文章核心观点 - 分析Regenxbio季度财报表现、股价走势及未来展望，提及同行业Repare Therapeutics Inc.预期情况 [1][3][9] Regenxbio财报情况 - 本季度每股亏损1.17美元，较Zacks共识预期多亏损0.01美元，去年同期每股亏损1.41美元，本季度盈利意外为 - 0.86% [1] - 上一季度预期每股亏损1.29美元，实际亏损1.05美元，盈利意外为18.60% [1] - 过去四个季度公司仅一次超越共识每股收益预期 [2] - 截至2024年9月季度营收2420万美元，超Zacks共识预期13.34%，去年同期营收2891万美元，过去四个季度公司两次超越共识营收预期 [2] Regenxbio股价表现 - 自年初以来Regenxbio股价下跌约50.3%，而标准普尔500指数上涨21.2% [3] Regenxbio未来展望 - 股票近期价格走势及未来盈利预期的可持续性主要取决于管理层在财报电话会议上的评论 [3] - 盈利前景可帮助投资者判断股票走向，包括当前对未来季度的共识盈利预期及预期变化 [4] - 近期盈利预估修正趋势对Regenxbio不利，目前Zacks评级为4（卖出），预计短期内股价表现逊于市场 [6] - 未来季度和本财年的盈利预估变化值得关注，当前未来季度共识每股收益预估为 - 1.20美元，营收2008万美元，本财年共识每股收益预估为 - 4.67美元，营收8084万美元 [7] 行业情况 - Zacks行业排名中医疗 - 生物医学和遗传学行业目前处于前38%，研究显示排名前50%的行业表现优于后50%行业两倍多 [8] Repare Therapeutics Inc.预期情况 - 预计截至2024年9月季度报告中将公布每股亏损0.83美元，同比变化 - 84.4%，过去30天该季度共识每股收益预估下调1.5% [9] - 预计该季度营收537万美元，较去年同期增长148.4% [9]

财务状况 - 截至2024年9月30日，公司现金及现金等价物为56,617千美元，较2023年12月31日的34,522千美元有所增加[11] - 截至2024年9月30日，公司可销售证券为198,843千美元，较2023年12月31日的240,736千美元有所减少[11] - 截至2024年9月30日，公司应收账款净额为23,604千美元，较2023年12月31日的24,790千美元有所减少[11] - 截至2024年9月30日，公司总资产为519,114千美元，较2023年12月31日的573,970千美元有所减少[11] - 截至2024年9月30日，公司总流动负债为102,725千美元，较2023年12月31日的130,272千美元有所减少[11] - 截至2024年9月30日，公司总负债为217,698千美元，较2023年12月31日的262,228千美元有所减少[11] - 截至2024年9月30日，普通股加权平均流通股数（基本和摊薄）为5080万股，2023年同期为4394.5万股[14] - 截至2024年9月30日，普通股数量为4953.4万股，2023年同期为4399.1万股[15][16][17] - 截至2024年9月30日，累计其他综合损失为58.2万美元，2023年同期为741.3万美元[15][16][17] - 截至2024年9月30日，累计亏损为8809.63万美元，2023年同期为6421.58万美元[15][16][17] - 截至2024年9月30日，股东总权益为3014.16万美元，2023年同期为3631万美元[15][16][17] - 2024年前九个月，因行使股票期权、员工股票购买计划、公开发行等增加额外实收资本16174.2万美元[17] - 截至2024年9月30日，公司累计亏损达8.81亿美元[21] - 截至2024年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为2.786亿美元，可满足至少未来12个月运营资金需求[21] - 截至2024年9月30日和2023年12月31日，公司可售债务证券的摊余成本分别为221,673千美元和283,176千美元，公允价值分别为221,951千美元和279,607千美元[48] - 2024年9月30日和2023年12月31日，公司持有的处于未实现亏损状态的可售债务证券的公允价值分别为60,191千美元和241,478千美元，未实现损失分别为321千美元和3,718千美元[50] - 