公司财务状况 - 公司2024年前九个月净亏损1.798亿美元累计赤字达8.563亿美元[84] - 2024年第三季度研发费用为48719000美元，较2023年同期增长60.6%[109] - 2024年第三季度一般和管理费用为16061000美元，较2023年同期增长20.4%[109] - 2024年前三季度研发费用为1.342亿美元较2023年的8693.9万美元增长54.3%[119] - 2024年三季度研发费用为4871.9万美元较2023年的3033.7万美元增长60.6%[110] - 2024年前三季度管理费用为4851.2万美元较2023年的3632.4万美元增长33.6%[122] - 2024年三季度管理费用为1610万美元较2023年的1330万美元增长20.4%[115] - 2024年前三季度净亏损1.7984亿美元较2023年的1.19663亿美元增长50.3%[117] - 2024年9月30日现金、现金等价物和有价证券余额较2023年12月31日减少1.409亿美元[126] - 2024年10月通过股票发行预估获得净收益约3.244亿美元[128] - 2023年10月通过股票发行获得净收益约9240万美元[130] - 2022年6月通过股票发行获得净收益1.953亿美元[131] - 2020年11月通过股票发行获得净收益2.159亿美元[132] - 2024年九个月经营活动现金净流出1.514亿美元包含净亏损1.798亿美元资产负债变动0.6亿美元非现金调整2900万美元[137] - 2024年九个月投资活动现金净流入1.193亿美元2023年同期为6626.9万美元[141] - 2024年九个月融资活动现金净流入670万美元2023年同期为604.5万美元[142] - 公司预计现有资金加上2024年10月后续发行净收益约3.244亿美元可支撑运营费用和资本支出至2026年第四季度[144] - 公司自成立以来尚未从产品销售中获得任何收入[85] 产品研发进展 - 公司SAPPHIRE试验主要疗效人群中接受apitegromab的患者30.4%在HFMSE有≥3点改善安慰剂组为12.5%[91] - 公司SAPPHIRE试验中10mg/kg和20mg/kg剂量组的apitegromab与安慰剂相比在运动功能上有统计学显著和临床意义的改善[88] - 公司计划2025年第一季度向FDA提交apitegromab的生物制品许可申请向EMA提交欧盟上市许可申请[76] - 公司正在开发SRK - 439目标2025年提交IND预计2025年第二季度EMBRAZE试验将得出初步结果[78] - 公司SRK - 181正在进行1期DRAGON试验已完成招募继续治疗剩余患者[80] - 公司将继续在多个项目上投入研发包括apitegromab、SRK - 181、cardiometabolic项目等[84] - 公司apitegromab在TOPAZ试验中48个月时90%以上患者持续显示临床效益安全性良好[77] - 公司正在扩大治疗领域至心脏代谢疾病[78] - 阿比特戈单抗（apitegromab）联合标准治疗（SOC）相比安慰剂联合SOC，在HFMSE（汉默史密斯功能性运动量表扩展版）中达到≥3分改善的患者比例更高（优势比3.0，p = 0.0256）[94] - 在主要疗效人群（2 - 12岁）中，接受阿比特戈单抗治疗的患者从第8周首次测量时间点开始就显示出早期运动功能改善，到52周时临床效益扩大[94] - 主要疗效人群（10mg/kg和20mg/kg联合）中，最常见的不良事件为发热（29.2%）、鼻咽炎（24.5%）和咳嗽（24.5%）[97] - SAPPHIRE试验完成后，98%（185/188）的患者参加了ONY X开放标签扩展研究[99] - 阿比特戈单抗已被FDA授予快速通道、孤儿药和罕见儿科疾病认定，被EMA授予PRIME认定，被EC授予孤儿药产品认定[100] - 公司计划于2025年第一季度向FDA提交生物制品许可申请，向EMA提交上市许可申请，并分别请求优先审评和加速评估[100] - 假设获得上市批准，公司计划2025年第四季度在美国商业推出阿比特戈单抗，随后在欧洲商业推出[100]

