财务数据和关键指标变化 - 第四季度总收入为1600万美元，同比增长70万美元或4% [17] - 全年总收入为5670万美元，同比增长10% [3] - 第四季度美国收入为1490万美元，同比增长60万美元或4% [17] - 第四季度美国收入单位数为478个，去年同期为460个 [17] - 第四季度欧洲收入为110万美元，同比增长10万美元或10% [18] - 第四季度欧洲收入单位数为49个，去年同期为41个 [18] - 第四季度毛利润为1380万美元，同比增长110万美元或8% [19] - 第四季度毛利率为86%，去年同期为83% [19] - 第四季度研发费用为300万美元，同比增长20万美元或7% [19] - 第四季度销售、一般及行政费用为2200万美元，同比增长180万美元或9% [19] - 第四季度利息费用为140万美元，同比减少10万美元 [20] - 第四季度其他净收入为70万美元，去年同期为110万美元 [21] - 第四季度净亏损为1190万美元，每股亏损0.46美元，去年同期净亏损为1070万美元，每股亏损0.43美元 [22] - 截至2025年12月31日，现金及现金等价物为7570万美元 [22] - 2025年全年经营和投资活动使用的现金为4080万美元，2024年为4050万美元 [22] - 2026年全年收入指引为6300万至6700万美元 [23] - 2026年全年毛利率指引为84%至86% [23] - 2026年全年运营费用指引为1.03亿至1.07亿美元 [23] - 2026年第一季度收入指引为1370万至1470万美元 [24] 各条业务线数据和关键指标变化 - 核心产品Barostim旨在解决心力衰竭患者未被满足的需求，改善运动能力和生活质量，而非仅针对生存率 [4] - 公司通过建立世界级的销售组织、在目标中心推动深度采用以及降低采用障碍三大战略重点来扩大业务基础 [7] - 销售团队专注于在3至5个高潜力账户推动深度采用和改变临床行为 [8] - 在建立了可持续项目（包括利益相关者网络和明确工作流程）的中心，看到了更深度的采用和持续使用，产生了飞轮效应 [9] - 表现最好的前20%的中心在第四季度的年化植入率约为19例 [9] - 公司认为每个顶级中心目前约有300名符合治疗指征的患者，显示了现有客户基础的巨大潜力 [9] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场：截至年底，活跃植入中心增至252个，较2024年底的223个增长13%，较2025年9月30日的250个有所增加 [18] - 美国市场：截至年底，销售区域增至53个，较2024年底的48个增长10%，较2025年9月30日的50个有所增加 [18] - 欧洲市场：销售区域数量在第四季度保持稳定，为5个 [18] - 基于流行率的当前可及市场：约有339,000名患者符合Barostim治疗指征，市场机会达105亿美元，渗透率仍远低于1% [5][6] - 潜在市场扩张：如果BENEFIT-HF试验成功，可及市场将从约339,000名患者扩大至超过980,000名患者，市场机会将增加两倍至约300亿美元 [13] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 2025年是公司进行重要且必要的投资之年，旨在为未来增长奠定商业基础 [3] - 战略重点一：建设世界级销售组织，已吸引高质量人才并扩大至53个区域 [7] - 战略重点二：在目标中心推动深度采用，建立可持续的Barostim项目，形成飞轮效应 [8][9] - 战略重点三：持续关注并降低Barostim疗法采用的三大根本障碍：患者可及性、疗法认知度和临床证据 [10] - 在患者可及性方面，关键进展是于2026年1月1日过渡到I类CPT代码，这将改善报销可预测性，并正式确定植入医生的全国平均支付额约为560美元 [10] - 2025年，Medicare Advantage事前授权30天批准率达到46%，高于2024年的31% [11] - 在认知度方面，2025年大幅扩展了医学教育项目，完成了超过150场教育活动，并重点关注高级实践提供者（APP）以建立转诊网络 [11] - 