UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, DC 20549 FORM 10-Q ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number: 001-39941 Sana Biotechnology, Inc. (Exact Name of Registrant as Specified in its Charter) Delaware 83-1381173 (State or other jurisdiction of incorporation or organization) (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the q ...

收入和利润 - 公司2025年第二季度净亏损为9380万美元（每股0.39美元），较2024年同期的5030万美元（每股0.21美元）扩大[9] - 2025年上半年净亏损1.4319亿美元，较2024年同期的1.5777亿美元有所收窄[16] - 2025年第二季度每股亏损0.39美元，较2024年同期的0.21美元扩大85.7%[16] - 2025年第二季度非GAAP净亏损3892.7万美元，较GAAP净亏损改善58.5%[22] 成本和费用 - 研发费用在2025年第二季度为2980万美元，较2024年同期的6090万美元下降3110万美元，主要由于项目优先级调整导致成本降低[7] - 2025年第二季度运营费用为9497.5万美元，同比增长92.4%，主要由于长期资产减值4461.1万美元[16] - 2025年上半年研发费用为6695万美元，同比下降42.9%[16] - 2025年第二季度利息净收入为57.7万美元，同比下降82%[16] - 2025年第二季度Cobalt成功付款负债费用为360万美元，而2024年同期为收益2070万美元[22] 现金流和融资 - 公司第二季度2025年现金及现金等价物为7270万美元，较2024年底的1.525亿美元减少7980万美元，主要由于运营现金支出8180万美元[7][14] - 公司通过公开募股和股权融资在2025年7月和8月筹集总收益1.05亿美元，预计现金可支撑运营至2026年下半年[1][6][7] - 公司非GAAP运营现金消耗在2025年上半年为7900万美元，较2024年同期的1.046亿美元有所改善[9] - 2025年上半年非GAAP运营现金消耗为7899.1万美元，较2024年同期的1.0457亿美元改善24.5%[21] 资产和负债 - 长期资产减值4460万美元，主要涉及华盛顿州生产设施和实验室空间的账面价值调整[9] - 截至2025年6月30日，公司总资产为3.616亿美元，股东权益为1.226亿美元[14] - 2025年6月30日成功付款和或有对价负债总额增至1.2574亿美元，较2024年底增长10.8%[17] - 2025年第二季度长期资产减值影响每股收益0.19美元，占总GAAP每股亏损的48.7%[22] 业务进展 - 公司预计最早于2026年提交SC451（HIP修饰的iPSC衍生胰岛细胞疗法）的研究性新药申请（IND）[1][7] - 1型糖尿病临床研究中，HIP修饰的胰岛细胞在无免疫抑制情况下移植后6个月仍保持功能，C肽水平稳定[1][3] - 公司正在GLEAM试验（B细胞介导自身免疫疾病）和VIVID试验（复发/难治性B细胞恶性肿瘤）中招募患者，预计2025年公布数据[1][7]

临床进展与研发管线 - 公司公布UP421(低免疫原性胰岛细胞疗法)在1型糖尿病研究中的6个月临床数据 显示无需免疫抑制即可克服免疫识别 同时保持稳定的C肽水平 [1][3] - 新英格兰医学杂志发表UP421的12周临床结果 证实移植的异体β细胞在无免疫抑制情况下存活 [1][3] - FDA INTERACT会议增强公司对GMP主细胞库建设的信心 计划最早2026年提交SC451(低免疫原性iPSC衍生胰岛细胞疗法)的IND申请 [1][8] - 正在GLEAM试验中招募患者评估SC291(CD19靶向CAR-T)治疗B细胞介导自身免疫疾病 VIVID试验评估SC262(CD22靶向CAR-T)治疗复发/难治性B细胞恶性肿瘤 预计2025年公布数据 [1][8] 融资与财务状况 - 2025年7-8月通过ATM和股权融资筹集约1.05亿美元总收益 预计现金可支撑至2026年下半年 [1][6] - 2025年Q2现金头寸为7270万美元 计入融资后的预估现金头寸为1.772亿美元 [1] - 2025年8月完成公开发行2090万股普通股和150万股预融资认股权证 融资总额7500万美元 [8] - 2025年Q2研发费用2980万美元 同比下降3110万美元 主要因项目优先级调整导致成本降低 [8][9] 技术平台与战略 - 低免疫原性(HIP)技术平台显示潜力 在1型糖尿病治疗中实现无需免疫抑制的细胞移植 [3][8] - 融合素平台开发的SG299(CD8靶向融合体)在非人灵长类动物中显示深度B细胞耗竭效果 计划最早2026年提交IND [8] - 全球有超过900万1型糖尿病患者 公司目标开发无需免疫抑制的广泛可及治疗方案 [2] - 因第三方CDMO产能充足 暂停内部制造能力建设 计提4460万美元长期资产减值 [8][13]

