公司产品管线 - 公司主要药物nirogacestat是一种γ -分泌酶抑制剂2023年11月下旬获批用于治疗硬纤维瘤 硬纤维瘤虽为良性但可导致并发症 该药物是首个改善此类肿瘤患者预后的全身疗法 欧洲监管机构的MAA正在审查中 此外该药物还在其他恶性肿瘤中继续研究 卵巢颗粒细胞瘤复发性2期试验预计2024年晚些时候公布结果[3] - 公司另一种后期药物mirdametinib是一种MEK抑制剂 在NF1相关丛状神经纤维瘤患者的2b期开放标签研究中进行评估 2024年ASCO更新研究继续证实其活性 已向FDA完成新药申请 尚未确定PDUFA日期 公司预计2025年可能获批 还在继续研究儿童低级别胶质瘤[3] 公司财务状况 - 据2024年第二季度美国证券交易委员会文件 公司持有7990万美元现金及等价物 3.04亿美元可出售证券 1.38亿美元长期可出售证券[4] - 在产品推出后的第一个完整季度 公司从nirogacestat销售中获得4020万美元产品收入 另有1950万美元合作收入 本季度总运营费用达1.047亿美元 扣除利息和股权损失后 净亏损3990万美元 净亏损较上次报道几乎减半 按此现金消耗率 公司目前的现金跑道为13 - 14个季度[4] 公司优势与风险 - 优势在于首个药物获批后首个季度收入可观 超过4000万美元的收入对罕见病适应症来说是个好兆头 表明公司能在nirogacestat项目上有所建树[5] - 优势还在于接近直线式的进一步药物获批路径 公司有望在欧洲获批nirogacestat 且mirdametinib有望在未来一两年内获批 还有其他早期临床项目在进行[5] - 风险在于无法保证销售快速扩张 虽然首个季度销售强劲 但无法得知公司能将nirogacestat市场渗透率提高多少 距离收支平衡还有很长的路 也不清楚何时或是否能实现收支平衡[5] 公司总体情况 - 到目前为止 公司在商业方面执行出色 并继续构建产品组合 之前认为公司估值过高 现在股价涨落回接近首次报道时的水平[6] - 现在看到公司构建罕见病公司理念的能力 看起来有盈利的可能 有临床催化因素和一系列有潜力的药物 观点迅速改善 鉴于这些销售情况 公司似乎具备市场增值的条件 根据现有财务数据 会考虑买入[6]

业绩总结 - 2024年第二季度OGSIVEO的净产品收入为4020万美元[5] - 2024年第二季度总收入为5970万美元，六个月累计收入为8070万美元[22] - 2024年第二季度净亏损为3990万美元，较2023年同期的7790万美元减少48.8%[22] - 截至2024年6月30日，公司现金、现金等价物和可市场证券总额为5.219亿美元，且无债务[22] - 公司预计现金储备将足以支持运营直至盈利[22] 用户数据 - 每年在美国新诊断的成人肿瘤患者约为1000至1650人，年管理患者约为5500至7000人[8][9] - OGSIVEO在治疗成人肿瘤患者中已成为系统性标准治疗，超过95%的处方医生对OGSIVEO治疗表示满意[6] - OGSIVEO的处方医生中超过85%的人更倾向于使用OGSIVEO而非其他系统性治疗[6] 新产品和新技术研发 - 预计2025年将完成mirdametinib在NF1-PN的NDA提交，可能实现第二次批准[5] - mirdametinib在成人NF1-PN患者中显示出良好的抗肿瘤活性，肿瘤体积减少超过50%的反应者占多数[20] - 2024年第二季度完成了针对mirdametinib的NDA提交，预计在2024年下半年完成MAA提交[22] - 2024年下半年预计将发布mirdametinib的ReNeu试验数据的同行评审期刊论文[22] - 2024年下半年将继续扩展nirogacestat的机会，包括卵巢颗粒细胞肿瘤的初步二期数据[29] 财务数据 - 2024年第二季度销售、一般和行政费用为5780万美元，较2023年同期的4700万美元增长23.4%[22] - 2024年第二季度研发费用为4440万美元，较2023年同期的3590万美元增长23.5%[22] 其他信息 - 公司拥有强大的知识产权组合，为主要资产提供至2043年的持久专利保护[5] - 预计在2024年下半年将展示DeFi研究的长期跟踪数据[16]