财务亏损情况 - 第三季度（截至2024年9月30日）净亏损6450万美元，每股亏损0.66美元，2023年同期净亏损4240万美元，每股亏损0.53美元[11] - 2024年前三季度净亏损为17984万美元[20] - 2024年前三季度基本和稀释后每股净亏损为1.86美元[20] 营收情况 - 2024年第三季度无营收，2023年同期也无营收[12] 费用情况 - 2024年第三季度研发费用4870万美元，2023年同期为3030万美元，增长主要归因于ONYX和EMBRAZE试验以及SRK - 439的开发[12] - 2024年第三季度一般和管理费用1610万美元，2023年同期为1330万美元，增长源于员工相关成本[12] - 2024年前三季度研发费用为13418.5万美元[20] - 2024年前三季度管理费用为4851.2万美元[20] - 2024年前三季度总运营费用为18269.7万美元[20] 资金储备情况 - 截至2024年9月30日，现金、现金等价物和有价证券约1.391亿美元（按预估基础为4.635亿美元，包括2024年10月股权融资约3.244亿美元），资金可支撑到2026年第四季度[12] - 2024年9月30日现金、现金等价物和有价证券为13906.5万美元[21] 临床试验成果与计划 - 关键的3期SAPPHIRE试验主要终点达成，在2 - 12岁主要疗效人群中，接受apitegromab 10mg/kg和20mg/kg（n = 106）与安慰剂（n = 50）相比，HFMSE从基线变化的平均差异为1.8分（p = 0.0192）[4] - 基于3期SAPPHIRE试验结果，计划2025年第一季度提交美国生物制品许可申请（BLA）和欧盟上市许可申请（MAA）[4] - 9月完成apitegromab在肥胖症中的2期EMBRAZE试验入组，预计2025年第二季度获得初步数据[6] 公司融资与人事任命 - 2024年10月完成规模扩大的后续发行，募集3.45亿美元[10] - 已任命Beth Shafer博士为新设立的首席商务官职位[10] 资产负债情况 - 2024年9月30日总资产为17913.3万美元[21] - 2024年9月30日总负债为9993.7万美元[21] - 2024年9月30日股东权益总额为7919.6万美元[21]

文章核心观点 - Scholar Rock Holding Corporation (SRRK)股价最近出现了"黄金交叉"信号,这是一个技术面上的看涨信号[1][2] - 公司最近4周内股价上涨了225.4%,目前在Zacks排名为3(持有),表明股价有望进一步突破[2] - 公司当前季度的盈利前景良好,过去2个月内有2次上调盈利预期的情况,这进一步支撑了看涨的观点[3] 根据相关目录分别进行总结 技术面分析 - SRRK股价的50日均线最近突破了200日均线,形成了"黄金交叉"信号,这通常预示着股价将出现看涨突破[1] - "黄金交叉"是由股价的短期均线上穿长期均线而形成的技术图形,通常意味着股价将进入上升趋势[1] - 公司最近4周内股价上涨了225.4%,这种强劲的涨幅也支撑了看涨的判断[2] 基本面分析 - 公司当前季度的盈利前景良好,过去2个月内有2次上调盈利预期的情况[3] - 这种积极的盈利预期变化进一步增强了看涨的基本面支撑[3]

公司表现 - Scholar Rock的股价在2024年10月7日上涨364% 主要原因是其临床阶段药物apitegromab的积极试验结果 [1] - 公司计划在2025年第一季度向FDA和欧洲药品管理局提交apitegromab作为SMA治疗药物的上市申请 [10] - 如果FDA接受申请 快速通道资格可能将审查时间从10个月缩短至6个月 公司可能在2025年底开始记录SMA治疗药物的销售收入 [11] 药物研发 - Apitegromab是一种抗体 通过结合肌生长抑制素来促进肌肉生长 目前正在进行针对2型和3型脊髓性肌萎缩症(SMA)患者的3期Sapphire试验 [3] - 在Sapphire试验中 2至12岁患者在接受10mg或20mg口服悬浮液后 HFMSE评分平均提高1.8分 这是主要终点 [5] - 12个月后 30.4%的患者HFMSE评分提高3分或以上 而安慰剂组仅为12.5% [5] - 公司预计在2025年第二季度报告2期Embraze试验的顶线数据 该试验将评估apitegromab与Wegovy或Zepbound联合使用的效果 [12][13] 市场潜力 - SMA治疗药物Spinraza和Evrysdi分别有望在2024年为Biogen和Roche带来16亿美元和20亿美元的收入 [7] - 作为SMA的辅助治疗药物 apitegromab的年销售额峰值可能超过10亿美元 [7] - 分析师对apitegromab的前景持乐观态度 因为肌肉萎缩不仅与SMA相关 还可能与其他药物如tirzepatide联合使用 [8] - tirzepatide的年化销售额已达到173亿美元 如果与apitegromab联合使用成为标准疗法 年销售额可能达到数十亿美元 [9] 公司估值 - Scholar Rock目前的市值为25亿美元 这一估值反映了公司可能在2025年底获得SMA治疗药物批准的前景 [14] - 当前估值并未计入Embraze试验可能带来的成功 [14]

