文章核心观点 文章介绍Terry Chrisomalis运营的Biotech Analysis Central制药服务，包括免费试用、服务内容和价格优惠等信息 [1] 服务介绍 - 提供对众多制药公司的深入分析 [1] - 投资小组Biotech Analysis Central有600多篇生物技术投资文章库、10多支中小盘股的模型投资组合及详细分析、实时聊天和一系列分析与新闻报道，助医疗保健投资者做决策 [2] 价格信息 - Biotech Analysis Central SA市场服务月费49美元，年计划有33.50%折扣，每年399美元 [1] 免费试用 - 目前为订阅者提供两周免费试用期 [1]

文章核心观点 Protagonist Therapeutics公司宣布其与强生合作的ANTHEM - UC IIb期研究取得积极顶线数据，药物icotrokinra在治疗溃疡性结肠炎上表现良好，公司股价上涨，同时该药物在其他研究中也有积极成果，还提及公司评级及推荐的其他股票 [1][2] 研究成果 - ANTHEM - UC IIb期研究评估icotrokinra治疗中重度活动性溃疡性结肠炎，所有剂量组均达到临床反应主要终点，在关键次要终点上与安慰剂有临床意义差异 [1][2][4] - 最高剂量组患者第12周反应率达63.5%，安慰剂组为11.1%；最高剂量组30.2%患者第12周临床缓解，安慰剂组为11.1% [5] - 过去一年Protagonist股价上涨87.4%，而行业下跌8.5% [3] - 3月10日消息公布后，Protagonist股价上涨45.9% [2] 合作情况 - icotrokinra由Protagonist和强生联合发现，按许可和合作协议开发 [6] - Protagonist主要完成I期研究，强生拥有II期及以后全球独家开发权 [7] 其他研究 - 上周Protagonist公布icotrokinra治疗中重度斑块状银屑病的III期ICONIC - LEAD和ICONIC - ADVANCE 1&2研究新数据 [8] - ICONIC - LEAD研究显示近半数中重度银屑病患者第24周皮肤完全清除 [8] - ICONIC - ADVANCE 1&2研究中icotrokinra优于百时美施贵宝的Sotyktu，达到共同主要终点 [9] - 强生计划开展III期ICONIC - ASCENDe头对头研究，对比icotrokinra与Stelara治疗中重度斑块状银屑病的效果 [10] 公司评级与推荐 - Protagonist当前Zacks排名为3（持有） [11] - 生物技术领域BioMarin Pharmaceutical排名更好，当前Zacks排名为2（买入） [11] - 过去60天，BioMarin 2025年每股收益预期从4.01美元增至4.25美元 [11] - 过去一年，BioMarin股价下跌15.4% [11] - BioMarin过去四个季度盈利均超预期，平均惊喜率为32.36% [12]

产品临床进展 - 公司两款产品rusfertide和icotrokinra处于3期临床开发，有望2025年向FDA提交新药申请[22] - 2024年2月两篇文章发表于《新英格兰医学杂志》，分别是2月7日icotrokinra 2b期试验结果和2月21日rusfertide 2期试验结果[26] - 2024年11月18日公布icotrokinra 3期ICONIC - LEAD研究积极顶线结果，16周时64.7%患者IGA评分为0或1，49.6%患者PASI 90达标[30] - 鲁司非肽VERIFY 3期试验预计2025年3月公布32周主要疗效终点数据，可能在2025年第四季度提交新药申请（NDA）[32] - 鲁司非肽REVIVE 2期试验结果显示，54%的真性红细胞增多症（PV）患者实现超2.5年持久血细胞比容控制（<45%），减少放血使用，长期耐受性良好且患者报告结局改善[33] - 伊可替尼ICONIC - LEAD 3期试验中，第16周时64.7%患者IGA评分为0或1，49.6%患者达到PASI - 90，而安慰剂组分别为8.3%和4.4%；ICONIC - TOTAL 3期试验达到主要终点[40,41] - 伊可替尼ANTHEM试验预计2025年第一季度公布顶线结果，ICONIC - ADVANCE 1、ICONIC - ADVANCE 2和脓疱型/红皮病型银屑病试验预计2025年第二季度公布顶线结果[42] - 公司于2022年第一季度启动VERIFY全球双盲、安慰剂对照的3期临床试验，预计2025年第一季度公布32周主要疗效终点的顶线数据，可能于2025年第四季度提交新药申请（NDA）[75] - 2022年2月JNJ启动FRONTIER 