财务与运营状况 - 公司目前处于大致现金中性状态，并走在实现盈利的道路上 [6] - 在现金运营开支基础上，公司已接近盈亏平衡，即净产品收入与现金运营费用接近 [64] - 公司拥有超过4.5亿美元现金，并通过与Sobi的交易货币化了EMPAVELI在美国以外地区的特许权使用费，财务状况良好 [64] 业务线表现与关键指标 **EMPAVELI (Pegcetacoplan)** - **PNH适应症**：市场表现稳定，尽管有口服竞品上市，但未出现大量患者流失，且累计已有15%尝试口服疗法的患者回归使用EMPAVELI [24] 该药物已积累了超过3000患者年的用药安全数据，期间未观察到任何脑膜炎球菌感染病例，安全性表现卓越 [25] - **C3G/IC-MPGN适应症（新获批）**：美国患者总数约5000人，其中约50%在10年内会进展至终末期肾病 [9] 在VALIANT三期临床试验中，药物显示出显著疗效：蛋白尿减少约68%，eGFR稳定，且治疗6个月后70%患者肾脏活检中无C3沉积痕迹 [10][11] 截至年底，已获得约225份起始用药表格，相当于在首个完整季度内渗透了约5%的目标患者群体 [14][32] - **未来研发管线**：正在进行针对局灶节段性肾小球硬化症（FSGS，约13000名患者）和移植肾功能延迟恢复（DGF）的三期临床试验，预计明年提供更多更新 [26][28][29] **SYFOVRE (Pegcetacoplan)** - **地理萎缩适应症**：2025年市场受到患者共付援助基金短缺的严重影响，导致约20%需要帮助的患者无法负担治疗，扰乱了视网膜诊所运营，并使得GA治疗被部分推迟 [41][42] 公司为此提供了近4000万美元的免费药品以支持现有患者 [76] - **市场竞争与份额**：公司始终保持市场领导地位，总体市场份额稳定在60%以上，在新患者注射份额方面，2024年有所下滑，但2025年初恢复至约55% [45] - **长期数据与功能评估**：GALE研究五年数据显示，治疗可帮助患者节省约一年半的视力损失 [47] 公司正在开发基于AI/机器学习的新成像技术，以量化评估视网膜周边功能衰退，帮助医生和患者更好地理解疾病进展和治疗效果，该技术预计将在2026年成为行业焦点 [52][54][57][58] 市场与竞争格局 - **C3G/IC-MPGN市场**：主要竞品为口服药物Fabhalta，其在蛋白尿减少方面的疗效约为25-30% [36] 公司产品具有差异化优势：标签更广（涵盖C3G、IC-MPGN、成人与儿科、移植前后），且基于6个月数据获批，疗效数据更优（蛋白尿减少68%） [13][37] - **地理萎缩市场**：主要竞品为Izervay，公司市场份额领先 [45] 竞争环境受到外部因素（共付援助基金）影响较大 [41][75] - **PNH市场**：存在口服竞品，但EMPAVELI凭借疗效和安全性保持了患者忠诚度 [24][25] 公司战略与发展方向 - 公司专注于补体通路，特别是补体因子C3的调控，并在此基础上开发疗法 [4][5] - **肾脏疾病领域**：计划通过医生教育（特别是针对成人肾病学家）、借助《新英格兰医学杂志》的出版物以及口碑传播，进一步渗透C3G/IC-MPGN的5000人患者市场 [16][18][20] 将C3靶向治疗扩展到FSGS和DGF等更大适应症 [26] - **眼科疾病领域**：2026年战略重点是通过引入新的功能成像技术，重新定义视网膜社区对地理萎缩和湿性AMD疾病进展的理解，从而推动SYFOVRE的应用 [43][44][54][60] 同时，推进SYFOVRE与皮下注射C3 siRNA的联合疗法研究，旨在延长给药间隔至每三个月一次并增强疗效 [67][68] - **营销策略**：当前重点从直接面向消费者的广告转向医生教育，以解决其在处方决策中的摩擦 [77] 管理层对经营环境与前景的评论 - **肾脏病市场**：对C3G/IC-MPGN的上市进展感到满意，首个完整季度接近5%的渗透率表明上市非常成功，并验证了5000名患者的流行病学估计 [32] 认为在需要透析的严重疾病中，疗效是首要考虑因素，给药途径并非主要问题 [39] - **眼科市场**：承认2025年共付援助基金问题对GA治疗造成了重大干扰，导致业务出现摩擦和免费药品发放增加 [42][76] 但对2026年持乐观态度，预计随着新功能评估技术的引入和市场对疾病认知的加深，情况将有所改善 [44][54] - **财务前景**：基于现有商业产品和费用结构，公司有信心实现盈利 [64] 其他重要信息 - 公司拥有自主研发的C3靶向siRNA技术，用于与SYFOVRE的联合疗法 [67][69] - 正在开发增强现实头显等工具，帮助患者家属理解患者的视觉障碍，提升治疗体验 [57] 问答环节所有提问和回答 问题: 请介绍C3G和IC-MPGN新适应症的机遇和上市策略 [7] - 这是首次在该领域获批的疗法，需要进行大量的医生教育和市场推广 [7] 上市策略针对三类肾病学家：儿科医生（偏好该给药途径和疗效）、移植肾病学家（谨慎但会跟随领先中心）和成人肾病学家（更保守，需要同行评议数据推动），目前儿科和移植领域采纳较快 [16][17][18][19] 截至年底已获得约225份起始表格，市场渗透良好 [14][32] 问题: 与口服竞品Fabhalta相比的差异化优势是什么 [12] - 主要差异在于疗效更优（蛋白尿减少68% vs 约25-30%），且产品标签更广泛，涵盖C3G、IC-MPGN、成人与儿科及移植前后患者，而竞品仅研究了成人C3G患者 [13][36][37] 问题: 如何进一步扩大在5000名C3G/IC-MPGN患者中的市场份额 [14] - 核心驱动力是医生教育，特别是借助《新英格兰医学杂志》的出版物影响成人肾病学家群体 [18][19] 良好的初期渗透率和口碑传播正在产生积极影响 [20][32] 问题: 医生在临床实践中如何区分C3G和IC-MPGN [21] - 两者区分并不严格，存在重叠，部分患者连续活检结果会变化 [22] 纳入IC-MPGN的关键意义在于提供了对补体经典通路的全面控制，这是上游抑制剂可能无法做到的 [22] 问题: PNH业务的现状和增长潜力如何 [23] - 业务保持稳定，真实世界数据表现卓越，患者反馈良好 [23] 尽管有口服竞品，但患者流失率低，且有15%的患者在尝试口服药后回流 [24] 超过3000患者年的安全数据未发现脑膜炎球菌感染，安全性突出 [25] 问题: FSGS和DGF等其他肾脏适应症的研发前景和 timelines [26] - 公司相信基于疾病机制和C3过度激活与eGFR快速下降的关联，这些试验有成功概率 [26] FSGS患者群体更大（约13000人）[26] 两项均为三期试验，刚刚启动，明年将提供更多更新 [28][29] DGF试验针对 deceased donor kidney transplant [30][31] 问题: 是否有类似罕见病上市案例可作为参考 [32] - 目前没有完美的可比案例，但首个完整季度接近5%的流行病学渗透率本身就是一个非常积极的指标 [32] 问题: C5抑制剂在C3G/IC-MPGN中是否有效 [35] - C5抑制剂可能对蛋白尿有一定影响，但无法消除肾脏中致病的C3沉积，因此无法针对疾病根源 [35] 问题: SYFOVRE在地理萎缩领域的当前状况和未来增长路径 [40] - 2025年市场受共付援助基金短缺影响严重，打乱了诊疗流程，导致增长受阻 [41][42] 公司拥有长期疗效数据和新的功能成像技术，2026年战略是通过重新定义疾病认知和展示治疗益处来推动增长 [43][47][54] 市场份额保持领先 [45] 问题: 与竞品Izervay的市场份额动态 [45] - 公司始终保持市场领导地位，总体份额稳定在60%以上，新患者份额在2025年初恢复至约55% [45] 问题: 新的视网膜功能成像技术的细节、时间表和商业目标 [48][56][58][61][62] - 