FREDERICK, Md., Oct. 30, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Cartesian Therapeutics, Inc. (NASDAQ: RNAC) (the “Company”), a clinical-stage biotechnology company pioneering cell therapy for autoimmune diseases, today announced that Carsten Brunn, Ph.D., was named as Chairman of the Board of Directors, effective October 29, 2025. Dr. Brunn, who currently serves as the Company’s President and Chief Executive Officer and as a member of the Board, will succeed Carrie S. Cox, who is stepping down to focus on other responsib ...

股价表现 - Cartesian Therapeutics公司股价在上一交易日大幅上涨8.2%，收于9.75美元，交易量显著高于平均水平 [1] - 此次上涨与该公司股票在过去四周下跌4.6%的表现形成对比 [1] 研发管线进展 - 股价上涨主要源于投资者对其核心管线药物Descartes-08的积极预期 [2] - 公司近期已针对Descartes-08治疗重症肌无力启动了后期研究 [2] - 该候选药物同时正在进行治疗系统性红斑狼疮的中期研究，初步数据预计在今年年底前公布 [2] - 公司计划在2025年底前启动Descartes-08针对特定自身免疫适应症的二期儿科篮子研究 [2] 财务业绩预期 - 公司预计在即将公布的季度报告中每股亏损0.81美元，同比恶化17.4% [3] - 预计季度收入为30万美元，同比下降23.1% [3] - 过去30天内，对该公司的季度每股收益共识预期保持不变 [4] 同业比较 - Cartesian Therapeutics所属的Zacks医疗-生物医学和遗传学行业中的另一家公司Alvotech，上一交易日股价下跌1.5%，收于8.59美元 [4] - Alvotech在过去一个月内的回报率为10.7% [4] - Alvotech对即将公布报告的每股收益共识预期在过去一个月内保持在0.08美元不变，但较去年同期下降57.9% [5]

行业表现 - 多家临床阶段生物技术公司在盘后交易中出现强劲上涨势头 受即将发布的试验数据和研发管线更新推动 [1] MBX Biosciences Inc (MBX) - 股价在盘后交易中飙升33% 从10美元涨至13.77美元 涨幅达37.70% [2] - 公司宣布将于9月22日周一公布Canvuparatide治疗慢性甲状旁腺功能减退症的2期试验顶线结果 [2] - 常规交易时段收盘下跌0.70% 从10.07美元跌至10美元 [3] Structure Therapeutics Inc (GPCR) - 盘后股价上涨11.37%至26.26美元 常规时段收盘价为23.58美元 [3] - 当日成交量超过100万股 略高于92.9万股的日均成交量 [3] - 主要候选药物aleniglipron (GSBR-1290)正在进行两项2b期试验ACCESS和ACCESS II 针对肥胖及相关代谢疾病 [4] - 公司计划启动ACCG-2671的1期试验 这是一种口服淀粉素受体激动剂 [4] - 现金储备约7.865亿美元 预计可支持研发管线至2027年 [4] Cartesian Therapeutics Inc (RNAC) - 盘后股价上涨5.51%至9.96美元 常规时段收盘价为9.45美元 [5] - 当日成交量达214,825股 远高于约66,000股的日均成交量 [5] - Descartes-08治疗系统性红斑狼疮的2期开放标签试验初步数据预计2025年下半年公布 [6] - 截至2025年6月30日 现金及限制性现金为1.621亿美元 预计可支持运营至2027年中 [7] Rapport Therapeutics Inc (RAPP) - 盘后股价上涨3.60%至27.31美元 常规时段收盘价为26.36美元 [8] - 当日成交量超过150万股 是日均成交量639,563股的两倍多 [8] - 主要候选药物RAP-219针对局灶性发作癫痫 本月公布的2a期试验显示显著减少癫痫发作和良好耐受性 [9] - 预计2026年启动RAP-219的3期试验 [10] Rezolute Inc (RZLT) - 盘后股价上涨3.77%至7.99美元 常规时段收盘价为7.70美元 [11] - 当日创下52周新高8.81美元 成交量超过475万股 远高于115万股的日均成交量 [11] - 先天性高胰岛素血症3期sunRIZE试验顶线数据预计2025年12月公布 [12] - 与FDA就肿瘤性高胰岛素血症3期试验简化设计达成一致 减少研究规模并取消安慰剂对照组 [12]

