，全面评估不同剂量治疗效果 [5] - 目前1/2期临床试验中，低剂量组和中剂量组已有6名患者给药，第3组将有3名患者接受高剂量给药 [4] 各方观点 - DSMB主席表示无严重不良事件报告，推进高剂量给药是临床进展重要一步，对患者是鼓舞 [1] - 公司首席医疗官称很高兴有第二个积极的DSMB建议，认可OCU410ST安全性和耐受性，期待其成为一次性疗法，计划今年晚些时候分享临床试验更新 [11]

文章核心观点 Ocugen公司宣布OCU410ST GARDian临床试验的数据安全监测委员会（DSMB）批准在剂量递增阶段对高剂量OCU410ST进行给药 ，该疗法用于治疗Stargardt病 ，目前试验进展顺利且有望为患者提供新治疗选择 [1][2] 分组1：公司进展 - 公司宣布DSMB批准在OCU410ST GARDian临床试验剂量递增阶段对高剂量OCU410ST进行给药 [1] - 目前已有6名Stargardt病患者在1/2期临床试验的低剂量组和中剂量组给药 ，另外3名患者将在第3组接受高剂量给药 [7] - 公司首席医疗官对DSMB的积极推荐表示高兴 ，期待今年晚些时候分享临床试验更新 [8] 分组2：临床试验 - 1/2期GARDian临床试验将纳入最多42名有轻度至中度症状的Stargardt病患者（30名成人和12名儿童） ，评估单侧视网膜下注射OCU410ST的安全性 [2] - 试验分两个阶段 ，1期是多中心、开放标签、剂量范围/递增研究 ，有低、中、高三个剂量水平；2期是随机、结果评估者盲法、剂量扩展研究 ，将成人和儿童受试者按1:1:1比例随机分为两个不同剂量治疗组或对照组 [2] 分组3：疾病介绍 - Stargardt病是一种遗传性眼部疾病 ，是最常见的遗传性黄斑变性形式 ，会导致视网膜变性和视力丧失 ，由视网膜中央黄斑区光感受器细胞退化引起 [10] - 该病通常在儿童或青少年时期发病 ，发病年龄和进展速度因人而异 ，视网膜色素上皮细胞也会受影响 [3] - 美国和欧洲约有10万人受该病影响 ，目前尚无FDA批准的治疗方案 [1][9] 分组4：疗法介绍 - OCU410ST是一种修饰基因疗法候选药物 ，利用AAV递送平台将RORA基因递送至视网膜 [4] - 该疗法基于核激素受体RORA ，调节与Stargardt病相关的通路 ，如脂褐素形成、氧化应激、补体形成、炎症和细胞存活网络 [4] 分组5：公司概况 - 公司是一家专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法及疫苗的生物技术公司 ，其突破性修饰基因疗法平台有望用单一产品治疗多种视网膜疾病 ，还在传染病和骨科疾病研究方面取得进展 [5][11]

文章核心观点 - 奥库根公司宣布其用于治疗色素性视网膜炎（RP）的修饰基因疗法候选产品OCU400的3期liMeliGhT临床试验已对首位患者给药，该疗法有潜力为RP患者提供一次性治疗方案，且有望在2026年获得生物制品许可申请（BLA）和上市许可申请（MAA）批准 [11][2][7] 分组1：OCU400相关信息 - OCU400是基于核激素受体（NHR）基因NR2E3的基因无关修饰基因疗法产品，可重置视网膜中受影响的细胞基因网络，建立内稳态，改善RP患者视网膜健康和功能 [14][8] - OCU400已获得FDA的孤儿药和再生医学先进疗法（RMAT）指定，EMA也接受基于美国的试验用于提交MAA，3期临床试验首次给药后，仍有望在2026年实现BLA和MAA批准目标 [7] 分组2：3期liMeliGhT临床试验情况 - 试验主要终点为亮度依赖导航评估（LDNA），将聚焦治疗组和未治疗组中研究眼从基线至少改善2勒克斯水平的应答者比例 [1] - 