该技术基于AI/机器学习，能映射整个视网膜的光敏感度，量化周边视力衰退，帮助医生和患者可视化疾病进展和治疗效果 [52][58] 相关数据分析即将公布，但作为实践工具在诊所广泛推广仍需时间 [61] 这是公司的自有技术，旨在服务更广泛的疾病治疗目标 [63] 问题: 公司的财务健康状况和未来损益展望 [64] - 公司接近现金运营收支平衡，拥有超过4.5亿美元现金，并通过资产货币化增强了财务状况，有足够的资源基于现有产品实现盈利 [64] 问题: SYFOVRE与C3 siRNA联合疗法的进展 [65] - 这是注册性二期试验，采用皮下siRNA（未来为自动注射器）与玻璃体内SYFOVRE联合给药，旨在将给药间隔延长至每三个月一次，并实现比单用SYFOVRE更强的疾病延缓效果 [67][68] siRNA技术为内部开发，与SYFOVRE同期给药 [69][71] 问题: 患者共付援助基金的情况是否会有变化 [75] - 该因素难以预测，但对患者和诊所运营已产生巨大影响，导致公司提供了大量免费药品 [75][76] 目前将此视为市场既定挑战。 问题: 直接面向消费者广告的投入策略 [77] - 当前营销重点已转向医生教育，因为患者治疗意愿较高，而医生端存在决策摩擦 [77]

财务数据和关键指标变化 - 公司目前基本实现现金中性 并处于盈利轨道上[6] - 公司拥有超过4.5亿美元现金 并通过与Sobi的交易将Empaveli美国以外地区的特许权使用费货币化 财务状况良好[64] - 在现金运营支出基础上 公司净产品收入与现金支出接近持平 已持续数个季度[64] - 在2025年前三个季度 由于患者自付费用援助基金会资金问题 公司提供了价值近4000万美元的免费药品 否则这部分可能成为商业收入[76] 各条业务线数据和关键指标变化 **Empaveli (Pegcetacoplan)** - **PNH适应症**: 尽管有口服替代药物上市 但并未出现大量患者从Empaveli转出 相反 累计已有15%尝试口服药物的患者重新转回使用Empaveli[24] 公司与合作伙伴Sobi在PNH及其他疾病领域积累了超过3000患者年的用药安全性数据 期间未观察到一例脑膜炎球菌感染病例[25] - **C3G/IC-MPGN适应症 (新获批)**: 在美国的首个完整季度末 已获得约225份起始治疗表格 约占美国5000名流行病学患者总数的5%[14][32] 市场启动表现良好[32] **Syfovre (地理萎缩适应症)** - 在2025年 由于患者自付费用援助基金会资金短缺 影响了约20%需要帮助的患者 导致视网膜诊所运营流程中断 地理萎缩治疗受到冲击[41][42] - 公司始终保持市场领导地位 市场份额稳定在60%以上[45] - 在新接受治疗的患者中 2024年市场份额曾显著下降 但在2025年初恢复 并维持在55%左右[45] - 长期Gale研究五年数据显示 Syfovre可为患者节省约一年半的视力损失[47] 各个市场数据和关键指标变化 **肾脏疾病市场 (C3G/IC-MPGN)** - 美国C3G和IC-MPGN患者总数约为5000人[9] - 约50%的患者在10年内会进展至终末期肾病(需要血液透析)[9] - 公司针对该适应症的市场渗透策略包括针对移植肾病专家、儿科肾病专家和成人肾病专家三类医生群体进行教育[16][17][18] **地理萎缩市场** - 竞争格局方面 公司与Izervay竞争 市场份额稳定在60%以上 新患者份额约为55%[45] - 市场增长面临挑战 主要源于患者自付费用援助问题导致的诊疗摩擦[75][76] 公司战略和发展方向和行业竞争 **研发管线与未来方向** - 公司专注于补体通路 特别是补体因子C3[4][5] - 除了已获批的PNH和C3G/IC-MPGN 公司正在针对局灶节段性肾小球硬化症(FSGS 美国约13000名患者)和移植肾功能延迟恢复进行III期临床试验[26][29] - 公司正在开发一项结合Syfovre玻璃体内注射和皮下注射siRNA(可降低全身C3水平约90%)的联合疗法 