1试验，评估口服伊可托金拉治疗中重度斑块状银屑病，该试验于2022年12月完成，伊可托金拉达到主要和次要疗效终点[99] - ICONIC - LEAD试验中，第16周近三分之二（64.7%）依可托金拉治疗患者达到IGA评分为0/1，49.6%达到PASI 90；第24周，74.1%患者达到IGA评分为0/1，64.9%达到PASI 90[103] - 公司在2023年初完成PN - 943治疗中重度溃疡性结肠炎（UC）的2期试验，不再投入内部资源进行临床开发或合同生产活动[114] 合作协议与收入 - 2024年1月31日公司与武田达成rusfertide全球许可和合作协议，4月获3亿美元预付款，潜在交易价值达6.3亿美元[26] - 2024年四季度公司根据与强生修订协议获1.65亿美元里程碑付款，未来仍有资格获最高6.3亿美元里程碑付款及6 - 10%全球净销售额特许权使用费[30] - 公司与武田达成合作协议，2024年4月获3亿美元一次性预付款，有资格获最高3.3亿美元开发、监管和商业里程碑付款，包括VERIFY试验成功获2500万美元、FDA批准NDA获5000万美元（若选择退出美国损益共享安排则获7500万美元），还可获10% - 17%的美国以外净销售额分层特许权使用费，美利润和损失双方各占50%[36,38] - 公司与强生就伊可替尼达成合作，2017 - 2024年12月31日共获3.375亿美元不可退还付款，有资格获最高6.3亿美元未来开发和销售里程碑付款，还可获6% - 10%的净产品销售额分层特许权使用费（净销售额超40亿美元适用10%）[44] - 公司于2021年7月27日与JNJ签订修订并重述的许可与合作协议，2024年11月进一步修订[129] - 公司于2012年6月与Zealand Pharma A/S签订研究合作与许可协议，2014年2月28日修订[130] 公司指数与提名情况 - 2024年7月3日公司加入标准普尔小型股600指数[26] - 2024年11月21日公司宣布提名PN - 881，其对IL - 17的抑制效力比司库奇尤单抗高约100倍[30] - 公司预计2025年二季度提名代谢/肥胖项目口服肽开发候选药物，四季度提名基于铁调素机制血液学项目口服开发候选药物[30] - 2024年第四季度，公司选定PN - 881作为治疗免疫介导性皮肤病的开发候选药物，预计2025年第四季度启动1期研究[45] - 公司预计2025年第二季度为口服肽类代谢/肥胖项目提名开发候选药物，2025年第四季度为口服铁调素模拟物/铁转运蛋白阻滞剂项目提名开发候选药物[49] - 2024年第四季度，公司选定PN - 881作为治疗免疫介导性皮肤病的开发候选药物[107] - PN - 881在体外试验中，抑制50% IL - 6产生（IC50）的浓度为120皮摩尔，90%抑制（IC90）为560皮摩尔，效力约为司库奇尤单抗的100倍[110] - PN - 881计划于2025年第四季度开展1期单剂量递增（SAD）和多剂量递增（MAD）研究[112] 财务数据关键指标变化 - 公司2024财年末现金、现金等价物和有价证券约5.592亿美元，较2023年末的约3.416亿美元显著增加[30] 临床项目领域 - 公司临床项目涵盖血液学和血液疾病、炎症和免疫调节疾病两大领域[22] 各试验患者数量 - 鲁司非肽VERIFY 3期试验有250名患者，REVIVE 2期试验有70名患者，THRIVE 2期试验有46名患者，PACIFIC 2期试验有20名患者[31] - 伊可替尼ICONIC - LEAD 3期试验有684名患者，ICONIC - TOTAL 3期试验有311名患者，ICONIC - ADVANCE 1有774名患者，ICONIC - ADVANCE 2有731名患者，脓疱型/红皮病型银屑病试验有19名患者，ICONIC - PsA 2有750名患者，ANTHEM - UC 2b期试验有252名患者[31,39] 疾病市场情况 - 美国约有15.5万确诊真性红细胞增多症（PV）患者，其中约7.8万接受治疗，欧洲患者数量与之相近，市场机会约为10 - 20亿美元[53] - 约78%的接受治疗的PV患者未能将血细胞比容控制在45%以下[52] - 约55%接受治疗的PV患者频繁接受静脉放血和高剂量羟基脲治疗，约16%的患者在治疗期间发生血栓事件[53] - 全球有1.3亿人受银屑病影响，美国超800万人受影响，占美国成年人口的2 - 3%，30%的患者会出现关节炎并发症[83] - 2023年银屑病疗法全球市场销售额为249亿美元，美国市场为184亿美元，预计2033年全球销售额达320亿美元，美国为238亿美元[84] - 2024年美国约100万银屑病患者患有银屑病关节炎，占美国超800万银屑病患者的一定比例，10% - 15%的患者关节症状先于皮肤症状出现[87] - 