管理层讨论和指引 - 2024年9月12日公司重新提交2023财年及2024年上半年管理层讨论与分析报告[331] - 公司战略包括为XRx - 026准备商业供应、提交NDA，为XRx - 008完成3期临床试验后提交NDA申请加速批准等[361] 公司会议与人事变动 - 2024年9月12日公司年度特别会议有31%股份代表出席，所有决议获批准[332] - 2024年12月19日，Michael Bumby博士加入公司担任首席财务官[337] 融资情况 - 2024年10月18日公司完成注册直接发行和私募配售，出售810,810股普通股或预融资认股权证，总收益1,499,993美元[334] 业务线项目情况 - 公司四个产品开发项目为XRx - 026（痛风治疗）、XRx - 008（ADPKD治疗）、XRx - 101（呼吸道病毒感染相关AKI治疗）、XRx - 225（T2DN治疗）[343][351] - 公司领先项目XRx - 026治疗痛风，预计峰值净销售收入每年超5亿美元[352][353] - XRx - 008完成XRX - OXY - 101桥接药代动力学研究，有望加速获批[352] - 公司认为505(b)(2)途径和参考前NDA权利可用于XRx - 008和XRx - 101项目，XRx - 008有望加速审查[360] - XRx - 225处于非临床开发阶段，未进行临床试验，公司计划进行动物测试后推进至1期临床测试[413] - XRx - 225旨在治疗T2DN，目前T2DN的批准治疗干预包括控制血糖、降压治疗和限制饮食蛋白质[434] - 公司有XRx - 026、XRx - 008、XRx - 101三个项目，分别用于治疗痛风、ADPKD、AKI[438] 专利与知识产权 - 公司是两项美国专利独家被许可方，拥有黄嘌呤氧化酶抑制剂物质组成专利及申请，已获三项专利[357] - 公司专利组合包括5个不同的活跃专利家族[417] - 公司于2012年12月与供应商签订协议，发行102,215股普通股以获得知识产权许可，2018年预留75,000美元用于购买专利，2020年该许可减值损失64,562美元[421] - 公司与供应商的许可协议中，产品销售或 sublicense的累计净收入按低个位数支付特许权使用费，研发支出低于15%时提高至中个位数[422] - 公司2014年6月与佛罗里达大学研究基金会签订协议，获得知识产权独家许可，需支付每年1,000美元许可费、报销专利维护费用、发行51,423股普通股、支付里程碑款项、按净销售额最高1.5%支付特许权使用费等[423] 市场需求与疾病情况 - 美国约12 - 15万慢性痛风且对别嘌呤醇不耐受患者有未满足医疗需求，奥昔嘌呤醇有望使其中70 - 75%患者受益[367] - 约50%的常染色体显性多囊肾病（ADPKD）患者到60岁会进展为终末期肾病（ESRD），约5%的透析患者为ADPKD患者[369] - 2014年美国近32000名长期肾脏治疗患者归因于ADPKD，美国估计有15万确诊病例，每年新增约2500例；欧洲患病率约17.6万例，每年新增约2800例[370] - 美国和欧洲平均5 - 8%的ADPKD患者接受肾脏治疗[370] - 治疗ADPKD患者的年度医疗成本约为73 - 96亿美元，即每位患者每年5.2 - 6.8万美元；透析治疗患者平均每年约10万美元[382] - 约3 - 5%的痛风患者不能耐受别嘌呤醇，非布司他副作用限制其使用，XRx - 026项目旨在提供替代疗法[374] - 第三方研究中约70%对别嘌呤醇不耐受的痛风患者能很好耐受奥昔嘌呤醇[384] - 超600名患者接受奥昔嘌呤醇临床治疗，不良事件率大幅降低，未报告与奥昔嘌呤醇独特相关的不良事件及严重的史蒂文斯 - 约翰逊综合征相关不良事件[386] - 托伐普坦仅被批准用于治疗常染色体显性多囊肾病（ADPKD），但因其不良事件，仅约5%的ADPKD患者使用[391] - 