研发项目计划与成本 - 公司预计TTP399开发计划成本在7500万至9000万美元之间[122] - 公司计划在2020年底前开展一项为期6个月的TTP399临床试验，9至12个月后开展第二项为期6个月的临床试验[122] - 公司将在2020年9月30日前停止招募新患者，目标是招募约50名受试者参加Elevage研究[123] - 公司预计Elevage研究将于2021年第二季度公布初步结果[123] - 公司正在进行TTP273的1b/2期临床试验，并继续推进Nrf2/Bach1调节剂的非临床开发[118] 研发费用数据 - 截至2020年6月30日，公司自成立以来累计研发费用约为5.867亿美元[128] - 2020年和2019年第二季度，公司研发费用分别为250.9万美元和422.8万美元[128] - 2020年和2019年上半年，公司研发费用分别为671.3万美元和705万美元[128] - 2020年和2019年截至6月30日的三个月，研发费用分别为250.9万和422.8万美元，减少171.9万美元，降幅40.7%[133][135] - 2020年和2019年截至6月30日的六个月，研发费用分别为671.3万和705万美元，减少33.7万美元，降幅4.8%[138][140] 贷款协议相关 - 贷款协议现金利息按浮动利率计算，为10.5%加上一个月伦敦银行同业拆借利率超过0.5%的部分[132] - 截至2020年8月3日，贷款协议下剩余本金余额为320万美元，第一和第二笔贷款分别有0.8万美元最终利息支付[149][150] - 2016年10月28日，公司发行认股权证，可购买152,580股A类普通股，每股行权价6.39美元，总行权价占贷款协议第一笔借款本金的6.0%和第二笔可用金额的3.0%[152] - 2017年3月24日，公司发行认股权证，可购买38,006股A类普通股，每股行权价5.92美元，总行权价占第二笔本金的3.0%[152] - 公司贷款协议利率为浮动利率，等于10.5%加上一个月伦敦银行同业拆借利率超过0.5%的部分，利率每增加1%，按当前未偿还金额计算，年度利息费用增加不显著[166] - 违约事件发生且适用宽限期结束后，未偿还贷款余额将适用额外5%的违约利率[153] 营收数据 - 公司目前尚未从药品销售中获得任何收入，收入主要来自合作和许可协议的前期款项和研究费用[125] - 2020年和2019年截至6月30日的三个月，公司营收分别为0和182.8万美元[133][134] - 2020年和2019年截至6月30日的六个月，公司营收分别为0.8万和274.9万美元，减少274.1万美元[138][139] 行政与利息费用数据 - 2020年和2019年截至6月30日的三个月，行政费用分别为169.5万和239.2万美元，减少69.7万美元[133][136] - 2020年和2019年截至6月30日的三个月，利息费用分别为22.2万和51.4万美元，减少29.2万美元[133][137] - 2020年和2019年截至6月30日的六个月，行政费用分别为414.5万和477.8万美元，减少63.3万美元[138][141] - 2020年和2019年截至6月30日的六个月，利息费用分别为39万和114万美元，减少75万美元[138][142] 公司亏损与流动资金 - 截至2020年6月30日，公司累计亏损2.689亿美元，流动资金来源包括640万美元现金及现金等价物、300万美元剩余资金和540万美元剩余额度[143] 现金流量数据 - 截至2020年6月30日和2019年6月30日的六个月，公司经营活动净现金使用量分别为10,354,000美元和10,947,000美元，2020年较2019年减少0.5百万美元[154][155] - 截至2020年6月30日和2019年6月30日的六个月，公司投资活动均无现金流量[154][156] - 截至2020年6月30日和2019年6月30日的六个月，公司融资活动提供的净现金分别为12,469,000美元和10,726,000美元，2020年较2019年增加1.8百万美元[154][157] 资金获取与流动性 - 截至2020年6月30日，公司根据信函协议已获得5600万美元资金，发行了31,915,546股A类普通股，还有权以每股1.60美元的价格向MacAndrews出售额外1,875,000股A类普通股[161] - 公司ATM发行若全部使用，可额外提供540万美元资金[160] - 公司目前现金及现金等价物、信函协议剩余承诺资金和ATM发行可用金额，若全部利用，预计可满足至2020年9月的流动性需求[159]

财务数据关键指标变化 - 公司自成立至2020年3月31日累计产生约5.842亿美元研发费用[126] - 2020年和2019年第一季度研发费用分别为420.4万美元和282.2万美元，同比增加138.2万美元[126][132] - 2020年和2019年第一季度营收分别为8000美元和92.1万美元，同比减少91.3万美元[132][133] - 2020年和2019年第一季度运营亏损分别为664.6万美元和428.7万美元，同比增加235.9万美元[132] - 2020年和2019年第一季度净亏损分别为472.4万美元和215.5万美元，同比增加256.9万美元[132] - 2020年和2019年第一季度研发费用分别为420万美元和280万美元，增长140万美元，增幅49.0%[134] - 2020年和2019年第一季度一般及行政费用分别为250万美元和240万美元，基本持平[135] - 2020年和2019年第一季度利息费用分别为20万美元和60万美元，因本金余额减少而下降[136] - 截至2020年3月31日，公司累计亏损2.527亿美元，经营活动现金流为负[137] - 截至2020年3月31日，公司现金及现金等价物为40万美元，与MacAndrews协议剩余可用资金400万美元[137] - 