公司核心临床数据发布 - Disc Medicine公司在2025年12月6日于美国血液学会年会上公布了其候选药物DISC-0974用于治疗骨髓纤维化贫血的RALLY-MF二期试验的积极初步数据 [1] - 数据显示DISC-0974治疗能显著降低铁调素并提升铁水平 从而对具有临床意义的贫血指标产生积极影响 且效果覆盖广泛患者类型 [1] 试验设计与患者概况 - 截至2025年10月16日数据截止日 这项正在进行的二期开放标签研究已招募47名患有骨髓纤维化和贫血的成年患者 [2] - 其中34名患者有足够的随访数据被纳入应答者分析 包括24名非输血依赖患者 7名低输血负担依赖患者和3名高输血负担依赖患者 [2] - 试验患者包括同时接受JAK抑制剂治疗的患者和未接受JAK抑制剂治疗的患者 [2] - 给药方案为每4周皮下注射50毫克DISC-0974 最多治疗6次 [2] 药物疗效关键数据 - 治疗导致铁调素持续大幅降低 较基线下降超过75% 并伴随血清铁相应增加 [6] - 在基线非输血依赖患者中 63%的患者血红蛋白水平持续至少12周增加≥1 g/dL 50%的患者持续至少12周增加≥1.5 g/dL [6] - 在低输血负担依赖患者中 71%的患者在16周内实现了输血独立 [6] - 在高输血负担依赖患者中 67%的研究时间至少85天的患者输血需求减少了≥50% [6] - 另外3名高输血负担依赖患者的初步数据显示出实现超过12周输血独立的趋势 [6] - 无论患者基线输血状态如何 在所有患者亚组中均观察到有意义的总体贫血应答 [5] - 贫血应答与是否同时使用JAK抑制剂治疗无关 [5] - 在接受JAK抑制剂联合治疗的患者中 50%实现了主要的血液学应答 [6] - 在非输血依赖和低输血负担依赖参与者中 DISC-0974给药与疲劳评分改善相关 [6] 药物安全性与耐受性 - DISC-0974总体耐受性良好 [6] - 腹泻和尿路感染是仅有的被认为与DISC-0974相关且在两名或以上受试中报告的不良事件 两者均不严重 [6] - 大多数不良事件被认为与DISC-0974无关 [6] 公司其他研发进展与沟通计划 - 公司还展示了一张概述其抗TMPRSS6抗体DISC-3405用于需频繁放血的真性红细胞增多症的二期试验设计的海报 [3] - 公司管理层计划在2025年12月7日美国东部时间上午7:30召开电话会议 回顾所呈数据的亮点并讨论后续开发计划 [3] - 更多数据预计将在2026年下半年公布 [6] 公司业务定位 - Disc Medicine是一家临床阶段的生物制药公司 专注于发现、开发和商业化治疗严重血液疾病的新型疗法 [4] - 公司正在构建一系列创新的、潜在同类首创的候选疗法 旨在通过靶向红细胞生物学的核心生物学通路来应对广泛的血液疾病 [4]

**公司概况与核心业务** * 公司为Disc Medicine (NasdaqGM:IRON) 专注于开发治疗严重和衰弱性血液疾病的疗法 其产品管线基于靶向红细胞生物学的基础通路 包括影响血红素合成和调节铁代谢（铁稳态）的项目[2] **核心产品管线进展** * 核心产品Bidapertin (靶向ALAS2) 用于治疗红细胞生成性原卟啉症(EPP) 新药申请已于9月底提交 并获得了FDA局长国家优先审评券计划的首批资格之一 这有望将审评时间从10-12个月缩短至1-2个月 潜在批准窗口为2024年12月或2025年1月[3][7][9] * 产品管线中其他针对铁代谢的项目也进展顺利 Disco 974 (抗hemojuvelin抗体) 和 Disc 3405 (抗TMPRSS6抗体) 均处于二期临床阶段[3][4] * Disco 974旨在降低铁调素(Hepcidin)并增加铁 用于治疗多种贫血 主要适应症为骨髓纤维化贫血症 其二期研究的首批数据将在今年ASH会议上公布[4][36] * Disc 3405作用与974相反 旨在诱导铁调素产生并限制铁 初始适应症为真性红细胞增多症(PV) 预计明年获得首次数据读出[4][5] **Bidapertin (EPP适应症) 商业前景与竞争格局** * 公司正加速为Bidapertin的商业化做准备 计划采用分阶段上市策略 初期将依赖现有关系和口碑 销售团队完全部署预计在2025年中[16][17][18] * EPP拥有特定的ICD-10诊断代码 