旨在实现每三个月给药一次 并取得优于单用Syfovre的疗效[67][68][69] 该siRNA技术为内部开发[69] - 公司正在开发一种基于机器学习和AI的视网膜功能成像技术 旨在帮助医生量化和理解地理萎缩及湿性AMD患者的功能衰退 并展示治疗益处 该技术基于公司Oaks和Derby研究的微视野检查数据训练而成[52][53][58][63] 相关分析数据将很快公布 但作为实用工具在诊所广泛推广仍需时间[61] **市场竞争与差异化** - 在C3G/IC-MPGN领域 与口服竞争产品Fabhalta相比 Empaveli具有显著疗效差异(蛋白尿减少约68% vs 约25-30%)[10][36][37] 并且拥有更广泛的标签 涵盖C3G和IC-MPGN、成人和儿科患者、移植前及移植后设置[13] - 与针对C5的补体抑制剂相比 针对C3的Empaveli能直接解决肾脏中C3沉积的疾病驱动根源[35] - 对于给药途径(皮下注射 vs 口服) 管理层认为在疾病严重、预后差的情况下 疗效是首要考虑因素[38][39] **地理萎缩业务战略调整** - 针对市场挑战 公司将更多精力转向医生教育 而非直接面向患者的营销活动[77] - 公司计划在2026年与视网膜学界重新探讨地理萎缩的意义 并推广其功能成像技术 以帮助医生更好地理解疾病进展和治疗效果[43][44][54][60] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对2026年抱有期待 将有非常多令人兴奋的事情发生[6] - 在C3G/IC-MPGN的推广中 医生教育是关键 特别是成人肾病专家需要看到同行评议的发表数据(如《新英格兰医学杂志》文章)才会更深入地考虑治疗患者[18][19] - 2025年对视网膜诊所而言是非常困难的一年 主要受患者自付费用援助资金问题影响[41] - 公司无法预测患者自付费用援助基金会的未来变化 但承认其对患者和诊所运营产生了巨大影响[75] - 公司相信凭借现有商业产品和费用结构 拥有实现盈利所需的一切条件[64] 其他重要信息 - 公司是一家商业阶段公司 拥有两款获批药物(Empaveli和Syfovre) 覆盖四个适应症[5] - Empaveli在C3G/IC-MPGN的III期Valiant试验中显示出显著疗效 包括蛋白尿减少约68% 肾小球滤过率稳定 且治疗6个月后70%患者肾脏活检显示C3沉积消失[10][11] - 公司拥有增强现实头显技术 可帮助患者家属理解患者所经历的视力损失[57] 问答环节所有的提问和回答 问题: 请介绍C3G和IC-MPGN新适应症的进展和机会[7] - 回答: C3G和IC-MPGN是两种相似的肾脏疾病 美国患者约5000人 约50%在10年内会进展至终末期肾病 Empaveli在III期Valiant试验中显示出卓越疗效 包括蛋白尿减少约68% 肾小球滤过率稳定 治疗6个月后70%患者肾脏C3沉积消失 相关数据已发表在《新英格兰医学杂志》[9][10][11] 问题: 与口服竞争产品相比 公司的差异化优势是什么[12] - 回答: 竞争产品仅研究了成人C3G患者 而Empaveli的标签更广 涵盖C3G和IC-MPGN、成人和儿科、移植前后 且疗效更优(蛋白尿减少68% vs 约25-30%) 公司仅用6个月数据就完成了申报 进一步确立了差异化[13][36] 问题: 如何获取更大的市场份额(超过5%)[14] - 回答: 主要驱动力是医生教育 需要针对移植肾病专家、儿科肾病专家和成人肾病专家三类群体采取不同策略 儿科医生更倾向于公司的给药途径和疗效 移植中心兴趣浓厚 成人肾病专家行动较慢 需要看到同行评议数据 口碑传播正在发挥作用[16][17][18][19][20] 问题: 医生在临床上会区分C3G和IC-MPGN吗[21] - 回答: 区别不大 两种疾病存在重叠 将IC-MPGN纳入治疗范围的重要性在于其涉及补体激活的经典通路 