文章核心观点 Aptose公司宣布其TUSCANY试验的Cohort Safety Review Committee批准将TUS剂量从80mg提升至120mg ，该三联疗法有望成为治疗新诊断AML患者的一线疗法 [1] 分组1：公司概况 - 公司是临床阶段的精准肿瘤学公司，专注开发肿瘤精准药物，尤其关注血液学领域 [7] - 公司的tuspetinib在复发或难治性AML患者中显示活性，正作为一线三联疗法用于新诊断AML的开发 [8] 分组2：TUSCANY试验进展 - 试验旨在为新诊断AML患者开发改进的一线疗法，测试TUS与AZA、VEN联用的不同剂量和方案 [4][5] - 已完成40mg和80mg TUS剂量组，无显著安全问题和剂量限制毒性，无延长的骨髓抑制，无需对标准护理疗法进行剂量减少 [2][7] - Cohort Safety Review Committee基于前两组患者的安全和疗效数据，批准将TUS剂量从80mg提升至120mg [1] - 首位患者已接受120mg TUS三联疗法给药，120mg剂量组正在招募患者 [1][2] - 预计到2025年中晚期招募18 - 24名患者，数据将在可得时公布 [5] 分组3：后续安排 - 公司将在2025年6月12 - 15日意大利米兰举行的欧洲血液学协会大会上口头报告更新数据 [2]

财务数据和关键指标变化 - 本季度净亏损约450万美元，去年同期为约540万美元，净亏损减少，反映公司持续关注运营效率 [21][24] - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券约1970万美元，预计运营资金至少可维持到明年5月 [20][24] - 2025年第一季度，一般及行政费用约151万美元，上年同期约148万美元；研发费用约330万美元，低于2024年第一季度的约430万美元，减少主要因LP - 184的CRO和临床站点成本降低 [23] 各条业务线数据和关键指标变化 临床管线业务 - LP - 184的1a期试验进展顺利，已完成第12队列入组，预计2025年6月完成60 - 65名不同实体瘤患者入组，高剂量水平已出现早期临床活性迹象 [7][8] - LP - 184获得胶质母细胞瘤和三阴性乳腺癌的双快速通道指定，以及四项罕见儿科疾病指定，FDA已批准两项临床试验方案，分别针对三阴性乳腺癌和特定生物标志物定义的耐药非小细胞肺癌 [9][10] - LP - 184在复发性膀胱癌的研究者发起探索性临床试验计划于2025年第三季度在丹麦启动 [10] - LP300的HARMONIC 2期试验在日本和台湾入组进展顺利，安全导入队列显示86%的临床获益率和43%的客观缓解率，扩展队列数据支持积极趋势，预计第三季度分享更新结果 [11] - STAR - 1在中枢神经系统和脑癌的适应症正在推进，LP - 184在罕见儿科脑肿瘤的超敏反应获约翰霍普金斯大学合作者独立确认，预计2025年底启动复发性GBM的1b/2期试验 [11][12] AI平台业务 - 本季度，公司专有的RADAR平台肿瘤相关数据点增长至约2000亿个，平台在药物候选物优化、组合策略开发等多方面创造价值 [13][14] - 