在临床证据方面，启动了具有里程碑意义的BENEFIT-HF试验，这是一项前瞻性随机对照试验，旨在评估Barostim对全因死亡率和心力衰竭失代偿事件的影响 [12] - BENEFIT-HF试验预计将在美国和大 约150个中心随机分配2500名患者，可能是心力衰竭领域有史以来规模最大的治疗性心脏器械试验之一 [12] - 试验的净现金影响预计为2000万至3000万美元，分摊在5至7年内，大部分发生在后期 [14] - 公司通过修订债务协议加强了资产负债表，将到期日延长至2031年，并在达到某些里程碑时可获得额外资本 [15][23] - 公司任命Greg Morrison为新任首席人力资源官，将于3月加入 [16] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 心力衰竭影响670万美国人，许多人在接受最佳药物治疗后仍有症状，生活质量严重下降 [3] - 指导性药物治疗虽能提高生存率，但对改善患者日常感受作用甚微，研究表明患者愿意用寿命换取更好的生活质量 [4] - 公司认为I类CPT代码是多年报销工作的成果，预计其益处将在年内随着事前授权流程适应新编码结构而逐渐显现 [25] - 销售组织经验日益丰富，生产力提高，转型已基本完成 [25] - BENEFIT-HF试验的启动是公司历史上最重要的发展之一，虽然对2026年收入影响不大，但将在心衰领域创造显著的知名度、可信度和商誉 [25] - 从长期来看，如果试验成功，BENEFIT-HF将使公司实现有意义的长期增长，并将可及市场扩大约三倍 [25] - 公司核心使命是积极影响心力衰竭的护理标准，满足数十万患者未满足的重大需求 [26] - 对于2026年增长加速有信心，基于销售代表生产力的提升 [42] - 预计2026年第一季度将出现季节性环比下降，但之后将恢复环比增长 [41] - 大多数增长将来自现有中心的更深层渗透，而非新中心增加 [59] 其他重要信息 - 公司活跃植入中心数量在第四季度净增长较低，原因是新增中心的同时也淘汰了一些账户 [31] - 预计2026年每季度净增加约3个活跃区域，每个区域管理3至5个活跃植入中心，因此预计每季度净增加高个位数的账户 [31] - 2025年美国平均销售价格超过31,000美元 [49] - 2026年指引中假设美国业务平均销售价格约为31,000美元 [49] - 制造效率提高导致单位成本下降，随着产量增加，单位成本有可能进一步下降 [49][50] - 截至2026年初，公司拥有约8600万美元现金（包括债务修订后新增的1000万美元） [74] - 根据指引，预计2026年将消耗约3000万至3500万美元现金 [74] - 目前资产负债表上至少有两年现金，并通过债务修订获得额外4000万美元非稀释性资本的渠道，该渠道取决于未来几年达到某些收入里程碑 [74] - 公司表示目前无需筹集额外资本 [75] - 实现盈利的路径在于产生杠杆效应，推动收入增长快于销售、一般及行政费用增长 [75] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 关于BENEFIT-HF试验的初始中心选择策略、与当前指征的重叠以及是否产生收入 [27] - 试验中心将混合选择，既有已经开始商业植入Barostim的中心，也有尚未开始商业植入的中心 [28] - 试验设计预计将有2500名随机分组患者，其中约三分之二（约1600-1700名）将被随机分配到设备组并需要植入，公司会向医院销售这些设备，医院将从Medicare或Medicare Advantage计划获得报销 [29] 问题: 第四季度活跃账户增长较慢，以及2026年的趋势展望 [30] - 第四季度活跃账户净增长较低是因为在增加新账户的同时也淘汰了一些账户 [31] - 2026年指引仍假设每季度净增加约3个活跃区域，每个区域管理3-5个活跃植入中心，因此预计每季度净增加高个位数的账户 [31] 问题: BENEFIT-HF试验的讨论是否可能对核心业务产生顺风效应 [35] - 虽然不期望试验中心在明年带来显著收入贡献，但试验会产生商誉和可信度效应，公司已经看到来自社区的积极反馈 [35] 问题: I类CPT代码生效后的早期影响和全年顺风效应展望 [36][37] - 目前仍处于过渡阶段，重点是确保各支付方更新代码并重新提交申请 [38] - 已看到一些历史上100%拒绝事前授权的支付方开始批准申请，一些Medicare Advantage支付方的批准率更高、速度更快 [38] 问题: 2026年收入增长指引加速的信心来源，以及指引高低端所考虑的因素 [41] - 信心源于销售代表生产力的提升，2025年第一季度进行销售组织重置后，从第一季度到第四季度看到了良好的连续增长 [41] - 预计第一季度将出现季节性环比下降，但之后将恢复连续增长 [41] 问题: 销售代表生产力提升的最新进展和2026年的改善节奏 [45] - 2025年进行了团队建设和培训，看到更多代表达到激活状态，活跃区域数量增至53个，每个区域的收入单位数持续增加，更多账户在第四季度达到每月一例植入的水平 [46] - 随着更多代表提升生产力并致力于在工作中心建立飞轮效应，预计2026年销售生产力将继续增长 [47] 问题: 毛利率在达到86%以上后，2026年指引为何是84%-86%，以及关键驱动因素 [48] - 2025年在美国平均销售价格和单位成本方面均超预期 [49] - 2026年指引中设定了美国平均销售价格约为31,000美元的预期，虽然制造效率可能继续提升单位成本，但并未将其纳入初始指引 [49][50] 问题: 对BENEFIT-HF试验中患者群体（较早阶段）对技术反应的预期 [54] - 试验针对的HFmrEF（射血分数中间值）人群与当前HFrEF（射血分数降低）人群是同一种疾病，只是严重程度不同，预计对Barostim的反应会非常相似 [55][56] - 试验规模较大是因为该人群事件发生率较低，需要研究更多患者以产生更多事件 [56] 问题: 2026年增长指引的高低端更依赖于激活正确中心还是同店销售增长 [58] - 首要任务是推动更深层采用，即提高同店销售数字 [58] - 同时也会增加新区域，从而激活新中心，但相信大部分增长将来自现有中心的更深层渗透 [59] 问题: 高植入率（前20%）账户的共同特点及销售人员的特质 [63] - 这些账户拥有多元化的支持网络：支持性的医院管理层、多位心衰专家、社区中进行患者筛查的 cardiologists、以及冗余的外科医生团队 [65] - 这些洞察促使公司优化市场进入策略，并激励销售团队优先发展具备这些特征的中心 [66] 问题: 高植入率账户的“年龄”分布及达到该水平所需时间 [67][68] - 达到高植入率水平需要超过6个月的时间 [69] - 账户的“年龄”范围广泛，有些已有数年，有些则是9到12个月，部分原因在于公司学会了更有的放矢地选择合作中心 [69] 问题: BENEFIT-HF试验中海外入组比例及相关的收入确认 [71][72] - 海外中心数量将非常少，试验主要聚焦于美国，并受益于Medicare的B类报销覆盖 [72] 问题: 实现盈利的路径及中期业务管理思路 [73] - 目前拥有约8600万美元现金，预计2026年消耗约3000万至3500万美元，但现有现金至少可维持两年，并有渠道获得额外4000万美元非稀释性资本，目前无需筹集额外资金 [74][75] - 盈利路径在于产生杠杆，推动收入增长快于销售、一般及行政费用增长，通过提升代表生产力和增加新员工来实现增长重新加速 [75]

公司技术与市场定位 - 公司开发了全球首个用于治疗心力衰竭的自主神经调节疗法 [1] - 公司疗法针对的是一个基于患病率的105亿美元市场 拥有明确的患者群体和高度差异化的疗法 [1] - 公司相信其计划将使该疗法成为治疗心力衰竭的标准疗法 [1] 心力衰竭疾病负担 - 心力衰竭是一种负担沉重的限制生命的疾病 影响近670万美国人 [2] - 该疾病每年导致超过100万次出院 超过100万次急诊室就诊 以及超过800万次医生就诊 [2] - 到本十年末 该疾病的年成本将接近700亿美元 [2] 当前治疗格局 - 心力衰竭的特点是生活质量进行性下降和住院频率增加 [3] - 患者首次确诊时 会开始使用名为四联疗法的四种药物组合 这是当前指南指导的I类治疗 [3] - 仅有少数患者会接受名为心脏再同步化治疗的起搏疗法评估 符合资格的患者比例相对较小 [3]