截至2024年9月30日，公司持有的处于未实现亏损状态的可售债务证券包括36个投资级证券头寸，公司无意确认信用损失，也未记录信用损失备抵[50][51] - 截至2024年9月30日，现金等价物和有价证券公允价值总计2.65722亿美元，较2023年12月31日的2.92631亿美元有所下降[52] - 截至2024年9月30日，物业和设备净值为1.20551亿美元，2023年12月31日为1.32103亿美元，2024年第一季度记录了70万美元的物业和设备减值[54] - 2024年3月公司签订纽约办公室转租协议，转租期限从2024年4月至2027年4月，截至2024年9月30日，未来最低租赁付款总额为130万美元，2024年前三季度分别确认转租收入10万美元和20万美元[56] - 因纽约转租协议，公司在2024年3月31日确认长期资产组减值损失210万美元，其中使用权资产140万美元，物业和设备70万美元[58] - 2020年12月公司与HCR签订特许权使用费购买协议，HCR支付1.96亿美元购买公司Zolgensma特许权使用费权利，截至2024年9月30日，相关负债余额为6174.9万美元，非流动部分为3505.2万美元[60][65] - 截至2024年9月30日，特许权使用费购买协议的估计有效利率为4.2%[64] - 截至2024年9月30日和2023年12月31日，公司从诺华基因疗法记录的应收账款分别为2330万美元和2430万美元[83] - 截至2024年9月30日和2023年12月31日，公司对Abeona应收账款的信用损失准备分别为490万美元和460万美元[85] - 截至2024年9月30日，公司记录递延收入10万美元，未履行或部分履行的履约义务交易价格为150万美元，预计2 - 3年完成[75] - 截至2024年9月30日，净成本报销应收协作者款项为20,302（千）美元，投资应计利息为1,578（千）美元，其他为1,450（千）美元，总计23,330（千）美元[110] - 截至2024年9月30日，应计外部研发费用为16,715（千）美元，应计 sublicense费用和特许权使用费为14,628（千）美元，应计人员成本为14,335（千）美元等，总计48,642（千）美元[111] - 截至2024年9月30日，应付账款和应计费用及其他流动负债中包含的物业和设备采购额为0.4百万美元，较2023年12月31日净减少不到0.1百万美元[112] - 截至2024年9月30日，公司总资产为5.19114亿美元，较2023年12月31日的5.7397亿美元有所下降[11] - 截至2024年9月30日，公司普通股数量为4953.4万股，较2024年6月30日的4931.7万股有所增加[15] - 2024年第三季度，公司因行使股票期权和员工股票购买计划增加额外实收资本1178万美元[15] - 2024年第三季度，公司未实现的可供出售证券净收益为168.4万美元[14][15] - 2024年前九个月，公司未实现的可供出售证券净收益为384.7万美元[14] - 截至2024年9月30日，公司累计亏损8.81亿美元，股东权益为3.01416亿美元[17][21] - 截至2024年，现金及现金等价物为56,617美元，受限现金为2,030美元，总计58,647美元；2023年对应数据分别为53,045美元、2,255美元和55,300美元[29] 经营业绩 - 2024年第三季度总营收2419.7万美元，2023年同期为2891.4万美元；2024年前九个月总营收6211.4万美元，2023年同期为6802.9万美元[14] - 2024年第三季度运营总支出8627.5万美元，2023年同期为9387.4万美元；2024年前九个月运营总支出2.44092亿美元，2023年同期为2.72254亿美元[14] - 2024年第三季度净亏损5959.7万美元，2023年同期为6186.8万美元；2024年前九个月净亏损1.75916亿美元，2023年同期为2.00605亿美元[14] - 2024年第三季度综合亏损5791.3万美元，2023年同期为5918.3万美元；2024年前九个月综合亏损1.72069亿美元，2023年同期为1.92617亿美元[14] - 2024年前九个月净亏损1.75916亿美元，2023年同期为2.00605亿美元[19] - 