投资通讯服务 - 提供针对生物科技、制药和医疗保健行业的股票动态和关键趋势分析的每周通讯订阅服务 [1] - 服务对象包括新手和经验丰富的生物科技投资者 [1] - 内容涵盖催化剂提示、买卖评级、大型制药公司产品销售预测、综合财务报表、现金流折现分析和市场分析 [1] 分析师背景 - 分析师在生物科技、医疗保健和制药领域有超过5年的研究经验 [1] - 已为超过1000家公司编制详细报告 [1] - 领导投资团体Haggerston BioHealth [1] 研究覆盖范围 - 最近一篇关于Sana Biotechnology公司的研究报告发布于1月 [1] - 报告重点讨论了该公司的一项令人兴奋的发展 [1]

公司融资信息 - Sana Biotechnology宣布完成承销公开发行 共发行20,895,522股普通股 每股公开发行价格为3.35美元 同时向特定投资者发行1,492,537份预融资权证 每份权证价格为3.3499美元 [1] - 公司授予承销商30天选择权 可额外购买最多3,358,208股普通股 预计本次发行总收益约为7500万美元(未扣除承销折扣和佣金及其他发行费用) [1] - 本次发行预计将于2025年8月8日左右完成 需满足常规交割条件 [1] 承销商信息 - 摩根士丹利 高盛 美国银行证券和TD Cowen担任本次发行的联合账簿管理人 [2] 公司背景 - Sana Biotechnology专注于为患者开发和提供工程细胞药物 公司在西雅图 剑桥和南旧金山设有运营机构 [5] 文件获取渠道 - 发行相关注册声明和初步招股说明书补充文件已提交SEC 最终招股说明书补充文件也将提交SEC 可通过SEC网站或承销商渠道获取 [3]

公司融资动态 - Sana Biotechnology宣布启动7500万美元普通股公开发行 同时向特定投资者提供预融资权证以替代普通股 [1] - 公司授予承销商30天期权 可额外购买1125万美元普通股 使潜在融资总额达8625万美元 [1] - 摩根士丹利 高盛 美国银行证券和TD Cowen担任本次发行的联席账簿管理人 [2] 发行文件信息 - 本次发行依据SEC已生效的S-3表格注册声明 包含基础招股说明书 [3] - 补充招股说明书及配套文件可通过SEC官网获取 或联系四家承销商获取纸质副本 [3] 公司背景 - Sana Biotechnology专注于开发工程化细胞疗法 业务覆盖西雅图 剑桥和南旧金山三大生物技术中心 [5] - 公司通过改造细胞技术为患者提供新型治疗方案 属于前沿生物医药领域 [5] 联系方式 - 投资者关系及媒体联络人为Nicole Keith 提供专用邮箱地址 [7]

