文章核心观点 - Regenxbio（RGNX）股价近四周上涨17.7%，华尔街分析师短期目标价显示其仍有上涨空间，但仅依据目标价投资不明智，分析师上调每股收益预期及Zacks排名显示其近期有上涨潜力 [1][3][9] 分析师目标价情况 - 12个短期目标价平均为41.83美元，暗示潜在涨幅234.4%，最低28美元涨幅123.8%，最高61美元涨幅387.6%，标准差9.47美元 [1][2] - 价格目标常误导投资者，分析师设定目标价能力和公正性存疑，部分因业务激励设定过高目标价 [3][5][6] - 目标价标准差小表明分析师对股价走势和幅度有高度共识，可作为进一步研究起点，但投资决策不能仅依赖目标价 [7][8] RGNX上涨原因 - 分析师上调每股收益预期显示对公司盈利前景乐观，盈利预期修正趋势与短期股价走势强相关 [9] - 过去30天，Zacks当前年度共识预期提高6.8%，两个预期上调一个下调 [10] - RGNX目前Zacks排名第二（买入），处于超4000只股票前20%，表明近期有上涨潜力 [11]

财务数据和关键指标变化 - 公司于2024年6月30日的现金、现金等价物和可流通证券余额为3.27亿美元,较2023年12月31日的3.14亿美元有所增加 [53] - 2024年第二季度研发费用为4900万美元,较2023年同期的6000万美元有所下降,主要是由于AbbVie RGX-314和RGX-202的制造和临床供应成本以及人员相关成本下降所致 [54][55] - 公司预计2024年6月30日的3.27亿美元现金、现金等价物和可流通证券余额可为公司运营提供资金支持至2026年 [56] RGX-202 (Duchenne肌肉营养不良症) - RGX-202是一种差异化的微型dystrophin基因疗法,包含C端结构域,可提高肌肉修复能力,表现出更好的功能改善 [19][20][21] - RGX-202在各年龄段患者中均显示出持续高水平的微型dystrophin表达,尤其是在较大年龄的行走患者中表达最高 [21][22] - RGX-202在安全性方面也表现出色,未报告任何严重不良事件 [22] - 公司已与FDA成功完成了临床前2阶段会议,计划使用微型dystrophin作为加速批准的主要终点指标 [23][24] - 公司内部制造设施有能力每年生产2500剂RGX-202 [24] AbbVie RGX-314 (湿性AMD和糖尿病视网膜病变) - 公司与AbbVie合作开发的RGX-314在糖尿病视网膜病变和湿性AMD适应症上取得进展 [26][27] - 公司将与FDA提前进行RGX-314用于糖尿病视网膜病变的临床前2阶段会议,预计在2024年第四季度完成,并计划于2025年上半年启动关键性试验 [27][28] - 公司将在ALTITUDE试验中新增一个糖尿病黄斑水肿患者队列,进一步扩大RGX-314的适应症范围 [29] - 公司正在进行RGX-314用于湿性AMD的两项关键性试验ATMOSPHERE和ASCENT,进展顺利 [42] - 公司还完成了RGX-314用于湿性AMD的开放标签同眼研究的入组,预计可支持获得双眼适应症标签 [43] - RGX-314在采用眼内上巩膜给药途径的湿性AMD试验AVA中,在短期预防性激素滴眼液治疗下表现出良好的安全性 [44][45][46][47] RGX-121 (猎人综合征) - RGX-121在CAMPSIITE关键性试验中达到主要终点,患者脑脊液中的肝素硫酸盐D2S6水平显著降低至疾病缓解水平 [49] - 公司已与FDA完成了成功的BLA前会议,就使用脑脊液D2S6作为加速批准的关键生物标志物达成一致 [51] - 公司计划在今年下半年公布CAMPSIITE试验的新数据,RGX-121有望成为猎人综合征的首个基因疗法和一次性治疗 [50] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Gena Wang 提问** 1) 公司对RGX-202的蛋白表达水平目标有何考虑?FDA是否会对此设定阈值要求? [59][60] 2) 对于RGX-314在糖尿病视网膜病变和湿性AMD的眼内上巩膜给药,选择进行4级剂量研究的原因是什么? [60] **Curran Simpson 和 Steve Pakola 回答** 1) 公司已与FDA就此进行讨论,暂未最终确定,但一般认为10%以上的蛋白表达水平可能会带来功能改善。