公司概况 * 公司为Ocular Therapeutix (NasdaqGM:OCUL)，总部位于马萨诸塞州贝德福德，专注于视网膜疾病领域[2] * 公司核心产品为AXPAXLI，是一种将TKI（酪氨酸激酶抑制剂）置于可调水凝胶平台上的药物，旨在解决现有治疗的可持续性和长期疗效问题[2][4] 核心临床试验与时间线 * 公司有两项关键III期研究：SOL-1和SOLAR[2] * SOL-1研究预计在2026年第一季度读出数据，其主要目的是获得相对于标准疗法的“优效性”标签[2][6] * SOLAR研究预计在2027年上半年读出数据，其主要目的是证明临床相关性，并与第二代抗VEGF药物（高剂量Eylea）进行数值对比分析[2][7][9] * 两项研究均遵循FDA指南并获得特殊方案评估（SPA）同意，旨在共同为临床医生、患者和支付方提供全面信息，以支持药物获批[6][7][8] * 公司还设有一项名为SOLEX的长期开放标签扩展研究，旨在展示从现有脉冲式疗法转换至AXPAXLI后的长期结果，数据预计在患者完成24个月治疗后获得[17][19][21] 目标产品特性与市场策略 * 公司追求的产品特性“三位一体”包括：优效性标签、支持长期使用的数据、以及延长至2044年的知识产权保护[10][17][18] * 优效性标签至关重要，它能使药物免受阶梯疗法限制，允许临床医生从第一天起就使用该优质药物，并可能获得更高的平均销售价格（ASP），从而促进市场采纳[10][18] * 药物设计旨在无缝融入现有临床工作流程，无需新设备、不含类固醇、无需手术，使用与现有药物相同的25号自密封针头，预计采纳会非常迅速[11] * 对于慢性疾病，理想的药物持久性为9-10个月，以支持每6个月一次的复诊安排，公司相信AXPAXLI的标签可能显示12个月的持久性[12][13] 解决现有治疗痛点 * 当前抗VEGF疗法（如Eylea, Lucentis）存在两大问题：一是治疗可持续性差，仅在美国就有40%的患者在第一年内未接受治疗并失明[3][20]；二是长期疗效不佳，由于治疗的脉冲式特性导致视网膜反复增厚变薄，引发纤维化和萎缩，使得患者在治疗2-5年后视力仍比基线更差[3][4][20] * 现有治疗采用“治疗与延长”方案，但因其不可预测性，给医生和患者的日程安排带来巨大困扰[14][15] * AXPAXLI旨在通过持续抑制VEGF（而非脉冲式抑制）来解决后端长期疗效问题，并凭借其长持久性改善前端治疗依从性和可持续性问题[4][20] 临床试验设计细节与风险控制 * SOL-1研究针对抗VEGF依赖型患者设计，旨在使其在特定时间点治疗失败以进行救援，主要终点在第9个月，并拥有直至12个月的α保护数据[12][22] * SOLAR研究采用非劣效性设计，头对头比较每8周注射一次的Eylea，并包含一个高剂量Eylea的掩蔽组[9][22] * 选择高剂量Eylea作为掩蔽剂，既是遵循FDA关于避免使用假注射进行主观终点（如视力）研究的指南，也源于公司对产品长达9-10个月持久性的信心，这将为商业竞争提供优势[23][24][25] * 公司在患者入组上极为审慎，通过长达6个月的导入期和两个观察期来筛选病情稳定的患者，以此降低试验变异风险，尽管招募更具挑战，但公司已高效完成破纪录的招募[22][26][27][28][29] * SOLAR研究计划入组约500名患者，SOL-1研究约300名患者，通过精心筛选患者来避免大规模试验中可能出现的意外变异风险[29] 非增殖性糖尿病视网膜病变（NPDR）机会 * NPDR领域存在高度未满足需求，尽管Eylea和Lucentis已获批，但由于患者无症状且无法坚持每月或每两月一次的频繁就诊，使用率极低（<1%），而错过治疗还存在病情反弹恶化的风险[30][31] * 基于II期HELIOS研究的“惊人”积极数据，公司计划推进AXPAXLI在NPDR的III期试验[30] * AXPAXLI一年一次的给药频率有望将NPDR患者每年30%-40%的视力威胁并发症风险“降至零”，这可能会改变治疗模式，惠及数百万目前未治疗的患者[31][32] * 公司与FDA就NPDR试验的主要终点达成一致，采用一种新的“序数终点”，同时评估病情改善、阻止恶化以及维持稳定，该终点具有客观性（基于照相评估），因此试验中可以使用假注射[32][33][34][35]

