文章核心观点 Ocugen公司获加拿大卫生部无异议函，将在加开展OCU400治疗色素性视网膜炎（RP）的3期liMeliGhT临床试验，有望为美加约11万患者提供基因无关治疗方案，且OCU400有望在2026年获BLA和MAA批准 [1][2][5] 临床试验进展 - 公司获加拿大卫生部无异议函，将在加开展OCU400治疗RP的3期liMeliGhT临床试验 [1] - 加拿大试验与美国FDA试验并行，可加快为美加约11万患者提供基因无关治疗方案的进程 [2] - 加拿大3期研究将在最多5个地点招募多达50名受试者 [2] - 3期研究为期一年，将招募150名参与者，分两组，每组75人，一组有RHO基因突变，一组基因无关，每组按2:1随机分配接受治疗或作为未治疗对照组 [3] - 研究招募8岁及以上患者，覆盖RP进展早晚期 [3] 试验终点 - 研究主要终点是通过亮度依赖导航评估（LDNA）测量从基线到第52周功能性视力的变化，能在更暗光线下（≥2勒克斯水平）通过迷宫者为治疗“应答者”，研究关注治疗眼和未治疗眼中应答者比例 [4] 产品优势 - OCU400基于NR2E3基因，可重置RP患者视网膜细胞功能失调的基因网络，重建健康细胞稳态，有望改善患者视力 [6] - 目前仅一种获批疗法针对RP单一突变，OCU400基因无关治疗方法为患者带来更大希望 [5][9] 产品资质与目标 - OCU400已获FDA孤儿药和RMAT认定，仍有望在2026年实现BLA和MAA批准目标 [5] 疾病介绍 - RP是一组罕见遗传疾病，导致视网膜细胞受损，引发视力丧失和失明，与超100个基因的200多种突变有关 [7][3] - 目前无获批疗法可延缓或阻止多种形式RP进展，现有基因替代疗法有前景但仅针对单一突变，且不能消除潜在基因缺陷 [8] 公司介绍 - Ocugen是生物技术公司，专注发现、开发和商业化改善全球患者健康的新型基因和细胞疗法、生物制品和疫苗，其突破性修饰基因疗法平台有望用单一产品治疗多种视网膜疾病，还在传染病和骨科疾病领域开展研究 [10]

财务结果 - 公司报告2024年第二季度财务结果，包括业务更新[3] - 公司获得3260万美元的净现金从公开发行普通股[2] - 截至2024年6月30日，公司现金、现金等价物和限制现金总计1600万美元，而2023年12月31日为3950万美元[16] - 2024年第二季度总运营费用为1660万美元，包括研发费用890万美元和一般及行政费用770万美元[17] - 2024年第二季度净亏损为0.04美元每普通股，而2023年同期为0.10美元每普通股[18] - 公司报告了净亏损为15,280单位，与上一期的27,204单位相比有所减少[25] - 普通股股东可获得的净亏损为10,292单位，与上一期的22,216单位相比有所减少[25] - 用于计算每股净亏损的股份数为257,353,857股，与上一期的257,293,247股相比基本持平[25] - 普通股股东可获得的每股净亏损为0.04单位，与上一期的0.09单位相比有所减少[25] 临床试验进展 - 正在进行OCU400 Phase 3 liMeliGhT临床试验，样本大小为150名参与者[5] - OCU400 Phase 3试验的主要终点是Luminance Dependent Navigation Assessment (LDNA)，超过60%的意向治疗患者达到响应标准[5] - 公司计划在2026年为OCU400申请BLA和MAA批准[13] - OCU410 Phase 1/2 ArMaDa临床试验已完成第三组给药，九名GA患者已接受低、中、高剂量治疗[14] - OCU410ST获得FDA的孤儿药指定，用于治疗Stargardt病，目前正在进行高剂量给药[9] 股票和资本结构 - 公司赎回了4,988单位的B系列可转换优先股[25]

