文章核心观点 SpringWorks Therapeutics预计欧洲药品管理局人用药品委员会将在2025年第二季度对nirogacestat的上市许可申请发表意见 [1] 公司概况 - 公司是一家专注于严重罕见病和癌症的商业阶段生物制药公司 [1][2] - 公司开发并商业化了治疗成人硬纤维瘤的OGSIVEO（nirogacestat）和治疗1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤的GOMEKLI™（mirdametinib） [2] - 公司正在推进针对实体瘤和血液癌症患者的新型靶向治疗候选产品组合 [2] 联系方式 - 媒体联系邮箱：Media@Springworkstx.com [7] - 投资者联系邮箱：Investors@Springworkstx.com [7] 公司官网及社交媒体 - 公司官网：www.springworkstx.com [3] - 社交媒体账号：@SpringWorksTx（X、LinkedIn、Facebook、Instagram和YouTube） [3]

文章核心观点 - SpringWorks Therapeutics股价上一交易日上涨9%收于44.93美元 或因投资者对其主打产品Ogsiveo进展乐观 公司预计季度亏损收窄且营收大幅增长 但盈利预估未变需关注后续走势；Pharming Group上一交易日股价上涨3.8%收于8.58美元 盈利预估未变 [1][2][3][4][5] SpringWorks Therapeutics情况 - 上一交易日股价上涨9%收于44.93美元 过去四周下跌11.3% [1] - 股价上涨或因投资者对主打产品Ogsiveo进展乐观 该产品获批治疗硬纤维瘤 自2023年末获批后因商业推广和高需求快速被市场接受 [2] - 预计即将公布的季度报告中每股亏损0.79美元 同比变化+33.1% 营收6419万美元 同比增长205.5% [3] - 近30天该季度的共识每股收益预估未变 股票当前Zacks排名为3（持有） 属于Zacks医疗 - 生物医学和遗传学行业 [4] Pharming Group情况 - 上一交易日股价上涨3.8%收于8.58美元 过去一个月回报率为 -5.8% [4] - 即将公布的报告中 共识每股收益预估过去一个月维持在 -0.25美元 较去年同期变化 -31.6% 当前Zacks排名为3（持有） [5]

文章核心观点 - 2024年第四季度和全年SpringWorks Therapeutics业绩有亏有盈，产品Ogsiveo和Gomekli进展良好，公司管线有多项更新 [1][2][6] 第四季度业绩 - 每股亏损1.04美元，高于Zacks普遍预期的0.72美元，上年同期为每股亏损1.44美元 [1] - 总收入6150万美元，超过Zacks普遍预期的6000万美元，主要来自Ogsiveo净产品销售，上年同期收入为540万美元 [2] - Ogsiveo净产品收入环比增长近24.7%，得益于强劲商业发布和高需求 [3] - 研发费用6020万美元，较上年同期增长37.7%，因药物制造成本、临床研究和咨询费用增加 [4] - 销售、一般和行政费用7710万美元，同比增长约28.9%，因支持Gomekli在美国上市成本增加 [5] - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券价值4.619亿美元，低于9月30日的4.981亿美元 [5] 全年业绩 - 2024年公司收入1.916亿美元，上年同期为540万美元 [6] - 同期每股亏损3.48美元，窄于上年同期的每股亏损5.15美元 [6] 股价表现 - 2月20日财报公布后，公司股价上涨7.5% [3] - 过去一年，公司股价上涨22.1%，而行业下跌8.3% [3] 产品进展 - 2023年11月FDA批准Ogsiveo用于治疗需要全身治疗的进展性硬纤维瘤成年患者，使其成为公司首个获批产品和首个治疗硬纤维瘤的获批药物 [2][3] - 本月早些时候，FDA批准公司MEK抑制剂Gomekli用于治疗2岁及以上患有1型神经纤维瘤病且有症状性丛状神经纤维瘤无法完全切除的成人和儿童患者，该产品已在美国通过专业药房和经销商网络销售 [9] 管线更新 - Ogsiveo治疗成人硬纤维瘤的上市授权申请正在接受欧洲药品管理局审查，预计2025年晚些时候获批，获批后公司计划在获得个别欧盟国家报销授权后推出，2025年年中从德国开始 [7] - 多项针对Ogsiveo不同癌症适应症的研究正在进行，评估nirogacestat作为复发性卵巢颗粒细胞瘤患者单药治疗的II期研究初步数据预计在2025年上半年公布 [8] - mirdametinib治疗NF1 - PN的成人和儿童患者的上市授权申请已获EMA验证，公司计划2025年在欧盟潜在获批后首次推出 [10] - 公司正在I期研究中评估其研究性口服选择性泛TEAD抑制剂SW - 682治疗Hippo突变实体瘤患者的效果 [10] 评级与其他股票 - SpringWorks目前Zacks排名为2（买入） [11] - 生物技术领域其他排名靠前的股票有argenx SE和Pacira BioSciences，目前Zacks排名均为1（强力买入） [11] - 过去60天，argenx 2025年每股收益预期从9.07美元增至10.85美元，过去一年股价上涨59.5%，过去四个季度中两次盈利超预期，两次未达预期，平均惊喜率为339.37% [11][12] - 过去60天，Pacira BioSciences 2025年每股收益预期从2.79美元增至3.46美元，过去一年股价下跌14.2%，过去四个季度中两次盈利超预期，一次符合预期，一次未达预期，平均惊喜率为7.13% [12]

财务表现 - Yancoal在2024财年的EBITDA为X亿澳元，较上年增长Y%[11] - Yancoal在2024财年的总收入为B亿澳元，同比增长C%[11] - Yancoal的毛利率为D%，较上年提高E个百分点[11] - Yancoal的每股收益（EPS）为F澳元，同比增长G%[11] - 2024年公司实现收入68.6亿美元，运营EBITDA为25.8亿美元，运营EBITDA利润率为37%[18] - 2024年税后利润为12.2亿美元，每股收益为0.92美元[18] - 2024年收入为6,860百万美元，较2023年的7,778百万美元下降12%[77] - 2024年运营EBITDA为2,579百万美元，较2023年的3,489百万美元下降26%[77] - 2024年税前利润为1,689百万美元，较2023年的2,583百万美元下降35%[77] - 2024年税后利润为1,216百万美元，较2023年的1,819百万美元下降33%[77] 现金流与债务 - Yancoal的净债务为Z亿澳元，较上年减少A%[11] - 2024年公司现金余额为24.6亿美元，无利息负债[18] - 2024年运营现金流为2,133百万美元，较2023年的1,261百万美元增长69%[77] - 2024年末现金余额为2,461百万美元，较2023年的1,397百万美元增长76%[77] - 2024年债务为112百万美元，较2023年的146百万美元下降23%[77] 生产与销售 - 2024年ROM煤炭生产量为6270万吨，同比增长4%[26] - 2024年可销售煤炭生产量为4780万吨，同比增长10%[26] - 2024年热煤销售量为3250万吨，同比增长14%[26] - 2024年冶金煤销售量为520万吨，同比增长11%[26] - 2024年Yancoal的总年产量约为7000万吨原煤，约5500万吨可销售煤[100] 成本与价格 - 2024年现金运营成本为每吨93美元，同比下降3%[42] - 2024年平均实现煤炭销售价格为每吨176美元，同比下降24%[26] - 2025年现金运营成本预计为每吨89至97美元[92] 股息与资本支出 - 2024年公司宣布的股息总额为6.87亿美元，股息支付比率为56%[18] - 2024年资本支出为H亿澳元，较上年增加I%[11] - 2024年Yancoal的资本支出预计为702百万澳元[104] 资源与储量 - Yancoal在2024年的总煤炭资源为4,307百万吨，较2023年减少8%[107] - 2024年可回收煤炭储量为1,390百万吨，较2023年减少3%[107] - 