核心观点 - 卡罗林斯卡开发公司旗下投资组合公司AnaCardio的心力衰竭候选药物AC01在2a期临床试验中取得积极结果 达到了主要安全性终点并显示出令人鼓舞的疗效信号 为快速推进至2b期研究铺平了道路 [1][5] 临床试验结果 - **主要终点达成**：AC01在针对射血分数降低的心力衰竭患者的2a期临床试验中 达到了良好的安全性和耐受性这一主要终点 [1][2] - **疗效信号积极**：探索性疗效评估显示 在28天治疗期内 药物对血流动力学及心脏结构和功能产生了快速且持续的改善 信号令人鼓舞且一致 [3] - **安全性数据优异**：研究中未发现导致停药的治疗期不良事件或药物相关的严重不良事件 也未发现缺血、新发持续性心律失常、形态学或传导异常的证据 且AC01对血压无临床相关影响 [5] - **药代动力学与靶点结合**：AC01的药代动力学可预测且与剂量成比例 通过生长激素释放的剂量依赖性增加确认了靶点结合 与先前数据一致 [4] 试验设计与后续计划 - **试验设计**：研究在13个欧洲心力衰竭中心招募了26名患者 随机分配接受每日两次1毫克或3毫克AC01或安慰剂治疗 为期28天 [3] - **后续开发计划**：AnaCardio目标在2026年中期启动2b期研究 [5] 公司背景与投资关系 - **投资组合公司概况**：AnaCardio是一家私有的瑞典临床阶段生物制药公司 致力于开发治疗心力衰竭的新药 [2] - **持股比例**：卡罗林斯卡开发公司持有AnaCardio 10%的股份 [6] - **投资公司定位**：卡罗林斯卡开发公司是一家北欧生命科学投资公司 专注于识别北欧地区由创业者和领导团队开发的突破性医疗创新 投资于将这些资产推进为商业化产品的公司 [8] - **资源与网络**：公司能够接触到卡罗林斯卡医学院及其他北欧顶尖大学和研究机构的世界级医疗创新 并拥有由经验丰富的管理团队和顾问支持的科学家 以及国际专业投资者的共同资助 [9] - **投资组合规模**：公司拥有11家公司的投资组合 这些公司专注于危及生命或严重衰弱性疾病的创新疗法机会 [10]

财务数据和关键指标变化 - 2024年总费用同比下降35%，降至810万美元，2023年为1210万美元 [35] - 2024年研发费用降至440万美元，较2023年的770万美元下降43%，主要因CAR - DNF心力衰竭试验完成后成本降低 [35] - 2024年销售、一般和行政费用降至370万美元，较2023年的440万美元下降16%，主要因人员调整和Cardi and Park - Heller试验完成后成本降低 [36] - 2024年净亏损降至790万美元，低于2023年的1160万美元；2024年经营活动净现金使用约为800万美元，较2023年的约1000万美元下降20%，主要因研发费用减少 [37] - 公司2024年底现金及现金等价物总计240万美元，预计2025年现金消耗将适度增加 [38] 各条业务线数据和关键指标变化 心脏衰竭自体细胞疗法项目（CARDI - AMP） - CARDI - AMP心力衰竭试验中，115名随机缺血性心力衰竭患者接受公司主要治疗候选药物自体心脏细胞疗法（BCD01）治疗，在心脏死亡等效项一级终点上死亡率大幅降低，在主要不良心脏心血管事件二级终点上也有显著降低，但六分钟步行距离三级终点未成功，导致主要终点未达成 [11][12] - 以明尼苏达心力衰竭生活质量问卷衡量的生活质量作为替代三级终点，显示出有意义的趋势，接近统计学显著性（p值为0.14%） [13] - 对结果应用心脏应激标志物NT - ProBNP筛选后，心脏细胞疗法在所有三个层级的两个结果指标上均有优异表现，六分钟步行距离三级终点p值达0.07%，生活质量三级终点p值达0.02%，达到统计学显著性，显示心脏死亡等效项相对风险降低47%，主要不良心脏事件相对风险降低16%，生活质量评分有临床意义的10.5%改善，六分钟步行距离测试有13.9%米的改善 [14] 慢性心肌缺血细胞疗法项目（BCD - 02） - 本季度正在收集Cardi - AMP细胞疗法和慢性心肌缺血试验（BCD - 02）最后滚动队列患者的最终数据，并将准备进行科学展示和发表 [26] 同种异体间充质干细胞疗法项目（BCD - 03） - 