公司业务更新 - 公司是一家临床阶段生物制药公司 专注于发现和开发治疗癌症的新型首创和最佳疗法 [1] - 近期战略收购了SIM0505(靶向CDH6)的全球权利(不包括大中华区) 在抗体药物偶联物(ADC)领域具有独特地位 [2] - 目前正在开发针对两个临床验证靶点的ADC药物 分别使用拓扑异构酶1抑制剂(SIM0505)和微管蛋白抑制剂(LNCB74)两种不同有效载荷 [2] - 计划在本季度在美国对首例SIM0505患者给药 并计划在2025年第四季度提供SIM0505和LNCB74项目更新 2026年上半年提供概念验证数据 [2][6] 研发管线进展 - LNCB74(B7-H4 ADC)目前处于1期试验第4队列 治疗多种癌症 [6] - 2025年1月首例患者给药 2025年6月完成第3队列 计划2025年下半年启动补充队列 [7] - SIM0505(CDH6 ADC)与Simcere Zaiming达成战略合作 在中国进行的1期临床试验截至2025年4月16日数据显示第1队列有部分缓解 [7] - 2025年6月IND申请转移至公司 预计2025年第三季度在美国对首例患者给药 [7] - 其他临床项目包括NC410(LAIR-2融合蛋白)和NC525(LAIR-1抗体) [7] 临床前项目 - NC181(ApoE4人源化抗体)治疗阿尔茨海默病 临床前数据显示能清除淀粉样蛋白 预防淀粉样沉积 清除斑块并减少神经炎症 [7] - NC605(Siglec-15人源化抗体)治疗成骨不全症 临床前数据显示能减少骨质流失并提高骨质量 [7] 财务表现 - 截至2025年6月30日 现金及等价物和市场证券为3530万美元 较2024年12月31日的6860万美元减少3330万美元 主要由于运营资金使用 [5] - 预计当前财务资源足以支持运营支出和资本支出至2026年中期 [5] - 2025年第二季度研发费用2410万美元 同比增加1170万美元 主要由于2025年6月16日宣布的许可协议产生1700万美元前期许可费 [13] - 2025年第二季度净亏损2680万美元 同比增加1240万美元 主要由于上述许可费部分被其他研发成本和行政成本降低所抵消 [13][14] - 2025年第二季度每股基本和稀释亏损11.29美元 [14] 资本与合作伙伴 - 2025年6月Simcere Zaiming美国子公司对NextCure进行200万美元股权投资 [7] - 已重新符合纳斯达克最低股价要求 [7]

公司动态 - IDEAYA Biosciences宣布将参加2025年BTIG虚拟生物技术投资者会议，首席执行官Yujiro S Hata将参与炉边谈话 [1] - 会议将于2025年7月29日美国东部时间下午4:40举行，提供网络直播及30天回放 [1] 公司业务 - IDEAYA Biosciences是一家专注于精准肿瘤医学的公司，致力于发现、开发和商业化变革性癌症疗法 [2] - 公司整合小分子药物发现、结构生物学和生物信息学能力，专注于开发潜在同类首款靶向疗法 [2] - 研发管线聚焦合成致死和抗体药物偶联物(ADCs)领域，包括双特异性抗体 [2] 联系方式 - 首席财务官Joshua Bleharski博士为投资者和媒体联系人 [4]

文章核心观点 公司在2025年4月25 - 30日于芝加哥举行的美国癌症研究协会年会上展示六张海报，呈现其临床前、开发阶段和临床项目的新临床前数据，凸显肿瘤学产品组合在抗体 - 药物偶联物和T细胞衔接器方面的优势，尤其ZW209在小细胞肺癌临床前模型中显示出有前景的抗肿瘤活性，预计2026年上半年提交研究性新药申请 [1][2] 各部分总结 T细胞衔接器（TCE） - ZW171是靶向间皮素（MSLN）的TCE，正在针对包括卵巢癌、胰腺癌和非小细胞肺癌等多种难以治疗的MSLN阳性肿瘤模型进行全球1期临床研究（NCT06523803） [3] - ZW171在一系列表达MSLN的肿瘤类型中表现出细胞溶解活性，其抗肿瘤活性与MSLN细胞表面表达相关，与可溶性MSLN水平无关；在非小细胞肺癌和胰腺癌的患者来源异种移植（PDX）模型以及具有内源性肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）的离体患者来源卵巢癌类器官中表现出强抗肿瘤活性；与其他正在开发的MSLN靶向T细胞衔接器相比，ZW171表现出减少的T细胞结合但增强的细胞溶解活性 [5] - ZW209是靶向DLL3的三特异性T细胞衔接器，通过将CD28共刺激整合到三特异性T细胞衔接器中，在小细胞肺癌模型中显示出安全性和强大的临床前疗效；设计用于优化T细胞结合和增强靶标依赖性T细胞激活，与传统双特异性T细胞衔接器相比，具有更高的抗肿瘤活性；与其他正在开发的DLL3靶向T细胞衔接器相比，在重复肿瘤细胞攻击和低效应细胞与靶细胞比率下表现出增强和持久的细胞毒性；在非人类灵长类动物（NHP）研究中，重复给药后显示出良好的药代动力学（PK）和安全性 [4][8] 抗体 - 药物偶联物（ADCs） - ZW327是潜在的同类首创ADC，靶向在包括乳腺癌、肺癌和消化道癌等多种肿瘤类型中过表达的Ly6E抗原；利用具有专有的拓扑异构酶1抑制剂有效载荷ZD06519的优质Ly6E结合和内化抗体，在一组肿瘤细胞系模型中表现出明显的体外细胞毒性；在低、中、高Ly6E表达的细胞系衍生异种移植（CDX）和PDX模型中显示出强大的抗肿瘤活性；在多种肿瘤类型中，在高于预计有效暴露水平下，在NHP中表现出良好的PK和耐受性 [6][9] - 针对蛋白酪氨酸激酶7（PTK7）开发双表位抗体 - 药物偶联物，PTK7在包括乳腺癌、消化道癌和肺癌等多种肿瘤类型中过表达，是ADC的有吸引力的靶点；公司确定的先导双表位抗体与单特异性PTK7抗体相比，表现出改善的结合和受体介导的内化；作为ADC评估时，使用了公司专有的拓扑异构酶1抑制剂（TOPO1i）有效载荷ZD06519；双表位ADC增强的抗体内化允许增加细胞毒性有效载荷的递送；这种同类首创的双表位TOPO1i PTK7 ADC在乳腺癌和肺癌模型中显示出活性，有望优于之前临床阶段的PTK7 ADC；在NHP中，剂量高达60 mg/kg时耐受性良好 [7][10] 技术相关研究 - 公司开发了基于癌细胞系的体外3D模型，可快速、稳健且均匀地产生球体，并利用这些球体模型开发了基于细胞的测定法，以在体外功能性评估ADC的细胞毒性活性；利用nCounter® ADC开发面板进一步表征3D细胞系模型中的ADC活性；nCounter是评估RNA样本基因表达的强大可靠平台，尤其适用于质量差、碎片化的福尔马林固定石蜡包埋（FFPE）衍生样本；nCounter显示出细胞培养方法（球体与单层）和ADC治疗类型之间一致的基因变化，有助于进一步改进ADC管线开发 [11][15] - 血液学毒性通常与许多ADC相关，开发能够预测临床结果的体外测定法可以改善ADC开发并指导最佳接头和有效载荷的选择；使用原代骨髓细胞的集落形成细胞（CFC）测定法可用于评估ADC及其有效载荷对血液祖细胞谱系的毒性；比较ADC临床毒性和体外CFC测定结果表明，CFC测定法可以有效重现特定的临床观察结果，是ADC有价值的筛选工具；由于ADC在人体内的复杂处置，预测ADC的临床毒性概况仍然是一个复杂的挑战 [12][16] 公司概况 - 公司是一家全球临床阶段的生物技术公司，致力于发现、开发和商业化新型多功能生物疗法，使命是为受癌症、炎症和自身免疫性疾病等难以治疗的疾病影响的人们的生活带来有意义的改变 [14] - 公司利用其专有的Azymetric™技术设计和开发了HER2靶向双特异性抗体zanidatamab，并分别与百济神州和Jazz Pharmaceuticals达成协议，授予它们在不同地区开发和商业化zanidatamab的独家权利；美国FDA加速批准了Ziihera®（zanidatamab - hrii）50mg/mL注射剂用于静脉内治疗先前治疗过的、不可切除或转移性HER2阳性（IHC 3 +）二线胆管癌（BTC），Ziihera®是美国首个也是唯一一个获批用于HER2阳性BTC的双HER2靶向双特异性抗体；zanidatamab目前正在欧盟和中国接受二线BTC的监管审查，并正在多项全球临床试验中作为多种HER2表达癌症患者的潜在同类最佳治疗方法进行评估 [17] - 公司正在迅速推进其全资拥有的强大产品候选管线，利用其在抗体 - 药物偶联物和多特异性抗体疗法方面的专业知识，针对未满足重大医疗需求领域的新途径；ZW171和ZW191的1期研究正在积极招募患者，计划于2025年年中提交ZW251的研究性新药申请；此外，公司的治疗平台还通过与全球生物制药公司的战略合作伙伴关系得到了进一步利用 [17]

财务数据和关键指标变化 - 2024年全年核心收入（不包括新冠检测收入）为2.812亿美元，较2023年的2.621亿美元增长7%，略高于2.8亿美元的整体指引 [31] - 2024年GAAP亏损为4270万美元，即每股亏损1.41美元；非GAAP收入为1500万美元，即每股0.49美元 [31] - 第四季度收入总计7620万美元，2023年第四季度为7050万美元；核心业务收入总计7600万美元；GAAP毛利率为41.8%，非GAAP基础上为44.2% [32] - 第四季度GAAP总运营费用为4800万美元，2024年第三季度为4390万美元；非GAAP运营费用总计3740万美元，2024年第三季度为3290万美元 [33] - 非GAAP运营利润率环比提高约1个百分点至 - 5%；第四季度调整后EBITDA收入约为77.4万美元，2023年第四季度亏损680万美元 [34] - 截至今日，公司已回购约18.5万股，总成本约310万美元；目前回购计划下约有1.47亿美元可用于未来购买普通股 [35] - 预计2025年核心收入约为3.1亿美元，同比增长10%；非GAAP全年毛利率略超40%，非GAAP运营利润率约为 - 15% [37][39] - 预计2025年GAAP每股收益亏损约1.95美元，非GAAP全年净亏损每股0.65美元 [40] - 预计2025年底现金、现金等价物和有价证券投资约为7.8亿美元 [41] 各条业务线数据和关键指标变化 实验室服务业务 - 第四季度同比增长14%，环比增长6%，略超年度核心收入指引2.8亿美元 [16] 解剖病理学业务 - 第四季度环比增长9%，销售团队全年扩张并计划2025年继续扩张 [17] 精准诊断业务 - 第四季度同比增长23%，环比持平；生殖健康检测因Beacon扩展携带者筛查产品市场采用而表现突出 [19][20] 生物制药服务业务 - 第四季度环比增长56%，从第三季度的390万美元增至610万美元 [27] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 治疗开发业务有临床管线，FID - 007开展二期临床试验，FID - 022提交新药研究申请并获批，预计开展一期试验 [9][11] - 实验室服务业务通过扩大实验室能力、销售团队表现和战略合作伙伴关系实现有机增长，持续评估并购机会 [28][29] - 解剖病理学业务调整市场策略，针对皮肤科业务发力，扩大销售团队以获取市场份额 [55][58] - 精准诊断业务推出新产品，与Foundation Medicine合作推出检测项目，有望推动肿瘤学业务量增长 [21][24] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 对2024年第四季度和全年业绩满意，核心实验室服务业务同比增长，治疗开发业务取得进展，财务状况良好，有信心在2025年取得进一步进展 [8][14][15] - 预计2025年核心业务各领域均有增长，但解剖病理学和生物制药服务业务可能因客户和合作伙伴因素出现季度波动 [37][38] 其他重要信息 - 公司药物候选物采用纳米封装技术，有多项专利和专利申请，旨在改善癌症药物治疗窗口和药代动力学特征 [12] - 公司在抗体 - 药物偶联物开发方面取得进展，临床前研究显示其ADC在多种肿瘤上疗效优于市场上的一些基准产品 [13][14] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: FID - 107的关键里程碑、临床试验成本、ASCO预期及头颈部癌症机会 - 临床试验预计招募约46人，每人平均费用约20万美元，共约1000万美元；去年ASCO公布FID - 107单药治疗头颈部癌症结果，今年与西妥昔单抗联合治疗的初步结果显示两种药物有协同作用 [44][45][46] 问题2: 第四季度14%同比增长是否有一次性因素及后续增长放缓原因 - 第四季度无一次性事件，增长源于市场份额获取；2025年第一季度业绩较第四季度略有下降，主要因医疗福利重置和恶劣天气等季节性因素，但同比仍高于2024年第一季度 [47][49][50] 问题3: 解剖病理学业务9%环比增长的修订计划内容 - 2024年决定大力拓展皮肤科业务，销售团队利用公司在皮肤科病理学的优势，如优秀的病理学家、出色的周转时间，获取了大量业务；公司将继续扩大销售团队 [55][58][59] 问题4: 精准肿瘤学和诊断业务2025年增长预期及新合作项目是否有上行空间 - 公司对2025年指引有清晰可见性，但新合作项目如与Foundation Medicine的合作未纳入指引，随着项目推进和数据积累，后续可能调整指引 [66][68][69] 问题5: VA医院合同进展及2025年预计收入 - VA医院合同进展非常顺利，公司在2025年指引中对VA收入的预估较为保守，若进展持续良好可能有上行空间 [71][72] 问题6: 解剖病理学业务获取账户速度、销售代表规模及维持动力问题 - 销售团队规模仍不足，公司计划在2025年继续扩大；公司AP设施先进，销售团队销售公司的质量和周转时间，有望继续获取市场份额 [73][74][76] 问题7: 精准诊断业务新客户签约延迟情况及对增长指引的影响 - 部分大客户签约因地点多、医生多，比预期耗时久，但已签约地点对公司服务满意，预计第一季度和第二季度完成签约；目前指引未包含Foundation Medicine、VA和Nova的全部潜在增长 [79][81][82] 问题8: 解剖病理学业务增长来源及其他业务板块提升方法 - 业务增长源于改善客户管理，保持基础业务稳定，同时在皮肤科、GI、GU和普通外科病理学等领域取得进展；公司对AP业务进行了大量技术投资，提高了效率 [89][92][95] 问题9: 制药业务临床试验现金使用情况及未来规划 - 预计2025年制药治疗开发部门的烧钱率（包括研发和临床研究）约为2500万美元，公司认为这是高效的资金使用方式，期待在ASCO看到FID - 007二期试验结果，预计第二季度为FID - 022招募患者 [97][99][100]