超过600名患者接受过羟嘌呤醇的临床治疗，不良事件发生率大幅降低[395] - 约7.5%的COVID - 19感染者会住院，住院患者中36%入院时患有急性肾损伤（AKI），23%住院期间发展为AKI[400] - 对5449名住院患者的分析显示，36.6%的患者发展为AKI，其中35%死亡，26%出院，39%仍住院[401] - 感染COVID - 19的患者中，超25%患有糖尿病[401] - 与非COVID - 19相关AKI患者相比，COVID - 19相关AKI患者的估计肾小球滤过率每年下降速度快11.3 mL/min/1.73 m²[401] - 2000年20岁及以上糖尿病成年人总数为1.71亿，预计2030年将增至3.66亿[408] - 2019年全球糖尿病患病率为9.3%（4.63亿人），预计2030年升至10.2%（5.78亿人），2045年升至10.9%（7亿人）[408] - 30% - 40%的糖尿病患者会发展为糖尿病肾病（T2DN）[408] 产品优势与潜力 - 公司认为XRx - 026和XRx - 008项目的黄嘌呤氧化酶抑制剂专有配方，可能分别成为痛风和ADPKD患者的重要治疗选择[380] 竞争情况 - 公司面临来自制药、生物技术公司、学术机构等多方面竞争，竞争对手在多方面资源和专业知识更丰富[427][429] - 产品候选成功的关键竞争因素包括疗效、安全性、便利性、价格等[430] - 若竞争对手开发出更优产品或更快获得监管批准，公司商业机会可能减少或消除[432] 研发与生产 - 公司依靠第三方合同制造组织进行产品候选的非临床和临床研究制造，计划在提交FDA前确定冗余供应商和制造[425][426] 监管环境 - 制药产品在美国和其他国家受到广泛监管，获取监管批准需耗费大量时间和资金[435] - 美国小分子药物上市前需完成非临床实验室测试、动物研究和配方研究等[437] - IND申请提交后30天自动生效，除非FDA在此期间实施临床搁置[440] - 临床开发各阶段需向FDA提交年度进展报告和IND安全报告，严重意外不良事件需15个日历天内提交，意外致命或危及生命疑似不良反应需7个日历天内通知FDA[445] - 提交NDA成本高昂，目前含临床信息的NDA申请用户费超430万美元，获批后制造商和/或赞助商需支付的年度计划费超40万美元，费用通常每年增加[448] - FDA收到NDA后60天内决定是否受理，标准审评药物申请审评时间为10个月，优先审评药物为6个月，可延长3个月[450] - FDA审评NDA时可能重新分析临床试验数据、咨询外部顾问委员会、检查临床站点和生产设施等[451] - FDA审评后会发出批准信或完整回复信（CRL），收到CRL后公司可重新提交或撤回申请，重新提交的审评时间为2或6个月[452] - 产品获批后可能有使用限制、需提交REMS计划、进行上市后测试和监测，获批产品变更可能需进一步测试和FDA审评批准[454] - 仿制药申请需提交ANDA，505(b)(2)申请可依赖已批准产品研究[455] - ANDA或505(b)(2)申请人需对橙皮书所列专利进行认证[456] - 提交Paragraph I或II认证，FDA审查完成后可立即批准；Paragraph III认证，批准在专利到期日生效；Paragraph IV认证会触发系列事件[458] - 提交Paragraph IV认证后，NDA和专利持有人45天内起诉，FDA暂停批准30个月；未起诉则无30个月停留期[459] - 含新化学实体药物首个NDA获批者有5年非专利市场独占期，4年后含专利无效或不侵权认证可提交申请[460] - 新临床研究使NDA、505(b)(2) NDA或补充申请有3年市场独占期，仅覆盖相关使用条件[461] - 