文章核心观点 - Addex Therapeutics对Stalicla进行200万瑞士法郎投资，强化其支持中枢神经系统疾病精准疗法发展的战略 [1][2] 投资情况 - Addex Therapeutics牵头对Stalicla进行200万瑞士法郎投资，Stalicla将用这笔资金推进自闭症药物候选产品组合、支持特定资产合作和C轮融资及一般公司活动 [1] - 作为融资一部分，Addex CEO Tim Dyer被任命为Stalicla董事会成员并提名为董事长 [1] 投资意义 - 该战略投资凸显Addex对推进中枢神经系统疾病创新疗法的承诺，基于其在Neurosterix持有的20%股权 [2] - 投资强化Addex支持中枢神经系统疾病精准疗法发展的战略 [2] Stalicla公司情况 - Stalicla是专注于神经发育和神经精神疾病精准医学的临床阶段公司，已筹集超5000万美元股权资金和超3000万美元非稀释性资金 [3] - 公司建立临床验证的神经精准开发平台，能识别分层患者亚组，推进个性化治疗方案 [3] - 正准备为其主要自闭症候选药物STP1和第二个资产启动2期试验，均针对自闭症谱系障碍特定亚人群 [2][3] - 依据与美国国立药物滥用研究所的合作研发协议，推进用于可卡因使用障碍的STP7项目，该项目是该适应症最先进的治疗候选药物 [2] Addex Therapeutics公司情况 - 临床阶段生物制药公司，专注开发用于神经系统疾病的新型小分子变构调节剂组合 [1][4] - 主要候选药物dipraglurant正评估用于脑损伤恢复的未来开发，包括中风后和创伤性脑损伤恢复 [4] - 合作伙伴Indivior选择一种GABAB PAM药物候选物用于物质使用障碍开发，并成功完成研究 [4] - 推进一项独立的GABAB PAM项目用于慢性咳嗽 [4] - 持有私人分拆公司Neurosterix LLC 20%股权，该公司推进一系列变构调节剂项目 [4] - 股票在瑞士证券交易所上市，美国存托股票在纳斯达克资本市场上市，股票代码“ADXN” [4]

公司财务表现 - 2025年第一季度收入为7.1万瑞士法郎，同比减少16.4万瑞士法郎，主要因与Indivior的服务协议于2024年6月30日终止 [4][7] - 研发费用降至15.6万瑞士法郎，同比减少8.9万瑞士法郎，因GABAB PAM外包研发阶段完成 [4][8] - 行政费用降至52.1万瑞士法郎，同比减少25.7万瑞士法郎，主要因法律费用减少 [4][8] - 净亏损从2024年同期的308.7万瑞士法郎收窄至147.3万瑞士法郎，主要因2024年剥离业务带来的240万瑞士法郎亏损终止 [4][9] - 每股亏损从0.03瑞士法郎改善至0.01瑞士法郎 [4][10] - 现金及等价物增至282.5万瑞士法郎，同比增加119.7万瑞士法郎，主要因2024年4月Neurosterix交易获得500万瑞士法郎 [4][11] 研发进展与战略合作 - GABAB PAM慢性咳嗽候选药物在临床前模型中显示出强效镇咳活性，数据已在美国咳嗽会议上公布 [2][5][6] - 重新获得二期临床阶段药物ADX71149（mGlu2 PAM）的权益 [2][5][6] - 与Sinntaxis达成期权协议，获得mGlu5 NAM在脑损伤恢复领域的独家知识产权许可 [2][5][6] - 合作伙伴Indivior的GABAB PAM药物已完成IND支持研究，验证了变构调节技术路径 [2][5][6] 公司业务结构 - 核心管线包括mGlu5 NAM药物dipraglurant（脑损伤恢复适应症）和独立开发的GABAB PAM（慢性咳嗽） [15] - 持有Neurosterix LLC 20%股权，后者推进M4 PAM（精神分裂症）、mGlu7 NAM（情绪障碍）等管线 [15] - 在瑞士证券交易所和纳斯达克双重上市，代码均为ADXN [15][17]

纪要涉及的公司 Septerna (SEPN)是一家专注于G蛋白偶联受体（GPCRs）的公司，致力于开发针对GPCRs的药物发现新方法，即原生复合物平台 [1]。 纪要提到的核心观点和论据 公司总体情况 - **核心观点**：公司专注GPCRs药物发现，有独特平台和丰富项目组合，资金充足，发展前景良好 [1][3][56]。 - **论据**：开发了原生复合物平台用于GPCRs药物发现；拥有四个项目，每个项目有早期临床读出和市场机会；去年10月进行IPO，三周前宣布与诺和诺德合作；有经验丰富的领导团队、董事会和药物发现顾问委员会 [1][2][3][54][55]。 原生复合物平台 - **核心观点**：原生复合物平台能解决GPCRs药物发现难题，助力项目推进 [8]。 - **论据**：可获取受体高分辨率结构，发现新化学物质；通过该平台，各项目能在不到一年内从药物化学研究到获得动物活性化合物；已解决超100个高分辨率结构，获得结构的成功率高 [11][12]。 项目情况 - **甲状旁腺激素受体激动剂项目** - **核心观点**：虽首个先导化合物试验中断，但有多个下一代候选化合物，有望不久后重回临床 [23][34]。 - **论据**：首个化合物SEP786因未预期的胆红素事件中断试验，但证明小分子能按预期调节生理；下一代化合物结构与SEP786不同，在动物模型中活性好、剂量低、药代性质优，正进行候选化合物筛选，有望今年选候选，年底或明年上半年重回临床 [24][28][34]。 - **MRGPRX2项目** - **核心观点**：化合物SEP631有良好特性，有望第三季度进入一期临床 [37][43]。 - **论据**：SEP631能完全抑制受体被内源性激动剂激活，有不可逾越的负变构调节剂特征和长半衰期；在小鼠模型和人皮肤肥大细胞实验中表现良好；已完成28天GLP毒性研究，IND启用研究完成 [38][41][42][43]。 - **促甲状腺激素受体负变构调节剂项目** - **核心观点**：有望同时治疗Graves病和甲状腺眼病 [43][44]。 - **论据**：找到选择性TSH受体负变构调节剂，能抑制自身抗体作用；开发了Graves病动物模型，药物能逆转症状 [45][47][48]。 - **肠促胰岛素受体激动剂项目** - **核心观点**：发现新结合口袋，有望找到单作用和多作用肠促胰岛素受体激动剂 [50]。 - **论据**：结合口袋中三种受体序列同源性和相似性增加；已发现选择性单GIP受体小分子激动剂，与司美格鲁肽联用效果类似替尔泊肽 [50][51][53]。 其他重要但是可能被忽略的内容 - 公司资金状况：去年10月进行IPO，三周前宣布与诺和诺德合作，此前预计资金可支撑到2028年初，合作将显著延长资金使用时间，未来几个月可能提供相关指引 [3][56]。 - 合作情况：与诺和诺德的合作涉及五个靶点，有1.95亿美元预付款，诺和诺德将承担所有研发成本，但交易尚未完成，需通过HSR审查 [53][54]。