2020年和2019年第一季度经营活动净现金使用分别为556万美元和545万美元，投资活动无现金流[148] - 2020年和2019年第一季度融资活动净现金分别为418.9万美元和872.6万美元，减少450万美元[148] 业务线进展 - 公司计划在2021年上半年公布Elevage研究2期部分的一些topline结果[115] - 公司已完成Simplici - T1研究，TTP399在2期2部分确认阶段达到主要目标，HbA1c较安慰剂有显著改善[114] - 公司正在进行Elevage研究，评估azeliragon治疗2型糖尿病患者轻度AD的潜力，但受疫情影响[115] - 公司计划开展TTP273治疗囊性纤维化相关糖尿病的1b/2期临床试验[116] - 公司正在推进Nrf2/Bach1调节剂（HPP971和HPP3033）治疗NASH的非临床开发[116] 资金相关情况 - 2020年4月24日，公司与Cantor Fitzgerald达成协议，可出售最高1300万美元A类普通股，佣金最高3%[139] - 截至2020年5月7日，贷款协议下未偿还本金余额为320万美元[143] - 公司预计持续亏损，需大量额外资金支持运营和临床试验[152] - 公司可通过出售A类普通股的ATM发行提供额外1300万美元资金[154] - 截至2020年3月31日，公司根据信函协议有权向MacAndrews额外出售250万股A类普通股，价格为每股1.60美元，MacAndrews有权要求公司以相同价格出售同等数量股票最多三次[155] - 截至2020年3月31日，公司已根据信函协议获得5500万美元资金，为此发行了总计31290546股A类普通股[155] 风险相关情况 - 贷款协议的浮动利率为10.5%加上一个月伦敦银行同业拆借利率超过0.5%的部分，利率每增加1%，基于当前未偿还金额，年度利息费用增加不显著[160] - 公司目前未对利率风险进行套期保值[160] - 公司的市场风险仅限于现金及现金等价物，投资组合证券短期性质使其利率风险极小，市场利率上升对投资组合价值无重大负面影响[161] - 公司没有重大的外汇风险暴露[162] 会计相关情况 - 2020年公司关键会计政策和估计无重大变化[156] - 本季度报告包含前瞻性陈述，其受众多不确定因素影响，公司不承担更新或修订这些陈述的义务[157][158] - 有关近期会计声明的讨论见本季度报告中简明综合财务报表附注2[159]

股权与融资相关 - 公司与M&F Group签订2019年12月协议，还向其发行购买365,472股A类普通股的认股权证，相关股票或权证销售可能稀释现有投资者权益[175] - 若通过第三方合作等方式筹集资金，公司可能需放弃技术、未来收入流或候选药物的宝贵权利[176] - 根据2019年12月协议，公司可向M&F Group出售A类普通股，M&F Group有权要求公司出售，协议下可出售总计价值1000万美元的A类普通股，截至2020年2月20日，剩余600万美元待售[319] - 2015年8月13日，公司提交注册声明，为2015年计划预留发行325万股A类普通股；作为贷款协议一部分，向贷款人发行购买190,586股A类普通股的认股权证[320] - 2018年2月27日，公司提交S - 3表格上架注册声明，可不时发售初始总发行价高达2.5亿美元的A类普通股，但在公共流通股市值低于7500万美元时，12个日历月内出售的A类普通股价值不超过公共流通股的三分之一[321] - 公司与MacAndrews关联方签订投资者权利协议，2019年6月提交S - 3表格上架注册声明，注册先前根据协议向MacAndrews发行的某些股份[322] - 根据贷款协议，若公司进行公开发行并获得至少1000万美元现金收益，贷款人有权以折扣价购买价值最高100万美元的A类普通股[324] 债务相关 - 截至2019年12月31日，公司债务本金总额为490万美元，大部分来自与Horizon Technology Finance Corporation和Silicon Valley Bank的贷款协议[177] - 贷款协议要求公司在质押的存款账户中维持最低250万美元现金余额[183] - 贷款协议中的限制和契约限制公司采取某些行动的能力，违反协议可能导致贷款人加速到期债务[179][180] - 公司贷款协议的浮动利率为10.5%加上一个月伦敦银行同业拆借利率（LIBOR）超过0.5%的部分[415] - 贷款协议可变利率每增加1%，按2019年12月31日的未偿还金额计算，年度利息费用增加不显著[415] 临床试验与药物研发相关 - 公司3期STEADFAST轻度AD患者研究未达到共同主要终点，B研究因A研究结果提前终止[182][185] - FDA授予azeliragon快速通道资格，但不确保获得营销批准或加快审批流程[184] - 临床药物开发过程漫长、昂贵且结果不确定，失败可能发生在任何阶段[182] - 公司候选药物需监管审批才能商业化，仅少数开发中的药物最终获批，审批过程复杂、昂贵且不确定[186][187] - 监管机构可能不同意公司或临床试验调查人员对临床试验数据的解读，要求补充数据，导致费用增加、审批延迟或受阻[193] - 法律变更可能对公司药物候选产品的审批产生负面影响，增加临床试验成本和时间[194] - 《21世纪治愈法案》实施不明，若公司无法适应法规变化，可能失去营销批准和盈利能力[195] - 特朗普政府行政命令可能限制FDA监管能力，对公司业务产生负面影响[196] - 临床试验的启动、招募和完成延迟会增加成本，限制药物候选产品的监管批准[197] - 患者招募受多种因素影响，公司对CRO和临床试验站点的实际表现影响力有限[199] - 公司从未提交过新药申请（NDA），可能无法成功高效地完成临床试验以获得审批[202] - 