2024年美国约290万人、全球约630万人受化脓性汗腺炎影响，全球市场销售额为15亿美元，美国为12亿美元，预计2034年全球达65亿美元，美国为54亿美元[88] - 2024年美国约290万人、全球约470万人患轴性脊柱关节炎，全球市场销售额为7500万美元，美国为6000万美元，预计2034年全球达1.07亿美元，美国为8700万美元[89] - 美国约240万炎症性肠病患者，占比超0.7%，2023年溃疡性结肠炎疗法全球销售额约78亿美元，预计2030年达132亿美元；克罗恩病疗法2023年全球销售额估计为152亿美元，预计2030年达181亿美元[92] - 约三分之一的炎症性肠病患者对TNF - α抗体药物无反应，约30% - 40%的患者在治疗第一年内产生耐药性[93] - 强生2024年Stelara®全球销售额为104亿美元，2024年Tremfya®销售额为37亿美元[97] - 依可托金拉（icotrokinra）潜在峰值年销售额预计超50亿美元，强生IL - 23单克隆抗体药物2024年营收约141亿美元[100] - 约5300名真性红细胞增多症（PV）患者每年使用鲁索替尼（Jakafi®）治疗[120] 试验详细数据 - REVIVE试验中，接受Rusfertide治疗的患者与安慰剂组相比，应答者比例为69.2% vs 18.5%（p = 0.0003），12周双盲随机撤药期间，92.3%（24/26）接受Rusfertide治疗的患者未接受静脉放血[62] - REVIVE试验安全数据显示，84%的治疗中出现的不良事件（TEAEs）为2级或以下，16%的患者出现3级TEAEs，无4级TEAEs[64] - 截至2024年10月18日，50（71%）、38（54%）和17（24%）名患者分别接受Rusfertide治疗≥2、≥2.5或≥3年[70] - 入组前患者估计平均静脉放血率（EPHL）>5次/年，接受Rusfertide治疗后，第1部分EPHL<1次/年，第2部分Rusfertide组和安慰剂组EPHL分别为<1次/年和约6.1次/年，第3部分EPHL仍<1次/年[71] - 总体上，18（26%）名患者出现严重不良事件（SAEs），11名患者报告恶性肿瘤，6名高风险PV患者发生7起血栓事件[73] - 2022年JNJ开展的VEGA研究中，治疗组83.1%的患者达到临床反应，36.6%的患者实现临床缓解[94] - ICONIC - LEAD试验第16周，依可托金拉和安慰剂组分别有49.3%和49.1%参与者出现治疗中出现的不良事件（TEAE）[105] 市场竞争情况 - 银屑病和银屑病关节炎（PsA）领域，有多种获批注射剂和口服剂竞争；炎症性肠病（IBD）领域，有抗整合素类和抗IL - 12/23类注射剂及口服JAK抑制剂竞争[122][123][124] 专利情况 - 公司拥有或共同拥有30项已授权美国专利、超68项已授权美国以外专利及众多相关专利申请[134] - 公司预计专利和专利申请若获批且支付相关费用，有效期从2033年10月至2044年12月（不包括可能的专利期限延长）[134] - 多数国家专利期限为自提交非临时申请之日起20年，美国专利期限可能因调整而延长或缩短[138] - 《哈奇 - 韦克斯曼法案》允许美国专利期限最多延长5年，且不能使专利剩余期限超过产品批准日期起14年[139][140] 法规政策情况 - 美国FDA新药上市前需进行临床前研究，IND申请提交后30天自动生效，除非被临床搁置[147] - 人体临床试验通常分三个阶段，需向FDA提交进展报告，FDA或主办方、IRB或伦理委员会可随时暂停或终止试验[148][149] - 提交NDA通常需支付申请用户费，FDA标准NDA目标审核时间为10个月，通常需12个月[150] - FDA在收到NDA后60天内进行初步审查，决定是否接受申请进行实质性审查[153] - 孤儿药指治疗美国少于20万患者的罕见病药物，或治疗患者超20万但开发和营销成本无法从美国销售收回的药物[161] - 获孤儿药认定的产品提交新药申请（NDA）时免付处方药用户付费法案（PDUFA）费用，首个获批产品有7年独占权[163][164] - 《两党预算法案（2018）》将参与医保D部分计划的药企在销售点的折扣比例从50%提高到70%[179] - 《减税与就业法案（2017）》自2019年1月1日起废除ACA对未维持医保覆盖人群的税收分担责任付款[179] - 2020年联邦支出法案自2020年1月1日起永久取消ACA规定的“凯迪拉克”税、医疗器械税和健康保险税[179] - 《降低通胀法案（2022）》将于2025年允许医保与医疗补助服务中心（CMS）设定自付费用上限，2026年首次协商处方药价格，并自2023年起为医保患者提供“通胀回扣”[179] - 