业绩总结 - 公司在全球范围内每年在1型糖尿病（T1D）上的支出达到810亿美元，较2008年增长了3.5倍[17] - 每年因T1D导致的死亡人数为201,600人，且每年以3%的速度上升[17] - 预计到2040年，全球将有1640万人患有T1D[13] 用户数据 - 目前美国有超过100万人患有狼疮，显示出对自身免疫疾病治疗的高未满足需求[69][70] 新产品和新技术研发 - 公司预计在2026年尽早提交IND申请，推进SC451项目，该项目为无免疫抑制的干细胞衍生胰岛细胞疗法[61] - SC291在GLEAM研究中显示出深度B细胞耗竭的潜力，适用于B细胞介导的自身免疫疾病[114] - SC451预计将在2026年申请IND，作为一种无免疫抑制的胰腺胰岛治疗方案[114] - SC262在VIVID研究中针对CD19 CAR T失败患者，起始剂量为9000万CAR T细胞[113] - SC291的制造过程提供高产量的成功编辑细胞，MHC I和II的全敲除率约为85%[78][79] - 预计SC291和SG299将在2026年之前提交IND申请，针对自身免疫疾病和B细胞癌症[114] 临床试验和市场展望 - 在Uppsala大学医院进行的临床试验中，初步的12周结果显示所有主要和次要终点均已达成[25] - C-peptide水平在移植后12周内稳定存在，表明细胞存活和功能[28] - 公司在T1D患者中进行的HIP修饰胰岛细胞移植试验显示出积极的4周结果[25] - HIP修饰的干细胞分化的胰岛细胞在小鼠中持续控制血糖超过15个月[64] - 经过5小时禁食后，胰岛素c-peptide水平在移植后30分钟达到525 pM，显示出对葡萄糖的反应[65][66] - 预计2025年及以后将获得多种疾病的有意义临床数据，展示HIP平台的潜力[114] 负面信息 - 公司在胰岛细胞移植中克服了异体免疫排斥，这是移植和细胞医学中的关键限制[6] - 预计2027年约有12,000名B细胞恶性肿瘤患者接受CD19 CAR T治疗，且每年约有7,500名CAR T失败患者[106]

文章核心观点 - Sana公司公布将UP421同种异体原代胰岛细胞疗法移植到1型糖尿病患者体内的六个月随访结果 显示移植细胞安全且耐受 能存活、逃避免疫系统检测并持续产生胰岛素 为无免疫抑制治疗1型糖尿病带来希望 公司还将利用相关技术开发SC451疗法 [1][2] 研究情况 研究背景 - 1型糖尿病全球影响超900万人 自胰岛素发现100多年来该疾病变革性进展较少 传统胰岛细胞移植需免疫抑制以防止免疫排斥和自身免疫攻击 [2][3] 研究内容 - 由乌普萨拉大学医院合作开展的研究 评估HIP工程化胰岛素产生胰腺细胞能否安全移植并帮助1型糖尿病患者恢复胰岛素生产 无需免疫抑制药物 研究将UP421细胞通过肌肉手术移植到患者前臂 主要目标是研究移植安全性 次要终点包括细胞存活、免疫逃避和C肽产生 [1][4] 研究结果 - 六个月随访结果显示 移植的胰腺β细胞存活且有功能 循环C肽存在表明细胞产生胰岛素 混合餐耐量测试中C肽水平增加 12周PET - MRI扫描显示移植部位有胰岛细胞 未发现安全问题 HIP修饰的胰岛细胞逃避了免疫反应 [1][5] 公司技术与规划 HIP平台 - Sana的HIP平台旨在体外生成能逃避患者免疫系统的细胞 实现无免疫抑制的同种异体移植 已在多种细胞类型上证明移植细胞能逃避免疫系统并保持活性 公司最先进项目包括用于1型糖尿病的干细胞衍生胰岛细胞项目等 [6] 后续规划 - 公司将结合UP421试验的免疫逃避技术开发SC451疗法 目标是实现正常血糖控制 无需胰岛素和免疫抑制药物 并计划最早明年提交研究性新药申请 [2] 各方观点 研究负责人 - 研究负责人Per - Ola Carlsson认为六个月更新结果表明无免疫抑制治疗1型糖尿病可能实现 期待后续随访并将结果发表 [2] 公司CEO - 公司总裁兼CEO Steve Harr表示移植细胞无免疫抑制存活、功能和免疫逃避是变革性一步 此次数据让治疗糖尿病愿景更接近现实 [2] 突破T1D组织CEO - 突破T1D首席执行官Aaron J. Kowalski称糖尿病治疗范式转变早该到来 此次成果是变革性且可能改变生活的突破 [3]