公司每位患者的数据都在这一水平之上 [62][63] 2) 由于RGX-314在眼内上巩膜给药的良好安全性,公司和AbbVie决定继续评估更高剂量,以充分评估产品特性 [65][66][67] 问题2 **Vikram Purohit 提问** 1) 公司计划在今年秋季公布RGX-202的功能评估数据,如何解读这些数据以体现产品的差异化优势,并如何影响与监管机构的后续讨论? [68] 2) 对于RGX-314在湿性AMD的眼内上巩膜给药途径,公司如何推进关键性试验,与目前正在进行的眼底下给药途径试验会有何重叠? [70][71] **Curran Simpson 和 Steve Pakola 回答** 1) 公司将在3个月时点测量微型dystrophin,并在之后每3个月进行一系列功能评估,如站起时间等。预计今年秋季将有12个月时点的大量功能数据 [75][76] 2) 公司和AbbVie将利用既往眼内上巩膜给药的安全性和有效性数据,评估6个月时点的生物标志物、视力和用药负担等指标,并与眼底下给药的数据进行比较 [72][73][74][77] 问题3 **Paul Choi 提问** 1) 对于RGX-202的临床试验招募,患者和医疗界的兴趣如何?是否受到最近Elevate获批的影响? [81] 2) 对于RGX-314在4级剂量组,是否有望进一步降低挽救性抗VEGF用药需求? [82][83] **Curran Simpson 和 Steve Pakola 回答** 1) 公司与临床中心沟通,患者和医生对RGX-202计划仍然保持强烈兴趣,因为产品的差异化优势和良好安全性 [84][85][90] 2) 公司和AbbVie希望通过评估更高剂量,进一步降低患者的用药负担,在保持视力稳定和解剖学改善的同时 [88][89]

文章核心观点 - 分析Regenxbio季度财报表现、股价走势及未来展望，提及同行业Axsome Therapeutics业绩预期 [1][3][4] Regenxbio业绩情况 - 本季度每股亏损1.05美元，优于Zacks共识预期的每股亏损1.29美元，去年同期每股亏损1.66美元，此次财报盈利惊喜为18.60% [1] - 上一季度预期每股亏损1.28美元，实际亏损1.38美元，盈利惊喜为 -7.81% [1] - 过去四个季度，公司两次超出共识每股收益预期 [2] - 截至2024年6月季度营收2230万美元，超出Zacks共识预期2.59%，去年同期营收1998万美元，过去四个季度仅一次超出共识营收预期 [2] Regenxbio股价表现 - 自年初以来，Regenxbio股价下跌约20.6%，而标准普尔500指数上涨15.8% [3] Regenxbio未来展望 - 股票近期价格走势和未来盈利预期的可持续性主要取决于管理层在财报电话会议上的评论 [3] - 盈利前景可帮助投资者判断股票走向，包括当前对未来季度的共识盈利预期及预期变化 [4] - 近期盈利预估修正趋势喜忧参半，目前Zacks排名为3（持有），预计短期内股票表现与市场一致 [6] - 未来季度和本财年的盈利预估变化值得关注，当前未来季度共识每股收益预估为 -1.29美元，营收2190万美元，本财年共识每股收益预估为 -4.37美元，营收1.3698亿美元 [7] 行业情况 - Zacks行业排名中，医疗 - 生物医学和遗传学行业目前处于250多个Zacks行业的前35%，排名前50%的行业表现优于后50%行业两倍多 [8] Axsome Therapeutics业绩预期 - 预计8月5日公布截至2024年6月季度财报，预计本季度每股亏损1.30美元，同比变化 -30%，过去30天该季度共识每股收益预估上调0.1% [9] - 预计营收8453万美元，较去年同期增长81% [10]

