核心观点 - RegenXBio Inc 公布了RGX-202在1/2期AFFINITY DUCHENNE试验中的中期数据 显示该基因疗法在功能、安全性和生物标志物方面表现积极 [1] - RGX-202显示出改善杜氏肌营养不良症疾病进程的证据 剂量水平2的参与者在多项功能测试中表现改善 [2] - 公司预计将在2026年上半年分享RGX-202的顶层数据 并在2026年中期提交生物制品许可申请 预计2027年上市 [5] 临床试验数据 - 5名6至12岁的患者接受了RGX-202治疗 其中4名完成了12个月的随访 [1] - 在9个月时 RGX-202参与者在所有指标上都表现出功能改善并超过外部对照组 在北星行走评估(NSAA)中 接受者平均比基线改善4分 比自然病史改善4.8分 [3] - 在12个月时 RGX-202参与者在定时功能测试和NSAA上表现改善 超过外部自然病史对照组 在NSAA上 接受者平均比基线改善4.5分 比自然病史改善6.8分 [4] 行业动态 - Sarepta Therapeutics报告了一例患者在接受Elevidys治疗后因急性肝衰竭死亡 导致该公司与罗氏在欧盟暂停了相关研究 [6] - Elevidys是目前唯一获批用于杜氏肌营养不良症患者的基因疗法 [5] 市场反应 - RegenXBio股价在数据公布后下跌11.2%至8.95美元 [6]

临床试验进展 - RGX-202在Phase I/II试验中，Dose Level 2的患者年龄范围为1至3岁，体重范围为10.3至12.5千克[32] - 目前，RGX-202的临床试验已在50%以上的患者中完成入组[18] - 截至2025年5月12日，RGX-202的关键试验已超过50%入组[64] - RGX-202的剂量水平2在13名患者中表现良好，无严重不良事件或特定不良事件[62] 安全性与疗效 - Phase I/II试验中，RGX-202在所有剂量水平上均未报告严重不良事件(SAE)或药物相关的严重不良事件(AESI)[33] - 在Dose Level 2的功能数据中，患者在9个月后表现出功能改善，超过外部对照组[43] - RGX-202治疗组在NSAA评分上，平均变化为6.8分，超过了自然历史外部对照组[47] - RGX-202在12个月时的功能改善超过了FDA参考的最小临床重要差异（MCID）基准[50] - RGX-202治疗组在12个月时，TTStand的平均变化为-1.6秒，10MWR的平均变化为-1.1秒，TTClimb的平均变化为-1.2秒[47] - 在PODCI量表上，RGX-202治疗组的功能评分从基线的变化显示出显著改善，评分范围为0-100[54] - RGX-202的微肌营养蛋白在生物标志物数据中显示出一致的强表达和转导[62] 未来展望 - 预计2026年中期将提交生物制剂许可申请(BLA)，并计划在2027年获得FDA批准[18] - 预计2027年可能获得FDA批准，计划在2026年中提交生物制剂许可申请（BLA）[64] 产品特性 - RGX-202的产品纯度水平超过80%全包膜[21] - Phase I/II试验的主要终点为安全性，生物标志物终点为微肌营养蛋白表达[30] - RGX-202的临床试验设计旨在展示在疾病轨迹中的显著变化，以追求广泛标签[25]

核心观点 - REGENXBIO公布RGX-202治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy)的I/II期AFFINITY DUCHENNE试验积极中期数据 显示剂量水平2(2x1014 GC/kg)在功能、安全性和生物标志物方面表现优异 [1][2][6] - RGX-202在9个月和12个月随访中均显示患者功能改善超过自然病史对照组 其中North Star Ambulatory Assessment(NSAA)评分分别平均提升4.8点和6.8点 [5][7] - 生物标志物数据显示RGX-202在所有年龄段患者中均实现稳定高效的微肌营养不良蛋白表达 其中一名2岁患者表达水平达对照组的118.6% [6][8] - 安全性数据良好 未报告严重不良事件(SAEs)或特别关注不良事件(AESIs) [11][12] - 公司计划2026年中通过加速审批途径提交生物制品许可申请(BLA) 关键试验预计2025年完成30例患者入组 [14][15] 功能数据 - 剂量水平2(2x1014 