2024年前九个月经营活动净现金使用量为1.41501亿美元，2023年同期为1.77647亿美元[19] - 2024年前九个月投资活动提供净现金6317.3万美元，2023年同期为1.56969亿美元[19] - 2024年前九个月融资活动提供净现金1.00423亿美元，2023年同期使用净现金2300.4万美元[19] - 2024年和2023年第三季度研发费用分别为5442.9万美元和5818.3万美元，前九个月分别为1.58142亿美元和1.76585亿美元[134] - 2024年和2023年第三季度ABBV - RGX - 314的净成本报销分别为2010万美元和1960万美元，前九个月分别为6630万美元和5630万美元[135] - 2024年和2023年第三季度总营收分别为2419.7万美元和2891.4万美元，前九个月分别为6211.4万美元和6802.9万美元[145] - 2024年和2023年第三季度运营总费用分别为8627.5万美元和9387.4万美元，前九个月分别为2.44092亿美元和2.72254亿美元[145] - 2024年和2023年第三季度净亏损分别为5959.7万美元和6186.8万美元，前九个月分别为1.75916亿美元和2.00605亿美元[145] - 2024年第三季度许可和特许权收入为2420万美元，较2023年同期的2890万美元减少470万美元，主要因Zolgensma特许权收入减少[146] - 2024年前三季度许可和特许权收入为6210万美元，较2023年同期的6800万美元减少590万美元，Zolgensma前九个月销售额为9.52亿美元，较2023年同期增长3% [150] - 2024年第三季度研发费用为5440万美元，较2023年同期的5820万美元减少380万美元，临床活动成本增加580万美元部分抵消了减少额[147][148] - 2024年前三季度研发费用为1.581亿美元，较2023年同期的1.766亿美元减少1840万美元，临床活动成本增加1750万美元部分抵消了减少额[151][152] - 2024年第三季度一般及行政费用为1940万美元，较2023年同期的2310万美元减少370万美元，主要因专业服务和咨询费用减少[149] - 2024年前三季度一般及行政费用为5660万美元，较2023年同期的6940万美元减少1280万美元，主要因专业服务和咨询费用及人员相关成本减少[153] - 2024年前三季度经营活动净现金使用量为1.415亿美元，较2023年同期减少3610万美元，预计未来仍会有经营现金净流出[159][160] - 2024年前三季度投资活动提供净现金6.3173亿美元，主要为有价债务证券到期收回资金[159][163] - 2024年第三季度，公司总营收为2419.7万美元，较2023年同期的2891.4万美元有所下降[14] - 2024年前九个月，公司总营收为6211.4万美元，较2023年同期的6802.9万美元有所下降[14] - 2024年第三季度，公司净亏损为5959.7万美元，较2023年同期的6186.8万美元有所收窄[14] - 2024年前九个月，公司净亏损为1.75916亿美元，较2023年同期的2.00605亿美元有所收窄[14] - 2024年第三季度，公司基本和摊薄后每股净亏损为1.17美元，较2023年同期的1.41美元有所收窄[14] 公司业务 - 公司是临床阶段生物技术公司，利用专有基因递送平台开发基因疗法产品候选药物[20] - 截至2024年9月30日，NAV技术平台已应用于一款商业产品及多个许可产品的临床前和临床开发[20] - AAVIATE、AFFINITY BEYOND等是公司的注册商标[8] - 2021年9月公司与艾伯维达成合作许可协议，联合开发和商业化治疗湿性年龄相关性黄斑变性等疾病的候选产品ABBV - RGX - 314，协议于11月生效[86] - 艾伯维支付3.7亿美元前期费用，还需支付最高13.8亿美元的开发和销售里程碑付款，其中开发里程碑5.625亿美元，销售里程碑8.2亿美元，此外需按中十几到低二十几的百分比支付美国以外地区净销售额的分级特许权使用费[90] - 截至2024年9月30日和2023年12月31日，公司因艾伯维合作协议分别录得2030万美元和1770万美元应从艾伯维获得的成本净报销款，计入合并资产负债表的其他流动资产[92] - ABBV - RGX - 314在湿性AMD患者的对侧眼治疗中，给药九个月后患者抗VEGF治疗负担降低97%，并维持了视力和眼部结构[117] - 截至2024年8月，两名接受RGX - 202剂量水平2治疗的患者，RGX - 202微肌营养不良蛋白表达分别为77.2%和46.5%（与对照组相比）[120] - 公司计划在2025年上半年在加拿大启动RGX - 202临床试验站点[120] - 公司预计在2025年第一季度完成RGX - 121的生物制品许可申请（BLA）提交[121] - 截至2024年9月30日，公司的NAV技术平台应用于一款商业产品Zolgensma和其他一些许可产品的临床前和临床开发[122] - 公司将NAV技术平台和其他知识产权授权给生物科技和制药公司，授权收入包括前期和年费、里程碑付款等[124] - 未来授权和版税收入取决于授权产品的成功开发和商业化，存在不确定性，且收入可能大幅波动[125] - 截至目前，版税收入主要来自诺华基因疗法公司销售的Zolgensma净销售额的版税[126] - 2021年9月，公司与艾伯维

财务状况 - 公司现金、现金等价物和有价证券截至2024年9月30日为2.786亿美元，较2023年12月31日的3.141亿美元有所减少[8] - 截至2024年9月30日，公司现金及现金等价物为56,617千美元，较2023年12月31日的34,522千美元增长64%[1] - 截至2024年9月30日，公司总资产为519,114千美元，较2023年12月31日的573,970千美元减少9.56%[1] - 截至2024年9月30日，公司总负债为217,698千美元，较2023年12月31日的262,228千美元减少16.98%[1] 收入与亏损 - 公司第三季度收入为2420万美元，较2023年同期的2890万美元有所下降，主要由于Zolgensma特许权使用费收入从2840万美元降至2390万美元[9] - 2024年第三季度，公司总收入为24,197千美元，较2023年同期的28,914千美元减少16.32%[21] - 2024年前九个月，公司总收入为62,114千美元，较2023年同期的68,029千美元减少8.7%[21] - 公司第三季度净亏损为5960万美元，或每股基本和稀释净亏损1.17美元，较2023年同期的6190万美元或每股1.41美元有所减少[12] - 2024年第三季度，公司净亏损为59,597千美元，较2023年同期的61,868千美元减少3.67%[21] - 2024年前九个月，公司净亏损为175,916千美元，较2023年同期的200,605千美元减少12.29%[21] - 2024年第三季度，公司每股基本和稀释亏损为1.17美元，较2023年同期的1.41美元减少17.02%[21] - 2024年前九个月，公司每股基本和稀释亏损为3.59美元，较2023年同期的4.60美元减少21.96%[21] 研发费用 - 公司第三季度研发费用为5440万美元，较2023年同期的5820万美元有所下降，主要由于人员相关成本和早期研发活动的减少[10] - 2024年第三季度，公司研究与开发费用为54,429千美元，较2023年同期的58,183千美元减少6.45%[21] 现金支持与运营计划 - 公司预计截至2024年9月30日的2.786亿美元现金将支持其运营至2026年[13] - 公司预计在2025年第一季度完成RGX-121的生物制品许可申请（BLA）提交[7] - 公司预计在2025年上半年启动ABBV-RGX-314治疗糖尿病性视网膜病变（DR）的全球关键试验[4] - 公司预计在2026年上半年支持ABBV-RGX-314治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）的全球监管提交[5] 项目更新与试验计划 - 公司计划在本月分享RGX-202的全面项目更新，包括关键试验设计和加速批准计划，以及AFFINITY DUCHENNE试验的初步力量和功能评估数据[3]