而针对C3的抑制能提供对补体通路的全面控制[22] 问题: PNH业务的现状和增长潜力如何[23] - 回答: PNH业务稳定 真实世界数据显示Empaveli疗效显著且安全性良好 超过3000患者年用药中未出现脑膜炎球菌感染 尽管有口服药竞争 但患者转回率低[24][25] 问题: 对FSGS和移植肾功能延迟恢复这两个新适应症的看法和预期[26] - 回答: 公司相信有成功概率 依据是疾病机制和补体过度激活与eGFR快速下降的关联 FSGS患者数更多(约13000人) 移植肾功能延迟恢复与缺血再灌注损伤中的补体作用相关 两项均为III期试验 刚启动 明年会提供更多更新[26][27][28][29] 问题: 移植肾功能延迟恢复试验的入组标准是什么[30] - 回答: 适用于任何原因导致的肾移植 但必须是已故捐献者的肾脏 活体捐献者很少出现移植肾功能延迟恢复[30][31] 问题: 有哪些类似的罕见病上市表现可作为参考[32] - 回答: 肾脏领域目前没有很好的可比案例 主要参考指标是上市首季即达到近5%的流行病学渗透率 这预示着上市表现良好 并且朝着5000名患者的目标前进[32] 问题: C5抑制剂在C3G/IC-MPGN中会成功吗[35] - 回答: C5抑制剂可能对蛋白尿有一定影响 但无法解决肾脏中C3沉积的根本问题 控制疾病驱动因素需要针对根源C3[35] 问题: 皮下注射相对于口服给药途径是否是一个问题[37] - 回答: 有选择总是好的 对于快速进展的儿科患者或疾病较重的患者 疗效是首要考虑因素 考虑到血液透析仅能延长数年寿命 疗效优先的设置是良好的[38][39] 问题: Syfovre地理萎缩业务的现状和未来路径如何[40] - 回答: 2025年因患者自付费用援助问题导致市场受挫 但公司份额保持领先 长期数据积极 2026年的机会在于重新与视网膜学界沟通疾病认知 并推广功能成像技术来展示疾病进展和治疗益处[41][43][44][45][47] 问题: 与Izervay的竞争动态是否已稳定[45] - 回答: 公司始终保持市场领导地位 份额稳定在60%以上 新患者份额约55%[45] 问题: 如何量化展示Syfovre的益处[48] - 回答: 公司正在开发基于AI/机器学习的视网膜功能成像技术 可以像素化展示患者实际所见 并利用历史数据预测未来进展和治疗预期效果 该技术将帮助医生更好地理解疾病和评估治疗[52][56][57][58] 问题: 该功能成像技术何时可用[61] - 回答: 对真实世界数据的分析将很快公布 但作为实用工具在诊所广泛推广仍需时间[61] 问题: 该技术是公司的业务目标还是学术支持工具[62] - 回答: 这是公司的技术 基于内部研究数据训练 但公司愿意分享 以服务于治疗疾病的更大目标[63] 问题: 公司未来4-6个季度的损益展望如何[64] - 回答: 公司财务状况良好 现金充足 相信凭借现有商业产品和费用结构能够实现盈利[64] 问题: siRNA联合疗法项目的进展如何[65] - 回答: 该项目是关键的II期注册试验 旨在通过皮下注射siRNA(每三个月一次)联合玻璃体内注射Syfovre 实现更优疗效和更长的给药间隔[67][68][69] 问题: 患者自付费用援助基金会的情况是否有变化[75] - 回答: 无法预测其变化 但其影响巨大 导致了免费药品提供增加和医生接诊新患者的摩擦[75][76] 问题: 公司是否会加大直接面向患者的营销投入[77] - 回答: 目前公司将更多精力转向医生教育 因为患者治疗意愿已较高 而医生端存在摩擦[77]