财务数据和关键指标变化 - 截至2024年6月30日，公司现金、现金等价物和受限现金总计1600万美元，而2023年12月31日为3950万美元 [16] - 截至2024年6月30日，公司有2.574亿股流通普通股 [16] - 2024年第二季度总运营费用为1660万美元，其中研发费用890万美元，一般及行政费用770万美元；2023年同期总运营费用为2400万美元，其中研发费用1450万美元，一般及行政费用950万美元 [16] - 公司近期成功募资3260万美元，资金可支撑到2025年第三季度 [5][17] 各条业务线数据和关键指标变化 OCU400 - 正在积极招募患者进行治疗色素性视网膜炎（RP）的OCU400 3期liMeliGhT临床试验，该试验样本量为150名参与者，一组75名有RHO基因突变患者，另一组75名有其他几种基因突变患者，随机比例为2:1 [5][8] - 超过60%的1/2期临床试验意向治疗患者（包括有RHO突变的患者）符合3期设定的应答者标准，而唯一获FDA批准治疗RP一种突变的产品3期移动测试应答率为52% [7] OCU410 - 已进入治疗地理萎缩（干性年龄相关性黄斑变性晚期）的OCU410 2期ArMaDa临床试验，7月宣布完成第三队列给药，目前已有9名患者接受低、中、高剂量治疗，2期剂量扩展、评估者盲法临床试验已启动 [6][14] OCU410ST - 治疗斯塔加特病的OCU410ST 1/2期GARDian临床试验正在高剂量队列和剂量递增部分招募患者 [15] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国和欧盟约有30万RP患者，目前市场上唯一的治疗方法仅针对与RP相关的一种基因突变，OCU400有望治疗多种基因突变 [9] - 美国和欧洲1900万受干性年龄相关性黄斑变性影响的人群中，有200 - 300万地理萎缩患者 [13] - 美国和欧洲约有10万斯塔加特病患者，目前尚无获批疗法 [15] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于推进改良基因疗法平台在三个临床项目的进展，专注于为失明治疗提供创新基因疗法解决方案 [5][15] - 积极开展活动向眼科界普及改良基因疗法概念，并在多个会议上展示相关数据 [10] - OCU400具有基因无关作用机制，可治疗多种基因突变，有望满足RP患者重大未满足医疗需求；OCU410可调节与疾病进展相关的四条通路，相比目前仅针对补体系统且需频繁玻璃体内注射的治疗方案具有明显优势 [9][12][13] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对OCU400临床开发进展感到兴奋，其仍有望在2026年获得FDA生物制品许可申请（BLA）和欧洲药品管理局上市许可申请（MAA）批准 [7] - 期待通过扩大使用计划（EAP）为符合条件的RP患者提供OCU400治疗机会 [10][11] - 预计今年晚些时候提供OCU410临床试验更新，以进一步了解其安全性和有效性 [13] 其他重要信息 - 公司6月被纳入罗素指数，这体现了公司产品线价值并支持其为股东创造长期价值的努力 [5] - 近期的募资由一家顶级共同基金牵头，并有领先的生命科学投资者参与，进一步巩固了公司股东基础 [5] - OCU400获得FDA和欧洲药品管理局的扩展孤儿药指定以及FDA的再生医学先进疗法（RMAT）指定 [7] - OCU410ST获得FDA治疗ABCA4相关视网膜病变（包括斯塔加特病）的孤儿药指定 [15] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: OCU400扩大使用计划（EAP）主要针对哪些人群 - 扩大使用计划针对不符合3期纳入排除标准的人群，或需要在3期未提供的条件上有更多灵活性的人群，纳入标准为18岁及以上、有明确认证的RP基因诊断且有光感受器残留的患者，具体由治疗医生和患者决定 [18] 问题2: OCU400 3期试验中治疗组和未治疗组的预期差异以及研究的检验效能 - 研究按2:1比例设置，150名患者中有50名在未治疗组，研究假设应答率为50%时检验效能大于95%，应答者定义为在专有移动测试LDNA中达到两个或更高水平的患者 [19] 问题3: 今年晚些时候OCU410研究更新将提供哪些数据 - 预计提供OCU410治疗干性年龄相关性黄斑变性继发地理萎缩的初步安全性和有效性更新 [20] 问题4: OCU400试验的即将到来的里程碑或数据展示情况 - 由于是评估者盲法研究，将提供招募率更新以及如何符合BLA时间表的信息，因有RMAT指定和孤儿药指定，可能从明年晚些时候开始进行BLA和MAA滚动提交，临床招募明年初完成后需一年完成最后一名患者随访，数据出来后关闭临床部分，触发2026年6个月的加速审批路径，有望在2026年底在美国和欧盟获得批准 [21] 问题5: OCU200解除临床搁置的进展以及解除后是否立即开展试验 - 公司仍在与FDA合作提交所需信息以解除临床搁置，设计了一个简单的1期研究，FDA解除搁置后将确定该项目的前进方向，公司目前主要专注于基因疗法项目 [23] 问题6: OCU400在LDNA移动评估中达到应答标准与之前3期试验的移动评估是否有显著差异 - 分析1/2期意向治疗人群数据显示，基于能达到两个或更高水平的标准，OCU400应答率为62%，而获批产品应答率为52%，研究按50%应答率进行检验效能设计 [24]