GC/kg)治疗的5例6-12岁患者中 4例处于疾病衰退期 但所有患者在NSAA和定时功能测试(站立时间、10米步行/跑步、攀爬时间)表现均优于外部自然病史对照组 [3][4] - 9个月时NSAA评分较基线平均改善4分 较自然病史组高4.8分 12个月时改善幅度扩大至基线4.5分和自然病史组6.8分 [5] - 12个月时定时任务速度变化超过FDA参考的最小临床重要差异(MCID)标准 [7] 生物标志物数据 - 微肌营养不良蛋白表达水平在剂量水平2患者中表现突出 12周时Western Blot检测显示1-3岁组达120.5%正常对照(范围118.6-122.3%) [10] - 载体基因组拷贝数(VCN)通过qPCR检测显示剂量水平2范围为4.9-55.4拷贝/细胞核 为已获批或在研基因疗法中最高报告值 [10] - 免疫荧光检测显示阳性纤维百分比在剂量水平2各年龄组为45.7-82.12% [10] 安全性数据 - 13例接受RGX-202治疗患者中未报告SAEs、AESIs或药物相关肝损伤、血小板减少症、心肌炎等特殊不良事件 [12][13] - 常见药物相关不良事件为恶心、呕吐和疲劳 均属基因治疗预期反应 [11] 研发进展 - 关键性I/II/III期AFFINITY DUCHENNE试验正在进行 计划2025年完成美加地区30例1岁以上患者入组 目前已完成过半 [14] - 公司计划2026年上半年公布顶线数据 同年中提交BLA申请 将包含生物标志物、功能和安全性数据 [15] 产品特性 - RGX-202采用差异化微肌营养不良蛋白构建体 包含天然肌营养不良蛋白C末端(CT)结构域 临床前显示可增强肌肉抗压和修复能力 [17] - 使用NAV® AAV8载体和肌肉特异性启动子(Spc5-12) 配合公司专有NAVXpress™悬浮生产工艺 产品纯度超80%完整衣壳 [18] 疾病背景 - 杜氏肌营养不良症全球发病率约1/3,500-5,000男性新生儿 由肌营养不良蛋白基因突变导致 表现为进行性肌肉退化 最终导致运动功能丧失和早逝 [19] 公司背景 - REGENXBIO专注基因疗法开发 除RGX-202外 管线还包括治疗MPS II的RGX-121(与日本新药合作)、治疗MPS I的RGX-111及治疗湿性AMD的ABBV-RGX-314(与艾伯维合作) [20] - 其AAV平台已用于数千例患者治疗 包括诺华的ZOLGENSMA® [20]

公司动态 - REGENXBIO Inc 将举办网络直播讨论RGX-202治疗杜氏肌营养不良症的I/II期AFFINITY DUCHENNE试验的新中期功能数据 [1] - 网络直播将于2025年6月5日美国东部时间上午8:00举行 标题为"AFFINITY DUCHENNE® Trial of RGX-202: Phase I/II Interim Functional Data" [2] - 直播可通过公司官网投资者栏目访问 录播将在演示后保留约30天 [2] 产品管线 - RGX-202是公司下一代研究性基因疗法 用于治疗杜氏肌营养不良症 [1] - 公司晚期管线还包括治疗MPS II的RGX-121(与日本新药合作) 治疗MPS I的RGX-111 以及治疗湿性AMD和糖尿病视网膜病变的ABBV-RGX-314(与艾伯维合作) [3] - 已有数千名患者接受过公司AAV基因治疗平台的治疗 包括诺华ZOLGENSMA®的使用者 [3] 公司背景 - REGENXBIO成立于2009年 是基因治疗领域的先驱企业 [3] - 公司专注于通过基因治疗的治愈潜力改善患者生活 [3] - 公司研发的一次性治疗方案针对罕见病和视网膜疾病 [3]

纪要涉及的公司 Regenxbio (RGNX) 纪要提到的核心观点和论据 1. **融资交易** - 观点：昨日达成的是机会性非摊薄融资，可提前获取中期特许权使用费流，为产品商业化做准备 [2] - 论据：公司预计明年初获得02/2002和RGX - 314的顶线数据，此笔资金可支持到产品商业发布；融资交易机会难得，在Zolgensma和鞘内数据公布后收到多个报价，此为最优报价；该融资为有限追索权，产品销售不佳公司无还款义务，若成爆款特许权使用费流仍归公司 [2][3] 2. **FDA相关** - 观点：密切关注Prasad博士提名对公司的影响，目前Hunter项目VLA审查日常运作正常，将继续推进加速批准 [7] - 