公司背景介绍 - Cartesian公司首席执行官Carsten和首席营销官Milos Miljkovic参与摩根士丹利举办的炉边谈话活动 [1] - 公司业务定位及战略方向需通过高管对话进一步了解 [2] 活动参与方 - 摩根士丹利医疗保健投资银行部Ross Cohen主持本次对话活动 [2] - 活动形式为炉边谈话 旨在探讨Cartesian公司发展情况 [1][2]

收入和利润（同比环比） - 2025年第二季度净收入为15,886千美元，相比2024年同期的13,836千美元增长14.8%[19] - 2025年上半年净亏损为1,824千美元，相比2024年同期的净亏损42,988千美元大幅改善95.8%[19] - 2025年第二季度归属于普通股股东的净收入为1325.8万美元，同比增长37.7%，而2024年同期为962.8万美元[59] - 2025年上半年净亏损为182.4万美元，较2024年同期的亏损4298.8万美元大幅收窄[59] - 2025年第二季度净收入1588.6万美元，同比增长15%，主要得益于或有价值权负债公允价值变动带来3530万美元收益（同比增长1312%）[180][188] - 公司2025年上半年总收入为139.8万美元，较2024年同期的3928.5万美元下降96%[191][192] - 净亏损从2024年上半年的4298.8万美元收窄至182.4万美元，改善幅度达96%[191][202] 成本和费用（同比环比） - 研发费用从2024年上半年的22,399千美元增至2025年上半年的29,543千美元，增幅为31.9%[19] - 2025年第二季度研发费用为1486.9万美元，同比增长17%，主要由于Descartes-08项目费用增加209万美元（71%）及早期项目费用增加118.7万美元（225%）[163][183] - 研发费用同比增长32%至2954.3万美元，其中Descartes-08项目支出增长187%至1207.1万美元[191][194] - 行政费用下降6%至1555.5万美元，主要因合并相关专业费用减少[191][196] - 早期研发项目费用同比激增225%至171.5万美元，涉及发现阶段支出及生产运营成本增加[183][184] 现金及现金等价物变化 - 公司现金及现金等价物从2024年12月31日的212,610千美元下降至2025年6月30日的160,324千美元，降幅为24.6%[16] - 截至2025年6月30日，公司现金及现金等价物为1.621亿美元，其中170万美元为租赁相关的限制性现金[43] - 截至2025年6月30日，公司现金及现金等价物为1.603亿美元，较2024年同期8722.7万美元增长83.8%[63] - 2024年6月30日公司现金及等价物余额为1.6206亿美元，较期初下降5,222万美元[27] - 截至2025年6月30日，公司现金及等价物为1.621亿美元，其中170万美元为受限现金[204] 业务线表现 - 公司主导产品Descartes-08在重症肌无力二期试验中显示83%患者维持临床改善达6个月[159] - 2025年第二季度合作与许可收入为0美元，较2024年同期的3327.1万美元大幅下降[156] - 合作与许可收入从2024年上半年的3911.1万美元骤降至2025年上半年的40万美元，降幅达99%，主要因Sobi License里程碑付款减少[191][192] - Sobi License协议潜在里程碑付款总额达6.3亿美元，已收取3000万美元BLA启动里程碑款[210] - Astellas协议终止导致Xork项目研发费用归零，2024年相关支出为634.7万美元[194][209] 股权融资及股票相关活动 - 2024年第一季度通过私募发行A系列优先股99,140股，融资7,520万美元[25] - 2024年第一季度A系列优先股转换为普通股534,261股，增加3.757亿美元永久权益[25] - 2024年第二季度普通股发行量增至1,781.6万股，资本公积增至5.607亿美元[25] - 2023年11月公司通过换股收购Old Cartesian，发行22.4万股普通股和38.5万股A系列优先股[31] - 2023年私募融资发行14.9万股A系列优先股，融资6,025万美元[32] - 2024年3月股东批准A系列优先股转换为普通股[34] - 