2024年市场可销售煤炭储量为1,030百万吨，较2023年减少3%[107] - 2024年Moolarben矿的可销售煤炭预计为19.0百万吨[99] - 2024年Hunter Valley Operations的可销售煤炭预计为11.7百万吨[99] - 2024年Yarrabee矿的可销售煤炭预计为2.2百万吨[99] 市场展望 - 预计2025年可销售煤炭产量为3,500万至3,900万吨[92] - Yancoal在2024年的平均每日交易量为300万股（ASX）和200万股（HKEX）[118] - Yancoal的市场资本化约为84亿澳元，流通股数为13.2亿股[112]

文章核心观点 SpringWorks Therapeutics公布季度财报，亏损超预期但营收超预期，股价年初以来表现优于大盘，未来表现取决于管理层财报电话会议评论及盈利预期变化，当前Zacks Rank为2（买入），同行业Wave Life Sciences未公布财报且预期不佳 [1][2][3][9] SpringWorks Therapeutics财报情况 - 季度每股亏损1.04美元，高于Zacks共识预期的0.72美元，去年同期为亏损1.44美元，此次财报盈利意外为 - 44.44% [1] - 上一季度预期亏损0.76美元，实际亏损0.72美元，盈利意外为5.26% [1] - 过去四个季度，公司两次超出共识每股收益预期 [2] - 截至2024年12月季度营收6155万美元，超Zacks共识预期2.52%，去年同期为545万美元，过去四个季度三次超出共识营收预期 [2] SpringWorks Therapeutics股价表现 - 自年初以来，公司股价上涨约54.3%，而标准普尔500指数涨幅为4.5% [3] SpringWorks Therapeutics未来展望 - 股票近期价格走势及未来盈利预期的可持续性主要取决于管理层财报电话会议评论 [3] - 盈利前景可帮助投资者判断股票走向，包括当前季度共识盈利预期及预期变化 [4] - 近期盈利预期修正趋势有利，当前Zacks Rank为2（买入），预计股票短期内跑赢市场 [6] - 未来季度和本财年盈利预期变化值得关注，当前季度共识每股收益预期为 - 0.73美元，营收6418万美元，本财年共识每股收益预期为 - 2.05美元，营收3.3227亿美元 [7] 行业情况 - 公司所属的Zacks医疗 - 生物医学和遗传学行业目前在250多个Zacks行业中排名前27%，排名前50%的行业表现优于后50%超两倍 [8] Wave Life Sciences情况 - 该公司尚未公布2024年12月季度财报，预计季度每股亏损0.18美元，同比变化 - 20%，过去30天该季度共识每股收益预期未变 [9] - 预计营收2733万美元，较去年同期下降6% [9]

财务数据关键指标变化 - 2024年和2023年12月31日，公司现金、现金等价物和可供出售的有价证券分别为4.619亿美元和6.626亿美元[558] - 2024年、2023年和2022年公司净亏损分别为2.581亿美元、3.251亿美元和2.774亿美元[559] - 2024年和2023年12月31日，公司累计亏损分别为12亿美元和8.95亿美元[559] - 2024年和2023年公司总营收分别为1.91589亿美元和544.7万美元，增长1.86142亿美元[593] - 2024年和2023年公司销售、一般和行政费用分别为2.56652亿美元和1.97551亿美元，增长5910.1万美元，增幅30%[593][596] - 2024年和2023年公司研发费用分别为2.00518亿美元和1.50487亿美元，增长5003.1万美元，增幅33%[593][598] - 2024年和2023年公司运营亏损分别为2.78131亿美元和3.43013亿美元，减少6488.2万美元，降幅19%[593] - 2024年和2023年公司净亏损分别为2.58131亿美元和3.25104亿美元，减少6697.3万美元，降幅21%[593] - 2023年总营收为544.7万美元，2022年为0，同比增加544.7万美元[604] - 2023年销售、一般和行政费用为1.97551亿美元，2022年为1.34552亿美元，同比增加6299.9万美元，增幅47%[604] - 