药物候选产品可能导致严重不良事件或副作用，延迟或阻止营销批准，或限制销售[204] - 晚期药物候选产品和其他产品采用新作用机制，审批可能更昂贵、耗时，存在不确定性[206] - 公司在美国境外进行临床试验，FDA可能不接受相关数据，导致额外试验和开发延迟[208] 药品商业化相关 - 药品商业化面临市场接受度、销售营销能力、监管审查等风险[209][212][213] - 国际临床试验存在外国监管、外汇波动、知识产权保护等风险[210] - 药品市场接受度受产品标签、替代疗法、临床效果等多因素影响[211] - 公司无销售营销基础设施，自建或外包均有风险[213][214] - 药品获批后仍面临持续监管审查和额外费用[216] - 若尝试在美国以外地区商业化产品，将面临与美国类似的审批风险及国际运营相关风险[246] 竞争与行业政策相关 - 公司药物候选面临来自大药企、仿制药企等的激烈竞争[221] - 2010年《平价医疗法案》改变医保融资方式，影响制药行业[228] - 2011年《预算控制法案》触发医保支付自动削减2%，至2024年[229] - 2017年《减税与就业法案》废除“个人强制保险”，2027年将减少1300万人参保[230] - 特朗普政府采取行政行动削弱或延迟《平价医疗法案》实施[232] - 美国众议院2019年通过H.R. 3法案，旨在对医保进行重大改革，创建新的视力、牙科和听力福利，并限制医保受益人自付药品费用[233] - 美国各州正积极通过立法和实施法规来控制药品和生物制品定价，可能减少公司产品需求或对产品定价施压[234] - 美国和部分外国司法管辖区的医疗体系立法和监管变化，可能阻碍或延迟公司药物候选产品的营销批准[235] 法律风险相关 - 公司面临产品责任诉讼风险，若无法成功辩护，将产生巨额负债并限制药物商业化[239] - 公司目前持有的临床试验责任保险可能不足以覆盖所有潜在负债，且保险费用日益昂贵[240] - 公司与医疗专业人员等的关系可能受适用医疗法律和法规约束，违反相关法律将面临重大处罚[241] - 公司员工等可能存在不当行为，违反法规会对业务产生重大影响[293] - 产品责任诉讼可能使公司承担巨额负债并限制产品商业化[295] 合作与第三方依赖相关 - 公司依赖第三方建立和维持合作关系，若失败可能限制药物候选产品的开发和商业化[247] - 合作方可能因多种原因转移资源、重新谈判或终止合作，影响公司研发、生产和商业化进程[249] - 若无法以可接受的条款建立和维持合作关系，公司可能需延迟或停止药物候选产品的开发[250] - 公司依赖第三方进行、监督和监测临床试验，若第三方表现不佳，可能损害业务[251] - 公司依赖第三方存储和分发临床试验药品，分销商表现不佳可能导致临床开发或营销批准延迟[254] - 公司晚期候选药物和其他候选药物的组件没有多个供应来源，若失去供应商，可能对开发造成重大不利影响[255] - 公司打算依靠第三方制造商生产候选药物，若供应商出现问题，生产可能延迟[259] 专利与知识产权相关 - 截至2019年12月31日，公司拥有68项已授权美国专利和至少200项已授权非美国专利，同时是至少3项已授权美国专利和至少33项已授权非美国专利的被许可方[264] - 截至2019年12月31日，公司作为记录所有者，正在积极推进17项美国专利申请（其中1项为临时申请，14项为非临时申请）和至少51项在十二个或更多司法管辖区的非美国专利申请[264] - 保护公司专有权利困难且成本高，可能无法确保其得到保护[263] - 专利申请过程昂贵且耗时，公司及相关方可能无法以合理成本及时准备、提交和审查专利申请[265] - 公司拥有或许可的专利申请可能无法获得授权，已授权专利可能面临第三方挑战[266] - 公司商业成功部分取决于申请、获得、维护和执行专利，保护商业秘密和其他机密及专有信息，以及不侵犯他人专有权利的能力[267] - 公司可能无法成为专利发明或申请的第一人，他人可能开发类似技术，公司获得的专利权利可能存在问题[272] - 若公司无法防止商业秘密泄露，竞争地位可能受损，且维护商业秘密权利成本高、难度大、耗时长[273] - 美国及其他司法管辖区专利法律变化可能削弱专利价值，影响公司保护产品的能力[274] - 若公司被诉侵犯第三方知识产权，诉讼成本高、耗时长，不利结果会损害业务[276] - 公司参与保护或执行知识产权的诉讼可能成本高、耗时长且不一定成功[278] - 公司可能无法在全球范围内有效执行知识产权，在外国司法管辖区维权成本高且效果不佳[283] - 若公司无法获得药品候选专利期限延长，专利独占期缩短，业务可能受重大损害，Hatch - Waxman法案允许最长5年的专利延期，且总期限不超产品批准日起14年[286] 公司运营与管理相关 - 公司作为临床阶段制药公司，运营历史有限，经营业绩可能季度和年度波动[181] - 公司业务发展可能需扩大规模，但管理增长可能面临困难，现有管理、人员和系统可能不足以支持[287] - 公司可能无法吸引和留住关键人员，行业管理人员流动率高，失去关键人员会严重损害业务[288] - 若公司无法建立财务基础设施和完善会计系统与控制，可能无法遵守上市公司财务报告和内部控制要求[291] - 公司资源有限，专注后期药物候选产品的监管批准，可能错过更有商业潜力的机会[294] 公司股权结构与治理相关 - MacAndrews直接或间接持有公司多数投票权，可控制公司及子公司多项事务[306] - 公司不预计对A类普通股支付现金股息，股东回报依赖股价上涨[309] - 公司A类普通股股价可能因多种因素大幅波动，或引发证券集体诉讼[310][311][312] - 公司A类普通股于2015年7月30日在纳斯达克全球市场开始交易，2018年10月30日转至纳斯达克资本市场[313] - 截至2019年12月31日，MacAndrews及其关联方持有23,084,267股vTv LLC非投票普通股单位和相同数量的vTv Therapeutics