财务数据和关键指标变化 - 公司目前基本实现现金运营费用中性 即净产品收入与现金运营支出基本持平 [6][61] - 公司拥有超过4.5亿美元现金 并通过与Sobi的交易将Empaveli美国以外地区的特许权使用费货币化 财务状况良好 [61] - 在2025年前三个季度 由于患者共付援助基金问题 公司提供了价值近4000万美元的免费商品 否则这部分可能成为商业产品 [73] 各条业务线数据和关键指标变化 **Empaveli (C3G/IC-MPGN)** - 在美国C3G和IC-MPGN的流行病学规模约为5000名患者 [8] - 在首个完整季度末 已获得约225份起始治疗表格 相当于渗透了约5%的市场 [13][31] - 在VALIANT 3期临床试验中 Empaveli显示出约68%的蛋白尿显著降低 eGFR稳定且在6个月时具有统计学意义 70%的患者在6个月治疗后肾脏活检中无C3沉积痕迹 [9][10] - 在阵发性睡眠性血红蛋白尿症适应症中 尝试口服替代疗法的患者累计有15%已回归使用Empaveli [22] - 公司与合作伙伴Sobi在PNH及其他疾病适应症中积累了超过3000患者年的用药安全性数据 期间未发现一例脑膜炎球菌感染病例 [23][24] **Syfovre (地理性萎缩)** - Syfovre在GA治疗市场中持续保持领先地位 市场份额稳定在60%以上 在新患者治疗中的份额约为55% [43] - 长期GALE研究五年数据显示 Syfovre治疗可为患者节省约一年半的视力损失 [44] - 2025年对视网膜诊所是艰难的一年 约20%需要共付援助的患者因基金会资金问题受到影响 导致诊所运营流程混乱 影响了GA治疗 [39][40] 各个市场数据和关键指标变化 **肾脏疾病市场** - C3G和IC-MPGN在美国约有5000名患者 其中约50%在10年内会进展为终末期肾病 [8] - 局灶节段性肾小球硬化症在美国有约13000名患者 公司已启动针对该适应症的3期临床试验 [25] **眼科市场** - 地理性萎缩是老年人失明的主要原因 [6] - 2025年视网膜诊所面临挑战 湿性年龄相关性黄斑变性患者若无法负担共付费用 医生常需使用样品药或转为每月注射的通用阿瓦斯汀 这打乱了治疗节奏 [40] 公司战略和发展方向和行业竞争 **公司战略与研发管线** - 公司专注于补体通路 特别是补体因子C3 并拥有两种已上市药物 覆盖四个适应症 [4][5] - 公司正在推进针对局灶节段性肾小球硬化症和移植肾功能延迟恢复的3期临床试验 [25][28] - 公司正在开展一项注册性2期临床试验 测试皮下注射siRNA与玻璃体内注射Syfovre的联合疗法 旨在将给药间隔延长至每三个月一次 并增强疗效 [64][65] - 公司开发了基于机器学习和AI的视网膜功能成像技术 旨在帮助医生更好地理解和追踪GA及湿性AMD患者的功能衰退 计划在2026年推进该技术的应用 [49][51][55][58] **行业竞争** - 在C3G/IC-MPGN领域 存在一款口服竞争产品 但其临床研究仅针对成人C3G患者 未涵盖儿科 IC-MPGN或移植后患者 而公司的Empaveli拥有更广泛的标签 [12] - 竞争产品在蛋白尿方面的获益幅度约为25-30% 而Empaveli的数据为68% [35] - 对于C5抑制剂用于C3G/IC-MPGN 虽然可能影响蛋白尿 但无法消除肾脏中的C3沉积 而C3沉积是疾病的驱动因素 [34] - 在GA市场 公司与Izervay竞争 并保持了市场领导地位 [43] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为公司正处于盈利轨道上 2026年将有许多令人兴奋的进展 [6] - 对于Empaveli在C3G/IC-MPGN的上市 关键驱动因素是医生教育 特别是在成人肾病学家群体中 《新英格兰医学杂志》文章的发表将有助于推动治疗 [15][17][18] - 在GA领域 2025年的挑战主要源于患者共付援助基金的中断 但情况已开始缓慢改善 [39][40] - 管理层认为 疗效是治疗决策的首要因素 考虑到疾病的严重性 给药途径（注射 vs 口服）并非主要问题 [36] - 公司对财务健康状况感到满意 并相信基于现有商业产品和费用结构 公司具备实现盈利所需的条件 [61] 其他重要信息 - 公司通过真实案例和口碑传播推动Empaveli的采用 