有助于通过理赔数据精准识别患者和定位市场 公司目前正通过医学科学联络团队进行账户验证和优先级排序[20][21][22] * 预计上市后患者增长轨迹将与其他罕见病药物类似 初期可转化约150名开放标签扩展试验中的患者 并通过卓越中心和患者倡导组织稳步增长[24][25][26] * 与现有疗法（如遮光剂）及Mitsubishi Tanabe的潜在竞争产品相比 Bidapertin的优势在于其是首个针对疾病根本驱动因素（降低原卟啉IX/PP9）的疗法 不仅能改善光敏性 长期看可能影响肝胆并发症 而遮光剂无此作用[30][31] * 公司寻求的药品标签将涵盖12岁及以上青少年及成人 尽管青少年数据仅来自4名患者 但公司认为生物学原理相同 有充分理由纳入[12][13][15] **Bidapertin其他适应症与外部合作** * 对于Bidapertin在Diamond-Blackfan贫血等其他适应症的机会 公司认为其生物学机制比EPP更复杂 当前重点仍是EPP[35] * 关于美国以外市场的计划 公司认为EPP的医疗结构（卓越中心）相似 小公司也有可能自行上市 但海外批准将基于Apollo三期试验数据 时间上会晚于美国[32][33] **Disco 974 (骨髓纤维化贫血) 数据预期与注册路径** * 即将在ASH公布的RALI MF研究数据 是974在选定50毫克剂量后的二期研究首批数据 关键看点包括血红蛋白升高幅度、输血负担降低、疗效持久性 以及与JAK抑制剂（如ruxolitinib和momelotinib）联用的效果[36][37][39][40] * 公司目标是将974打造成治疗骨髓纤维化贫血的通用药物 无论患者背景治疗如何 美国约有25,000名骨髓纤维化患者 几乎都伴有贫血[42] * 公司预期注册路径是设计一项单一的三期研究 纳入不同贫血状态和背景治疗的患者 以获得广泛的标签 研究可能结合不同的终点（如血红蛋白应答和输血负担减少）[48][49] **Disco 974在其他适应症的探索** * 在非透析依赖性慢性肾病研究中 974显示了预期的生物学机制（降低铁调素 促进铁利用）但血红蛋白疗效存在异质性 可能与背景EPO水平有关 公司计划探索与EPO联用或筛选高EPO患者 同时将启动一项炎症性肠病贫血研究[50][51][53] * 未来计划推出下一代长效抗hemojuvelin抗体 以区分不同适应症[52] **Disc 3405 (铁限制剂) 的机遇与竞争优势** * 在真性红细胞增多症领域 铁限制疗法市场机会巨大 现有药物Rusfertide（铁调素模拟物）验证了该路径 但其需每周给药且有关注点 Disc 3405作为抗体 优势在于可能实现每月一次给药 并能提供更持久且可控的铁限制[55][56][57] * 与靶向TMPRSS6的寡核苷酸/siRNA竞争项目相比 公司强调其抗体在铁限制的持久性和可控性之间取得了良好平衡 避免限制时间过长带来的担忧[58] * 在镰状细胞病中 铁限制可降低红细胞内血红蛋白S浓度 从而减少镰变倾向 公司已启动探索性研究 预计明年分享数据[59][60][61] **财务状况** * 公司刚完成融资 备考现金余额约为8.2亿美元 预计资金可支撑运营至2029年 足以覆盖Bidapertin的商业化、骨髓纤维化和真性红细胞增多症的二期研究完成 以及探索性研究 该指引未计入Bidapertin的任何收入或优先审评券的潜在销售收入[63][64][65][66] **其他重要信息** * Bidapertin的确认性三期Apollo试验正在招募 为全球性试验 公司不认为药物的商业可用性会对试验完成产生负面影响[27][29] * 骨髓纤维化贫血领域的竞争格局发生变化 百时美施贵宝的Luspatercept（INDEPENDENCE研究）未达到主要终点 其他靶向ALK2的口服小分子项目也遇阻 公司认为Disco 974目前拥有领先的产品特征[46]

公司近期动态 - Disc Medicine将于2025年12月6日至9日在佛罗里达州奥兰多举行的美国血液学会（ASH）年会上公布两项海报展示，包括其治疗骨髓纤维化（MF）贫血的研究药物DISC-0974的RALLY-MF二期临床试验的初步数据 [1] - 公司管理层计划在ASH会议期间的2025年12月7日东部时间上午7:30举行电话会议，回顾所公布数据的亮点及后续开发计划 [2] 核心产品管线进展 - 本次ASH年会的展示重点将是DISC-0974在骨髓纤维化贫血患者中的RALLY-MF二期试验的初步数据，该试验涵盖了更广泛的患者群体，包括作为单药疗法以及与JAK抑制剂（如鲁索替尼和莫莫替尼）联合用药的结果 [2] - 公司还将展示另一项研究药物DISC-3405在其二期临床试验中的研究设计，该试验针对真性红细胞增多症（PV）患者，预计将在2026年公布该试验以及DISC-3405在镰状细胞病中的一期b试验的初步结果 [2] 学术会议展示详情 - DISC-0974的海报展示编号为2042，标题为“RALLY MF：一项在骨髓纤维化和贫血患者中评估抗血红素沉着蛋白抗体DISC-0974的二期研究”，将于2025年12月6日东部时间下午5:30至7:30进行，主讲人为Naseema Gangat [4] - DISC-3405的海报展示编号为2053，标题为“一项在真性红细胞增多症参与者中评估DISC-3405的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和疗效的二期开放标签研究”，将于同一时间（2025年12月6日东部时间下午5:30至7:30）进行，主讲人为Marcus Carden [5] - 目前已公布的摘要包含先前已公布的数据，新的数据和分析将保留在会议现场公布 [3] 公司业务定位 - Disc Medicine是一家临床阶段的生物制药公司，专注于发现、开发和商业化针对严重血液疾病患者的新型疗法 [6] - 公司正在构建一系列创新的、可能成为“首创”疗法的产品管线，旨在通过靶向红细胞生物学的关键生物学通路（特别是血红素生物合成和铁稳态）来应对广泛的血液疾病 [6]

公司近期动态 - Disc Medicine公司将于2025年11月6日至9日在德克萨斯州休斯顿举行的2025年美国肾脏病学会肾脏周上以海报形式展示临床数据 [1] - 展示内容为DISC-0974在非透析依赖性慢性肾病合并贫血患者中的1b期研究数据更新 [2] - 具体展示时间为2025年11月8日星期六上午10点CST（上午11点EST）[4] 临床研究详情 - 研究为1b期随机、双盲、安慰剂对照研究旨在评估DISC-0974在NDD-CKD贫血患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学活性 [2] - 计划分享所有单次和多次给药队列的数据包括安全性、耐受性、PK及药效学标志物 [2] - 药效学活性测量指标包括铁调素、铁和血液学参数的变化 [2] 产品管线与公司战略 - 公司专注于发现、开发和商业化针对严重血液疾病的新型疗法致力于通过靶向红细胞生物学的关键生物学通路来治疗一系列血液疾病 [5] - 产品线包括具有成为同类首创潜力的治疗候选药物主要针对血红素生物合成和铁稳态领域 [5]

文章核心观点 公司在EHA 2025年会上展示多项临床研究数据 支持三款临床候选药物持续推进 并为新适应症拓展提供依据 管理层将于6月16日召开电话会议回顾更新情况 [1][3][5] 分组1：公司整体情况 - 公司是临床阶段生物制药公司 专注于严重血液疾病新疗法的发现 开发和商业化 [1][14] - 公司展示了bitopertin DISC - 0974和DISC - 3405三款临床候选药物的研究数据 [1][2][3] - 管理层将于6月16日上午8点（美国东部时间）召开电话会议回顾更新情况 [3][5] 分组2：Bitopertin相关研究 HELIOS研究 - HELIOS是一项正在进行的2期开放标签长期扩展试验 纳入86名来自BEACON和AURORA试验的EPP成年和青少年患者 所有患者在HELIOS中转为每日60mg的bitopertin剂量 [4] - 长期使用bitopertin可持续降低致病毒素PPIX 60mg剂量持续治疗有额外益处 [6] - 60mg的bitopertin持续治疗可降低ALT和其他探索性肝胆生物标志物 [6] - 几乎所有参与者报告生活质量指标有显著改善 [6] - bitopertin表现出良好的长期安全性 暴露时间长达2年以上 成人和青少年患者安全性相似 [6] - 公司正在推进bitopertin在EPP的开发和注册活动 