财务状况 - 公司2024年6月30日的现金及现金等价物为57,765千美元[13] - 公司2024年6月30日的总资产为569,379千美元[13] - 公司2024年6月30日的总负债为221,112千美元[13] - 公司2024年6月30日的总股东权益为348,267千美元[13] - 公司于2024年6月30日进行了公开发行,募集资金1.316亿美元[27] - 公司于2024年6月30日的现金及受限现金总额为5.98亿美元[37] 经营业绩 - 公司2024年第二季度的营业收入为22,295千美元，同比增长11.6%[15] - 公司2024年第二季度的研发费用为48,869千美元，同比下降18.4%[15] - 公司2024年第二季度的净亏损为52,989千美元，同比减亏26.5%[15] - 公司2024年第二季度的其他综合收益为963千美元，主要来自可供出售证券的未实现收益[15] - 公司2024年上半年的营业收入为37,917千美元，同比下降2.9%[15] - 公司2024年上半年的净亏损为116,319千美元，同比减亏16.1%[15] - 公司累计亏损达8.21亿美元[30] 现金流与融资 - 公司现金、现金等价物和有价证券总额为3.273亿美元[30] - 公司管理层认为现有资金足以支持未来12个月的运营[30] - 公司于2024年3月完成了一次公开发行,募集资金净额1.311亿美元[83][84][85] - 公司于2023年9月启动了ATM发行计划,可发行总额最高1.5亿美元[86] - 2024年上半年经营活动现金流出较2023年同期减少2,730万美元,主要由于运营费用降低和从AbbVie获得的成本报销增加[183] - 2024年上半年投资活动现金流入1,291.5万美元,主要为到期债券投资收回[186] - 2024年上半年筹资活动现金流入1.112亿美元,主要为公开发行股票和认股权证的净收入[188] 技术平台与产品管线 - 公司拥有NAV基因传递平台的独家权利[29] - NAV基因传递平台被公司内部和外部公司用于开发基因疗法产品[29] - 公司已经许可NAV技术平台用于一款商业化产品和多款临床前及临床阶段产品[29] - 公司正在开发ABBV-RGX-314作为治疗湿性年龄相关性黄斑变性、糖尿病视网膜病变和糖尿病性黄斑水肿的潜在一次性治疗方案[137] - 公司正在进行ATMOSPHERE和ASCENT两项ABBV-RGX-314的关键性临床试验,预计于2026年上半年向FDA和EMA提交全球监管申请[138] - 公司正在进行AAVIATE和ALTITUDE两项ABBV-RGX-314的II期临床试验,评估经巩膜下给药和经巩膜给药的疗效和安全性[139,140] - 公司正在开发RGX-202作为一种治疗杜氏肌营养不良的潜在一次性基因治疗,目前正在进行AFFINITY DUCHENNE I/II/III期临床试验[143,144] - 公司正在开发RGX-121作为治疗粘多糖贮积症II型(亨廷顿综合征)的潜在一次性基因治疗,计划于2024年第三季度启动滚动生物制品许可申请[146] 许可协议与合作 - 公司与AbbVie合作开发ABBV-RGX-314用于治疗湿性AMD、糖尿病视网膜病变等,双方将共同承担开发费用并共享美国市场利润[106][107][108] - 公司与AbbVie签订了价值370.0百万美元的合作协议，AbbVie需支付最高13.8亿美元的里程碑付款[109] - 公司根据ASC 606确认了370.0百万美元的交易价格作为收入[110] - 公司与AbbVie在美国共同开发和商业化ABBV-RGX-314，双方分担开发成本并平分利润[111] - 公司从AbbVie获得的净成本报销金额分别为1796.7万美元和4542.1万美元[112] - 公司与Abeona Therapeutics达成和解协议,预计将收到3000万美元[103][104] 成本与费用 - 公司的成本主要包括向授权方支付的费用，包括授权费和销售收入的分成[154] - 研发费用主要包括员工薪酬、临床试验费用、材料采购费用、咨询费用等[155,157] - 研发费用中未分配的部分包括平台和新技术研发、人员费用、设施和折旧费用等[157,159] - 公司已终止内部开发的产品候选药物的研发费用也包含在其他产品候选药物中[160] - 公司预计未来将继续大幅投入研发费用以推进产品管线的开发[157] - 利息费用主要为出售未来Zolgensma版税收入的相关融资费用[165] - 公司二季度研发费用同比下降1,100万美元,主要由于临床试验费用和人员费用的下降[171,172] - 公司二季度管理费用同比下降480万美元,主要由于专业服务费用的下降[173] - 研发费用减少部分被ABBV-RGX-314和RGX-202临床试验费用增加11.8百万美元所抵消[176] - 管理费用减少920万美元,主要由于专业服务和咨询费用减少700万美元,以及人员相关成本减少190万美元[177] 其他 - 公司应收账款主要来自许可协议,并根据可收回性计提了坏账准备[38][39] - 公司根据会计准则ASC 842对租赁合同进行分类，所有租赁合同均被归类为经营租赁[40] - 公司确定租赁合同的租赁负债时使用增量借款利率作为折现率[41] - 公司评