试验为期一年，样本量为150名参与者，分为两组，每组75人，一组为RHO基因突变患者，另一组为基因无关患者，每组参与者按2:1随机分配至治疗组（2.5 x 10¹⁰ vg/眼的OCU400）和未治疗对照组，招募8岁及以上、处于RP早期至晚期的患者 [6] - 试验参考了积极的1/2期OCU400数据，该数据显示治疗眼在最佳矫正视力（BCVA）、多亮度移动测试（MLMT）和低亮度视力（LLVA）方面呈积极趋势，89%（16/18）的RP受试者在BCVA、LLVA或MLMT评分上较基线有视力保留或改善，80%（8/10）的RHO突变受试者MLMT评分较基线有保留或改善，78%（14/18）的受试者治疗眼MLMT评分较基线有保留或改善 [13] 分组3：修饰基因疗法平台情况 - 修饰基因疗法旨在满足视网膜疾病（包括色素性视网膜炎、莱伯先天性黑蒙症和斯塔加特病等遗传性视网膜疾病，以及干性年龄相关性黄斑变性等多因素疾病）的未满足医疗需求 [9] - 奥库根公司的修饰基因疗法平台基于使用主基因调节剂NHRs，有潜力用一种产品解决由多个基因突变引起的多种视网膜疾病，以及可能由多个基因网络失衡引起的复杂疾病 [9] - 目前奥库根公司有三个修饰基因疗法项目正在进行临床试验，除了OCU400的3期liMeliGhT临床试验，还有针对干性年龄相关性黄斑变性继发的地理萎缩的OCU410的1/2期ArMaDa临床试验，以及针对斯塔加特病的OCU410ST的1/2期GARDian临床试验 [9] 分组4：公司相关信息 - 奥库根公司是一家专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法及疫苗的生物技术公司，其突破性的修饰基因疗法平台有潜力用单一产品治疗多种视网膜疾病，还在传染病和骨科疾病领域开展研究 [16] 分组5：各方观点 - 奥库根公司董事长、首席执行官兼联合创始人Shankar Musunuri博士表示，OCU400取得的每个临床里程碑都让公司更接近为RP患者提供一次性终身治疗方案，美国和欧洲有30万RP患者，全球有160万患者 [2] - 亚利桑那大学医学院凤凰城分校临床助理教授Benjamin Bakall博士称，当前的OCU400 3期研究令人兴奋，为数千名RP患者带来希望，有望为RP患者提供一种无论基因突变情况如何都能保存或改善视力的潜在治疗选择 [2] - 杜克大学眼科中心副教授Lejla Vajzovic博士表示，目前与多个基因突变相关的RP患者没有治疗选择，OCU400作为一种新型修饰基因疗法，有望为RP患者带来长期益处，可能引发RP治疗和眼科领域的范式转变 [12] - 奥库根公司首席医疗官Huma Qamar博士称，感谢与ARC团队的持续合作，很高兴扩大招募范围，纳入更多中心和代表不同RP基因突变的患者，这将验证这一新型基因疗法平台 [14]

文章核心观点 - 奥库根公司宣布其用于色素性视网膜炎（RP）的修饰基因疗法候选产品OCU400的3期liMeliGhT临床试验已对首位患者给药，该疗法有潜力为RP患者带来长期益处，且公司修饰基因疗法平台有望治疗多种视网膜疾病 [3][4] 关于OCU400 - OCU400是基于核激素受体（NHR）基因NR2E3的基因无关修饰基因疗法产品，可重置改变或受影响的细胞基因网络，建立内稳态，改善RP患者视网膜健康和功能 [1][7] - 3期liMeliGhT研究以亮度依赖导航评估（LDNA）为主要终点，聚焦治疗组和未治疗组中研究眼从基线改善至少2勒克斯水平的应答者比例 [1] - 该研究为期一年，样本量150名参与者，分为RHO基因突变组和基因无关组各75人，每组按2:1随机分配到治疗组（2.5 x 10¹⁰ vg/眼的OCU400）和未治疗对照组，招募8岁及以上早晚期RP患者 [11] - 