业务聚焦与战略调整 - 公司当前聚焦CDMO业务，通过Scorpius子公司为生物科技和生物制药行业提供生物制剂服务，其位于圣安东尼奥的主要工厂于2022年10月开始运营[167] - 过去一年公司资源和精力转向生物防御和生物制造，减少对临床阶段肿瘤资产的投入，还打算在资源充足时继续子公司Skunkworx的探索工作[168][169] - 公司收购Elusys以扩大在生物防御领域的作用，但未能内部制造其疗法，预计未来两年需向Lonza支付约3400万美元，并为生产支付额外1900万美元的树脂和其他原材料费用，管理层正评估未来方向，包括剥离Elusys[170] 公司重组 - 2023年9月18日公司批准重组计划，裁员约13人，占当前员工总数的14%，大幅减少研发工作，预计每年节省约180万美元薪酬[172] 收入情况 - 2023年第三季度公司实现产品销售收入670万美元、工艺开发收入60万美元和服务收入10万美元，2022年同期产品销售收入为598万美元、服务收入为6万美元，产品销售和工艺开发收入增加分别归因于ANTHIM®制造转换完成和圣安东尼奥CDMO工厂运营[180] - 2023年前三季度公司实现产品销售收入670万美元、许可协议收入10万美元和工艺开发收入200万美元，2022年同期产品销售收入为598万美元、合同收入为10万美元、CPRIT赠款收入为20万美元，产品销售和工艺开发收入增加原因与第三季度相同[186] 费用情况 - 2023年第三季度研发费用约为520万美元，较2022年同期的690万美元下降约3.7%，主要因部分项目临床试验终止和资产优先级调整[182] - 2023年前三季度研发费用约为1660万美元，较2022年同期的1330万美元增长约24.8%，主要因部分项目场地关闭费用和人员成本增加[188] - 2023年前三季度销售、一般和行政费用为1960万美元，2022年同期为1330万美元，增长主要源于人员、营销、专业服务等费用增加[190] 亏损与收益情况 - 2023年前三季度非经营亏损为20万美元，2022年同期为130万美元，亏损变化与短期投资收益、利息费用和资产处置损失有关[191] - 截至2023年9月30日，公司累计亏损约2.49亿美元，2023年和2022年前九个月净亏损分别为4120万美元和2850万美元[193] 现金流情况 - 2023年前九个月经营活动净现金使用量为3050万美元，2022年同期为提供210万美元[199] - 2023年前九个月投资活动净现金提供量为3010万美元，2022年同期为360万美元[200] - 2023年前九个月融资活动净现金使用量为270万美元，2022年同期为10万美元[201] 资金状况与持续经营 - 截至2023年9月30日，公司现金及现金等价物和短期投资约为950万美元，其中330万美元来自已终止运营业务，预计可支持运营至2024年第一季度[192][198] - 公司预计CDMO业务将产生重大商业化费用，需为制造工厂运营获取大量额外资金[194] - 公司与龙沙有未来购买原料药的确定订单，到2025年剩余不可撤销的未来承诺约为5300万美元[198] - 管理层认为合并财务报表发布后一年内公司持续经营能力存在重大疑问[192][198] - 公司运营资金主要来自证券公开发行、定向增发和认股权证行使所得款项[193] - 若未来几个月未筹集到资金或未成功引入战略合作伙伴，公司可能需延迟、减少或终止部分或全部业务[192]

收入与运营 - 公司2023年第二季度收入为70万美元，主要来自圣安东尼奥CDMO设施的运营[161] - 2023年上半年收入为130万美元，主要来自与Shattuck Labs的许可协议和圣安东尼奥CDMO设施的运营[168] 研发费用 - 2023年第二季度研发费用增加21.3%至570万美元，主要由于人员成本和实验室供应费用增加[163][164] - 2023年上半年研发费用增加47.0%至1270万美元，主要由于人员成本、承包商费用和实验室供应费用增加[171][173] 销售、一般和行政费用 - 2023年第二季度销售、一般和行政费用增加至740万美元，主要由于咨询和专业费用、人员费用及营销费用增加[165] - 2023年上半年销售、一般和行政费用增加至1420万美元，主要由于人员费用、专业费用和营销费用增加[174] 非经营性亏损 - 2023年第二季度非经营性亏损为20万美元，主要由短期投资未实现亏损和利息收入组成[167] 现金及资金状况 - 截至2023年6月30日，公司现金及现金等价物和短期投资为1860万美元，预计可支持运营至2023年第四季度中期[177] - 公司截至2023年6月30日的现金及现金等价物和短期投资为1860万美元，预计足以支持运营至2023年第四季度[182] 未来资金需求与战略 - 公司正在评估未来方向，包括探索战略替代方案，若无法筹集资金或找到战略合作伙伴，可能需缩减或终止部分业务[177] - 公司预计需要大量额外资金用于ANTHIM®的生产和制造设施建设[179] 累计赤字与净亏损 - 公司截至2023年6月30日的累计赤字为2.358亿美元[178] - 2023年第二季度净亏损为1400万美元，2022年同期为690万美元[178] 现金流 - 2023年上半年经营活动现金流出为2200万美元，2022年同期为140万美元[183] - 2023年上半年投资活动现金流入为2230万美元，2022年同期为380万美元[184] - 2023年上半年融资活动现金流出为290万美元，2022年同期为10万美元[185] 订单与采购 - 公司与Lonza的订单承诺总额为5300万美元，预计未来两年需支付3400万美元[186] - 公司预计未来两年需支付1900万美元用于树脂和其他原材料的采购[186] 资助与收入 - 2023年4月公司获得CPRIT资助的最后一笔150万美元[186]

收入与费用 - 公司2023年第一季度收入为80万美元，其中70万美元来自工艺开发收入，10万美元来自与Shattuck Labs的许可协议[163] - 2023年第一季度研发费用增加79.5%至700万美元，主要由于人员成本增加和发现项目相关支出[164] - 2023年第一季度销售、一般和行政费用增加至680万美元，主要由于咨询和专业费用增加190万美元[167] 财务状况与亏损 - 公司2023年第一季度净亏损为1290万美元，相比2022年同期的820万美元有所增加[171] - 公司累计赤字截至2023年3月31日为2.219亿美元[171] - 截至2023年3月31日，公司累计亏损为2.219亿美元[181] 资金需求与融资 - 公司预计需要大量资金用于ANTHIM®的生产和制造设施建设[172] - 公司计划通过股权融资、债务融资、合作伙伴关系等方式筹集资金以满足资本需求[177] - 公司预计未来需要大量资金用于商业化、营销、制造和分销[172] 现金流动 - 公司截至2023年3月31日的现金及短期投资为2860万美元，预计足以支持运营至2024年第一季度[177] - 2023年第一季度经营活动现金流出为1380万美元，相比2022年同期的1020万美元有所增加，主要原因是净亏损增加470万美元[178] - 2023年第一季度投资活动现金流入为1350万美元，相比2022年同期的1680万美元有所减少，主要原因是短期投资净销售额减少270万美元[179] - 2023年第一季度融资活动现金流出为30万美元，相比2022年同期的10万美元有所增加，主要原因是融资租赁本金偿还增加20万美元[180] 合同与采购 - 公司与Lonza签订了5300万美元的不可取消订单，用于未来ANTHIM®药物原料的采购[177] - 公司预计未来两年内将支付给Lonza约3400万美元的服务费用，并额外支付1900万美元用于树脂和其他原材料的采购[181] 资助与收入 - 公司于2023年4月19日收到CPRIT资助的最后一笔资金150万美元[181]