公司表现与股价 - Scholar Rock (SRRK) 股价在周一飙升362% 因公司宣布其晚期研究取得积极成果 该研究评估了其肌肉靶向疗法apitegromab治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的疗效和安全性 [1] - 今年以来 Scholar Rock 股价上涨82.3% 而行业整体下跌2.8% [7] 产品研发与临床试验 - Apitegromab 是一种全人源单克隆抗体 通过抑制肌肉生长抑制素(myostatin)的激活发挥作用 肌肉生长抑制素主要在骨骼肌细胞中产生 是肌肉生长的负调节因子 [2] - 三期SAPPHIRE研究达到主要终点 显示apitegromab治疗组在52周时相比安慰剂组在运动功能上有统计学显著和临床意义的改善 使用Hammersmith功能运动量表扩展版(HFMSE)作为评估标准 [3] - 在主要疗效组(2-12岁)和探索组(13-21岁)中 apitegromab均显示出持续且有意义的运动功能改善 30%的apitegromab组患者HFMSE改善≥3分 而安慰剂组为12.5% [4] - 患者在使用apitegromab后8周即出现早期运动功能改善 并在52周时进一步改善 98%的SAPPHIRE研究患者(188人中的185人)加入了正在进行的ONYX开放标签扩展研究 [5] - Apitegromab在所有年龄组中均表现出良好的耐受性 两种剂量(10 mg/kg和20 mg/kg)的不良事件无临床显著差异 未观察到与治疗相关的严重不良事件 也没有患者因不良事件退出研究 [7] 监管进展与未来计划 - 基于积极结果 Scholar Rock计划在2025年第一季度向美国和欧盟提交apitegromab治疗SMA的监管申请 该候选药物已在美国获得快速通道、孤儿药和罕见儿科疾病认定 在欧盟获得优先药物和孤儿药认定 [8] - 公司预计在2025年初的医学会议上公布三期SAPPHIRE研究的详细数据 [9] 其他研发项目 - 除SMA外 Scholar Rock还在评估apitegromab用于心脏代谢疾病 上月完成了二期EMBRAZE概念验证研究的患者入组 该研究旨在评估该药物在GLP-1受体激动剂治疗肥胖患者中安全保存瘦体重的效果 [10] - EMBRAZE研究结果预计在2025年第二季度公布 将指导SRK-439的开发 SRK-439是一种研究性选择性肌肉生长抑制素抑制剂 专门用于治疗肥胖等心脏代谢疾病 [11] - 公司另一候选药物SRK-181 是一种研究性选择性潜在TGFβ-1激活抑制剂 目前正在进行一期DRAGON概念验证研究 用于治疗多种肿瘤类型的晚期癌症患者 该研究已于去年12月完成患者入组 [12] 行业影响 - Scholar Rock的积极数据公布后 Biohaven (BHVN) 股价也在周一上涨10.8% 这可能是因为投资者对Biohaven正在进行的晚期SMA研究也抱有积极预期 [13] - Biohaven正在评估其研究性候选药物taldefgrobep alfa (BHV-2000) 一种新型抗肌肉生长抑制素adnectin 用于治疗SMA的三期研究 预计在2024年底公布晚期SMA研究的顶线数据 [14] 行业比较 - Scholar Rock目前Zacks评级为3(持有) 生物技术行业中评级更好的股票包括ANI Pharmaceuticals (ANIP) 和Catalyst Pharmaceuticals (CPRX) 两者目前均为Zacks评级1(强力买入) [15] - 过去60天 ANI Pharmaceuticals 2024年每股收益(EPS)预估从4.69美元上调至4.81美元 2025年EPS预估从5.37美元上调至5.86美元 今年以来 ANIP股价上涨1.3% 过去四个季度 ANI Pharmaceuticals的盈利均超出预期 平均超出幅度为31.32% [16] - 过去60天 Catalyst 2024年EPS预估从1.84美元上调至1.92美元 2025年EPS共识预估从2.14美元上调至2.27美元 今年以来 CPRX股价飙升17.4% 过去四个季度 Catalyst的盈利在三个季度超出预期 一个季度符合预期 平均超出幅度为13.88% [17][18]

