公司概况与上市信息 - 嘉因生物是一家专注于基因疗法及寡核苷酸药物的生物制药公司，拥有全球领先的递送载体技术 [2] - 公司于2026年1月14日正式向港交所递交招股说明书，拟主板挂牌上市，建银国际担任独家保荐人 [2] 核心技术平台 - 公司基于自主研发的AAVarta（AI辅助AAV衣壳进化发现平台）和SODA（沉默寡核苷酸设计方法）技术平台，开发出了多元化且可扩展的产品管线 [4] 核心候选产品 EXG001-307 (SMA 1型) - EXG001-307是一种单剂量、基于AAV的基因疗法，用于治疗脊髓性肌萎缩症1型，旨在引导表达于中枢神经系统并尽量减少外周组织表达，以解决当前基因疗法的主要安全性局限 [4] - 该产品是治疗脊髓性肌萎缩症1型的潜在同类最佳候选产品，也是中国首个进入注册性临床试验阶段的国产SMA基因疗法 [5] - 全球SMA药物治疗市场预计将从2024年的46.401亿美元增长至2030年的59.319亿美元，并预计于2035年进一步增长至94.469亿美元 [4] - 该产品针对SMA 1型的开发阶段为III期，预期于2026年下半年启动III期受试者招募，并拥有全球商业权利 [3] 关键候选产品 EXG102-031 (wAMD) 与 EXG202 (眼底新生血管疾病) - EXG102-031是一种用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性(wAMD)的基于AAV的基因疗法 [4] - EXG202是一种用于治疗眼底新生血管疾病（包括wAMD、糖尿病黄斑水肿(DME)和视网膜静脉阻塞(RVO)）的基于AAV的基因疗法 [4] - 这两款产品是单剂量、基于AAV的基因疗法，旨在克服现有抗VEGF生物制剂因半衰期短需重复给药及通路抑制不完全导致疗效欠佳的局限性 [5] - 根据资料，这两款关键候选产品是全球首个及唯一同时抑制所有关键血管生成通路（VEGF A/B、VEGF-C/D、PlGF和血管生成素-2）的基因疗法 [5] - 全球眼底新生血管疾病药物治疗市场估计将从2024年的156亿美元增长至2030年的295亿美元，并预计于2035年进一步增长至558亿美元 [5] - EXG102-031针对wAMD的开发阶段为III期，预期于2026年下半年完成III期受试者招募 [3] - EXG202针对DME的开发阶段为II期，预期于2027年上半年启动II期研究；针对RVO的开发阶段为II期，预期于2027年下半年启动II期研究 [3] - 两款产品均拥有全球商业权利 [3] 其他在研产品管线 - 产品管线涵盖多种疾病领域，包括SMA 2/3型、慢性疼痛、阿尔茨海默病、雷特综合症、干性AMD、法布里病、杜氏肌营养不良症(DMD)等 [3] - 公司致力于通过创新的基因疗法及寡核苷酸类疗法，从罕见病领域拓展至影响更广泛患者群体的更常见疾病 [5] - 主要产品开发进展：EXG001-307 (SMA 2/3型) 预期2026年下半年提交IND；EXG112 (慢性疼痛) 预期2026年下半年提交IND；EXG115 (阿尔茨海默病) IND提交待定；EXG116 (雷特综合症) 预期2026年下半年启动IIT；EXG113 (干性AMD) IND提交待定；EXG110 (法布里病) 预期2027年下半年完成I期；EXG111 (DMD) 预期2027年下半年提交IND [3] 融资与资金用途 - 公司已获得君联资本、高瓴、险峰、济峰资本、凯泰资本、联想之星、淡马锡、CPE源峰、博远资本、泰福资本、清池资本、浙江基金、万联证券等知名机构的投资 [6] - IPO募集所得资金净额将主要用于：核心产品EXG001-307的研发；关键产品EXG102-031的研发；关键产品EXG202的研发；其他管线产品的研发；加强技术平台能力；以及用作营运资金、业务拓展及一般企业用途 [6]