公司于2024年4月4日完成1比30的反向股票分割，所有普通股相关数据均已调整反映此分割[35] - 2024年7月2日通过私募股权融资发行3,563,247股普通股和2,937,903股B系列优先股，每股价格20美元，总融资额1.3亿美元[36] - 2024年私募股权融资发行293.7903万股B类优先股和356.3247万股普通股，每股20美元，总融资1.3亿美元[165] - 2023年私募股权融资发行14.933万股A类优先股，融资总额6025万美元[164] - 2024年7月通过私募融资1.3亿美元，发行356.3万股普通股及293.8万股B系列优先股[214] 公允价值变动及负债 - 或有价值权负债的公允价值变动在2025年上半年带来35,646千美元的收益，而2024年同期为36,800千美元的损失[19] - 2025年6月30日公司Level 3负债中认股权证负债为136.4万美元，较2023年底减少247.2万美元[60][71] - 或有价值权利(CVR)负债在2025年6月30日的公允价值为3.521亿美元，较2023年底减少4340万美元[60][76] - 2025年上半年CVR负债公允价值变动损失3564.6万美元，期间分配775.4万美元[76] - 公允价值变动收益显著：CVR负债公允价值变动带来3564.6万美元收益（2024年同期为3680万美元损失），权证负债公允价值变动带来247.2万美元收益（2024年同期为286.6万美元损失）[191][198][199] - 权证负债公允价值变动产生65.4万美元收益，而2024年同期为390.8万美元损失，主因股价下跌及权证到期[180][187] 每股收益及流通股数 - 公司2025年第二季度每股基本收益为0.51美元，相比2024年同期的0.58美元下降12.1%[19] - 2025年第二季度加权平均流通股数为25,980,262股，相比2024年同期的16,723,479股增长55.4%[19] - 2025年第二季度每股基本收益为0.51美元，同比下降12.1%，稀释后每股收益为0.50美元[59] 股票薪酬及期权 - 公司2025年上半年股票薪酬费用为5,787千美元（2,508千美元+3,279千美元）[21] - 2024年上半年股票薪酬费用为579万美元，认股权证负债重估收益247万美元[27] - 2025年二季度股权激励费用为327.9万美元，同比增长106%（2024年同期为159.1万美元）[115] - 截至2025年6月30日，未归属股票期权相关未确认薪酬费用为1,560万美元[117] - 2025年二季度股票期权加权平均公允价值为11.80美元（2024年同期为22.08美元）[116] - 公司股票期权在2025年6月30日未行权数量为2,496,722份，加权平均行权价格为13.88美元[118] - 2025年上半年公司授予256,790份限制性股票单位，加权平均公允价值为每股16.93美元[119] - 截至2025年6月30日，未确认的限制性股票单位补偿费用为660万美元，预计在2.8年内确认[120] - 2025年6月30日未归属限制性股票单位数量为533,331份，加权平均授予日公允价值为18.55美元[121] 租赁及固定资产 - 公司于2024年2月28日签订Frederick租赁协议，年基本租金为90万美元，每年上调3%[80][81] - Frederick租赁协议初始租赁负债和使用权资产分别为360万美元和370万美元，折扣率为14%[82] - 公司于2024年5月7日签订Frederick租赁协议第一修正案，新增年租金30万美元[83] - 公司于2024年8月30日签订Frederick租赁协议第二修正案，新增年租金10万美元[85] - 2024年公司因Watertown租赁资产减值确认760万美元减值损失，其中740万美元为使用权资产减值[97] - 截至2025年6月30日，公司总租赁负债为1,334.9万美元，未来最低租赁付款总额为1,702.4万美元[98] - 2025年二季度租赁总成本为100.5万美元，同比下降5.1%（2024年同期为105.9万美元）[98] - 公司加权平均剩余租赁期限从2024年的4.9年缩短至2025年的4.2年[99] - 截至2025年6月30日，公司财产和设备净值为1.2285亿美元，较2024年12月31日的9912万美元增长23.9%[78] - 2025年上半年折旧费用为120万美元，较2024年同期的40万美元增长200%[78] 其他重要内容 - 公司累计赤字达6.939亿美元，预计未来将持续亏损[45] - 合并产生商誉4820万美元，2025年上半年商誉账面价值无变动[53] - 无形资产中Descartes-08治疗MG和SLE的在研资产价值分别为9390万美元和5670万美元，总价值1.506亿美元[54] - 