特朗普政府2020年7月24日和9月13日发布多项与处方药定价相关行政命令[180] - FDA于2020年11月30日发布最终规则，为各州制定和提交从加拿大进口药品计划提供指导[180] - 美国卫生与公众服务部（HHS）于2020年11月20日敲定一项法规，取消医保D部分药企向计划赞助商降价的安全港保护，拜登政府将实施时间从2022年1月1日推迟到2023年1月1日[180] - ACA对生产或进口品牌处方药的公司征收高额年费，提高医疗补助回扣率并扩大回扣计划范围[178] - 未来美联邦和州政府或出台更多医疗改革措施限制医疗疗法支付金额，影响公司营收、盈利和产品商业化[181][184] - 公司产品获批后将受美联邦、州政府和外国政府医疗监管，违反相关法律可能面临重大行政、民事和刑事处罚等[185][188] - 欧盟临床试验须按相关法规进行，自2023年1月31日起须通过CTIS提交初始申请，2025年1月31日前旧指令批准的试验需过渡到CTIS[191][192] - 欧盟药品集中审批程序中，CHMP评估MAA原则上需210天，特殊情况可加速至150天，EC在收到意见后67天内授予MA[197][198] - 欧盟药品分散审批程序中，参考成员国需在收到有效申请后120天内准备评估报告草案及相关材料[200] - MA初始有效期为五年，续期需提前至少九个月向EMA申请，续期后有效期通常无限制[202] - 违反欧盟GDPR及相关国家数据保护法，公司可能面临最高2000万欧元或全球年收入4%的罚款（取较高值）等处罚[206] 公司管理与准则 - 公司董事会负责监督可持续性和企业责任相关战略方向和风险管理，执行领导团队推动公司业绩和长期增长[207] - 公司制定《商业行为和道德准则》，要求董事、高管和员工遵守，涵盖贿赂、腐败等政策[208] 公司环保措施 - 公司致力于环境保护，有生物危险废物处理安全协议，使用第三方供应商处理生物危险废物和化学品[209] 公司员工情况 - 截至2024年12月31

文章核心观点 Protagonist Therapeutics本季度财报表现出色，盈利和营收均超预期，但股价年初至今表现不佳，未来走势取决于管理层财报电话会议评论及盈利预期变化，当前Zacks Rank为3（持有），同行业Caribou Biosciences尚未公布2024年12月季度财报 [1][2][3][6] 公司盈利情况 - Protagonist Therapeutics本季度每股收益1.98美元，超Zacks共识预期0.06美元，去年同期为0.44美元，本季度盈利惊喜达3200% [1] - 上一季度公司预期每股亏损0.59美元，实际亏损0.54美元，盈利惊喜为8.47% [1] - 过去四个季度，公司三次超共识每股收益预期 [2] 公司营收情况 - Protagonist Therapeutics2024年12月季度营收1.7064亿美元，超Zacks共识预期202.56%，去年同期为6000万美元 [2] - 过去四个季度，公司两次超共识营收预期 [2] 公司股价表现 - Protagonist Therapeutics股价自年初以来下跌约0.3%，而标准普尔500指数上涨4% [3] 公司盈利展望 - 公司盈利展望可帮助投资者判断股票走势，包括当前对未来季度的共识盈利预期及预期变化 [4] - 盈利预测修正趋势与短期股价走势强相关，投资者可通过Zacks Rank跟踪 [5] - 财报发布前，Protagonist Therapeutics盈利预测修正趋势喜忧参半，当前Zacks Rank为3（持有），预计近期表现与市场一致 [6] - 未来季度和本财年的盈利预期变化值得关注，当前未来季度共识每股收益预期为0.58美元，营收8802万美元，本财年共识每股收益预期为 - 0.64美元，营收1.632亿美元 [7] 行业情况 - Zacks行业排名中，医疗 - 生物医学和遗传学行业目前处于250多个Zacks行业的前27%，排名前50%的行业表现优于后50%超两倍 [8] 同行业公司情况 - 同行业Caribou Biosciences尚未公布2024年12月季度财报，预计本季度每股亏损0.40美元，同比变化 - 2.6%，过去30天该季度共识每股收益预期未变 [9] - Caribou Biosciences本季度营收预计为254万美元，较去年同期下降28.7% [9]

