文章核心观点 公司在2025年第一季度临床管线推进、AP3平台能力扩展及高管团队建设方面取得进展 ACR - 368和ACR - 2316展现积极数据 公司资金预计可支持运营至2027年第二季度 [1][2] 近期亮点 - 呈现ACR - 368正在进行的2b期注册意向试验中期数据 20名OncoSignature阳性患者确认总缓解率35% 疾病控制率80% 复发患者确认总缓解率50% 难治患者确认总缓解率33% [3] - 介绍公司Generative Phosphoproteomics AP3平台扩展能力 包括AP3数据门户等工具 可突破传统和当前AI药物发现局限 设计差异化化合物 [3][4] - ACR - 2316一期单药临床试验推进至DL4 DL1 - 3无安全问题和剂量限制性毒性 DL4正在招募 低剂量观察到药物靶点结合 DL3患者六周治疗后肿瘤缩小约25% [9] - 在AACR年会上展示AP3分析揭示ACR - 2316诱导肿瘤细胞死亡机制 [9] - 任命Mansoor Raza Mirza为首席医疗官 提拔Adam D. Levy为首席财务官 [9] 预期即将到来的里程碑 - 提供ACR - 368注册意向试验和验证性试验设计更新 [9] - 2025年下半年报告ACR - 2316一期临床研究初始临床数据 [9] - 2025年推进新的潜在同类首创细胞周期药物发现项目至开发候选提名 [9] 2025年第一季度财务结果 - 净亏损1970万美元 高于2024年同期的1650万美元 [5] - 研发费用1540万美元 高于2024年同期的1150万美元 主要因临床试验执行、临床前药物发现推进和人员增加 [6] - 一般及行政费用620万美元 与2024年同期基本一致 [7] - 截至2025年3月31日 公司现金、现金等价物和投资共1.648亿美元 预计可支持运营至2027年第二季度 [7] 公司概况 - 公司是临床阶段生物制药公司 利用Generative Phosphoproteomics AP3平台发现和开发精准肿瘤药物 [8] - 主要推进项目ACR - 368是CHK1和CHK2选择性小分子抑制剂 用于子宫内膜癌2期试验 获FDA快速通道指定和突破性设备指定 [11] - 利用AP3平台开发ACR - 2316等管线项目 ACR - 2316是新型WEE1/PKMYT1抑制剂 一期试验正在推进 还有临床前细胞周期项目 [12]

文章核心观点 公司宣布TUSCANY试验数据入选EHA 2025大会口头报告，TUS+VEN+AZA三联疗法正作为新诊断AML患者一线疗法开发 [1][2] 试验进展 - 新诊断患者TUS+VEN+AZA三联疗法数据入选EHA 2025大会口头报告 [1] - TUSCANY 1/2期研究由美国10个领先临床站点开展，计划中期至晚期2025年招募18 - 24名患者 [5] 疗法介绍 - TUS+VEN+AZA三联疗法是唯一安全且与突变无关的一线疗法，用于治疗无法接受诱导化疗的新诊断AML患者 [2] - 此前TUS 40mg或80mg两个剂量组显示出安全性、完全缓解和MRD阴性 [2] - 早期APTIVATE试验显示TUS单药及TUS+VEN组合在复发或难治性AML患者中安全性良好且活性广泛 [4] 报告详情 - 报告标题为TUSCANY研究，介绍TUS+VEN+AZA在新诊断AML患者中的安全性和有效性 [3] - 报告时间为2025年6月12日17:00 - 18:15 CEST，报告人是斯坦福大学医学院的Gabriel Mannis博士 [3] 公司介绍 - 公司是临床阶段生物技术公司，专注开发肿瘤精准药物，重点在血液学领域 [7] - 公司的tuspetinib已在复发或难治性AML患者中显示活性，正作为一线三联疗法开发 [7]