临床试验进度 - 公司保持2024年首次BLA申报和加速推进杜氏肌营养不良(2024年下半年)和糖尿病视网膜病变(2025年上半年)关键试验启动的进度[2] - RGX-202在AFFINITY DUCHENNE II期试验中显示跨年龄组患者的高表达一致性[6] - 与FDA的II期末会议支持使用加速审批途径并于2024年第四季度启动关键试验[6] - ABBV-RGX-314糖尿病视网膜病变II期末会议提前至2024年第四季度,以支持2025年上半年启动全球关键试验[9] 财务状况 - 截至2024年6月30日,公司拥有3.273亿美元现金及现金等价物,预计可为运营提供资金支持至2026年[13] - 公司总资产为5,693.79百万美元，较上年同期减少0.8%[26] - 公司现金及现金等价物为577.65百万美元，较上年同期增加67.3%[26] 经营情况 - 2024年第二季度Zolgensma授权使用的特许权使用费收入同比增长15%至2180万美元[14] - 2024年第二季度研发费用同比下降18.3%至4890万美元,主要由于ABBV-RGX-314和RGX-202的制造及临床供应成本以及人员相关成本的减少[15] - 2024年第二季度净亏损同比收窄26.5%至5300万美元[17] - 公司营业收入为222.95百万美元，较上年同期增加11.6%[27] - 公司研发费用为488.69百万美元，较上年同期减少18.4%[27] - 公司净亏损为529.89百万美元，较上年同期减少26.5%[27] - 公司其他综合收益为9.63百万美元，较上年同期减少36.7%[27] - 公司每股基本和稀释亏损为1.05美元，较上年同期减少36.7%[28] - 公司加权平均股数为50,601千股，较上年同期增加16.3%[28] 公司信息 - 公司联系人为Dana Cormack和Chris Brinzey[29][30] - 公司主要从事基因治疗相关业务[26][27]

文章核心观点 - REGENXBIO公司报告了其针对Duchenne肌肉萎缩症的基因疗法RGX-202在AFFINITY DUCHENNE试验中的新积极中期安全性和有效性数据，显示了强大的微肌营养不良蛋白表达，支持加速批准计划，并预计在2024年第四季度启动关键试验[2][4][14] 公司和行业相关内容 产品介绍 - RGX-202是一种研究性一次性AAV治疗，旨在传递一种新型微肌营养不良蛋白基因，包括自然发生的肌营养不良蛋白基因的关键区域。它是唯一一种编码C端域的基因疗法，生产的微肌营养不良蛋白更接近自然发生的肌营养不良蛋白，在临床前研究中显示出保护肌肉免受收缩诱导的压力并提高其自我修复能力[3] 临床数据更新 - 在AFFINITY DUCHENNE试验中，RGX-202在5.8岁和8.5岁患者中的微肌营养不良蛋白表达水平分别为对照组的77.2%和46.5%，显示了剂量依赖性和一致的高表达水平，特别是在年龄较大的能行走的患者中[6][11] - 截至2024年7月8日，RGX-202已被证明具有良好的耐受性，没有严重不良事件，所有七名完成三个月试验评估的患者均显示出RGX-202微肌营养不良蛋白表达的显著增加和血清肌酸激酶水平的基线降低，支持临床改善的证据[7] 临床项目更新 - RGX-202在AFFINITY DUCHENNE试验中使用公司专有的高产NAVXpress™平台过程在REGENXBIO制造创新中心制造，该悬浮制造过程已证明可扩展性高达2,000L，具有一致的产量和产品纯度，适合产品商业化，REGENXBIO制造创新中心每年可生产多达2,500剂RGX-202[13] - REGENXBIO预计将在2024年第三季度初完成剂量水平2扩展组的招募，并已开始招募1-3岁男孩的组，预计在2024年第四季度启动关键试验[14] 试验设计 - AFFINITY