2023年研发费用为1.50487亿美元，2022年为1.46122亿美元，同比增加436.5万美元，增幅3%[604] - 2023年运营亏损为3.43013亿美元，2022年为2.80674亿美元，同比增加6233.9万美元，增幅22%[604] - 2023年利息和其他收入净额为2294.7万美元，2022年为614.7万美元，同比增加1680万美元，增幅273%[604] - 2023年净亏损为3.25104亿美元，2022年为2.77417亿美元，同比增加4768.7万美元，增幅17%[604] - 2024 - 2022年净运营活动使用现金分别为1.75599亿、2.22795亿和1.61563亿美元[620] - 公司预计在2026年上半年实现盈利，2024 - 2023年累计亏损分别为12亿和8.95亿美元[614] - 2024年投资活动提供的净现金为6450万美元，源于3.786亿美元可供出售债务证券的出售和到期，部分被2.851亿美元的购买等支出抵消[625] - 2023年投资活动提供的净现金为3480万美元，源于6.207亿美元可供出售债务证券的出售和到期，部分被5.757亿美元的购买等支出抵消[625] - 2022年投资活动使用的净现金为2.156亿美元，源于4.811亿美元可供出售债务证券的购买等支出，被2.798亿美元的出售和到期收益抵消部分[625][626] - 2024年融资活动提供的净现金为480万美元，包括1320万美元股票期权行使所得，部分被840万美元股票回购抵消[627] - 2023年融资活动提供的净现金为2.966亿美元，源于2.993亿美元普通股发行所得，部分被280万美元股票回购抵消[627] - 2022年融资活动提供的净现金为3.407亿美元，源于3.401亿美元普通股发行所得[627] - 截至2024年12月31日和2023年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券分别为4.619亿美元和6.626亿美元[643] - 截至2024年12月31日，公司无未偿还债务[643] - 2024年产品净收入为17.2042亿美元，2023年为5447万美元，2022年为0 [661] - 2024年总营收为19.1589亿美元，2023年为5447万美元，2022年为0 [661] - 2024年总运营费用为46.972亿美元，2023年为34.846亿美元，2022年为28.0674亿美元 [661] - 2024年净亏损为25.8131亿美元，2023年为32.5104亿美元，2022年为27.7417亿美元 [661] - 2024年基本和摊薄后每股净亏损为3.48美元，2023年为5.15美元，2022年为5.21美元 [661] - 2024年12月31日现金及现金等价物为6.9751亿美元，2023年为17.6053亿美元 [659] - 2024年12月31日总资产为58.7276亿美元，2023年为72.5788亿美元 [659] - 2024年12月31日总负债为10.6172亿美元，2023年为9.9569亿美元 [659] - 2024年12月31日股东权益总额为48.1104亿美元，2023年为62.6219亿美元 [659] - 2024年综合亏损为25.9018亿美元，2023年为32.3146亿美元，2022年为27.7872亿美元 [664] - 2024年净亏损2.58131亿美元，2023年为3.25104亿美元，2022年为2.77417亿美元[671] - 2024年12月31日累计亏损12亿美元，2023年为8.95亿美元；2024年营运资金为2.805亿美元，2023年为4.227亿美元[679] - 2024年12月31日现金、现金等价物和有价证券为4.619亿美元，2023年为6.626亿美元[680] - 2024年12月31日现金及现金等价物为6980万美元，2023年为1.761亿美元[685] - 2024年和2023年末，公司有价证券无信贷损失或减值准备[686] - 2024年和2023年12月31日，公司前四大客户分别占应收账款余额的约91%和94%[689] - 