研发管线和临床进展 - 公司正在开发基于核激素受体的修饰基因治疗平台，用于治疗视网膜疾病，包括遗传性视网膜疾病和多因素性疾病[115][116] - OCU400已获得FDA孤儿药物认定和RMAT认定，并在欧洲获得孤儿药物认定，显示其广泛的治疗潜力[116] - OCU400 I/II期临床试验结果显示，89%的受试者在最佳矫正视力、低照度视力或多光度移动测试评分方面有所保持或改善[118] - 公司已获FDA批准启动OCU400 III期临床试验用于视网膜色素变性的治疗，这是首个进入III期的广泛视网膜色素变性适应症的基因治疗项目[119][121] - OCU410和OCU410ST正处于I/II期临床开发阶段，分别用于干性年龄相关性黄斑变性和Stargardt病的治疗[123][125][126] - 公司正在与NIAID合作开展OCU500 COVID-19疫苗的I期临床试验[129] 财务表现 - 2024年第二季度合作安排收入为11.41亿美元，较2023年同期增加6.56亿美元[134] - 2024年第二季度研发费用下降5.67亿美元，主要由于COVAXIN项目终止导致费用减少[135] - 2024年第二季度一般及行政费用下降1.76亿美元，主要由于专业服务费用减少10%和人员成本下降8%[136] - 2024年第二季度其他收益(费用)净额下降0.31亿美元，主要由于利息收入减少[137] - 2024年上半年合作安排收入增加1.23亿美元，主要由于公司对合作伙伴提供的共同开发服务进行季度重新评估[142] - 2024年上半年研发费用下降9.02亿美元，主要由于COVAXIN项目终止和人员成本下降[143] - 2024年上半年一般及行政费用下降3.67亿美元，主要由于专业服务费用、人员成本和保险费用的减少[144] 现金流和持续经营能力 - 2024年6月30日公司现金、现金等价物和受限现金余额为16亿美元[146] - 2024年上半年经营活动产生的现金流出为20.51亿美元[151] - 2024年上半年投资活动产生的现金流出为2.87亿美元，主要用于购置固定资产[153] - 截至2024年6月30日，公司拥有约1600万美元的现金、现金等价物和受限现金[158] - 公司认为截至2024年6月30日的现金及现金等价物以及2024年6月30日之后筹集的资金预计将使公司的运营持续到2025年第三季度[158] - 公司需要筹集大量额外资金以为未来运营提供资金，管理层正在评估不同的融资策略[158] - 公司融资能力受地缘政治动荡、宏观经济条件以及通胀影响的制约，因此无法保证融资努力会成功[158] - 如果公司无法获得必要的资金，将需要推迟、缩减或取消部分或全部研发和商业化工作，并考虑其他战略选择[158] - 由于上述因素以及预计将持续的支出，公司持续经营能力存在重大不确定性[159] 其他披露 - 公司在报告期内没有任何资产负债表外安排[160] - 公司的关键会计政策和重大判断及估计在2023年年报中有详细披露，本报告期内未发生重大变化[161] - 公司已采纳的新会计准则在财务报表附注中有详细说明[162] - 公司未披露任何市场风险相关的定量和定性信息[162]