财务收入相关 - 2024年第四季度公司获得1.65亿美元里程碑付款，于2025年1月收到[1][8] - 2024年4月公司与武田达成合作协议，获3亿美元预付款，潜在交易价值达6.3亿美元[6] - 2024年全年许可和合作收入从6000万美元增至4.344亿美元，增加3.744亿美元[14] - 2024年第四季度许可和合作收入为170,638美元，2023年同期为60,000美元；2024年全年为434,433美元，2023年全年为60,000美元[23] - 2024年第四季度净收入为1.317亿美元，全年为2.752亿美元，而2023年全年净亏损7900万美元[17] - 2024年第四季度运营收入为126,780美元，2023年同期为23,049美元；2024年全年为252,843美元，2023年全年亏损93,652美元[23] - 2024年第四季度净利润为131,674美元，2023年同期为27,335美元；2024年全年为275,188美元，2023年全年亏损78,955美元[23] 财务费用相关 - 2024年第四季度和全年研发费用分别较上年增加600万美元和1800万美元[14] - 2024年第四季度和全年行政及管理费用分别较上年增加90万美元和1000万美元[15] - 2024年第四季度总运营费用为43,858美元，2023年同期为36,951美元；2024年全年为181,590美元，2023年全年为153,652美元[23] - 2024年第四季度基于股票的总薪酬费用为9,093,000美元，2023年同期为6,601,000美元；2024年全年为37,554,000美元，2023年全年为29,293,000美元[25] 财务指标相关 - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为5.592亿美元，加上1.65亿美元里程碑付款，预计现金可维持至2028年底[1] - 截至2024年12月31日，现金、现金等价物和有价证券为559,165,000美元，2023年同期为341,617,000美元[27] - 截至2024年12月31日，营运资金为544,243,000美元，2023年同期为334,303,000美元[27] - 截至2024年12月31日，总资产为744,725,000美元，2023年同期为357,951,000美元[27] - 2024年第四季度基本每股净收益为2.11美元，2023年同期为0.45美元；2024年全年为4.47美元，2023年全年亏损1.39美元[23] - 2024年第四季度稀释每股净收益为1.98美元，2023年同期为0.44美元；2024年全年为4.23美元，2023年全年亏损1.39美元[23] 业务研究进展相关 - 2024年第四季度ICONIC - LEAD研究中，16周时64.7%接受伊可托金拉治疗患者IGA3评分为0/1，49.6%达到PASI 90 [6] - 预计2025年3月公布鲁斯费肽VERIFY 3期研究和伊可托金拉ANTHEM 2b期研究的topline结果[1][11] - 预计2025年第二季度和第四季度分别提名肥胖项目和铁调素机制血液学项目的口服开发候选药物[10][12]

纪要涉及的公司和行业 - **公司**：Protagonist Therapeutics（PTGX），专注于肽类疗法，与强生（J&J）合作开发Icotropinirap，与武田制药（Takeda Pharmaceuticals）合作开发Rasburtide [4][5][6] - **行业**：生物制药行业，聚焦于治疗真性红细胞增多症（PV）的药物研发与商业化 [1][4][25] 纪要提到的核心观点和论据 公司业务与产品管线 - **核心观点**：Protagonist Therapeutics专注于肽类疗法，有两款后期资产有望今年提交新药申请（NDA），且公司现金状况良好，有明确的发展规划 [4][5][6][13] - **论据** - Icotropinirap是一流、同类最佳的口服iobentZA受体拮抗剂，已在银屑病的III期研究中获得积极数据，未来几个月将有更多数据公布，有望今年提交NDA [5] - Rasburtide是本次会议重点讨论药物，正在多项研究中进行评估，III期研究结果预计下个月公布，若结果积极，将推进NDA提交 [6][11] - 公司拥有专有的肽技术平台，基于该平台开展了多个项目，如口服hepcidin项目、免疫领域的IL - 17项目以及抗肥胖领域的研究 [6][8][9][10] - 公司现金可维持至2028年底，且不包括未来可能获得的2 - 6亿美元里程碑收入和资产带来的特许权使用费 [13][14] 真性红细胞增多症（PV）概述 - **核心观点**：PV是一种慢性骨髓增殖性肿瘤，特征是红细胞过度生成，导致血液黏稠、心血管压力增加、凝血风险上升等问题，现有治疗方法存在局限性 [25][26][27][31][33][34][35][36] - **论据** - PV患者血液中红细胞占比可达50% - 70%，而正常患者约为50%以下，这会导致血管淤滞和循环系统“交通堵塞” [26] - 美国约有15.5万例PV患者，中位年龄为61岁，平均诊断后预期寿命约为16年，患者常伴有疲劳、注意力不集中、睡眠困难等症状，且患皮肤癌和凝血事件的风险增加 [27][28][29][30][31] - 现有治疗方法包括治疗性放血、阿司匹林和细胞减灭疗法，但放血疗法会导致患者铁缺乏、疲劳加剧，且长期使用效果不佳，多数患者最终会进展到细胞减灭疗法 [33][34][35][36] Rasburtide临床研究 - **核心观点**：Rasburtide在II期研究中显示出良好的疗效和安全性，有望在III期研究中取得积极结果，为PV患者提供新的治疗选择 [56][72][73][76][84] - **论据** - PACIFIC II期研究：纳入20例患者，Rasburtide能快速控制血细胞比容，中位时间不到5周，8周时85%的患者血细胞比容低于45%，治疗期间无患者接受治疗性放血，安全性和耐受性良好 [54][55][56][58] - REVIVE II期研究：纳入70例患者，69%的Rasburtide治疗患者达到主要终点（无需放血），而安慰剂组仅为15%；患者血细胞比容得到有效控制，症状改善，血清铁蛋白正常化，长期安全性良好，无4、5级治疗相关不良事件，80%的随机患者进入长期扩展研究（THRIVE） [72][73][76][77][79][84][88] - VERIFI III期研究：正在进行中，预计下个月公布顶线结果，研究设计与REVIVE相似，但随机化时间更长，主要终点为临床反应（美国）和平均放血次数（欧盟），关键次要终点包括患者报告结局（PRO）测量 [90][91][92][95][96][97] Rasburtide商业机会 - **核心观点**：Rasburtide具有广阔的商业前景，有望成为PV治疗的重要药物，为公司带来可观的收入 [129][130][135] - **论据** - 78%的PV患者病情未得到控制，Rasburtide可作为单药或联合治疗药物，在患者治疗过程的各个阶段发挥作用，有望帮助患者快速、持续地控制血细胞比容 [119][129] - 美国有15.5万例确诊PV患者，其中7.8万例积极参与治疗，公司通过提高对PV和Rasburtide的认识、建立利益相关者的支持等策略，预计该药物峰值收入可达10 - 20亿美元 [130][135] 其他重要但是可能被忽略的内容 - **研究设计差异**：REVIVE和VERIFI研究在随机化时间、患者报告结局测量工具等方面存在差异，VERIFI研究使用了PROMISE疲劳SF和MFSAF等工具，且为意向性治疗分析，涵盖所有患者 [100][102][104][106][107][108] - **安全性考虑**：Rasburtide在研究中未发现导致皮肤癌的明确证据，公司在III期研究和REVIVE研究中纳入定期皮肤科检查，有助于早期发现病变，即使标签中有相关建议，也不影响药物的使用，关键是对患者进行密切监测 [180][181][183][184] - **患者动机**：患者参与长期扩展研究的比例较高，除了减少放血需求外，生活质量的显著改善是患者坚持治疗的重要动力，如一位年轻患者在使用Rasburtide后从严重铁缺乏导致的生活受限状态恢复到正常生活 [259][261][262][263] - **其他适应症探索**：公司已对Rasburtide在遗传性血色素沉着症的II期研究中取得积极结果，但在β - 地中海贫血的研究中认为不适合进一步开发，同时正在探索其他罕见疾病的潜在应用，如EPO受体突变患者，但缺乏相关数据支持 [239][240][241]

文章核心观点 介绍Protagonist Therapeutics公司即将公布3期VERIFY研究的顶线结果，同时推广Biotech Analysis Central制药服务 公司相关 - Protagonist Therapeutics公司准备公布其皮下注射铁调素模拟物rusfertide [PTG - 300]治疗真性红细胞增多症[PV]的3期VERIFY研究顶线结果，数据预计在某个时间发布 [2] 行业服务相关 - Biotech Analysis Central制药服务提供对许多制药公司的深入分析，目前提供两周免费试用，每月订阅费用49美元，年度计划有33.50%的折扣，每年399美元 [1] - Biotech Analysis Central投资组有600多篇生物技术投资文章库、10多只中小盘股票的模型投资组合及详细分析、实时聊天以及一系列分析和新闻报道，帮助医疗保健投资者做出明智决策 [2]