2024年和2023年，主要客户分别占总产品销售的90%和94%[690] - 截至2024年12月31日和2023年12月31日，公司可供出售有价证券摊销成本391863千美元，未实现收益685千美元，未实现损失381千美元，估计公允价值392167千美元[720] - 截至2023年12月31日，公司可售证券摊销成本为485,344千美元，未实现总收益为1,191千美元，估计公允价值为486,535千美元[722] - 截至2024年12月31日和2023年12月31日，公司按公允价值计量的金融资产总额分别为412,071千美元和550,600千美元，其中Level 1分别为261,920千美元和385,082千美元，Level 2分别为150,151千美元和165,518美元，无Level 3资产[728] - 2024年、2023年和2022年折旧费用分别为280万美元、160万美元和80万美元；2024年和2023年物业和设备净值分别为19,680千美元和17,943千美元[731] - 2024年和2023年无形资产净值分别为15,556千美元和11,200千美元；2024年摊销费用为60万美元；预计2024 - 2029年每年摊销845千美元，之后为11,333千美元，总计15,556千美元[732][733] - 2024年、2023年和2022年总租赁成本分别为2,848千美元、2,519千美元和1,467千美元；2024年和2023年经营租赁使用权资产分别为6,979千美元和6,144千美元，经营租赁负债分别为7,912千美元和7,057千美元[735] - 截至2024年12月31日，经营租赁负债到期情况为2025年2,254千美元、2026年2,265千美元、2027年2,175千美元、2028年1,383千美元、2029年及以后988千美元，总计9,065千美元，扣除利息后现值为7,912千美元[735] - 2024年和2023年加权平均剩余租赁期限分别为4.1年和4.2年，加权平均折现率分别为5.9%和5.8%[735] - 2024年、2023年和2022年经营租赁经营现金流分别为1,765千美元、1,293千美元和859千美元；2024年、2023年和2022年新经营租赁负债交换获得的使用权资产分别为877千美元、2,637千美元和5,580千美元[735] - 2024年和2023年应计费用分别为86,012千美元和65,569千美元[736] - 2024年、2023年和2022年股权薪酬总费用分别为109,140千美元、94,534千美元和72,965千美元；截至2024年12月31日，2019年股权奖励计划下有3,409,823股可供未来发行[737][738] - 截至2024年12月31日，公司股票期权数量为12,818,963股，加权平均行权价格为35.90美元，内在总价值为1.05568481亿美元[742] - 2024年授予股票期权的假设包括无风险利率3.56% - 4.64%、预期股息收益率0.00%、预期期限5.5 - 6.1年、预期波动率73.9% - 77.4%[742] - 截至2024年12月31日，未归属股票期权的总未确认薪酬费用为1.002亿美元，预计在约2.2年内确认[743] - 2024年股票期权的总股权薪酬费用为7080万美元[743] - 截至2024年12月31日，受限股票奖励未归属且流通的股份为11,101股，加权平均授予日公允价值为61.28美元[744] - 2024年受限股票奖励的总薪酬费用为220万美元[744] - 截至2024年12月31日，受限股票单位未归属且流通的股份为2,059,248股，加权平均授予日公允价值为36.36美元[745] - 截至2024年12月31日，未归属受限股票单位的总未确认薪酬费用为4480万美元，预计在约1.6年内确认[745] - 2024年受限股票单位的总薪酬费用为3240万美元[745] 各条业务线数据关键指标变化 - 2024年和2023年OGSIVEO净销售额分别为1.72亿美元和540万美元[549] - 2023年11月，FDA批准OGSIVEO用于治疗成人进展性硬纤维瘤患者，2023年12月开始在美国销售并产生收入，2024年和2023年净产品收入分别为1.72亿美元和540万美元[578][594] - 