公司产品HT-KIT - HT-KIT是一种专有的反义寡核苷酸疗法，旨在靶向并沉默异常的KIT基因表达，该基因与多种罕见、难治性癌症有关 [1] - 该产品通过选择性结合突变KIT mRNA转录本并阻断其翻译，从而阻止KIT蛋白的产生，该蛋白是胃肠道间质瘤、系统性肥大细胞增多症和某些急性白血病等癌症中肿瘤生长的关键驱动因子 [2] - HT-KIT采用高度靶向的方法，在mRNA水平上攻击疾病，位于蛋白质表达的上游，可能避免小分子疗法中出现的耐药机制 [3] - HT-KIT是一种合成的反义寡核苷酸，采用公司独家授权的专有基因沉默技术开发，旨在抑制已知KIT突变是致癌驱动因素的肿瘤中的KIT基因表达 [5] 临床前数据亮点 - 临床前研究显示，HT-KIT在GIST和系统性肥大细胞增多症的临床前模型中显著抑制肿瘤生长 [6] - 治疗显示出对致癌KIT突变的有效下调，且未观察到全身毒性 [6] - 在使用带有激活KIT突变的癌细胞系的体外实验中，KIT表达降低超过80% [6] - 在全身给药HT-KIT后，GIST和肥大细胞肿瘤动物模型中的肿瘤生长受到显著抑制 [6][7] - 在肝脏、肾脏或骨髓中未观察到脱靶毒性，表明其安全性良好 [6][7] 公司战略与下一步计划 - 公司认为HT-KIT代表了一种首创的、在基因水平治疗KIT突变癌症的方法，为已用尽传统疗法的患者带来了希望 [2] - 公司预计将在2026年初向FDA提交新药临床试验申请，随后不久计划启动首次人体1期试验 [4] - 公司正积极与监管顾问和合同研究伙伴接洽，以加速临床开发 [4] - Hoth Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发创新、有影响力、突破性的疗法，目标是提高患者的生活质量 [6]

核心观点 - Aptose Biosciences在2025年第一季度财务报告中宣布其TUSCANY临床试验取得积极进展 使用tuspetinib联合venetoclax和azacitidine的三联疗法治疗新诊断急性髓系白血病患者显示出良好的安全性和有效性 特别是在40mg和80mg剂量组中均观察到完全缓解病例 包括携带高危TP53突变的患者[1][2][3] 临床试验进展 - TUSCANY 1/2期试验前两个队列数据显示 在40mg剂量组中 3名患者达到完全缓解(CR)且微小残留病灶阴性(MRD-) 包括携带双等位基因TP53突变、复杂核型、IDH2突变及FLT3-ITD突变的患者 无剂量限制性毒性(DLT)报告[3] - 80mg剂量组中3名患者全部实现完全缓解 包括携带TP53突变、DDX41突变及FLT3-ITD突变的患者 目前均继续接受治疗且未出现安全性问题[4] - 公司计划在2025年欧洲血液学协会(EHA)和美国血液学会(ASH)会议上公布更成熟的三联疗法数据[5][6][11] 财务表现 - 2025年第一季度净亏损550万美元 较2024年同期的960万美元减少410万美元[8] - 研发费用降至236万美元 较2024年同期的645万美元减少409万美元 主要因tuspetinib项目成本从392万美元降至148万美元以及人员相关费用减少[12][15] - 截至2025年3月31日 现金及现金等价物为470万美元 预计可维持运营至2025年5月底[14] 公司运营动态 - 普通股于2025年4月2日从纳斯达克退市 现于OTC市场交易(代码APTOF) 同时在多伦多证券交易所保持上市(代码APS)[4] - 截至2025年5月1日 流通普通股255万股 另有38,736股期权和126万股权证可行使[14] - 已终止APTO-253项目的开发 当期相关项目成本为零[15]

公司动态 - 公司宣布将参加美国银行证券2025年医疗保健会议 会议将于2025年5月14日太平洋时间下午2:35在拉斯维加斯Encore酒店举行 管理层将进行演讲并参与一对一投资者会议 [1] - 活动将通过公司官网提供在线音频直播 活动结束后30天内可在官网观看存档回放 [2] 公司背景 - 公司专注于发现、开发和商业化针对RAS/MAPK通路驱动癌症的精准肿瘤疗法 公司名称"Erasca"体现了其消除癌症的使命 [3] - 公司由精准肿瘤学和RAS靶向治疗领域的先驱共同创立 旨在开发新型疗法和联合治疗方案 全面阻断RAS/MAPK通路以治疗癌症患者 [3] - 公司拥有行业内最深入的RAS/MAPK通路研发管线之一 团队能力和经验得到科学顾问委员会的指导 顾问委员会包括全球RAS/MAPK通路领域的顶尖专家 [3] 联系方式 - 投资者关系联系人Joyce Allaire 来自LifeSci Advisors咨询公司 [4]

