文章核心观点 - 公司报告2025年第三季度财务业绩并更新业务进展 其针对阿尔茨海默病的关键三期临床试验已全面启动所有84个临床中心 患者招募进展顺利[1][2] - 公司宣布其阿尔茨海默病二期/三期试验获得新的生物标志物数据 显示药物buntanetap能显著降低神经炎症和神经退行性变的关键标志物[2][6] - 公司通过注册直接募股获得资金 现金状况得到加强 截至2025年9月30日现金及现金等价物为1530万美元 预计资金可支持运营至2026年第三季度[6] 临床进展 - 阿尔茨海默病关键三期研究按计划进行 所有84个美国临床中心均已激活并正在招募和治疗参与者 筛选失败率符合预期[6] - 首批患者已完成6个月治疗期 此为症状读数前的关键里程碑[6] - 2025年10月公布的二期/三期试验生物标志物结果显示 与安慰剂相比 buntanetap治疗后神经炎症和神经退行性变关键标志物显著降低 在轻中度患者中均观察到效果[6] - 2025年8月公司在AAIC 2025会议上展示了四项科学海报 涵盖三期试验进展和buntanetap的药代动力学特征[6] 业务亮点 - 公司知识产权得到加强 所有专利已成功转移至buntanetap的新晶型 获得直至2046年的全面全球知识产权保护[2][6] - 2025年9月发表经同行评审的文章 强调了新晶型buntanetap的药代动力学特征 并在小鼠、狗和人类数据中证明新晶型具有更好的固态稳定性[6] - 2025年9月任命Mark Guerin为首席财务官 加强了领导团队[6] 财务业绩 - 截至2025年9月30日 现金及现金等价物为1530万美元 较2024年12月31日的1060万美元有所增加 增长约44%[6] - 现金增加主要源于2025年10月完成的600万美元和340万美元注册直接募股的总收益[6] - 2025年第三季度研发费用为630万美元 较2024年同期的270万美元增加133%[6] - 2025年第三季度一般及行政费用为110万美元 较2024年同期的170万美元下降35%[6] - 2025年第三季度普通股每股基本和稀释净亏损为0.37美元 较2024年同期的0.97美元有所收窄[7] - 截至2025年9月30日 公司流通普通股为2020万股[6]

患病率与患者数据 - ADH1的患病率估计为每25,000人中有1人[24] - 目前美国ADH1的患病人数约为12,000人，其中73%的患者有症状[72] - 在一项针对13名ADH1患者的研究中，基线校正钙水平为7.1 ± 0.4 mg/dL，正常范围为8.4 – 10.2 mg/dL[52] - 研究显示，ADH1患者的平均年龄为39岁，女性占62%[52] - 在ADH1患者中，补充的元素钙平均为2120 mg/天，范围为750-4800 mg[52] Encaleret的临床开发与效果 - Encaleret是一种正在研究的口服钙调节剂，可能成为ADH1的潜在治疗方案[35] - Encaleret的目标是恢复正常的血清钙水平，降低尿钙排泄量[47] - Encaleret在42个月内显著改善了血钙、尿钙和PTH水平，且所有参与者的血钙水平在正常范围内[61] - Encaleret在ADH1患者中，69%的参与者在第24周时实现了血钙和尿钙的目标范围[59] - 预计在CALIBRATE研究中，≥50%的参与者在第24周时能够实现目标血钙和尿钙水平[81] 不良事件与安全性 - Encaleret在42个月的门诊给药期间，100%的参与者经历了治疗相关的不良事件（TEAE），其中轻度不良事件占98%[54] - 在长期扩展期（LTE）中，15%的参与者经历了严重不良事件，具体包括1例术后右肩疼痛和1例胸痛[54] - Encaleret的治疗相关不良事件在不同阶段的发生率分别为20%和1%[54] 市场机会与未来展望 - Encaleret的市场机会在于其作为首个针对ADH1的治疗方案，预计将重塑该病的标准治疗[80] - 目前ADH1的标准治疗主要集中在症状管理，而Encaleret则针对病因进行治疗[61] - 预计2025年秋季将公布CALIBRATE III期研究的顶线结果[62]