Inc. B类普通股，以及总计30,356,212股A类普通股，代表约83.5%的已发行普通股投票权[317] - 公司作为“新兴成长公司”的资格将于2020财年最后一天结束，若公共流通股市值低于2.5亿美元，或年收入低于1亿美元且公共流通股市值低于7亿美元，公司仍符合“较小报告公司”资格[325] - MacAndrews控制公司超过50%的投票权，公司被视为“受控公司”，可选择不遵守某些纳斯达克公司治理要求[328] - 公司修订后的公司章程和细则包含多项条款，可能使第三方在未经董事会批准的情况下更难或更昂贵地收购公司控制权[329] 税收协议相关 - 公司与M&F签订税收应收协议，需向M&F支付实际实现的美国联邦、州和地方所得税或特许经营税现金节省的85%[333] - 公司需将实际实现的美国联邦、州和地方所得税或特许税现金节省的85%支付给M&F（或其受让人等），自身保留15%[338] - 若公司因任何原因无法根据税收应收协议付款，付款将递延并计利息直至支付[335][337] - 公司作为控股公司，依赖vTv LLC的分配来支付税款和费用，包括税收应收协议下的款项[336] - vTv LLC进行分配的能力可能受到多种限制和约束[336][337] 财务风险相关 - 公司投资组合中的现金、现金等价物和有价证券到期期限均在一年或以内[416] - 公司无重大外币风险敞口[417] - 公司目前未对利率风险进行套期保值[415] 保险相关 - 公司目前临床试用责任保险总额为1000万美元，但可能无法覆盖全部产品责任索赔[296] - 公司一般责任和伞式保险每次事故最高赔偿600万美元，年度累计限额为700万美元，且不包括污染责任[297] 网络风险相关 - 公司业务面临计算机系统故障、网络攻击等风险，可能影响药物开发项目[304]

业绩总结 - TTP399在2期试验中将HbA1c降低了0.7%，且未增加酮体或低血糖的风险[45] - TTP399的基线HbA1c为7.3%，对照组为7.4%[47] - TTP399组在治疗期间的时间范围（TIR）增加了1.7小时，且未增加低血糖事件的发生[55] - TTP399组在7am-9pm的时间段内，TIR的改善为12%（1.7小时），p=0.04[56] - Azeliragon在18个月内显示出对大脑萎缩的减少，且在脑葡萄糖利用率方面的减少幅度较小[75] - Azeliragon治疗组在多项炎症生物标志物中显示出显著降低，p=0.0002[75] 用户数据 - 80%的1型糖尿病患者未能达到ADA目标A1c水平[35] - 1型糖尿病全球患者约3000万人，美国约150万人[32] - 美国约有30,000名患者和全球约70,000名患者患有囊性纤维化相关糖尿病（CFRD）[85] - 成人中约有40%和青少年中约有20%患有CFRD[85] - 2017年全球糖尿病患者人数为4.25亿，预计到2045年将增至6.29亿[63] - 预计到2030年，全球痴呆症患者人数将达到8200万[63] 新产品和新技术研发 - TTP399的市场机会为数十亿美元，作为1型糖尿病的口服辅助治疗[36] - TTP399的目标产品特征为每日一次口服800mg，显著降低HbA1c（≥0.5%）[35] - TTP273是一种小分子口服GLP-1受体激动剂，具有减轻恶心和呕吐的优点[91] - TTP273在超重患者中可能导致体重减轻，并有潜力与其他口服疗法联合使用[91] - HPP3033在NASH模型中预防了肝细胞气球样变[99] - 在MCD NASH模型中，HPP3033的NAS评分为1.4，显著低于对照组[100] - HPP3033在小鼠中每日治疗3周后，肝细胞气球样变评分为零[103] - TTP273的开发计划包括在2020年申请孤儿药物认定[95] - vTv与中国及其他太平洋地区国家合作开发TTP273，目标适应症为2型糖尿病[110] 市场扩张和并购 - TTP399的临床试验设计包括2018年3月的1期试验和2019年6月的2期试验第一部分[43] - TTP399的临床试验结果预计在2020年2月公布[43] - vTv计划在2020年第一季度进行NASH的临床研究，并在2021年第一季度启动第一阶段研究[104] - Azeliragon的开发计划包括在2021年上半年完成Elevage研究的第一部分，并寻求FDA指导[83] - Azeliragon的NDA提交计划将在成功的临床试验后进行[83] 负面信息 - TTP399的安全性评估中未报告严重不良事件（SAEs）[47]

公司业务管线情况 - 公司是临床阶段生物制药公司，有治疗1型糖尿病的TTP399和治疗阿尔茨海默病的azeliragon等临床候选药物管线[118] TTP399药物试验结果 - 2019年6月，评估TTP399治疗1型糖尿病的2期Simplici - T1试验第1部分主要分析结果积极，TTP399组和安慰剂组基线平均HbA1c分别为7.3%和7.4%，12周时TTP399组平均HbA1c降低0.6%，安慰剂组增加0.1%，TTP399组相对安慰剂组平均HbA1c降低0.7%（p = 0.03）[121][122] - TTP399治疗使每日血糖在目标范围内的时间从基线到治疗结束增加11%（2.7小时）（p = 0.055），在关键清醒时间（7am - 9pm）增加12%（1.7小时）（p = 0.04），总每日餐时大剂量胰岛素剂量降低23%，而安慰剂组降低4%[128] azeliragon药物临床试验计划 - 2019年6月，公司开始筛选患者进行评估azeliragon治疗2型糖尿病合并轻度阿尔茨海默病的临床试验，2期研究计划招募约100名患者，预计2020年末或2021年初公布顶线结果，3期研究计划招募约200名患者[125] 研发费用情况 - 截至2019年9月30日，公司自成立以来累计发生约5.756亿美元研发费用[130] - 