文章核心观点 - Scholar Rock Holding Corp.的候选药物apitegromab在治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的III期临床试验中达到了主要终点,显示该单克隆抗体能显著改善患者的运动功能 [1] - 在SAPPHIRE研究中,接受apitegromab治疗的患者在第52周时Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE)评分平均提高超过3分,而安慰剂组只有12.5%的患者达到类似改善 [1] - 患者从第8周开始就出现运动功能改善,这种改善一直持续到第52周 [1] - 鉴于这些积极数据,Scholar Rock计划在2025年第一季度向美国FDA和欧洲药品管理局提交apitegromab的监管申请,这可能为SMA患者带来新的治疗选择,并推动Scholar Rock在生物制药领域的进一步发展 [2]

公司动态 - Scholar Rock Holding Corporation (NASDAQ: SRRK) 报告了其使用apitegromab治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的3期SAPPHIRE研究的积极结果 [2] 行业分析 - Biotech Analysis Central 提供对多家制药公司的深度分析服务 该服务的月度订阅费用为49美元 年度订阅计划可享受33.50%的折扣 价格为每年399美元 [1] - Biotech Analysis Central 拥有600多篇生物技术投资文章库 包含10多只中小盘股票的投资组合 每只股票都有深度分析 并提供实时聊天和分析报告 帮助医疗保健投资者做出明智决策 [2]

美股市场表现 - 道琼斯指数下跌0.49%至42,146.78点 纳斯达克指数下跌0.36%至18,073.37点 标普500指数下跌0.32%至5,732.84点 [1] - 能源板块上涨0.5% 非必需消费品板块下跌1.3% [1] 公司动态 - 阿斯利康与CSPC制药集团达成独家许可协议 共同开发新型小分子脂蛋白(a)抑制剂 [2] - Scholar Rock公司股价大涨310%至30.44美元 其SMA治疗药物apitegromab三期临床试验达到主要终点 [2] - Arcadium Lithium公司股价上涨41%至4.34美元 力拓集团考虑收购该公司 [2] - Duckhorn Portfolio公司股价上涨102%至10.88美元 第四季度财报超预期 并与Butterfly Equity达成收购协议 [2] - Trevena公司股价下跌48%至2.4192美元 收到纳斯达克退市通知 [3] - Heritage Insurance公司股价下跌21%至9.65美元 [3] - Universal Insurance公司股价下跌18%至17.12美元 [3] 大宗商品市场 - 原油价格上涨3.4%至76.99美元 黄金价格下跌0.2%至2,662.50美元 [4] - 白银价格下跌1.1%至32.025美元 铜价下跌0.5%至4.5535美元 [4] 欧洲市场 - 欧元区STOXX 600指数上涨0.26% 德国DAX指数下跌0.09% 法国CAC 40指数上涨0.48% [4] - 西班牙IBEX 35指数上涨0.80% 英国富时100指数上涨0.46% [4] - 欧元区8月零售销售环比增长0.2% 英国9月Halifax房价指数同比上涨4.7% 德国8月工厂订单环比下降5.8% [5] 亚太市场 - 日经225指数上涨1.80% 香港恒生指数上涨1.60% 印度BSE Sensex指数下跌0.78% [6] 经济数据 - 新加坡9月外汇储备降至4,997亿新元 日本8月领先经济指标降至106.7 同步经济指标降至113.5 [7]