ANTHIM®的开发和市场表现 - ANTHIM®（obiltoxaximab）在2022年通过收购Elusys获得，Elusys在收购后已获得600万美元的采购合同，用于向加拿大应急响应服务仓库提供ANTHIM®[31] - ANTHIM®的开发得到了约2.5亿美元的非稀释性开发合同支持，来自NIH、DoD和BARDA，Elusys已获得约1.51亿美元和600万美元的采购合同，用于向美国战略国家储备和加拿大应急响应服务仓库提供ANTHIM®[34] - ANTHIM®在2016年获得FDA批准，用于治疗吸入性炭疽，并在2020年获得欧盟和加拿大的批准[20] - ANTHIM® (obiltoxaximab) 是一种用于治疗吸入性炭疽的单克隆抗体抗毒素，已在2016年获得FDA批准，并在2020年和2021年分别在欧盟、英国和加拿大获得批准[72] - ANTHIM® (obiltoxaximab) 的亲和力平衡解离常数 (Kd) 为0.33 nM，相比竞争对手的raxibacumab的2.78 nM具有更高的亲和力，且保质期更长，为7年[74] - ANTHIM® (obiltoxaximab) 已在加拿大、欧盟和英国获得批准，并在2022年完成了对加拿大公共卫生署的首次交付，预计未来将继续获得订单[75] - ANTHIM® (obiltoxaximab) 和raxibacumab均已供应给美国疾病控制与预防中心（CDC）的战略国家储备库[74] - ANTHIM® (obiltoxaximab) 在欧盟的孤儿药独占期为10年，这为其在欧洲市场的竞争提供了优势[75] Scorpius的制造设施和运营计划 - Scorpius计划在曼哈顿建设一个50万平方英尺的生物防御大型分子和生物制剂制造设施，预计将获得超过3亿美元的资助、激励和税收减免[27] - Scorpius在2022年9月开始运营位于圣安东尼奥的租赁设施，并计划在未来几年内在曼哈顿建设一个商业制造设施[25] - 公司计划通过多种方式为设施运营提供资金，包括现金、赠款、股权融资、债务融资和合作伙伴资金[26] - Scorpius通过使用美国制造的设备、试剂和材料，减少对第三方CDMO的依赖，并计划通过技术转移将ANTHIM®的生产转移到Scorpius[24] - 公司计划在圣安东尼奥设施中生产CGMP药品，并已开始向第三方提供生物分析和制造服务[25] - 公司成立了Scorpius子公司，专注于细胞和基因疗法以及大分子生物制品的生物制造服务，并计划向第三方提供过剩的生物制造能力[76] - 公司预计Scorpius将与美国政府合同和生物防御资产竞争，优先使用美国制造的设备、试剂和材料[77] - 公司计划通过Scorpius提供生物制造服务，优先使用美国制造的设备、试剂和材料，以支持其生物治疗和发现管线[77] 财务和资金状况 - 公司2022年研发支出为2350万美元，2021年为1650万美元，同比增长42.4%[138] - 公司2022年净亏损约为4390万美元，累计亏损达2.092亿美元[153][159] - 公司预计未来几年不会从产品销售中产生显著收入，主要依赖ANTHIM®的销售和合同开发与制造服务（CDMO）[152] - 公司计划在未来两年内向Lonza支付约3400万美元的制造服务费用，并额外支付1900万美元用于树脂和其他原材料[163] - 公司截至2022年12月31日拥有7730万美元的现金及现金等价物和短期投资，2022年运营活动净现金流出为570万美元[163] - 公司计划通过股权融资、债务融资或合作伙伴关系筹集额外资金，以支持长期运营[164] - 公司预计未来将继续增加运营费用，特别是在生物分析和制造设施的建设和运营方面[153][161] - 公司截至2022年12月31日拥有77名全职员工，其中29名位于德克萨斯州圣安东尼奥的研究团队[145] - 公司预计未来几年将继续产生运营亏损和负现金流，无法保证实现盈利[159][162] - 公司正在建设位于堪萨斯州曼哈顿的生物防御大分子和生物制剂制造设施，预计将增加运营费用[153] - 公司截至2022年12月31日已从ANTHIM®的新销售中获得了600万美元的收入[156] - 公司因财务报告重述产生了未预期的会计和法律费用，并面临投资者信心下降和声誉风险[166] - 公司发现截至2022年6月30日、9月30日和12月31日的财务报告内部控制存在重大缺陷，导致季度财务结果重述[168] - 公司预计未来两年内需向Lonza支付约3400万美元的制造费用，并额外支付1900万美元用于树脂和其他原材料[173] - 公司2022年所有收入来自一个ANTHIM®订单和一个CDMO客户，依赖少数客户[178] - 公司计划扩大ANTHIM®的销售至美国以外的市场，但目前尚未有商业产品分销和销售经验[179] - ANTHIM®的制造依赖于单一制造商Lonza，且未来制造将需要新的FDA批准[182] - 公司目前唯一产生收入的产品是ANTHIM®，未来成功高度依赖其制造和销售[184] - 公司所有制造服务集中在德克萨斯州圣安东尼奥的一个设施，增加了业务中断的风险[186] - 公司依赖客户的支出和需求，任何减少都可能对业务产生重大不利影响[175] - 公司预计未来将寻求额外融资，但融资可能涉及股权或债务发行，稀释股东权益[185] - 公司依赖第三方供应商提供大部分原材料，若无法及时获取可能导致生产延迟或取消，影响财务状况[188][189][190] - 公司未与单一来源供应商签订长期供应合同，若供应商出现问题，需寻找替代供应商，可能导致生产中断[189][190] - 2022年公司记录了350万美元的无形资产减值损失，2021年记录了240万美元的无形资产减值损失和150万美元的商誉减值损失[196] 监管合规和风险管理 - FDA批准药物或生物制品的商业营销需要特定的处方信息和适应症，并可能要求风险评估和缓解策略（REMS）以确保药物的益处大于潜在风险[92] - 公司需要获得FDA批准才能更改ANTHIM®的生产设施，新适应症的补充申请通常需要与原始申请相似的临床数据[93] - 获得FDA批准的产品需遵守持续监管要求，包括记录保存、不良事件报告、安全性和有效性信息更新等[94] - 生产过程中必须持续符合cGMP（现行良好生产规范）要求，以确保产品的长期稳定性[95] - FDA可能要求进行上市后测试（Phase 4测试）以监控已批准产品的效果，未遵守FDA要求可能导致负面后果[98] - 生物制品的生产需遵守FDA的现行良好组织规范（cGTP），以防止传染病的引入和传播[101] - 公司需遵守FDA和其他国际监管机构的要求，包括cGMP合规性，未通过检查可能导致产品召回或停产[103] - 公司需遵守环境、健康和安全法律法规，涉及有毒和危险材料的存储、处理和运输[107] - 公司需遵守美国联邦反回扣法和虚假索赔法，违规可能导致刑事处罚、民事罚款和排除在联邦医疗计划之外[111][114] - 公司需遵守HIPAA隐私和安全规定，违规可能导致刑事处罚和民事罚款[117] - 公司在美国和欧盟等地区面临严格的数据隐私法规，违反GDPR可能导致高达全球年收入4%或2000万欧元的罚款[123] - 公司在美国和欧盟等地区需遵守HIPAA、HITECH等法规，违反可能导致重大民事和刑事处罚[118][122] - 公司在美国和欧盟等地区需遵守药品分销和营销的州级法规，包括产品追踪和销售代表注册要求[120] - 公司在美国和欧盟等地区需遵守《联邦医师支付阳光法案》，未及时准确报告支付信息可能导致民事罚款[119] - 公司在美国和欧盟等地区需遵守GDPR，禁止将个人数据传输至未获欧盟委员会认可的国家[124] - 公司在美国和欧盟等地区需遵守州级药品分销法规，包括产品追踪和销售代表注册要求[120] - 公司在美国和欧盟等地区需遵守《联邦医师支付阳光法案》，未及时准确报告支付信息可能导致民事罚款[119] - 公司需遵守FDA等监管机构的要求，若未能合规可能导致产品召回、生产停止或设施关闭[197][198][199][202] - 公司产品候选物处于早期开发阶段，需进行广泛的临床前和临床试验，无法保证最终获得监管批准[209][210] - 临床试验成本高昂且耗时，公司预计临床试验将至少需要数年时间完成[211] - 公司面临临床试验中不可预见的成本增加和患者招募速度低于预期的风险[212] - 公司可能因FDA或类似监管机构的要求而暂停或终止临床试验[214] 市场竞争和产品接受度 - 公司产品ANTHIM®和CDMO服务的市场接受度存在不确定性[215] - 公司产品在市场竞争中面临来自更大规模和资源更丰富的竞争对手的挑战[218] - 公司未来收入主要依赖于当前候选产品的市场接受度，若市场接受度低将严重影响业务[217] - 公司产品在市场竞争中可能因竞争对手提供更具成本效益或更便捷的治疗方案而失去市场份额[218] - 公司CDMO服务面临来自历史悠久且更成熟的竞争对手的竞争[218] - 公司产品在医疗社区中的安全性和有效性认知将影响市场接受度[216] - 公司产品的成本效益相对于竞争产品的表现将影响市场接受度[216] - 公司产品的报销政策将影响市场接受度[216] 产品开发和临床试验 - 公司产品候选物处于早期开发阶段，需进行广泛的临床前和临床试验，无法保证最终获得监管批准[209][210] - 临床试验成本高昂且耗时，公司预计临床试验将至少需要数年时间完成[211] - 公司面临临床试验中不可预见的成本增加和患者招募速度低于预期的风险[212] - 公司可能因FDA或类似监管机构的要求而暂停或终止临床试验[214] 供应链和制造风险 - 公司依赖第三方供应商提供大部分原材料，若无法及时获取可能导致生产延迟或取消，影响财务状况[188][189][190] - 