文章核心观点 - REGENXBIO公司在2024年第三季度取得了显著进展，特别是在基因疗法的研发和临床试验方面，包括RGX-202、RGX-121和ABBV-RGX-314等项目的关键里程碑[1][2][3][4][5][6][7][8][9][10][11][12][13][14][15][16][17] 项目亮点和里程碑 神经肌肉疾病 - RGX-202是一种潜在的best-in-class基因疗法，旨在通过传递一种新颖的微 dystrophin 基因来改善 Duchenne 肌肉萎缩症患者的功能和结果[3] - AFFINITY DUCHENNE 试验的最后一名患者已在剂量水平 2（关键剂量）扩展队列中接受治疗，年龄为 4-11 岁，第一例患者已在 1-3 岁队列中接受治疗[4] - REGENXBIO 是唯一在美国招募 4 岁以下 Duchenne 患者的基因疗法赞助商[4] - 公司计划本月分享完整的项目更新，包括关键试验设计和加速批准计划，以及 AFFINITY DUCHENNE 试验两个剂量水平的初始力量和功能评估数据[4] 视网膜疾病 - ABBV-RGX-314 是与 AbbVie 合作开发的潜在 first-in-class 治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）和糖尿病性视网膜病变（DR）的药物[5] - ALTITUDE 试验的阳性中期结果加速了与 FDA 的 End-of-Phase II 会议，预计将在本季度举行，公司预计在 2025 年上半年启动首个全球关键试验[5] - ATMOSPHERE 和 ASCENT 关键试验的入组进展顺利，预计将在 2026 年上半年支持全球监管提交[6] - 最近在 AAO 年会上展示的 Phase II 同伴眼子研究数据显示，ABBV-RGX-314 在治疗双侧湿性 AMD 患者时表现出良好的耐受性，9 个月后患者抗 VEGF 治疗负担减少了 97%，视力保持稳定[7] - AAVIATE 试验的新队列正在评估 ABBV-RGX-314 在剂量水平 4（1.5x10e12 GC/eye）下的效果，患者在剂量水平 3 下表现出 80% 的年注射率降低，50% 的患者在 6 个月内无需注射[8] 神经退行性疾病 - RGX-121 是一种潜在的 first-in-class 治疗 MPS II 的药物，公司已在 2024 年第三季度启动滚动 BLA 提交，预计将在 2025 年第一季度完成[9] - RGX-121 有望成为首个获批的 MPS II 基因疗法和一次性治疗，批准后可能会在 2025 年获得优先审评券[9] 财务结果 - 截至 2024 年 9 月 30 日，现金、现金等价物和有价证券为 2.786 亿美元，较 2023 年 12 月 31 日的 3.141 亿美元有所减少，主要原因是运营活动现金支出，部分被 2024 年 3 月完成的后续公开发行股票和预融资认股权证的 1.311 亿美元净收益所抵消[10] - 2024 年第三季度的收入为 2420 万美元，较 2023 年同期的 2890 万美元有所下降，主要原因是 Zolgensma 特许权使用费收入从 2023 年第三季度的 2840 万美元降至 2024 年第三季度的 2390 万美元[11] - 2024 年第三季度的研发费用为 5440 万美元，较 2023 年同期的 5820 万美元有所下降，主要原因是人员相关成本和早期研发活动的减少，部分被 ABBV-RGX-314 和 RGX-202 的临床试验费用增加所抵消[12] - 2024 年第三季度的总务和行政费用为 1940 万美元，较 2023 年同期的 2310 万美元有所下降，主要原因是专业服务费和其他企业管理费用的减少[13] - 2024 年第三季度的净亏损为 5960 万美元，或每股基本和稀释亏损 1.17 美元，而 2023 年同期净亏损为 6190 万美元，或每股基本和稀释亏损 1.41 美元[14] 财务指引 - REGENXBIO 预计其截至 2024 年 9 月 30 日的 2.786 亿美元现金、现金等价物和有价证券将支持其运营至 2026 年，该指引基于公司当前的运营计划，不包括可能从合作伙伴或被许可人处获得的任何重大付款[15]

文章核心观点 - 介绍Biotech Analysis Central制药服务及相关订阅优惠，提及曾写过关于REGENXBIO的文章 [1][2] 服务介绍 - Biotech Analysis Central提供对许多制药公司的深入分析服务 [1] - 该服务在Seeking Alpha市场每月收费49美元，年订阅计划有33.50%折扣，每年399美元，还提供两周免费试用 [1] - Biotech Analysis Central投资组有600多篇生物技术投资文章、10多只中小盘股的模型投资组合及详细分析、实时聊天和一系列分析与新闻报道，帮助医疗保健投资者决策 [2] 过往文章 - 曾发表题为“Regenxbio: RGX - 121 Could Achieve A First For Rare Neurodegenerative Disorder”的文章谈论REGENXBIO [2]