DUCHENNE试验是一项多中心、开放标签的剂量递增和剂量扩展临床研究，旨在评估RGX-202在1-11岁Duchenne患者中的安全性、耐受性和临床疗效，试验设计包括全面短期预防性免疫抑制方案，以主动减轻潜在的补体介导的免疫反应，并基于肌营养不良蛋白基因突变状态包括DMD基因突变在18号外显子及以上，试验终点包括安全性、免疫原性评估、药效学和药代动力学测量，包括肌肉中的微肌营养不良蛋白水平，以及力量和功能评估，包括North Star Ambulatory Assessment (NSAA)和定时功能测试[17] 关于Duchenne肌肉萎缩症 - Duchenne是一种严重的、进行性的、退行性肌肉疾病，影响全球每年出生的每3,500至5,000名男孩中的1名，由Duchenne基因中的突变引起，该基因编码肌营养不良蛋白，一种参与肌肉细胞结构和信号传导途径的蛋白质，没有肌营养不良蛋白，全身肌肉退化并变得虚弱，最终导致运动和独立性的丧失，需要呼吸支持、心肌病和过早死亡[19]

公司概况 - 公司是临床阶段生物技术公司，自2009年成立以来，一直致力于AAV疗法的开发，旨在通过基因疗法的治愈潜力改善人们生活 [1] - 公司正在推进针对视网膜和罕见疾病的AAV疗法产品线，包括与艾伯维合作开发的用于治疗湿性AMD和糖尿病视网膜病变的ABBV - RGX - 314、用于治疗杜氏肌营养不良症的RGX - 202和用于治疗MPS II的RGX - 121 [1] - 数千名患者已接受公司的AAV治疗平台治疗，包括诺华用于治疗儿童脊髓性肌萎缩症的ZOLGENSMA [1] - AAV疗法旨在进行一次性治疗，有可能改变数百万人的医疗服务方式 [1] 会议安排 - 公司将于2024年8月1日星期四下午4:30举办电话会议，讨论截至2024年6月30日的第二季度财务业绩和近期运营亮点 [4] - 可通过拨打(646) 307 - 1963（美国国内）或(800) 715 - 9871（国际）并输入密码4849384接入电话会议 [2] - 可访问公司网站www.regenxbio.com的投资者板块观看电话会议的直播或录播，录播将在会议结束后约30天内提供 [2] - 建议计划参加会议的人在开始时间前15分钟加入 [2] 联系方式 - 公司企业传播联系人为Dana Cormack，邮箱为[email protected] [3] - 投资者联系人为Chris Brinzey，ICR Westwicke，电话为339 - 970 - 2843，邮箱为[email protected] [3]

文章核心观点 - Regenxbio股价上一交易日上涨18.3%，需关注后续走势；Cellectis预计季度亏损收窄、营收增长 [1][6] Regenxbio相关情况 - 上一交易日股价上涨18.3%，收于12.71美元，过去四周股价下跌18.3% [1] - 近30天该季度每股收益（EPS）一致预期未变，需关注后续股价能否持续走强 [2] - 上月与FDA就候选药物RGX - 121成功完成预生物制品许可申请（BLA）会议，预计2024年第三季度晚些时候启动滚动BLA提交，可能推动股价上涨 [3] - 目前Zacks排名为2（买入） [4] - 属于Zacks医疗 - 生物医学和遗传学行业 [7] Cellectis相关情况 - 过去一个月即将发布报告的每股收益（EPS）一致预期维持在 - 0.33美元，较去年同期变化 - 135.7%，目前Zacks排名为2（买入） [5] - 即将发布的报告预计季度每股亏损1.29美元，同比变化 + 22.3%；营收预计为2173万美元，同比增长8.8% [6] - 上一交易日股价上涨2.6%，收于2美元，过去一个月回报率为 - 19.4% [7]

文章核心观点 - Regenxbio股价上一交易日上涨6.4%，或因本月初与FDA就候选药物RGX - 121成功举行会前会议；预计即将发布的季度报告中每股亏损1.29美元，收入2173万美元；过去30天季度每股收益共识预期下调2.7%；目前Zacks排名为3（持有） [1][2][3][4] - ProQR上一交易日股价下跌3.5%，过去一个月回报率为 - 9%；即将发布的报告每股收益共识预期过去一个月未变，为 - 0.12美元，较去年同期变化 - 9.1%；目前Zacks排名为3（持有） [4][5] Regenxbio情况 - 股价上一交易日收涨6.4%，报12.79美元，成交量可观，过去四周股价下跌19.4% [1] - 本月初就候选药物RGX - 