公司未与单一来源供应商签订长期供应合同，若供应商出现问题，需寻找替代供应商，可能导致生产中断[189][190] - 公司制造服务高度复杂，若质量控制失败可能导致产品销毁、生产中断或客户关系受损[191] - 公司客户未能获得或维持产品监管批准可能对公司收入和盈利能力产生负面影响[192] - 公司使用危险和生物材料，若违反相关法律可能导致赔偿责任或业务中断[193][194][195] 法律和合规风险 - 公司需遵守美国联邦反回扣法和虚假索赔法，违规可能导致刑事处罚、民事罚款和排除在联邦医疗计划之外[111][114] - 公司需遵守HIPAA隐私和安全规定，违规可能导致刑事处罚和民事罚款[117] - 公司在美国和欧盟等地区面临严格的数据隐私法规，违反GDPR可能导致高达全球年收入4%或2000万欧元的罚款[123] - 公司在美国和欧盟等地区需遵守HIPAA、HITECH等法规，违反可能导致重大民事和刑事处罚[118][122] - 公司在美国和欧盟等地区需遵守药品分销和营销的州级法规，包括产品追踪和销售代表注册要求[120] - 公司在美国和欧盟等地区需遵守《联邦医师支付阳光法案》，未及时准确报告支付信息可能导致民事罚款[119] - 公司在美国和欧盟等地区需遵守GDPR，禁止将个人数据传输至未获欧盟委员会认可的国家[124] - 公司在美国和欧盟等地区需遵守州级药品分销法规，包括产品追踪和销售代表注册要求[120] - 公司在美国和欧盟等地区需遵守《联邦医师支付阳光法案》，未及时准确报告支付信息可能导致民事罚款[119] - 公司需遵守FDA等监管机构的要求，若未能合规可能导致产品召回、生产停止或设施关闭[197][198][199][202]

产品销售收入 - 公司2022年第三季度产品销售收入为598万美元，其中向加拿大政府销售ANTHIM®贡献主要收入[163] - 九个月产品销售收入598万美元，主要来自对加拿大政府销售ANTHIM[174] 合同与补助收入 - 同期合同收入为0.6万美元，无CPRIT补助收入[163] - CPRIT补助总额1520万美元已全部确认入账，截至2022年9月30日尚有150万美元应收补助款[163] - 公司获得加拿大公共卫生署600万美元采购合同并于2022年第三季度完成交付[152][143] 产品销售成本 - 产品销售成本为640万美元，包含590万美元库存成本及30万美元收购前积压订单成本[165] - 九个月产品销售成本640万美元，含590万美元库存及30万美元预收购积压成本[175] 销售相关费用 - ANTHIM®销售产生20万美元运输履约费用及1万美元版权费用[165] 研发费用 - 研发费用增至690万美元，同比增长56.8%，主要因未分配研发费用增加至560万美元[166][171] - 九个月研发费用1550万美元，同比增长29.2%，未分配研发费用增至1160万美元[176][178] 行政管理费用 - 行政管理费用增至510万美元，同比增长50%，主要因咨询及专业费用增加120万美元[167] 资产减值与公允价值变动损失 - 在建研发减值损失350万美元，因PTX-35试验终止二期进展[168][180] - 或有对价公允价值变动损失310万美元，因Pelican项目终止[169][181] 净亏损与累计赤字 - 公司累计赤字1.97亿美元，三季度净亏损1310万美元[184] - 公司累计赤字达1.97亿美元[199] 设施投资与建设 - 圣安东尼奥生产基地于2022年10月正式投入运营，将提供大规模生物制剂制造能力[154] - 圣安东尼奥设施投资3050万美元，已投入2430万美元用于设备及租赁改良[185][187] - 圣安东尼奥制造设施总投资预计3050万美元，其中已投入2430万美元用于实验室设备[202] - 堪萨斯州曼哈顿市拟提供5.67亿美元工业收入债券及800万美元可免除贷款支持新建生物制造设施[151] - 公司计划新建50万平方英尺生物防御专用生物制造设施，已申请超3亿美元资金支持[151] - 堪萨斯制造设施预计需额外投资5000万美元，正申请超3亿美元资助及税收减免[188] 现金流状况 - 经营现金流从2021年同期的-2670万美元改善至2022年的+210万美元[195] - 投资活动现金流从2021年同期的-190万美元改善至2022年的+360万美元[196] - 融资活动现金流为-10万美元，较2021年同期的-2560万美元有所改善[197] 资金与融资安排 - 截至2022年9月30日公司现金及现金等价物和短期投资为5740万美元[194][206] - 收购Elusys需支付额外200万美元里程碑款项，已支付300万美元现金对价[204] - 堪萨斯设施建设计划通过股权或债务融资而非营运资金支持[203] - 税收抵免激励政策预计可为公司带来约450万美元价值[202] - 公司预计现有资金可维持运营至2024年[205] 商誉减值评估 - 因股价大幅低于账面价值，公司进行减值触发事件评估但未确认商誉减值[160]

公司业务拓展与合作 - 公司计划于2022年11月开始运营租赁的圣安东尼奥工厂，并计划在未来几年租赁位于堪萨斯州曼哈顿的50万平方英尺商业制造工厂[131] - 公司收购Elusys Therapeutics，收购时向卖方支付300万美元现金，并出资867,646美元用于支付50%的员工遣散费，后续还将支付200万美元现金、里程碑付款及12年的盈利分成（为ANTHIM®全球销售、许可或商业化收入的10%）[141][142][143] - 公司宣布Elusys与加拿大政府签订合同，将以790万加元的总价向加拿大国家紧急战略储备库交付ANTHIM®[146] 公司研发项目进展 - 公司评估gp96平台免疫疗法HS - 110在晚期非小细胞肺癌2期试验的潜力，已完成试验患者招募[136] - 公司的HS - 130针对实体瘤治疗的1期试验已完成，结果将支持其他资产开发[137] - 公司的PTX - 35单克隆抗体正在晚期实体瘤患者中进行1期临床试验，评估安全性和耐受性[138] 财务数据关键指标变化（季度） - 2022年第二季度公司确认服务收入5万美元，无CPRIT赠款收入；2021年同期确认赠款收入50万美元，截至2022年6月30日，赠款应收款余额为150万美元[151] - 2022年第二季度研发费用约为470万美元，较2021年同期的420万美元增长11.9%[152] - 2022年第二季度一般及行政费用为490万美元，2021年同期为290万美元，增长原因包括股票薪酬费用、人员成本、租金费用及咨询和专业费用的增加[153] - 2022年第二季度或有对价公允价值变动为 - 20万美元，2021年同期为10万美元，2022年变动主要因折现率从7.31%提高到10.59%[154] - 2022年6月30日止三个月非经营亏损为60万美元，主要是短期投资未实现亏损50万美元；2021年同期非经营收入为10万美元，主要是现金和短期投资利息收入[157] 财务数据关键指标变化（半年） - 2022年第二季度末，公司累计亏损1.84亿美元，2022年6月30日止六个月研发费用增至860万美元，较2021年同期增长13.2%[159][178] - 2022年6月30日止六个月，公司确认CPRIT赠款收入30万美元，2021年同期为100万美元，减少原因是已确认全部1520万美元赠款收入，截至2022年6月30日，赠款应收款余额为150万美元[158] - 2022年6月30日止六个月，公司一般及行政费用为870万美元，2021年同期为760万美元，增长原因是股票薪酬费用减少180万美元，部分被人事成本增加50万美元、租金费用增加20万美元和咨询及其他专业费用增加220万美元抵消[160] - 2022年6月30日止六个月，或有对价公允价值变动为 - 2万美元，2021年同期为10万美元，2022年变动主要是折现率从7.31%提高到10.59%[161] - 2022年6月30日止六个月非经营亏损为130万美元，主要是短期投资未实现亏损140万美元，部分被利息收入30万美元抵消；2021年同期非经营收入为10万美元，主要是现金和短期投资利息收入[162][163] - 2022年6月30日止六个月，经营活动净现金使用量为140万美元，2021年同期为1100万美元；投资活动净现金流入为380万美元，2021年同期为400万美元；融资活动净现金使用量为10万美元，2021年同期为2560万美元[175][176][177] 公司资金与运营情况 - 截至2022年6月30日，公司现金及现金等价物和短期投资约为6990万美元，预计2024年前有足够资金运营，但未来需要大量额外资金[172] - 预计未来会产生大量费用和持续运营亏损，费用会因研发、临床试验、产品候选管道扩充等增加[179] - 若产品候选获得营销批准，将产生大量商业化费用[183] - 目前有足够资金完成临床试验并支撑运营到2024年，但未来需大量额外资金[183] - 截至2022年6月30日，公司有现金及现金等价物和短期投资约6990万美元[183] - 公司计划通过多种方式满足融资需求，包括手头现金、股权融资、债务融资等[184] - 公司目前没有任何符合美国证券交易委员会规则定义的表外安排[185] 工厂建设与投资 - 公司计划在德克萨斯州圣安东尼奥租赁20144平方英尺设施，预计投资3050万美元，截至2022年8月9日已花费2200万美元，潜在税收抵免和激励措施价值估计达450万美元[165] - 公司和开发商已申请超3亿美元资金、激励措施和税收减免，以支持堪萨斯州曼哈顿制造设施开发，但不能保证获得资金[166] - 圣安东尼奥制造工厂建设预计投资约3050万美元，其中向Merchants Ice II, LLC的设备报销费用达2090万美元，截至2022年8月9日已花费2200万美元[180] - 潜在税收抵免和税收激励价值估计最高约450万美元[180] - 圣安东尼奥工厂预计2022年第三季度开始运营[180] 收购相关费用 - 因与Elusys的合并协议，需额外支付200万美元，此前已支付300万美元现金对价，外加160万美元额外费用[182]