财务数据和关键指标变化 - 无相关内容 各条业务线数据和关键指标变化 神经肌肉疾病业务线 - 公司在SMA项目上取得进展，有望在2024年第四季度报告SAPPHIRE（apitegromab的3期注册研究）的主要结果，目前距离报告时间只有几个月[3]。 - TOPAZ研究的48个月数据显示，apitegromab对SMA患者有持续的临床益处，运动功能持续改善，安全性和耐受性良好，超过90%的患者继续接受治疗且无新的安全问题，这些数据增强了对SAPPHIRE研究和apitegromab改善SMA患者生活的潜力的信心[8]。 心血管代谢业务线 - 在肥胖症方面，EMBRAZE（apitegromab与GLP - 1激动剂联合使用的2期概念验证研究）提前完成，预计在2024年第四季度初完成招募，主要终点是24周时通过DEXA扫描测量的瘦肌肉质量从基线的变化，预计在2025年第二季度报告主要结果[10]。 - SRK - 439（一种新型抗肌生成抑制素）的非临床数据支持其在保持肌肉质量从而实现健康减肥管理方面的潜在最佳方法，在GLP - 1受体激动剂停药后，SRK - 439显示出增加瘦体重和减少脂肪体重反弹的效果[10]。 免疫肿瘤业务线 - SRK - 181在免疫肿瘤学中的TGF1项目已证明克服检查点抑制剂耐药的概念和机制，期待在1期会议结束时与FDA讨论下一步计划[10]。 纤维化业务线 - SRK - 373（一种选择性潜伏TGF单克隆抗体）在纤维化疾病（如IPF）中有潜在的最佳效果，期待推进该项目进入研究性新药申请（IND）阶段[11]。 各个市场数据和关键指标变化 - 无相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 公司专注于利用TGFβ生长因子超家族的治疗潜力，通过高度选择性的方法开发创新和差异化的产品管线，包括神经肌肉疾病、心血管代谢疾病、免疫肿瘤学和纤维化等治疗领域[4][5][6]。 - 公司计划在SAPPHIRE研究成功的基础上建立神经肌肉业务，将努力扩展到估计2岁以下的儿童，并扩展到其他神经肌肉适应症；在心血管代谢领域，继续推进相关项目的研究和开发[9]。 行业竞争 - 在SMA领域，罗氏等竞争对手也在进行相关研究，但公司认为自己的研究设计和罗氏等存在差异，公司对nusinersen和risdiplam无偏向性，而罗氏可能处于早期研究阶段，目标是在2026年或更晚报告结果[36]。 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在2024年上半年取得了巨大进展，有望按时或提前实现所有关键里程碑，对未来充满信心，认为接下来的12 - 24个月将是变革性的[3][4]。 - 公司的创新研究得到了全球科学界的认可，数据在多个国际会议上展示，如美国临床肿瘤学会和美国糖尿病协会的年会等[11]。 其他重要信息 - 公司的研究团队基于对骨骼肌如何调节的深入了解，采用选择性肌肉靶向的差异化方法，开发出多种潜在药物，具有高度差异化和同类最佳的潜力[13]。 - 公司在多个治疗领域的项目都有相应的临床前研究和临床研究数据支持其疗效和安全性，如apitegromab在SMA患者中的TOPAZ试验数据、SRK - 439在肥胖症中的相关数据等[24][25][26][27][28][29][32][33]。 问答环节所有的提问和回答 问题1：如何看待与罗氏在SMA研究设计或结果方面的差异？在肥胖症研究中是否对tirzepatide和semaglutide进行分层？是否期望药物完全消除瘦肌肉损失？[35] - 回答：罗氏可能处于早期研究阶段，目标是在2026年或更晚报告结果，公司将在2024年第四季度报告主要结果，且对nusinersen和risdiplam无偏向性。在肥胖症研究中没有对tirzepatide和semaglutide进行分层，期待看到对两者的效果，认为最终瘦肌肉的保存量将是有趣的观察点，已有数据显示有保存效果且可能在临床上重现[36][37]。 问题2：从长期数据来看，儿童年龄增长对SMA治疗效果是否有影响？是否对基础情况或背景治疗有信心？[40] - 回答：apitegromab的安全性和耐受性使其可作为儿童SMA的长期治疗，结合生理机制，随着儿童成长继续治疗可能是有益的。从机制上和患者群体相似性来看，对持续受益有信心[41][42][43]。 问题3：随着SAPPHIRE主要数据的临近，对apitegromab的潜在市场准入或支付方动态有何更新见解？随着TGFβ产品组合的增长，如何考虑继续开发这些资产相对于抗肌生成抑制素的重点？[45] - 回答：之前有过初步的支付方互动，目前的治疗先例为与支付方的讨论提供了一些见解，随着主要数据的出现会有更丰富的讨论。