2021年9月以200万美元投资Cyrus Biotechnology的B系列优先股，截至2025年6月30日账面价值仍为200万美元[55][57] - 公司所有长期资产均位于美国，主要包括物业设备净额和租赁使用权资产[48] - 2023年12月FASB发布ASU 2023-09税务披露新规，计划2025年12月31日后年度期间生效[50] - 2024年11月FASB发布ASU 2024-03要求分项披露费用，计划2027年12月31日后生效[51] - 公司预计截至2025年6月的现金储备可支撑运营至2027年中[166] - 2023年4月公司实施重组计划导致员工人数减少约90%，截至2024年6月30日累计支付452.7万美元遣散费[154][155] - 截至2025年6月30日公司已授权但未发行的普通股总计12,310,266股[107] - 公司B系列优先股可转换为4,464,273股普通股[106] - 公司与Biogen签订非独家专利许可协议，涉及mRNA工程T细胞技术用于自身免疫疾病治疗[135][136] - 公司向Genovis支付400万美元预付款以获得Xork酶技术的独家许可，并需支付低两位数百分比的全球年净销售额分层特许权使用费[146] - 2023年2月公司因向Astellas分许可Xork向Genovis支付400万美元，并于2024年9月13日终止Genovis协议[147] - 截至2025年6月30日，公司已向3SBio支付700万美元预付款和里程碑款项，未来可能还需支付最高1500万美元的临床和监管里程碑款项[148] - 截至2025年6月30日公司未确认任何美国联邦或州所得税优惠，因未来实现相关收益存在不确定性[149] - 2025年6月公司获得NINDS 150万美元资助用于RNA CAR-T细胞制造[130] - 2025年上半年公司确认NINDS资助收入90万美元[131]

收入和利润（同比环比） - 净收入为1590万美元，基本每股收益0.51美元，较2024年同期的1380万美元（每股0.58美元）增长15.2%[10] - 2025年第二季度总收入为29.8万美元，较2024年同期的3344.5万美元下降99.1%[15] - 2025年上半年总收入为139.8万美元，较2024年同期的3928.5万美元下降96.4%[15] - 2025年第二季度净收入为1588.6万美元，较2024年同期的1383.6万美元增长14.8%[15] - 2025年上半年净亏损为182.4万美元，2024年同期净亏损为4298.8万美元[15] - 2025年第二季度每股基本收益为0.51美元，较2024年同期的0.58美元下降12.1%[15] - 2025年上半年每股基本亏损为0.07美元，2024年同期为3.88美元[15] 成本和费用（同比环比） - 研发费用为1490万美元，较2024年同期的1270万美元增长17.3%，主要由于Phase 3 AURORA试验费用增加[10] - 管理费用为720万美元，较2024年同期的700万美元增长2.9%，主要因设施费用增加[10] - 2025年第二季度研发费用为1486.9万美元，同比增长17.4%[15] 临床试验进展 - Phase 3 AURORA试验已招募约100名重症肌无力患者，采用1:1随机分组评估Descartes-08疗效，主要终点为第4个月MG-ADL评分改善≥3分的患者比例[3] - Phase 2b试验数据显示，未接受过生物疗法的患者亚组在第12个月MG-ADL评分平均降低7.1分，57%患者达到最小症状表达[3] - 系统性红斑狼疮Phase 2试验初步数据预计2025年下半年公布，该疾病影响美国约150万人[4] - 儿科篮子试验计划2025年下半年启动，涵盖青少年系统性红斑狼疮等四种适应症，Descartes-08已获FDA罕见儿科疾病认定[10] - Descartes-15在临床前研究中显示CAR表达量较Descartes-08提高约10倍，目前正在进行多发性骨髓瘤Phase 1剂量递增试验[7][10] 现金及流动性 - 公司现金及现金等价物和受限现金总额为1.621亿美元，预计可支持运营至2027年中，包括完成正在进行的Phase 3 AURORA试验[1][10] 其他财务数据 - 2025年第二季度公允价值变动收益为3530万美元，较2024年同期的250万美元大幅增长1312%[15] - 2025年第二季度利息收入为174.8万美元，较2024年同期的119.5万美元增长46.3%[15] - 截至2025年6月30日，公司总资产3.889亿美元，负债3.914亿美元，股东赤字253万美元[13] - 2025年第二季度加权平均流通股为2598万股，较2024年同期的1672万股增长55.4%[15]