文章核心观点 - 奥库根公司（Ocugen）获FDA通知，启动OCU400用于治疗18岁及以上色素性视网膜炎（RP）成年患者的扩大使用计划（EAP），体现其为RP患者提供治疗方案的承诺，且OCU400有望在2026年获得生物制品许可申请（BLA）和上市许可申请（MAA）批准 [1][2][4] 公司动态 - 奥库根公司宣布收到FDA通知，启动OCU400针对18岁及以上RP成年患者的EAP [1] - 公司计划与临床医生、患者和RP社区合作，通过EAP为符合条件的患者提供OCU400治疗 [2] - 奥库根公司正在进行OCU400的3期liMeliGhT临床试验，按计划OCU400有望在2026年获得BLA和MAA批准 [3][4] OCU400 EAP相关 - EAP适用于美国符合条件的成年RP患者，包括有早期、中期至晚期疾病且至少有最小视网膜保留的患者、参加过OCU400 1/2期研究且对侧眼符合给药条件的患者、未满足1/2期试验和正在进行的3期liMeliGhT临床试验纳入标准但可从OCU400获益的患者，以及在BLA批准前可从OCU400作用机制中获益的RP患者 [5] - 关于OCU400 EAP的更多信息将在www.clinicaltrials.gov上公布 [6] OCU400 3期（liMeliGhT）临床试验相关 - 3期liMeliGhT临床试验为期一年，样本量为150名参与者，一组75名有RHO基因突变的参与者，另一组75名有其他基因突变的参与者，每组内参与者按2:1随机分配到治疗组（2.5 x10^10载体基因组/眼的OCU400）和未治疗对照组，正在招募8岁及以上早期至晚期RP患者参与研究 [7] OCU400产品相关 - OCU400是基于名为NR2E3的核激素受体（NHR）基因的修饰基因治疗产品，该基因调节视网膜内多种生理功能，OCU400可重置RP患者视网膜细胞中功能失调的基因网络，重建健康的细胞稳态，有望改善患者视力 [8] 修饰基因治疗相关 - 修饰基因治疗旨在满足与视网膜疾病相关的未满足医疗需求，包括遗传性视网膜疾病（IRDs）如RP、Leber先天性黑蒙症（LCA）和Stargardt病，以及多因素疾病如干性年龄相关性黄斑变性（dAMD） [9] - 奥库根公司的修饰基因治疗平台基于使用NHRs，有望通过一种产品解决由多个基因突变引起的多种视网膜疾病，目前有三个修饰基因治疗项目正在临床进行中，除OCU400的3期liMeliGhT临床试验外，还有针对dAMD继发的地理萎缩（GA）的OCU410 1/2期ArMaDa临床试验和针对Stargardt病的OCU410ST 1/2期GARDian临床试验，GA在美国和欧盟共影响约200 - 300万人，Stargardt病在美国和欧盟共影响近10万人 [9] 公司概况 - 奥库根公司是一家专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法及疫苗的生物技术公司，其突破性的修饰基因治疗平台有望用单一产品治疗多种视网膜疾病，同时也在传染病和骨科疾病研究方面取得进展 [10]

文章核心观点 - 奥库根公司收到美国食品药品监督管理局（FDA）通知，可启动OCU400用于治疗18岁及以上色素性视网膜炎（RP）成年患者的扩大使用计划（EAP），该公司致力于为RP患者提供潜在的一次性终身治疗方案 [1][2] 分组1：OCU400 EAP相关情况 - EAP允许有严重或危及生命疾病且未满足医疗需求的患者在临床试验之外使用尚未获得FDA批准的治疗方法，奥库根公司计划通过EAP为符合条件的患者提供OCU400 [2] - OCU400 EAP仅在美国实施，适用于18岁及以上、有早期至晚期RP且至少有最小视网膜保留的成年患者等四类人群 [5] - 关于OCU400 EAP的更多信息将在www.clinicaltrials.gov上公布 [6] 分组2：OCU400 Phase 3（liMeliGhT）临床试验情况 - 为期一年的3期liMeliGhT临床试验样本量为150名参与者，分为两组，每组75人，一组为RHO基因突变患者，另一组为其他基因突变患者，每组内参与者按2:1随机分配到治疗组和未治疗对照组，目前正在招募8岁及以上早期至晚期RP患者 [7] 分组3：OCU400产品情况 - OCU400是基于名为NR2E3的核激素受体（NHR）基因的修饰基因治疗产品，可重置RP患者视网膜细胞中功能失调的基因网络，重建健康的细胞内稳态，有望改善患者视力 [8] 分组4：修饰基因治疗行业情况 - 修饰基因治疗旨在满足与视网膜疾病相关的未满足医疗需求，奥库根公司的修饰基因治疗平台基于使用NHRs，有可能用一种产品解决由多个基因突变引起的多种视网膜疾病，目前该公司有三个修饰基因治疗项目正在进行临床试验 [9] 分组5：奥库根公司情况 - 奥库根公司是一家专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法及疫苗的生物技术公司，其突破性的修饰基因治疗平台有可能用单一产品治疗多种视网膜疾病 [10]