2019年和2018年第三季度研发费用分别为366.3万美元和269.8万美元，2019年和2018年前九个月研发费用分别为1071.3万美元和2023.5万美元[130] - 公司预计随着TTP399进一步开发和Elevage研究2期部分继续招募患者，研发费用将增加[130] - 2019年和2018年截至9月30日的三个月研发费用分别为370万美元和270万美元，增长100万美元，增幅35.8%[138] - 2019年和2018年截至9月30日的九个月，研发费用分别为1070万美元和2020万美元，减少950万美元，降幅47.1%[141][143] 收入情况 - 2019年和2018年第三季度收入分别为8000美元和337.5万美元，收入主要来自合作和许可协议的前期款项和研究费用[136][137] - 2019年和2018年截至9月30日的九个月，收入分别为280万美元和790万美元，减少515.5万美元[141][142] 运营及净亏损情况 - 2019年和2018年第三季度运营亏损分别为542.5万美元和148.1万美元，净亏损分别为360.8万美元和79.6万美元[136] 贷款协议利率情况 - 贷款协议现金利息按浮动利率计算，为10.5%加上1个月伦敦银行同业拆借利率（LIBOR）超过0.5%的部分[135] - 贷款协议利率为10.5%加上一个月伦敦银行同业拆借利率超过0.5%的部分，利率每增加1%，每年利息费用约增加10万美元[171] 一般及行政费用情况 - 2019年和2018年截至9月30日的三个月，一般及行政费用分别为180万美元和220万美元，减少主要因出售实验室设备收益[139] - 2019年和2018年截至9月30日的九个月，一般及行政费用分别为650万美元和720万美元，减少60万美元，降幅8.4%[141][144] 利息费用情况 - 2019年和2018年截至9月30日的三个月，利息费用分别为40万美元和80万美元，减少因2019年第三季度未偿还本金余额降低[140] - 2019年和2018年截至9月30日的九个月，利息费用分别为150万美元和250万美元，减少因2019年前九个月未偿还本金余额降低[141][145] 公司累计亏损及流动资金情况 - 截至2019年9月30日，公司累计亏损2.237亿美元，流动资金来源包括240万美元现金及现金等价物和800万美元剩余资金[147] 公司股份出售协议情况 - 2019年9月，公司与MacAndrews签订协议，可出售最多6849315股A类普通股，总价1000万美元[150] - 截至2019年9月30日，公司根据信函协议有权向MacAndrews出售额外5479453股A类普通股，价格为每股1.46美元[166] - 截至2019年9月30日，公司已根据信函协议获得4100万美元资金，发行了22061094股A类普通股[166] 公司贷款协议情况 - 2016年10月，公司与vTv LLC签订贷款协议，借款2000万美元，各贷款分期按浮动利率计息[152] 公司现金流量情况 - 2019年前九个月经营活动净现金使用量较2018年同期减少390万美元[158] - 2019年前九个月投资活动提供的净现金为30万美元，主要来自出售实验室设备所得[159] - 2019年前九个月融资活动提供的净现金较2018年同期增加480万美元[160] 公司风险情况 - 公司目前未对利率风险进行套期保值[171] - 公司的市场风险仅限于现金及现金等价物，投资组合短期性质使其利率风险极小[172] - 公司没有重大的外币风险敞口[173] 公司收入预期及资金需求情况 - 公司预计在获得药品监管批准并商业化之前不会从药品销售中获得收入，且需要大量额外资金[161]

药物研发进展 - 公司在研治疗阿尔茨海默病药物azeliragon的2期试验预计招募约100人，3期试验预计招募约200人[114] - 治疗1型糖尿病药物TTP399的2期Simplici - T1试验中，TTP399组和安慰剂组基线平均HbA1c分别为7.3%和7.4%，12周时TTP399组平均降低0.6%，安慰剂组平均升高0.1%，TTP399组相对安慰剂组平均降低0.7% [116] - TTP399组和安慰剂组治疗应答者比例分别为75%和9%，安慰剂组和TTP399组出现异常酮体的患者比例分别为63%和13% [117] - 2019年6月开始对488 - 305研究进行患者筛选，继续开展TTP399针对1型糖尿病患者的2期临床试验第二部分[157] 财务数据关键指标变化 - 截至2019年6月30日，公司自成立以来累计研发支出约5.72亿美元[123] - 2019年和2018年第二季度研发费用分别为422.8万美元和859.4万美元，上半年分别为705万美元和1753.7万美元[123] - 2019年和2018年第二季度营收分别为182.8万美元和247.3万美元[129] - 2019年和2018年第二季度运营亏损分别为479.2万美元和885.8万美元[129] - 2019年和2018年第二季度净亏损分别为288.2万美元和307.2万美元[129] - 2019年第二季度收入减少主要因与华东医药的许可协议收入确认完成，新增与Newsoara许可协议收入100万美元[130] - 2019年和2018年截至6月30日的三个月研发费用分别为420万美元和860万美元，减少440万美元，降幅50.8%[132] - 2019年和2018年截至6月30日的三个月行政及一般费用分别为240万美元和270万美元，相对稳定[133] - 2019年和2018年截至6月30日的三个月利息费用分别为50万美元和90万美元，减少因按贷款协议还款[134] - 2019年和2018年截至6月30日的六个月收入分别为270万美元和450万美元，减少因华东许可协议收入确认完成[136] - 2019年和2018年截至6月30日的六个月研发费用分别为710万美元和1750万美元，减少1050万美元，降幅59.8%[138] - 