股价表现 - Cartesian Therapeutics股价在最近一个交易日上涨9.9%至13.39美元，成交量显著高于正常水平 [1] - 过去四周该股累计涨幅达17.6% [1] 研发管线进展 - 股价上涨源于投资者对公司mRNA细胞疗法管线的乐观预期，主要针对自身免疫疾病 [2] - 主导产品Descartes-08正在进行重症肌无力的III期临床试验，同时针对系统性红斑狼疮的II期研究也在推进 [2] - 另一候选产品Descartes-15处于多发性骨髓瘤的早期研究阶段 [2] 财务预期 - 公司预计季度亏损每股0.76美元，同比恶化240.7% [3] - 预计营收75万美元，同比下降97.8% [3] - 过去30天内每股亏损预期上调4.6% [4] 行业比较 - 同属医疗生物技术行业的DBV Technologies股价单日上涨2%至9.47美元，过去一个月累计上涨8.9% [4] - DBV Technologies预计季度每股亏损0.21美元，但同比改善87.7% [5]

文章核心观点 - 笛卡尔治疗公司宣布其用于重症肌无力（MG）的Descartes - 08的3期AURORA试验已招募第一名参与者，该疗法有望改变当前MG治疗模式 [1][3] 公司业务进展 - 笛卡尔治疗公司是临床阶段生物技术公司，致力于自身免疫疾病细胞疗法，其领先资产Descartes - 08处于针对全身性重症肌无力的3期临床开发、系统性红斑狼疮的2期开发，还计划开展针对其他自身免疫适应症的2期篮子试验；临床阶段管线还包括Descartes - 15，正在多发性骨髓瘤患者的1期试验中评估 [5] 产品信息 - Descartes - 08是公司领先的细胞疗法候选产品，是一种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的自体工程嵌合抗原受体T细胞疗法（CAR - T）产品，设计为无需预处理化疗，可在门诊环境给药，且不使用整合载体 [2] 试验情况 3期AURORA试验 - 已成功招募第一名参与者，旨在评估Descartes - 08与安慰剂（1:1随机分组）对比，以每周一次、共六次门诊输液方式给药，不进行预处理化疗，约100名乙酰胆碱受体自身抗体阳性（AChR Ab +）MG患者参与，主要终点是评估第4个月时Descartes - 08组与安慰剂组相比，重症肌无力日常生活活动（MG - ADL）评分改善3分或更多的参与者比例 [1][3] 2b期试验 - 2025年4月公司公布Descartes - 08在MG参与者中的更新疗效和安全数据，单疗程治疗后，Descartes - 08治疗参与者长期随访显示持续深度缓解，第12个月MG - ADL评分平均降低4.8分；未接受过生物疗法的参与者缓解最深且最持久，第12个月MG - ADL平均降低7.1分，该亚组57%患者维持最低症状表达，安全性与先前报告数据一致，支持门诊给药 [4] 相关人员观点 - 公司总裁兼首席执行官Carsten Brunn博士称3期AURORA试验启动是为MG患者提供差异化、持久治疗选择使命的重要里程碑，基于2b期试验12个月持续获益，认为Descartes - 08单疗程治疗有潜力改变当前MG治疗模式 [3] - 公司临床顾问James (Chip) F. Howard, Jr.医学博士表示当前MG标准治疗不足，基于2b期试验结果，坚信Descartes - 08有潜力成为MG患者安全、灵活、持久的治疗选择，期待推进该重要研究 [3]

FREDERICK, Md., May 13, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Cartesian Therapeutics, Inc. (NASDAQ: RNAC) (the "Company"), a clinical-stage biotechnology company pioneering cell therapy for autoimmune diseases, today announced that its management expects to participate in a fireside chat at the H.C. Wainwright 3rd Annual BioConnect Investor Conference at NASDAQ on Tuesday, May 20, 2025, at 9:00 a.m. ET. A live webcast of the presentation and fireside chat is expected to be accessible in the Events section of the Company ...