例如有医生和护士因药物对患者生活的巨大改变而将药物logo纹在身上 [19] - 在临床层面 医生通常不严格区分C3G和IC-MPGN 两者存在重叠 但将IC-MPGN纳入研究提供了对补体通路更全面的控制 [21] - 公司正在将其在GA领域的营销重点转向医生教育 而非直接面向消费者的广告活动 因为患者治疗意愿已较高 主要阻力在于医生端 [74] - 公司开发的siRNA技术为内部构建 [66] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: C3G/IC-MPGN的上市策略和市场份额目标是什么 [13] - 回答: 上市关键在于医生教育 需针对移植肾病学家 儿科和成人肾病学家不同群体采取策略 首个完整季度渗透率达5%表明上市进展良好 目标是在5000名患者流行病学中获取更大份额 但预计无法达到100%份额 [15][16][17][31][32] 问题: PNH业务是否还有增长潜力 [22] - 回答: PNH领域仍有大量临床试验 但Empaveli的真实世界数据非常出色 患者感觉良好 尽管有口服替代疗法上市 但并未出现大量患者转用 且有15%尝试口服药的患者已回归使用Empaveli 药物安全性记录也令人印象深刻 [22][23][24] 问题: 针对FSGS和移植肾功能延迟恢复的试验前景如何 [25] - 回答: 公司相信这些试验有成功概率 依据是疾病机制和补体C3过度激活与eGFR快速下降的关联 FSGS患者数量约为13000名 比C3G/IC-MPGN更多 移植肾功能延迟恢复试验针对 deceased donor kidney transplant recipients [25][26][29] 问题: 是否有类似C3G的罕见病上市案例可供参考 [30] - 回答: 在肾脏领域 大部分工作集中在IgAN和狼疮性肾炎 因此没有很好的直接比较对象 但首个季度渗透率接近5%是一个关键指标 表明上市进展顺利 [31] 问题: C5抑制剂在C3G/IC-MPGN中是否会成功 [34] - 回答: C5抑制剂可能对蛋白尿有影响 但无法消除肾脏中的C3沉积 而C3沉积是疾病的根本驱动因素 [34] 问题: 口服给药途径是否是一个问题 [35] - 回答: 拥有多种选择是好事 对于轻度疾病患者 口服选项可能合适 但疗效是首要考虑因素 考虑到疾病严重性和血液透析带来的有限预期寿命 疗效优先 [36] 问题: Syfovre的未来增长路径和竞争格局如何 [37][38][43] - 回答: 2025年因患者共付援助问题对视网膜诊所造成巨大干扰 影响了GA治疗 但情况正在缓慢改善 Syfovre长期数据积极 公司市场份额稳定在60%以上 新患者份额约55% 未来将通过推广新的视网膜功能成像技术来重新定义疾病管理并展示治疗价值 [39][40][41][43][44][49] 问题: 新的视网膜功能成像技术细节和推出时间表 [45][48][56][58] - 回答: 该技术基于机器学习和AI 能够对视网膜周边功能进行成像 帮助医生和患者理解疾病进展 学术讨论将于2026年2月开始 将数据分析工具广泛提供给诊所需要时间 但不会像药物开发那么长 该技术是公司利用临床试验数据开发的 但旨在服务于更广泛的治疗目的 [49][51][55][58][59] 问题: siRNA联合疗法的技术来源和给药方案 [62][66][67] - 回答: siRNA技术为内部构建 正在测试与Syfovre每三个月联合给药一次 目标是延长给药间隔并增强疗效 [64][65][66][68] 问题: 患者共付援助基金的情况是否会有变化 [72] - 回答: 无法预测基金会的变化 但其中断对患者和诊所产生了巨大影响 导致公司免费商品提供量增加 这是一个重大关切 [72][73] 问题: 直接面向消费者的广告策略是否有调整 [74] - 回答: 公司目前将更多精力转向医生教育 因为患者治疗意愿已较高 而医生端存在一些阻力 未来可能会重新考虑更多DTC投入 但2026年的重点是医生教育 [74]