已完成缺血性心力衰竭同种异体间充质干细胞疗法（BCD - 03）低剂量队列的患者招募，并正在积极安排数据安全监测委员会对该即用型疗法的结果进行审查 [26][27] Helix生物治疗递送平台 - 目前在Helix生物治疗递送合作方面暂无最新消息，公司继续专注于能为股东带来回报的合作 [27] MorphDNA可操纵导引器平台 - MorphDNA作为可操纵平台用于近期的Cardiallo低剂量队列患者治疗，预计未来会有更多相关手术 [33] 各个市场数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 提交CAR - DMHF结果并请求与FDA和日本PMDA进行咨询 [34] - 激活CAR - DMHF2多个试验点并推动患者招募 [34] - 为BCD02滚动队列提供顶线数据 [34] - 完成Cardiallo HF低剂量队列的数据安全监测委员会审查 [34] 行业竞争 - 介入性心力衰竭疗法受到越来越多关注，因为即使采用最先进的指南指导药物治疗，仍有许多患者有症状 [29] - 2025年有同行公司的间充质干细胞疗法获FDA批准，治疗价格为80万美元/疗程（四次治疗），另一家同行公司的间充质干细胞疗法预计很快在日本获有条件批准用于治疗急性呼吸窘迫，而BioCardia在该领域也有获批的研究性新药申请（IND） [30] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司CARDI - AMP心力衰竭试验数据为心脏细胞疗法提供了严格的数据集，有力支持正在进行的CARDI - AMP HF2试验，该试验采用生活质量作为复合终点的第三层级，并要求患者有心脏应激标志物升高，此组p值为0.02%，表明CARDI - AMP HF2试验有足够效力且可能成功 [20] - 试验中观察到的接受指南指导药物治疗患者的益处令人信服，特别是在有心脏应激标志物升高的患者中具有统计学显著性，这一结果符合与监管机构讨论的预期，公司期待尽快与FDA和日本PMDA分享CARDI - AMP HF两年数据，以确定使该疗法可供医生和患者使用的途径 [21] - 监管机构了解缺血性射血分数降低性心力衰竭患者的巨大需求，这也是FDA授予心脏细胞疗法突破性设备指定的原因之一，这些机构会根据严格的良好临床实践研究（如CardiAmp HF）的风险 - 效益分析来批准疗法 [22] - 心脏细胞疗法在治疗心力衰竭方面不存在潜在的长期医疗器械植入和药物安全问题，公司与监管机构的讨论将围绕该疗法在严格临床研究中的安全性和有效性证据，以及患者的实际需求和其他可能获批的疗法 [23][24] 其他重要信息 - 会议中管理层所作陈述包含前瞻性声明，涉及开发新产品、技术和获得监管批准等方面的不确定性，实际结果可能与声明有重大差异，更多风险信息可参考公司于2025年3月26日提交给SEC的10 - K表格报告 [6][7] - 会议音频在互联网上直播并录制，会议网络重播约在会议结束一小时后可获取 [4] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：请提供更多与日本PMDA讨论的细节 - 公司于去年11月与PMDA会面，对方希望看到两年数据，目前公司已有两年数据且结果比之前更好，最差情况这是一个很好的二期试验，最好情况在日本有条件批准甚至完全批准的可能性 [42][43] 问题2：研究停止后，患者是否接受了可能影响数据解读的后续治疗 - 所有患者都已接受指南指导的药物治疗，没有其他额外药物，且公司有广泛的生物样本库，未来可对患者样本进行研究，该研究很严格，患者除了在试验中接受的治疗外，没有接受其他后续治疗 [47][48][50] 问题3：请提供NT - proBNP人群在两组间的平衡情况 - 两组中约一半患者的NT - proBNP升高，这是一个关键因素，NT - proBNP是预先指定的参数，后续将进行协变量分析 [54] 问题4：请解释心脏死亡等效项相对风险降低在20 - 24个月的耐久性和数据解读 - 益处不仅体现在心脏死亡等效项，而是所有能达到p值的终点，在两年随访中所有三个层级的终点表现一致是一个很好的信号，数据的优势在于长期随访中所有层级都表现良好，且在115名随机患者（共125名患者）的心力衰竭试验中能达到p值，而其他类似试验通常需要招募数千名患者，数据在两年时仍存在表明其稳健性，后续会详细公布各项数据 [58][59][62] 问题5：与FDA分享两年数据的预期时间表是怎样的，这将如何影响CAR - DMP两项试验，医生反馈如何，两项试验的招募会加速吗 - 公司将整理数据并与FDA会面，与FDA的互动一直很好，预计不会有困难，可能会有一些创新方法，CAR - DMP两项试验已获批并启动，短期内影响不大，但会进行协变量分析，可能会有新发现并应用到试验中，之前已根据与FDA的沟通修改了治疗计划，减少了患者排除率，预计从约35%降至约15%，数据有说服力，医生会关注MACE事件数据，这些都将有助于加速招募 [69][71][75] 问题6：已在11月与PMDA会面且有了两年数据，下一步计划和时间安排如何 - 下一步是为PMDA准备合适的提交文件包并请求咨询，然后等待对方安排会议和咨询，具体时间不确定，如果文件包简洁，可能很快提出请求，但预计会更充实，对方严谨细致，可能会有多次咨询，预计准备文件包和对方安排会议的时间较短 [78][79][83] 问题7：心力衰竭2试验中，一级和二级终点的积极趋势如何为升高亚组的试验提供参考，该亚组最理想的结果是什么，心力衰竭1试验的结果如何转化到心力衰竭2试验 - 心力衰竭2试验的主要终点与心力衰竭1试验的复合终点结构相同，心力衰竭1试验中亚组的p值为0.02%，该亚组已包含在FDA批准的心力衰竭2试验方案中，目标是在心力衰竭2试验中取得相同结果，即全因心脏死亡等效项、主要不良心脏事件和生活质量三个层级的终点，此前有公司类似试验虽未达到终点但被收购，说明该领域有兴趣，公司有最终数据可进行讨论和分享 [88][89][90] 问题8：心力衰竭2试验的下一个数据节点或中期评估时间是什么时候 - 心力衰竭2试验还处于早期，应关注每月的招募情况和试验点的加入情况，美国研究资金的变化对临床站点有影响，公司打算让加拿大团队重新参与，也可能在欧洲推进该试验 [93]

财务数据和关键指标变化 - 2024年全年总费用同比下降35%，降至810万美元，2023年为1210万美元 [35] - 2024年研发费用降至440万美元，较2023年的770万美元下降43%，主要因CAR - DNF心力衰竭试验完成后成本和费用减少 [35] - 2024年销售、一般和行政费用降至370万美元，较2023年的440万美元下降16%，主要因人员调整和Cardi and Park - Heller试验完成后成本降低 [36] - 2024年净亏损降至790万美元，2023年为1160万美元；2024年运营活动净现金使用约为800万美元，2023年约为1000万美元，下降20%，主要因研发费用减少 [37] - 公司2024年底现金及现金等价物共计240万美元，预计2025年现金消耗将适度增加 [38] 各条业务线数据和关键指标变化 心脏衰竭治疗业务 - CARDI - AMP心力衰竭试验中，115名随机缺血性心力衰竭患者接受公司领先治疗候选药物BCD01治疗的数据良好。在心脏死亡等效一级，死亡率大幅降低；在主要不良心脏心血管事件二级，相关事件有显著减少；在六分钟步行距离三级未成功，导致主要终点未达成，但替代三级生活质量指标显示有意义趋势，p值为0.14% [10][11][12] - 对结果应用简单筛选后，心脏细胞疗法在所有三个层级的两个结果指标上均有更优结果，六分钟步行三级p值达0.07%，生活质量三级p值达0.02%，显示有统计学意义，还显示相对心脏死亡等效风险降低47%，主要不良心脏事件相对风险降低16%，生活质量得分有临床意义的10.5%改善，六分钟步行距离测试有13.9%改善 [14] 其他业务 - Cardi - AMP细胞疗法和慢性心肌缺血试验（BCD - 02）正在收集最后滚动队列患者的最终数据，准备进行科学展示和发表 [26] - 公司心脏异体间充质干细胞疗法（BCD - 03）低剂量队列已完成入组，正在积极安排数据安全监测委员会对该即用型疗法结果进行审查 [26] 各个市场数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 战略方向 - 向FDA和日本PMDA提交CAR - DMHF结果并请求咨询 [34] - 激活CAR - DMHF2多个站点并推动入组 [34] - 为BCD02滚动队列提供顶线数据 [34] - 完成Cardiallo HF低剂量队列的DSMB审查 [34] 行业竞争 - 介入性心力衰竭疗法受到越来越多关注，因许多患者即使接受最先进的指南指导药物治疗仍有症状 [29] - 2025年有同行公司的间充质干细胞疗法获FDA批准，治疗价格为80万美元/四个疗程；另一家同行公司的间充质干细胞疗法预计很快在日本获有条件批准用于治疗急性呼吸窘迫 [30] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为CARDI - AMP心力衰竭试验数据对公司有重要意义，为正在进行的心脏心力衰竭2试验提供有力支持，该试验使用生活质量作为复合终点的第三层，并要求患者有心脏应激标志物升高 [20] - 公司期待与FDA和日本PMDA分享CARDI - AMP HF两年数据，以确定使疗法可供医生和患者使用的途径 [21] - 公司预计CAR - DEM心力衰竭2试验未来会有重大消息流出，随着研究进展和监管讨论同步进行 [25] - 公司认为心脏细胞疗法的最终数据将提高分销合作伙伴和战略投资者的兴趣；同行公司的成功可能会促进公司临床阶段异体间充质干细胞疗法平台的合作讨论；Helix生物治疗递送平台的潜在合作伙伴对公司的递送经验、产品和支持能力仍在积极讨论中 [29][30][31] 其他重要信息 - 公司在会议中进行了前瞻性陈述，涉及公司对未来业绩和运营结果的期望等内容，这些陈述存在风险，实际结果可能与陈述有重大差异，更多风险信息可参考公司2025年3月26日提交给SEC的10 - K表格报告 [6][7] - 会议音频在互联网上直播并录制，会议结束约一小时后可观看网络重播 [4] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：请提供更多与日本PMDA讨论的细节 - 公司于2024年11月与PMDA会面，对方希望看到两年数据，目前公司已有两年数据且比之前更好，认为最差情况这是一个很好的二期试验，最好情况在日本有条件批准甚至完全批准的潜力 [42][43] 问题2：研究停止后，患者是否接受了可能影响数据解读的后续治疗 - 所有患者已接受指南指导的药物治疗，目前没有患者接受除试验外的其他治疗。公司有广泛的生物样本库，未来可对患者样本进行研究，且该研究非常严谨，患者在试验中被严格盲法处理 [47][48][50] 问题3：请说明NT - proBNP人群在两组间的平衡情况 - 两组中约一半患者的NT - proBNP升高，NT - proBNP是预先指定的参数，后续将进行协变量分析 [54] 问题4：请解释心脏死亡等效相对风险降低在20至24个月的差异及数据持久性 - 数据优势体现在所有能达到p值的终点上，两年随访时三个层级结果一致是很好的信号，数据在两年时仍存在说明其具有稳健性，后续会详细说明各项数据 [58][59][62] 问题5：与FDA分享两年数据的预期时间表是怎样的，对CAR DMP两项试验有何影响，医生反馈如何，试验入组会增加吗 - 公司将整理数据与FDA开会，认为与FDA的对话会很有趣。对心脏心力衰竭2试验短期内影响不大，但可能从协变量分析中获得经验并应用到该试验中。公司已对治疗计划进行修改，减少患者排除率，预计数据会吸引医生，有助于更快入组 [69][71][75] 问题6：与PMDA会面后有两年数据，下一步计划和时间安排如何 - 下一步是为PMDA准备合适的提交文件并请求咨询，之后等待对方安排会议和咨询。具体时间不确定，期望准备时间和对方安排会议时间都较短 [78][79][83] 问题7：心力衰竭2试验的积极趋势对我们在升高亚组中应关注什么有何启示，最积极的结果是什么 - 心脏心力衰竭2试验的主要终点与心脏心力衰竭1试验的复合终点结构相同，公司目标是在心脏心力衰竭2试验中实现相同结果，即全因心脏死亡等效、主要不良心脏事件和生活质量三个层级的终点 [88][89] 问题8：心力衰竭2试验的下一个切点或中期观察时间是什么时候 - 心力衰竭2试验尚处于早期，应关注每月入组情况和站点加入情况，公司可能会让加拿大团队重新参与，并考虑在欧洲推进该试验 [93][94]