文章核心观点 - Protagonist Therapeutics获Zacks评级上调至2（买入），反映其盈利预期上升，股价可能上涨 [1][4] 评级依据 - Zacks评级唯一决定因素是公司盈利状况变化，系统会跟踪当前和次年的Zacks共识预期 [2] 评级优势 - 盈利状况变化对短期股价走势影响大，Zacks评级系统对个人投资者有用，可避免受华尔街分析师主观因素影响 [3] 盈利与股价关系 - 盈利预期修正反映公司未来盈利潜力变化，与股价短期走势强相关，机构投资者会据此交易，导致股价变动 [5] Zacks评级系统 - 该系统利用与盈利预期相关的四个因素将股票分为五组，排名1的股票自1988年以来平均年回报率达+25% [8] 公司盈利预期 - 截至2024年12月的财年，公司预计每股收益2.33美元，较上年报告数字变化267.6%；过去三个月，Zacks共识预期提高12.4% [9] 结论 - Zacks评级系统对所有股票保持“买入”和“卖出”评级比例相等，Protagonist Therapeutics升至Zacks排名2，处于前20%，暗示短期内股价可能上涨 [10][11]

文章核心观点 Protagonist Therapeutics本季度财报表现良好，盈利和营收均超预期，股价年初至今涨幅显著，未来表现取决于管理层财报电话会议评论和盈利预期变化；Fate Therapeutics即将公布财报，预计亏损缩小但营收下降 [1][2][3][9][10] Protagonist Therapeutics财报情况 - 本季度每股亏损0.54美元，优于Zacks共识预期的0.59美元，去年同期亏损0.58美元，盈利惊喜为8.47% [1] - 上一季度预期亏损0.50美元，实际亏损0.50美元，无盈利惊喜 [1] - 过去四个季度，公司三次超出共识每股收益预期 [2] - 截至2024年9月季度营收468万美元，超Zacks共识预期3.89%，去年同期无营收 [2] Protagonist Therapeutics股价表现 - 年初至今股价上涨约107.6%，而标准普尔500指数涨幅为24.3% [3] Protagonist Therapeutics未来展望 - 股价短期走势和未来盈利预期取决于管理层财报电话会议评论 [3] - 盈利预期可帮助投资者判断股票走向，包括当前季度共识盈利预期及近期预期变化 [4] - 盈利预测修正趋势与短期股价走势强相关，可通过Zacks Rank跟踪 [5] - 财报发布前盈利预测修正趋势喜忧参半，当前Zacks Rank为3（持有），预计短期内与市场表现一致 [6] - 未来季度和本财年盈利预测变化值得关注，当前季度共识每股收益预期为0.09美元，营收6020万美元；本财年共识每股收益预期为2.80美元，营收3.0815亿美元 [7] 行业情况 - Zacks行业排名中，医疗 - 生物医学和遗传学行业目前处于前36%，排名前50%的行业表现优于后50%行业两倍多 [8] Fate Therapeutics情况 - 尚未公布截至2024年9月季度财报，预计本季度每股亏损0.42美元，同比变化+8.7%，过去30天季度共识每股收益预期未变 [9] - 预计营收88万美元，较去年同期下降54.6% [10]

药物研发进展 - 公司有两款基于肽的新化学实体药物rusfertide和JNJ - 2113处于3期开发阶段，还有多个临床前口服药物发现项目[86] - rusfertide的VERIFY 3期临床试验已完成约250名患者的招募，预计2025年第一季度公布32周主要疗效终点的顶线数据，2025年第四季度提交新药申请[87] - JNJ - 2113有多项3期和2b期临床试验正在进行，ICONIC - LEAD和ICONIC - TOTAL试验预计2024年第四季度公布顶线数据[96][97] - 2024年公司公布新的口服IL - 17肽拮抗剂项目，预计年底提名开发候选药物[105] - 公司有临床前项目，预计2025年上半年推进肥胖口服肽项目和口服活性铁调素模拟物或小分子铁转运蛋白阻滞剂项目的开发候选药物[106] - 预计到2024年底，公司将收到rusfertide每周一次给药对大鼠致癌性潜力的两年研究结果[87] - 公司预计在2024年底从发现平台提名一个开发候选药物用于IND启用研究或国外等效研究[130][141] 药物疗效数据 - REVIVE试验中，接受rusfertide治疗的受试者在双盲随机撤药阶段的缓解率为69.2%，而安慰剂组为18.5%，p = 0.0003；12周双盲随机撤药期间，92.3%（24/26）接受rusfertide治疗的受试者未接受放血治疗[90] - JNJ - 2113的FRONTIER 1试验中，所有五个治疗组接受JNJ - 2113治疗的患者在第16周达到PASI - 75、PASI - 90和PASI - 100反应的比例均显著高于安慰剂组[98] - 2024年JNJ - 2113多项临床试验数据公布，显示其对中重度斑块状银屑病有良好疗效和安全性[101] 合作与收入 - 2024年4月公司因rusfertide与武田的合作协议获得3亿美元一次性、不可退还的预付款，还有资格获得高达3.3亿美元的全球开发、监管和商业里程碑付款[93] - 