论据：Hunter项目是加速批准途径提交，目前收到的信息请求正常，如CMC细节等，不影响整体策略；关键在于能否将一致的微肌营养不良蛋白水平与功能益处相关联，若关键数据集反映初始数据，有望与FDA进行良好讨论 [8][9] 3. **Sarepta事件影响** - 观点：Sarepta患者死亡事件使宏观层面有初始谨慎态度，但公司DMD项目有安全性优势，不影响患者漏斗和关键入组 [10][11][13] - 论据：事件发生后与调查人员和思想领袖交流，了解到死亡患者为年长、体重较重的非行走男孩，本身风险较大；公司III期研究中肝脏不良事件为零，40%左右的左乙拉西坦有LFT升高，有强大的免疫调节方案降低风险 [11][12] - 观点：Sarepta降低财务指引对公司是机会 [15] - 论据：若公司2026年提交申请，2027年获批，届时流行市场将比预期更大，部分患者可能等待有差异化的二代项目 [15] 4. **竞争格局** - 观点：Skippers技术与公司技术互补 [19] - 论据：不同治疗方式取得进展令人兴奋，市场需要改进疗法，公司产品有差异化，可发挥重要作用 [19][20] - 观点：Solid Bios数据尚处早期，需关注数据时长和临床研究情况 [22] - 论据：微肌营养不良蛋白抑制水平在功能数据方面的作用有待观察，在年长患者中的情况更受关注；心脏功能在短期内是安全生物标志物，评估疗效需更长时间 [22][23] 5. **数据更新** - 观点：数据更新将主要关注剂量水平2，扩大数据集，与基线和外部匹配对照比较 [26] - 论据：与去年11月发布的方法一致，将提供9个月数据（5名患者）和12个月数据（约4名患者），目标是扩大样本量；今年下半年关注关键研究入组更新，明年上半年公布关键研究顶线数据 [26][27][28] 6. **Hunter项目** - 观点：BLA提交审查进展顺利，AdCom可能性较低，PRV有价值 [29] - 论据：BLA已获接受，信息请求稳定，是积极审查的标志；MPS III项目先例显示MPS II类似项目需要AdCom的可能性较低；PRV最新数据超1.5亿美元，公司拥有100%权益，可根据市场情况决定是否变现 [29][30][31] - 观点：产品销售有特许权使用费流，开发里程碑大多保留 [32] - 论据：特许权使用费为有意义的两位数，偿还债券后收益归公司，大部分开发里程碑对公司有影响 [32] 7. **眼部治疗策略** - 观点：现有VEGF治疗进展验证了公司策略，公司与AbbVie的项目有优势 [36] - 论据：VEGF治疗虽有进展但为渐进式，公司目标是大幅减少注射次数，甚至部分患者终身无需治疗；公司与AbbVie推进湿性AMD的初始视网膜下项目，全球招募1200名患者，今年完成入组，明年获得顶线数据；还计划今年推进糖尿病视网膜病变的脉络膜上腔递送关键开发 [36][37][38] - 观点：视网膜下治疗湿性AMD的次要终点目标是约50%患者 [41] - 论据：多年来临床医生对此反应一致，这是目标轮廓，能带来实际价值并获得关注 [41] - 观点：脉络膜上腔递送安全性良好 [47] - 论据：采用接近靶点的递送方式，只需相对较短的局部预防性类固醇方案，比其他项目所需时间短，II期研究已达到疗效目标产品轮廓 [46][47] 其他重要但是可能被忽略的内容 公司是唯一拥有内部制造规模的基因治疗公司，能以低成本为Duchenne等大剂量AAV适应症每年生产2500剂，这是公司的差异化优势 [49]

融资协议 - REGENXBIO与Healthcare Royalty达成非稀释性有限追索权债券协议，总额高达2.5亿美元，首期获得1.5亿美元资金，将现金储备延长至2027年初[1][5] - 该协议基于ZOLGENSMA®治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的预期销售分成，以及RGX-121(MPS II)和RGX-111(MPS I)的里程碑付款权利，涉及与日本新药、Rocket Pharmaceuticals和Ultragenyx的合作[3] - 剩余1亿美元将分两笔支付：5000万美元需在2027年4月30日前达成ZOLGENSMA销售里程碑，另外5000万美元需双方协商一致[5] 资金用途 - 融资资金将用于支持RGX-121(MPS II)的FDA审批准备、RGX-202(杜氏肌营养不良症)的BLA提交，以及ABBV-RGX-314(湿性AMD)两项关键研究的顶线数据读取[2] - 