相关药物专利获批后可申请最长5年专利期限延长，总期限不超14年；申请阶段可申请临时专利延长，每次1年，最多4次，每次获批后批准后专利延长减1年[462] - 符合条件的NDA或补充申请需含儿科数据，提交初始PSP，FDA可给予豁免或延期[463] - 符合条件的NDA持有人可获6个月独占期延长[464] - 孤儿药指定产品首个获批者有7年孤儿产品独占期，特定情况除外[466] - 与FDA关于加速批准可行性的讨论通常在药物开发早期开始，加速批准常用于疾病病程长的情况[473] - 获加速批准的药物需进行充分且控制良好的上市后临床试验，以验证和描述预期效果，否则FDA可撤回批准[474] - 新产品获批后，制造商和产品受FDA广泛持续监管，违规推广药品“标签外使用”可能面临重大责任[475] - 产品须在特定批准设施按cGMP制造，制造商需注册并接受定期检查，违规可能导致执法行动[476] - 处方药品分销受PDMA和DSCSA监管，新法规可能改变药品审批、制造和营销规定[478] - 公司受美国环保和有害物质相关法律影响，若运营造成环境污染或人员暴露，可能承担赔偿和罚款[479] - 公司受多项反贿赂和反洗钱法律约束，对第三方代理行为也可能承担责任[480] - 公司受数据隐私和个人信息保护法律监管，违反规定可能面临处罚，客户和研究伙伴也需遵守相关法律[481] - 在欧盟，集中程序适用于特定人类药物，评估时间最长210天，特殊情况可加速至150天[488][489] - 欧盟互认程序适用于多数常规药品，相关成员国需在90天内认可参考成员国决定，授权在认可后30天内授予[490] - GDPR规定对违规公司可处以最高2000万欧元或全球年收入4%的罚款，以较高者为准[495] 财务数据关键指标变化 - 2024年12月31日，现金及现金等价物账面价值和公允价值均为2473649美元，2023年为3447665美元[661] - 2024年12月31日，应付账款及应计负债账面价值和公允价值均为147205美元，2023年为283428美元[661] - 2024年12月31日，租赁负债账面价值和公允价值均为38785美元，2023年为11510美元[661] - 2024年12月31日，衍生认股权证负债账面价值和公允价值均为572000美元，2023年为531000美元[661] - 2024年12月31日，公司最大信用风险敞口为现金及现金等价物的账面价值2473649美元，2023年为3447665美元[662] - 2024年12月31日，应付账款及应计负债到期需支付总额为147205美元，均在3个月内支付；租赁负债到期需支付总额为38785美元，其中23124美元在3个月内支付，15661美元在3 - 12个月内支付[665] - 2023年12月31日，应付账款及应计负债到期需支付总额为283428美元，均在3个月内支付；租赁负债到期需支付总额为11510美元，均在3个月内支付[665] 外汇风险 - 截至2024年12月31日，公司在CAD、GBP和EUR货币上有外汇风险敞口，净敞口为573336美元，汇率±10%变化的影响为57334美元[667] 子公司情况 - 公司有一家全资子公司XORTX Pharma Corp [510] 合规风险与成本 - 公司面临合规成本，若违反相关法律法规可能面临重大处罚[508] 医保政策影响 - 美国和其他国家产品销售依赖第三方支付方的覆盖和报销，支付方可能拒绝或限制覆盖和报销[496] - 美国《平价医疗法案》旨在扩大医保覆盖、控制医疗支出等，其变化可能对公司业务产生重大不利影响[501][502] - 2022年《降低通胀法案》包含药品定价改革，可能降低公司产品价格和报销金额，影响盈利能力[503] - 2025年4月特朗普签署行政命令以降低美国处方药价格，其对公司业务的影响未知[504] - 州一级立法机构通过控制药品定价的法规，未来更多改革措施可能限制支付和需求[505] 法律风险 - 联邦反回扣法规禁止为诱导转诊或购买提供报酬，违反可能构成虚假索赔[497] - 联邦虚假索赔法禁止向美国政府提交虚假索赔，政府用其调查和起诉医药公司[497] - HIPAA禁止欺诈医保福利计划等行为，无需实际知晓法规或故意违规即可构成违法[497] - 《医师支付阳光法案》要求制造商向CMS报告向医生和教学医院的支付及价值转移信息[497]