文章核心观点 Prelude Therapeutics公布2025年第一季度财务结果及临床开发管线和公司发展情况，其SMARCA2降解剂研发进展迅速，有望为侵袭性SMARCA4突变癌症患者带来新疗法，同时KAT6A降解剂和Precision ADCs项目也有积极进展，公司现金可支撑运营至2026年第二季度 [1][2] 临床项目更新及里程碑 PRT3789 - 用于治疗SMARCA4突变患者，该突变在约10%的非小细胞肺癌和5%的所有癌症中存在，患者临床预后差且对标准治疗反应不佳 [3] - 已完成单药剂量递增，选定500mg每周一次为推荐2期剂量，与多西他赛联合剂量递增完成，回填队列接近完成，预计2025年下半年公布更新数据 [4] - 正与默克合作开展与KEYTRUDA联合治疗SMARCA4突变癌症的2期临床试验 [5] - 2025年日本肿瘤学会年会上展示的1期中期数据显示其安全性良好，在NSCLC和上消化道癌症中均有响应 [6] PRT7732 - 是一种口服SMARCA2降解剂，与PRT3789化学组成不同 [7] - 2024年第四季度启动1期多剂量递增试验，目前正在招募第五剂量递增队列（60mg每日一次）患者，预计2025年下半年公布首次人体数据更新 [8] 高选择性KAT6A口服降解剂项目 - 公司正在开发一系列高选择性KAT6A口服降解剂，预计2025年第二季度推进优化先导化合物至候选提名，并于2026年提交IND申请 [9] - 公司认为选择性降解KAT6A可提高疗效、耐受性和与其他药物的联合应用潜力，并在2025年AACR年会上展示了临床前数据验证该假设 [10] 含SMARCA2/4双降解剂有效载荷的Precision ADCs - 公司正在开发强效SMARCA2/4双降解剂作为Precision ADCs的有效载荷，在多种癌症类型中抑制癌细胞生长并诱导细胞死亡 [11] - 2023年10月在36届EORTC - NCI - AACR研讨会上展示了Precision ADC平台的首个临床前数据，显示其在体内疗效和耐受性方面优于传统细胞毒性ADC [11] - 公司和合作伙伴AbCellera预计2025年提名该项目的首个开发候选药物 [11] 即将举行的投资者会议 公司将于2025年5月7日上午11点（美国东部时间）参加在纽约举行的Citizens 2025生命科学会议，首席执行官、总裁兼首席医疗官和首席科学官将参加炉边谈话，可在公司网站观看直播和回放 [12][13] 2025年第一季度财务结果 现金及等价物 - 截至2025年3月31日，现金、现金等价物、受限现金和有价证券为1.031亿美元，公司预计现有资金可支撑运营至2026年第二季度 [1] 研发费用 - 2025年第一季度研发费用从上年同期的2740万美元增至2880万美元，主要因SMARCA2临床试验费用增加，其中非现金费用（包括员工股票期权）为230万美元，低于上年同期的300万美元 [15] 一般及行政费用 - 2025年第一季度一般及行政费用从上年同期的690万美元降至580万美元，主要因股价下跌导致近期授予的股票估值降低，非现金费用（包括员工股票期权）为160万美元，低于上年同期的250万美元 [16][17] 净亏损 - 2025年第一季度净亏损为3210万美元，每股亏损0.42美元，与上年同期持平，其中非现金费用（包括员工股票期权）为380万美元，低于上年同期的550万美元 [18] 公司简介 Prelude Therapeutics是一家领先的精准肿瘤学公司，致力于为癌症患者开发满足未满足医疗需求的创新药物，其产品线包括SMARCA2和KAT6A降解剂等新型候选药物，并与合作伙伴开展Precision ADCs研究，目标是将精准医学惠及更多癌症患者 [19]