财务数据和关键指标变化 - 公司在第二季度录得4,020万美元的OGSIVEO净产品收入 [9] - 公司2024年上半年OGSIVEO净产品收入达6,120万美元 [54] - 公司运营费用较2023年同期有所增加,主要由于支持OGSIVEO在美国的商业活动以及为mirdametinib在成人和儿童NF1-PN患者中的预期美国上市做准备 [54] - 公司在第二季度末拥有5.22亿美元的现金、现金等价物和可流通证券,为多个全球产品上市和持续投资管线扩展提供了有力支持 [54] 各条业务线数据和关键指标变化 - OGSIVEO在美国的上市势头强劲,第二季度实现4,020万美元的净产品收入 [9] - OGSIVEO已成为成人恶性纤维瘤患者的首选系统治疗,在短短7个月内成为该领域最常用的系统治疗药物 [23] - 公司正在与欧洲监管机构合作,预计2025年获得欧盟委员会的上市批准 [35] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司分析显示,美国每年新诊断的恶性纤维瘤患者约有1,650例,而活跃管理的患者总数超过7,000例 [26][27] - 公司认为这一估计较为保守,随着对该疾病的进一步了解,可治疗的患者群体规模可能更大 [11] - 公司正在努力将OGSIVEO推广到更多地区,包括欧洲等 [62] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在积极推进mirdametinib的监管和商业准备工作,计划于2025年将其引入美国和欧洲市场,为NF1-PN患者提供新的治疗选择 [13][51] - 公司的新兴产品组合包括用于治疗卵巢颗粒细胞瘤、多发性骨髓瘤和MAPK突变实体瘤的nirogacestat,以及用于治疗Hippo通路突变肿瘤的SW682 [14][57][58][59][60] - 公司拥有领先分子的持久知识产权保护,并有健康的资产负债表,预计可为公司提供持续的资金支持 [14] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对OGSIVEO在美国的持续强劲势头和为NF1-PN患者带来mirdametinib这一新疗法的前景感到非常高兴和自信 [56][62] - 公司认为,通过OGSIVEO和mirdametinib的上市,以及新兴产品组合的进展,公司有能力继续实现成功,并履行造福患者的使命 [56][62] 其他重要信息 - 公司在ASCO会议上展示了OGSIVEO临床试验中对卵巢功能的全面评估,作为未来肿瘤临床试验评估药物对卵巢功能影响的最佳实践 [34] - 公司计划在今年年底前在医学会议上发布DeFi试验的长期随访数据,进一步支持OGSIVEO长期治疗带来的持续抗肿瘤活性和整体临床获益 [36][61] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Anupam Rama 提问** 公司是否看到OGSIVEO新处方医生和复诊医生的情况,以及观望治疗的患者群体的情况 [65] **Bhavesh Ashar 回答** - 公司在启动初期看到大量新处方医生,随后复诊医生的比例也在稳步提高 [67] - 公司认为,随着时间推移,复诊患者占总体业务的比例会继续提高 [68] - 公司了解目前有一部分恶性纤维瘤患者处于观望状态,但超过90%的患者在疾病过程中会接受某种积极干预 [68][69] - 公司希望随着OGSIVEO的上市,以及治疗指南的支持,这些观望患者能够更快获得治疗 [69] 问题2 **Yaron Werber 提问** 公司本季度OGSIVEO的库存情况如何,以及在社区医疗中心的使用情况 [71] **Bhavesh Ashar 回答** - 库存对本季度业绩影响较小,基本与需求保持一致 [73] - 在社区医疗中心,公司看到了良好的采用情况,但仍有进一步提升的空间 [74][75] - 