财务数据关键指标变化 - 收入和利润（同比环比） - 2025年第一季度总营收为110万美元，2024年同期为584万美元，下降约81%[19] - 2025年第一季度运营亏损为2188.9万美元，2024年同期为1334.8万美元，亏损扩大约64%[19] - 2025年第一季度净亏损为1771万美元，2024年同期为5682.4万美元，亏损缩小约69%[19] - 2025年第一季度每股净亏损为0.68美元，2024年同期为10.5美元，亏损缩小约94%[19] - 2024年第一季度净亏损为56,824美元，2025年第一季度净亏损为17,710美元[27] - 2025年第一季度净亏损1771万美元，2024年同期净亏损5682.4万美元[58] - 2025年第一季度基本和摊薄后每股净亏损0.68美元，2024年同期为10.50美元[58] - 2025年3月31日止三个月公司净亏损1771万美元，2024年同期为5682万美元[150][156] - 2025年3月31日止三个月公司总营收110万美元，2024年同期为584万美元[150] - 2025年第一季度总营收110万美元，较2024年同期的584万美元减少474万美元，降幅81%[174] - 2025年第一季度净亏损1771万美元，较2024年同期的5682.4万美元减少3911.4万美元，降幅69%[174][186] 财务数据关键指标变化 - 成本和费用（同比环比） - 2025年第一季度研发费用为1467.4万美元，2024年同期为973.8万美元，增长约51%[19] - 2025年第一季度一般及行政费用为831.5万美元，2024年同期为945万美元，下降约12%[19] - 2025年第一季度利息收入为201.5万美元，2024年同期为116.4万美元，增长约73%[19] - 2024年第一季度净现金用于经营活动为15,917美元，2025年第一季度为23,108美元[27] - 2024年第一季度净现金用于投资活动为602美元，2025年第一季度为1,075美元[27] - 2024年第一季度净现金由融资活动提供为43,031美元，2025年第一季度净现金用于融资活动为8,025美元[27] - 2025年第一季度研发和行政的股票薪酬费用分别为127.5万美元和123.3万美元，总计250.8万美元；2024年同期分别为71.2万美元和71.9万美元，总计143.1万美元[111] - 2025年第一季度和2024年第一季度授予的股票期权加权平均授予日公允价值分别为14.03美元和15.79美元[113] - 2025年3月31日和2024年第一季度折旧费用分别为0.6百万美元和0.2百万美元[75] - 2025年第一季度研发费用1467.4万美元，较2024年同期的973.8万美元增加493.6万美元，增幅51%[174][177] - 2025年第一季度行政及一般费用831.5万美元，较2024年同期的945万美元减少113.5万美元，降幅12%[174][180] - 2025年第一季度经营活动净现金使用量为2310.8万美元，2024年同期为1591.7万美元[207] - 2025年第一季度投资活动净现金使用量为107.5万美元，2024年同期为60.2万美元[207] - 2025年第一季度融资活动净现金使用量为802.5万美元，2024年同期为融资净流入4303.1万美元[207] - 2025年第一季度现金、现金等价物和受限现金净减少3217.6万美元，2024年同期净增加2650.7万美元[207] 其他财务数据 - 截至2025年3月31日和2024年12月31日，公司总资产分别为4.0913亿美元和4.35023亿美元，下降约6%[16] - 截至2025年3月31日和2024年12月31日，公司股东赤字分别为2178.9万美元和680.2万美元，赤字扩大约220%[16] - 截至2025年3月31日和2024年12月31日，公司流通普通股加权平均数分别为2590.265万股和541.402万股[19] - 