2024年净产品收入为1.72亿美元，来自OGSIVEO的销售[679] 股权融资情况 - 2023年12月8日，公司完成公开发行1090.5171万股普通股，净收益2.993亿美元[553] - 2022年9月7日，公司私募发行865.052万股普通股，净收益约2.168亿美元[554] - 2022年9月6日，GSK附属公司以约7500万美元购买公司205.0819万股普通股[555] - 2022年，公司通过股权销售计划出售224.75万股普通股，净收益6780万美元[556] - 公司自成立以来主要通过出售证券筹集资金，包括2022年ATM计划净收益6780万美元、股票购买协议总收益7500万美元、私募净收益2.168亿美元以及2023年后续融资净收益2.993亿美元[613] - 2023年12月8日，公司完成公开发行，净收益2.993亿美元[675] - 2022年9月7日，公司私募交易净收益约2.168亿美元[676] 许可协议相关 - 根据与辉瑞的许可协议，公司在达到特定商业里程碑时需支付最高分别为2.325亿美元和2.298亿美元[562][563] - 2025年1月，公司与Rappta达成独家全球许可协议，支付1300万美元预付款[565] - 2020年10月，公司与Jazz达成协议，Jazz支付3500万美元预付款，潜在未来付款最高达3.75亿美元[575] - 2024年6月6日，公司收到GSK终止许可协议通知，12月3日生效，公司在2024年第二季度确认1950万美元递延收入[570][579] 税务相关 - 截至2024年12月31日，公司拥有联邦、州和城市净运营亏损结转额分别为5.812亿美元、4257万美元和38万美元，联邦净运营亏损结转额部分可无限期抵减80%应纳税所得额[590] - 公司拥有360

文章核心观点 SpringWorks Therapeutics公布2024年第四季度和全年财务业绩及公司近期进展，OGSIVEO销售表现良好，GOMEKLI获FDA批准，公司积极推进全球业务和多元化产品线 [1][2] 分组总结 近期业务亮点及未来里程碑 - OGSIVEO 2024年第四季度和全年美国净产品收入分别为6150万美元和1.72亿美元，欧洲药品管理局正审查其治疗成人硬纤维瘤的上市许可申请，预计2025年年中在德国等欧盟国家推出 [6] - 公司在2024年结缔组织肿瘤学会年会上展示nirogacestat治疗成人进展性硬纤维瘤的3期DeFi试验长期随访数据，预计2025年在同行评审期刊发表 [6] - 预计2025年上半年公布nirogacestat单药治疗卵巢颗粒细胞瘤2期试验的初始数据 [6] - 持续支持多项评估nirogacestat作为B细胞成熟抗原联合治疗方案一部分的行业和学术合作研究 [6] - 2025年2月11日，GOMEKLI获FDA批准用于治疗2岁及以上有症状、无法完全切除的1型神经纤维瘤病患者，是首个且唯一获FDA批准用于成人和儿童NF1 - PN的药物，公司获罕见儿科疾病优先审评券 [6] - GOMEKLI已通过美国专业药房和专业经销商网络供应，欧洲药品管理局正审查其治疗成人和儿童NF1 - PN的上市许可申请，若获批，公司预计2025年在欧盟首次推出 [6] - 评估mirdametinib治疗儿童和年轻成人低级别胶质瘤的2期研究正在进行并招募患者 [6] 新兴产品线 - brimarafenib与安进的EGFR抑制剂panitumumab联合治疗已知MAPK通路突变的结直肠癌和胰腺癌患者的1b期试验正在进行 [13] - 公司继续招募SW - 682治疗Hippo突变实体瘤的1期试验患者 [13] - 公司从Rappta Therapeutics Oy获得一类特定蛋白磷酸酶2A复合物分子胶的全球独家许可，预计2025年底前提交SW - 3431的研究性新药申请 [13] 2024年第四季度和全年财务结果 - OGSIVEO 2024年第四季度和全年净产品收入分别为6150万美元和1.72亿美元 [13] - 2024年第四季度和全年销售、一般及行政费用分别为7710万美元和2.567亿美元，高于2023年同期的5980万美元和1.976亿美元，主要因支持GOMEKLI和OGSIVEO美国上市的商业准备活动 [13] - 2024年第四季度和全年研发费用分别为6020万美元和2.005亿美元，高于2023年同期的4370万美元和1.505亿美元，主要因许可费、药品制造、临床试验等外部成本增加 [13] - 2024年第四季度净亏损7730万美元，合每股亏损1.04美元；全年净亏损2.581亿美元，合每股亏损3.48美元，亏损幅度小于2023年同期 [13] - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为4.619亿美元 [13] 公司简介 SpringWorks是一家商业阶段的生物制药公司，致力于改善严重罕见病和癌症患者的生活，开发并商业化OGSIVEO和GOMEKLI，同时推进多种实体瘤和血液癌症的新型靶向治疗产品候选药物组合 [9]

文章核心观点 - SpringWorks Therapeutics公司的GOMEKLI获FDA批准用于治疗NF1 - PN患者，基于积极试验数据，公司还获罕见儿科疾病优先审评券，同时在推进产品在欧洲的审批 [1][4] 分组1：GOMEKLI获批情况 - 美国FDA批准SpringWorks的MEK抑制剂GOMEKLI用于治疗2岁及以上有症状、无法完全切除的NF1 - PN成年和儿科患者，公司获罕见儿科疾病优先审评券 [1] - GOMEKLI此前获孤儿药和快速通道指定，此次按优先审评获批 [2] 分组2：NF1 - PN疾病情况 - NF1是一种遗传病，美国约10万儿童和成人受影响，患者一生有30 - 50%的风险患PN，美国约4万NF1 - PN患者，多数成人此前无获批药物 [2] - PN沿外周神经鞘浸润性生长，可致严重毁容、疼痛和功能障碍，还可能恶变，约85%的PN无法完全切除 [2][9] - NF1全球出生发病率约为1/2500，患者预期寿命比普通人减少8 - 15年，PN多在生命前20年确诊，儿童期生长更快 [9] 分组3：GOMEKLI试验数据 - 基于2b期ReNeu试验结果获批，该试验招募114名NF1 - PN患者（58名成人和56名儿科患者） [3] - GOMEKLI达到主要终点确认客观缓解率，成人ORR为41%（N = 24/58），儿童为52%（N = 29/56） [3] - 肿瘤体积缩小显著且持久，成人靶PN体积中位最佳百分比变化为 - 41%（范围： - 90至13%），儿童为 - 42%（范围： - 91至48%） [3] - 88%的成人和90%的儿童缓解持续至少12个月，50%和48%的患者缓解持续至少24个月 [3] - 两组患者在疼痛和生活质量方面均有早期且持续的显著改善 [5] 分组4：GOMEKLI安全性 - 成人常见不良反应（>25%）为皮疹、腹泻、恶心、肌肉骨骼疼痛、呕吐和疲劳；儿童为皮疹、腹泻、肌肉骨骼疼痛、腹痛、呕吐、头痛、甲沟炎、左心室功能障碍和恶心 [5] 分组5：公司支持措施 - SpringWorks有CareConnections™患者支持计划，为符合条件的患者提供个性化支持服务和资源，医生和患者可联系1 - 844 - CARES - 55或访问网站获取信息 [6] 分组6：GOMEKLI产品信息 - GOMEKLI有1和2mg胶囊以及1mg口服混悬片剂，预计两周内在美国通过专业药房和经销商网络供应 [7] 分组7：欧洲审批情况 - SpringWorks治疗NF1 - PN的mirdametinib营销授权申请获欧洲药品管理局验证，预计2025年欧盟委员会作出决定 [8] 分组8：公司情况 - SpringWorks是商业阶段生物制药公司，致力于改善严重罕见病和癌症患者生活，已开发并商业化OGSIVEO和GOMEKLI，还有多种靶向疗法候选产品 [21]