公司将利用恶性纤维瘤特定ICD-10编码,以及教育推广治疗指南等方式,进一步推动社区医疗中心的使用深度 [75] 问题3 **Corinne Johnson 提问** 公司在哪些领域看到最大的近期和中期增长机会,以及具体的策略是什么 [78] 同时对于mirdametinib的初期采用情况有何预期 [79] **Saqib Islam 和 Badreddin Edris 回答** - 对于OGSIVEO,公司将继续深耕中心医院和社区医疗中心,扩大处方深度和广度 [80][81][82][83] - 对于mirdametinib,公司认为成人和儿童NF1-PN患者群体的未满足需求都非常大,预计初期采用情况会很好 [80][81][91][92] - 公司将针对成人和儿童两个群体分别提供首创和最佳-in-class的治疗选择,满足临床需求 [80][91]

公司业绩 - SpringWorks Therapeutics 最新季度每股亏损为 0.54 美元，低于 Zacks 共识预期的 1.12 美元亏损，较去年同期的 1.25 美元亏损有所改善 [1] - 公司最新季度营收为 5973 万美元，远超 Zacks 共识预期的 7309% 增幅，去年同期营收为零 [2] - 过去四个季度中，公司有两次超过共识 EPS 预期 [2] 市场表现 - SpringWorks Therapeutics 股价年初至今下跌约 9%，而同期标普 500 指数上涨 99% [3] - 公司当前 Zacks 排名为 3（持有），预计短期内表现与市场一致 [6] 未来展望 - 当前共识预期显示，下一季度 EPS 为 -102 美元，营收 4363 万美元；本财年 EPS 为 -462 美元，营收 15271 万美元 [7] - 公司未来股价走势将很大程度上取决于管理层在财报电话会议上的评论 [3] 行业情况 - 医疗-生物医学和遗传学行业在 Zacks 行业排名中位列前 37%，研究表明排名前 50% 的行业表现优于后 50% 超过 2 倍 [8] - 同行业公司 Werewolf Therapeutics 预计最新季度每股亏损 038 美元，同比变化 -1714%，营收预计为 200 万美元，同比下降 753% [9]

财务表现 - 第二季度OGSIVEO(nirogacestat)净产品收入达4020万美元[2] - 公司2024年第二季度总收入为5,973.3万美元[21] - 2024年上半年总收入为8,073.9万美元[21] - 2024年第二季度和上半年研发费用分别为4,436.2万美元和9,798.4万美元[21,22] - 2024年第二季度和上半年销售、一般及管理费用分别为5,783.9万美元和11,795.2万美元[21,22] - 2024年第二季度和上半年每股基本和稀释亏损分别为0.54美元和1.72美元[23] - 2024年第二季度和上半年加权平均普通股数分别为7,412.1万股和7,394.5万股[23] - 截至2024年6月30日,现金、现金等价物和可流通证券为5.219亿美元[12] - 2024年6月30日公司营运资本为37,682.4万美元[26] - 2024年6月30日公司累计亏损为102,233.8万美元[26] - 2024年6月30日公司总股东权益为55,673.0万美元[26] 产品管线进展 - 已向FDA提交mirdametinib用于治疗NF1-PN患儿和成人的新药申请[3] - 在2024年ASCO年会上发表了ReNeu II期试验结果和DeFi III期试验的附加分析[4] - 启动了针对Hippo突变实体瘤患者的SW-682 I期a期试验[4] - 公司已向欧洲药品管理局提交了nirogacestat用于治疗成人患者desmoid肿瘤的上市申请[7] - 计划在2024年下半年发表ReNeu试验结果并在医学会议上报告DeFi试验的长期随访数据[7][8] - 计划在2024年下半年报告nirogacestat用于复发性卵巢颗粒细胞瘤患者的II期试验初始数据[7] 商业化进展 - OGSIVEO在美国上市持续强劲,公司正在推进mirdametinib在美国和欧洲的商业准备[6]