此前1/2期数据显示，治疗眼在最佳矫正视力（BCVA）、多亮度移动测试（MLMT）和低亮度视力（LLVA）方面呈积极趋势，89%（16/18）的RP受试者、80%（8/10）的RHO突变受试者、78%（14/18）的受试者在治疗眼的BCVA、LLVA或MLMT评分上有改善或保持 [5] 关于修饰基因疗法 - 修饰基因疗法旨在满足视网膜疾病（包括IRD、RP、LCA、Stargardt病）及多因素疾病（如干性年龄相关性黄斑变性dAMD）的未满足医疗需求 [8] - 公司修饰基因疗法平台基于NHRs，可恢复视网膜基本生物过程的内稳态，有望用一种产品解决多种基因突变引起的视网膜疾病及复杂疾病 [8] - 目前公司有三个修饰基因疗法项目在临床中，除OCU400的3期liMeliGhT试验外，还有OCU410针对dAMD继发的地理萎缩（GA）的1/2期ArMaDa试验和OCU410ST针对Stargardt病的1/2期GARDian试验，GA影响美欧约200 - 300万人，Stargardt病影响美欧近10万人 [8] 关于奥库根公司 - 奥库根是一家专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法及疫苗的生物技术公司，其修饰基因疗法平台有潜力用单一产品治疗多种视网膜疾病，还在传染病和骨科疾病研究方面取得进展 [9] - OCU400已获FDA孤儿药和RMAT认定，EMA接受基于美国的试验用于提交上市许可申请（MAA），随着3期临床试验首次给药，OCU400仍有望在2026年实现生物制品许可申请（BLA）和MAA获批目标 [6]

文章核心观点 罗森律师事务所提醒在2020年5月8日至2024年4月1日期间购买Ocugen公司证券的投资者2024年6月10日担任首席原告的截止日期 ，投资者可通过风险代理安排获得赔偿 [12] 案件详情 - 被告在集体诉讼期间作出重大虚假或误导性陈述，未披露Ocugen财务报表重大错报、内部控制不足等情况，导致投资者受损 [8] 律所优势 - 罗森律师事务所代表全球投资者，专注证券集体诉讼和股东派生诉讼 [4][5] - 2017年该律所证券集体诉讼和解数量被ISS证券集体诉讼服务机构评为第一，自2013年起每年排名前四 [4][5] - 该律所取得针对中国公司有史以来最大的证券集体诉讼和解，为投资者追回数亿美元，2019年为投资者获得超4.38亿美元赔偿 [4] - 律所多位律师获Lawdragon和Super Lawyers等认可，2020年创始合伙人Laurence Rosen被law360评为原告律师界巨头 [4] 后续行动 - 加入Ocugen集体诉讼可访问https://rosenlegal.com/submit-form/?case_id=1566 ，或致电Phillip Kim律师免费电话866 - 767 - 3653，或发邮件至case@rosenlegal.com [10][13] - 若想担任首席原告，须在2024年6月10日前向法院提出申请 [10] 律所信息 - 律所名称为The Rosen Law Firm, P.A. [6] - 地址为纽约麦迪逊大道275号40层，邮编10016 [6] - 电话(212) 686 - 1060，免费电话(866) 767 - 3653，传真(212) 202 - 3827 [6] - 邮箱case@rosenlegal.com ，网址www.rosenlegal.com [6] 关注渠道 - 可在LinkedIn（https://www.linkedin.com/company/the-rosen-law-firm ）、Twitter（https://twitter.com/rosen_firm ）、Facebook（https://www.facebook.com/rosenlawfirm ）关注律所获取更新 [11]