文章核心观点 - 公司报告TUSCANY试验新数据，TUS+VEN+AZA三联疗法对新诊断AML患者展现出安全性和抗白血病活性，有望成为一线治疗方案 [1][2][3] 公司动态 - 公司为临床阶段精准肿瘤学公司，专注开发肿瘤精准药物，重点在血液学领域，其领先临床阶段口服激酶抑制剂tuspetinib已在复发或难治性AML患者中展现活性，正作为一线三联疗法开发 [9] - 公司首席执行官将于2025年5月5日下午3点在2025 Bloom Burton & Co. 医疗保健投资者会议上介绍数据，演示文稿和网络直播可在公司网站获取 [5] 试验情况 试验背景与目的 - 公司开展TUSCANY 1/2期试验，推进基于tuspetinib的TUS+VEN+AZA三联疗法，目标是为新诊断AML患者创造一种对不同AML人群有效、持久且耐受性良好的一线疗法 [6] 试验设计 - 试验旨在测试TUS与标准剂量AZA和VEN联合的不同剂量和给药方案，用于无法接受诱导化疗的AML患者，TUS为每日一次口服药物，以28天为周期给药，起始剂量为每日40mg，每个剂量水平安全审查后计划进行剂量递增，美国多个试验点参与，预计2025年中晚期招募18 - 24名患者，数据将适时公布 [7] 试验数据 - 首批两个队列分别接受40mg或80mg TUS与VEN和AZA联合治疗，展现出良好临床安全性和抗白血病活性 [2] - 40mg剂量组：4名患者接受治疗，1名双等位基因TP53突变和复杂核型及FLT3野生型患者、1名有IDH - 2突变的FLT3野生型患者均达到完全缓解和MRD阴性状态，另1名FLT3野生型患者在第1周期达到CRi和MRD阴性状态，前3名患者继续治疗，第4名患者未响应治疗被停用，该剂量组未报告剂量限制性毒性 [4] - 80mg剂量组：3名不同突变特征患者接受治疗，该剂量被认为是最佳剂量，展现出安全性和稳定血药暴露水平及强效抗白血病活性，所有患者在第1周期达到符合完全缓解标准的原始细胞减少并继续治疗，1名TP53突变/CK和FLT3野生型患者在第1周期达到CRi标准并进入第2周期治疗，1名FLT3野生型患者达到CR，1名有FLT3 - ITD和NPM1突变且骨髓原始细胞计数为75%的患者达到CRi，所有患者治疗早期有望随治疗进展改善病情，将监测MRD状态，该剂量组未报告剂量限制性毒性 [4]

文章核心观点 公司将在会议上展示ACR - 2316的AP3生成磷酸化蛋白质组分析数据，其1期试验进展顺利且已观察到初步临床活性，公司利用AP3平台开发精准肿瘤药物 [1][2][3] 公司业务与平台 - 公司是临床阶段精准医学公司，利用AP3平台发现、设计和开发候选药物 [1] - AP3平台可测量肿瘤细胞蛋白信号网络和药物诱导耐药机制，用于基于通路的药物设计、适应症发现和反应预测 [5] - 公司开发了AP3相互作用组，用于综合分析内部AP3磷酸化蛋白质组药物分析数据集 [8] ACR - 2316相关情况 - ACR - 2316是选择性WEE1/PKMYT1抑制剂，临床前研究显示出差异化和优越的抗癌活性，正在进行1期单药治疗临床试验 [2] - 1期试验已完成三个剂量递增队列，无安全问题或剂量限制性毒性，DL4正在招募患者 [2] - 在剂量水平1和2观察到药物靶点结合，剂量水平3观察到约25%的RECIST肿瘤缩小和转移病灶减少 [2] - 公司将在AACR年会上展示ACR - 2316调节的CDK1、CDK2和PLK1诱导通路的AP3生成磷酸化蛋白质组分析数据 [1] 海报信息 - 海报标题为“Detailed mechanistic understanding of ACR - 2316, a novel, clinical - stage WEE1/PKMYT1 inhibitor, rationally designed for superior single - agent activity through potent activation of CDK1, CDK2, and PLK1 using Acrivon's Generative Phosphoproteomics AP3 platform” [4] - 摘要编号为357，海报分区/编号为17 / 1，会议类别为Experimental and Molecular Therapeutics，会议标题为Cell Cycle Effects of Anticancer Drugs [4] - 演讲者为Lei Shi博士，时间为2025年4月27日周日下午2:00 - 5:00 CT [4] 其他候选药物情况 - 公司领先候选药物ACR - 368正在进行潜在注册性2期试验，聚焦子宫内膜癌，已获FDA快速通道指定和突破性设备指定 [6] - 公司还有临床前细胞周期项目，靶点未披露 [7]

