核心观点 - GRAIL公司宣布PATHFINDER 2研究取得积极顶线结果，Galleri多癌早期检测(MCED)测试在标准癌症筛查基础上显著提高癌症检出率[1] - PATHFINDER 2研究中Galleri测试的阳性预测值(PPV)显著高于此前PATHFINDER研究观察到的43%水平[3] - 研究未报告严重安全性问题，癌症信号来源(CSO)准确性和特异性与PATHFINDER研究一致[3][4] - 公司计划2026年上半年完成向FDA提交的Galleri上市前批准(PMA)模块化申请[5] 研究数据 - PATHFINDER 2研究纳入35,878名50岁以上无症状成年人，首批25,578名参与者数据分析显示癌症检测性能提升[1] - 相比标准筛查单独使用，添加Galleri测试使PATHFINDER研究中癌症检出数量增加超过一倍，PATHFINDER 2研究显示更大幅度的额外癌症检出[2] - PATHFINDER研究中Galleri测试特异性达99.5%，CSO准确性88%，PATHFINDER 2研究保持相同水平[3] 监管进展 - PATHFINDER 2研究结果将作为Galleri PMA申请组成部分提交FDA，同时提交NHS-Galleri试验数据[5] - 公司将向FDA提交桥接分析，比较PATHFINDER 2/NHS-Galleri使用的测试版本与计划提交批准版本差异[5] - Galleri目前处于FDA突破性设备认定下的模块化提交阶段[5] 产品技术 - Galleri通过血液检测识别癌细胞脱落的DNA，可筛查胰腺癌、食道癌、卵巢癌等目前缺乏推荐筛查手段的致命癌症[10] - 该测试需处方使用，适用于50岁以上癌症高风险人群，应与其他常规癌症筛查结合使用[10][12] - 公司采用靶向甲基化平台技术，结合新一代测序和大规模临床研究实现多癌早期检测[8] 研究设计 - PATHFINDER 2为前瞻性多中心干预研究，主要评估Galleri的安全性和有效性，包括PPV、NPV、敏感性等指标[7] - 次要目标包括评估MCED测试后指南推荐筛查程序的使用情况，以及参与者报告的焦虑和满意度等结果[7] - 研究要求癌症信号阳性参与者根据预测CSO进行额外诊断测试以确认癌症存在[7]

合作内容 - 公司与德克萨斯大学MD安德森癌症中心合作开发基于血液蛋白生物标志物的癌症风险评估测试 [1] - 测试将针对结直肠癌、肺癌、乳腺癌、胰腺癌、卵巢癌、肝癌、前列腺癌、食道癌和胃癌等多种癌症风险 [2] - 测试技术基于MD安德森癌症中心Samir Hanash博士团队开发的Multi-Cancer Stratification Test (MCaST)模型 [2] 技术细节 - 测试将作为实验室开发项目进行验证和完善 [2] - 计划2026年在北美地区商业化该测试 [3] - 测试旨在补充而非替代传统筛查方法 [4] 市场痛点 - 传统癌症筛查方法存在局限性：仅针对少数癌症且每次只能检测一种 通常具有侵入性或成本高昂 [4] - 现有液体活检检测虽然方便但价格较高 且缺乏个性化风险评估和临床随访方案 [4] - 美国仅51%的成年人表示在过去一年进行过常规体检或癌症筛查 [5] 产品定位 - 旨在开发一种简便、可及且价格合理的血液检测 帮助识别多种癌症风险 [6] - 通过提高风险意识促使患者接受预防性筛查或其他医学评估 实现早期发现 [6] - 特别关注胰腺癌等罕见但致命性癌症的检测缺口 [6] 公司背景 - 公司每年为三分之一的美国成年人和全美半数医生及医院提供服务 [7] - 拥有超过55,000名员工 运营全球最大的去标识化临床实验室结果数据库之一 [7]