公司业务发展与合作 - 公司于2022年4月18日完成对Elusys的收购，支付300万美元现金并承担86.7646万美元费用，后续还将支付200万美元现金及里程碑付款和12年10%的Anthim销售分成[136] - 公司与私人开发商、堪萨斯州及当地和大学附属机构合作，计划在堪萨斯州曼哈顿开发新的生物防御制造设施，面积超50万平方英尺，已申请超3亿美元资金[141] - 公司计划推出Scorpion Biologics作为合同研发和生物制造组织，未来将向第三方提供生物制造服务[132] 产品研发进展 - 公司完成HS - 110联合疗法治疗晚期非小细胞肺癌2期试验的患者招募[125] - 公司正在招募PTX - 35治疗晚期实体瘤的1期临床试验患者[128] - 公司正在评估HS - 130在1期实体瘤试验中的安全性，结果将支持RapidVax平台开发[126] - 公司预计本季度向FDA申请HS - 110的2期结束会议，讨论潜在的3期注册途径[134] 公司上市与转板 - 2022年2月2日公司决定将普通股从纳斯达克资本市场转至NYSE American，2月14日开始交易[135] 财务数据关键指标变化 - 2022年第一季度公司确认CPRIT赠款收入0.2百万美元，2021年同期为0.5百万美元，截至2022年3月31日赠款应收余额为1.5百万美元[144] - 2022年第一季度研发费用约390万美元，较2021年同期的340万美元增长约15.5%[145] - 2022年和2021年第一季度的一般及行政费用分别为380万美元和480万美元，减少主要因基于股票的薪酬费用减少200万美元[146] - 2022年第一季度或有对价公允价值变动为 - 2万美元，2021年同期为6000美元[147] - 2022年第一季度非经营收入（损失）为 - 70万美元，2021年同期为18108美元[148] - 截至2021年12月31日，公司累计亏损约1.657亿美元，2022年和2021年第一季度净亏损分别为820万美元和760万美元[152] - 2022年第一季度经营活动净现金使用量为1020万美元，2021年同期为480万美元[160] - 截至2022年3月31日，公司累计亏损1.738亿美元[166] 公司设施建设与投资 - 公司计划投资约3050万美元建设圣安东尼奥设施，截至2022年5月16日已花费2060万美元[153] - 2022年4月18日完成并购，支付前期现金300万美元，并承担部分租赁终止和员工遣散费用[154] - 截至2022年3月31日，公司现金及现金等价物和短期投资约8410万美元[159] - 公司租赁20144平方英尺的设施开展服务，未来建设该设施预计投资约3050万美元[168] - 截至2022年第一季度，公司向Merchants Ice II, LLC偿还设备款总计1700万美元，包含在3050万美元内[168] - 基于建设总成本、雇佣员工、不动产等因素，公司潜在税收抵免和税收优惠估计高达约450万美元[168] - 截至2022年5月13日，公司已为圣安东尼奥工厂的实验室相关制造设备花费2060万美元[168] - 公司收购Elusys后，除已支付300万美元现金对价外，还需额外支付200万美元，外加160万美元额外费用[170] 公司资金与融资 - 公司目前有足够资金完成临床试验，预计资金可支持运营至2024年，但未来需大量额外资金[172] - 截至2022年3月31日，公司拥有约8410万美元现金及现金等价物和短期投资[172] - 公司打算通过多种方式满足融资需求，包括手头现金、股权融资、债务融资等[173] 公司费用与亏损预期 - 公司预计未来几年将继续产生大量费用和运营亏损[133] - 若产品候选获得营销批准，公司预计将产生与产品销售、营销、制造和分销相关的重大商业化费用[172] 公司表外安排情况 - 公司目前没有美国证券交易委员会规则定义的表外安排[174]

公司收购Elusys Therapeutics相关情况 - 公司预计收购Elusys Therapeutics，其获超2.5亿美元非稀释性先进开发合同用于支持Anthim开发[35] - 收购Elusys的合并对价包括在交易完成时支付300万美元，后续支付200万美元（可能根据现金余额等调整），并在12年内支付10%的Anthim销售等收入作为盈利分成[37] - 2023年6月30日前，Elusys销售1500支预填充Anthim小瓶所得款项的80%将支付给卖方（有调整）[40] - 交易完成时，公司将承担Elusys某些租赁终止和员工遣散费的50% [41] - 公司总裁等持有Elusys约1.2%的普通股，Elusys优先股股东将获得初始500万美元合并对价和现有SNS合同3100万美元收入的净付款[44] - 公司计划收购Elusys Therapeutics，收购完成后将把FDA批准的炭疽抗毒素Anthim添加到现有生物防御能力中[83] - 公司目前无产品销售的监管批准，收购Elusys后，预计需数年才能从Anthim销售中获得显著收入[223] 公司产品研发进展 - HS - 110完成非小细胞肺癌临床试验2期入组[30] - PTX - 35正在进行治疗晚期实体瘤的1期临床试验[34] - 公司gp96平台可激活免疫系统对抗癌症和传染病，其产品候选药物为“现货型”异体疗法[48][50] - RapidVax是可编程疫苗，可批量生产、储存并快速定制[31] - 公司Death Receptor 3/TNF受体超家族成员25平台专注开发靶向该细胞受体的药物[32] - 公司正在进行的PTX - 35治疗晚期实体瘤的1期临床试验获得了来自德州癌症预防与研究机构的1520万美元赠款支持[73] - 公司已完成HS - 110与nivolumab或pembrolizumab联合治疗晚期NSCLC试验的患者招募，启动了HS - 130与H - 110联合治疗实体瘤的1期试验以及PTX - 35治疗实体瘤的1期试验[93] - HS - 130产品完成cGMP制造和非临床IND启用活动，用于治疗特定实体肿瘤的一期临床试验[128] - PTX - 35用于治疗特定实体肿瘤的一期临床试验，计划将其技术转移至Scorpion进行生物制造[129] - Anthim®于2016年获FDA批准，2020年获欧盟、英国和加拿大批准，正将其技术转移至Scorpion[130] - 公司产品HS - 110在一期和二期临床试验中使用的产品按cGMP制造[127] HS - 110临床试验数据 - 2021年2月9日公布的HS - 110与nivolumab联用治疗晚期NSCLC的2期试验阳性中期数据显示，队列A（N = 47）中位总生存期（mOS）为24.6个月，中位随访时间19.4个月，一年生存率61.7%；历史对照BMS CheckMate 057研究中类似患者群体单药使用nivolumab的mOS为12.2个月，一年生存率50.7%[64] - 文献显示NSCLC患者在检查点抑制剂治疗后疾病进展，化疗的mOS为6.8 - 9.0个月；截至2021年2月9日，队列B（N = 68）中HS - 110和nivolumab联合治疗此类患者的mOS为11.9个月，中位随访时间11.9个月[65] - 截至2021年2月9日数据截点，队列A中30%的患者和队列B中26%的患者仍存活[66] - 2021年5 - 6月进一步亚组分析显示，队列A中发生注射部位反应（ISR +）的患者无进展生存期（PFS）和mOS增加（风险比[HR]=0.43，p = 0.01；HR = 0.23，p < 0.001）；PD - L1表达水平≥1%的患者mOS更长（HR = 0.25，p = 0.02）；队列B中ISR +患者mOS也增加（HR = 0.48，p = 0.03）[67] 公司平台及技术相关 - ComPACT旨在通过在单一产品中促进抗原驱动的T细胞活化和特异性共刺激，进一步增强gp96平台，简化联合免疫疗法的开发[52] - RapidVax是一个灵活的“即插即用”疫苗平台，可利用通用未编程疫苗基础，在识别生物威胁后快速定制，加速进入临床的时间[53] - 公司于2018年11月成立发现子公司Skunkworx Bio, Inc.