公司近期进展与2026年里程碑 - 公司预计在2026年第一季度报告ADVANCED-2试验中约25名可评估的BCG无应答患者的六个月中期结果 [1] - 公司预计在2026年上半年提供TARA-002治疗淋巴管畸形（LMs）的监管路径更新 [1] - 公司已在THRIVE-3注册试验中为第一位患者给药，并预计在2026年下半年报告中期分析结果 [1] - 公司近期完成了约8600万美元的公开发行，预计将现金跑道延长至2028年 [1][8] TARA-002在非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）中的进展 - 公司正在进行的ADVANCED-2试验数据显示，TARA-002在BCG初治NMIBC患者中表现出有意义的六个月和十二个月应答率以及良好的安全性和耐受性 [2][5] - 公司计划在2026年下半年启动一项TARA-002与膀胱内化疗对照的注册试验，对象为BCG初治患者 [5] - 公司继续评估皮下给药（包括启动和维持）联合膀胱内给药，并探索TARA-002在伴有原位癌（CIS）的NMIBC患者中的联合治疗方案 [5] TARA-002在淋巴管畸形（LMs）中的进展 - 美国食品药品监督管理局（FDA）已授予TARA-002用于治疗大囊型和混合囊型LMs儿科患者的快速通道和突破性疗法认定 [2][4] - TARA-002此前已获得治疗LMs的罕见儿科疾病认定 [6] - 公司计划在2026年上半年分享关于TARA-002治疗LMs注册路径的监管更新 [6] TARA-002生产更新 - TARA-002已被选中参与FDA今年的化学、制造与控制（CMC）开发和准备试点计划，旨在促进CMC开发并增加与FDA的合作 [6] 静脉注射氯化胆碱用于肠外支持（PS）患者 - THRIVE-3试验是一项无缝的2b/3期试验，旨在评估低剂量和高剂量静脉注射氯化胆碱在需要长期PS的青少年和成人患者中的疗效和安全性 [7] - 在24名患者参与的为期8周的2b期开放标签剂量确认试验后，将额外招募约105名患者进入为期24周的3期双盲、随机、安慰剂对照试验 [7] - 试验的主要终点是与安慰剂相比，血浆胆碱浓度相对于基线的变化 [7] 公司业务概况 - 公司是一家临床阶段的生物技术公司，致力于为癌症和罕见疾病患者开发变革性疗法 [9] - 公司的主要候选药物TARA-002是一种研究性细胞疗法，正在开发用于治疗NMIBC和LMs [9] - 公司还在开发静脉注射氯化胆碱，作为一种研究性磷脂底物替代品，用于无法通过口服或肠内途径满足胆碱需求的肠外营养患者 [9]

报告核心观点 - Clarivate发布《2026年值得关注药物》报告 预测11种疗法将在未来一年产生重大临床影响和强劲商业潜力 并可能在五年内成为重磅药物或改变治疗模式[1] - 报告基于整合数据资产和人工智能分析 反映了科学进步、监管变化和竞争动态的相互作用[2] - 2026年制药行业的特点是前所未有的创新和日益增加的复杂性 预测新兴药物趋势和理解患者及市场动态变化至关重要[3] 代谢疾病领域创新 - **下一代疗法**：重点推进口服给药、新型激素机制以及在共病中的更广泛应用[16] - **礼来公司的口服GLP-1受体激动剂**：Orforglipron是一种每日一次的口服小分子GLP-1 RA 用于管理超重/肥胖和2型糖尿病 并正在研究用于肥胖患者的阻塞性睡眠呼吸暂停和高血压[4] - **礼来公司的三重激动剂**：Retatrutide是一种每周一次的皮下注射药物 同时靶向GLP-1、GIP和胰高血糖素受体 用于管理超重、肥胖和2型糖尿病 并正在评估用于骨关节炎、腰痛、心血管和肾脏并发症、非酒精性脂肪性肝炎/代谢相关脂肪性肝炎以及肥胖相关睡眠呼吸暂停[5] - **市场前景**：预计到2035年 肥胖药物销售额将达到1500亿美元 公司需要通过安全性、便利性和临床价值来证明真实世界有效性并实现差异化[16] 免疫学与罕见病领域进展 - **哮喘治疗**：GSK的Exdensur是一种靶向IL-5的单克隆抗体 每年皮下注射两次用于治疗青少年和成人哮喘 并正在研究用于慢性鼻窦炎伴鼻息肉、嗜酸性肉芽肿性多血管炎和高嗜酸性粒细胞综合征[6] - **银屑病治疗**：强生公司的Icotrokinra是一种每日一次口服的IL-23受体拮抗剂 用于治疗斑块状银屑病 并正在评估用于银屑病关节炎和溃疡性结肠炎[7] - **IgA肾病治疗**：大冢制药的VOYXACT®是一种靶向APRIL的单克隆抗体 每四周皮下注射一次用于治疗IgA肾病 并正在评估用于干燥综合征[8] - **多发性硬化症治疗**：赛诺菲的Tolebrutinib是一种每日一次口服的布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂 用于治疗非复发性继发性进展型多发性硬化症[9] - **罕见病研发扩展**：正从肿瘤学扩展到神经、精神和血液疾病领域 成功需要早期患者识别、针对性参与和循证方法[17] 肿瘤学领域突破 - **乳腺癌治疗**：Celcuity的Gedatolisib是一种泛PI3K/mTOR抑制剂 在28天周期内每周静脉注射一次 连续三周 用于治疗HR阳性/HER2阴性转移性乳腺癌 并正在评估用于转移性去势抵抗性前列腺癌[10] - **膀胱癌治疗**：强生公司的INLEXZO™通过TAR-200给药系统膀胱内给药 每三周一次 然后每12周一次 用于治疗卡介苗无应答的高危非肌层浸润性膀胱癌 并正在评估用于肌层浸润性膀胱癌[11][12] - **卵巢癌治疗**：Corcept Therapeutics的Relacorilant是一种每日口服的选择性糖皮质激素受体拮抗剂 用于治疗铂类耐药卵巢癌、库欣综合征以及与肾上腺腺瘤或增生相关的高皮质醇症 并正在评估用于前列腺癌[13] - **白血病/淋巴瘤治疗**：BeOne Medicines的BGB-16673是一种每日一次口服的靶向BTK的嵌合降解激活化合物 用于治疗复发或难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤 并正在研究用于华氏巨球蛋白血症等其他B细胞恶性肿瘤[14] - **多发性骨髓瘤治疗**：百时美施贵宝的Mezigdomide是一种第二代CELMoD疗法 每日口服 用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤 旨在降解造血细胞发育中的关键转录因子Ikaros和Aiolos[15] - **精准肿瘤学进展**：与免疫学同步发展 蛋白质降解剂、口服免疫制剂和下一代靶向疗法等创新增强了特异性并改善了患者可及性[17] 行业发展趋势 - **给药方式创新**：包括缓释制剂和注射药物的口服替代品在内的创新日益重要 这些创新提高了患者依从性和真实世界疗效[18] - **中国市场角色**：中国大陆正成为一个关键商业市场和全球创新来源 国内开发商正在推进具有竞争力的疗法 塑造着肿瘤、代谢疾病和免疫学领域的全球战略[18] - **蛋白质降解剂**：作为报告的主题类别之一 代表了肿瘤学等领域的前沿治疗方式[21]