公司有资格获得rusfertide等产品在美国以外地区净销售额10% - 17%的分级特许权使用费，在美国与武田平分利润和亏损[94] - 公司从强生已获得1.725亿美元不可退还付款，还有最高约7.95亿美元未来开发和销售里程碑付款待获取[102] - 公司可获得产品净销售额6% - 10%的分级特许权使用费，净销售额超40亿美元适用10%[103] - 许可与合作收入从2023年三季度的0美元增至2024年三季度的470万美元，九个月内从0美元增至2.638亿美元[126][139] - 2024年3月与武田达成合作协议，4月获3亿美元一次性不可退还预付款，后续可能获2500万和5000万（或7500万）美元里程碑付款[156] - 自2017年与强生合作协议开始至2024年9月30日，共获1.725亿美元不可退还付款，后续可能获多项里程碑付款，最高可达2.15亿美元[157][158] 财务状况 - 截至2024年9月30日，公司累计净亏损4.722亿美元，预计未来仍可能亏损[108] - 2024年1 - 9月与2023年同期相比，研发费用从3.0664亿美元增至3.597亿美元，增幅17%；管理费用从766.2万美元增至1015.8万美元，增幅33%[125] - 2024年1 - 9月与2023年同期相比，利息收入从425.2万美元增至768.2万美元，增幅81%[125] - 2024年1 - 9月净亏损3321万美元，较2023年同期的3410.5万美元减少3%[125] - 研发费用在2024年三季度为3600万美元，较2023年三季度增加530万美元，增幅17%；九个月内为1.032亿美元，较2023年增加1200万美元，增幅13%[128][141] - 一般及行政费用在2024年三季度为1020万美元，较2023年三季度增加250万美元，增幅33%；九个月内为3450万美元，较2023年增加910万美元，增幅36%[132][143] - 利息收入在2024年三季度为770万美元，较2023年三季度增加340万美元，增幅81%；九个月内为1950万美元，较2023年增加880万美元，增幅83%[133][147] - 2024年三季度所得税收益为40万美元，有效税率1.25%；九个月内所得税费用为220万美元，有效税率1.53%，2023年同期均为0[134][148] - 截至2024年9月30日和2023年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券分别为5.833亿美元和3.416亿美元[149] - 2023年4月，公司完成公开发行，净收益1.078亿美元；2023年前九个月，通过2022年ATM机制出售股票净收益2430万美元[150][151] - 2023年8月，公司将未行使认股权证转换为预融资认股权证，获得3440万美元收益[153] - 截至2024年9月30日和2023年9月30日，研发全职等效员工分别为98人和84人，一般及行政全职等效员工分别为28人和27人[131][132] - 截至2024年9月30日，有2620260份预融资认股权证待行使，2024年前九个月净行使84992份，发行84989股普通股，2023年同期无行使[155] - 截至2024年9月30日，公司有5.833亿美元现金等，累计亏损4.722亿美元，2024年前九个月和2023年资本支出分别为100万和60万美元[159] - 2024年前九个月经营活动提供现金2.133亿美元，主要因净收入1.435亿美元、2850万美元股份支付和4510万美元净经营资产负债变化[164] - 2024年前九个月投资活动使用现金2.908亿美元，主要因购买5.073亿美元有价证券，部分被2.176亿美元到期收益抵消[165] - 2024年前九个月融资活动提供现金2180万美元，主要因发行普通股净收入2240万美元，部分被60万美元预扣税抵消[166] 行业对比与潜力 - 强生在2023年企业业务审查中强调JNJ - 2113是潜在的一流和同类最佳的口服IL - 23肽拮抗剂，潜在峰值年销售额预计超过50亿美元[100] - 强生的IL - 23单克隆抗体药物Stelara和Tremfya在2023年产生了约140亿美元的收入[100] 风险因素 - 公司面临利率波动风险，利率100个基点变动会使年利息收入增减约340万美元[173] - 公司在澳大利亚有现金余额，2024年9月30日和2023年12月31日分别约为120万和90万美元，汇率10%变动对经营结果无重大影响[174] - 通胀增加公司成本，但2024年前三季度和前九个月未对经营结果产生重大不利影响[175] 公司业务领域 - 公司临床资产源自专有发现平台，专注血液学、I&I疾病和代谢疾病领域[104]