产品批准和商业化 - 公司于2023年11月获得FDA批准,OGSIVEO成为首个获批治疗成人进展性肌纤维瘤的药物[78] - OGSIVEO在2024年第一季度和上半年分别实现4020万美元和6120万美元的净产品收入[82] - 公司正在评估OGSIVEO在欧洲和其他地区的商业化机会[83] - 2023年11月公司获得FDA批准,OGSIVEO用于治疗成人进展性肌纤维瘤患者[106][117] - 2024年6月30日季度,公司产品收入为4,018.6万美元[106] - 2024年上半年,公司产品收入为6,119.2万美元[117] 临床试验和管线进展 - OGSIVEO在III期DeFi试验中显示了显著的疗效,包括无进展生存期延长71%、客观缓解率41%等[79] - 公司正在开展一项II期试验评估OGSIVEO治疗复发性卵巢颗粒细胞瘤,预计2024年下半年公布初步数据[84] - 公司的另一候选药物mirdametinib在III期ReNeu试验中显示了良好的疗效和安全性,已完成NDA提交[85,86] - 公司正在评估nirogacestat联合BCMA疗法治疗多发性骨髓瘤,与多家公司建立了合作关系[87,88] - 公司正在评估mirdametinib单药及联合疗法治疗MAPK通路异常的实体瘤[90] - 公司正在积极拓展管线,包括引入TEAD抑制剂等新机制的候选药物[91] 财务表现 - 2024年6月30日季度,公司其他收入为1,954.7万美元,主要来自终止GSK许可协议[95] - 2024年6月30日季度,销售、一般及管理费用增加1,084.5万美元至5,783.9万美元,主要用于支持OGSIVEO的商业化活动以及准备上市mirdametinib[107][108] - 2024年6月30日季度,研发费用增加850.4万美元至4,436.2万美元,主要用于nirogacestat、mirdametinib和其他项目的临床试验和药品生产[109][110][111][112] - 2024年上半年,销售、一般及管理费用增加2,678.3万美元至11,795.2万美元,主要用于支持OGSIVEO的商业化活动以及准备上市mirdametinib[118][119] - 2024年上半年,研发费用增加2,860.2万美元至9,798.4万美元,主要用于nirogacestat、mirdametinib和其他项目的临床试验和药品生产[120][121][122][123] - 公司在2024年6月30日和2023年12月31日分别有10亿美元和8.95亿美元的累计亏损[126] - 公司预计未来至少可以维持12个月的流动性[126] - 2024年上半年经营活动产生的净现金流出为1.207亿美元[128] - 2024年上半年投资活动产生的净现金流入为2.175亿美元[129] - 2024年上半年融资活动产生的净现金流入为282万美元[130] - 公司未来的资金需求将取决于多个因素,包括临床试验进展、商业化活动、研发费用等[131,132] - 公司预计未来将通过多种方式筹集资金,包括股权融资、债务融资、合作等[134] - 公司认为目前的通胀对其业务没有重大影响[135] - 公司在2024年上半年的合同义务和承诺与2023年年报中披露的一致[136] - 公司的关键会计政策和关键估计在2024年上半年未发生变化[137,138]

公司财务表现 - 公司2024年第二季度OGSIVEO®净产品收入为4020万美元 [1][8] - 公司2024年第二季度销售、一般和行政费用为5780万美元 较2023年同期的4700万美元有所增加 主要由于支持OGSIVEO在美国上市的商业活动以及支持mirdametinib在美国上市的商业准备活动 [8] - 公司2024年第二季度研发费用为4440万美元 较2023年同期的3590万美元有所增加 主要由于药物制造、临床试验、其他研究、咨询和专业服务费用的增加 以及员工人数增长带来的员工成本增加 [8] - 公司2024年第二季度净亏损为3990万美元 每股亏损054美元 较2023年同期的净亏损7790万美元 每股亏损125美元有所改善 [8] - 