公司概况与业务 - 公司为一家专注于基因疗法及寡核苷酸药物的生物制药公司 [1] - 公司拥有全球领先的递送载体技术 [1] - 公司拥有自主研发的AAVarta（AI辅助AAV衣壳进化发现平台）及SODA（沉默寡核苷酸设计方法） [1] - 核心候选产品EXG001-307旨在成为同类最佳的脊髓性肌萎缩症1型疗法 [1] - EXG001-307已于2022年6月获国家药监局IND批准，并已在中国完成I/II期临床试验 [1] - 关键候选产品EXG102-031是用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性的AAV基因疗法 [1] - 关键候选产品EXG202是用于治疗包括湿性年龄相关性黄斑变性在内的眼底新生血管疾病的AAV基因疗法 [1] - 上述两款产品旨在克服现有抗VEGF生物制剂的局限性 [1] 行业市场前景 - 全球基因疗法市场预计将由2024年的约28亿美元增长至2035年的320亿美元 [2] - 中国基因疗法市场预计将增长至2035年的人民币116亿元 [2] - 全球SMA药物市场预计将由2024年的46.401亿美元增长至2035年的94.469亿美元 [2] - 中国SMA药物市场预计将由2024年的人民币5.509亿元增长至2035年的人民币32.945亿元 [2] 公司资本市场动态 - Exegenesis Bio已向港交所主板递交上市申请 [1] - 建银国际为本次上市的独家保荐人 [1]

公司概况与商业模式 - 公司是一家专注于基因疗法及寡核苷酸药物开发的生物制药公司，成立于2019年，核心技术平台包括AAVarta和SODA，聚焦于罕见病及常见疾病的创新疗法开发 [1] - 公司目前拥有11款在研候选产品，涵盖脊髓性肌萎缩症、湿性年龄相关性黄斑变性、法布里病等适应症 [1] - 核心产品EXG001-307（SMA 1型）已进入III期临床，EXG102-031（wAMD）和EXG202（眼底新生血管疾病）处于I/II期临床阶段 [1] - 商业模式以自主研发为主，生产主要依赖外包，未来计划通过全球市场销售实现收入 [1] 财务表现与盈利能力 - 公司目前无商业化产品，2025年前九个月收入仅129.9万元，主要来自为海外客户提供研发服务 [2] - 2024年净亏损2.20亿元，2025年前九个月净亏损9433万元，亏损持续扩大 [2] - 2025年前九个月，公司实现毛利13万元，毛利率仅10%，远低于生物制药行业通常60%以上的平均水平 [2] - 公司收入结构单一，2025年前九个月收入129.9万元全部来自为一名海外客户提供的rAAV载体测试服务，客户集中度100% [3] 财务状况与现金流 - 公司财务状况严峻，2025年9月末流动负债净额达16.32亿元 [5] - 截至2025年9月30日，现金及现金等价物为2.62亿元 [5] - 按当前每月约7000万元的现金消耗率（基于2025年前九个月经营活动现金净流出6275万元估算），现有资金仅能支撑约3.7个月运营 [5] 研发与管线进展 - 公司研发投入高，2024年及2025年前九个月研发开支分别占总运营开支的87.3% [2] - 与国内同行相比，公司研发投入效率偏低：2024年研发开支1.45亿元，仅推进1款III期、2款I/II期产品；而同类公司纽福斯同期研发投入3.2亿元，已有1款产品获批上市 [6] - 在核心SMA领域，竞争对手诺华Zolgensma已全球获批，国内竞争对手北京锦篮基因的GC101已进入III期临床，公司核心产品EXG001-307临床进度相对落后 [6] 核心产品临床数据 - 核心产品EXG001-307高剂量组仅66.7%患者实现无支撑独坐，疗效数据劣于诺华Zolgensma（91%患者实现独坐） [10] - EXG001-307高剂量组出现2例血栓性微血管病，存在安全性问题需进一步验证 [10] 供应链与客户集中度 - 