2023年12月31日，A系列优先股股份为435,120.513，金额为296,851美元；普通股股份为5,397,597，金额为1美元；累计其他综合亏损为440,184美元[25] - 2024年3月31日，A系列优先股股份为534,260.839，金额为0美元；普通股股份为5,515,836，金额为1美元；累计其他综合亏损为116,800美元[25] - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和受限现金为1.821亿美元，其中受限现金170万美元与租赁承诺有关，预计可支持至少未来12个月运营[43] - 截至2025年3月31日，公司累计亏损7.098亿美元，预计可预见未来持续经营亏损[45] - 合并产生约4820万美元商誉，2025年第一季度账面价值无变化[53] - 公司无形资产均为合并中取得的无限期无形资产，2025年3月31日和2024年12月31日在研研发资产均为1.506亿美元[54] - 2021年9月，公司以200万美元购买Cyrus 2326934股B系列优先股，截至2025年3月31日和2024年12月31日账面价值均为200万美元[55][57] - 2025年第一季度潜在稀释性普通股8204424股，2024年同期为21065841股，因具反稀释性未计入摊薄后每股净亏损计算[58] - 截至2025年3月31日和2024年12月31日，公司按公允价值计量的资产分别为39,509千美元和39,088千美元，负债分别为389,418千美元和399,336千美元[59] - 截至2025年3月31日和2024年，公司现金及现金等价物分别为180,434千美元和103,418千美元，长期受限现金分别为1,669千美元和1,377千美元[61] - 2022年认股权证负债公允价值计量的假设中，2025年3月31日无风险利率为3.89%，预期寿命为2.03年，预期波动率为94.79%；2024年12月31日无风险利率为4.25%，预期寿命为2.28年，预期波动率为92.92%[68] - 2025年第一季度，公司3级认股权证负债公允价值从2024年12月31日的3,836千美元降至2025年3月31日的2,018千美元，变动为 - 1,818千美元[68] - 或有价值权（CVR）负债公允价值计量的假设中，2025年3月31日和2024年12月31日估计现金流日期均为2025 - 2038年，估计成功概率均为95.0% - 100.0%，预期未来收入波动率分别为22.5%和22.0%[73] - 2025年第一季度，公司3级CVR负债公允价值从2024年12月31日的395,500千美元降至2025年3月31日的387,400千美元，其中分配为 - 7,754千美元，公允价值变动为 - 346千美元[73] - 截至2025年3月31日和2024年12月31日，公司财产和设备总值分别为13,102千美元和12,269千美元，净值分别为10,174千美元和9,912美元[75] - 截至2025年3月31日和2024年12月31日，公司应计费用分别为9,197千美元和12,076千美元[76] - 截至2025年3月31日，认股权证总数为692,523份，加权平均行使价为46.96美元[101] - 截至2025年3月31日，公司已发行并流通的A类优先股为120,790.402股，B类优先股为437,927股，可转换为4,464,273股普通股[103] - 截至2025年3月31日，公司为未来发行预留的普通股授权股份总数为12,374,230股[104] - 截至2025年3月31日，未归属普通股期权的总未确认薪酬费用为1790万美元，预计在3.2年的加权平均期限内确认[113] - 2025年第一季度，公司授予256,790份受限股票单位奖励，加权平均公允价值为每股16.93美元，预计归属率为10%[115] - 截至2025年3月31日，受限股票单位的未确认薪酬费用为800万美元，预计在3.0年的加权平均期限内确认[116] - 