合作公告概述 - Akoya Biosciences与新加坡转化癌症 consortium (STCC) 宣布就SUPER研究达成合作 [1] - 合作旨在利用Akoya的IO60 panel进行空间蛋白质组学分析，以识别和验证预测免疫检查点抑制剂反应的关键生物标志物 [1] 研究背景与目标 - PD-1/PD-L1抑制剂虽革新癌症治疗，但患者反应差异巨大 [2] - SUPER研究是新加坡首个针对200名患者（100名特殊应答者与100名超进展者）的独特病例对照泛癌队列研究 [2] - 研究关键目标包括：识别最佳预测PD1/PDL1抑制反应的生物标志物组合；开发用于临床的预测性组合检测试剂盒/模型；建立针对极端应答者的国家生物标志物发现计划 [7] 合作意义与技术应用 - 研究将整合空间方法与DNA/RNA测序，以开发癌症免疫疗法的精准医疗方法 [5] - Akoya的IO60 panel将用于分析肿瘤微环境，深入了解免疫细胞相互作用和生物标志物表达模式 [5] - 该合作将Akoya先进的PhenoCode™ Discovery IO60 Panel应用于SUPER研究，通过空间多重分析对匹配的免疫肿瘤学极端应答者进行免疫表型分析 [6] 参与机构与研究前景 - SUPER研究由STCC主导，汇集新加坡多家顶尖公立医疗和研究机构，包括国家癌症中心、国立大学癌症研究所等 [6] - 研究结果可能对未来癌症免疫疗法和医疗成本优化产生重大影响 [5] - 该合作有望通过结合尖端空间蛋白质组学与临床见解，塑造精准肿瘤学的未来 [6] 公司及合作方简介 - Akoya Biosciences作为空间生物学公司，提供全面的单细胞成像解决方案，服务于探索、转化和临床研究 [8] - STCC是新加坡于2020年成立的国家级协调联盟，旨在协同新加坡的癌症研究能力 [9] - STCC汇集新加坡基础、临床和转化研究人才，致力于在选定的亚洲癌症领域打造全球卓越高峰 [10]

文章核心观点 Aptose公司管理团队将参加2025年5月5 - 6日在多伦多举行的Bloom Burton & Co.医疗保健投资者会议，公司董事长、总裁兼首席执行官将进行演讲并安排一对一会议 [1][2] 会议信息 - 会议日期为2025年5月5 - 6日 [1] - 公司董事长、总裁兼首席执行官William G. Rice博士将于5月5日下午3点（美国东部时间）进行企业展示和网络直播演讲 [2][3] - 网络直播链接为https://event.summitcast.com/view/hG2KhRan38C8o5wZiWyxNK/gmdcbaMxMaML5y8VPDckgT，企业展示资料将在Aptose网站发布 [3] - 该会议汇聚对加拿大医疗保健行业最新发展感兴趣的美国、加拿大和国际投资者，参会者可通过展示和私人会议获取加拿大上市公司和私人公司的最新信息，更多信息可访问bloomburton.com/conference [4] 公司信息 - Aptose是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发满足肿瘤学未满足医疗需求的精准药物，初期专注于血液学 [5] - 公司小分子癌症治疗药物管线产品可单药有效，也能增强其他抗癌疗法疗效且无重叠毒性 [5] - 公司临床阶段的主要化合物tuspetinib（TUS）是一种口服激酶抑制剂，在复发或难治性急性髓系白血病（AML）患者的单药和联合治疗中显示出活性，正被开发用于新诊断AML的一线三联疗法 [5]