公司对供应商依赖度较高，2025年前九个月前五大供应商采购占比47.6%，其中第一大供应商占比20.2% [8] - 核心原材料如AAV载体生产依赖第三方，供应链中断风险较高 [8] - 2025年前九个月，公司唯一客户贡献全部收入，客户集中度100%，合作稳定性及未来订单可持续性存在重大不确定性 [7] 公司治理与股权结构 - 公司实控人为吴振华博士、叶国杰博士、王立军女士及Landes Therapeutics Ltd，通过一致行动协议合计控制31.16%投票权 [8] - 董事长吴振华博士拥有20年基因治疗研发经验，曾任职于诺华等国际药企；首席科学官叶国杰博士专注AAV载体开发 [9] - 2023年7月，公司向关联方杭州行诚出售质粒生产线及设备，交易对价7290万元，截至2025年12月31日尚有2910万元款项未收回 [4] 行业与监管环境 - 中国基因治疗IND审批周期平均14个月，较美国（30天）显著延长 [11] - AAV类基因治疗产品尚未纳入中国的优先审评通道 [11] - SMA治疗市场竞争激烈，诺华Zolgensma已占据先发优势 [12]

公司简介与核心技术 - 公司是一家专注于基因疗法及寡核苷酸药物的生物制药公司，拥有全球领先的递送载体技术 [3] - 公司自主研发了AAVarta（AI辅助AAV衣壳进化发现平台）及SODA（沉默寡核苷酸设计方法）两大核心技术平台 [3] - 公司已开发出多元化且可扩展的产品管线，包括核心候选产品EXG001-307（SMA1型）以及两款关键候选产品EXG102-031和EXG202 [3] 核心产品管线 - 核心候选产品EXG001-307（SMA1型）旨在治疗嵴髓性肌萎缩症（SMA）1型，设计目标是降低全身性暴露风险并提高整体安全性，同时维持疗效，有望成为同类最佳候选产品 [3][4] - EXG001-307于2022年6月获得中国国家药监局IND批准，已在中国完成一项针对SMA1型患者的I/II期临床试验 [4] - 关键候选产品EXG102-031和EXG202是两种不同的单剂量、基于AAV的基因疗法，旨在治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）等眼底新生血管疾病，以克服现有抗VEGF生物制剂需重复给药和疗效欠佳的局限性 [3][4] 财务表现 - 公司产品尚未商业化，截至2024年12月31日止年度无任何收益 [5] - 截至2025年9月30日止九个月，公司录得收益人民币129.9万元，全部来自为一名海外客户提供研发服务 [5] - 2024年度研发开支为人民币1.45亿元，2025年截至9月30日止九个月研发开支为人民币8164.2万元 [6] - 2024年度公司录得期间亏损人民币2.198亿元，2025年截至9月30日止九个月录得亏损人民币9433.2万元 [7] 行业市场前景 - 全球基因疗法市场预计将从2024年的约28亿美元增长至2030年的126亿美元，复合年增长率为28.4%，并进一步在2035年达到320亿美元 [8] - 中国基因疗法市场预计将从2024年约人民币0.0亿元增长至2030年的人民币23亿元，复合年增长率高达123.0%，并预计在2035年达到人民币116亿元 [11] - 全球SMA药物市场从2020年的30.308亿美元增长至2024年的46.401亿美元，预计2030年将达到59.319亿美元，2035年将达到94.469亿美元 [14] - 中国SMA药物市场从2020年的人民币0.700亿元增至2024年的人民币5.509亿元，预计2030年将达到人民币16.877亿元，2035年将达到人民币32.945亿元 [17] 公司治理与股权 - 公司董事会由七名董事组成，包括三名执行董事、一名非执行董事及三名独立非执行董事 [20] - 公司创始人兼首席执行官吴振华博士担任主席、执行董事兼行政总裁，负责整体管理、战略规划及研发 [21] - 公司控股股东（吴博士、叶博士、王女士及Landes Therapeutics Ltd）通过一致行动协议共同行动，截至2026年1月6日合计控制公司31.16%的投票权 [22] - 主要股东包括Landes Therapeutics Ltd、LDS Holdings Limited、LC Healthcare Fund II, L.P.