公司保留其他非稀释性融资渠道，包括RGX-121的优先审评凭证(PRV)潜在出售、艾伯维的开发和销售里程碑付款，以及日本新药的大部分开发里程碑[6] - 资金将加速商业化准备，巩固公司在罕见病和视网膜基因治疗领域的领导地位，同时保留NAV®技术平台被许可方的长期财务上升空间[2] 交易条款 - HCRx将获得季度利息支付，来源于特许权使用费和里程碑收入，扣除向上游许可方的付款，并获268,096份认股权证，行权价14.92美元(较30日均价溢价100%)[4] - ZOLGENSMA静脉给药已在50多个国家获批，2025年1月诺华宣布其鞘内给药III期研究达到主要终点[7] - 科文顿律师事务所担任REGENXBIO法律顾问，摩根路易斯律师事务所为HCRx提供咨询[7] 公司背景 - REGENXBIO是专注于AAV基因治疗的生物技术公司，拥有治疗杜氏肌营养不良、MPS II、MPS I和湿性AMD的后期管线，与艾伯维和日本新药建立合作关系[8][9] - Healthcare Royalty是生物制药特许权收购领域的领先企业，自成立以来已在90多个生物制药产品投资超50亿美元，在多个金融中心设有办事处[10]

公司动态 - NS Pharma宣布美国FDA已接受REGENXBIO提交的RGX-121生物制剂许可申请(BLA) 该基因疗法用于治疗黏多糖贮积症II型(MPS II) 并获优先审评资格 PDUFA目标行动日期为2025年11月9日[1] - 2025年1月Nippon Shinyaku与REGENXBIO达成战略合作 共同开发RGX-121及RGX-111(MPS I治疗药物) 若获批 NS Pharma将独家负责RGX-121在美国商业化[2] - NS Pharma总裁表示此次FDA决定是MPS治疗领域重要里程碑 强调与REGENXBIO合作的价值[3] 产品管线 - RGX-121是潜在一次性AAV基因疗法 通过向中枢神经系统递送IDS基因 实现长期分泌I2S蛋白 其表达蛋白结构与正常I2S完全相同[4] - RGX-121已获FDA授予孤儿药、罕见儿科疾病、快速通道和再生医学先进疗法四项认定[5] 疾病背景 - MPS II(亨特综合征)是X连锁隐性遗传病 由I2S酶缺乏导致糖胺聚糖积累 引发中枢神经系统等多器官功能障碍 严重病例在18-24个月出现明显发育迟缓[6] - 目前针对MPS II神经系统症状的治疗仍存在显著未满足临床需求 HS D2S6被证实与疾病神经认知表现相关[6] 企业信息 - REGENXBIO是临床阶段生物技术公司 专注于AAV基因疗法开发 2009年成立以来在该领域处于领先地位[7] - NS Pharma是Nippon Shinyaku全资子公司 负责RGX-121在美国商业化[8]

核心观点 - 美国FDA已接受REGENXBIO公司针对RGX-121的BLA申请 该药物用于治疗MPS II（亨特综合征）并获优先审评资格 PDUFA目标行动日期为2025年11月9日 [1] - RGX-121有望成为首个一次性基因疗法 通过AAV载体递送IDS基因至中枢神经系统 解决MPS II的神经发育和全身性症状 [2][4] - 公司与日本新药子公司NS Pharma达成战略合作 后者负责RGX-121在美国的商业化 公司保留PRV销售全部权益 [3] 药物研发进展 - RGX-121已获得FDA四项认定：孤儿药、罕见儿科疾病、快速通道和RMAT 同时获欧洲EMA的ATMP分类 [2] - 临床数据显示RGX-121可长期表达与天然I2S结构相同的蛋白 突破血脑屏障实现CNS细胞持续校正 [4] - 关键生物标志物HS D2S6与神经认知表现相关 阳性数据支持其解决MPS II未满足的神经治疗需求 [5] 商业化布局 - 日本新药全资子公司NS Pharma将主导RGX-121在美国市场的商业化 合作始于2025年1月 [3] - 公司保留RGX-121相关PRV的100%销售收益权 该凭证可通过加速审评流程创造额外价值 [3] - 公司AAV平台已治疗数千名患者 包括诺华ZOLGENSMA®的使用案例 [6] 公司管线概况 - 晚期管线涵盖罕见病和视网膜疾病：RGX-202（杜氏肌营养不良）、RGX-121（MPS II）、RGX-111（MPS I）及与艾伯维合作的ABBV-RGX-314（湿性AMD/糖尿病视网膜病变） [6] - 所有在研基因疗法均采用一次性治疗设计 具有改变现有医疗模式的潜力 [6] - 公司自2009年成立以来持续引领AAV基因治疗领域发展 [6]