截至2024年6月30日 公司现金、现金等价物和可交易证券为5219亿美元 [8] 产品进展 - OGSIVEO®在美国上市表现强劲 2024年第二季度净产品收入为4020万美元 [3] - 公司于2024年5月推出OGSIVEO 150 mg和100 mg片剂的泡罩包装 以增强患者便利性 [3] - 公司已完成向FDA提交mirdametinib用于治疗儿童和成人NF1-PN的新药申请 预计2025年可能上市 [2][4] - 公司计划在2024年下半年完成向欧盟提交mirdametinib用于治疗儿童和成人NF1-PN的上市许可申请 [4] - 公司在2024年ASCO年会上展示了nirogacestat在成人硬纤维瘤患者中的3期DeFi试验的亚组分析数据 显示了一致的安全性和有效性 [3] - 公司预计在2024年下半年展示nirogacestat在复发性卵巢颗粒细胞瘤患者中作为单药治疗的2期试验的初步数据 [3] - 公司正在支持多项行业和学术合作研究 评估nirogacestat作为B细胞成熟抗原（BCMA）联合治疗方案的一部分 用于多发性骨髓瘤患者 [3] 研发管线 - 公司已启动SW-682的1a期临床试验 SW-682是一种新型口服强效选择性pan-TEAD抑制剂 用于治疗Hippo突变实体瘤 [6] - 公司正在进行的1b期试验评估brimarafenib（BGB-3245）在RAF突变实体瘤成人患者中的疗效 预计2025年上半年展示剂量扩展部分的数据 [6] - 公司正在招募患者参与多项联合治疗肿瘤项目 包括brimarafenib与mirdametinib在MAPK突变实体瘤中的1/2a期研究 brimarafenib与Amgen的EGFR抑制剂panitumumab在已知MAPK通路突变的结直肠癌和胰腺癌患者中的1b期试验 以及mirdametinib与BeiGene的RAF二聚体抑制剂lifirafenib在NRAS突变实体瘤成人患者中的1b期试验 [6] 公司治理 - 公司于2024年7月任命Martin Mackay博士为董事会成员 Mackay博士在制药和生物技术研发领域拥有超过30年的经验 曾在辉瑞、阿斯利康和Alexion担任领导职务 [7]

公司财务表现 - 公司2024年第二季度OGSIVEO®（nirogacestat）净产品收入为4020万美元 [1] - 公司2024年第二季度销售、一般和行政费用（SG&A）为5780万美元，较2023年同期的4700万美元有所增加，主要由于支持OGSIVEO在美国上市的商业活动 [8] - 公司2024年第二季度研发费用为4440万美元，较2023年同期的3590万美元有所增加，主要由于药物制造、临床试验、其他研究、咨询和专业服务费用的增加 [8] - 公司2024年第二季度净亏损为3990万美元，合每股0.54美元，较2023年同期的7790万美元净亏损有所改善 [8] - 截至2024年6月30日，公司现金、现金等价物和可交易证券为5.219亿美元 [8] 产品进展 - 公司已完成向FDA提交mirdametinib用于治疗儿童和成人NF1-PN的新药申请（NDA），预计2025年可能推出第二款药物 [1][2] - 公司在2024年第二季度启动了SW-682在Hippo突变实体瘤患者中的1a期临床试验 [1] - 公司在2024年ASCO年会上展示了nirogacestat在成人硬纤维瘤患者中的3期DeFi试验结果，并计划在2024年下半年展示长期随访数据 [3] - 公司预计在2024年下半年报告nirogacestat作为单药治疗复发性卵巢颗粒细胞瘤患者的2期试验初步数据 [3] - 公司已完成mirdametinib用于治疗儿童和成人NF1-PN的NDA提交，并计划在2024年下半年完成欧盟的MAA提交 [4] - 公司在2024年ASCO年会上展示了mirdametinib在儿童和成人NF1-PN患者中的2b期ReNeu试验数据，结果显示客观缓解率高，疼痛显著减轻，生活质量改善 [4] - 公司计划在2024年下半年将ReNeu试验结果发表在同行评审期刊上 [4] 新兴管线 - 