文章核心观点 XORTX Therapeutics公司收到FDA对痛风新药申请的反馈，明确关键步骤，计划在2026年上半年提交痛风NDA申请，推进XRx - 026项目以满足痛风治疗需求 [2][3][4] 公司进展 - 公司收到FDA对痛风新药申请的反馈，明确使用FDA 505(b)2开发途径提交NDA前的关键步骤 [2] - 后续将推进以下关键步骤支持NDA申请：与FDA敲定会议纪要；提交XRx - 026项目的IND申请；研究XORLO™商业片剂在有无食物情况下的药代动力学；在准备NDA的同时生产、验证药品商业供应并提供稳定性数据；提交XORLO™的NDA申请 [3] - 公司CEO表示此次与FDA的审查使XRx - 026项目进一步推进，有望在2026年上半年提交痛风NDA申请 [4] 行业情况 - 美国约4400万人尿酸高于正常范围，痛风患病率为3.9%（约920万人），男性和女性高尿酸血症患病率分别为20.2%和20.0%，痛风患者使用ULT的比例在2007 - 2014年为33%且保持稳定 [5] - 痛风是由尿酸盐结晶触发的炎症性关节炎，会导致严重疼痛、生活质量下降等问题，还与代谢综合征、心肌梗死等疾病相关 [5] 产品信息 - XRx - 026项目正在开发用于治疗痛风的XORLO™，它是一种氧嘌呤醇的专有配方 [6] - 目前口服黄嘌呤氧化酶抑制剂（XOIs）是抑制尿酸生成的首选治疗方案，别嘌醇是最常用的XOIs，但3 - 5%的患者无法耐受；非布司他因心血管死亡风险有黑框警告，使用量下降，XORLO™可满足这一未满足的医疗需求 [6] 公司概况 - 公司有三个临床后期产品在开发：治疗痛风的XRx - 026项目、治疗ADPKD的XRx - 008项目、治疗与呼吸道病毒感染相关的急性肾和其他急性器官损伤的XRx - 101项目；还有一个临床前阶段的2型糖尿病肾病项目XRx - 225 [11] - 公司致力于开发针对嘌呤代谢异常和黄嘌呤氧化酶的产品，以减少或抑制尿酸生成，改善痛风及其他疾病患者的生活质量和健康状况 [11]

文章核心观点 XORTX Therapeutics公司获欧洲专利局授予“黄嘌呤氧化酶抑制剂配方”专利，加强其在欧盟的知识产权组合，该专利涵盖治疗痛风、高尿酸血症健康后果及进行性肾病的组合物和方法，公司有多款临床产品在研，旨在解决嘌呤代谢异常和降低尿酸水平以改善患者健康 [1][2] 专利相关情况 - 公司收到欧洲专利局通知，“黄嘌呤氧化酶抑制剂配方”专利将被授予，该专利涵盖使用公司专有黄嘌呤氧化酶抑制剂配方治疗慢性高尿酸健康后果、痛风、肾脏、心血管等疾病的组合物和方法 [1] - 该专利覆盖公司平台技术关键配方组合物，加强其在欧盟的知识产权组合，拓宽痛风一流项目保护并支持常染色体显性多囊肾病项目，为公司在欧洲商业化和合作提供更多机会 [2] - 包括新授予专利，公司在美国和/或欧盟已有五项授予专利，涵盖降尿酸剂治疗痛风、高尿酸血症健康后果和进行性肾病的组合物和用途 [2] 高尿酸血症、痛风及健康后果 - 估计14%成年人口有高尿酸血症，约3%美国人口因高尿酸血症患痛风，高尿酸血症成因包括遗传、饮食和生活方式因素，高尿酸血症会导致痛风、肾结石、糖尿病、心血管疾病和肾衰竭等健康后果，降低痛风患者尿酸水平与改善健康结果密切相关 [3] - 研究表明遗传因素与黄嘌呤氧化酶过度表达有关，高黄嘌呤氧化酶表达与多种疾病相关，提倡采用精准医学方法，根据遗传风险变异指导治疗决策 [4] 痛风市场机会 - 