文章核心观点 公司宣布任命Sabeen Mekan博士为临床开发高级副总裁 其经验和专业知识将助力公司临床开发战略推进 同时公司在生物治疗领域有丰富产品线和合作项目 [1][2] 公司人事变动 - 任命Sabeen Mekan博士为临床开发高级副总裁 负责制定肿瘤临床开发战略及全球监管事务 [1] - Jeff Smith博士继续担任执行副总裁兼首席医疗官 负责自身免疫和炎症疾病新兴研发组合及全球临床开发运营 [1] - Barbara Schaeffler女士晋升为临床开发运营高级副总裁 向Smith博士汇报 [1] 新任命人员背景 - Sabeen Mekan博士有18年血液学和肿瘤学经验 曾在吉利德科学、第一三共美国等公司任职 [2] - 完成辛辛那提大学内科住院医师培训和北岸-LIJ卫生系统斯塔滕岛大学医院血液学和肿瘤学 fellowship [3] - 拥有内科、肿瘤学和血液学专业认证 发表过多篇出版物 [3] 公司业务情况 - 是全球临床阶段生物技术公司 致力于开发多功能生物疗法 用于治疗癌症、炎症和自身免疫疾病 [4] - 利用专有技术开发了zanidatamab 并与百济神州和Jazz Pharmaceuticals达成合作协议 [4] - Ziihera®获美国FDA加速批准用于治疗特定胆管癌 是美国首个且唯一获批的双HER2靶向双特异性抗体 [4] - zanidatamab在欧盟和中国接受监管审查 并在多项全球临床试验中进行评估 [4] - 正在推进ZW171和ZW191的1期研究 ZW251计划于2025年年中提交研究性新药申请 [5] - 治疗平台通过与全球生物制药公司的战略合作伙伴关系得到进一步利用 [5]

公司财务信息 - 公司将于2025年5月8日美股收盘后公布2025年第一季度财务结果 [1] - 管理层将于2025年5月8日美国东部时间下午4:30召开电话会议和网络直播，讨论财务结果并提供公司最新情况 [1] 会议参与方式 - 活动将进行网络直播，可在公司网站查看拨入详情和网络直播回放 [2] 公司概况 - 公司是一家全球临床阶段的生物技术公司，致力于发现、开发和商业化新型多功能生物疗法，旨在改善癌症、炎症和自身免疫性疾病等难治性疾病的治疗标准 [3] - 公司拥有互补的治疗平台和完全集成的药物开发引擎，能够精确设计和开发高度差异化的基于抗体的治疗候选药物 [3] 公司产品情况 - 公司利用专有Azymetric™技术设计和开发了zanidatamab，已与百济神州和Jazz Pharmaceuticals达成协议，授予其在不同地区开发和商业化zanidatamab的独家权利 [3] - 美国FDA已加速批准Ziihera®（zanidatamab - hrii）50mg/mL注射剂用于治疗先前接受过治疗、无法切除或转移性HER2阳性（IHC 3+）二线胆管癌（BTC），这是美国首个也是唯一获批用于HER2阳性BTC的双HER2靶向双特异性抗体 [3] - zanidatamab目前正在欧盟和中国接受二线BTC的监管审查，并正在多项全球临床试验中进行评估，作为多种HER2表达癌症患者的潜在同类最佳治疗方法 [3] - 公司正在迅速推进一系列完全自主研发的产品候选药物，ZW171和ZW191的1期研究正在积极招募患者，计划于2025年年中提交ZW251的新药研究申请 [3] 公司合作情况 - 公司的治疗平台已通过与全球生物制药公司的战略合作伙伴关系得到进一步利用 [3] 公司联系方式 - 投资者咨询联系Shrinal Inamdar，电话(604) 678 - 1388，邮箱ir@zymeworks.com [4] - 媒体咨询联系Diana Papove，电话(604) 678 - 1388，邮箱media@zymeworks.com [4]

财务数据和关键指标变化 - 2024年第四季度持续经营业务净亏损1570万美元，2023年同期为3470万美元；2024年全年持续经营业务净亏损1.258亿美元，2023年为1.901亿美元，净亏损同比减少主要因运营费用降低约7400万美元和第四季度确认570万美元销售收益，部分被约1400万美元净其他费用抵消 [49] - 2024年第四季度研发费用为1280万美元，2023年同期为2300万美元；2024年全年研发费用为6460万美元，2023年为1.176亿美元，研发费用同比下降主要因人员费用降低和平台投资减少 [51] - 2024年第四季度一般及行政费用为1250万美元，2023年同期为1400万美元；2024年全年一般及行政费用为5320万美元，2023年为7750万美元，同比下降主要因人员和承包商费用降低及其他成本管理措施 [52] - 2024年新增制造服务费用类别，第四季度和全年费用均为350万美元，与向雀巢提供制造服务有关，相关报销计入其他收支净额 [53] - 截至2024年12月31日，公司现金及现金等价物为3080万美元，不包括2025年1月收到的5000万美元分期付款，基于现有现金、预计7月收到的分期付款、交易相关义务和当前运营计划，预计资金可支持运营至2026年第一季度 [55] 各条业务线数据和关键指标变化 - SER - 155项目：在allo - HSCT患者的安慰剂对照1b期研究中，接受SER - 155治疗的患者血流感染率相对风险降低77%；治疗患者发热性中性粒细胞减少症发生率低于安慰剂组；治疗患者全身性抗菌和抗真菌疗法平均累积暴露时间低于安慰剂组；SER - 155总体耐受性良好，无严重不良事件归因于该药物 [10][23][24] - VOWST项目：2024年9月完成出售交易，公司获得1.55亿美元付款，包括6000万美元预付里程碑款和雀巢对公司普通股1500万美元股权投资；2025年1月收到首笔5000万美元分期付款，预计7月收到额外2500万美元（扣除约150万美元与就业相关付款） [46][47] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国每年约有9300例allo - HSCT手术；欧洲骨髓移植协会报告2023年欧洲约有2万例此类手术，欧洲市场与美国有相似市场动态，如未满足需求和高护理成本 [43] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注推进SER - 155作为新型生物疗法，预防危及生命的血流感染，尤其是针对allo - HSCT高风险感染患者，同时考虑拓展至其他医学脆弱患者群体 [8] - 与FDA合作推进SER - 155开发，获得突破性疗法认定，正根据FDA指导完善临床研究方案，计划在第二季度提交草案 [13][14][22] - 考虑多种方式支持SER - 155及其他有前景生物疗法开发，积极寻求合作伙伴，以获得资金支持和其他能力，实现产品商业价值 [17] - 继续推进SER - 147的研究性新药（IND）启用工作，同时探索研究合作以推进早期管线项目 [36][37] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对SER - 155进展感到兴奋，确认性生物标志物数据支持其预期作用机制，监管进展显著，获得突破性疗法认定和FDA建设性指导 [57][58] - 认为SER - 155在allo - HSCT患者感染预防方面有初始机会，还可扩展至血液系统恶性肿瘤及肿瘤学以外其他相关领域，有望带来多个重磅产品机会 [44][45] 其他重要信息 - 公司首席医疗官Lisa von Moltke将离职，后续由Kelly Brady、Dennis Walling和Ann Kurowski领导SER - 155临床计划和与FDA的沟通工作 [59][60] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：FDA关于制造和控制的反馈，Phase 1到潜在Phase 2、Phase 2/3制造方面是否需改变；下一阶段研究患者类型是否有变化 - 公司未与FDA详细讨论具体细节，下一步是提交临床方案；若为独立Phase 2，已知如何推进；若为自适应2/3，临床和CMC方面需更多工作和与FDA的协调；公司认为当前患者群体合适，更大规模研究中会采取措施处理变异性 [67][68][69] - 制造方面，FDA反馈确认公司当前制造计划可行，已开始制造活动，有信心为临床提供药物 [75] 问题2：FDA近期反馈与预期对比，Phase 2/3与Phase 2区别，FDA建议下一阶段为Phase 2的原因 - 公司认为FDA反馈具有建设性、全面且有价值；Phase 2/3无缝设计需提前确定和锁定一些事项，可能耗时更多，但有望加快速度和降低成本；FDA要求更多数据，现有数据集虽足以获得突破性认定但仍较小 [80][81][83] 问题3：基于VOWST经验，是否开始讨论潜在安全数据库规模，FDA对微生物疗法的态度 - 公司谨慎不代表FDA发言；VOWST获批时FDA要求至少300例患者暴露数据；安全数据库讨论随安全概况变化而演变，具体规模因人群而异，公司将随数据增加与FDA沟通 [90][91][92] 问题4：假设进行Phase 2，SER - 155下一阶段研究潜在规模；除30天血流感染终点外，其他潜在疗效终点 - 独立Phase 2有机会较快获得数据，预计启动研究12个月内可获得中期结果；除血流感染外，还将关注发热性中性粒细胞减少症、抗生素使用、住院、ICU使用情况；会跟踪急性移植物抗宿主病（GvHD）发生率用于安全评估，但可能无法从中得出疗效益处；中期结果还有助于考虑allo - HSCT相关的相邻领域 [100][101][102]