公司正在进行的1b期试验评估brimarafenib（BGB-3245）在RAF突变实体瘤成人患者中的疗效，预计2025年上半年公布剂量扩展部分的额外数据 [6] - 公司正在进行的1/2a期试验评估brimarafenib与mirdametinib在MAPK突变实体瘤中的联合疗法 [6] - 公司正在进行的1b期试验评估brimarafenib与Amgen的EGFR抑制剂panitumumab在已知MAPK通路突变的结直肠癌和胰腺癌患者中的联合疗法 [6] - 公司正在进行的1b期试验评估mirdametinib与BeiGene的RAF二聚体抑制剂lifirafenib在NRAS突变实体瘤成人患者中的联合疗法 [6] 公司治理 - 公司于2024年7月任命Martin Mackay博士为董事会成员，Mackay博士在制药和生物技术研发领域拥有超过30年的经验 [7]

公司动态 - SpringWorks Therapeutics 宣布任命 Martin Mackay 博士为公司董事会成员 Martin Mackay 博士在制药和生物技术研发领域拥有超过30年的经验 曾在辉瑞 阿斯利康和 Alexion 担任领导职务 [1][2] - Martin Mackay 博士目前是 Rallybio 的联合创始人和执行主席 Rallybio 是一家专注于严重罕见疾病的临床阶段生物技术公司 他还曾在 Alexion 担任研发执行副总裁 在阿斯利康担任研发总裁 并在辉瑞担任多个高级职位 [2] 公司业务 - SpringWorks Therapeutics 是一家商业阶段的生物制药公司 专注于开发针对严重罕见疾病和癌症的精准医学疗法 其首个 FDA 批准的疗法是 OGSIVEO® (nirogacestat) 用于治疗需要系统治疗的进展性硬纤维瘤成年患者 [3] - 公司拥有多样化的靶向治疗管线 涵盖实体瘤和血液系统恶性肿瘤 项目从临床前开发到高级临床试验阶段 此外 公司还与行业和学术界的创新者合作 以充分发挥其产品组合的潜力 为患者提供更多解决方案 [3] 公司领导层评价 - SpringWorks 首席执行官 Saqib Islam 表示 Martin Mackay 博士在开发和提供新型治疗方法方面经验丰富 他在罕见疾病领域的专业知识和对全球多个研发组织的领导将为公司带来巨大价值 [2] - Martin Mackay 博士表示 很高兴加入 SpringWorks 董事会 与一群有才华和远见的领导者合作 共同致力于开发和提供针对毁灭性疾病的变革性疗法 他认为 SpringWorks 在具有巨大潜力的治疗领域具有独特优势 [2]

公司动态 - SpringWorks Therapeutics 宣布任命 Martin Mackay 博士为公司董事会成员 Martin Mackay 博士在制药和生物技术研发领域拥有超过30年的经验 曾在辉瑞 阿斯利康和 Alexion 担任领导职务 [1] - Martin Mackay 博士是 Rallybio 的联合创始人和执行主席 Rallybio 是一家专注于严重罕见疾病的临床阶段生物技术公司 成立于2018年1月 [2] - Martin Mackay 博士目前担任 Charles River Laboratories 和诺和诺德的董事会成员 [2] 公司背景 - SpringWorks Therapeutics 是一家商业阶段的生物制药公司 专注于严重罕见疾病和癌症的精准医学方法 [3] - 公司的首款 FDA 批准疗法是 OGSIVEO® (nirogacestat) 用于治疗需要系统治疗的进展性硬纤维瘤成年患者 [3] - SpringWorks 拥有多样化的靶向治疗管线 涵盖实体瘤和血液肿瘤 项目从临床前开发到高级临床试验 [3] - 公司还与行业和学术界的创新者合作 以充分发挥其产品组合的潜力 为患者创造更多解决方案 [3] 行业影响 - Martin Mackay 博士的加入将为 SpringWorks 带来丰富的研发经验和全球视野 有助于公司推进和扩展其产品管线 [2] - SpringWorks 在具有巨大潜力的治疗领域具有独特优势 有望对患者产生重大影响 [2]