核心监管批准 - 美国FDA批准EYLEA HD用于治疗视网膜静脉阻塞继发黄斑水肿患者，允许在初始每月给药后延长至每8周给药一次[1] - FDA同时批准了针对所有已获批适应症的每4周给药选项，为湿性年龄相关性黄斑变性、糖尿病黄斑水肿、糖尿病视网膜病变和RVO患者提供更大灵活性[1] - 此次批准使EYLEA HD成为首个且唯一一个用于RVO、可将患者注射次数相比现有疗法减少一半的治疗方案[2] 临床试验数据 - RVO适应症的批准基于III期QUASAR试验数据，该试验评估EYLEA HD与EYLEA 2 mg在RVO患者中的疗效和安全性[2] - 试验在第36周达到主要终点，每8周给药一次的EYLEA HD患者在视力改善方面不劣于每4周给药一次的EYLEA患者[2] - QUASAR试验由拜耳根据合作协议执行，患者被随机分为三组进行对比研究[7] 产品定位与市场优势 - EYLEA HD被定位为某些视网膜疾病的首选治疗方案，其优势在于减少注射次数从而提升患者便利性[2] - 该产品在不同适应症中拥有灵活的给药间隔：wAMD和DME为每8至16周，DR为每8至12周，RVO为每8周[4] - EYLEA HD由Regeneron和拜耳共同开发，Regeneron拥有美国独家权利，拜耳拥有美国以外独家营销权，双方平分销售利润[13] 公司研发管线与背景 - Regeneron是一家领先的生物技术公司，专注于为严重疾病患者开发变革性药物[19] - 公司在眼科领域拥有强大且多样化的研发管线，包括针对地理萎缩、青光眼和某些遗传性视网膜疾病的项目[14] - Regeneron利用其专有技术平台加速药物发现和开发，并通过遗传学中心获取数据驱动的见解[20] 疾病背景与市场潜力 - 视网膜静脉阻塞是成人视力丧失的常见原因，也是第二常见的视网膜血管疾病，全球影响超过2800万人[8][10] - RVO的发生是由于视网膜静脉阻塞导致血液积聚、血流受限、压力增加，可能引发黄斑水肿等严重并发症[8] - 血管内皮生长因子在导致黄斑水肿的血管渗漏中起关键作用，抗VEGF注射是RVO导致黄斑水肿的常用治疗方法[9]

文章核心观点 - 公司宣布LYTENAVA™获苏格兰药物协会认可用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性 标志公司重要里程碑 有望为患者提供新治疗选择 [1][2] 分组1：公司动态 - 公司宣布苏格兰药物协会接受LYTENAVA™用于NHS苏格兰治疗湿性年龄相关性黄斑变性 [1] - 公司高级副总裁称获SMC推荐是重要里程碑 后续将与医疗保健提供者合作确保顺利推广 [2] - 公司与Cencora达成战略合作 支持LYTENAVA™全球商业发布 [3] - 公司已在德国和英国商业推出LYTENAVA™治疗湿性年龄相关性黄斑变性 [7] - 公司已向FDA重新提交ONS - 5010/LYTENAVA™的生物制品许可申请 [8] 分组2：产品信息 - LYTENAVA™是用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性的贝伐珠单抗眼科制剂 获欧盟委员会和英国药品监管机构营销授权 [4] - LYTENAVA™在英国是首个且唯一获许可用于治疗成人湿性年龄相关性黄斑变性的贝伐珠单抗眼科制剂 有10年市场独占期 [1] - 在美国ONS - 5010/LYTENAVA™处于研究阶段 若获批将是首个用于视网膜适应症的贝伐珠单抗眼科制剂 [5][8] - 在部分欧盟成员国 ONS - 5010/LYTENAVA™需获定价和报销批准才能销售 [5] - 贝伐珠单抗 - vikg通过与VEGF结合 减少内皮细胞增殖等 治疗视网膜疾病 [6] 分组3：决策依据 - SMC的推荐基于公司湿性年龄相关性黄斑变性临床项目结果 包括三项注册临床试验及相关研究和文献 [2]