计划在2025年下半年提交新药申请（NDA） [1] - 公司已启动APOLLO试验 用于验证bitopertin在成人和青少年EPP患者中的疗效 [1] 其他活动 - 公司最近发起了一项提高医生 患者和护理人员对EPP认识的活动 强调PPIX积累在疾病中的致病作用 [1] 分组3：DISC - 0974相关研究 Phase 1b研究 - 展示了截至2024年10月DISC - 0974在MF贫血的1b期试验延续阶段的数据 该试验为多中心开放标签试验 纳入不同输血依赖程度和是否接受JAK抑制剂治疗的患者 [7] - 非输血依赖患者中 50%的可评估患者达到主要反应 即持续平均血红蛋白增加≥1.5g/dL 血液学改善在延续阶段持续 [10] - 低输血负担依赖患者中 80%的可评估患者在16周内达到输血独立的主要反应 血液学改善持久 所有主要反应者在延续阶段保持输血独立 [10] - 高输血负担依赖患者中 40%的可评估患者在12周内达到输血独立的主要反应 2名主要反应者中有1名进入延续阶段 在第225天保持输血独立 随访仍在进行中 [10] - DISC - 0974在所有评估剂量水平下安全且耐受性良好 [10] 与其他药物联合研究（小鼠模型） - DISC - 0974与luspatercept和ESA联合使用在野生型小鼠中对血液学参数有额外益处 表明其作用机制独特 与其他贫血靶向药物联合有协同治疗潜力 [8][10] Phase 2 RALLY - MF试验 - DISC - 0974的2期RALLY - MF试验正在进行中 探索性队列中接受momelotinib或pacritinib联合治疗的患者已全部入组 [2] - 公司预计在2025年下半年公布RALLY - MF试验的初步数据 [2] 分组4：DISC - 3405相关研究 Phase 1健康志愿者研究 - 展示了DISC - 3405在健康志愿者的1期试验更新数据 单剂量递增（SAD）和多剂量递增（MAD）部分结果显示 各剂量水平下DISC - 3405均可使血清铁调素剂量相关增加 血清铁相应降低 [9] - DISC - 3405导致血清铁深度持续降低（较基线降低50 - 80%） 支持每月一次皮下给药方案 [17] - 单次和重复给药DISC - 3405可使网织红细胞血红蛋白 血红蛋白和血细胞比容等血液学参数显著降低 [17] - DISC - 3405在所有评估剂量水平下耐受性良好 无严重不良事件 无大于2级的不良事件 无导致研究退出的不良事件 [17] - 基于这些数据 公司已启动DISC - 3405在真性红细胞增多症（PV）的2期试验 预计2026年公布初步结果 [11] 铁脉冲研究 - 公司在健康志愿者中进行铁脉冲研究 评估DISC - 3405抑制膳食铁吸收的效果 [12] - DISC - 3405使第2天铁吸收平均降低94% 第15天降低68% 证实其作用机制 支持其在铁过载疾病中的治疗潜力 [12][13]

文章核心观点 - 临床阶段生物制药公司Disc Medicine将在2025年欧洲血液学协会（EHA）大会上展示血液学产品组合多个项目的数据，管理层将在会后主持电话会议回顾数据 [1][2] 公司信息 - Disc Medicine是临床阶段生物制药公司，致力于为严重血液疾病患者发现、开发和商业化新疗法，构建创新、潜在同类首创治疗候选药物组合，针对红细胞生物学基本生物途径，即血红素生物合成和铁稳态 [7] 会议信息 - EHA 2025大会于6月12 - 15日在意大利米兰举行 [1] - 管理层将于6月16日上午8点（美国东部时间）主持电话会议回顾展示的数据，可在公司网站活动和演示页面注册参加 [2] 展示内容 整体情况 - 展示内容包括比特泊汀在红细胞生成性原卟啉病（EPP）的HELIOS长期扩展试验数据、DISC - 0974在骨髓纤维化（MF）贫血1b期研究的额外耐久性数据、DISC - 3405在健康志愿者研究的额外数据 [5] 比特泊汀（Bitopertin） - 海报展示摘要编号PS2210，标题为“HELIOS研究结果：比特泊汀在红细胞生成性原卟啉病的2期开放标签长期扩展研究”，6月14日下午6:30（欧洲中部夏令时）/ 中午12:30（美国东部时间）展示，作者Melanie Chin [4] DISC - 0974 - 