2019年和2018年截至6月30日的六个月行政及一般费用分别为480万美元和500万美元，相对稳定[139] - 2019年和2018年截至6月30日的六个月利息费用分别为110万美元和170万美元，减少因按贷款协议还款[140] - 截至2019年6月30日，公司累计亏损2.176亿美元，流动资金来源包括150万美元现金及等价物和700万美元剩余资金[141] 贷款协议相关 - 贷款协议现金利率为10.5%加1个月伦敦银行同业拆借利率超出0.5%的部分[128] - 2016年10月公司与vTv LLC签订贷款协议借款2000万美元，各贷款部分按浮动利率计息[146] - 贷款协议的浮动利率为10.5%加上1个月伦敦银行同业拆借利率超出0.5%的部分，利率每增加1%，每年利息费用约增加10万美元[167] 公司协议情况 - 公司与MacAndrews签订的协议总金额分别为1000万美元、1000万美元、1000万美元和900万美元[145] - 截至2019年6月30日，公司有权以每股1.65美元的价格向MacAndrews出售额外4,242,425股A类普通股，MacAndrews有权（最多行使三次）要求公司以同样价格出售同等数量的A类普通股[161] - 截至2019年6月30日，公司根据信函协议已获得3200万美元资金，为此共发行了16,448,806股A类普通股[161] 公司资金与融资情况 - 公司现有资金预计可满足流动性需求至2019年第三季度[157] - 公司未来融资可能包括额外直接股权投资或未来公开发行普通股，融资时间和可用性未知[157] 公司风险情况 - 公司目前未对利率风险进行套期保值[167] - 公司市场风险仅限于现金及现金等价物，投资组合短期性质使其利率风险极小[168] - 公司认为市场利率上升不会对投资组合价值产生重大负面影响[168] - 公司没有重大的外币风险敞口[169]

公司业务管线进展 - 公司预计2019年6月开始筛选患者进行阿兹利拉贡治疗2型糖尿病合并轻度阿尔茨海默病的2期临床试验，2020年第四季度末公布2期研究的顶线结果；3期研究预计招募约200名患者[111] - 公司是临床阶段生物制药公司，有治疗阿尔茨海默病和糖尿病等的候选药物管线[108] 公司累计财务数据 - 截至2019年3月31日，公司自成立以来累计研发支出约5.677亿美元[116] - 截至2019年3月31日，公司累计亏损2.205亿美元，经营活动现金流为负[128] 各季度财务数据对比 - 2019年和2018年第一季度研发费用分别为282.2万美元和894.3万美元，减少612.1万美元，降幅68.4%，主要因阿兹利拉贡临床试验成本减少590万美元及人员成本降低约50万美元，被Simplici - T1研究多支出的30万美元部分抵消[118][125] - 2019年和2018年第一季度营收分别为92.1万美元和206.4万美元，减少114.3万美元，2019年第一季度营收主要来自Reneo许可协议，2018年来自Reneo和华东许可协议[123][124] - 2019年和2018年第一季度一般及行政费用分别为238.6万美元和225.5万美元，相对稳定[123][126] - 2019年和2018年第一季度利息费用分别为62.6万美元和85.5万美元，减少22.9万美元，贷款协议利息为10.5%加上1个月伦敦银行同业拆借利率超过0.5%的部分[123][127] - 2019年和2018年第一季度运营亏损分别为428.7万美元和913.4万美元，亏损减少484.7万美元[123] - 2019年和2018年第一季度净亏损分别为215.5万美元和295.2万美元，亏损减少79.7万美元[123] 公司收入来源 - 公司主要通过合作和许可协议的前期款项及研究费用获得收入，未来可能通过产品销售、许可费、里程碑付款和特许权使用费等获得收入[113][114] 公司流动性情况 - 截至2019年3月31日，公司流动性来源包括500万美元现金及现金等价物，以及与MacAndrews协议下剩余的1150万美元资金[129] 公司协议相关情况 - 公司与MacAndrews签订的协议中，各协议待售总金额分别为1000万、1000万、1000万和900万美元，指定购买价格分别为每股4.38、1.33、1.84和1.65美元[132] 公司贷款协议情况 - 2016年10月，公司与vTv LLC签订贷款协议，借款2000万美元，各贷款部分利率为10.5%加1个月LIBOR超出0.5%的部分[133] - 2016年10月首笔借款1250万美元，2017年3月第二笔借款750万美元，第三笔500万美元额度于2017年6月30日过期未使用[134] - 若提前还款，前18个月需支付未偿本金4.0%的罚金，之后为2.0% [135] - 贷款协议利率为10.5%加上1个月伦敦银行同业拆借利率超出0.5%的部分[152] - 贷款协议可变利率每增加1%，每年利息费用约增加0.1百万美元[152] 公司各活动现金流情况 - 2019年第一季度，经营活动净现金使用量为545万美元，较2018年增加10万美元；投资活动净现金为0；融资活动净现金为872.6万美元[138] - 2019年第一季度融资活动现金流入包括协议下发行普通股获约600万美元，A类普通股注册直接发行获约540万美元[141] 公司协议资金及股份发行情况 - 截至2019年3月31日，公司在协议下已获2750万美元资金，发行1387.7987万股A类普通股[147] 公司融资策略情况 - 公司预计未来需大量额外资金，正评估多种融资策略，但融资时间和可用性未知[142][144] 公司市场风险情况 - 公司目前不对利率风险进行套期保值[152] - 公司市场风险仅限于现金及现金等价物，期限均为1年或更短[153] - 公司投资组合中的证券无杠杆，因短期性质利率风险极小[153] - 公司认为市场利率上升不会对投资组合价值产生重大负面影响[153] - 公司没有重大的外币风险敞口[154]