公司业绩 - 季度每股收益为0.12美元 低于Zacks共识预期的0.41美元 但较去年同期每股亏损1.38美元有所改善 [1] - 季度营收为8901万美元 低于共识预期19.07% 但较去年同期1562万美元大幅增长 [2] - 过去四个季度中 公司两次超过每股收益预期 两次超过营收预期 [2] 市场表现 - 年初至今股价下跌2.7% 表现优于标普500指数3.8%的跌幅 [3] - 当前Zacks评级为3(持有) 预计近期表现将与市场持平 [6] 未来展望 - 下季度共识预期为每股亏损1.21美元 营收2198万美元 [7] - 本财年共识预期为每股亏损0.88美元 营收2.9517亿美元 [7] - 管理层在财报电话会议中的评论将影响股价短期走势 [3] 行业情况 - 所属医疗-生物医学与遗传学行业在Zacks行业排名中位列前34% [8] - 行业龙头Compugen预计下季度每股亏损0.06美元 营收371万美元 同比增长44.7% [9]

财务数据和关键指标变化 - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为2.72亿美元，较2024年12月31日的2.45亿美元有所增加，主要是由于与Nippon Shinyaku合作获得的1.1亿美元预付款，部分被2025年第一季度运营活动所用现金抵消 [24] - 2025年第一季度研发费用为5300万美元，而2024年同期为5480万美元，减少主要是由于RGX - 314和RGX - 202的临床试验费用 [25] - 预计截至2025年3月31日的2.72亿美元现金、现金等价物和有价证券可支持公司运营至2026年下半年，若考虑额外非稀释性融资，现金储备期可能远超2026年 [25] 各条业务线数据和关键指标变化 RGX - 121（clomizogene Lamparvovec） - 用于治疗MPS II（Hunter综合征），预计FDA随时接受2025年3月按加速批准途径提交的生物制品许可申请（BLA），有望在今年下半年获得FDA批准 [8] - 今年初与Nippon Shinyaku建立战略合作伙伴关系以商业化神经退行性疾病产品线，目标是2026年上半年向患者提供该产品 [9] RGX - 202 - 用于治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne）的下一代候选药物，关键试验已超过50%入组，预计2026年年中提交BLA，2027年商业推出 [10] - 今年上半年将分享更多1/2期功能数据，预计今年完成关键试验入组并在2026年上半年公布顶线数据 [15][28] - 今年第三季度将在马里兰州罗克维尔的制造创新中心开始生产商业供应产品，该中心每年可生产2500剂，纯度超80% [11] 视网膜项目（ABBV RGX - 314或serabgene lemparovac） - 用于治疗视网膜下湿性AMD的两项关键试验和脉络膜上腔湿性AMD的一项2期试验正在进行，糖尿病视网膜病变（DR）的关键项目准备工作正在进行，有望成为首个用于湿性AMD的基因疗法 [12] - 视网膜下的两项关键试验预计今年完成入组，2026年公布顶线数据 [19] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司与Nippon Shinyaku合作商业化神经退行性疾病产品线，与AbbVie合作推进视网膜项目，以抓住多个全球商业机会 [9][12] - 公司拥有美国内部商业化就绪的制造能力和获取非稀释性资金的广泛潜力，有望成功过渡到商业阶段 [7] - 公司资产为一次性治疗方案，有潜力改变患者疾病轨迹和管理方式，与标准治疗和现有疗法相比具有差异化优势 [29] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在2025年开局良好，有望在未来几年为患者带来多种一流或同类最佳的基因疗法，对未来机会感到兴奋并做好交付准备 [6] - 公司资产具有改变疾病治疗的潜力，资产负债表使其能更好应对当前宏观环境并实现近期重要里程碑 [29][30] 其他重要信息 - 公司团队本周将在ASGCT会议上展示内部端到端能力和深度转化专业知识，包括支持RGX - 