财务数据和关键指标变化 - 第一季度营收3180万美元，较2024年第一季度增长510万美元，增幅19%，其中筛查收入2910万美元，开发服务收入270万美元 [26] - 第一季度筛查收入较2024年第一季度增长24%，美国地区Gallery收入2870万美元，较去年第一季度增长22%，符合全年20% - 30%的增长指引 [27][28] - 第一季度净亏损1.062亿美元，较2024年第一季度改善51%，包含无形资产摊销3460万美元和基于股票的薪酬1620万美元 [29] - 2025年第一季度非GAAP调整后毛利润为1430万美元，较2024年第一季度增加230万美元，增幅19% [29] - 截至季度末现金头寸为6.779亿美元，预计2025年全年现金消耗不超过3.2亿美元，较2024年减少超40%，现金可支撑至2028年 [29][30] 各条业务线数据和关键指标变化 - 第一季度Gallery测试销量超3.7万份，自2021年商业推出以来，截至3月31日，超1.4万名医疗保健提供者开出超32.5万份Gallery测试处方 [7][8] - 目前重复测试量占Gallery测试总量的比例超20% [27] 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于实现大规模多癌早期检测愿景，专注开拓市场，推进Gallery通过关键临床和监管里程碑，以实现广泛应用，同时保持严格的成本管理 [5] - 公司计划在2026年上半年完成向FDA的模块化PMA提交，并期待获得Gallery的FDA批准和广泛报销 [31][32] - 公司推出Generation Possible教育活动，与Kate Walsh合作，提高公众对多癌早期检测的认识 [10] - 公司认为其他公司投资多癌早期检测有助于教育市场和推动行业发展，公司已进行大量投资，为行业设定了较高标准 [45] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对当前市场需求感到鼓舞，随着推进重大里程碑，有望实现商业增长 [31] - 公司认为年度MCED筛查是发现早期无症状癌症的正确方式，目前的定价策略基于年度测试，从卫生经济学角度看，年度测试具有成本效益 [55][56] 其他重要信息 - 公司公布了4万名参与者的NHS Gallery试验首轮筛查的积极顶线结果，结果显示Gallery在检测多种癌症方面表现出色，假阳性率极低 [5][6] - 公司在4月的AACR会议上分享了Gallery在超10万人中的真实世界测试性能和实施数据集，测试性能与此前临床研究一致 [20] - 梅奥诊所3月发表的论文显示，Gallery在其医疗系统的无症状人群中有效检测出癌症，阳性预测值为73% [22] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 去年12月推出的新版Gallery短期可变成本改善情况如何，后续年份有何预期？ - 公司表示第一季度已使用新版本，预计随着规模扩大和完成版本过渡，全年利润率将持续改善，可变成本也将逐步降低 [35] 问题2: 设定指引时考虑的Quest和TRICARE审批情况如何，是否有超出预期的上行空间？ - 公司称Quest和TRICARE尚处于早期阶段，通过Quest平台的订单有所增加，但TRICARE的合同流程仍在进行中，后续情况有待观察 [36][37] 问题3: 第一季度现金消耗情况如何，未来至年底的消耗轨迹如何，面对竞争对手的MSAT产品推出，是否需要重新加速运营支出？ - 第一季度现金消耗近9000万美元，因支付上一年度年度奖金，后续随着业务增长和利润率改善，现金消耗将控制在3.2亿美元范围内 [43] - 公司认为其他公司投资多癌早期检测有助于市场教育，但需观察实际竞争情况对运营支出的影响，目前尚不清楚是否有影响 [45] 问题4: NHS Gallery干预组数据对明年最终结果的参考意义如何，Pathfinder 2数据预计何时公布？ - 公司表示目前公布的数据仅为首轮筛查结果，首轮筛查可能发现较多未被诊断的晚期无症状癌症，后续两轮结果可能不同，无法预测具体结果，预计2026年年中公布完整三年研究结果 [49][50] 问题5: 年度MCED筛查的ASP是否会受检测间隔影响，若Gallery广泛采用该定价水平，对卫生经济学有何影响？ - 公司认为应每年进行MCED筛查，定价策略基于年度测试，目前过早推测更频繁测试的影响 [55] - 从卫生经济学角度看，年度测试具有成本效益，与当前单癌筛查相比，可降低癌症诊断成本，减少筛查人数 [56] 问题6: 公司不进行融资以降低风险的原因是什么？ - 公司认为通过一些重大里程碑可以降低业务风险并创造价值，且公司有足够的现金跑道完成这些里程碑，因此决定等待情况进一步发展 [61] 问题7: NHS Gallery数据进展如何，与NHS的对话情况怎样，NHS后续对Gallery商业化有何计划，公布的PPD数据是模型数据还是具体指标？ - 公司与NHS、英国国家筛查委员会和政府保持持续对话，NHS表示将等待三年研究的最终结果后，再决定是否及何时推出筛查计划 [70] - 首轮筛查的PPV数据是具体指标，高于Pathfinder研究的43%，但公司出于保护后续结果和试验完整性以及参与者利益的考虑，暂不公布更多详细信息 [69][70] 问题8: 重复测试的可接受比例是多少，如何提高客户粘性和重复收入流，该指标的变化对ASP和客户获取成本的中期建模有何影响？ - 公司对超20%的重复测试比例感到满意，考虑到测试未广泛报销，该比例与市场上报销测试相比具有优势，预计该比例将继续增长，但需要更多时间观察 [75] - 较高的重复测试比例有助于降低客户获取成本，公司已将其纳入建模考虑 [76]

财务数据和关键指标变化 - 第一季度收入3180万美元，较2024年第一季度增加510万美元，增幅19% [26] - 第一季度净亏损1.062亿美元，较2024年第一季度改善51%，其中包括无形资产摊销3460万美元和基于股票的薪酬1620万美元 [29] - 2025年第一季度非GAAP调整后毛利润为1430万美元，较2024年第一季度增加230万美元，增幅19% [29] - 截至季度末现金头寸为6.779亿美元，预计2025年全年现金消耗不超过3.2亿美元，较2024年减少超40%，现金可维持至2028年 [29][30] 各条业务线数据和关键指标变化 - 第一季度筛查收入2910万美元，较2024年第一季度增长24%；美国地区Gallery收入2870万美元，较去年第一季度增长22%，符合年初设定的20% - 30%的全年增长指引 [26][27][28] - 第一季度开发服务收入270万美元，开发服务收入包括为生物制药和临床客户提供的服务，如支持临床研究、试点测试、研究和疗法开发 [26] - 第一季度Gallery测试销量超3.7万份，自2021年商业化推出以来，截至3月31日，超1.4万名医疗保健提供者开出超32.5万份Gallery测试处方 [6][7] - 目前重复测试量占Gallery测试总量的比例超20%，且呈上升趋势 [27] 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于实现大规模多癌症早期检测愿景，专注于开拓市场，推进Gallery通过关键临床和监管里程碑，以实现广泛应用，同时保持严格的成本管理 [5] - 作为多癌症早期检测领域的先行者，公司拥有唯一商业化、临床验证的MCED测试，持续提升医疗服务提供者和患者对MCED机会及Gallery早期癌症检测能力的认知 [6] - 计划在2026年上半年完成向FDA的模块化PMA提交，并期待届时公布14万名参与者的NHS Gallery研究最终结果 [32] - 预计2025年底分享PATHFINDER 2研究的前2.5万名参与者的中期数据 [31] - 公司推出与athenahealth的新合作，以简化Gallery测试订购流程；在以色列与OncoTest合作实现商业化推出；发起“Generation Possible”教育活动，提高公众对多癌症早期检测的认识 [8][9] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对当前市场需求感到鼓舞，在推进重大里程碑的同时，持续提升Gallery的可扩展性和可及性 [31] - 认为年度MCED筛查对癌症阶段转移和降低死亡率有更高的预期影响，基于癌症生物学，年度检测是发现早期无症状癌症的正确方式，且从健康经济学角度看，年度检测具有成本效益 [58][59] - 认为通过关键里程碑将降低业务风险并创造价值，公司有足够的现金维持到这些里程碑的实现，因此决定等待情况进一步发展 [64] 其他重要信息 - NHS Gallery试验是两项注册研究之一，首轮筛查的阳性结果显示，Gallery在检测多种癌症方面表现出色，假阳性率极低 [5][6][11] - 公司实施了NSAID领域最大的临床证据项目之一，超38.5万名参与者参与，其中超2.1万名参与者支持Gallery的开发和推出，超7万名参与者参与支持向FDA提交PMA的注册研究 [15] - 公司在知名医学会议上展示Gallery性能证据，美国卫生系统也开始发布Gallery性能和实施经验，如梅奥诊所的研究显示Gallery在无症状人群中有效检测癌症，阳性预测值达73% [20][22] 问答环节所有提问和回答 问题1: 去年12月推出的新版Gallery短期可变成本改善情况及后续预期 - 第一季度已使用新版本，预计随着规模扩大和过渡完成，全年利润率将持续改善，可变成本也将逐步降低 [37] 问题2: 设定指引时考虑的Quest和TRICARE相关情况及是否有超预期表现 - Quest和TRICARE尚处早期阶段，通过Quest平台的订单有所增加，令人鼓舞，但后续情况有待观察 [38] 问题3: 第一季度现金消耗情况、全年现金消耗目标的跟踪情况以及面对其他MSAT产品推出时运营支出的考虑 - 第一季度现金消耗近9000万美元，主要因支付上一年度年度奖金，该情况后续季度不会重复；随着业务增长和利润率提升，现金消耗将控制在3.2亿美元的指引范围内 [44] - 看到其他公司投资多癌症早期检测是好事，公司此前在教育市场和开拓市场方面投入巨大，设定了较高标准；目前尚不清楚其他产品推出是否会对运营支出产生影响，将持续关注 [47] 问题4: NHS Gallery干预组数据对明年最终结果的参考意义以及PATHFINDER 2数据的预计发布时间 - 目前公布的数据仅为首轮筛查结果，首轮筛查易发现大量未诊断的晚期无症状癌症，后续两轮结果可能不同，目前无法预测，最终结果将于2026年年中公布 [52][53] - PATHFINDER 2数据预计于今年晚些时候公布 [23] 问题5: BMJ出版物相关，ASP是否受检测间隔影响以及广泛采用Gallery时的健康经济学考量 - 公司的定价策略和ASP预测基于年度检测，目前过早推测更频繁检测对ASP的影响；从健康经济学角度看，年度检测具有成本效益，可降低癌症诊断成本和筛查人数 [58][59] 问题6: 公司不筹集资金以降低风险的原因 - 公司认为通过关键里程碑将降低业务风险并创造价值，且有足够的现金维持到这些里程碑的实现，因此决定等待情况进一步发展 [64] 问题7: NHS相关，近期与NHS的对话情况、英国商业化计划以及NHS Gallery试验中PPV数据的性质和与Pathfinder的比较 - PPV数据是具体数值，且显著高于Pathfinder研究中的43% [71][72] - 公司与NHS、英国国家筛查委员会和政府保持持续对话，他们希望等待三年研究的最终结果后，再决定是否及何时在英国推出筛查计划 [72] 问题8: 重复测试指标的可接受水平、如何提高粘性和经常性收入以及该指标对ASP和客户获取成本建模的影响 - 公司对超20%的重复测试比例感到满意，考虑到产品未广泛报销，该比例与市场上已报销的测试相比具有优势；预计该比例将继续增长，但需要更多时间观察；重复测试有助于降低客户获取成本，公司在建模时已考虑该因素 [77]