公司决定以免费增值模式逐步向科研界开放RADAR AI平台，首个模块是血脑屏障穿透预测工具，该工具每天可处理多达10万个分子，准确率行业领先 [15][16] - 公司为RADAR平台增加创新的人工智能驱动模块，用于改进抗体药物偶联物开发的精度、成本和时间线，计算方法可将时间线缩短30% - 50%，降低临床前成本达三分之二 [17][19] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司战略围绕临床管线进展、AI平台推进和股东价值最大化三个支柱展开，利用AI和机器学习创新开发精准肿瘤疗法，以提高成本效益和缩短开发时间 [6] - 公司将推进LP - 184的临床试验，完成1a期试验入组，开展FDA批准的1b/2期试验；公布LP300的扩展试验结果；将RADAR平台的初始模块商业化；与潜在生物制药合作伙伴进行合作讨论 [29][30] - 公司采用临床资产与AI平台双引擎模式，临床进展展示AI平台实力，平台增强加速管线推进并创造合作机会 [31] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 癌症药物开发行业正朝着以AI为中心、数据优先的方向发展，公司在创新、高效和务实使用AI和机器学习方面的领导地位，将随着行业成熟为投资者和患者带来显著回报 [5] - 2025年第一季度是公司的关键转折点，临床阶段产品组合取得重大进展，RADAR AI平台能力扩展，为未来几个季度的多个价值创造催化剂奠定基础 [6] 其他重要信息 - 公司自2021年1月上次融资后，保持严格的资本管理，将分子推进到临床试验和关键转折点，执行推进临床项目和扩展AI平台能力的双重战略 [22] - LP - 184获批后，每个儿科疾病指定可获得价值1 - 1.5亿美元的优先审评券，公司和Starlight有四个此类机会 [12] - 公司目前有23名员工，主要专注于研究和药物开发工作 [25] 问答环节所有提问和回答 问题1: RADAR AI模块商业化的计划、收费模式及数据聚合计划 - 公司将采用免费增值模式，先让用户习惯使用该工具，以推动合作，后续会讨论具体路线图和商业模式，优先选择易扩展的模块，目标是推进管线并促成大型技术合作 [37][38][39] 问题2: HARMONIC试验的设计，是否仍在美国招募更多患者 - 试验最初在美国进行7名患者的导入队列试验，结果积极，之后进入扩展队列，扩展队列包括美国和亚洲患者，按2:1随机分组 [40][41][44] 问题3: LP - 184试验的入组情况 - LP - 184试验预计下个月完成入组，目前已入组五十多名患者，入组完成后不久将获得初步数据、生物标志物相关性等 [48][49] 问题4: FDA是否会使用AI进行评估 - 预计FDA未来12个月会在评估科学文献、数据等方面使用AI，这有助于降低成本和加快速度，但会先并行评估一段时间，预计至少两年后风险可得到解决 [49][50][51] 问题5: AI领域新资金情况 - 公司决定直接向市场开放模块，是因为看到很多AI优先公司的工作缺乏精度或重点，而AI基金积极关注AI，这有助于提升公司长期形象并吸引新投资者 [51][52]