、Black Elk Peak Limited等机构投资者 [25] 上市相关中介 - 本次上市的独家保荐人为建银国际金融有限公司 [26] - 核数师及申报会计师为德勤 关黄陈方会计师行 [26] - 独立行业顾问为弗若斯特沙利文（北京）咨询有限公司 [26]

公司简介与核心技术 - 公司是一家专注于基因疗法及寡核苷酸药物的生物制药公司，拥有全球领先的递送载体技术 [3] - 公司自主研发了AAVarta（AI辅助AAV衣壳进化发现平台）及SODA（沉默寡核苷酸设计方法）两大核心技术平台 [3] - 公司已开发出多元化且可扩展的产品管线，包括核心候选产品EXG001-307（SMA1型）及两款关键候选产品EXG102-031（wAMD）和EXG202（眼底新生血管疾病） [3] 核心产品管线 - 核心候选产品EXG001-307（SMA1型）旨在降低全身性暴露风险并提高整体安全性，同时维持疗效，是治疗SMA1型的潜在同类最佳候选产品 [4] - EXG001-307（SMA1型）于2022年6月获得中国国家药监局IND批准，已在中国完成一项I/II期临床试验 [4] - 关键候选产品EXG102-031及EXG202是两种不同的单剂量、基于AAV的基因疗法，旨在克服现有抗VEGF生物制剂需重复给药和疗效欠佳的局限性 [4] 财务表现 - 截至2024年12月31日止年度，公司并无收益 [5] - 截至2025年9月30日止九个月，公司录得收益人民币129.9万元，来自为一名海外客户提供研发服务 [5] - 2024年度及2025年截至9月30日止九个月，公司研发开支分别为人民币1.45亿元以及8164.2万元 [6] - 截至2025年9月30日止九个月，公司录得期间亏损人民币9433.2万元 [7] 行业市场前景 - 全球基因疗法市场预计将从2024年的约28亿美元增长至2030年的126亿美元，复合年增长率为28.4%，并于2035年进一步增长至320亿美元 [8] - 中国基因疗法市场预计将从2024年约人民币0.0亿元增长至2030年的人民币23亿元，复合年增长率为123.0%，并于2035年进一步增长至人民币116亿元 [11] - 全球SMA药物市场从2020年的30.308亿美元增长至2024年的46.401亿美元，预计2030年将达59.319亿美元，2035年将达94.469亿美元 [14] - 中国SMA药物市场从2020年的人民币0.700亿元增至2024年的人民币5.509亿元，预计2030年将达人民币16.877亿元，2035年将达人民币32.945亿元 [17] 公司治理与股权 - 公司董事会由七名董事组成，包括三名执行董事、一名非执行董事及三名独立非执行董事 [20] - 吴振华博士担任主席、执行董事兼行政总裁，负责整体管理、战略规划、业务发展及整体研发计划 [21] - 截至2026年1月6日，控股股东吴博士、叶博士、王女士及Landes Therapeutics Ltd通过一致行动安排，合计控制公司31.16%的投票权 [22] - 主要股东包括Landes Therapeutics Ltd、LDS Holdings Limited、LC Healthcare Fund II, L.P.、Black Elk Peak Limited等 [25] 上市相关中介 - 独家保荐人为建银国际金融有限公司 [26] - 核数师及申报会计师为德勤•关黄陈方会计师行 [26] - 独立行业顾问为弗若斯特沙利文（北京）咨询有限公司 [26]