公司动态 - REGENXBIO将于2024年11月6日下午4:30 ET举行电话会议 讨论2024年第三季度财务业绩和近期运营亮点 [1] - 听众可通过链接注册网络直播 分析师可通过链接参与问答环节 网络直播回放将在电话会议结束后约两小时在公司投资者网站上提供 [2] 公司概况 - REGENXBIO是一家领先的临床阶段生物技术公司 致力于通过基因疗法的治愈潜力改善生活 [3] - 公司自2009年成立以来 开创了AAV Therapeutics这一创新基因疗法药物的开发 [3] - REGENXBIO正在推进针对罕见病和视网膜疾病的AAV Therapeutics管线 包括治疗杜氏肌营养不良症的RGX-202 与艾伯维合作开发的用于治疗湿性AMD和糖尿病视网膜病变的ABBV-RGX-314 以及治疗MPS II的RGX-121 [3] - 数千名患者已接受REGENXBIO的AAV Therapeutics平台治疗 包括诺华的Zolgensma®用于治疗儿童脊髓性肌萎缩症 [3] - AAV Therapeutics旨在成为一次性治疗 有潜力改变数百万人的医疗保健方式 [3]

文章核心观点 - REGENXBIO公司公布ABBV - RGX - 314治疗双侧湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）的II期研究积极数据，显示该疗法有潜力成为一次性有效治疗方案，有望改变wet AMD治疗模式 [1][2] 分组1：研究背景与目的 - 湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）因视网膜新的渗漏血管形成致视力丧失，是美、欧、日视力丧失重要原因，现有抗VEGF疗法需终身频繁眼内注射，患者依从性差 [7] - 研究旨在评估单剂量（1.3x10¹¹ GC/眼）ABBV - RGX - 314经视网膜下递送治疗先前已治疗患者对侧眼的安全性和有效性 [3] 分组2：研究数据与结果 - 9名患者在接受ABBV - RGX - 314视网膜下递送治疗后，治疗后9个月年化抗VEGF治疗负担降低97%，100%患者需零或一次补充注射，78%患者完全无需注射 [4] - 患者在9个月时保持了最佳矫正视力（BCVA）和中央视网膜厚度（CRT），双眼房水蛋白水平相似 [4] - 截至2024年9月11日，ABBV - RGX - 314在对侧眼耐受性良好，无药物相关严重不良事件，未观察到眼内炎症等情况，常见不良事件可在数天至数周内缓解 [5] 分组3：药物介绍 - ABBV - RGX - 314由REGENXBIO与艾伯维合作开发，有望一次性治疗wet AMD、糖尿病视网膜病变等慢性视网膜疾病，通过抑制血管内皮生长因子（VEGF）通路发挥作用 [6] - REGENXBIO正在推进ABBV - RGX - 314两种给药途径的研究，包括标准化视网膜下递送和脉络膜上腔递送 [6] 分组4：公司介绍 - REGENXBIO是临床阶段生物技术公司，自2009年成立以来一直致力于AAV疗法开发，有针对视网膜和罕见疾病的AAV疗法管线 [8] - 数千名患者已接受REGENXBIO的AAV治疗平台治疗，包括诺华用于治疗儿童脊髓性肌萎缩症的ZOLGENSMA [8]

文章核心观点 REGENXBIO公司宣布将在美国眼科学会2024年年会上展示评估ABBV - RGX - 314视网膜下给药治疗双侧湿性年龄相关性黄斑变性患者的新中期数据，还介绍了公司情况及相关产品信息 [1] 分组1：会议展示信息 - 新数据展示标题为“Subretinal Delivery of Investigational ABBV - RGX - 314 as a Gene Therapy for nAMD: First Time Results of a Fellow Eye Bilateral Dosing Study”，演讲者为Sierra Eye Associates临床研究主任Arshad Khanani