，利用“Pocket Biologics”结合计算和生物信息分析，加速创新疗法和生物防御资产从发现到临床前开发的验证[76] - 公司于2018年11月成立子公司Scorpion Biological Services, Inc.，专注于生物分析、工艺开发和生物制造能力，将为第三方提供服务，以减少对第三方合同研发和生物制造组织（CDMO）的依赖[77] 市场规模及增长预测 - 2022年美国约190万人将被诊断患有癌症，约609360人将死于癌症相关疾病，其中肺癌每天约导致350人死亡，约236740例（占所有病例的12%），非小细胞肺癌约占所有肺癌的82%[84] - 2021年全球免疫检查点抑制剂（CPIs）市场约为180亿美元，预计到2025年将达到398亿美元，非小细胞肺癌（NSCLC）治疗市场预计到2027年将以11.4%的复合年增长率增长至224亿美元[87] - 全球细胞和基因疗法临床试验市场规模2020年为92亿美元，预计2021 - 2028年复合年增长率为22.3%[143] 公司过往收购Pelican Therapeutics情况 - 2017年4月28日，公司完成收购Pelican Therapeutics 80%的流通股，支付现金对价0.5百万美元减去某些负债，并发行19015股受限普通股，占收购协议初始执行日公司流通股的4.99%[96][97] - 2018年公司向参与收购的Pelican股东分配约0.3百万美元现金对价，保留约0.2百万美元用于未清偿的Pelican负债并确认为其他收入，2020年向参与收购的Pelican股东分配2.0百万美元，其中约22%分配给公司高管和董事[97] - 2018年10月，公司与迈阿密大学达成协议，迈阿密大学用其持有的Pelican 5%股权交换公司子公司Heat Biologics I, Inc.的股份及5000股Heat Biologics, Inc.普通股，使公司持有Pelican 85%的股权和其100%的子公司Heat Biologics I [102] - 2012年6月公司剥离Pelican 92.5%的权益，2017年4月收购其80%的控股权，2018年10月持股比例增至85%[201] 公司资金及赠款相关 - 公司在PTX - 35的首个1期临床试验中给第一名患者用药时，于2020年6月22日实现2.0百万美元的首个里程碑付款，未来还需根据特定临床和商业化里程碑支付款项，如1.5百万美元、3.0百万美元、6.0百万美元等不同金额[98][99] - Pelican获得癌症预防研究所（CPRIT）15.2百万美元的赠款用于临床前和部分临床活动，需按每1.00美元CPRIT资金匹配0.50美元，项目期间总计匹配7.6百万美元[100] - 2016年5月公司获1520万美元CPRIT赠款用于开发PTX - 35，需筹集760万美元配套资金[103] - 截至2021年12月31日，CPRIT已提供1370万美元赠款，剩余150万美元将在满足赠款要求并获批后报销支付，公司已提供约760万美元满足前五年配套资金义务[104] - 公司使用CPRIT资金开发的商业产品需向CPRIT支付3% - 5%的销售特许权使用费，直至支付金额达赠款收益的400%，之后永久支付0.5% [105] 公司专利相关 - gp96专利组合包含超过35项已授予专利和40项待决专利申请，公司总共持有约65项已授予的美国和外国专利和约25项待决的美国和外国专利[93] - Heat约有35项已授予的美国和外国专利及约40项待决专利，Pelican约有65项已授予的美国和外国专利及约25项待决专利[109] - Heat的ImPACT®相关专利保护至2029年，ComPACT™相关专利若获批保护至2038 - 2042年[110][111] - Pelican的PTX - 35和下一代DR3/TNFRSF25调节剂相关专利有不同的到期时间，如9603925号专利至2034年[112] 公司许可协议相关 - Heat Biologics I, Inc.与UM的“Modified Heat Shock Proteins - Antigenic Peptide Complex”许可协议需支付15万美元前期许可费、每年1 - 2万美元费用及50万美元里程碑付款[114] - 2016年6月公司与Shattuck Labs, Inc.签订独家许可协议，获5万美元初始许可费[118] - Pelican与UM的许可协议获得6个不同专利家族的独家权利，涵盖约45项已授予专利和约30项专利申请[120] - Pelican与UM的不同许可协议需支付不同的前期许可费、里程碑付款、每年最低特许权使用费及基于净销售额的特许权使用费[121][122][123] 公司设施租赁及运营 - 公司签署了一份位于德克萨斯州圣安东尼奥的20144平方英尺设施的租约，计划在此开展服务，预计2022年第二季度开始运营[80] - 公司租赁20,144平方英尺设施开展服务，预计2022年第二季度运营，将外包业务转至内部并与外部客户合作[126] 公司竞争情况 - 公司主要肿瘤学竞争对手包括Eli Lilly、Bristol - Myers Squibb等众多公司[134] - 公司成立子公司Scorpion提供生物制造等服务，预计与Lonza Group等竞争[142] 公司监管相关 - 美国药品需经FDA广泛监管，新产品开发涉及临床前测试、IND提交和临床试验等[144] - 新药申请（NDA）或生物制品许可申请（BLA）提交成本高昂，且需缴纳申请用户费和年度计划费，费用通常每年增加[152] - FDA在收到NDA或BLA后60天内进行初始备案审查，标准审评产品大多在10 - 12个月内完成审评，优先审评产品大多在6 - 8个月内完成审评，可延长3个月[153] - 若NDA或BLA存在缺陷，FDA会发出完整回复信，重新提交后，FDA将根据信息类型在2或9个月内进行审评[157] - 产品获批后，FDA可能要求风险评估和缓解策略（REMS），还需进行大量获批后测试和监测[158] - 获批申请的部分条件变更，需提交新的NDA或BLA或其补充申请并获FDA批准[159] - 获批产品需持续接受FDA监管，包括记录保存、不良反应报告等多项要求，违规可能导致产品受限或召回[160][163] - FDA可能要求进行上市后测试（4期试验）和监测，发现问题可能导致负面后果和产品标签变更[164] - 生物制品获批后可能需官方批次放行，制造商需对每批产品进行测试并提交样品和报告给FDA[166] - 细胞和组织类生物制品制造商需遵守FDA的现行良好组织规范（cGTP），符合特定标准的产品需按BLA途径获批[167][168] - 公司活动可能受多个联邦、州和地方当局监管，违反反回扣法、虚假索赔法等法律将面临处罚[170][171][174] - 违反GDPR及相关国家数据保护法，罚款可达全球年收入的4%或2000万欧元，以较高者为准[184] - 公司运营若违反联邦和州医疗保健法律或其他政府法规，可能面临多种处罚[181] - 公司活动可能受联邦和州消费者保护及不公平竞争法律约束[180] 公司财务数据关键指标变化 - 公司研发费用在2021年和2020年12月31日结束的年度分别为1880万美元和1290万美元[199] - 2021年和2020年公司净亏损分别为3540万美元和2640万美元，截至2021年12月31日累计亏损1.657亿美元[215] - 2021年和2020年公司经营活动净现金使用量分别约为3810万美元和2200万美元[219] - 截至2021年12月31日，公司现金及现金等价物和短期投资约为9640万美元；截至2020年12月31日，约为1.118亿美元[219] - 截至2021年12月31日，公司累计亏损总计1.657亿美元；截至2020年12月31日，总计1.306亿美元[219] 公司业务面临的其他风险及挑战 - 公司产品销售依赖第三方支付方的覆盖范围和报销水平，且存在不确定性[186] - 不同国家有不同的定价和报销方案，进入新产品的壁垒增加[187][188] - 美国医疗改革可能对公司产品价格产生下行压力，影响业务[190][193][194] - 产品在非美国市场上市需获得相应国家监管部门批准，定价也可能需审批[195] - 