公司参会信息 - 临床阶段精准肿瘤学公司Prelude Therapeutics将参加2025年5月7日在纽约举行的公民生命科学会议 [1] - 2025年5月7日上午11点，公司首席执行官Kris Vaddi博士、总裁兼首席医疗官Jane Huang医学博士和首席科学官Peggy Scherle博士将参加炉边谈话 [2] - 炉边谈话将进行网络直播，可在公司网站“活动与演示”板块观看，录像将存档90天 [2] 公司简介 - Prelude Therapeutics是一家领先的精准肿瘤学公司，致力于为癌症患者开发创新药物 [3] - 公司管线包含多种新型候选药物，如一流的高选择性静脉注射和口服SMARCA2降解剂、潜在的同类最佳CDK9抑制剂 [3] - 公司利用靶向蛋白降解技术，与合作伙伴发现、开发和商业化下一代降解剂抗体偶联物 [3] 投资者联系方式 - 投资者可联系公司高级副总裁Robert Doody，电话484.639.7235，邮箱RDoody@preludetx.com [4]

公司动态 - Prelude Therapeutics Incorporated（纳斯达克代码：PRLD）将于2025年5月7日参加在纽约举行的Citizens Life Sciences Conference [1] - 公司首席执行官Kris Vaddi博士、总裁兼首席医疗官Jane Huang博士以及首席科学官Peggy Scherle博士将于2025年5月7日上午11:00 ET参与炉边谈话 [2] - 炉边谈话的直播可通过公司官网的"Events and Presentations"栏目观看 录制内容将在官网存档90天 [2] 公司业务 - Prelude Therapeutics是一家专注于精准肿瘤学的临床阶段公司 致力于为癌症患者开发创新药物 [3] - 公司研发管线包括首创的SMARCA2降解剂（静脉注射和口服剂型）以及潜在同类最佳的CDK9抑制剂 [3] - 公司正在利用靶向蛋白降解技术开发新一代降解抗体偶联物（Precision ADCs）并与合作伙伴共同推进商业化 [3] - 公司使命是将精准医疗的承诺带给每一位有需求的癌症患者 [3] 投资者关系 - 投资者联系人：Robert Doody 投资者关系高级副总裁 联系方式：4846397235 邮箱：RDoody@preludetx.com [4]

文章核心观点 Acrivon Therapeutics宣布将于2025年3月25日举办虚拟研发活动，展示其AP3平台药物发现能力及项目进展 [1] 活动信息 - 活动时间为2025年3月25日下午4点至5点15分（美国东部时间） [1] - 活动形式为网络直播，链接在公司网站投资者板块的活动与演示页面，直播至少保留30天 [2] - 活动议程包括公司领导、创始团队和子宫内膜癌关键意见领袖的演讲及问答环节 [1] 关键意见领袖 - 包括丹麦哥本哈根大学医院首席肿瘤学家Mansoor Raza Mirza等 [5] 公司概况 - 是临床阶段精准医学公司，利用AP3平台发现、设计和开发候选药物 [1][3] - AP3平台可测量肿瘤细胞蛋白信号网络和耐药机制，产生高分辨率定量数据用于药物设计等 [3] 候选药物 - 领先候选药物ACR - 368是CHK1和CHK2选择性小分子抑制剂，在多肿瘤类型2期试验中推进，获FDA快速通道指定和突破性设备指定 [3] - ACR - 2316是新型WEE1/PKMYT1抑制剂，临床前研究显示有单药活性 [4] - 还有一个临床前细胞周期项目，靶点未披露 [4] 分析平台 - 开发了AP3 Interactome，用于综合分析内部AP3磷酸化蛋白质组药物分析数据集，推进内部研究项目 [6] 投资者和媒体联系人 - Adam D. Levy，邮箱alevy@acrivon.com [8] - Alexandra Santos，邮箱asantos@wheelhouselsa.com [8]

业绩总结 - 2024年6月30日财年综合亏损4770万澳元，经营活动现金流约负2300万澳元，累计亏损1.113亿澳元[66] - 截至2024年9月30日，现金及现金等价物4643.0891万澳元，借款207.444万澳元，总股本1.06860437亿澳元[50] - 公司目前无产品收入，预计几年内难以实现盈利[72] 用户数据 - 无相关内容 未来展望 - 预计在可预见的未来持续运营亏损，药物研发成本将增加[68] - 需额外融资，可能无法筹集足够资金[74] - 预计保持新兴成长公司身份至美国首次公开发行完成五周年后财年最后一日或非关联方持有的有表决权和无表决权普通股全球总市值达7亿美元以上[158] 新产品和新技术研发 - 是研发公司，开发和商业化用于精准肿瘤学的放射性药物产品平台，技术处于临床前和临床开发阶段[36] - 有6个授权平台技术管线，与MD安德森癌症中心成立合资企业开发新型放射性药物产品[37] 市场扩张和并购 - 2023年3月收购Pharma15 Corporation，需支付230万美元或发行最多4700万股普通股作为或有对价[148] 其他新策略 - 拟发售至多1.574205亿股普通股，由52.4735万份美国存托股份代表，另有7871.0642万股期权对应的普通股[7][8] - 2024年6月获6250万澳元私募配售承诺，发行15.62968525亿股新股[39] - 2024年7月1日发行5.97130727亿股，募资2390万澳元；8 - 9月发行9.65837798亿股，募资3860万澳元[39] - 使用私募配售净收益推进临床试验、药品制造、补充营运资金和用于一般公司用途[39] - 追求所有候选药物的FDA批准，获批后将在美国商业化并在其他地区寻求监管批准[37]