M.D., M.A., FASRS，时间为2024年10月19日周六上午11:59 ET [1] - 重演展示标题“ A Phase 2 Dose - Escalation Study Evaluating Suprachoroidal Delivery of Investigational ABBV - RGX314 Gene Therapy for DR”，演讲者为Arshad Khanani M.D., M.A., FASRS，时间为2024年10月21日周一上午10:45 ET [1] - 重演展示标题“Long - Term Follow - Up Study Results from the Investigational Phase I/IIa ABBV - RGX - 314 Subretinal Delivery Gene Therapy Program in nAMD”，演讲者为Austin Retina Associates的Philip P. Storey, M.D.，时间为2024年10月21日周一中午12:45 ET [1] 分组2：公司及产品信息 - REGENXBIO是一家领先的临床阶段生物技术公司，自2009年成立以来，一直致力于AAV疗法的开发，旨在通过基因疗法的治愈潜力改善人们的生活 [1] - 公司正在推进一系列用于视网膜和罕见疾病的AAV疗法产品线，包括与艾伯维合作开发的用于治疗湿性AMD和糖尿病性视网膜病变的ABBV - RGX - 314、用于治疗杜氏肌营养不良症的RGX - 202和用于治疗MPS II的RGX - 121 [1] - 数千名患者已接受过REGENXBIO的AAV治疗平台治疗，包括诺华用于治疗儿童脊髓性肌萎缩症的ZOLGENSMA [1] - AAV疗法旨在进行一次性治疗，有可能改变数百万人的医疗服务方式 [1]

文章核心观点 REGENXBIO公司宣布将参加Chardan第8届年度基因药物会议，介绍公司作为临床阶段生物技术公司在基因疗法领域的进展 [1][2] 会议信息 - 会议名称为Chardan第8届年度基因药物会议 [1] - 会议时间为2024年9月30日周一上午8:30（美国东部时间） [1] - 会议地点在纽约 [1] - 炉边谈话将进行网络直播，可在公司网站投资者板块观看，直播存档约30天内可查看 [1] 公司介绍 - REGENXBIO是临床阶段生物技术公司，自2009年成立以来致力于AAV疗法开发 [2] - 公司推进针对视网膜和罕见病的AAV疗法管线，包括与艾伯维合作开发的ABBV - RGX - 314、RGX - 202、RGX - 121 [2] - 数千名患者已接受公司AAV治疗平台治疗，AAV疗法有望改变数百万人的医疗方式 [2] 联系方式 - 企业传播联系人为Dana Cormack，邮箱为[email protected] [3] - 投资者联系人为George E. MacDougall，邮箱为[email protected] [3]

文章核心观点 - 再生基因生物公司（REGENXBIO）任命米切尔·陈为执行副总裁兼首席财务官，维特·瓦西斯塔卸任并将担任顾问至2025年1月3日，公司期待米切尔助力产品管线商业化并为股东创造价值 [1][3][4] 公司人事变动 - 米切尔·陈被任命为执行副总裁兼首席财务官，立即生效 [1] - 维特·瓦西斯塔自2009年起担任该职位，将担任公司顾问至2025年1月3日以支持平稳过渡 [3] 新CFO背景 - 米切尔·陈拥有近20年生物制药财务领导经验，最近担任卡塔利奥资本管理公司运营合伙人，曾担任多家公司财务和投资者关系领导职务，自2021年起担任阿瓦洛治疗公司董事会成员，拥有多伦多大学医学物理硕士、工商管理硕士和生物化学学士学位 [2] - 他曾在维耶拉生物公司担任首席财务官，监督了公司成功的首次公开募股和30亿美元被收购交易 [2] 各方表态 - 公司总裁兼首席执行官柯伦·辛普森表示欢迎米切尔，期待其助力产品管线商业化和为股东创造价值，感谢维特的贡献 [2][4] - 米切尔·陈表示期待利用自身经验支持公司向商业化转型和开发下一代基因疗法 [3] 公司简介 - 再生基因生物公司是一家临床阶段生物技术公司，自2009年成立以来一直致力于腺相关病毒（AAV）疗法的开发，推进针对视网膜和罕见疾病的AAV疗法管线，数千名患者已接受其AAV治疗平台治疗，AAV疗法有望改变数百万人的医疗方式 [4]