公司临床研究信息需注册公开，结果披露可能延迟，竞争对手可能利用该信息[199] - 公司预计在未来几年内不会从产品销售中获得显著收入，且可能继续产生运营亏损和负现金流[210][215][218] - 公司需筹集额外资金用于长期运营和里程碑付款，但不确定能否及时以可接受条件获得资金[220] - 公司考虑多种融资途径，包括股权融资、债务融资、合作或协作资金等，可能会稀释股东权益[220][222] - 公司预计多年内产品销售无收入，至少一年内制造服务无收入[223] - 公司建设的制造工厂全面运营前，预计服务无显著收入且未来数年将产生大量费用[223] - 公司运营可能受地震、电力短缺、疫情等自然或人为灾害及业务中断影响，增加成本和费用[224] - 新冠疫情等大流行或健康危机可能影响公司临床产品候选药物及标准护理药物供应，影响临床试验[225] - 自2019年12月新冠疫情爆发，多国政府采取措施，影响公司运营和生产力[226] - 新冠疫情持续蔓延，公司临床试验可能面临启动延迟或患者招募困难[227] 公司基本信息 - 公司于2008年6月10日在特拉华州注册成立，有具体办公地址、网站等信息[200] 公司员工情况 - 截至2021年12月31日，公司共有49名全职员工，其中14人在德克萨斯州圣安东尼奥研究团队，16人在北卡罗来纳州莫里斯维尔研究团队，4人在新泽西州新不伦瑞克研究团队，15人在公司团队[206] - 员工401K退休计划雇主匹配供款最高为4%[208] 公司股票相关 - 2020年12月11日，公司进行了1比7的反向股票分割[204] 公司报告公司身份相关 - 公司若满足

公司整体财务数据关键指标变化 - 截至2021年9月30日，公司总资产为1.32655225亿美元，较2020年12月31日的1.24194642亿美元增长6.81%[16] - 截至2021年9月30日，公司普通股发行和流通股数为2514.3315万股，较2020年12月31日的2259.25万股增长11.29%[16] - 截至2021年9月30日，公司股东权益为1.2386544亿美元，较2020年12月31日的1.15493923亿美元增长7.25%[16] - 截至2020年9月30日的三个月，公司股东权益从4713.587万美元增至1.2089826亿美元[21] - 截至2020年9月30日的九个月，公司股东权益从1315.785万美元增至1.2089826亿美元[21] - 2021年前九个月净亏损2179.1941万美元，2020年同期净亏损1982.6671万美元[24] - 2021年前九个月经营活动净现金使用量为2673.892万美元，2020年同期为1557.8606万美元[24] - 2021年前九个月投资活动净现金使用量为185.158万美元，2020年同期为8705.8307万美元[24] - 2021年前九个月融资活动净现金提供量为2555.1856万美元，2020年同期为1.18406352亿美元[24] - 截至2021年9月30日，公司累计亏损约1.522亿美元[29] - 2021年第三季度和前九个月净亏损分别约为750万美元和2180万美元[29] - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物和短期投资约为1.089亿美元，预计可支持至少一年运营[31] - 2021年9月30日和2020年12月31日，预付费用和其他流动资产分别为284.5226万美元和184.262万美元[77] - 2021年9月30日和2020年12月31日，物业和设备净值分别为176.6898万美元和67.6262万美元[79] - 截至2021年9月30日，公司有74.7383万份购买普通股的认股权证，加权平均行使价为每股11.06美元[85] - 2021年和2020年截至9月30日的九个月，公司授予期权的加权平均公允价值分别为每股4.41美元和6.30美元[95] - 截至2021年9月30日，已确认1460万美元的资助收入[101] - 2021年和2020年第三季度，公司净亏损分别为7,548,225美元和8,916,433美元；前九个月分别为19,826,671美元和21,791,941美元[104] - 截至2021年9月30日，公司有1.0百万美元的递延税资产用于抵消部分先前记录的与无限期研发过程成本相关的递延税负债[106] - 截至2021年9月30日，公司有联邦净运营亏损结转约135,214,763美元，其中3,027,284美元从Pelican Therapeutics收购而来[108] - 2021年前三季度和前九个月，经营租赁现金支付分别为10万美元和30万美元[114] - 截至2021年9月30日，经营租赁加权平均剩余租赁期限为5.6年，融资为2.1年；经营租赁加权平均折现率为6.44%，融资为5.63%[117] - 截至2021年9月30日，经营和融资租赁负债总最低租赁付款额为235.9164万美元，租赁负债现值为206.4426万美元[117] - 2021年第三季度公司确认CPRIT赠款收入0.500万美元，2020年同期为0.800万美元；2021年前九个月确认赠款收入150万美元，2020年同期为230万美元[147][155] - 2021年第三季度研发费用为440万美元，较2020年同期的320万美元增长约37.5%；2021年前九个月研发费用为1200万美元，较2020年同期的880万美元增长约36.4%[148][156] - 2021年第三季度一般及行政费用为340万美元，2020年同期为660万美元；2021年前九个月为1100万美元，2020年同期为1170万美元[151][159] - 2021年第三季度或有对价公允价值变动为0.300万美元，2020年同期为0.200万美元；2021年前九个月为0.400万美元，2020年同期为100万美元[152][160] - 2021年第三季度非经营收入为0.020万美元，2020年同期为0.200万美元；2021年前九个月其他收入为0.100万美元，2020年同期亏损0.700万美元[153][161] - 2021年第三季度公司净亏损740万美元，合每股亏损0.30美元；2020年同期净亏损890万美元，合每股亏损0.43美元[154] - 2021年前九个月公司净亏损2150万美元，合每股亏损0.87美元；2020年同期净亏损1960万美元，合每股亏损1.42美元[162] - 2021年前九个月，经营活动净现金使用量为2670万美元，2020年同期为1560万美元；投资活动净现金使用量为190万美元，2020年同期为8710万美元；融资活动净现金流入为2560万美元，2020年同期为1.184亿美元[167][168][169] - 2021年和2020年前九个月，公司净亏损分别为2180万美元和1980万美元[186] - 截至2021年9月30日，公司累计亏损1.522亿美元，2020年和2019年净亏损分别为2640万美元和2040万美元[186] - 截至2021年9月30日的九个月，公司经营活动净现金使用约为2670万美元[188] - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物和短期投资约为1.089亿美元[188] - 2020年和2019年全年，公司经营活动净现金使用分别约为2200万美元和1280万美元[188] 公司业务线数据关键指标变化 - 2021年前三季度，公司实现拨款和合同收入149.9706万美元，较2020年同期的234.4777万美元下降35.19%[17] - 2021年前三季度，公司研发费用为1200.4084万美元，较2020年同期的874.5966万美元增长37.25%[17] - 2021年前三季度，公司净亏损为2179.1941万美元，较2020年同期的1982.6671万美元增长9.91%[17] - 2021年前三季度，公司基本和摊薄后每股净亏损为0.87美元，较2020年同期的1.42美元收窄38.73%[17] - 2021年前三季度，公司综合亏损为2167.843万美元，较2020年同期的1985.1331万美元增长9.20%[17] - 2021年前三季度，公司非控股股东净亏损为28.3846万美元，较2020年同期的22.8526万美元增长24.21%[17] - 2021年前三季度，公司基于股份的薪酬为437.6588万美元[19] - 2021年截至9月30日的三个月和九个月，公司分别记录了0.9百万美元和4.4百万美元的基于股票的薪酬费用；2020年同期分别为4.7百万美元和6.1百万美元[91] - 2021年截至9月30日的九个月，股票期权活动：年初1,480,139股，授予604,094股，行使(69,493)股， forfeited/expired(124,566)股，期末1,890,174股，行权价9.64美元，内在价值817,628美元，剩余合约期限8.7年[96] - HS - 130费用稳定在60万美元，PTX - 35费用为220万美元，COVID - 19项目费用为160万美元[164] 公司业务合作与项目进展 - 公司实施业务连续性计划应对新冠疫情，虽目前财务影响有限，但疫情可能产生重大不利影响[32] - 公司人类阶段1期HS - 130试验在2020年4月和5月因临床站点缺乏个人防护设备暂停约8周，预计整体开发里程碑无延迟[34] - 公司与圣安东尼奥市经济发展赠款协议于2017年11月1日签订，获0.2百万美元州企业基金赠款用于购买实验室设备[49] - CPRIT赠款覆盖2017年6月1日至2022年5月31日，总赠款高达1520万美元，已分别于2017年5月、10月和2019年12月收到180万、650万和540万美元，剩余150万美元待完成要求并获批后报销支付[54] - 2020年1月7日，公司获NIH高达224,713美元赠款，2021年9月30日止三个月和九个月分别产生约0和0.03百万美元可报销费用并确认相应赠款收入，2020年同期无收入确认[55] - 2017年公司完成收购相关方Pelican 80%流通股，2018年3月31日季度末向参与的Pelican股东分配约300,000美元现金对价，约200,000美元未清偿的Pelican负债确认为当期其他收入[61] - 2018年10月公司与迈阿密大学协议换股，使公司对Pelican的控股权从80%增至85%[61] - 2020年1月21日，公司公开发行所得毛收入约700万美元[82] - 2021年1月1日至9月30日，公司出售210.6027万股普通股，净收入2564.6099万美元[84] - 2021年8月2日，公司旗下子公司董事会授予Jeff Wolf购买股票期权，分别可购买Skunkworx、Scorpion、Abacus和Blackhawk 10,526、10,638、10,526和10,526股普通股，约占各公司已发行普通股的5.0%[90] - 2016年6月，公司与CPRIT签订癌症研究资助合同，资助不超过1520万美元，已收到三笔分别为180万、650万和540万美元，剩余150万美元待满足条件后报销[98] - 2020年1月7日，公司获得NIH高达224,713美元的资助，用于PTX - 35技术的持续开发[100] - 2021年10月，公司与Merchants Ice II, LLC签订租赁协议，租赁20,144平方英尺设施，租期15年，可续租，未折现最低租赁付款额初始估计为1110万美元，租户改进费用最高236万美元，截至9月30日未开始租赁，未记录使用权资产或租赁负债，此前已报销820万美元[113][119] - 公司完成HS - 110非小细胞肺癌2期临床试验患者招募，HS - 130 1期试验完成招募并给药15名患者，PTX - 35 1a期试验给药15名患者[122] - 公司2020年3月与迈阿密大学合作启动COVID - 19疫苗项目[135] - 公司计划在德州圣安东尼奥建造20,441平方英尺的设施，预计投资约2600万美元，截至2021年11月10日已花费1040万美元，预计2022年第二季度开始运营[141] - 2020年第一季度公司开始基于细胞的COVID - 19疫苗ZVX - 60的临床前研究，2021年1月与Waisman Biomanufacturing签约完成其工艺开发和生产[136] - 公司专注开发针对T细胞共刺激受体TNFRSF25的激动剂PTX - 35单克隆抗体，临床前研究显示其与其他免疫疗法结合可增强抗原特异性T细胞激活以消除肿瘤细胞[138][140] - 2020年1月21日，公司完成普通股和认股权证的包销公开发行，净收益约640万美元[163] - 2020年全年，公司通过市价发行普通股获得净收益约1.144亿美元；2021年前九个月，通过出售2106027股普通股获得净收益2560万美元[163] - 公司计划在圣安东尼奥建造设施，预计投资约2600万美元，截至2021年11月10日已花费1040万美元[173] - 设施潜在税收抵免和激励价值估计高达约450万美元[173] 公司财务政策与会计处理 - 公司将初始购买日起三个月或更短到期的高流动性投资视为现金及现金等价物[37] - 公司短期投资为权益证券，按公允价值计量，已实现和未实现损益计入当期净收益[41] - 公司采用收购法核算业务合并，收购对价公允价值超过可辨认资产和负债公允价值的部分确认为商誉[44] - 约22.7%的里程碑付款将支付给公司某些董事[62] - 公司计算收购中获得的非控股权益公允价值为鹈鹕股权的20%[63] - 2016年5月，鹈鹕获得1520万美元CPRIT赠款用于开发PTX - 35[64] - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，短期投资公允价值分别为1.01亿美元和1.008亿美元[76] - 收购鹈鹕记录商誉220万美元和在研研发资产590万美元[80] - 公司通过融资租赁租赁家具和专业实验室设备，使用权资产按直线法摊销，有效利率为5.63%[115] - 2021年前三季度和前九个月，经营租赁成本分别为121,520美元和348,631美元，融资租赁成本分别为70,6

财务数据关键指标变化 - 截至2021年6月30日，公司现金及现金等价物为21567287美元，较2020年12月31日的10931890美元增长97.29%[16] - 2021年第二季度，公司实现拨款和合同收入459494美元，较2020年同期的593165美元下降22.53%[17] - 2021年上半年，公司研发费用为7622542美元，较2020年同期的5573303美元增长36.77%[17] - 2021年第二季度，公司运营亏损为6715065美元，较2020年同期的4842306美元增长38.67%[17] - 2021年上半年，公司净亏损为14243716美元，较2020年同期的10910238美元增长30.55%[17] - 截至2021年6月30日，公司总资产为138789519美元，较2020年12月31日的124194642美元增长11.75%[16] - 截至2021年6月30日，公司总负债为8317176美元，较2020年12月31日的8700719美元下降4.41%[16] - 截至2021年6月30日，公司股东权益为130472343美元，较2020年12月31日的115493923美元增长12.97%[16] - 2021年第二季度，公司基本和摊薄后每股净亏损为0.26美元，较2020年同期的0.35美元收窄25.71%[17] - 2021年上半年，公司基本和摊薄后每股净亏损为0.57美元，较2020年同期的1.04美元收窄45.19%[17] - 截至2020年6月30日的六个月，净亏损为1.0910238亿美元；2021年同期净亏损为1.4243716亿美元[24] - 2020年6月30日，经营活动净现金使用量为1.0074954亿美元；2021年同期为1.1002001亿美元[24] - 2020年6月30日，投资活动净现金使用量为2.0746337亿美元；2021年同期为3972.491万美元[24] - 2020年6月30日，融资活动净现金提供量为4.2451894亿美元；2021年同期为2.5613017亿美元[24] - 截至2021年6月30日，公司累计亏损约1.447亿美元，2021年第一、二季度净亏损分别约为660万美元和1420万美元[29] - 截至2021年6月30日，公司现金及现金等价物和短期投资约为1.225亿美元，预计可支持至少一年运营[31] - 截至2021年6月30日和2020年12月31日，短期投资公允价值分别为1.01亿美元和1.008亿美元[71][78] - 2020年12月31日至2021年6月30日，或有对价公允价值从291.2515万美元增至302.3515万美元，认股权证负债公允价值从3.3779万美元增至3.7802万美元[75][76] - 2021年6月30日和2020年12月31日，预付费用和其他流动资产分别为212.4419万美元和184.262万美元[79] - 2021年6月30日和2020年12月31日，物业和设备净值分别为414.6111万美元和67.6262万美元[81] - 2021年Q2和H1公司股票薪酬费用分别为0.6百万美元和3.5百万美元，2020年同期分别为0.4百万美元和1.3百万美元[91] - 2021年和2020年H1授予期权的加权平均假设中，预期波动率分别为101.43%和89.61%，无风险利率分别为0.43%和0.86%[94] - 2021年和2020年H1授予期权的加权平均公允价值分别为每股4.36美元和2.94美元[95] - 