股权与融资相关 - 公司与M&F Group签订12月协议，还向其发行购买1057455股A类普通股的认股权证，相关股票或权证出售可能稀释现有投资者权益[173] - 根据12月协议，公司可向M&F Group出售价值最高1000万美元的A类普通股，截至2019年2月14日，还有400万美元待售[316] - 2015年8月13日，公司提交注册声明，为2015计划预留发行325万股A类普通股；作为贷款协议的一部分，向贷款人发行了购买190,586股A类普通股的认股权证[317] - 2018年2月27日，公司提交S - 3表格的暂搁注册声明，可不时发售初始总发行价最高达2.5亿美元的A类普通股，但在公共流通股低于7500万美元时，12个日历月内出售的A类普通股价值不得超过公共流通股市值的三分之一[318] - 根据贷款协议，若公司进行公开发行并获得至少1000万美元现金收益，贷款人有权以折扣价购买价值最高100万美元的A类普通股[321] 债务相关 - 截至2018年12月31日，公司债务本金总额为1490万美元，均来自与Horizon Technology Finance Corporation和硅谷银行的贷款协议[175] - 贷款协议要求公司在质押的存款账户中维持最低250万美元的现金余额[182] - 贷款协议利率为10.5%加上一个月伦敦银行同业拆借利率超过0.5%的部分[418] - 贷款协议可变利率每增加1%，每年利息费用将增加约20万美元[418] 药物研发与临床试验相关 - 2018年4月，公司宣布3期STEADFAST研究A部分未达到共同主要疗效终点，随后停止了阿兹利拉贡相关临床试验[183] - 2018年6月，公司宣布STEADFAST研究B部分未达到共同主要疗效终点[184] - 2018年7月31日，公司向FDA提交完整简报，请求召开C类会议以获取阿兹利拉贡的开发指导[185] - 2018年9月17日，FDA回复称阿兹利拉贡的疗效应在至少两项充分且良好对照的试验中得到证实[185] - 基于STEADFAST研究的事后亚组分析结果，公司已启动一项适应性2/3期试验，评估阿兹利拉贡对2型糖尿病轻度AD患者的治疗效果[187] - FDA授予阿兹利拉贡快速通道指定，但这并不保证能更快获得开发、监管审查或批准[188] - 公司临床开发项目可能无法获得FDA和外国监管机构的批准，这将影响药物上市和公司营收[190] - 公司目前无获批销售药物，无法保证未来有可上市药物，临床试验可能在任何阶段失败[197] - 临床试验的启动、招募和完成可能因多种原因延迟，如无法与CRO和试验点达成协议、监管反对等[202][203] - 患者招募受患者群体规模和性质、试验设计等多种因素影响，公司对CRO和试验点实际表现影响力有限[204] - 临床试验可能因多种因素被暂停或终止，如监管机构认为存在利益冲突、数据完整性问题等[205] - 公司从未提交过新药申请，缺乏相关经验，可能无法成功高效完成临床试验并获得批准[207] - 公司药物候选物可能导致严重不良事件或不良副作用，可能延迟或阻止上市批准，或导致产品下架[209] - 阿泽利拉贡等药物候选物采用新作用机制，可能永远无法获批或被目标市场接受[211] - 阿兹利拉贡在2型糖尿病患者中的有效性证据有限，未来临床试验结果可能无法复制，FDA可能不批准其商业使用[212] - 新型候选药物的监管批准可能更昂贵、耗时更长，缺乏经验可能导致审查流程延长、成本增加等问题[213] - FDA可能不接受在美国境外进行的临床试验数据，若不接受可能需进行额外试验，导致成本增加和开发延迟[214] 法规政策相关 - 2016年12月《21世纪治愈法案》签署成法，其最终实施情况不明，若公司无法适应法规变化，可能影响盈利[200] - 2017年1月30日特朗普发布行政命令，要求每个新法规至少废除两个现有法规，还要求预算中立，可能影响FDA监管能力[201] - 过去十年FDA对新药申请的平均审查时间波动，审查时间受预算、法规政策和人员变动等因素影响[194] 市场与竞争相关 - 若候选药物获得批准但未获广泛市场认可，销售收入将受限，商业成功取决于多方面因素[215][217] - 公司无销售和营销基础设施及经验，自行建立或与第三方合作都存在风险，可能影响候选药物商业化[219][220][221] - 即使候选药物获得监管批准，仍需持续接受监管审查，可能面临额外费用和开发困难[222] - 公司现有和未来候选药物将面临竞争，多数竞争对手资源更丰富，关键竞争因素包括疗效、安全性等[227] - 阿兹利拉贡若获批治疗2型糖尿病患者的阿尔茨海默病，可能面临来自临床开发中不同作用机制疗法的竞争[227] - 候选药物TTP399和TTP273在治疗2型糖尿病方面将面临多种已上市和临床开发中的药物竞争[229] - 医疗成本控制举措和管理式医疗的发展可能限制公司收入和盈利能力，如《平价医疗法案》带来的影响[233] - 2013 - 2021年赤字削减目标至少1.2万亿美元未达成，自2013年4月起，医保向供应商的付款每年削减2%，将持续至2024年[234] - 政府和第三方支付方质疑医疗产品和服务成本，限制新药及实验性产品的覆盖范围和报销金额[235] - 若产品不具成本效益或政府、第三方支付方的覆盖和报销不足，公司可能无法实现研发投资的适当回报[236] - 美国国会和政府将通过新立法和行政措施解决处方药成本问题，产品定价受政府控制[239] 法律风险相关 - 产品责任诉讼可能使公司承担巨额赔偿，限制药物商业化，目前临床试验责任保险可能不足[241][243] - 公司与医疗专业人员等的关系受医疗法律和法规约束，违规可能面临重大处罚[244][246] - 在美国以外商业化产品面临与美国类似风险，还会面临国际业务相关风险[247] - 