北美约350万人因血液中尿酸水平升高患痛风，降低尿酸水平的治疗选择有口服促尿酸排泄药、静脉注射尿酸酶和口服黄嘌呤氧化酶抑制剂，黄嘌呤氧化酶抑制剂是痛风首选一线治疗药物 [5] - 别嘌醇是最常用黄嘌呤氧化酶抑制剂，但3 - 5%患者不耐受，非布司他因心血管死亡风险有黑框警告，使用量显著下降，为新型黄嘌呤氧化酶抑制剂创造机会，公司XRx - 026项目旨在填补这一未满足医疗需求 [5] 公司产品研发情况 - 公司有三款临床晚期产品在研，分别是治疗痛风的XRx - 026项目、治疗常染色体显性多囊肾病的XRx - 008项目和治疗与呼吸道病毒感染相关急性肾和其他急性器官损伤的XRx - 101项目，此外还在开发用于2型糖尿病肾病的临床前阶段项目XRx - 225 [6]

文章核心观点 XORTX Therapeutics Inc.收到纳斯达克通知，因其普通股连续30个工作日收盘价低于1美元，不符合最低出价价格要求，但目前不影响其在纳斯达克资本市场的上市，公司有180个日历日来重新符合要求，公司将评估所有可用选项解决问题 [1][2][3] 公司情况 - 公司是一家后期临床制药公司，专注开发治疗进行性肾病和痛风的创新疗法 [1] - 公司有三款临床晚期产品在研，分别是治疗痛风的XRx - 026、治疗常染色体显性多囊肾病（ADPKD）的XRx - 008、治疗与呼吸道病毒感染相关的急性肾和其他急性器官损伤的XRx - 101，还有一款针对2型糖尿病肾病的临床前阶段项目XRx - 225 [4] 纳斯达克通知情况 - 公司收到纳斯达克股票市场有限责任公司上市资格部门通知，因其在纳斯达克上市的普通股连续30个工作日收盘价低于1美元，不符合纳斯达克规则5550(a)(2)规定的最低出价价格要求 [1] - 通知目前不影响公司在纳斯达克资本市场的上市，公司有180个日历日从通知日期起重新符合最低出价价格要求，在此期间股票将继续在纳斯达克资本市场交易 [2] - 若在180个日历日期间，股票出价价格连续10个工作日收盘价达到或高于每股1美元（纳斯达克有权根据规则5810(c)(3)(H)延长这10天期限），且公司继续满足其他上市要求，纳斯达克将书面通知公司已符合最低出价价格要求并视为缺陷问题解决 [2] 公司应对措施 - 公司也在多伦多证券交易所创业板上市，通知不影响其在该交易所的合规状态 [3] - 公司打算评估所有可用选项来解决缺陷并重新符合纳斯达克规则5550(a)(2) [3]

文章核心观点 - 公司收到纳斯达克通知，因其普通股连续30个工作日收盘价低于1美元，不符合最低出价价格要求，但目前不影响其在纳斯达克资本市场的上市，公司有180个日历日来重新符合要求，公司将评估所有可用选项解决问题 [1][2][3] 公司情况 - 公司是一家专注于开发治疗进行性肾病和痛风创新疗法的后期临床制药公司，有三款临床晚期产品在研，分别是治疗痛风的XRx - 026、治疗常染色体显性多囊肾病（ADPKD）的XRx - 008、治疗与呼吸道病毒感染相关的急性肾和其他急性器官损伤的XRx - 101，还有一款针对2型糖尿病肾病的临床前阶段项目XRx - 225 [4] 纳斯达克通知情况 - 公司收到纳斯达克股票市场有限责任公司上市资格部门通知，因其在纳斯达克上市的普通股连续30个工作日收盘价低于1美元，不符合纳斯达克规则5550(a)(2)规定的最低出价价格要求，该规则要求股票维持每股1美元的最低出价价格 [1] - 通知目前不影响公司在纳斯达克资本市场的上市，公司有180个日历日从通知日期起重新符合最低出价价格要求，在此期间股票将继续在纳斯达克资本市场交易 [2] - 若在180个日历日期间，股票出价价格连续至少10个工作日收于每股1美元或以上（纳斯达克有权根据规则5810(c)(3)(H)延长这10天期限），且公司继续满足其他上市要求，纳斯达克将书面通知公司已符合最低出价价格要求并视为缺陷问题解决 [2] 其他上市情况 - 公司也在多伦多证券交易所创业板上市，通知函不影响公司在该交易所的合规状态 [3] 公司应对措施 - 公司打算评估所有可用选项来解决缺陷并重新符合纳斯达克规则5550(a)(2) [3]