202新构建体的临床前研究、衣壳发现研究和制造工艺开发 [29] 问答环节所有提问和回答 问题1: 关于Hunter BLA的时间 - 公司认为很快会有BLA接受的消息，目前审查情况正常，未收到会影响结果的问题 [33][34] 问题2: 杜氏肌营养不良症（DMD）加速批准的可批准性标准及相关数据期望 - 公司从项目开始就计划走加速批准途径，与FDA的讨论积极，对自身数据有信心，随着项目进展机会增加，认为FDA会支持此类能为患者带来益处的项目 [36][37] 问题3: FDA对安全要求是否有变化、关键试验入组速度和患者类型是否改变以及新CBER主任对加速批准途径的影响 - 目前未看到加速批准途径有变化迹象，关键试验入组按计划进行，公司计划不变 [43] - 公司认为11月报告的功能数据和安全概况显示对Duchenne患者的风险受益比有潜在改善，免疫抑制方案创新，有利于患者治疗和后续监测 [44][45] - 认为Hunter项目BLA若近期被接受，将是加速批准途径仍可行的早期数据点 [51] 问题4: 与AbbVie合作的糖尿病视网膜病变3期试验规划过程、时间和里程碑确认概率的更新，以及与FDA互动是否有变化 - 与FDA的互动正常，审查团队稳定，Hunter项目BLA有望近期接受，确认项目进展正常 [54][55] - 在DR方面，正在收集最终反馈，确定最终关键方案后将开始站点激活，仍计划今年进行首例患者给药 [55][56] 问题5: 2025年DMD的增量更新、展示数据的场合、商业供应制造过程是否与当前试验相同以及与FDA的CMC过程和统计计划会议情况 - 预计通过新闻稿发布额外功能数据，重点是扩大1/2期试验中2剂量水平患者到12个月的数据，更新生物标志物数据 [62] - 商业生产过程与当前临床试验过程相同，公司CMC方法成熟，FDA已审查并现场参观过，预计风险低 [60][61] 问题6: 1/2期关键剂量患者是否会纳入2026年年中提交的关键数据集 - 符合关键项目纳入标准的患者将被纳入关键数据集 [64] 问题7: 基因疗法在非危及生命疾病（如视网膜疾病）中的监管难度以及RFK Jr.关于基因筛查的问题对DMD进入年轻人群的影响 - 视网膜项目非加速批准途径，已知监管路线并正在执行，所选给药途径安全性好，对视网膜项目安全情况有信心 [70][71] - 公司与MPS协会和Duchenne倡导组织密切合作推进新生儿筛查，即使部分团体不支持，其他团体也能推动进展 [72] 问题8: DMD试验患者基线特征（如年龄）是否有变化以及制造产品的纯度百分比 - 产品纯度为80%或更高，批次间一致性高，关键试验入组患者年龄范围广，有望支持广泛标签 [76][77] 问题9: 湿性AMD视网膜下治疗中，是否计划提交 fellow eye 数据以及初始标签是否反映双侧给药 - 公司有意将 fellow eye 数据纳入提交文件，告知临床医生可治疗双眼，该问题在2期结束会议时已与FDA前瞻性讨论并开展了相关研究 [81][82] 问题10: RGX - 121在Hunter综合征中是否预计有咨询委员会（AdCom）会议，以及RGX - 202的1/2期功能数据更新涉及的患者数量和数据截止时间 - 公司内部按需要AdCom会议进行准备，尚未收到FDA最终确认，初始讨论倾向于不需要 [86] - RGX - 202功能数据更新计划扩大到4 - 5名2剂量水平患者，至少随访9个月，数据正在整理中 [87] 问题11: RGX - 121在Hunter综合征中预计推出时的产品数量目标，以及314湿性AMD研究中PAVLU的可用性是否影响入组速度 - 公司正在评估商业战略，一年可生产2500剂，将在接近BLA审查时确定推出时的剂量数量，目标是快速满足5000 - 7000名患者的市场需求 [91][92] - 未看到市场上或研究中的药物影响314项目的招募，入组按计划进行，预计今年完成入组，明年获得顶线结果 [94] 问题12: 如何看待脉络膜上腔治疗湿性AMD的机会、所需剂量以及与视网膜下治疗的价值比较 - 视网膜市场巨大，公司和AbbVie对视网膜下治疗湿性AMD感到兴奋，同时认为脉络膜上腔一次性办公室治疗有更多选择和机会，尤其是对于非增殖性糖尿病视网膜病变患者 [99][100] 问题13: 近期关于品牌药潜在定价的公告对公司基因疗法定价能力的影响 - 目前判断影响还为时过早，初步认为对细胞和基因疗法的影响可能小于对更广泛品牌药的影响，公司会在接近批准时关注宏观环境 [104]