截至2025年3月31日和2024年12月31日，公司记录的未偿还应收账款均为10万美元，是Sobi对3期DISSOLVE项目的报销款项[122] - 截至2025年3月31日和2024年12月31日，公司应收国立卫生研究院款项分别为130万美元和60万美元，2025年第一季度确认赠款收入70万美元[125] - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和受限现金为1.821亿美元，其中受限现金170万美元与租赁承诺有关[188] - 截至2025年3月31日，公司累计亏损7.098亿美元[199] - 公司在马萨诸塞州沃特敦租赁约32,294平方英尺场地，2025年3月31日至租期结束（2028年5月）剩余租金约900万美元[203] - 公司在马里兰州盖瑟斯堡租赁场地，2025年3月31日至租期结束（2027年1月）剩余租金约60万美元，年化租金约30万美元[204] - 公司在马里兰州弗雷德里克斯堡租赁场地，租期至2031年6月，年化租金约120万美元，剩余租金总计970万美元，租户改良津贴为80万美元[205] 业务线表现 - 公司目前无产品收入，预计可预见未来也不会产生，收入主要来自合作协议[42] - 公司产品候选处于临床前和临床开发早期阶段，尚未完成任何产品候选开发[42] - 公司在重症肌无力2b期临床试验中，83%参与者在六个月时MG严重程度量表有临床意义改善[153] 管理层讨论和指引 - 公司预计现有资金可支撑运营至2027年年中[160] - 公司未来资金需求取决于临床试验、产品研发进度、监管审批结果、商业化活动成本等多方面因素[202] - 公司预计现有现金、现金等价物和受限现金可支持运营至2027年年中[201] 其他没有覆盖的重要内容 - 2023年11月13日公司收购Old Cartesian资产，发行224,099股普通股和384,930.724股A系列非投票可转换优先股[31] - 2023年公司与投资者签订私募协议，发行149,330.115股A系列优先股，总价约6025万美元[32] - 2024年7月2日公司签订私募协议，发行3,563,247股普通股和2,937,903股B系列非投票可转换优先股，总价约1.3亿美元[36] - 2024年4月4日公司进行1比30的反向股票分割[35] - 2023年私募发行中，公司发行149,330.115股A类优先股的合同分多批结算，非现金结算第一批于2023年12月13日，金额为14.8百万美元，第二批和第三批分别于2024年1月12日和2月11日，总计35.2百万美元[74] - 2024年7月，Sobi因2024年6月达到开发里程碑向公司支付30.0百万美元，扣除相关费用后，该款项于2025年3月分配给CVR持有人[70] - 2024年2月28日公司签订7495 New Horizon Way租赁协议，租赁19,199平方英尺空间，年租金0.9百万美元，年涨幅3%，起租日2024年5月1日，租期约7.2年[77][78] - 2024年5月7日第一次修订协议，扩租7,842平方英尺，首年增付年租金0.3百万美元，年涨幅3%[80] - 2024年8月30日第二次修订协议，扩租2,009平方英尺，首年增付年租金0.1百万美元，年涨幅3%[82] - 2025年3月13日第三次修订协议，预计5月12日生效，扩租6,439平方英尺，首年增付年租金0.2百万美元，年涨幅3%[85] - 公司为7495 New Horizon Way租赁协议等开具0.3百万美元信用证[86] - 2019年7月公司签订65 Grove Street租赁协议，租赁25,078平方英尺空间，发生0.8百万美元不可报销建设成本，租期8年，开具1.6百万美元信用证[87] - 2022年9月1日修订协议，扩租7,216平方英尺，首年月租金0.1百万美元，租期5.7年[88] - 2023年公司确认65 Grove Street约7,216平方英尺使用权资产部分减值0.7百万美元，2024年确认减值7.6百万美元[93][94] - 2024年7月2日公司进行私募配售，出售普通股和B类优先股，总收益约130.