海报展示摘要编号PF856，标题为“DISC - 0974（一种抗血幼素抗体）在骨髓纤维化和贫血患者的1b/2期研究”，6月13日下午6:30（欧洲中部夏令时）/ 中午12:30（美国东部时间）展示，作者Sima Bhatt [4] - 海报展示摘要编号PS1845，标题为“DISC - 0974（一种抗血幼素抗体）在非输血依赖性骨髓纤维化患者中的应用：主要贫血反应的实验室相关性”，6月14日下午6:30（欧洲中部夏令时）/ 中午12:30（美国东部时间）展示，作者Ayalew Tefferi [4] - 海报展示摘要编号PS1814，标题为“抗血幼素单克隆抗体进一步增强小鼠对促红细胞生成素和/或拉司扑塞的血液学反应”，6月14日下午6:30（欧洲中部夏令时）/ 中午12:30（美国东部时间）展示，作者Min Wu [4] DISC - 3405 - 海报展示摘要编号PF1216，标题为“一项铁脉冲研究：评估健康志愿者接受DISC - 3405治疗后的口服铁吸收情况”，6月13日下午6:30（欧洲中部夏令时）/ 中午12:30（美国东部时间）展示，作者Guowen Liu [6] - 海报展示摘要编号PS2207，标题为“DISC - 3405（一种靶向TMPRSS6的重组人源化抗体）的单次和多次递增剂量在健康志愿者中增加了铁调素并降低了铁和血细胞比容”，6月14日下午6:30（欧洲中部夏令时）/ 中午12:30（美国东部时间）展示，作者Marcus Carden [6] 其他信息 - 完整摘要可通过EHA会议网站获取，今日发布的摘要包含先前展示的数据，新数据和分析将在会议上展示 [3]

文章核心观点 临床阶段生物制药公司Disc Medicine公布2025年第一季度财务结果及近期项目和公司进展，公司业务推进良好，财务状况稳健，多个项目有明确预期里程碑 [1][2][3] 近期亮点和预期里程碑 - 计划2025年下半年提交比特泊汀治疗红细胞生成性原卟啉病（EPP）的新药申请（NDA） [5][6] - 启动比特泊汀用于成人和青少年EPP的APOLLO确证性临床试验 [5][6] - 计划2025年上半年启动DISC - 3405治疗真性红细胞增多症（PV）的2期研究 [5][8] - 预计2025年下半年公布DISC - 0974项目数据，包括骨髓纤维化（MF）贫血2期研究初步结果和非透析依赖性慢性肾病（NDD - CKD）贫血1b期研究多剂量数据 [5][6][7] - 2025年1月公开发行募资2.59亿美元，一季度末现金、现金等价物和有价证券达6.95亿美元，预计资金可支持运营至2028年 [5][9] - 公司将于5月9日举办虚拟MF贫血关键意见领袖日活动 [5][6] 比特泊汀项目进展 - 启动比特泊汀用于成人和青少年EPP的双盲、安慰剂对照确证性试验APOLLO，旨在支持美国加速批准转为完全批准 [6] - 按加速批准途径，基于现有临床数据，计划2025年下半年提交比特泊汀治疗EPP的NDA，以原卟啉IX（PPIX）降低作为替代终点 [6] - 成功召开以生产为重点的2期结束会议，与FDA药品质量办公室（OPQ）就NDA申请的化学、生产和控制（CMC）组件达成一致 [6] - 比特泊汀原料药和药品在美国生产，安排了预NDA会议以与FDA就NDA申请格式和内容达成一致 [6] DISC - 0974项目进展 - 正在进行DISC - 0974治疗MF贫血的2期研究，预计2025年下半年公布初始数据 [6] - 正在进行DISC - 0974治疗NDD - CKD贫血的1b期研究，预计2025年下半年公布多剂量数据 [7] DISC - 3405项目进展 - 计划2025年上半年启动DISC - 3405治疗PV的2期研究 [8] 公司财务情况 - 截至2025年3月31日，现金、现金等价物和有价证券为6.947亿美元，预计可支持运营至2028年 [14] - 2025年第一季度研发费用为2780万美元，高于2024年同期的2370万美元，主要因公司产品组合推进 [14] - 2025年第一季度销售、一般和行政费用为1220万美元，高于2024年同期的780万美元，主要因增加人员和建立支持商业化的基础设施 [14] - 2025年第一季度净亏损为3410万美元，高于2024年同期的2690万美元，主要因当期运营成本增加以支持产品管线推进 [14]