121与FDA成功举行会前会议，该药物用于治疗II型黏多糖贮积症，预计2024年第三季度开始滚动提交生物制品许可申请（BLA） [2] - 即将发布的季度报告预计每股亏损1.29美元，同比变化 + 22.3%；收入预计为2173万美元，较去年同期增长8.8% [3] - 过去30天季度每股收益共识预期下调2.7%，负面的盈利预期修正趋势通常不会带来股价上涨 [4] - 股票目前Zacks排名为3（持有），属于Zacks医疗 - 生物医学和遗传学行业 [4] ProQR情况 - 上一交易日股价下跌3.5%，收于1.65美元，过去一个月回报率为 - 9% [4] - 即将发布的报告每股收益共识预期过去一个月未变，为 - 0.12美元，较去年同期变化 - 9.1% [5] - 目前Zacks排名为3（持有） [5]

文章核心观点 - 公司宣布在AFFINITY DUCHENNE试验中启动对1 - 3岁杜氏肌营养不良症男孩的新队列患者入组，评估RGX - 202安全性和有效性，有望加速其进入关键阶段和未来商业化 [15] 关于杜氏肌营养不良症 - 杜氏肌营养不良症是严重、进行性、退行性肌肉疾病，全球每年每3500 - 5000名男婴中有1人受影响，由杜氏基因编码抗肌萎缩蛋白的基因突变引起，缺乏该蛋白会导致全身肌肉退化、无力，最终失去行动和独立能力、需呼吸支持、患心肌病和过早死亡 [2] 关于REGENXBIO公司 - 公司是临床阶段生物技术领先企业，自2009年成立以来开创AAV疗法开发，推进针对视网膜和罕见病的AAV疗法管线，数千名患者已接受其AAV治疗平台治疗，AAV疗法有望改变数百万人医疗方式 [3] 关于RGX - 202 - RGX - 202是一次性AAV疗法，旨在递送新型微抗肌萎缩蛋白，是唯一获批或研发中针对杜氏肌营养不良症且包含C末端结构域的基因疗法，其转基因最接近天然抗肌萎缩蛋白基因 [16] - RGX - 202生物学特性与天然抗肌萎缩蛋白相似，能防止与杜氏肌营养不良症相关的肌肉退化，采用先进科学设计，使用NAV AAV8载体和肌肉特异性启动子，支持基因在骨骼肌和心肌中递送和靶向表达 [13] - RGX - 202在AFFINITY DUCHENNE试验中使用公司专有的高产量NAVXpress™平台工艺制造，该工艺具有强大可扩展性，产量和产品纯度稳定，已为产品商业化做好准备 [10] AFFINITY DUCHENNE试验设计 - 该试验是多中心、开放标签的剂量递增和剂量扩展临床研究，评估一次性静脉注射RGX - 202对1 - 11岁杜氏肌营养不良症患者的安全性、耐受性和临床疗效 [6] - 试验设计参考杜氏肌营养不良症社区意见并与关键意见领袖交流，包括预防性免疫抑制方案和基于抗肌萎缩蛋白基因突变状态的纳入标准，试验终点包括安全性、免疫原性评估、药效学和药代动力学测量、强度和功能评估 [7] 临床项目更新 - 公司启动AFFINITY DUCHENNE试验中1 - 3岁新队列患者入组，预计招募最多5名该年龄段患者接受关键剂量水平的RGX - 202治疗 [15][17] - 公司继续快速招募4 - 11岁队列剩余患者，预计2024年第三季度初完成剂量水平2最多7名患者的招募 [18] - 截至2024年5月3日，5名4.4 - 12.1岁患者对RGX - 202耐受性良好，无药物相关严重不良事件，所有完成三个月试验评估的患者显示RGX - 202微抗肌萎缩蛋白表达增加，血清CK水平较基线降低，支持临床改善证据 [10][11] - 公司预计2024年下半年公布AFFINITY DUCHENNE试验两个剂量水平的初始强度和功能评估数据，关键试验预计在2024年第三季度末至第四季度初启动 [14] 监管进展 - 公司确认与FDA的II期结束会议定于7月底举行，预计此次会议将确定AFFINITY DUCHENNE关键试验设计，目标是继续加快RGX - 202开发 [4] - 公司预计剂量水平2的所有12名入组患者将纳入关键试验数据集，计划使用RGX - 202微抗肌萎缩蛋白表达作为替代终点，通过加速批准途径提交生物制品许可申请，有望获得广泛标签 [4] - 公司近期与FDA确认，鉴于杜氏肌营养不良症社区对差异化治疗方案的持续高度未满足需求，可使用加速批准途径，RGX - 202是正在进行的活跃临床试验中最先进的基因疗法，预计将是下一个提交杜氏肌营养不良症生物制品许可申请的基因疗法 [4]