公司建立和维护合作关系困难且不确定，合作伙伴可能改变优先级或终止合作[250] - 公司依赖第三方进行临床试验，若其表现不佳可能损害公司业务[251] - 公司及其合同研究组织（CROs）需遵守FDA的良好临床实践要求（GCPs），否则临床试验数据可能不可靠，FDA可能要求进行额外临床试验[252] - 公司依赖CROs进行临床试验，若CROs未履行合同义务，临床试验可能延长、延迟或终止，影响药物候选物的监管批准和商业化[253] - 公司依靠第三方存储和分发临床试验药物产品，分销商的性能故障可能导致临床开发或营销批准延迟，造成额外损失[254] - 公司的药物候选物组件供应商数量有限，且无多个供应源和长期供应协议，失去供应商可能对药物开发和商业化产生重大不利影响[255] - 公司打算依靠第三方制造商生产药物候选物，若供应商出现问题，药物制造可能延迟，且难以找到有足够产能的制造商[259][260] 知识产权相关 - 截至2018年12月31日，公司拥有63项已授权美国专利和至少320项已授权非美国专利，同时持有至少3项已授权美国专利和至少33项已授权非美国专利的许可[263] - 截至2018年12月31日，公司作为记录所有者，正在积极推进23项美国专利申请（其中8项为临时申请，15项为非临时申请）和至少87项在12个或更多司法管辖区的非美国专利申请[263] - 保护公司的专有权利困难且成本高，商业成功部分取决于保护专有技术、商业秘密和避免侵犯他人权利的能力[262] - 专利申请过程昂贵且耗时，公司及其许可方和被许可方可能无法及时、合理成本地进行专利申请，专利可能被挑战或无效[264][267] - 即使法律提供保护，执行和确定专有权利范围可能需要昂贵且耗时的诉讼，结果不确定[269] - 若公司专利被判定无效或不可执行，将失去部分或全部专利保护，损害业务[270] - 若无法阻止商业秘密泄露，公司竞争地位可能受损[273] - 美国和其他司法管辖区专利法的变化可能削弱公司保护产品的能力[274] - 若被起诉侵犯第三方知识产权，诉讼成本高、耗时长，不利结果会损害业务[276] - 公司参与保护或执行专利等知识产权的诉讼，可能成本高、耗时长且不成功[279] - 公司可能无法在全球范围内有效执行知识产权，外国司法管辖区的诉讼可能成本高昂[284] - 若无法获得药物候选专利期限延长，专利独占期缩短，可能严重损害业务，如阿泽利康美国专利原定于2024年到期，最大可能延期至2029年[286] 公司运营与管理相关 - 公司扩大运营和规模时，可能在管理增长方面遇到困难[288] - 公司可能无法吸引和留住关键人员，影响业务战略实施[289] - 未能建立财务基础设施和改进会计系统及控制，可能影响公司遵守上市公司财务报告和内部控制要求[291] - 公司可能无法及时准备和披露财务报表，若无法提供可靠财务报告或防止欺诈，业务和经营业绩可能受损[292] - 公司员工等相关方可能存在不当行为，若因此面临法律诉讼且辩护失败，可能面临重大民事、刑事和行政处罚等[293] - 公司因资源有限主要聚焦于阿泽利拉贡的监管批准，可能错过其他更具商业潜力的机会[294] - 若产品责任诉讼败诉，公司可能承担巨额赔偿并限制产品商业化，即使胜诉也需耗费大量资源[295] 保险相关 - 公司目前临床试用责任保险总额为1000万美元，但产品责任索赔可能超出保险范围或限额[297] - 公司一般责任和伞式保险每次事故最高赔偿600万美元，年度累计限额为700万美元，且不包括污染责任[298] - 公司运营涉及危险材料，可能面临重大责任，保险可能不足以覆盖相关索赔[298] - 公司保险费用昂贵且不能覆盖所有风险，重大未保险责任可能影响现金状况和经营业绩[299] 市场与股价相关 - 市场变化和新的替代疗法可能对公司业务、财务状况和经营业绩产生重大不利影响[303] - 麦克安德鲁持有公司多数投票权，其利益可能与公司及其他股东不同，可能影响公司股价[306][307] 股东权益与公司治理相关 - 截至2018年12月31日，MacAndrews及其关联方持有23,084,267股vTv LLC非投票普通股单位、相同数量的vTv Therapeutics Inc. B类普通股以及总计13,232,785股A类普通股，占已发行普通股总投票权的约83.6%[315] - 公司作为新兴成长公司，最长可在首次公开募股之日起五年内享受相关豁免，或在满足特定条件（年度总收入超过10.7亿美元、非关联方持有的A类普通股市值超过7亿美元、三年内发行超过10亿美元非可转换债券）时提前结束豁免[322] - 若公司不再符合新兴成长公司条件，预计将产生额外管理时间和成本以遵守更严格的报告要求，如遵守萨班斯 - 奥克斯利法案第404节的审计师鉴证要求[325] - MacAndrews控制公司超过50%的总投票权，公司因此被视为“受控公司”，可选择不遵守某些纳斯达克公司治理要求[326] - 公司修订后的公司章程和细则包含若干条款，可能使第三方在未经董事会批准的情况下更难或更昂贵地收购公司控制权，可能延迟、阻止或阻止某些交易[327] - 公司修订后的公司章程规定，MacAndrews及其关联方等不被视为“利益相关股东”，不受类似特拉华州普通公司法第203节的限制[328] 税收相关 - 公司需按税收应收协议向M&F支付实际实现的美国联邦、州和地方所得税或特许经营税现金节省额的85%[331][335][336] - 公司保留税收节省额的15%[336] 利率与风险敞口相关 - 公司投资组合中的证券无杠杆，分类为可供出售，短期性质使其利率风险极小[419] - 公司认为市场利率上升不会对投资组合价值产生重大负面影响[419] - 公司无重大外汇风险敞口[420] 资产与税费承担相关 - 公司唯一资产是对vTv LLC的权益，依赖其分配支付税款和费用[330][334] - vTv LLC作为合伙企业，应税收入分配给普通股单位持有人，公司需承担相应税费[334]