患病率与患者数据 - ADH1的患病率估计为每25,000人中有1人[24] - 目前美国ADH1的患病人数约为12,000人，其中73%的患者有症状[72] - 在一项针对13名ADH1患者的研究中，基线校正钙水平为7.1 ± 0.4 mg/dL，正常范围为8.4 – 10.2 mg/dL[52] - 研究显示，ADH1患者的平均年龄为39岁，女性占62%[52] - 在ADH1患者中，补充的元素钙平均为2120 mg/天，范围为750-4800 mg[52] Encaleret的临床开发与效果 - Encaleret是一种正在研究的口服钙调节剂，可能成为ADH1的潜在治疗方案[35] - Encaleret的目标是恢复正常的血清钙水平，降低尿钙排泄量[47] - Encaleret在42个月内显著改善了血钙、尿钙和PTH水平，且所有参与者的血钙水平在正常范围内[61] - Encaleret在ADH1患者中，69%的参与者在第24周时实现了血钙和尿钙的目标范围[59] - 预计在CALIBRATE研究中，≥50%的参与者在第24周时能够实现目标血钙和尿钙水平[81] 不良事件与安全性 - Encaleret在42个月的门诊给药期间，100%的参与者经历了治疗相关的不良事件（TEAE），其中轻度不良事件占98%[54] - 在长期扩展期（LTE）中，15%的参与者经历了严重不良事件，具体包括1例术后右肩疼痛和1例胸痛[54] - Encaleret的治疗相关不良事件在不同阶段的发生率分别为20%和1%[54] 市场机会与未来展望 - Encaleret的市场机会在于其作为首个针对ADH1的治疗方案，预计将重塑该病的标准治疗[80] - 目前ADH1的标准治疗主要集中在症状管理，而Encaleret则针对病因进行治疗[61] - 预计2025年秋季将公布CALIBRATE III期研究的顶线结果[62]