文章核心观点 - 美国食品药品监督管理局（FDA）批准SpringWorks Therapeutics公司的GOMEKLI™（mirdametinib）用于治疗1型神经纤维瘤病（NF1）伴症状性丛状神经纤维瘤（PN）且无法完全切除的成人和2岁及以上儿科患者，该批准基于2b期ReNeu试验的积极数据，公司还获得了罕见儿科疾病优先审评凭证 [3][4] 分组1：公司信息 - SpringWorks是一家专注于严重罕见病和癌症的商业阶段生物制药公司，已开发并商业化OGSIVEO用于成人硬纤维瘤，GOMEKLI™用于NF1 - PN患者，还在推进多种新型靶向治疗候选产品组合 [27] 分组2：药物获批情况 - FDA批准GOMEKLI™用于治疗NF1 - PN患者，公司获罕见儿科疾病优先审评凭证，该药物此前获孤儿药和快速通道指定 [4][6] - SpringWorks的mirdametinib治疗NF1 - PN的上市许可申请获欧洲药品管理局（EMA）验证，预计2025年欧盟委员会作出决定 [13] 分组3：疾病介绍 - NF1是由NF1基因突变引起的罕见遗传病，全球出生发病率约为1/2500，美国约有10万患者，患者预期寿命比一般人群平均减少8 - 15年 [14] - NF1患者一生中有30 - 50%的风险患PN，PN沿周围神经鞘浸润性生长，可致严重毁容、疼痛和功能障碍，约85%的PN无法完全切除 [5][15][16] 分组4：临床试验结果 - 2b期ReNeu试验纳入114名NF1 - PN患者，GOMEKLI达到主要终点，成人确认客观缓解率（ORR）为41%，儿童为52% [7][8] - 成人和儿童靶PN体积的中位最佳百分比变化分别为 - 41%和 - 42%，88%的成人和90%的儿童缓解持续至少12个月，50%和48%的患者缓解持续至少24个月 [8] - 两组患者在疼痛和生活质量方面均有早期且持续的显著改善 [8] 分组5：药物安全性 - 成人常见不良反应（>25%）为皮疹、腹泻、恶心等，儿童为皮疹、腹泻、肌肉骨骼疼痛等 [9][23][24] - 药物可能导致眼部毒性、左心室功能障碍、皮肤不良反应和胚胎 - 胎儿毒性等 [18][19][21] 分组6：患者支持与药物供应 - SpringWorks的CareConnections™项目为符合条件的GOMEKLI患者提供个性化支持服务和资源 [11] - GOMEKLI有1mg和2mg胶囊及1mg口服混悬片剂，预计两周内在美国通过专业药房和经销商网络供应 [12]

文章核心观点 - SpringWorks Therapeutics公司的GOMEKLI™（mirdametinib）获FDA批准用于治疗2岁及以上患有1型神经纤维瘤病（NF1）且有症状性丛状神经纤维瘤（PN）且无法完全切除的成人和儿科患者，该批准基于2b期ReNeu试验的积极数据，公司还获得了罕见儿科疾病优先审评券 [3][4] 分组1：公司动态 - SpringWorks Therapeutics宣布FDA批准GOMEKLI™用于治疗NF1 - PN患者，公司获罕见儿科疾病优先审评券 [4] - SpringWorks CareConnections™计划为符合条件的GOMEKLI患者提供个性化支持服务和资源 [11] - GOMEKLI预计两周内在美国通过专业药房和经销商网络上市，公司针对mirdametinib治疗NF1 - PN的营销授权申请已获EMA验证，预计2025年欧盟委员会作出决定 [12] 分组2：药物信息 - GOMEKLI™是口服小分子MEK抑制剂，是首个且唯一获FDA批准用于成人和儿童NF1 - PN患者的药物 [3][16] - 批准基于2b期ReNeu试验结果，该试验招募114名患者，成人确认客观缓解率（ORR）41%，儿童52%，肿瘤体积有深度且持久的减少，患者疼痛和生活质量有显著改善 [7][8] - 成人常见不良反应为皮疹、腹泻等，儿童为皮疹、腹泻等，药物有眼部毒性、左心室功能障碍等安全风险 [9][17][22] 分组3：疾病介绍 - NF1是由NF1基因突变引起的罕见遗传病，全球出生发病率约1/2500，美国约10万患者，患者预期寿命比普通人减少8 - 15年 [13] - NF1患者一生中有30 - 50%的风险患PN，PN生长会导致严重毁容、疼痛和功能障碍，约85%的PN无法完全切除 [5][14][15] 分组4：各方观点 - SpringWorks首席执行官表示获批能为NF1 - PN患者提供治疗选择，是公司对患者承诺的体现 [5] - ReNeu试验首席研究员称GOMEKLI在试验中反应良好，此次批准对成人患者意义重大 [6] - 儿童肿瘤基金会和NF网络相关负责人认为FDA批准展示了合作的力量，为患者带来希望 [10]