截至2021年6月30日，未归属股票期权的未确认薪酬费用为2.4百万美元，预计在1.5年的加权平均期间内确认[95] - 截至2021年6月30日，已确认赠款收入1410万美元[102] - 2021年Q2和H1公司净亏损分别为654.32万美元和1407.54万美元，2020年同期分别为445.44万美元和1074.65万美元[105] - 截至2021年6月30日，公司利用100万美元递延税资产抵消部分与研发成本相关的递延税负债[107] - 2021年Q2和H1公司经营租赁现金支付分别为0.09百万美元和0.18百万美元[112] - 2021年第二季度运营租赁成本为113,555美元，上半年为227,111美元；财务租赁成本第二季度为33,070美元，上半年为66,537美元[115] - 截至2021年6月30日，运营租赁加权平均剩余租赁期限为5.7年，财务租赁为1.8年；运营租赁加权平均折现率为6.47%，财务租赁为6.00%[115] - 截至2021年6月30日，运营和财务租赁负债2021年下半年到期246,523美元，2022年到期516,533美元等，租赁负债现值为1,660,223美元[115] - 2021年Q2，公司研发费用从2020年同期280万美元增至420万美元，增幅约50%；2021年上半年，研发费用从2020年同期560万美元增至760万美元，增幅约35.7%[148][156] - 2021年Q2，公司一般及行政费用从2020年同期180万美元增至290万美元；2021年上半年，从2020年同期510万美元增至760万美元[149][157] - 2021年Q2，公司或有对价公允价值变动为10万美元，2020年同期为80万美元；2021年上半年，或有对价公允价值变动为10万美元，2020年同期为80万美元[150][158] - 2021年Q2，公司非经营收入为10万美元，2020年同期为30万美元；2021年上半年，其他收入为10万美元，2020年同期亏损90万美元[151][153][161] - 2021年Q2，公司净亏损650万美元，摊薄后每股亏损0.26美元，2020年同期净亏损450万美元，摊薄后每股亏损0.35美元；2021年上半年，净亏损1410万美元，摊薄后每股亏损0.57美元，2020年同期净亏损1070万美元，摊薄后每股亏损1.04美元[154][162] - 2021年Q2，公司确认CPRIT赠款收入50万美元，2020年同期为60万美元；2021年上半年，确认CPRIT和NIH赠款收入100万美元，2020年同期为150万美元[147][155] - 2020年1月21日，公司公开发行所得毛收入约700万美元；2021年1 - 6月，公司出售普通股净收入2564.6099万美元[84][86] - 截至2021年6月30日，公司累计亏损1.447亿美元；2020年和2019年净亏损分别为2640万美元和2040万美元；2021年和2020年上半年净亏损分别为1420万美元和1090万美元[163][185] - 截至2021年6月30日，公司现金及现金等价物和短期投资约1.225亿美元[164] - 2021年上半年和2020年上半年，经营活动使用的现金分别为1100万美元和1010万美元，增加主要因净亏损增加330万美元、股份支付增加220万美元等[165][166] - 2021年上半年和2020年上半年，投资活动使用的现金分别为400万美元和2070万美元，减少源于短期投资净购买变化2020万美元等[167] - 2021年上半年和2020年上半年，融资活动提供的现金分别为2560万美元和4250万美元，减少1690万美元主要因普通股净销售减少1070万美元等[168] - 2021年上半年公司经营活动净现金使用约1100万美元，截至2021年6月30日，现金及现金等价物和短期投资约为1.225亿美元[189] - 2020年和2019年公司经营活动净现金使用分别约为2200万美元和1280万美元[189] 业务运营相关 - 公司HS - 130人体1期试验在2020年4 - 5月因临床站点缺乏个人防护设备暂停约8周，2020年第二季度末恢复入组，预计整体开发里程碑无延迟[34] - 公司完成HS - 110非小细胞肺癌2期临床试验患者招募，HS - 130 1期临床试验已招募并给药15名患者，PTX - 35 1a期临床试验已给药12名患者[119] - 2020年3月公司与迈阿密大学合作启动COVID - 19疫苗项目，2021年1月与Waisman Biomanufacturing签约进行ZVX - 60的工艺开发和制造[130][131] - 2021年2月9日公司公布HS - 110二期试验积极中期数据，队列A（N = 47）中位无进展生存期1.8个月，中位总生存期24.6个月，一年生存率61.7%；队列B（N = 68）中位无进展生存期2.8个月，中位总生存期11.9个月[137] - 截至数据统计时，队列A 30%患者和队列B 26%患者仍存活，HS - 110已用于约200名患者，无治疗相关严重不良反应[137] - 2021年4月12日公布PTX - 35临床前数据，其在公司HS - 110免疫疗法提供肿瘤抗原时，可降低调节性T细胞活性，延缓肿瘤进展[138] - 2021年6月23日，公司宣布扩大北卡罗来纳州莫里斯维尔的研发设施，增强研发能力[141] 公司战略与规划 - 公司预计未来将产生大量费用和持续运营亏损，需获得大量额外资金[29] - 公司计划在德克萨斯州圣安东尼奥市建造20,441平方英尺的设施，预计投资约2600万美元，其中2021年下半年预计花费约1000万美元购买实验室设备[136] - 截至2021年8月9日，圣安东尼奥设施已在实验室相关制造设备上花费380万美元[136] - 公司预计未来几年将产生大量费用和运营亏损，费用将在临床试验、知识产权维护等领域大幅增加[124] - 公司计划通过多种方式筹集额外资金，包括股权融资、债务融资或合作资金[190] - 公司需筹集额外资金支持长期业务计划，否则可能延迟、减少或取消开发计划或商业化工作[189] - 公司预计未来会产生额外经营亏损，累计亏损将增加[189] - 公司近期不会从任何重要来源获得收入，直到产品成功商业化[189] - 若公司启动并进行3期及其他临床试验，费用预计会增加[189] 公司业务收购与合作 - 2017年公司完成收购相关方Pelican Therapeutics 80%流通股，2018年3月支付约30万美元现金对价，剩余约20万美元未清偿负债确认为其他收入，2018年10月公司将其控股权从80%增至85%[62] - 公司收购Pelican时，约22.7%的里程碑付款将支付给公司某些董事[63] - 公司计算收购中获得的非控股权益的公允价值为Pelican股权的20%[64] - 公司收购Pelican记录了220万美元的商誉和590万美元的在研研发项目[82] 公司财务政策与会计处理 - 公司将初始购买日起三个月或更短到期的现金及高流动性投资视为现金及现金等价物[36] - 公司短期投资为权益证券，按公允价值计量，已实现和未实现损益计入当期净收益[40] - 公司采用收购法核算业务合并，收购对价公允价值超过可辨认资产和负债公允价值的部分确认为商誉[44] - 公司无形资产分为有明确使用寿命、无明确使用寿命和商誉三类，有明确使用寿命的无形资产直线摊销，无明确使用寿命的每年或必要时进行减值测试，2021年6月30日无减值[46] - 公司或有对价负债按收购日估计公允价值计量，后续公允价值变动计入合并利润表，预计12个月内结算的列示为流动负债，非流动部分列示为长期负债[48] 公司股权与证券相关 - 2020年12月11日，公司进行了1比7的反向股票分割[28] - 截至2021年6月30日，公司有74.7383万份购买普通股的认股权证，行权价为每股11.06美元[87] - 2020年1月21日，公司完成普通股和认股权证的包销公开发行，净收益约640万美元[163] - 2020年全年，公司通过市价发行普通股获得净收益约1.144亿美元；2021年上半年，通过出售2106027股普通股获得净收益2560万美元[163] - 2021年8月9日，公司有25397376股流通普通股，均可在公开市场出售[194] - 现有股东出售普通股可能导致股价下跌，影响公司筹集资金的能力[194][195] - 2021年第二季度公司没有未注册证券的销售[196] 公司风险因素 - 新冠疫情可能对公司业务、财务状况、经营成果和增长前景产生重大不利影响[32] 公司赠款相关 - CPRIT赠款覆盖2017年6月1日至2021年11月30日，总赠款高达1520万美元，已分别于2017年5月、10月和2019年12月收到180万、650万和540万美元，剩余150万美元将在满足要求且获批后报销支付[52] - 2020年1月7日，公司获NIH高达22