文章核心观点 - 公司将按FDA要求提供B类会议资料，期望通过会议推进XRx - 026项目提交新药申请，获批后使公司实现盈利 [1][2] 公司进展 - 公司将在下周按FDA要求提供B类会议资料，预计4月26日前收到FDA反馈，会议旨在审查XRx - 026项目提交新药申请的准备情况 [1] - 公司CEO期待4月最后一周收到FDA反馈，推进XRx - 026项目，认为该项目能为痛风患者提供治疗选择，使公司实现盈利 [2] 行业情况 - 美国约4400万人尿酸高于正常范围，痛风患病率3.9%即920万人，男性和女性高尿酸血症患病率分别为20.2%和20.0%，痛风患者降尿酸治疗使用率在2007 - 2014年为33%且保持稳定 [3] - 痛风由尿酸盐结晶引发，会导致疼痛、生活质量下降、身体功能降低、医疗成本增加和经济生产力损失，还与代谢综合征、心肌梗死、2型糖尿病、慢性肾病和过早死亡相关 [3] 项目介绍 - XRx - 026项目开发XORLOTM治疗痛风，目前口服黄嘌呤氧化酶抑制剂是抑制尿酸生成的首选疗法，别嘌醇是最常用药物，但3 - 5%患者不耐受，非布司他因心血管死亡风险黑框警告使用量下降，XORLOTM可满足未被满足的医疗需求 [4] 公司概况 - 公司有三款临床后期产品在研，包括治疗痛风的XRx - 026、治疗常染色体显性多囊肾病的XRx - 008、治疗与呼吸道病毒感染相关的急性肾和其他急性器官损伤的XRx - 101，还有一款临床前阶段治疗2型糖尿病肾病的XRx - 225项目 [8]

文章核心观点 - 公司提交与FDA的C类会议申请，以审查XRx - 026项目及提交新药申请的准备情况，有望助力痛风患者且未来两年或实现盈利 [1][2] 公司动态 - 公司提交与FDA的C类会议申请，讨论XRx - 026项目及提交新药申请以在美国获得XORLO营销批准 [1] - 会议预计在FDA收到申请后75天内举行，将确定FDA在提交新药申请前的立场 [2] - 公司将在有更多信息时提供XRx - 026痛风项目进展更新 [2] 行业情况 - 美国约4400万人尿酸高于正常范围，约920万人有症状性痛风，痛风会引发多种问题并与其他严重疾病相关 [3] - 目前口服黄嘌呤氧化酶抑制剂是治疗痛风首选，别嘌呤醇是最常用药物，但3 - 5%患者不耐受，非布司他因心血管死亡风险使用量大幅下降 [4] 公司项目 - 公司有三个临床晚期产品在研，分别是治疗痛风的XRx - 026、治疗ADPKD的XRx - 008、治疗与呼吸道病毒感染相关急性肾和其他急性器官损伤的XRx - 101，还有临床前阶段的治疗2型糖尿病肾病的XRx - 225项目 [6] - XRx - 026项目开发的XORLO是奥昔嘌呤醇的专有配方，可满足不耐受别嘌呤醇患者的未满足医疗需求，加速其新药申请批准是公司优先事项 [4] - XORLO已获得美国和欧盟专利 [9]

文章核心观点 XORTX Therapeutics公司出席2025年1月28 - 30日在新泽西州大西洋城举办的微型股会议并进行展示，借此向投资界拓展业务并更新痛风项目情况，展示内容包括推进痛风项目及常染色体显性多囊肾病项目的计划 [1] 会议相关情况 - 公司出席DealFlow Events主办的微型股会议，展示将回顾推进痛风XRx - 026项目新药申请及常染色体显性多囊肾病XRx - 008项目相关活动 [1] - 公司CEO称会议可让参与者与新投资者进行一对一交流并向所有与会者介绍公司概况，公司期待向参会优质投资者阐述项目获批计划 [2] - 公司展示内容将被录制，会议结束后可在公司网站查看 [2] 公司产品情况 - 公司有三款临床后期产品在研，分别是针对常染色体显性多囊肾病的XRx - 008项目、治疗别嘌呤醇不耐受痛风的XRx - 026项目、针对新冠感染相关急性肾和其他急性器官损伤的XRx - 101项目 [3] - XRx - 225是2型糖尿病肾病的临床前阶段项目 [3] - 公司致力于推进针对异常嘌呤代谢和黄嘌呤氧化酶的临床开发阶段产品，以减少或抑制尿酸生成，改善肾病患者和痛风患者生活质量和健康状况 [3] 联系方式 - 如需更多信息，可联系CEO Allen Davidoff（邮箱：adavidoff@xortx.com，电话：+1 403 455 7727）或传播总监Nick Rigopulos（邮箱：nick@alpineequityadv.com，电话：+1 617 901 0785） [4]

文章核心观点 - 2025年1月16日起XORTX Therapeutics Inc.将审计机构从Smythe LLP变更为Davidson & Company LLP [1][2] 公司审计机构变更情况 - 2025年1月16日公司董事会接受原审计机构辞任并任命新审计机构，任期至下一次年度股东大会结束 [2] - 原审计机构在担任公司审计机构期间的财务报告无保留意见，公司与原审计机构无“可报告事件” [3] - 公司审计委员会和董事会已审核审计机构变更通知及相关信件，并在SEDAR+平台提交 [4] 公司业务情况 - 公司是临床后期制药公司，专注开发治疗进行性肾病和痛风的创新疗法 [1] - 公司有三款临床后期产品在研，分别是针对常染色体显性多囊肾病的XRx - 008、针对别嘌呤醇不耐受痛风的XRx - 026、针对新冠感染相关急性肾和其他急性器官损伤的XRx - 101，还有一款针对2型糖尿病肾病的临床前阶段产品XRx - 225 [5] - 公司致力于推进临床开发阶段产品，针对异常嘌呤代谢和黄嘌呤氧化酶以减少或抑制尿酸生成，改善肾病患者和痛风患者生活质量和健康状况 [5]

文章核心观点 - 公司宣布启动治疗痛风的新阶段项目XRx - 026，专注治疗痛风且对别嘌呤醇不耐受的患者，计划2025年上半年与FDA讨论新药申请事宜，该项目有望填补市场未满足的医疗需求 [1][2][3] 公司动态 - 公司是专注开发治疗进行性肾病创新疗法的后期临床制药公司，宣布启动治疗痛风的新阶段项目XRx - 026，专注治疗痛风且对别嘌呤醇不耐受的患者 [1] - 因XORLO临床开发进展充分，公司就XRx - 026项目与FDA讨论新药申请准备事宜，待FDA反馈后，还将为该项目寻求孤儿药指定和新药营销批准 [2] - 公司有三款临床后期产品在研，分别是针对常染色体显性多囊肾病的XRx - 008项目、治疗别嘌呤醇不耐受痛风的XRx - 026项目、针对新冠感染相关急性肾和其他急性器官损伤的XRx - 101项目，还有针对2型糖尿病肾病的临床前阶段项目XRx - 225 [6] 行业背景 - 血液中核苷酸通过嘌呤代谢分解，经黄嘌呤氧化酶形成尿酸，长期高血尿酸与痛风、肾结石、糖尿病、心血管疾病和肾衰竭等健康问题相关，全球约14%的人有高尿酸血症，1 - 2%的人患有痛风，降低痛风患者血尿酸水平与改善健康结果密切相关 [4] - 北美约350万人因血尿酸升高患痛风，降低尿酸水平的治疗药物主要有口服促尿酸排泄药、静脉注射尿酸酶和口服黄嘌呤氧化酶抑制剂三类，黄嘌呤氧化酶抑制剂是痛风一线首选治疗药物，别嘌呤醇是最常用的黄嘌呤氧化酶抑制剂，北美每年约有300万张处方，但3 - 5%的患者不能耐受，非布司他曾希望治疗别嘌呤醇不耐受患者，虽曾达到约4.5亿美元的峰值销售额，但因有心血管猝死风险而使用量大幅下降，为新型黄嘌呤氧化酶抑制剂创造了市场机会 [5] 产品相关 - XORLO是公司的羟嘌呤醇专利配方，已获得美国和欧盟专利 [10] - 临床研究表明，羟嘌呤醇对治疗痛风且对别嘌呤醇不耐受的患者安全有效，XRx - 026项目有潜力满足这一未满足的医疗需求 [3]