公司核心事件 - 公司宣布其新型PGN-EDODM1分子获得美国专利商标局颁发的物质组成专利 [1] - 该专利是公司不断扩大的专利组合的基石，预计将为PGN-EDODM1在美国提供直至2042年下半期的独占权 [1] - 专利号為12,465,646，该专利的颁发补充了公司不断扩大的全球专利资产，其中包括多项已颁发和待批的专利 [2] 专利产品PGN-EDODM1 - PGN-EDODM1是公司利用其专有增强递送寡核苷酸平台开发的在研候选药物，用于治疗1型强直性肌营养不良 [1][3] - 该药物旨在通过结合致病性CUG三核苷酸重复扩增，释放关键RNA剪接蛋白MBNL1，以恢复其正常剪接功能，而非降解DMPK转录本 [3] - 美国食品药品监督管理局已授予PGN-EDODM1用于治疗DM1的孤儿药资格和快速通道资格 [3] 公司技术与平台 - 公司是一家临床阶段生物技术公司，致力于开发下一代寡核苷酸疗法，以改变严重神经肌肉和神经系统疾病的治疗 [4] - 公司的增强递送寡核苷酸平台基于超过十年的研发，利用细胞穿透肽来改善共轭寡核苷酸疗法的吸收和活性 [4] - 公司正在利用该平台构建一条旨在针对严重疾病根本原因的寡核苷酸治疗候选药物管线 [4]