涉及的行业与公司 **行业** * siRNA药物行业（核酸疗法）[1] **公司** * **海外公司**：Alnylam、Arrowhead、Dicerna[1] * **国内公司**：舶望、圣因、瑞博、前沿、恒瑞医药、必贝特、前沿生物、悦康药业、阳光诺和、福元医药、瑞博生物、石药集团、中国生物制药、靖因药业[2][3] * **合作方/跨国药企**：诺华、罗氏、Madrigal、GSK[2] 核心观点与论据 **siRNA药物行业与技术** * siRNA药物机制优势突出，可精准沉默致病蛋白，高效且作用时间长，是新药开发热门方向[1] * 递送技术是siRNA药物的核心技术，肝外递送是当前突破重心[1] * 肝外递送技术路径包括LNP、抗体、肽类以及VLP递送，各有优劣，其中AOC（抗体偶联）发展稍快[1] **海外行业发展与竞争** * 海外巨头渐入收获期，Alnylam开发的GalNAc肝内递送技术已成为肝递送的“标准答案”[1] * 针对PCSK9、AGT、Lp(a)以及ApoC3等心血管常见靶点的siRNA药物已进入临床后期或商业化阶段[1] * 针对肌肉、神经系统及眼部等肝外器官的递送仍处研发早期，Alnylam的C16平台（CNS领域）和Arrowhead的TRiM平台（脂肪组织领域）已初步展现潜力[1] * 未来新靶点的发现与肝外递送平台将成为竞争的核心要点[1] **国内行业发展与布局** * 国产siRNA药物研发呈现百花齐放格局，初创企业与大型药企（BigPharma）均已入局，成为全球重要参与者[2] * 在跨国药企（MNC）存在较强BD（业务发展）意愿的背景下，国内已出现多起合作案例（如舶望/诺华、圣因/罗氏等）[2] * 国内企业在双靶点及肝外递送等新方向上积极布局，逐步缩小甚至在某些方面领先海外差距，未来有望引领行业发展方向[2] 其他重要内容 **投资建议** * 报告建议关注A股与港股的多家相关上市公司[3] **风险提示** * 创新药临床推进进度、临床数据及上市后销售情况不及预期的风险[3] * 地缘政治风险[3]

siRNA药物行业概况 - 以siRNA药物为代表的核酸疗法已成为新药开发热门方向 其机制可精准沉默致病蛋白 高效降解且作用时间长 相较于传统小分子和生物药优势突出 [1] - 行业核心技术在于递送系统 其中肝外递送是目前的突破重心 技术路径包括LNP、抗体、肽类以及VLP递送 各有优劣 其中AOC发展稍快 [1] 海外巨头发展现状 - 行业先驱Alnylam开发的GalNAc肝内递送平台凭借递送效率极高、特异性强以及作用持久等优势 已成为肝递送的“标准答案” [2] - 其他海外巨头如Arrowhead和Dicerna等针对PCSK9、AGT、Lp(a)以及ApoC3等心血管常见靶点的siRNA药物已进入临床后期或商业化的收获期 [2] - 针对肌肉、神经系统以及眼部等肝外器官的递送目前仍处于研发早期阶段 Alnylam的C16递送平台已在CNS领域、Arrowhead的TRiM平台在脂肪组织领域初步展现潜力 [2] - 未来新靶点的发现与肝外递送平台将成为竞争的核心要点 [2] 国内企业发展格局 - 国产siRNA药物研发呈现百花齐放格局 初创企业方向多样 BigPharma不甘落后相继入局 国内企业已成为全球siRNA赛道极为重要的参与者 [3] - 在较多慢病药物相继进入销售末期、急需新技术迭代的背景下 肝递送赛道MNC存在较强的BD意愿 已有舶望与诺华、圣因与罗氏、瑞博与Madrigal以及前沿与GSK的合作相继落地 [3] - 新方向上国内企业积极布局双靶及肝外递送 逐步缩小与海外的差距甚至进度领先 未来有望引领行业发展方向 [3]

**siRNA行业研究纪要关键要点** **涉及的行业与公司** * 行业：小核酸（siRNA）药物行业 [1] * 提及的海外公司：行业先驱Alnylam、Arrowhead、Wave Life Sciences [1] * 提及的国内公司：悦康药业、前沿生物、福元医药、必贝特、阳光诺和、成都先导、瑞博生物、靖因生物、舶望制药 [2] * 提及的产业链公司：药明康德、联化科技、奥锐特、蓝晓科技、纳微生物、九洲药业 [2] **核心观点与论据** * **行业前景广阔**：siRNA药物具备高效低毒、疗效持久的优势，已成为新药开发热门方向，BD交易频出 [1] 根据弗若斯特沙利文数据，全球siRNA药物市场有望在2040年达到503亿美元 [1] * **技术发展现状**：GalNAc肝内递送平台已较为成熟，是肝内靶点siRNA药物的“标准答案” [1] 针对PCSK9、AGT、Lp(a)以及APoC3等心血管常见靶点的siRNA药物已被证明成药潜力 [1] * **未来竞争核心**：针对肌肉、神经系统以及眼部等肝外器官的递送目前仍处于研发早期阶段 [1] 未来新靶点的发现与肝外递送平台将成为竞争的核心要点 [1] Alnylam的C16递送平台已在阿尔茨海默病领域、Arrowhead和Wave Life Sciences在针对脂肪组织领域初步展现潜力 [1] * **国产企业机遇**：全球角度来看国内小核酸企业已成为极为重要的参与者 [2] 在慢病药物急需新技术迭代的背景下，肝递送赛道MNC存在较强的BD意愿 [2] 近期已有舶望与诺华、圣因与罗氏以及瑞博与Madrigal的合作相继落地 [2] * **具体投资方向**：国产siRNA药物有望在热门靶点如PCSK9、Lp(a)等取得合作机会 [2] 新需求如减重、CNS递送等随着海外巨头的突破，行业前景也被进一步打开 [2] **其他重要内容** * **投资建议**：持续看好小核酸产业的发展前景以及国产小核酸新药研发企业的投资机会 [2] * **市场背景**：90-00年代慢病药物相继进入销售末期、急需新技术迭代 [2]