纪要涉及的公司 Sana Biotechnology (SANA) 纪要提到的核心观点和论据 公司战略与项目布局 - 公司目标是将细胞作为药物，通过体内工程改造细胞来替代缺失细胞或修复受损细胞，主要构建了两种技术：低免疫原性技术和体内基因修饰及遗传物质递送技术 [4][5] - 公司大部分资金分配到低免疫原性平台，重点应用于1型糖尿病治疗；同时推进同种异体CAR - T项目，用于肿瘤学和自身免疫疾病治疗；还有体内遗传物质递送项目 [5][9][11] - 鉴于市场复杂性，公司投资会优先保障1型糖尿病项目，其他项目若不能通过合作等方式转化为资金来源，推进将有困难 [11][12][14] 1型糖尿病项目 - **市场情况**：全球约900万人受1型糖尿病影响，美国近200万人，年增长率约5%，患者比正常人少活10 - 15年，且面临多种并发症 [6] - **项目进展**：领先项目SC451是一种低免疫原性iPSC衍生胰岛细胞疗法，预计2026年提交IND申请；研究者发起的试验（IST）中，对尸体胰岛应用基因修饰，患者35年来首次自行产生胰岛素，12周数据显示C肽水平稳定，葡萄糖敏感胰岛素分泌正常 [15][21][22] - **技术优势**：SC451是基因修饰的多能干细胞，产品稳定、可扩展，目标是一次治疗让患者终身血糖正常，无需胰岛素和免疫抑制；与IST相比，IST是在尸体胰岛上应用基因修饰以证明免疫学原理，而SC451是可扩展且稳定的干细胞衍生疗法 [24] - **面临挑战**：制造SC451面临四大科学挑战，目前已解决克服免疫排斥、保证药物纯度和效力、建立基因修饰主细胞库三个挑战，还需解决大规模生产问题 [38][39][42] - **竞争优势**：与竞争对手相比，公司项目无需终身免疫抑制，具有多年领先优势，能为患者提供巨大益处 [53][54] 同种异体CAR - T项目 - **肿瘤学研究成果**：在肿瘤学研究中，药物安全且耐受性良好，可规模化生产，能实现剂量依赖性B细胞耗竭 [61][62] - **自身免疫疾病应用预期**：基于肿瘤学研究成果，对自身免疫疾病治疗有乐观预期，但需通过即将发布的数据集确定药物效果，与现有疗法相比竞争力如何，若数据不具吸引力，公司可能不推进该项目 [63][64][66] - **CD22 CAR - T策略**：CD22靶点应用面临挑战，需至少6个月大规模数据来确定是否与其他疗法不同，公司推进该项目门槛较高 [71][72] 资金与合作策略 - 公司需要更多资金，无法独自合理开发所有药物，会优先保障1型糖尿病项目资金；其他项目需通过合作等方式获取资金，否则难以推进 [74][75] - 1型糖尿病项目合作门槛高，其他项目如同种异体CAR - T和体内CAR - T项目，可能通过合作、自行筹资、放缓进度或拆分新公司等方式解决资金问题 [75][76] 其他重要但是可能被忽略的内容 - 公司将在6月23日美国糖尿病协会会议上公布6个月数据，预计C肽水平稳定，葡萄糖敏感胰岛素分泌正常，MRI显示细胞状态良好 [25][35][36] - 制造主iPSC细胞库难度大，需高质量起始细胞、合适条件和运气，公司现有细胞已通过多次分裂测试，可治疗数百万人，移植到小鼠体内15个月功能正常，无组织学异常和肿瘤出现 [47][48]

文章核心观点 - 公司将在会议上展示针对1型糖尿病的低免疫修饰原代胰岛细胞疗法的临床数据 [1] 公司信息 - 公司专注于通过工程细胞为患者创造和提供药物，愿景是修复和控制基因、替换缺失或受损细胞并让疗法广泛惠及患者 [3] - 公司在西雅图、剑桥、南旧金山和博塞尔设有运营点 [3] 会议信息 - 会议为第85届美国糖尿病协会科学会议期间的美国糖尿病协会（ADA）/国际胰腺与胰岛移植协会（IPITA）联合研讨会 [1] - 会议时间为2025年6月20 - 23日，地点在伊利诺伊州芝加哥 [1] 展示信息 - 展示内容为将采用公司低免疫（HIP）技术改造的同种异体原代胰岛细胞疗法UP421移植到1型糖尿病患者体内的临床数据，且移植过程未使用任何免疫抑制药物 [1] - 展示标题为“成人1型糖尿病患者的低免疫胰岛移植” [2] - 展示时间为2025年6月23日周一上午9:00 - 9:20 CT [2] - 展示地点为W192 A - C [2] 联系方式 - 投资者关系和媒体联系人为Nicole Keith [5] - 投资者关系邮箱为investor.relations@sana.com，媒体邮箱为media@sana.com [6]