文章核心观点 Ocugen公司完成30434783股普通股包销公开发行，每股售价1.15美元，总收益约3500万美元，将用于公司一般用途 [1] 发行情况 - 公司完成30434783股普通股包销公开发行 [1] - 每股以1.15美元价格向公众出售 [1] - 发行总收益约3500万美元，扣除承销折扣、佣金和发行费用前 [1] - 发行由一家顶级共同基金牵头，生命科学领域领先投资者参与 [1] - Titan Partners Group担任此次发行的唯一账簿管理人 [2] 发行依据与文件获取 - 发行依据是公司于2024年4月18日向美国证券交易委员会提交的S - 3表格上架注册声明，该声明于5月1日生效 [3] - 可通过访问美国证券交易委员会网站或联系Titan Partners Group获取最终招股说明书补充文件和基础招股说明书 [3] 公司简介 - 公司是一家专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法及疫苗的生物技术公司 [1][5] - 其突破性修饰基因疗法平台有潜力用单一产品治疗多种视网膜疾病，还在传染病和骨科疾病研究方面取得进展 [5] 联系方式 - 公司通讯负责人Tiffany Hamilton，联系邮箱Tiffany.Hamilton@Ocugen.com [7] - Titan Partners联系电话(929) 833 - 1246，邮箱prospectus@titanpartnersgrp.com [7]

文章核心观点 Ocugen公司宣布定价承销公开发行普通股，预计募资并用于公司相关用途 [1][2] 分组1：发行情况 - 公司宣布承销公开发行30,434,783股普通股，发行价每股1.15美元，毛收入3500万美元，承销商有30天选择权可额外购买最多4,565,217股，发行预计8月2日左右完成 [1] 分组2：资金用途 - 公司打算将发行所得净收益用于一般公司用途、资本支出、营运资金以及一般和行政费用 [2] 分组3：发行依据与文件 - 发行依据是公司于2024年4月18日向美国证券交易委员会提交并于5月1日生效的S - 3表格上架注册声明，证券通过招股说明书和招股说明书补充文件发售，初步招股说明书补充文件已在7月31日提交，最终招股说明书补充文件将提交并可在SEC网站获取 [3] 分组4：公司简介 - 公司是一家生物技术公司，专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法及疫苗，其突破性修饰基因疗法平台有望用单一产品治疗多种视网膜疾病，还在传染病和骨科疾病研究方面取得进展 [5]

文章核心观点 Ocugen公司宣布普通股公开发行定价，预计募资并用于公司相关用途 [1][2] 分组1：发行情况 - 公司宣布承销公开发行30,434,783股普通股，发行价每股1.15美元，总收益3500万美元，承销商有30天选择权可额外购买4,565,217股，预计8月2日左右完成交易 [1] 分组2：资金用途 - 公司打算将发行所得净收益用于一般公司用途、资本支出、营运资金以及一般和行政费用 [2] 分组3：发行依据与文件 - 发行依据是2024年4月18日向美国证券交易委员会提交并于5月1日生效的S - 3表格上架注册声明，证券通过招股说明书和招股说明书补充文件发售，初步招股说明书补充文件已提交，最终文件将提交并可在SEC网站获取 [3] 分组4：公司简介 - 公司是专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法及疫苗的生物技术公司，其修饰基因疗法平台有望单产品治疗多种视网膜疾病，还在传染病和骨科疾病研究方面取得进展 [5]

文章核心观点 - 生物技术公司Ocugen宣布启动普通股包销公开发行，预计授予承销商30天选择权，可按公开发行价购买最多额外15%的普通股，所得款项用于公司一般用途 [1] 公司情况 - Ocugen是专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法及疫苗的生物技术公司，其突破性修饰基因疗法平台有望用单一产品治疗多种视网膜疾病，还在推进传染病和骨科疾病研究 [5] 发行情况 - 公司已启动普通股包销公开发行，预计授予承销商30天选择权，可按公开发行价购买最多额外15%的普通股，所有股票由公司出售，发行受市场等条件限制，能否完成、完成时间、实际规模和条款均不确定 [1] - 公司拟将发行所得净收益用于一般公司用途、资本支出、营运资金及一般和行政费用 [2] - 发行依据是2024年4月18日向美国证券交易委员会提交并于5月1日生效的S - 3表格上架注册声明，证券仅通过招股说明书和招股说明书补充文件发售，相关初步招股说明书补充文件和基础招股说明书将提交给美国证券交易委员会并可在其网站获取，也可向Titan Partners Group索取 [3] 发行相关方 - Titan Partners Group作为美国资本合伙公司的一个部门，担任此次发行的唯一簿记管理人 [2] 联系方式 - 公司通讯负责人Tiffany Hamilton，联系电话(929) 833 - 1246，邮箱Tiffany.Hamilton@Ocugen.com；Titan Partners联系电话(929) 833 - 1246，邮箱prospectus@titanpartnersgrp.com [7]