公司战略决策进入抗肌生成抑制素领域是有前景的，TGF1数据也很有趣，未来会有更多机会进一步投资产品管线[46][48][49]。 问题4：能否详细介绍一下Hammersmith的输入分布？2 - 12岁年龄组从36个月到48个月需求增加的原因？2 - 21岁年龄组中至少有3点改善的患者百分比？SAPPHIRE从最后一名患者出组到可能的主要结果之间的时间以及在此期间需要做什么？[51] - 回答：计划在医学会议上更详细地介绍48个月数据的分布、百分比等。在第四季度，团队需要清理和锁定数据库，确保数据符合注册的质量检查要求[52][53][54]。 问题5：如果SAPPHIRE 3期研究阳性，标签是否可能包括TOPAZ的长期数据？如果明年第二季度有EMBRAZE的数据，多久能为SRK - 439提交IND？[57] - 回答：从监管和支付方角度来看，TOPAZ的长期数据是有意义的，会在监管审查和互动中充分利用。SRK - 439的IND工作正在进行中，按计划是明年年中左右，可能会随着EMBRAZE数据的提前报告而提前[58][59]。 问题6：能否详细介绍一下肥胖症研究中的患者情况？是否针对超重和肥胖患者有特定比例？是否考虑了tirzepatide和semaglutide之间的分布？在进行关键试验时是否期望FDA指导有更新或变化？[61] - 回答：这是一个概念验证研究，没有针对超重和肥胖患者设定特定比例，也没有对tirzepatide和semaglutide进行分层，认为两者在某些方面相似。预计FDA指导可能会随着领域发展而变化，但目前对已有的信息感到满意，同时非临床数据显示了药物的潜力[62][63][64][65][66]。 问题7：在SMA中，分子和试验设计的差异是否会导致完全不同的结果？如果SAPPHIRE试验阳性，还需要收集什么才能准备好提交生物制品许可申请（BLA）？[70][75] - 回答：安全性是最重要的，公司在这方面有优势，选择Hammersmith量表是有原因的，耐受性也很关键。在准备BLA方面，过去12 - 18个月一直在准备，非临床部分已完成，临床团队正在填充模块，会纳入TOPAZ数据等[71][72][73][75][76]。

脊髓性肌萎缩症(SMA)治疗 - 公司正在进行 SMA 关键 III 期 SAPPHIRE 试验，预计在 2024 年第四季度报告试验结果[2] - TOPAZ 延长研究显示非行走 SMA 患者长期使用 apitegromab 可持续获得临床获益，安全性良好，患者保留率超过 90%[3] - 公司是唯一在脊髓性肌萎缩症(SMA)中展示肌肉靶向治疗临床验证性证据的公司[28] 肥胖和体重管理 - EMBRAZE II 期临床试验提前入组，预计 2025 年第二季度报告结果[4] - SRK-439 前临床数据支持其在 GLP-1 受体激动剂治疗后有助于保持肌肉量和改善体成分[5] - SRK-439是一种新型的前临床研究的肌肉生长抑素抑制剂，具有高亲和力且特异性强[24][25] - SRK-439有望通过保持瘦肉量来支持更健康的体重管理[25][26] - 公司计划于 2025 年提交 SRK-439 用于治疗肥胖的IND申请[15] - 公司正在开展一项名为EMBRAZE的随机双盲安慰剂对照II期临床试验，评估apitegromab在超重或肥胖成人中的疗效、安全性和药代动力学[23] 财务状况 - 公司现金和现金等价物约 1.905 亿美元，预计可为公司运营和资本支出提供资金支持到 2025 年下半年[18] - 公司在2024年第二季度的研发费用为4237.3万美元，同比增长57.7%[35] - 公司在2024年第二季度的一般及行政费用为1712.5万美元，同比增长40.1%[35] - 公司在2024年上半年的总运营费用为11791.7万美元，同比增长48.1%[36] - 公司在2024年上半年的净亏损为11536.1万美元，同比增长49.2%[36] - 公司在2024年6月30日的现金、现金等价物和有价证券余额为19049.4万美元[39] - 公司在2024年6月30日的总资产为22686.5万美元[39] 公司发展战略 - 公司正在推进肌肉靶向肌肉抑制素抑制项目，巩固其在 TGF-beta 超家族生物学领域的全球领导地位[7] - 公司期待在 2025 年实现 apitegromab 商业化上市[10] - ONYX 开放标签延长研究正在进行，90%以上的 TOPAZ 研究患者已转入该研究[13]